[데일리팜=안경진 기자] 신종 코로나바이러스감염증(코로나19)의 기습으로 전 세계가 힘든 한해를 보낸 중에도 국내 제약·바이오기업들의 신약 기술수출 성과가 봇물을 이뤘다.SK바이오팜이 독자 기술로 개발한 뇌전증 신약의 일본 지역 판권을 추가로 넘기면서 2년 연속 가장 많은 계약금을 챙겼다. 유한양행, JW중외제약 등은 2018년 이후 3년 연속 해외제약사에 신약기술을 이전하는 성과를 냈다. 알테오젠, 레고켐바이오사이언스 등 플랫폼기술을 보유한 바이오벤처들의 기술수출 비중이 크게 늘었다.◆바이오벤처 활약...신약 기술수출 '5건 중 4건'올해는 국내 제약·바이오기업 10개사가 해외 업체와 총 15건의 기술수출 계약을 성사시켰다. 12개 기업이 14개 계약을 따냈던 지난해와 비교하면 계약체결 업체는 2곳 줄었지만 계약건수는 1건 늘었다. 기술수출 규모는 지난해보다 19.4% 상승한 10조1502억원으로 집계된다.코로나19 사태로 전 세계가 혼란정국에 빠진 가운데 기술수출 10조원 돌파를 이끈 원동력은 바이오벤처다.2019-2020년 주요 제약바이오기업 기술수출 계약건수·규모(단위: 건, 억원, 자료: 금융감독원, 각사) 레고켐바이오사이언스는 지난 4월 영국 익수다테라퓨틱스와 4억725만달러(약 4963억원) 규모의 항체-약물복합체(ADC) 원천기술 이전 계약을 체결하면서 올해 연구개발(R&D) 성과의 포문을 열었다. DC는 항체에 결합한 약물을 항원에 정확히 전달하도록 도와 치료 효과를 높이는 기술이다. 레고켐바이오사이언스가 원천기술을 앞세워 한해동안 체결한 계약은 총 5건에 이른다.5월에는 익수다에 ADC 기반 항암신약을 넘기면서 2억2700만달러 규모의 추가 계약을 따냈고, 10월에는 중국 시스톤파마슈티컬즈와 ADC 항암신약 관련 최대 3억6350만달러 규모의 기술수출 계약을 맺었다. 12월 들어서는 미국 필시스온콜로지, 일본 제약사(비공개) 2곳과 각각 ADC 항암신약 관련 기술수출 계약을 체결했다. 작년 3월 다케다 자회사인 밀레니엄파마슈티컬즈에 ADC 기반 항암신약 3건의 판권을 이전한 사례까지 합치면 동일 기술로 무려 6건의 계약을 체결한 셈이다.레고켐바이오 외에도 비교적 규모가 작은 바이오벤처들의 기술수출 성과가 두드러졌다. 올해 국내 기업이 체결한 신약 기술이전 계약 15건 중 12건이 레고켐바이오와 퓨쳐켐, 알테오젠, 올릭스, 보로노이, 제넥신, SK바이오팜 등 바이오기업 7개사가 일궈낸 성과다.2020년 주요 제약바이오기업 기술수출 현황(자료: 금융감독원, 각사) 알테오젠은 지난 6월 글로벌 10대 제약사(비공개)에 하이브로자임 원천기술의 사용권한을 넘기면서 계약금으로만 1600만달러를 받았다. 임상개발, 판매허가 및 판매실적에 따른 단계별 기술료는 총 38억6500만달러에 달한다. 알테오젠의 히알루로니다아제 원천기술은 정맥주사로 투여되는 모든 바이오의약품을 대량으로 피하투여할 수 있게 하는 기술이다. 다양한 신약개발 과정에 접목할 수 있는 원천기술의 확장성을 살려 작년 11월에 이어 7개월만에 추가 계약체결 성과를 거뒀다.퓨쳐켐은 전립선암 진단 방사성의약품으로 5월 오스트리아 이아손과 총 122만유로의 계약을 맺은 데 이어 9월 중국 HTA와 약 6500억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 그 밖에도 올릭스, 보로노이, 제넥신 등이 바톤을 넘겨받은 것으로 집계된다.◆SK바이오팜 계약금 1위...JW그룹 3년 연속 글로벌 기술수출 쾌거올해 성사된 기술이전 계약 중 SK바이오팜의 뇌전증치료제 '엑스코프리'(성분명 세노바메이트)가 가장 큰 계약금을 따냈다.SK바이오팜은 지난 10월 오노약품공업과 '엑스코프리'의 일본 내 개발 및 상업화를 위한 기술이전 계약을 체결하면서 반환의무가 없는 계약금 50억엔(약 545억원)을 확보했다. 허가와 상업화 달성에 따른 단계별 기술료(마일스톤)은 최대 481억엔(약 5243억원) 규모다. 