[데일리팜=안경진 기자] 보령제약 관계사 바이젠셀은 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병 면역세포치료제 'VT-Tri(1)-A(개발명)'에 대한 임상1상시험을 승인받았다고 24일 밝혔다.'VT-TrI(1)-A'는 세포독성 T세포(CTL)를 이용한 환자 맞춤형 종양항원 표적살해 T세포 치료제다. 이번 1상임상에서는 불응성 급성골수성백혈병 환자에게 'VT-Tri(1)-A'을 투여하고 안전성과 내약성, 약물이 체내에서 작용하는 특성 등을 평가하게 된다. 바이젠셀은 서울성모병원 단일기관에서 연내 1상임상을 개시하고, 2022년까지 결과를 확보할 계획이다. 장기적으로는 백혈병 등 혈액암에 이어 고형암에서도 치료효과를 검증하려는 목표를 갖고 있다.이번 허가에 따라 바이젠셀은 항원특이 T세포치료제 개발 플랫폼인 '바이티어(ViTier)' 관련 2개의 신약 파이프라인이 임상단계에 진입하는 성과를 냈다. 현재 임상2상을 진행 중인 'VT-EBV-N'과 'VT-Tri(1)-A' 임상1상을 동시 가동하면서 '바이티어' 플랫폼기술의 상용화를 가속화한다는 방침이다.손현정 바이젠셀 임상개발본부장은 "WT1, Survivin, TERT 등 공통종양항원 3종을 동시에 표적하는 VT-Tri(1)-A를 개발하고 급성골수성백혈병 마우스 모델에게 투여하는 전임상을 진행한 결과 동물 대상 종양 제거 능력을 확인했다"라며 "혈액암에 이어 고형암 분야에서도 가시적인 성과를 만들어갈 것이다"라고 밝혔다. 바이젠셀은 20여년간 면역학 분야를 연구해 온 면역세포치료제 전문가 김태규 교수가 설립한 면역세포치료제 전문기업이다. 바이티어(ViTier) 외에도 제대혈 유래 골수성 면역억제세포(CBMS) 기반 면역억제 세포치료제 ;바이메디어(ViMedier)', 감마델타 T세포 기반 범용 T세포 치료제 '바이레인저(ViRanger)' 등의 플랫폼 기술을 보유하면서 신약파이프라인 6종에 대한 연구개발을 진행하고 있다.보령제약은 지난 2016년 15억원 규모의 투자를 단행하면서 바이젠셀 주식 11만1303주를 취득했다. 현재 바이젠셀 지분 29.5%를 보유 중이다. 바이젠셀은 내년 기술특례상장을 목표로 기업공개(IPO) 절차를 밟고 있다. 지난 4월 IPO 주관사로 KB증권, 대신증권을 선정하면서 본격적인 상장절차에 돌입했다. 올해 12월 기술성평가를 신청할 계획이다.

[데일리팜=노병철 기자] 멜라토닌 호르몬을 보충할 수 있는 약물은 건일제약 전문의약품 불면증 치료제 서카딘(2mg)이 대표적이다.2014년 국내에 출시된 서카딘은 비향정의약품으로 분류돼 기존 향정 수면제와 차별성을 갖는다.기존 수면제는 sleep homeostasis process에 작용해 VLPO(ventrolateral preoptic area)의 GABA 뉴런들을 활성화시켜 잠자게 하는 힘이 더 커지게 해서 잠을 재우는 기전으로 수면개시(Sleep induction)와 수면유지(maintenance)에는 도움을 주지만, 뇌의 활성을 억제하기 때문에 중독성, 반동불면증 등 다양한 부작용을 유발한다.하지만, 서카딘은 Circadian process에 작용해 자연스러운 수면을 유도하는 수면호르몬으로 이러한 부작용이 없다는 것이 장점이며, 인체가 방출하는 내인성 멜라토닌과 유사한 방출 형태를 갖춘 서방형(Prolonged Release) 제제로 8~10시간 동안 약물이 방출되어 수면시간 전체를 커버할 수 있다는 특징이 있다.수면이 부족해지면 면역력이 떨어진다는 사실은 이미 여러 논문에서 보고되었다.구체적으로 면역에서 중요한 역할을 하는 NK세포 수와 기능을 감소시키고, 역시 면역 기능을 하는 CD4+ T 세포의 수를 감소시킨다. 실제 인플루엔자A, A형 간염 백신 후 수면을 충분히 취하지 않은 사람은 면역력이 크게 떨어진다는 것이 확인된 바 있다.항염증 및 항산화 분자인 멜라토닌은 바이러스 및 기타 병원균에 의해 발생하는 ALI(급성폐손상), ARDS(급성호흡기곤란증후군)를 보호할 뿐만 아니라, 혈관 투과성이 높고 불안감, 진정제 사용 및 수면 질 향상으로 특히 중환자실 환자에게 효과적이다.서울대병원 정신건강의학과 이유진 교수는 “과거의 연구에서 수면박탈 혹은 수면 부족이 우리 몸의 면역력을 약화시켜 감염에 대한 위험을 증가시킨다는 결과가 지속적으로 보고되어 왔다. 수면과 면역-내분비 시스템이 감염의 다양한 생리적 과정을 조절하는 데에 서로 상호적으로 영향을 미친다”고 말했다.

