[데일리팜=안경진 기자] 에스티팜이 개발 중인 경구용 대장암 치료신약의 미국 임상시험이 본 궤도에 올랐다. 올해 진입을 예고한 현지 임상시험기관 3곳 중 1곳이 피험자 모집을 시작하면서 상업화를 위한 첫 발을 뗐다.14일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 에스티팜은 최근 화학합성신약 'STP1002' 관련 글로벌 1상임상시험 계획을 신규 등록했다.에스티팜이 세계 최초 경구용 대장암 치료제로 개발 중인 'STP1002'를 사람에게 처음으로 투여하는 FIH (first-in-human) 임상시험이다. 진행성 고형암을 동반한 성인 환자 30명을 대상으로 'STP1002' 최대내약용량(MTD)을 확인하고, 안전성과 내약성, 약동학(PK) 특성을 확인하는 데 목적을 둔다. 일차유효성평가평수는 약물제한독성(DLT), 시험약 복용과 연관 가능성이 있는 중증 이상반응이다. 이차유효성평가변수로는 치료기간 중 발생한 이상반응(TEAE)과 'STP1002' 경구 복용 이후 혈장농도 등을 평가하게 된다.에스티팜은 작년 12월 미국식품의약국(FDA)으로부터 'STP1002'의 미국 임상1상시험계획(IND)을 승인받고, 올해 6월 미국 서던캘리포니아대학과 콜로라도대학 덴버캠퍼스, 노스웨스턴대학 등 3개 기관에서 임상시험을 시작했다. 지난달 콜로라도대학 덴버캠퍼스가 가장 먼저 피험자 대상 시험약 투약을 시작한 상태다. 등록된 피험자들은 5개 코호트로 분류돼 21일간 'STP1002' 정해진 용량을 하루 한번 복용하고 7일간의 휴약기간을 갖는 일정을 따르게 된다. 피험자 모집과 시험약 복용, 결과 분석 등 1상임상 관련 모든 일정을 내년 7월까지 마친다는 구상이다.STP1002의 동물실험 결과(자료: 에스티팜 IR) 에스티팜은 한국화학연구원과 2014년부터 2년간 공동연구를 통해 'STP1002'을 도출했다. 텐키라제(Tankyrase) 효소를 저해함으로써 암세포의 성장을 막는 기전의 합성신약 후보물질이다.에스티팜은 'STP1002'가 기존 대장암 치료제인 '얼비툭스'에 내성을 보이거나 K-RAS, N-RAS 등의 돌연변이 유전자형을 가진 대장암 환자들에게 치료 효과를 나타낼 것으로 기대하고 있다. 에스티팜에 따르면 대장암 유래 암세포를 이식한 동물모델을 대상으로 4주반복 전임상 독성시험을 실시한 결과, 'STP1002'은 유의한 독성과 부작용이 발생하지 않으면서 PARP-1 또는 PARP-2 저해 기전의 항암제대비 차별성을 나타냈다. 유효성 평가에서는 49~70%의 암세포성장억제(TGI) 반응률을 보이면서 우수한 종양억제효과를 입증받았다.에스티팜은 'STP1002'를 하루 한번 복용하는 경구약물로 개발하고 있다. '얼비툭스', '아바스틴' 등 기존 대장암 치료제가 정맥주사 제형이라는 점에서 상업화에 성공할 경우 복용 편의성을 기반으로 19억달러 규모의 대장암 치료제 시장을 대체할만한 잠재력을 갖췄다는 평가다. 대장암을 첫 번째 적응증으로 확보한 다음에는 면역항암제 등 다른 기전의 약물과 병용을 통해 비소세포폐암과 유방암, 간암 등으로 적응증을 확장하겠다는 방침이다.에스티팜은 동아에스티, 한국화학연구원, 서울아산병원 등 내외부의 네트워크를 적극 활용하면서 저비용 고효율의 Innovative Virtual R&D 전략을 펼치고 있다. 현재 비알콜성지방간염(NASH) 치료제와 인플루엔자 치료제, 소아마비 등 바이러스감염 치료제, 경구용 항응고제 등의 신약과제를 수행 중이다. 대장암 치료제 'STP1002' 다음으로는 에이즈 치료제 'STP0404'가 지난 4월말 프랑스 1상임상시험계획(IMPD)을 승인 받으면서 임상 진입을 목전에 두고 있다. 'STP0404'의 프랑스 현지 임상이 본격화하면 총 2건의 글로벌 임상시험을 동시 수행하게 된다.