상업화 이후에는 매출액 10% 이상의 판매 로열티도 보장받았다.SK바이오팜이 올해 확보한 계약금 545억원은 국내 제약산업 역사상 8번째로 많은 액수다. SK바이오팜은 지난해에도 스위스 아벨테라퓨틱스와 '엑스코프리' 관련 총 5억3000만달러 규모의 계약을 체결했다. 당시 확보한 계약금은 1억달러로 역대 3위 규모에 해당한다. 기존에 없던 새로운 기전의 혁신신약(first-in-class)으로 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았다는 가치를 인정받으면서 2년 연속 기술수출 계약금 1위 자리를 지켰다. 2020년 기술수출 계약을 체결한 주요 제약바이오기업의 계약금(upfront) 규모(단위: 억원, 자료: 금융감독원) 기술수출 총액 중 계약금(upfront payment) 비중은 JW홀딩스의 영양수액 기술수출 계약이 가장 높았다. JW홀딩스는 중국 뤄신제약그룹의 자회사 산둥뤄신제약그룹과 종합영양수액제 '위너프'의 기술수출 및 공급계약을 체결했다. 총 계약금은 3900만달러(약 440억원)다. 반환 의무가 없는 계약금은 500만달러로, 전체 계약금의 12.8% 비중을 차지한다.'위너프'는 하나의 용기를 3개의 방으로 구분함으로써 지질, 포도당, 아미노산 등 3개 성분을 간편하게 혼합해 사용할 수 있는 3챔버 종합영양수액제다. 정제어유(20%), 정제대두유(30%), 올리브유(25%), MCT(25%) 등 4가지 지질 성분과 포도당, 아미노산 등으로 구성된다. 기존 제품보다 고함량의 정제어유를 포함하고 있어 환자의 면역력 향상과 회복을 촉진하는 오메가3와 오메가6 지방산 함유량이 더 많다고 알려졌다.이전까지 중국에서 정제어유가 포함된 3세대 종합영양수액제가 상용화한 사례가 없는 데다 '위너프'의 중국 허가 후 완제품 생산을 JW생명과학이 담당하는 차별성을 인정받으면서 계약금 비중이 높은 고순도의 계약을 체결할 수 있었다는 평가다. JW그룹 입장에선 2018년 레오파마와 아토피피부염 신약 기술이전 계약을 시작으로 3년 연속 글로벌 기술수출 계약을 성사시키는 쾌거를 이뤘다.◆SK바이오팜 계약금 1위...JW그룹 3년 연속 글로벌 기술수출 쾌거한미약품과 유한양행의 기술이전 계약도 올해 의미있는 R&D 성과로 기록된다.한미약품은 얀센으로부터 돌려받았던 GLP-1 기반 이중작용제를 1년만에 MSD에 다시 이전했다. 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용 치료제로, 약효지속시간을 늘리는 한미약품의 랩스커버리(LAPSCOVERY) 원천기술이 적용됐다.반환의무가 없는 계약금은 1000만달러(약 119억원), 단계별 기술료(마일스톤)를 포함한 최대 계약규모는 8억7000만달러다. 기존 적응증이던 당뇨, 비만 대신 비알콜성지방간염(NASH) 분야에서 새로운 잠재력을 발굴해 새로운 계약체결로 이어진 점이 긍정적인 평가를 받았다.유한양행은 국내 2상임상에서 만족스러운 결과를 얻지 못한 채 2년가까이 계류 중이던 위장관질환 치료후보물질을 규모가 작은 해외 바이오벤처에 넘기면서 전환점을 마련했다.유한양행은 프로세사파마슈티컬즈에 기능성 위장관질환 신약 'YH12852'의 글로벌 판권을 넘기면서 200만달러(약 24억원) 상당의 프로세사 주식을 계약금으로 받았다. 단계별 기술료(마일스톤)를 포함한 최대 계약 규모는 최대 4억1050만달러(약 5000억원)다. 상용화 이후에는 순매출액의 일정 비율을 로열티로 받기로 합의했다.파트너사인 프로세사파마수티컬즈는 계약체결 이후 나스닥에 상장하고, 내년 초 미국 2상임상을 추진한다고 밝히면서 후속 개발에 대한 기대감을 낳고 있다.2020년 기술수출 계약을 체결한 주요 제약바이오기업의 계약금(upfront) 비중(단위: %, 자료: 금융감독원) 다만 SK바이오팜과 JW중외제약을 제외한 나머지 기업들은 기술수출 총액 중 계약금 비중이 최대 3% 수준에 그쳤다. 전체 계약규모가 커진 반면 후속 마일스톤 유입 여부가 불확실한 옵션 계약들과 포괄적 형태의 플랫폼 기술계약이 증가하면서 계약금 비중이 상대적으로 낮아졌다는 분석이다.

