한국노바티스 KCR2025 런천 심포지엄 현장 [데일리팜=황병우 기자] 한국노바티스는 대한류마티스학회 제45회 춘계국제학술대회(KCR 2025)에서 강직척추염 치료제로서 코센틱스(세쿠키누맙)의 임상적 가치를 조명하는 런천 심포지엄을 진행했다고 27일 밝혔다.이번 런천 심포지엄은 박용범 세브란스병원 류마티스내과 교수가 좌장을 맡았으며, 리앤 S. 겐슬러 캘리포니아 대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 임상의학 교수가 연자로 참여했다.겐슬러 교수는 이날 '축성 척추관절염에서의 세쿠키누맙: IL-17 억제를 통한 환자 치료 결과 개선'을 주제로 코센틱스의 주요 임상 데이터 및 진료 현장에서 경험한 치료 가치를 공유했다.먼저 겐슬러 교수는 "코센틱스는 대표적인 인터루킨-17A 억제제로, 이전에 생물학적 제제 사용 경험이 없는 강직척추염 환자들에게도 위약 대비 높은 치료 반응을 보이며 중요한 조기 치료 옵션으로 자리 잡은 치료제"라고 설명했다.코센틱스는 강직척추염에서 효과 및 안전성 프로파일을 평가한 대표적 임상인 MEASURE 2 연구에서 생물학적 제제 투여 경험이 없는 환자들을 대상으로 치료 16주차에 위약군 대비 유의하게 높은 ASAS20(국제척추관절염평가학회 반응 기준 20% 이상 개선) 반응률을 보인 바 있다.또 해당 연구의 5년 장기 추적 연구 결과에서도 지속적인 증상 개선을 나타내며 장기적 치료 효과를 확인했다 .이날 겐슬러 교수는 CRP 수치(C반응성 단백질 수치)가 0.5mg/dL 이상으로 높고, 기저에 척추 인대가 뼈처럼 굳어 돌출되는 골극(syndesmophyte)이 한 개 이상 존재해 질환 진행 위험이 높은 강직척추염 환자군 대상의 SURPASS 연구 결과를 발표했다.연구의 1차 평가 변수는 104주차에 방사선학적 진행이 없는 환자의 비율이었으며, 치료제 그룹 간 유의미한 차이는 없었다.겐슬러 교수는 "SURPASS 연구에서 생물학적 제제 치료 경험이 없는 강직척추염 환자에게 코센틱스(150mg, 300mg)와 아달리무맙 바이오시밀러 40mg를 각각 투여한 결과 코센틱스 치료군 및 아달리무맙 바이오시밀러 치료군 모두 높은 억제 효과를 보였다"고 말했다.이와 함께 겐슬러 교수는 강직척추염에서 코센틱스의 투여 시점과 치료 순서에 따른 치료유지율의 차이를 확인한 리얼월드 데이터인 FORSYA 연구를 통해 코센틱스를 첫번째 생물학적 제제로 사용했을 때 더 높은 1년 치료 유지율이 나타났음을 소개하기도 했다.겐슬러 교수는 "이러한 결과는 코센틱스를 가능한 조기에 사용함으로써 보다 지속적인 치료 효과와 환자 순응도를 기대할 수 있다는 점에서 의미 있는 데이터"라고 강조했다.런천 심포지엄의 좌장으로 참석한 박용범 교수는 "강직척추염은 증상을 조절하고 관절 손상을 막기 위해 무엇보다 조기 진단과 치료가 중요한데, 현재 다행히 효과가 좋은 치료제 옵션들이 개발되어 과거에 비해 환자들의 치료 경과를 기대할 수 있는 질환"이라며 “코센틱스가 국내에서도 강직척추염의 1차 생물학적 제제로 자리잡은 이후 임상적 가치를 실감하고 있는 만큼, 오늘 심포지엄에서 코센틱스의 최신 치료 지견을 나눌 수 있었다는 점에서 의미 있었다"고 전했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대화제약은 5월 30일부터 6월 3일까지(미국 현지시각) 미국 시카고에서 열리는 ‘2025 미국임상종양학회(ASCO)-Oral Abstract Session’에서 리포락셀액의 유방암 임상3상 결과를 발표한다고 26일 밝혔다.발표는 임상시험 조정자(CI, Coordinating Investiator)인 서울아산병원 종양내과 김성배 교수가 맡는다.‘Oral Abstract Session’ 은 ASCO에서 가장 권위 있는 발표 형식 중 하나로, 제출된 수천 건의 초록 중 과학적 완성도와 임상적 중요성이 높은 일부만이 선정된다. 이러한 선정은 해당 연구가 학술적 및 임상적으로 높은 가치를 인정받았음을 의미한다.ASCO 홈페이지를 통해 공개된 내용에 따르면, 이번 발표는 ‘재발성 또는 전이성 HER2 음성 유방암 환자를 대상으로 진행한 다국가, 다기관, 제3상 임상시험’ 결과에 대한 것이다.미국임상종양학회(ASCO)는 미국암연구학회(AACR), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학회 중 하나로, 최신 암 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 항암분야 최대 행사이다. 매년 전 세계 4만명 이상의 글로벌 제약사 관계자와 의료 전문가들이 참여할 정도로 규모가 크다.리포락셀은 난용성 약물인 파클리탁셀을 세계 최초로 경구화한 제품으로 대화제약은 이번 ‘2025 ASCO’를 통해 글로벌 항암 시장에서 리포락셀의 우수성을 알리고, 글로벌 성공 가능성을 더욱 공고히 한다는 계획이다.