슈가논 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] 동아에스티가 독자 기술로 개발한 당뇨병 치료제 '슈가논'(성분명 에보글립틴)이 경쟁력 제고에 나섰다. 권리반환 아픔을 뒤로 한채 새로운 적응증 모색에 나서면서 신약가치를 향상시키기 위한 노력을 기울이는 모습이다. 국내 매출 증가세에 탄력이 붙었고, 인도, 러시아 지역 발매를 완료하면서 해외시장 진출도 속도를 내고 있다.23일 동아에스티에 따르면 '슈가논'과 '슈가메트' 2종의 올해 누계매출은 160억원으로 전년동기대비 2배가량 늘었다. 올해 1월부터 8월까지 회사 자체 출하량 기준으로 집계한 수치다. 8개월만에 작년 매출 142억원을 뛰어넘는 판매실적을 올리면서 연매출 신기록을 예고했다.'슈가논'은 동아에스티가 자체 개발한 DPP-4 억제제 계열 당뇨병 치료제다. 인슐린 분비 호르몬 분해효소(DPP-4)를 저해하는 작용기전을 갖는다. 동아에스티는 2016년 3월 '슈가논'을 발매하면서 국내 DPP-4 억제제 시장에 뛰어들었다. 같은 해 5월에는 슈가논에 메트포르민을 결합한 복합제 '슈가메트'를 출시하고 경쟁사들과 치열한 경합을 벌이는 중이다.'슈가논'과 '슈가메트'는 국내 판매 중인 DPP-4 억제제 9개 제품 가운데 가장 늦게 시장에 진입하면서 발매 초기 점유율 확보에 어려움을 겪었지만, 시장 영향력이 꾸준히 늘어나고 있다. 발매 3년차인 2018년 중반부터 분기매출 30억원을 넘어섰고, 작년 2분기 이후 분기매출 기록을 갈아치우면서 회사 주력품목으로 자리잡았다. DPP-4 효소에 대한 선택성이 높고 다른 약물의 대사에 영향이 적다는 장점을 적극 어필하고 진료현장 처방경험이 쌓이면서 의료진들의 신뢰도가 높아진 점이 매출상승에 주효했다는 분석이다.슈가논·슈가메트 2종의 분기매출 추이(단위: 억원, 자료: 동아에스티) '슈가논'의 해외시장 진출도 속도를 내고 있다. 동아에스티는 2012년 12월 인도, 네팔을 시작으로 2014년 브라질, 2015년 남미 17개국, 2015년 러시아 포함 CIS(독립국가연합) 3개국에 이르기까지 다수 글로벌 제약사와 '슈가논'의 해외 지역 기술이전 계약을 체결했다. 2012년 인도 제약사 알켐과 계약 체결 이후 2018년 12월 2019년 3월 인도의약품관리청(DCGI)으로부터 판매 허가를 받으면서 작년 3월 인도 지역에서 '슈가논' 발매를 완료한 상태다. 2015년 인연을 맺은 러시아 제약사 게로팜을 통해 러시아 지역 판매도 시작했다. 올해 들어서는 브라질 규제기관에 '슈가논'의 신약허가(NDA)를 신청했고, 남미 17개국에서도 국가별 개발 및 허가절차를 진행 중이다.동아에스티는 '슈가논'의 새로운 시장개척에도 힘을 쏟고 있다. '슈가논'은 지난 2016년 미국 제약사 토비라에게 6150만달러(약 685억원) 규모로 기술수출됐다가 1년 6개월여 만에 반환되면서 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발 목표가 좌절된 전력을 지녔다. 토비라가 글로벌 대형제약사 엘러간에 인수되면서 연구개발 전략이 변화된 데 따른 결과다.슈가논의 적응증별 연구개발 실적(자료: 금융감독원) 동아에스티는 당뇨병이 아닌 새로운 영역에서 '슈가논'의 활로를 모색하려는 시도를 펼치고 있다. 작년 1월 레드엔비아와 '슈가논'의 대동맥심장판막석회화증 치료제 개발 및 판매를 위한 전용실시권의 기술이전 계약을 체결하고 개발에 나섰다. 레드엔비아는 동아에스티가 개발한 당뇨병치료제 슈가논의 물질특허와 서울아산병원의 대동맥심장판막석회화증 치료제 용도특허를 기술이전해 설립한 합작법인(Joint Venture)이다.레드엔비아는 미국식품의약국(FDA)으로부터 '슈가논'의 대동맥심장판막석회화증 치료 효능과 안전성을 평가하는 현지 2b/3a상 임상시험계획(IND)을 승인받으면서 글로벌 임상개발 행보를 본격화했다. 메이요클리닉과 매사추세츠종합병원 등 미국 내 저명한 의료기관 연구진들이 참여를 확정하면서 진료현장의 높은 관심을 반영하고 있다.