[데일리팜=김진구 기자] 아스트라제네카가 코로나19 백신의 3상 임상시험을 재개한다고 12일(이하 현지시간) 밝혔다.앞서 아스트라제네카는 지난 9일 임상시험 참가자 중 한 명에게 예상치 못한 심각한 부작용이 발생했다는 이유로 임상3상을 자체 중단한 바 있다.BBC와 AP통신 등 주요 해외언론에 따르면 아스트라제네카와 영국 옥스퍼드대는 이날 공동으로 입장문을 내고 코로나19 백신의 임상3상을 재개한다고 밝혔다.아스트라제네카는 "독립적인 안전검토위원회와 영국 의약품건강관리규제청(MHRA)의 승인에 따라 코로나19 백신 임상3상을 재개한다"고 설명했다.아스트라제네카에 따르면 독립적인 안전검토위원회는 임상시험 중 발생한 부작용 데이터를 조사했고, 영국 MHRA에 임상시험을 재개할 만큼 안전하다고 권고했다. 영국 MHRA 역시 자료검토를 통해 임상3상 재개를 승인했다.다만 아스트라제네카는 임상시험이 중단됐던 명확한 이유를 밝히진 않았다. 앞서 뉴욕타임즈 등 외신들은 영국의 한 임상시험 참여자가 백신 접종 후 횡단척수염을 진단받았다고 보도한 바 있다.이에 백신접종과의 연관성이 의심됐지만, 아스트라제네카는 이번 발표에서 관련 정보를 공개하지 않았다. 대신 "앞으로 모든 임상시험 연구자·참여자들은 관련 정보를 제공받을 것이며, 임상시험 및 규제 기준에 따라 공개할 것"이라고 설명했다.아스트라제네카과 공동으로 임상시험을 진행 중인 옥스포드대는 "임상시험 참가자들의 안전을 약속한다"며 "가장 높은 수준의 연구기준에 부합하도록 지속적으로 면밀히 감시할 것"이라고 강조했다.

안용호 삼성바이오로직스가 KIC 2020 심포지엄에서 발표 중이다. [데일리팜=안경진 기자] "잘 짜여진 CMC 전략이 의약품 시장 성공을 좌우할 수 있다"안용호 삼성바이오로직스 CDO 개발 담당 상무는 11일 국가임상시험지원재단(KoNECT)과 보건복지부, 식품의약품안전처 주최로 열린 국제 임상시험 컨퍼런스(KIC 2020)에서 이 같이 밝혔다. 신약개발 초기 단계부터 공정개발, 품질관리에 대한 적절한 전략을 수립해야만 상업화 단계에서 좋은 결과를 얻을 수 있다는 제언이다.안 상무는 삼성바이오로직스가 바이오의약품 위탁생산(CMO)에 이어 위탁개발(CDO)로 사업영역을 확대하면서 영입한 CMC 전문가다. 한국과학기술원(KAIST) 생물학 박사과정을 수료하고 한화케미칼 개발총괄 임원, 아키젠바이오텍 개발총괄 임원 등을 거쳐 2018년 12월 삼성바이오로직스 CDO 개발팀장으로 합류했다. 자체 세포주 및 공정개발 역량이 없는 중소 제약사 등을 대상으로 세포주, 공정, 제형 개발, 초기 임상과 같은 개발서비스를 제공하는 CDO(Contract Development Organization) 사업을 총괄하고 있다.CMC란 화학(Chemistry), 제조(Manufacturing), 품질(Control)의 약자다. 