[데일리팜=정새임 기자] 장대영 교수치료옵션이 많지 않은 위암에서 면역항암제의 등장은 단비와 같다. 진행성 위암 환자가 3차 치료로 넘어갈 때 쓸 수 있는 옵션이 탁산계 등 세포독성 항암제밖에 없었지만, 면역항암제가 이름을 올리면서 일부 환자들이 생존율 개선 등 효과를 볼 수 있게 된 것.국내에서 처음이자 유일하게 위암 적응증을 지닌 한국오노약품공업과 한국BMS제약의 면역항암제 '옵디보'의 이야기다. 옵디보는 두 가지 이상의 항암화학요법 후에도 재발하거나 진행된 위암 환자의 사망위험을 위약 대비 37% 감소시키고, 1년 생존율(26.2%)은 위약군(10.9%)보다 2배 이상 개선시킨 연구 결과(ONO-4538-12)를 토대로 지난 2018년 3월 위암 적응증을 획득했다.이어 최근 양사는 화학요법과 병용요법으로 1차 치료에서 효과를 보였다는 고무적인 연구 결과를 발표하기도 했다.장대영 한림대성심병원 혈액종양내과 교수(대한항암요법연구회 차기 회장)는 그간 연구가 더뎠던 위암 분야에서 면역항암제의 등장이 새로운 시도를 가능케하고 있다고 평했다. 또 장 교수는 면역항암제 효과가 입증된 환자에서는 약제 급여를 통해 보다 적극적인 사용이 이뤄졌으면 하는 바람도 남겼다.데일리팜은 장대영 교수를 통해 위암 치료의 현주소와 면역항암제의 등장 의미에 대해 들어봤다.다음은 장 교수와의 일문일답.-위암은 국내에서 가장 흔히 발생하는 암종으로 알려져 있다. 그에 비해 치료제는 제한적이다. =1년간 약 3만명의 환자가 발생한다. 암 중에서는 네 번째로 사망률이 높다. 우리나라는 검진, 내시경으로 암을 조기에 발견한 덕분에 생존율이 90년대 42%에서 78%로 꽤 많이 올라갔다.전 세계적으로도 위암은 다섯 번째로 흔한 암이다. 1년에 100만명가량 환자가 발생하고 세 번째로 치사율이 높아 연간 78만명이 사망한다.그에 비해 약제가 제한적인 이유는 미국, 캐나다, 영국, 독일 등 신약 개발이 활발한 나라는 위암 발생빈도가 높지 않은 반면, 한국, 중국, 러시아 등 상대적으로 신약개발 빈도가 낮거나 경제적으로 어려운 나라에서 위암 발생빈도가 높은 편이기 때문이다.-일반적인 위암 환자의 치료는 어떻게 진행되는가? =위암은 3기까지는 수술이 가능하다고 본다. 4기는 다른 장기로 전이된 상태로 수술을 해도 소용이 없다.수술 시에는 D2(주위 임파절 절체) 수술 후 항암요법을 진행하는 것이 표준이다. 수술 후 방사선 치료를 진행하는 것을 표준 치료로 삼는 미국과는 조금 다르다. 미국은 유전적·환경적 요인으로 임파절 절제술이 발달하지 않았기 때문이다.수술이 불가한 전이성·진행성 위암 환자의 경우 항암치료를 하게 된다. 항암 치료를 하지 않으면 평균 생존율이 3개월에 불과하다. HER2 음성 환자들은 1차 화학 항암 치료를 받으며, 이후에도 암이 진행되면 2차 요법으로 표적치료제인 사이람자(성분명 라무시루맙)+파클리탁셀 병용요법을 표준치료로 사용한다.하지만 대개 전이성·진행성 위암은 암이 여러 곳으로 퍼져있고, 여러 변이가 된 상태여서 치료에 한계가 있다.2차 치료에도 암이 진행되면 3차 치료로 기존에 사용하지 않았던 다른 약제를 쓴다. 면역항암제 옵디보도 해당한다. 일부는 다른 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)를 쓰기도 한다. 