레드엔비아는 국내에서도 지난해부터 대동맥심장판막석회화증 환자 225명 대상의 2상임상을 진행하고 있다. 한국과 미국 임상을 동시 가동하면서 미국국립보건원(NIH)으로부터 임상연구 자금을 지원받아 제품 상용화를 최대한 앞당기겠다는 목표다. 대동맥심장판막석회화증은 정식 허가받은 치료제가 없고 전적으로 수술에 의존해야 한다는 점에서 경구제인 '슈가논'이 상업화에 성공한다면 시장성이 높을 것으로 내다봤다.레드엔비아는 한차례 좌절됐던 NASH 적응증에도 재도전한다. NASH 환자의 섬유화를 타겟으로 하는 복합제를 개발하기 위해 '슈가논'과 시너지를 낼 수 있는 후보물질의 발굴을 검토하고 있다.

엑스코프리 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] SK바이오팜이 독자 기술로 개발한 뇌전증 신약 '세노바메이트'의 아시아시장 진출 계획이 윤곽을 드러냈다. 내년 2월 한국, 중국, 일본 등 3개국에서 부분발작 치료효과를 평가하는 대규모 3상임상에 착수해 2024년 10월까지 완료한다는 목표다. 임상완료 시점에 맞춰 직접 판매 등 상업화 계획도 구체화할 것으로 전망된다.22일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 SK바이오팜은 최근 '세노바메이트'의 글로벌 3상임상시험계획을 신규 등록했다.부분발작 증상을 동반한 뇌전증 환자를 대상으로 세노바메이트 보조요법의 유효성과 안전성 등을 평가하기 위한 다기관 임상시험이다. 세노바메이트 하루복용량을 100mg, 200mg, 400mg 등 3가지로 나눠 위약과 효능 및 안전성을 비교하고, 장기 안전성과 내약성을 평가하는 데 목적을 둔다. 첫 24주 동안은 피험자와 연구자 모두 시험약과 대조약 중 어떤 약을 복용했는지 모르는 이중맹검 방식으로 약물치료를 진행하고, 이후 52주간 복용약물을 공개하는 방식(오픈라벨)으로 전환하는 형태다.SK바이오팜은 한국, 일본, 중국 3개국에서 18~70세 성인 환자 540명 모집을 목표로 제시했다. 주평가지표는 약물치료 시작 후 6주의 유지기간동안 단순 또는 복잡 부분발작, 이차 전신발작 등 모든 유형의 발작빈도 변화 비율로 확인된다.세노바메이트는 SK바이오팜이 독자 기술로 개발해 작년 11월 미국식품의약국(FDA)으로부터 판매 승인을 받은 뇌전증 치료제 '엑스코프리'(미국 제품명)의 성분명이다. SK바이오팜은 '세노바메이트'의 글로벌 진출 전략을 나라마다 다르게 구사하고 있다. 아벨테라퓨틱스가 판권을 보유한 유럽연합(EU) 32개국은 파트너사를 통해 판매하고, 한국을 비롯 미국, 아시아 지역에서는 직접 판매체제를 구축한다는 방침이다.SK바이오팜은 최근 식품의약품안전처로부터 '세노바메이트' 관련 3상임상시험계획을 승인하면서 아시아 임상개발을 공식화했다. 당시 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 '세노바메이트' 1상, 3상 임상시험계획(CTA) 승인을 대기 중이고, 다음달 일본 후생노동성 산화기관인 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 3상 임상시험계획서(CTN)를 제출한다고 예고한 바 있다.SK바이오팜은 내년 2월 아시아 지역 3상임상시험을 시작해 2023년 10월까지 주평가지표 관련 데이터를 취합하고, 2024년 10월까지 연구 전 과정을 종료하겠는 계획이다. 현재 국내 서울대병원과 중국 푸단대학 부속 후아산병원, 일본 국립정신신경의료연구센터(NCNP) 등 3곳이 임상시험 참여를 확정했다. 각 국 규제기관의 승인을 획득하는 즉시 임상시험을 시작하기 위한 준비절차가 순조롭게 진행 중인 셈이다.SK바이오팜의 미국 법인인 SK라이프사이언스는 지난 5월 '엑스코프리'의 발매에 나섰다. 유럽의 경우 현지 파트너사인 아벨을 통해 유럽의약품청(EMA) 시판허가 신청서를 제출하고 결과를 기다리고 있는 단계다. 내년 초 아시아 임상시험이 시작되면 전 세계 주요 시장진출 활로가 열리게 된다.