원료 또는 완제의약품을 만드는 공정개발(process development)과 품질관리(quality control) 부문에서 핵심적인 역할을 담당한다. 임상 단계에서 사용될 시험약과 상업화용 의약품 제조, 생산을 책임지는 일이 주업무다. CMC 운영과정에 문제가 생길 경우 임상시험 진행은 물론, 의약품 개발, 인허가 일정에도 치명적인 영향을 초래한다.항체를 비롯한 바이오의약품은 합성의약품보다 물리, 화학적 환경변화에 민감하고 기술의 복잡도가 높다는 특성으로 인해 신속하고 적절한 CMC 전략수립의 중요도가 더욱 높아지고 있다. CMC 개발과 동시에 인허가 업무 담당자들과 긴밀하게 소통하면서 규제당국의 가이드라인에 맞는 서류준비 과정이 병행되지 않는다면 상업화 목전에서 불발되는 불상사로 이어질지 모른다.이날 발표에서 인용된 미국식품의약국(FDA) 심사 사례는 CMC 관리의 중요성을 적나라게 보여준다. 2000~2012년까지 FDA 신약허가신청 이후 50%가 반려됐는데, CMC 오류가 11.3%를 차지했다. 18.3%는 CMC 문제로 인해 서류를 다시 제출하도록 요구받으면서 허가가 지연된 것으로 나타났다.안 상무는 "항체의약품을 비롯해 최근 수요가 높아지고 있는 세포, 유전자치료제는 과거 합성의약품보다 제조공정이 훨씬 까다롭고 불확실성이 높다. 생산규모를 대폭 늘렸을 때 일관된 품질유지가 가능하려면 초기부터 신약개발 전 과정을 통제, 분석할 수 있는 전략이 마련돼야 한다"며 "목표약물특성(TPP)을 정해놓고 목표에 따라 전 과정을 수행해야만 성공적인 시장진입이 가능할 것이다"라고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] "재발성 난소암 환자들이 가장 큰 부담을 느끼는 요인은 단연 '재발'이다. 제줄라는 1차 유지요법을 통해 재발을 막음으로써 환자들에게 중요한 역할을 할 수 있다. 특히 '올커머'로 사용할 수 있는 제줄라의 등장은 난소암 치료에서 큰 변화를 일으킬 것으로 보인다."허수영 서울성모병원 산부인과 교수는 10일 PARP 억제제 '제줄라(성분명 니라파립)' 온라인 기자간담회에서 제줄라의 '난소암 1차 유지요법 적응증 확대 의의'에 대해 이같이 말했다.한국다케다제약의 난소암 치료제 제줄라는 BRCA 유전자 변이 여부와 상관없이 사용 가능한 최초의 PARP 억제제다.국내에서 지난 2019년 3월 '2차 이상 백금기반 항암화학요법에 완전·부분 반응한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법'으로 최초 승인된 이후 적응증을 넓혀가고 있다.지난해 12월 4차 이상 단독요법에서 사용할 수 있게 된 데 이어 지난 8월에는 1차 유지요법에 대한 적응증도 획득했다.이번 온라인 간담회는 제줄라의 1차 유지요법 적응증 확대의 근거가 된 임상 연구와 치료 의의를 설명하기 위해 마련됐다.