다만 현재 면역항암제는 건강보험 적용이 안돼 비용 문제로 많은 환자들이 사용하기 힘들다.-3차 치료제로서 면역항암제가 등장했는데, 어떤 의미가 있다고 보나?=옵디보는 처음으로 위암 3차 치료에서 면역항암제 효과를 입증한 약제다. 특히 기존 화학항암제와 다른 면역항암제의 특징은 상대적으로 부작용이 적고, 약이 잘 듣는 10~18% 환자에서는 2년 장기 생존을 보이는 경우도 있다는 것이다. 기존 표적 치료제보다도 오래 생존한 결과라는 점에서 의미가 있다고 본다.-최근에는 면역항암제를 가능한 더 이르게 활용하고자 하는 연구도 이어지고 있다. 위암에서도 1차 치료에서 면역항암제를 쓰는 연구를 진행해 주목할 만한 성과를 보였는데.=올해 유럽종양학회(ESMO 2020)에서 발표된 CheckMate-649 연구다. 위암 및 식도 선암 환자의 1차 치료로 옵디보와 화학요법 병용요법을 화학요법 단독요법과 비교했다.이 연구에서 옵디보 병용요법이 화학요법 단독요법보다 전체 생존율 및 무진행 생존기간을 개선시켰다. 옵디보-화학요법군은 전체 생존기간 중앙값이 13.8개월로 화학 단독요법군의 11.6개월보다 통계적으로 유의하게 효과가 있었다.CPS가 5점 이상인 PD-L1 발현 환자에서는 더 좋은 결과를 보였다. 옵디보-화학요법 병용의 전체 생존기간 중앙값은 14.4개월을 기록해 화학 단독요법 11.1개월보다 유의하게 길었다.특히 이번 연구는 위약과 비교한 3상 연구와 달리 화학요법과 비교해 효과를 입증했다. 1차 치료에서도 역시 장기 생존 환자들이 존재했다.-위암에서 면역항암제를 1차 치료제로도 사용할 수 있다고 보는지?=이번 결과만으로는 단정짓긴 어렵다. 다른 면역항암제인 키투르다 역시 위암 1차 치료로서 키투르다 단독 및 화학요법 병용을 화학요법 단독과 비교한 연구를 진행한 바 있는데, 이 연구에서는 조금 다른 결과가 나왔다. 키투르다 단독요법군의 전체 생존기간 중앙값은 10.6개월로 화학요법의 11.1개월과 유의미한 차이가 없었다. 비열등성은 확인했지만 비용 등을 고려하면 기존 항암제를 대체하긴 어렵다는 분석이다.또 키투르다와 화학요법을 병용하면 효과가 증가할 것으로 예상했으나, 병용의 전체 생존기간은 12.5개월로 화학요법의 11개월에 비해 조금 증가하긴 했으나 우월성을 증명하지 못했다.그런데 키트루다는 CPS 1점 이상 환자 중 MSI-H인 환자에서는 확실히 효과가 있었다.따라서 환자에게 면역학적 이점이 있고, 면역항암제 치료를 꾸준히 진행할 수 있다면 면역항암제를 화학항암제와 병용하는 것이 효과적일 수 있겠다는 생각이다.-실제로 현장에서 면역항암제를 위암 환자에게 써본 경험은 어떤가?=면역항암제를 쓴 환자 중 약 20%에서 반응이 있다. 80%는 면역항암제가 잘 안 듣는 것인데 간과할 수 없는 것은 효과를 보인 환자들은 장기 생존으로 간다. 면역항암제가 워낙 비싸다 보니 2년 정도 써보는데, 2년이 넘어도 효과를 보는 환자들이 있다. 하지만 그 환자들이 비용 때문에 약을 끊으면 효과가 없어진다.환자와 보호자들이 가장 괴로워하는 점 역시 이부분이다. 면역항암제가 반응한다는 것을 확인했음에도 경제적 부담으로 치료를 지속하기 어려울 때다.의료진 입장에서도 비급여 약제다보니 환자에게 적극적으로 사용할 수 없다는 점이 아쉽다.