슈가논 제품사진[데일리팜=안경진 기자] 동아에스티는 당뇨병 치료제 '슈가논'(성분명 에보글립틴)이 미국식품의약국(FDA)으로부터 대동맥심장판막석회화증 관련 미국 2b/3a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 22일 밝혔다.'슈가논'은 동아에스티가 개발한 DPP-4 억제제 계열 당뇨병 치료제다. 동아에스티는 '슈가논'을 당뇨병 이외 새로운 영역에 활용하기 위해 '슈가논'의 물질특허와 서울아산병원의 대동맥심장판막석회화증 치료제 용도특허를 기술이전하면서 합작법인(Joint Venture) 레드엔비아를 설립했다. 레드엔비아는 지난해 1월 동아에스티와 '슈가논'의 대동맥심장판막석회화증 치료제 개발 및 판매를 위한 전용실시권의 기술이전 계약을 체결하고 개발을 진행해 왔다.2019년 6월 식품의약품안전처로부터 대동맥심장판막석회화증에 대한 2상임상시험계획(IND)을 승인 받고 225명 대상의 국내 임상2상에 착수했고, 올해 7월 FDA에 임상2b/3a상 IND를 신청했다.이번 임상에는 메이요클리닉과 매사추세츠종합병원 등 미국 내 저명한 의료기관 연구진들이 참여를 확정한 상태다. 레드엔비아는 이들 기관 연구진과의 긴밀하게 협력하고, 미국국립보건원(NIH)으로부터 임상연구 자금을 지원받아 제품 상용화를 최대한 앞당기겠다는 계획을 공개했다.동아에스티 엄대식 회장은 "이번 임상은 성공적으로 개발이 완료된 신약의 약물 재창출 시도다. 치료제가 없어 고통받는 대동맥심장판막석회화증 환자들을 위해 조기 상업화를 목표로 하고 있다"며 "레드엔비아가 성공적으로 치료제 개발을 완료할 수 있도록 긴밀히 협력해 나가겠다"라고 말했다.레드엔비아 이훈모 대표는 "우수 연구진 및 기관과 협력을 진행해 온 끝에 슈가논의 미국 임상 IND 승인을 받을 수 있게 되어 매우 기쁘다"라며 "임상을 성공적으로 수행하는 데 최선을 다하겠다"라고 말했다.회사 측 제공자료에 따르면 대동맥심장판막석회화증의 치료는 현재 치료제가 전무해 전적으로 수술에 의존하고 있는 실정이다. 특히 고령 환자는 수술 중 사망의 위험이 높고 10년 단위로 재시술을 고려해야 하는 문제가 있다. 경구제인 슈가논이 국내 및 미국 임상을 완료하고 상업화에 성공한다면 높은 시장성이 예상된다는 판단이다.레드엔비아는 슈가논을 대동맥심장판막석회화증 뿐만 아니라 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로도 개발하기 위해 섬유화를 타겟으로 하는 복합제 후보물질의 발굴을 검토하고 있는 것으로 알려졌다.