허수영 서울성모병원 산부인과 교수 난소암의 경우 항암화학요법 이후 대부분 환자에서 1~3년 내 재발이 발생한다.항암화학요법 후 무진행생존기간(PFS)는 8~14개월으로 매우 짧아 이를 연장하기 위해 유지요법을 선택한다.유지요법 옵션으로는 VEGF 억제제인 베바시주맙과 올라파립, 벨리파립, 니라파립 등 PARP 억제제가 있다.제줄라의 1차 유지요법 적응증 확대 근거가 된 PRIMA 임상 연구 책임자인 안토니오 곤잘레스 마틴 교수(스페인 나바라 대학병원)는 "PRIMA 연구 결과, HRd 환자군에서 제줄라군의 PFS 중앙값은 21.9개월로, 위약군(10.4개월)과 비교해 2배 이상 효과를 보였다"라며 "뿐만 아니라 HRp 환자군에서도 효과를 보였다"라고 말했다.특히 PRIMA 연구에는 재발 위험성이 높은 환자들이 주로 포함되었음에도 HRd 여부, BRCA 변이 등 바이오마커와 관계없이 모든 환자군에서 유효했다는 설명이다.안전성 프로파일로는 일부 환자에서 혈액학적 이상반응이 나타났지만, 투여용량 감소나 복약 일시중지를 통해 관리가능한 수준이라고 덧붙였다.특히 그는 최근 미국에서 BRCA 변이와 상관없이 HRd 난소암 환자의 1차 유지요법으로 허가받은 올라파립(린파자)+베바시주맙(아바스틴) 병용요법과의 비교분석에 대해 "해당 허가의 근거가 된 PAOLA 연구는 베바시주맙 단독보다 올라파립과의 병용이 더 우수하다는 데이터인데, 이는 HRd 환자군에서만 나타났다"고 설명했다다만 "베바시주맙에 올라파립을 더한 것이 얼마나 추가적인 가치를 제공하는지는 확실히 알 수 없다"고 의견을 밝혔다.이어 그는 "환자에게 적합한 치료옵션을 결정할 때는 임상적 팩터를 포함한 여러 요소들을 고려해야 하므로 두 가지 옵션 모두 검토할 필요가 있다"라며 "환자 중에는 베바시주맙이 적합하지 않은 군도 있을 것이며, 또 HRp군에서도 효과를 증명한 약제는 제줄라가 유일하다"고 강조했다.허수영 교수 역시 제줄라가 바이오마커와 관계없이 효과를 나타낸다는 점에 방점을 뒀다.허 교수는 "올라파립은 BRCA 변이가 있을 때만 사용가능하지만, 난소암 환자 중 BRCA 변이는 약 20%로 비율이 적은 편이다. 또 베바시주맙은 바이오마커가 필요없는 대신 환자 병기에 따라 사용이 제한되고, 독성 등 부작용 관련 우려가 있다는 것이 단점으로 꼽힌다"고 밝혔다.아울러 "제줄라는 '올커머'로 사용할 수 있고, 개별 환자에 따라 용량을 조절하면 효과는 유지되면서도 부작용을 낮출 수 있다는 특징이 있다"고 말했다.허 교수는 "제줄라가 난소암 치료 후 올커머로 사용할 수 있다는 점은 굉장히 큰 변화를 일으킬 것이라 기대한다"라며 "다만 최근 적응증이 확대됐고, 급여 제한 등으로 1차 유지요법으로 제줄라를 처방한 경험이 많지 않다. 앞으로 데이터가 쌓이면 1차 유지요법으로서 환자들에게 큰 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.