[데일리팜=김진구 기자] 닷새 앞으로 다가온 미국임상종양?회 연례학술대회(ASCO 2025)에 한국 제약바이오기업들이 출격한다.이번 ASCO 2025에선 LG화학의 미국 자회사 아베오를 비롯해 티움바이오, 온코닉테라퓨틱스, 이뮨온시아가 각각 항암신약의 임상 성과를 선보인다. 루닛은 AI를 활용한 항암제의 치료 반응성 예측 결과를 대거 소개할 예정이다.ASCO 2025는 오는 30일부터 내달 3일까지 미국 시카고에서 개최된다. ASCO는 ASCO는 미국암연구학회(AACR), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학술대회로 꼽힌다. 매년 전 세계 120개국 400여개 이상 기업이 참여해 최신 항암 데이터를 소개한다.LG화학 자회사 아베오, 신장암 치료제 ‘포티브다’ 임상 3상 결과 공개26일 업계에 따르면 국내 제약바이오기업 가운데선 LG화학, 티움바이오, 온코닉테라퓨틱스, 이뮨온시아, 루닛 등이 올해 행사에서 임상 결과를 발표한다.LG화학은 미국 자회사인 아베오(AVEO)를 통해 자체개발 신장암 치료제 ‘포티브다(티보자닙)’의 최신 데이터를 발표한다. 아베오는 2017년 유럽 의약품청(EMA), 2021년 미 식품의약국(FDA)으로부터 포티브다의 허가를 획득했다. LG화학은 2022년 아베오를 5억7100만 달러(약 7000억원)에 인수한 바 있다.이번에 발표되는 포티브다 연구는 ‘TiNivo-2’라는 이름의 글로벌 임상3상이다. 이전에 옵디보(니볼루맙)+여보이(이필리무맙) 또는 VEGF TKI+면역항암제 조합으로 치료받은 전이성 신세포암 환자를 대상으로 포티브다+옵디보 병용요법 또는 포티브다 단독요법의 2차 치료 효과를 살피는 내용이다.앞서 동일한 포티브다+옵디보 병용 임상 3상에선 1차 지표 충족에 실패한 만큼, 임상 전략 변경을 통한 재도전이 성공했을지 여부로 주목을 받는다. 아베오 측은 해당 임상에서 대조군으로 쓰인 포티브다 단독투여 환자 결과를 통해 2차 치료제로서 가능성을 확인했다는 입장이다. 회사는 포티브다 단독투여 시 무진행생존기간(PFS) 지표에서 임상적 유의성이 입증됐다고 설명했다.아베오는 이외에 두경부암 치료 후보물질 ‘파이클라투주맙(ficlatuzumab)’의 임상 3상 결과를 발표한다. 파이클라투주맙은 종양을 키우는 간세포 성장인자(HGF)의 작용을 억제하는 기전의 단일항체 기반 표적항암제다. LG화학은 두경부암 치료에 쓰이는 표적항암제 ‘얼비툭스(세툭시맙)’ 단일 요법을 대조군으로 파이클라투주맙과 얼비툭스 병용요법의 3상 결과를 소개할 예정이다.이밖에 암성 악액질 치료를 위한 항-GDF15 항체 ‘AV-380’의 1상b 용량증가 시험도 포스터로 발표한다.티움바이오·온코닉테라퓨틱스·이뮨온시아, 임상 중간결과 소개티움바이오는 담도암·두경부암을 타깃으로 한 후보물질 ‘TU2218’과 면역항암제 ‘키트루다(펨브롤리주맙)’의 병용요법 임상 2상 중간결과를 이번 행사에서 최초 공개한다.TU2218은 키트루다와 같은 면역항암제의 반응률을 극대화하기 위하여 암세포의 성장과 전이에 관여하는 ‘형질전환성장인자(TGF-ß)’와 ‘혈관내피생성인자(VEGF)’의 시그널을 동시에 차단하는 경구형 이중 저해제다. TGF-β와 VEGF 이중 타깃 기전이 종양미세환경(TME) 개선을 통해 면역항암제의 감수성 향상을 이끌어낸다는 게 회사의 설명이다.티움바이오는 두경부암과 담도암의 1차·2차 치료제 진입을 목표로 TU2218의 임상 2상을 진행 중이다. 두경부암·담도암의 경우 기존 치료제의 생존기간(OS)이 6개월~1년으로 짧은 편이다. 회사는 “미충족 의료 수요가 높은 분야에서 TU2218이 의미 있는 생존기간 연장 데이터를 확보했다”고 설명했다. 온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적항암제 신약 후보물질 ‘네수파립(Nesuparib)’ 관련 2건의 임상 데이터를 발표한다.첫 번째 발표는 전이성 췌장암을 대상으로 진행 중인 1b/2상과 1b상의 ‘진행 중 임상(Trial in progress)’에 대한 내용이다. 