오백록 서울대병원 교수 [데일리팜=안경진 기자] 포도막염은 일반인들에게 다소 생소한 질환이다. 안구에 존재하는 포도껍질 모양의 검은 조직을 포도막이라고 부르는데, 이 부위에 염증이 생기는 질환을 포도막염이라 통칭한다. 포도막염은 성별, 연령에 관계없이 누구에게나 발생할 수 있는데, 망막과 시신경을 침범하는 염증이 반복적으로 발생하고 충분히 치료되지 않으면 실명에 이를 가능성이 매우 높다. 선진국에서는 실명의 15%가 포도막염에 의한 것으로 여겨질 정도다.하지만 충혈, 통증, 시력저하와 같이 비특이적인 증상이 대부분이어서 환자들의 진단이 늦어지곤 한다. 사정이 이렇다보니 소아 포도막염 환자들의 진단과 치료는 더욱 어렵다.서울대병원 안과에서 망막질환 환자들을 진료하는 오백록 교수를 만났다. 오 교수는 주 3일의 외래진료 중 하루를 소아 환자들에게 할애한다. 매주 진료를 보러오는 20~30명의 소아 환자 중 절반가량이 포도막염으로 진단된다. 적게는 4~5세부터 많게는 17~18세까지 연령대는 물론, 세부 진단과 치료경과, 시력예후도 환자마다 다양하다 보니 치료가 까다로울 수 밖에 없다.오 교수는 "아이들은 통증이나 시력저하를 호소하지 않거나 잘 설명하지 못한다. 충혈이 아예 없는 무증상 환자도 있어 질병이 상당히 진행된 단계에서 병원을 방문하는 비중이 높아 안타깝다"라며 "학령기 전부터 가까운 안과에서 정기적인 안과검진을 통해 눈건강을 미리미리 챙기는 것이 바람직하다"라고 강조했다.▶포도막염은 얼마나 흔한 질환인가? 어떤 증상이 있을 때 의심해봐야 하는지 궁금하다.포도막염의 대표적인 증상은 충혈, 통증, 시력 저하다. 그 외에도 눈부심, 빛번짐, 날파리가 떠다니는 것 증상, 사물이 찌그러져 보이는 증상도 동반될 수 있다. 포도막염에 동반되는 충혈 증상은 보통 눈병이라고 불리는 결막염과 달리 눈곱이 없다는 점이 특징적이다. 눈곱이 안 끼는 충혈이 반복되는 경우, 가까운 안과에서 충혈의 원인을 확인받아보길 권한다.▶소아 포도막염은 성인에게 생기는 포도막염과 어떻게 다른가?소아 포도막염은 성인에 비해 상대적으로 드물게 발생한다. 나라마다 차이가 있지만 1년에 10만명당 4~5명에서 발생하는 것으로 보고되고 있다. 우리나라의 보험청구 데이터를 들여다봐도 이와 크게 다르지 않다. 문제는 질환의 발견 자체가 어렵다는 점이다. 아이들은 통증이나 시력저하를 잘 호소하지 않거나 잘 설명하지 못한다. 충혈이 아예 없는 경우도 있어 진단이 늦어지거나 합병증이 이미 발생한 상태에서 안과에 처음 방문하는 환자들도 많다. 성인에 비해 연소성 관절염 등 다른 전신면역질환을 동반하거나 만성화되는 비율이 높다는 것도 위험요소다. 백내장, 녹내장과 같은 합병증이 생기면 치료가 까다로워 시력예후가 좋지 못한데, 관절염이 연관된 경우 1년에 10%씩 시력소실이 발생한다는 보고도 있다. 진료의사 입장에선 후유증이 생애 전체에 영향을 미칠 수 있다는 것이 가장 우려스럽다.오백록 교수가 포도막염으로 진단받은 소아 환자의 검사 소견을 설명 중이다. ▶제 때 진단되면 치료는 가능한건가?치료법은 감염성인 경우와 비감염성인 경우로 나뉜다. 감염성 포도막염은 감염원에 대응해서 치료하고, 비감염성 포도막염은 염증을 충분히 조절하고 재발을 억제하는 데 목적을 둔다. 염증의 정도가 가벼운 경우에는 스테로이드 안약을 점안하고, 필요시 경구용 스테로이드를 추가 복용하는 방식이 일반적이다. 다만 부작용 위험 때문에 장기간 스테로이드 치료는 한계가 있고, 다음 단계에서 면역억제제 치료를 시작하게 된다. 소아 만성 포도막염에서는 조기에 면역억제제 복용을 시작하는 편이 시력소실을 억제하는데 많은 도움이 된다는 근거가 쌓이면서 개인적으로도 개인적으로 면역억제제를 적극적으로 사용하려고 노력하는 편이다. 면역억제제로도 염증이 잘 조절되지 않는 30~50%의 환자에게는 생물학적 제제가 고려된다. 류마티스관절염, 건선, 궤양성 대장염과 같은 자가면역질환에 사용되던 생물학적 제제가 몇년 전부터 포도막염 치료에 도입되면서 합병증 발생을 낮추고 시력예후가 호전되는 데 도움을 주고 있다.▶소아 포도막염 치료의 가장 큰 어려움은 무엇이라고 보나?