헬렌 왕 MSD 디렉터가 발표 중이다. [데일리팜=안경진 기자] 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 사태는 임상시험 업계에도 큰 혼란을 가져왔다. 전 세계 곳곳에서 진행 중인 임상시험 프로젝트가 지연되거나 중단될 수도 있는 위기상황에 봉착했다.수천건의 임상연구를 동시 다발적으로 운영하고 있는 빅파마들은 팬데믹으로 인한 혼란 정국에 어떻게 대처하고 있을까.10일 온라인으로 개최된 '2020 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 임상시험 컨퍼런스(KIC 2020)'에서는 이러한 궁금증을 해소할 수 있는 강연이 진행됐다. 코로나19 유행이 임상시험 진행에 끼친 문제점을 짚고, 그 과정에서 배운 교훈을 공유하기 위해 마련된 자리다.제약기업 대표로는 MSD 아시아태평양지역 임상품질관리부서(CQM)를 총괄하고 있는 헬렌 왕(Helen Wong) 디렉터가 '산업계가 바라본 코로나19 경험과 교훈'을 주제로 컨퍼런스 참석자들과 소통에 나섰다.이날 발표에 따르면 MSD는 올해 초 폭발적인 코로나19 확산세가 포착된 직후 '비즈니스 연속성 플랜(BCP)'을 신속하게 개발했다. 본사는 물론 각기 다른 국가에 소속된 현장 직원들의 안전을 보장하면서도 임상연구 참여 환자들에게 적절한 치료를 지속할 수 있는 특단의 조치가 필요하다는 판단에서다.MSD 경영진은 ▲임상시험관리기준(GCP)과 각 국의 규제 준수 ▲자사 직원의 안전과 안녕 보장 ▲연구자 등 임상시험 수행기관 직원들의 안전과 안녕 보장 ▲피험자들의 안전과 안녕 보장 ▲임상연구 데이터의 무결성 유지 등 5가지 원칙을 담은 BCP를 현장 직원들에게 배포하고, 우선순위에 따라 유연하게 대처하라는 지침을 내렸다. 나라마다 코로나19 확산세가 극명하게 갈리다보니, 일률적 원칙을 강요하기 보다는 상황변화에 따라 유연하게 대처하자는 취지다.왕 디렉터는 "본사에서 우선순위를 정했지만 나라마다 임상시험 현장 상황이 너무도 달랐다. 본사와 현지법인 직원은 물론 각 국의 보건당국과 연구기관, 협력사 간 효율적인 의사소통이 절실했다"라며 "쌍방향 의견교환이 원활하지 않았다면 임상시험을 지속할 수 없었을 것"이라고 소개했다.MSD가 코로나19 유행기간 중 취한 대표적인 조치는 피험자들과 임상시험 모니터링요원(CRA)들의 의료기관 방문 최소화다. 정부 차원에서 이동제한 명령을 내린 국가의 피험자들에게는 주거지 근처에서 시험약을 제공받거나 검사를 받을 수 있도록 조치했고, 필요 시 병원 운송서비스나 방문간호사 등을 도입했다. 법률상 방문간호가 불가능한 국가에서는 피험자들의 집으로 시험약 또는 필요한 용품을 배송한 사례도 있었다.또한 팬데믹 기간동안 임상데이터 수집이 부실해지는 것을 막기 위해 줌(zoom) 같은 화상회의 플랫폼을 활용함으로써 연구자들과 활발하게 소통하려는 노력을 기울였다는 설명이다.왕 디렉터는 "본사에서 현장 직원과 연구자들의 생생한 목소리를 듣고 지원하는 분위기가 형성돼야만 어려운 시기를 극복할 수 있다. MSD는 직원들의 재택근무를 허용하는 동시에 기술적 지원은 물론 정서적 돌봄을 위한 교육프로그램을 제공한다"라며 "효율적인 소통이 임상시험을 지속할 수 있는 가장 중요한 요소다"라고 강조했다.