췌장암은 치료제 선택지가 제한적인 대표적 난치암으로, 이번 발표는 네수파립이 해당 질환에서의 치료 옵션으로서 가능성을 타진하고 있다는 점에서 의미가 있다고 회사는 설명했다.두 번째 발표는 자궁내막암 환자를 대상으로 연구자 주도 임상 2상 진행 중인 ‘PENELOPE 스터디’에 대한 진행중 임상(Trial in progress) 발표다. 이 임상은 네수파립과 면역관문억제항암제 ‘키트루다’와의 병용을 통한 자궁내막암에서의 새로운 치료 옵션을 탐색하는 내용이다.온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 발표 선정은 치료 옵션이 부족한 췌장암과 자궁내막암 분야에서 네수파립이 새로운 대안으로 주목을 받고 있는 것”이라며, “높은 관심을 받고 있는 만큼 고통받는 환자들을 위해 개발 속도를 높이고, 네수파립의 가치를 글로벌 항암 커뮤니티를 통해 입증해 나갈 것”이라고 말했다.이뮨온시아도 ASCO 2025에 임상 데이터 발표를 예고했다. 발표 내용으로는 면역관문 단백질 CD47을 타깃하는 단클론항체 ‘IMC-002’의 임상 1b상 결과가 유력하게 전망된다. 이 약물은 CD47과 SIRPα 신호를 차단해 대식세포가 암세포를 제거할 수 있도록 유도하는 기전이다.루닛, AI 기반 ‘항암제 치료반응성 예측 기술’ 성과 발표 예고루닛은 AI를 기반으로 항암제의 치료 반응성을 예측하는 기술을 대거 선보인다.루닛은 AI 바이오마커 플랫폼 ‘루닛 스코프’를 활용한 연구 성과 12건을 이번 ASCO 2025에서 발표한다고 밝혔다. 가장 관심을 모으는 데이터는 HER2 양성 담도암 환자 대상 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸) 치료 효과 예측 연구 결과다.일본 국립암센터(NCCE)와 공동으로 진행한 이번 연구에선 HER2 양성 담도암 환자 288명의 면역조직화학(IHC) 슬라이드 이미지를 분석하는 과정에 루닛 스코프의 ‘uIHC’를 적용, 암세포의 HER2 발현 강도와 세포 내 위치(세포막·세포질 등)에 따른 발현 분포를 정량적으로 평가했다.그 결과 루닛 AI는 HER2 발현의 강도뿐 아니라, HER2 발현의 세포막 특이도가 환자의 치료 반응을 더 잘 예측할 수 있음을 입증했다. 엔허투 투약 환자 29명 중 HER2 세포막 특이도가 높은 환자들의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 11.0개월로, 세포막 특이도가 낮은 환자군의 4.2개월에 비해 개선된 치료 결과를 나타냈다.AI가 식별한 환자 중에는 기존의 HER2 발현 강도 측정 방식으로는 발견되지 않았던 환자가 추가로 포함됐는데, 이는 AI를 활용한 세포막 특이도 분석 방식이 기존 방식보다 더 많은 엔허투 치료 반응 환자를 식별해낼 수 있음을 시사한다고 회사 측은 설명했다.이와 함께 루닛은 위암 환자의 '클라우딘18.2(CLDN18.2)' 단백질 발현과 면역 표현형 예측에 관한 연구 결과를 발표한다. 루닛에 따르면 클라우딘18.2를 타깃으로 하는 치료는 위암 치료의 새로운 대안으로 떠올랐지만, 검체 부족과 추가 비용·시간 등에 대한 부담으로 현실적인 제약이 따랐다.루닛은 이를 해결하기 위해 기본적인 H&E 슬라이드만으로 클라우딘18.2 발현을 예측하는 AI 모델을 개발했다. 이 모델은 위암 환자군에서 클라우딘18.2 양성 환자를 예측하는 성능 지표인 AUROC값이 0.751로 높게 나타났다. 클라우딘18.2 발현 여부는 면역관문억제제 치료에 대한 반응과도 연관이 있어, 단독 화학요법 대비 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)이 유의하게 연장되는 것을 확인했다.대체로 AACR에선 초기 임상이나 전임상 결과가, ASCO에선 후기 임상 결과가 발표된다는 점에서 기술이전이나 파트너십 논의도 활발한 편이다. 제약업계에선 후기 임상 데이터의 상업적 가치가 부각되는 만큼, 국내 제약바이오기업의 성과 발표는 향후 글로벌 시장 진출의 교두보가 될 것이란 기대가 제기왼다.