생물학적 제제의 도입으로 선택 가능한 치료제가 늘어나고, 경과가 좋아진 점은 반가운 일이다. 다만 국내에서는 이러한 치료제 사용이 활발하게 될 수 있는 환경이 아직까지 조성되지 않았다고 평가된다. 생물학적 제제 중 '휴미라'(성분명 아달리무맙)가 연소성 관절염을 동반한 소아 포도막염 환자에게 사용할 수 있는 유일한 약제였는데, 최근에는 처방건수가 적다는 이유로 적응증이 삭제되면서 처방할 수 있는 길이 막힌 상태다. 서울대병원은 임상시험심사위원회(IRB)에 허가범위 외 사용 절차를 통해 필요한 환자들에게 처방하고 있다. 환아 가족들의 경제적인 부담이 상당하다는 것은 앞으로 해결해야 할 숙제다.▶소아 포도막염 발생을 예방할 수 있는 방법이 있나? 환아의 부모들에게 전할 메시지가 있다면?아직 소아 포도막염의 발생 자체를 예방할 수 있는 방법은 알려져있지 않다. 강조하고 싶은 것은 정기적인 안과검진이다. 아이들은 시각증상을 잘 표현하지 못하는 경향이 있는데, 어린 나이에 안질환이 발생하면 시력발달에 비가역적인 영향을 줄 수 있다. 따라서 학령기 전 아이들도 가까운 안과에서 정기적인 검사를 통해 눈건강을 미리미리 챙기는 것이 바람직하다.소아 포도막염 환아의 부모님들께는 인내심을 가지고 꾸준히 진료받길 부탁드린다. 소아 포도막염은 질환의 특성상, 정확한 진단이 오래 걸릴 수 있다. 환자마다 최적의 치료를 찾는데 걸리는 시간도 달라진다. 치료기간이 길어지면서 경제적, 심리적 어려움을 겪는 안타까운 사례를 마주하게 되는데, 보다 효과적이면서도 부작용이 적은 약제들이 계속 개발되는 중이고 보험적용 등 치료환경도 점차 나아질 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 표적항암제 병용옵션이 폐암 1차요법에서 보험급여권 진입을 노린다.관련업계에 따르면 한국릴리는 얼마전 VEGF수용체2길항제 사이람자(라무시루맙)와 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타쎄바(엘로티닙) 병용요법의 비소세포폐암(NSCLC, Non-Small Cell Lung Cancer) 1차 처방에 대한 급여 확대 신청을 제출했다.이와 함께 릴리는 혈청 알파 태아단백(AFP)가 400ng/mL 이상이며, 이전에 '넥사바(소라페닙)' 투여 후 진행이 되거나 내약성이 없는 진행성 또는 절제 불가능 간세포암 환자에서 사이람자 단독요법의 급여 확대 절차도 동시에 진행한다. 지난 7월 국내에서 2개 적응증 확대 이후 빠르게 등재 절차를 이어가는 모습이다.두 약물의 병용요법은 지난 1월 유럽 EMA, 지난 6월 미국 FDA서 승인됐다. VEGF와 EGFR을 이중 타깃하는 새로운 조합은 그간 상대적으로 효능이 약했던 EGFR 엑손 19 결손, 엑손 21(L858R) 등 변이 환자에서도 유효성을 보여 관심을 받고 있다.사이람자·타쎄바 병용요법은 3상 RELAY를 통해 가능성을 확인했다. 연구에서 사이람자·타쎄바 병용군은 타쎄바 단독군 대비 사망위험을 40% 감소시켰으며 무진행생존기간(PFS, Progression Free Survival) 역시 병용군이 19.4개월로 대조군과 7개월 이상 차이를 보였다. 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 아직 도출되지 않았다.추적관찰 중앙값은 20.7개월로 객관적반응률은 사이람자 병용군에서 76.3%, 엘로티닙 단독군에서는 74.7%로 비슷했지만, 반응지속기간 중앙값은 18.0개월과 11.1개월로 확연한 차이를 보였다. RELAY 연구에 참여한 환자의 70% 가량이 동아시아인이 포함됐다는 점도 고무적이다.한편 사이람자는 2018년 5월 위암 2차요법에서 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형으로 등재됐다.이 약은 국내에서 ▲진행성·전이성 위암 2차요법 ▲베바시주맙, 옥살리플라틴 및 플루오로피리미딘을 포함한 치료 도중이나 이후에 질병이 진행된 전이성의 대장암 환자에게 FOLFIRI(이리노테칸, 폴리닉엑시드, 5-FU)와 병용요법 ▲백금을 포함한 항암화학요법 도중이나 이후에 질병이 진행된 전이성 비소세포폐암 환자에게 도세탁셀과 병용요법으로 승인됐다.