[데일리팜=안경진 기자] 큐리언트가 하반기 대형 기술이전 계약 성사에 대한 기대감을 나타냈다. 면역항암제를 필두로 아토피피부염, 다제내성결핵 치료제 등 핵심과제 4종 모두 기술수출 관련 논의를 진행 중으로, 연내 최소 1가지 계약이 체결될 가능성에도 기대를 걸고 있다.큐리언트는 9~10일 양일간 기관투자자 대상의 기업설명회(IR)를 열어 사업진행 현황을 소개했다. 큐리언트는 지난 2008년 7월 설립된 신약개발 전문기업이다. 2016년 2월 기술성장기업 상장특례를 통해 코스닥시장에 상장했다. 프로젝트매니지먼트 기반의 네트워크 연구개발(R&D) 사업 모델을 구사한다. 외부로부터 유망한 초기과제를 도입한 다음 외부 연구기관에 위탁해 연구개발을 수행하는 NRDO(No Research Development Only)의 일종이다.큐리언트는 이날 IR에서 핵심 신약과제 4종의 개발현황을 공유했다. ▲면역항암제 'Q702', 'Q901' ▲다제내성결핵 치료제 'Q203' ▲아토피피부염 치료제 'Q301' 등이다. 4개 과제 모두 글로벌 제약사와 기술수출 협상을 진행 중으로, 일부는 연내 계약체결 가능성을 열어놨다.큐리언트가 보유중인 신약과제 소개(자료: 큐리언트IR) 큐리언트는 개발 속도 면에서 다제내성결핵 치료제 'Q203'과 아토피피부염 치료제 'Q301' 2종이 기술이전하기에 적절한 시점이라고 보고 있다. 2종 모두 성공적인 초기임상 데이터를 확보했다는 점에서다.다제내성결핵 치료제 'Q203'(성분명 텔라세벡)은 작년 12월 2a상임상을 종료했다. 14일간 약물치료를 진행한 결과 'Q203'은 시판 중인 내성결핵 치료제 2종대비 뚜렷한 항결핵 효능을 보였다. 올해 초 국제적인 권위를 인정받는 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재되면서 빅파마들의 관심이 높아졌다는 설명이다. 앞서 희귀의약품과 신속심사대상 의약품으로 지정을 받았다는 점에서 2b상임상을 완료한 다음 조건부허가 절차를 통해 빠른 시장진입이 가능하다고 내다봤다.크림 제형의 아토피피부염 치료제 'Q301' 역시 지난 5월 종료된 임상2b상에서 성공적인 데이터를 확보하면서 기술수출 관련 긍정적인 분위기가 형성되고 있다. 비록 초기 단계지만 면역항암제 'Q702'와 'Q901'는 차별적인 기전을 앞세워 기술수출 성사를 노리는 단계다.큐리언트 측은 "회사가 보유 중인 모든 파이프라인에 대해 기술수출 등 다양한 사업제휴방안을 검토하고 있다. 구체적인 시기를 언급할 순 없지만 빠른 성과가 나길 기대한다"라며 "장기적으로는 올해 초 독일 도르트문트에 설립한 조인트벤처 큐리파이프 테라퓨틱스(QLi5)를 통해 프로테아좀 저해제 개발에 힘을 쏟을 계획이다"라고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피 젠자임의 '듀피젠트(성분명 두필루맙)'가 중등도-중증 천식 환자를 대상으로 한 3년 장기 임상연구에서 일관된 치료효과와 안전성 프로파일을 확인했다.해당 데이터는 '2020 유럽호흡기학회 연례학술대회(ERS)' 라이브 세션에서 발표됐다.이번 임상의 책임 연구자인 미국 국립유대의료센터 천식연구원 소속 마이클 웩슬러(Michael Wechsler) 박사는 "이번 연구를 통해 듀피젠트가 중등도-중증 천식 환자들이 경험하는 점진적인 폐 기능 감소를 늦추고 최대 3년 동안 지속적으로 폐 기능을 개선하는 것을 확인했다"며 "듀피젠트 투여군은 천식 증상을 조절에 성공했고, 응급실 내원을 유발할 수 있는 천식 악화 빈도 또한 감소했다"고 설명했다.이번 연구에는 듀피젠트 LIBERTY ASTHMA 임상 프로그램에 참여했던 만 12세 이상 청소년 및 성인 2200명 이상의 환자가 참여했다. 