[데일리팜=황병우 기자] 최근 사노피의 행보를 말할 때 듀피젠트(두필루맙)를 빼놓고는 이야기할 수 없다. 출시 이후 아토피피부염 치료 분야의 새로운 지평을 열며 시장을 리드하고 있다.특히 기존 치료제가 제대로 관리하지 못했던 중증 환자들에게 새로운 희망을 제시하며 '패러다임 전환'이라는 평가받는 약제다.여기에 천식, 만성비부비동염(CRSwNP), 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 적응을 넓히며 치료제가 가진 영향력을 확장하고 있다.듀피젠트의 성공을 이끈 김민수 사노피 MCO(Multi-Country Organization) Dermatology Brand Lead를 만나 듀피젠트의 성과와 향후 전략을 들어봤다."불확실성 컸던 듀피젠트의 시작…새로운 영역 정립"김 리드는 듀피젠트 피부질환 적응증을 총괄하고 있다. 국내 아토피피부염 론칭과 성인부터 영유아 아토피 급여를 성공적으로 이뤄내기도 했다.김민수 사노피 MCO Dermatology Brand Lead그런 김 리드의 듀피젠트의 첫인상은 물음표였다. 듀피젠트가 가진 치료 효과가 아닌 비용 부담 등 실제 환자의 치료제로 이어질 수 있을지에 대한 불확실성이 높았다는 의미다.김 리드는 "당시 의료진과 환자들 사이에서 기대감은 매우 컸지만, 동시에 시장의 불확실성도 존재했다"며 "과연 환자가 얼마나 될지, 치료 접근성이 확보될 수 있을지, 그리고 고가의 치료제를 환자들이 실제로 선택할지에 대한 의문이 많았다"고 설명했다.아토피 환자들이 어릴 때부터 질환을 앓아온 경우가 많은 만큼 기존 치료제의 한계로 인해 치료에 대한 기대감이 낮았다는 의미. 치료의 한계 때문에 '중증 아토피'에 대한 개념이 명확히 정립되지 않은 것도 회사의 어려움 중 하나였다.이런 상황에서 사노피가 선택한 전략은 접근성 개선과 인식 전환이다. 급여 진입을 노리는 것과 함께 중증 아토피 환자들이 다시 병원을 찾게 만드는 투트랙 전략을 고수한 것이다.김 리드는 "듀피젠트가 도입된 후 큰 변화 중 하나는 치료를 포기했던 환자들이 다시 병원을 찾게 되었다는 점"이라며 "치료 효과를 확인한 환자들의 사례를 적극 공유하며 사회적 인식 변화를 이끌기 위해 노력했다"고 밝혔다.그는 이어 아토피를 단지 피부 문제로 간주하며 비용 대비 효용성이 낮다고 보는 인식을 바꾸는 것이 가장 어려웠다. 실제 치료 사례를 공유하며 질환의 심각성을 지속적으로 전달한 결과 급여 확대와 산정특례 도입이라는 성과를 얻을 수 있었다"고 말했다."차별화된 기전과 및 장기치료 안전성, 듀피젠트만의 강점"듀피젠트가 시장에서 강력한 경쟁력을 유지하는 이유는 치료 기전이 가지는 강점과 장기간의 데이터 축적 덕분이다.사노피는 아토피가 단순 피부질환이 아니라 IL-4, IL-13 등을 매개로 하는 제2형 염증 질환이라는 점을 강조하고 있다.듀피젠트는 IL-4, IL-13의 신호 전달을 동시에 차단해 아토피피부염 질환의 근본 원인인 제2형 염증을 치료하는 확실한 차별점을 보유 중이다.김 리드는 "듀피젠트의 5년 이상 장기 데이터는 치료 유지율과 안전성 면에서 우수한 성과를 보였다"며 "임상 데이터뿐 아니라 실제 치료 환경에서 얻은 리얼월드 데이터(RWE)를 통해서도 치료 지속성과 안전성을 입증하고 있다"고 설명했다.또 그는 "치료제 간 경쟁 측면에서는 약제마다 서로 다른 특성이 있지만, 듀피젠트는 단순히 빠른 효과를 목표로 하는 것이 아니라 장기적인 치료 지속성과 안전성을 최우선으로 강조하고 있다"고 강조했다.사노피 듀피젠트 Dermatology 팀(왼쪽부터)김민수 리드, 지병진 PM ,이소라 PM 여기에 현재 유일하게 듀피젠트만 가지고 있는 영유아 적응증과 급여 적용은 듀피젠트의 중요한 성과 중 하나로 꼽힌다.김 리드는 " 영유아 치료 승인 자체가 약제의 장기 안전성을 입증한 사례이며, 이는 치료 환경에서 차별화된 의미를 갖는다"며 "조기에 치료하지 못하면 아토피피부염은 천식이나 알레르기 비염 등 다른 제2형 염증 질환으로 발전할 가능성이 높아져 더욱 중요하다"고 밝혔다.결국 이런 점이 복합적으로 고려돼 듀피젠트가 출시 이후 아토피 치료 분야의 새 지평을 열었다는 평가를 받고 있다.단순히 기존 치료제에 더한 추가 옵션이 아니라 새로운 치료 환경을 정립했다는 평가를 받는 이유다.제2형 염증 동반질환 치료 효과…적응증 확장 주목한국과 호주 시장을 동시에 총괄하는 김 리드는 각 시장의 특성을 고려한 전략적 접근을 강조했다.