[데일리팜=안경진 기자] 신약개발에 뛰어든 국내 기업들은 평균 5개의 후보물질을 보유한 것으로 나타났다. 다만 신약후보물질 3개 중 2개는 임상시험 전 단계로 개발 초기 수준에 머무르고 있었다. 분야별로는 항암제 개발이 가장 활발했다. 국내 제약바이오기업 3곳 중 1곳은 항암제 연구를 수행 중이다.21일 범부처신약개발사업단(KDDF)이 발간한 백서에 따르면 작년 말 기준 국내 기업이 개발 중인 신약후보물질은 총 559개로 조사됐다.KDDF가 국내 신약개발 현황을 파악하기 위해 2018년 상장 기업과 바이오협회, 제약바이오협회에 등록된 회원사 중 신약과제를 수행 중인 116곳을 대상으로 조사한 결과다. 줄기세포 치료제와 약물 재창출(리포지셔닝)을 통한 신약개발 범위는 포함하지 않았다.개발단계별 파이프라인(자료: KDDF) 개발 단계별로 살펴보면 559개 파이프라인 중 가능성있는 치료표적을 규명하는 신약발굴(drug discovery) 단계 물질이 총 188개(34%)로 가장 많았다. 전임상(pre-clinical) 단계 157개(28%)를 합치면 345개(62%)다. 국내 기업이 개발 중인 신약후보물질 3개 중 2개는 아직까지 초기 단계에 머물러 있다는 의미다.1상~3상을 통틀어 임상 단계에 진입한 물질은 184개(33%)였다. 1상임상 단계 물질이 85개로 가장 많았고, 2상(70개), 3상(18개), 1/2상통합(8개) 순으로 나타났다. 임상시험을 완료하고 신약허가 절차를 추진 중인 물질은 15개(3%)로 집계됐다.KDDF는 조사에 응답하지 않았거나 홈페이지를 통해 구체적인 개발단계를 명시하지 않은 15개(3%)는 별도 구분했다.백서에 따르면 559개의 신약후보물질 가운데 한 개 물질로 여러 개의 적응증을 동시에 타깃하는 사례가 11건 포착됐다. 두 개의 서로 다른 질환을 타깃해 개발 중인 물질이 9개, 3개 및 4개 질환을 타깃하는 물질이 각각 1개다. 복수 적응증을 고려한 질환별 파이프라인은 총 573건으로 늘어난다.질환영역별 파이프라인(자료: KDDF) 573개 파이프라인 가운데 항암제가 335개(39%)로 연구진행이 가장 활발했다. 항암제 다음으로 많은 연구가 진행되는 영역은 중추신경계(CNS) 치료제(66종·12%), 대사치료제(45종·8%), 면역질환(43종·8%), 소화기질환(40종·7%), 감염질환(34종·6%) 순이었다. 여성질환이나 골다공증, 근육감소증 등은 개발 사례가 적어 기타 질환(24개·4%)으로 분류됐다. 타깃 질환을 공개하지 않았거나 미정인 물질은 10개(2%)다.국내 기업이 개발 중인 신약 파이프라인 유형 중 합성의약품이 255종(46%)으로 가장 높은 비율을 차지했다. 집계대상 116개사 중 59곳이 합성의약품 개발을 진행 중인 것으로 나타났다. 최근 글로벌 기업들 사이에서 개발 열기가 뜨거운 단백질의약품의 경우 43개사가 128개(23%) 과제를 수행하고 있었다. 단백질의약품은 항체, 이중특이성항체와 같이 유전자 재조합기술, 세포배양기술, 바이오공정기술을 활용해 의약용 단백질을 질환치료 등의 목적으로 사용하는 제품을 말한다.세포치료제(31종·6%)와 핵산치료제(29종·5%), 유전자치료제(28종·5%), 천연물의약품(28종·5%) 개발 비중이 유사했고, 펩타이드의약품(17종·3%), 항체약물접합체(ADC, 11종·2%), 압타머(6종·1%), 치료용 백신(5종·1%) 등이 뒤를 이었다. 기타로 분류된 신약후보물질은 마이크로바이옴, 혈장, 혈액 치료제 등이다.임상단계 199개 파이프라인의 국가별 임상진행 현황을 살펴보면 한국이 109건으로 가장 많았다. 