환자들은 이전 임상시험에서 듀피젠트 또는 위약으로 치료를 진행한 후 해당 연구에 참여했으며, 2년간 추가 치료를 받아 총 3년간의 데이터가 취합됐다.96주(3년) 시점 듀피젠트 투여군에서 일초 강제호기량(FEV1)의 평균 변화를 측정한 결과, 베이스라인 대비 13~22%의 폐 기능 개선이 확인됐다. 중증 천식 환자에서의 천식 악화는 연간 평균 0.31~0.35건의 낮은 빈도수를 유지했다. 이들은 듀피젠트 투여 전에는 연간 2.09~2.17건의 천식 악화를 경험했다.특히 제2형 염증 지표인 혈중 호산구 수치나 호기산화질소(FeNO) 수치가 높은 환자에게서 폐 기능 개선과 천식 악화 감소 효과가 더 크게 나타났다. 임상 2b상에 참여했던 환자들(82%)에게서 초기 천식 임상시험 베이스라인 대비 혈중 호산구수치의 감소(23~35%)와 면역글로불린E 수치의 감소가 확인됐다.공개연장연구(OLE)에서 이상반응이 나타난 환자 비율은 이전 글로벌 3상 임상과 유사했다. 지난 96주간의 치료 기간 동안 이상반응 발생 빈도는 76~88%로 나타났으며, 가장 흔한 이상반응은 비인두염(18~26%)과 주사 부위 반응(2~23%)이었다.마이클 웩슬러 박사는 "듀피젠트는 천식 환자, 그 중에서도 제2형 염증성 천식 환자에서의 호흡 능력을 개선시켰다"며 "이는 장기간의 천식 치료에 있어 듀피젠트의 치료 효과를 확인한 의미 있는 결과"라고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] SK바이오팜(대표이사 사장 조정우)은 뇌전증 신약 '세노바메이트(미국 제품명: 엑스코프리)의 아시아 임상개발에 본격적으로 착수한다고 10일 밝혔다.SK바이오팜은 지난 9일 식품의약품안전처로부터 3상 임상시험계획(IND)을 승인받은데 이어 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 1상 및 3상 임상시험계획(CTA) 승인결과를 대기 중이다.오는 10월에는 일본 후생노동성 산하기관인 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 3상 임상시험계획서(CTN)를 제출할 계획이다.SK바이오팜은 각국 임상시험계획 승인절차가 완료되면 일본인, 중국인, 한국인 약 500명 이상을 대상으로 아시아 3상 임상시험을 진행할 예정이다.박정신 SK바이오팜 신약개발사업부장은 "미국, 유럽을 넘어 아시아에서 세노바메이트의 접근성 확대를 위해 노력하고 있다"며 "이번 임상시험은 아시아 난치성 뇌전증 환자들의 미충족 수요를 해소하고, 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 커다란 이정표가 될 것으로 예상한다"고 말했다.SK바이오팜이 독자 개발한 세노바메이트는 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인 받은 성인 대상 부분발작 치료제로, 지난 5월 미국 시장에 출시됐다. 판매는 SK바이오팜의 미국 법인인 SK라이프사이언스가 맡는다.또 유럽 지역 상업화를 위해 기술수출 및 파트너십 체결한 바 있으며, 현재 유럽 의약청(EMA)의 심사를 받고 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 기술수출한 항암신약 '오락솔'이 새로운 가능성 탐색에 나선다. 내년 초 미국식품의약국(FDA) 허가를 앞두고 면역항암제와 병용투여 요법이 대규모 임상프로젝트에 포함되면서 잠재력을 인정받았다는 평가다.한미약품의 파트너사 아테넥스는 9일(현지시각) 컨퍼런스콜을 열어 '오락솔'이 2/3기 유방암 환자 대상으로 진행 중인 I-SPY 2 임상프로그램의 하위 연구에 선정됐다고 9일(현지시각) 밝혔다.