김 리드는 "호주는 인구 대비 듀피젠트 사용 환자가 한국보다 두 배 이상 많다. 이는 한국 시장의 잠재력이 아직 충분히 발휘되지 않았음을 시사한다"며 "한국에서는 환자 접근성을 확대하고, 호주는 영유아 및 소아 적응증 급여 확대가 중요한 목표다"고 언급했다.또 다른 관점에서는 듀피젠트 이후 허가받은 생물학적제제나 JAK 억제제와의 경쟁도 김 리드의 고민이 될 수 있다.이에 대해 김 리드는 "듀피젠트는 여전히 지속적으로 성장하는 제품이며, 글로벌 시장에서도 2024년 기준 약 20조 원의 매출을 기록하며 주요 블록버스터 의약품 중 하나로 자리 잡았다"며 "여러 제품이 출시한 환경 속에서도 대부분 시장에서 듀피젠트의 아토피 시장점유율은 압도적인 성적을 거두고 있다. 국내 시장에서도 꾸준히 성장하고 있다"고 전했다.올해 듀피젠트의 큰 틀에서 전략적 방향은 두 가지다. 영유아와 소아 환자의 치료 접근성 확대와 교체 투여 관련 시장 변화에 대응하는 것이다.그는 "급여 확대와 인식 개선을 통해 치료 기회를 늘리는 것이 핵심으로 교체투여로 인해 의료진과 환자들의 선택이 변화할 수 있는 만큼, 듀피젠트의 차별성을 강조하고 치료 지속성을 확보할 수 있도록 전략적으로 접근할 예정이다"고 강조했다.이밖에도 듀피젠트는 아토피피부염 외에도 천식, 만성 비부비동염(CRSwNP), 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 다양한 적응증으로 영역을 확장하고 있다.김 리드는 "현재 글로벌에서 약 100만 명의 환자가 듀피젠트를 사용하고 있으며, 이 중 약 70%가 아토피피부염 환자"라며 "앞으로도 신규 적응증 출시를 통해 더 많은 환자가 혜택을 볼 수 있도록 할 계획"이라고 밝혔다.그는 듀피젠트에 대해 '육각형 약제'라고 표현했다. 효과, 안전성, 사용 편의성, 대상 환자군의 폭넓음, 의료진과 환자의 만족도 등 모든 면에서 균형 잡힌 치료제라는 의미다.마지막으로 김 리드는 "치료를 통해 환자 삶의 질이 개선되었다는 이야기를 들을 때마다 큰 보람과 책임감을 느낀다"며 "더 많은 환자가 치료받을 수 있도록 지속적인 노력을 기울이겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 병행 1호 약물 '빌베이'의 재심의 일정에 관심이 모아진다.입센코리아의 생후 3개월 이상인 진행성가족성간내담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)는 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 재심의 판정을 받았다.이후 5월 약평위에 모습을 드러내지 않은 만큼, 다가오는 위원회에 상정 가능성이 점쳐진다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다. 하지만 빌베이가 첫 급여 관문을 넘지 못하면서 시범사업 선정 약제의 신속 등재 실효성에 대한 의문이 제기되기도 했다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.빌베이는 급여 기준 설정 단계에서 잡음이 발생하기도 했다. 언론보도를 통해 전문가 의견 청취 절차가 '요식행위'에 불과해 급여기준을 설정하는 과정에서 전문가 의견을 제대로 반영하지 않았다는 지적이 나왔던 것.이에 심평원은 "약제급여평가위원회의 효율적인 평가를 위해 사전에 약제급여기준 소위원회를 운영하고 있으며, 이 소위원회에서는 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행했다. 이는 요식행위가 아닌 실질적인 검토 절차였다"고 명확히 밝히기도 했다.빌베이가 허가-급여-약가 병행 시범사업의 이름에 걸맞게 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빌베이는 17세 이하 소아청소년 환자를 대상으로 진행한 3상 ASSERT 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과에 따르면 빌베이는 위약에 비해 가려움증을 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 목표점을 충족했다. 아울러 주요 2차 목표점인 치료 20주, 24주차 평균 혈청 담즙산 농도도 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선했다. 이 같은 빌베이의 효과는 치료 24주까지 지속됐다. 