한국을 제외하고는 미국에서 진행되고 있는 임상연구가 60건으로 가장 많았고, 유럽 17건, 중국 12건, 호주 및 뉴질랜드가 5건이었다.KDDF가 신약개발 현황을 조사한 기업은 이노엔, JW중외제약, JW크레아젠, SK바이오팜, 고려제약, 고바이오랩, 넥스팜코리아, 노바셀테크놀로지, 녹십자, 녹십자셀, 뉴라클사이언스, 뉴젠팜, 뉴클릭스바이오, 다이노나, 대웅제약, 대원제약, 동구바이오제약, 동아에스티, 동화약품, 라이센텍, 레고켐바이오사이언스, 레모넥스, 메디톡스, 메디프론디비티, 미라셀, 바이로큐어, 바이오니아, 바이오리더스, 바이오팜솔루션즈, 보령제약, 부광약품, 브릿지바이오테라퓨틱스, 비보존, 비씨캠, 삼양바이오팜, 삼익제약, 삼진제약, 샤페론, 셀리드, 셀비온, 셀인바이오, 셀트리온, 스파크바이오, 신풍제약, 아델, 아리바이오, 아스트로젠, 아이디언스, 아이진, 아피메즈, 안국약품, 안지오랩, 안트로젠, 알지노믹스, 알테오젠, 압타머사이언스, 앱클론, 에스씨엠생명과학, 에스톤사이언스, 에스티알바이오텍, 에스티팜, 에이비엘바이오, 에이비온, 엔지켐생명과학, 영진약품, 오스코텍, 올리패스, 올릭스, 와이바이오로직스, 웰마커바이오, 유니아티드, 유틸렉스, 유한양행, 이노파마스크린, 이니스트바이오제약, 이뮤노포지, 이뮨메드, 이뮨온시아, 이수앱지스, 인투셀, 일동제약, 일양약품, 제넥신, 제일약품, 젠센, 젬백스앤카엘, 종근당, 지놈앤컴퍼니, 지아이이노베이션, 진매트릭스, 진메디신, 지누언생명과학, 천랩, 카이노스메드, 카인사이언스, 칸젠, 코오롱생명과학, 큐라티스, 큐리언트, 크리스탈지노믹스, 테라젠이텍스, 티움바이오, 티카로스, 파로스아이비티, 파마킹, 파멥신, 퍼스트바이오, 펩트론, 한독, 한림제약, 한미약품, 한스바이오메드, 한올바이오파마, 한화제약, 헬릭스미스, 현대약품 등 116곳이다. 116개 기업의 유형은 대기업 3곳, 중견 제약기업 32곳, 중소 및 벤처기업 81곳으로 나뉜다. 상장사가 61곳, 비상장사가 55곳 포함됐다.

녹십자 본사전경. [데일리팜=김진구 기자] GC녹십자가 개발 중인 코로나19 혈장치료제의 국내 환자 투여가 시작됐다.GC녹십자는 21일 코로나19 혈장치료제 'GC5131A'의 임상2상 첫 환자 투여를 완료했다고 밝혔다.지난달 20일 임상시험계획(IND) 승인 후 한 달 만이다. GC녹십자에 따르면 첫 환자 투여는 지난 19일 중앙대병원에서 정진원 교수 주도로 이뤄졌다.GC녹십자는 중앙대병원 외에 삼성서울병원·서울아산병원·고대안산병원·세브란스병원·충남대병원 등 총 6개 의료기관에서 추가투여를 위한 절차가 진행 중이라고 설명했다.GC녹십자의 'GC5131A'는 약물재창출이 아닌 신약으로 분류되는 국내 코로나19 치료제로 개발 중이다.현재 진행 중인 임상2상은 'GC5131A'의 유효성과 안전성을 평가하고 약물의 적정용량을 살피기 위한 목적으로 진행된다. 영상학적 진단으로 확인된 폐렴 환자나 고령 및 기저질환이 있는 고위험군 환자 60명이 대상이다.김진 GC녹십자 의학본부장은 "치료목적 사용을 위해 완치자의 지속적인 참여와 관심을 부탁드린다"며 "국민의 힘으로 만들어지는 치료제인 만큼 유의미한 결과를 낼 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.혈장 확보는 전국 46곳의 '헌혈의 집'에서 이뤄진다. 혈장 공여를 원하는 완치자는 홈페이지(plasma.gccorp.com)와 콜센터(080-260-8232)를 통해 신청할 수 있다.GC녹십자는 지난 8월 혈장 확보를 위해 보건당국, 적십자 등과 협력하여 채혈 기관을 기존 4곳의 의료기관에서 전국 46곳의 '헌혈의 집'으로 확대한 바 있다.