인간상피증식인자수용체2(HER2) 양성 또는 음성 소견을 나타내는 2/3기 유방암 환자의 수술 보조요법으로서 '오락솔'의 가능성을 평가하는 연구다. '오락솔' 단독요법이 아닌, GSK가 개발 중인 항PD-1 항체 '도스탈리맙(dostarlimab)'과 병용하면서 반응평가를 진행하는 형태로 설계됐다. 2/3기에 해당하는 고위험 유방암 환자에게 표준요법 외에 임상 단계 신약을 추가 투여하고, 항암화학요법의 효과를 높일 수 있을지 여부를 평가하는 데 목적을 둔다.이번 연구는 병리학적 완전관해율(pCR)을 일차유효성평가지표로 설정했다. pCR은 유방암 수술 보조요법의 생존율 개선 여부를 평가하는 대리지표다. 그밖에 치료 전과 중간, 이후에 시행한 MRI 검사 결과와 유방암 환자의 예후를 나타내는 잔류종양부담(RCB) 지수 변화, 이상반응 발생 추이 등을 이차유효성평가지표로 살펴보게 된다.'오락솔'은 지난 2011년 12월 한미약품이 아테넥스(당시 카이넥스)에 기술이전한 항암신약이다. 한미약품의 오라스커버리 플랫폼기술을 접목해 주사용 파클리탁셀을 경구용으로 전환하고 경구흡수증진제 엔세키다(Encequidar)를 결합해 흡수율을 높였다. 아테넥스는 최근 FDA가 전이성 유방암 관련 '오락솔'의 신약허가신청(NDA)을 접수하고, 우선심사(Priority Review) 지정하면서 상업화 채비를 서두르고 있다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA 심사기일은 내년 2월 28일까지다.I-SPY 2 임상프로젝트의 오락솔 연구 디자인 소개(자료: 아테넥스) 아테넥스는 이번 연구 참여를 계기로 '오락솔'의 상업화 가치가 한층 높아질 것으로 기대하고 있다.I-SPY 2는 비영리단체 퀀텀 립 헬스케어 콜라보레이티브(Quantum Leap Healthcare Collaborative) 후원으로 2010년부터 진행되고 있는 대형 임상시험 프로젝트다. 콜라보레이티브는 2005년 미국 캘리포니아대학 의학연구자와 실리콘밸리 사업가간 협력으로 설립됐다.I-SPY 2는 UCSF 메디칼센터와 모핏암센터, 에머리의과대학 등 미국 핵심암연구센터 16곳에 소속된 임상의사들이 책임연구자로 참여한다. 초기 임상 결과를 근거로 약물에 잘 반응하는 특정 환자층을 대상으로 선정하는 일종의 '적응적 임상시험'으로, '오락솔'과 '도스탈리맙' 병용요법 외에도 MSD의 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙), 사노피의 '리브타요'(성분명 세미플리맙) 등 쟁쟁한 약물들이 하위연구에 포진하고 있다.이처럼 학계가 주목하는 대규모 임상프로젝트에서 '도스탈리맙'과 시너지 효과가 확인될 경우, '오락솔' 발매 이후 시장평가에도 긍정적 영향이 나타날 것이란 관측이다.학계에서도 파클리탁셀을 경구용으로 전환한 '오락솔'의 잠재력에 대해 긍정적인 반응을 보인다. 환자들이 정맥주사(IV) 형태의 기존 약물보다 복용하기 쉽고, 오랜 기간 치료를 지속할 수 있을 것이란 이유에서다.I-SPY 2 연구를 이끌고 있는 유방암 수술 권위자 로라 에서먼(Laura Esserman) 박사(UCSF)는 "경구용 파클리탁셀을 포함한 병용요법 도입으로 완전반응(CR)에 도달하는 환자 비율이 높아질 것으로 기대하고 있다. 복용 편의성과 내약성을 개선한 탁산(taxane) 계열 경구항암제가 유방암 치료의 백본(back-bone)으로 도입되고, 독성반응을 낮추는 데 기여할 것이다"라고 내다봤다.아테넥스 최고의료책임자(CMO) 루돌프 콴(Rudolf Kwan) 박사는 "오락솔이 FDA 우선심사 대상으로 지정된 데 이어 I-SPY 2 연구에 참여하게 되어 기쁘게 생각한다. 병용 파트너인 GSK를 비롯한 모든 연구관계자들과 적극적으로 협력하겠다"라며 "내년 초 FDA 허가에 대비해 발매 준비에도 총력을 기울이고 있다"라고 강조했다.