[데일리팜=어윤호 기자] 담관암·급성골수성백혈병 표적항암제 '팁소보'의 보험급여 재도전 성공 여부에 관심이 쏠린다.한국세르비에의 IDH1(이소시트르산 탈수소효소1) 유전 변이 표적치료제 팁소보(이보시데닙)는 최근 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.팁소보는 IDH1 변이 양성인 경우 ▲이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법 ▲새로 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않은 동반 질환이 있는 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자에게 '아자시티딘'과 병용요법으로 사용될 수 있다.이중 AML 적응증은 지난해 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 담관암 적응증의 경우 암질심의 벽을 넘지 못했었는데, 이번에 성과를 냈다.치료옵션이 부족한 담관암 영역에서 팁소보가 약제급여평가위원회에 상정되고 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.담관암은 예후가 매우 나쁜 암으로, 5년 상대 생존율이 28.9%에 불과하며, 특히 간내 담관암의 경우 65%의 환자가 진단 당시 수술이 불가능한 상태로 발견된다. 팁소보는 담관암의 2차 치료제로서 미국종합암네트워크(NCCN)에서 가장 높은 등급인 카테고리 1로 권고되는 유일한 표적치료제다.3상 임상시험 ClarlDHy 연구에 따르면 팁소보는 위약 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 또한, 전체생존기간(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로, 위약군의 5.1개월에 비해 2배 이상 길었다.오도연 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "최근 담관암 관련 약물 개발이 매우 빨라졌다. 새로운 약들이 개발되는 것과 함께 많은 회사들도 담관암 약제 개발을 위해 힘쓰고 있는 상황이다. 담관암 환자들이 좌절하기 보다는 의료진의 가이드에 따라 치료를 잘 받아 임상 참여 등 새로운 기회를 얻는 것이 중요하다"고 말했다.한편 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 3상 AGILE 연구에서도 팁소보는 아자시티딘과 병용 시 무사건생존기간(EFS) 개선을 입증했으며, 전체생존기간(OS) 또한 유의미하게 개선했다.팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났으며, 장기 추적 조사 결과에서는 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었다.김규표 서울아산병원 종양내과 교수는 "팁소보는 IDH1 변이 양성인 담관암과 급성골수성백혈병에 적응증을 가지고 있으며 임상연구를 통해 우수한 유효성과 안전성을 확인했다. 특히 두 연구 모두 교차투여 를 허용한 디자인이었음을 고려할 때, 생존기간의 유의한 개선은 매우 의미 있는 결과다"라고 말했다.아울러 "그간 치료 옵션이 제한적이었던 담관암과 급성골수성백혈병에서 효과가 좋은 신규 표적치료제가 등장한 만큼, 국내 담관암 및 급성골수성백혈병 환자들의 치료 효과 및 삶의 질 개선에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=천승현 기자] 종근당이 노바티스에 기술이전한 신약 후보물질이 후속 임상단계에 진입한다. 종근당은 기술수출 이후 1년 6개월 만에 첫 기술료 70억원을 확보했다.종근당은 노바티스로부터 CKD-510의 단계별 마일스톤 달성에 따른 기술료 500만달러(70억원)를 수령 예정이라고 22일 공시했다.노바티스가 미국 식품의약품국(FDA)에 CKD-510의 임상 2상시험 승인 계획(IND)을 제출하면서 계약 조건에 따라 기술료 지급 요건이 충족됐다. 종근당은 CKD-510 기술수출 이후 처음으로 추가 기술료를 수령할 예정이다.CKD-510은 종근당이 지난 2023년 11월 노바티스에 기술수출한 신약 후보물질이다. 반환 의무 없는 계약금이 8000만 달러에 달하는 초대형 기술수출 계약이다. 개발과 허가 단계에 따른 마일스톤 규모는 최대 12억2500만 달러에 이른다.CKD-510은 종근당이 연구개발한 신약후보 물질로 선택성이 높은 비히드록삼산(NHA, non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 HDAC6 억제제다. 전임상 연구에서 심혈관 질환 등 여러 HDAC6 관련 질환에서 약효가 확인됐다. 유럽과 미국에서 진행한 임상 1상에서 안전성과 내약성을 입증받았다.종근당은 CKD-510의 샤르코-마리-투스(CMT, Charcot-Marie-Tooth)의 유럽 1상시험을 완료했다. CMT는 유전성 말초신경병증으로 유전자 돌연변이에 의해 운동신경과 감각신경이 손상돼 정상 보행이나 일상생활이 어려워지는 희귀질환이지만 현재까지 확실한 치료제가 없다.종근당은 HDAC6 저해제의 기본구조를 바탕으로 다양한 질환에 맞는 최적의 약물을 도출하겠다는 전략을 구사하고 있다. 종근당은 샤르코-마리-투스, 헌팅턴증후군, 알츠하이머, 혈액암, 자가면역질환 등에 HDAC6 플랫폼 기술을 적용한 신약을 개발 중이다.노바티스는 CKD-510을 도입한 이후 처음으로 임상2상시험을 시도한다. 다만 노바티스는 CKD-510의 타깃 적응증을 공개하지 않았다.

(왼쪽부터) 지아이이노베이션 윤나리 전무, 장명호 대표, 프로젠 김종균 대표, 김세원 이사. [데일리팜=노병철 기자] 지아이이노베이션과 프로젠이 ‘항노화 연구’를 위한 MOU를 체결했다고 22일 밝혔다.지난 21일 지아이이노베이션 본사에서 진행된 MOU 체결식에는 지아이이노베이션 장명호 대표, 윤나리 전무 그리고 프로젠 김종균 대표, 김세원 이사가 참석했다.이번 협약을 통해 양사는 면역 증강을 위한 GI-102(지아이이노베이션), 근력 향상 및 장내 환경 개선에 도움을 주는 GIB-7(지아이바이옴), 그리고 뇌인지 기능 개선을 목표로 하는 PG-102(프로젠) 세 가지 핵심 파이프라인을 중심으로 본격적인 공동 연구에 착수할 예정이다.항노화(Anti-aging)는 현재 글로벌 헬스케어 시장에서 가장 주목받는 분야다. 세계적으로 65세 이상 고령 인구가 빠르게 증가하면서, 관련 산업의 성장세도 가파르다. 마켓 리서치 퓨처(Market Research Future,MRFR) 보고서에 따르면 2024년 기준 항노화 시장은 약 30조 원 규모로 추산되며, 2035년까지 연평균 10.4% 성장해 약 87조 원에 이를 것으로 전망된다.투자 열기도 뜨겁다. 대표적인 미국 항노화바이오텍 ‘알토스랩(Altos Labs)’은 시리즈 A 라운드에서 약 4조 1,500억 원 규모의 자금을 유치하며, 단일 라운드 기준 역대 최대 바이오 투자 기록을 세운 바 있다.항노화의 핵심은 단순한 노화 지연이 아니라, 면역기능, 근육기능, 인지기능을 회복해‘건강 수명(healthspan)’을 늘리는 것이다. 지아이이노베이션은 이번 MOU를 통해 GI-102•GIB-7으로 면역•근육 기능을 강화하고, PG-102로 뇌인지 기능을 개선해 엑스프라이즈(XPRIZE) 우승을 노린다는 목표다.프로젠이 개발 중인 PG-102는 GLP-1/GLP-2 이중 작용제로 GLP-1 기반 혈당 조절 효과에 GLP-2의 장점막 보호/전신 염증 완화 작용까지 결합한 차세대 치료제다. 특히, GLP-2를 통한 ‘장점막 보호’ 활성을 통해 고령 환자에서 체중 및 근육을 유지하면서 선택적으로 혈당을 감소시키는 것이 특장점이다.PG-102는 현재까지 임상 1상(건강인) 및 2상(비만•당뇨 환자)에서 150명 이상의 피험자에게 투여되었으며, 약물 관련 중도 탈락률 0% 및 기 승인된 GLP-1 작용제 대비 낮은 위장관계 부작용 발생률을 통해 우수한 내약성을 보여주고 있다.PG-102는 파킨슨병 전임상 모델에서 운동 기능 개선과 함께 도파민 신경세포의 손상을 억제하는 신경 보호 효과를 입증했다. 최근 주목받고 있는 장-뇌 축(Gut-Brain Axis) 기전을 고려할 때, PG-102의 장내 염증 조절 기능은 알츠하이머병과 파킨슨병을 포함한 노인성 신경질환에 대한 새로운 치료 전략으로 확장될 수 있을 것으로 기대된다.장명호 지아이이노베이션 대표는 “엑스프라이즈 주최측은 최종 우승을 위해서 다양한 항노화 병용 치료요법이 필수적임을 강조했다”며 “PG-102가 뇌인지 기능을 개선할 것으로 기대되는 만큼 빠른 시일 내에 임상에 진입해 ,87 조 원 규모로 성장할 항노화 시장을 선점하고 진정한 ‘건강수명’ 연장을 실현하기 위해 양사의 역량을 집중하겠다”고 말했다.김종균 프로젠 대표는 “PG-102는 현재 진행 중인 임상 2상에서 60대 이상 고령 환자에게서도 뛰어난 내약성을 보여주고 있어 항노화 분야로의 임상 확장 가능성에 주목하고 있다”며 “지아이이노베이션과의 협력을 통해 그 잠재력을 극대화하겠다”고 전했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대형 제약기업들이 올해 들어 미래 먹거리 확보를 위해 연구개발(R&D) 투자를 확대했다. 대형 전통제약사 5곳 중 3곳은 지난해보다 R&D 투자 규모를 늘렸다. 한미약품이 가장 많은 R&D 비용을 집행했고 JW중외제약은 작년보다 투자 규모가 50% 이상 증가했다.22일 금융감독원에 따르면 주요 제약바이오기업 10곳의 1분기 R&D 투자비용은 총 3320억원으로 전년동기대비 5.0% 늘었다. 의약품 주력 전통제약사 매출 상위 10곳을 대상으로 집계했다.주요 제약사 1분기 연구개발 비용(단위: 억원, 자료: 금융감독원( 주요 제약사 10곳 중 6곳이 1분기 R&D 투자 규모가 작년보다 늘었다. 한미약품, 유한양행, 녹십자, 종근당, JW중외제약, 보령 등이 1분기 R&D 투자 비용을 지난해보다 늘렸다.주요 전통제약사 중 한미약품이 가장 많은 R&D 비용을 투자했다. 한미약품의 1분기 R&D 투자금액은 553억원으로 전년보다 18.7% 늘었다. 한미약품은 2023년과 지난해 2년 연속 2000억원 이상을 R&D 분야에 투입한 바 있다.한미약품은 최근 비만치료제 개발에 속도를 내고 있다. 한미약품은 지난해 자체 개발한 GLP-1 수용체 작용제 계열 약물인 ‘에페글레나타이드’의 임상 3상시험을 진행 중이다. 에페글레나타이드는 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물로, 체내에서 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는 GLP-1 호르몬의 유사체로 작용한다. 2015년 사노피에 기술수출된 이후 진행된 대규모 글로벌 임상 3상에서 체중감소와 혈당 조절 효력을 확인했다. 한미약품은 올해 하반기에 임상3상시험 결과를 발표할 예정이다.한미약품은 최근 미국 시카고에서 열린 미국암연구학회(AACR)에서 국내 기업 중 가장 많은 11건의 비임상 연구 결과를 공개했다. 한미약품은 AACR에서 EZH1/2 이중저해제(HM97662) 2건, 선택적 HER2저해제(HM100714) 2건, MAT2A 저해제(HM100760), SOS1저해제(HM101207), STING mRNA 항암 신약, p53-mRNA 항암 신약2건, 북경한미약품 개발 이중항체 플랫폼(펜탐바디) 기반 BH3120 2건 등 총7개 신약 후보물질에 관한 연구 결과를 포스터로 발표했다.유한양행과 대웅제약이 1분기에 500억원 이상의 R&D 비용을 투자했다.유한양행은 항암신약 렉라자의 국내외 허가 성과를 거둔 바 있다. 지난 2023년 국내에서 단독투여 1차치료제 허가를 받았고 미국, 영국, 일본 등에서 아미반타맙과의 병용투여 허가를 승인받았다. 유한양행은 위마비증, 비소세포폐암, 고셔병, 퇴행성디스크, 대사이상관련 지방간염, 만성자발성두드러기, 담도암 등의 영역에서 합성신약과 바이오신약을 개발 중이다.대웅제약은 1분기 R&D 투자액이 517억원보다 전년동기보다 15.1% 늘었다. 대웅제약은 궤양성대장염, 특발성폐섬유증, 비만, 자가면역질환, 감염병 등의 영역에서 신약 개발을 진행 중이다. 한올바이오파마, 대웅테라퓨틱스, 온코크로스, 디앤디파마텍 등과도 공동연구를 진행 중이다. 대웅제약은 2021년 위식도역류질환치료제 펙수클루를 허가받았고 2022년 SGLT-2 억제제 계열 당뇨신약 엔블로의 상업화에 성공했다.주요 대형제약사 중 JW중외제약의 R&D 투자액 증가 폭이 가장 컸다. JW중외제약은 1분기 R&D 비용이 253억원으로 전년보다 53.3% 확대됐다. W중외제약은 통풍 치료제 URC-102의 임상3상시험을 2022년 말부터 진행 중이다. URC-102는 요산이 우리 몸에 다시 흡수되도록 하는 요산 트랜스포터(URAT)-1을 억제하는 기전의 요산 배설 촉진제다. 혈액 내 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증으로 인한 통풍질환에 유효하다. URC-102 3상은 전체 588명 통풍 환자를 대상으로 기존 치료제 페북소스타트와 비교한다. 최근 환자 모집이 완료됐다.JW중외제약은 항암 신약 후보물질 ‘JW2286’이 지난해 임상 1상시험에 진입했다. JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 경구제로 개발하고 있으며 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암이 적응증이다. STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려졌다.종근당, 한미약품, 보령, 유한양행 등이 지난해보다 R&D 투자 규모가 10% 이상 늘었다. 종근당은 작년보다 19.4% 증가한 388억원의 1분기의 R&D비용을 1분기에 투자했다. 보령의 1분기 R&D 투자액은 172억원으로 전년보다 17.8% 증가했다.주요 제약사 1분기 매출 대비 R&D비용 비중(단위: %, 자료: 금융감독원) 동아에스티가 대형 전통제약사 중 매출 대비 R&D 비용 비중이 가장 컸다. 동아에스티는 1분기 R&D 투자비용이 318억원으로 전년보다 16.3% 줄었다. 그러나 매출 대비 R&D 투자액 비중은 17.4%로 가장 높았다. 면역항암제 DA-4505는 2023년 11월 국내 임상 1/2a상 시험을 승인받았다. DA-4505는 글로벌제약사가 개발 중인 AhR 길항제와 비교한 전임상을 통해 개선된 종양 억제 효과가 확인됐다. 동아에스티는 스텔라라 바이오시밀러가 미국과 유럽 허가를 받았다.동아에스티는 지난 10월 스텔라라 바이오시밀러 이뮬도사가 FDA의 최종 승인을 획득하며 미국 시장 진출 성과를 냈다. 동아에스티는 지난 2013년 이뮬도사 개발에 착수한지 11년 만에 미국 시장 관문을 통과했다. 동아에스티는 대사이상 관련 지방간염, 치매, 비만 등의 영역에서 신약 개발을 추진 중이다.대웅제약은 1분기 R&D 투자액이 매출의 16.4%를 차지했고 한미약품은 14.1%로 나타났다. JW중외제약, 유한양행, 녹십자 등이 1분기에 매출의 10% 이상을 R&D 분야에 투자했다.