-면역항암제에 반응없는 환자도 80%에 달해 급여 적용에 허들이 있어 보인다.=그렇다. 건강보험재정도 고려하지 않을 수 없다. 급여를 어디까지 해야 할지, 발현율을 어떤 기준으로 삼을지도 아직 정답이 없는 상태다.그럼에도 불구하고 효과가 입증된 환자에서는 급여 혜택이 적용되었으면 하는 바람이다. 처음부터 급여 적용에 부담이 있다면, 두 사이클을 먼저 써보고 여기서 발현 평가가 좋게 나오는 장기 환자들을 대상으로 급여를 해주는 방향도 어떨까 싶다.-면역항암제가 등장하면서 위암 분야에서 다양한 임상연구가 진행되고 있다. 향후 위암 치료에 어떤 변화가 있을 것으로 전망하는지?=그간 위암 분야는 고통받는 환자 규모에 비해 연구나 치료제 수가 다른 주요 암보다 상대적으로 매우 적었다. 그래도 최근에는 화학요법, 표적요법, 면역항암제 등을 병용하는 연구들이 진행되고 있다.위암의 경우 서양과 아시아 환자의 특징이 다르기 때문에 아시아에서 우리나라가 주도해 연구를 더 진행해 나가야한다고 본다.최근 연구들은 세부 환자군별로 특성적인 치료를 활발히 하는 쪽으로 가는 추세다. 이 연구는 많은 환자를 대상으로 하기 때문에 유전자 검사 비용, 조직 구성 등을 고려해야 해 어려운 점이 있다. 그런 면에서 항암요법연구회가 하는 역할이 크다.전국적으로 여러 기관들이 함께하는 연구를 통해 환자별 특성적인 치료의 필요성이 입증되면, 개인 맞춤형 치료로 치료 패러다임이 바뀔 것이다.

[데일리팜=김진구 기자] 아스트라제네카가 영국 보건당국에 코로나 백신의 승인을 신청한 것으로 확인됐다. 현지에선 크리스마스 직후, 즉 26일 승인이 이뤄질 것으로 전망하고 있다.23일(현지시각) 영국 주요언론에 따르면 맷 행콕 영국 보건부장관은 브리핑을 통해 "옥스퍼드대와 아스트라제네카가 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에 승인을 받기 위한 전체 자료를 제출했다"고 밝혔다. 그러면서 아스트라제네카 백신이 이미 영국 등에서 제조되고 있다고 설명했다.같은 날, 이 백신이 크리스마스 직후 승인될 가능성이 있다는 주장이 제기됐다. 백신 개발에 참여한 존 벨 옥스퍼드대 교수는 BBC 라디오와의 인터뷰에서 "크리스마스 직후 아스트라제네카 백신이 승인되길 기대하고 있다"고 언급했다.영국정부는 아스트라제네카에 1억 도즈 분량의 백신을 주문한 것으로 전해진다. 특히 아스트라제네카 측은 영국에서 논란이 되고 있는 변종 코로나19 바이러스에도 이 백신이 효과가 있다고 설명했다.아스트라제네카 대변인은 로이터와의 인터뷰에서 "AZD-1222는 코로나 바이러스 스파이크 단백질의 유전물질을 기반으로 하고 있다. 현재 발견되는 변종 바이러스의 경우 이 스파이크 단백질 유전물질 변이는 없는 것으로 추정된다"고 말했다.아스트라제네카 백신은 한국정부가 가장 먼저 구매계약을 체결한 백신이다. 정부는 아스트라제네카 백신 1000만명분을 내년 1분기 안에 도입할 계획이다.

[데일리팜=안경진 기자] 항암제로 개발중인 '백토서팁'의 희귀난치성 질환 허가용 임상 진행을 위해 1000억원의 자금을 조달하기로 결정했다고 24일 밝혔다. 자금조달은 제3자 배정 전환우선주(CPS) 300억원과 사모 전환사채(CB) 700억원 발행을 통해 총 1000억원 규모로 진행된다.메드팩토는 유전체분석회사 테라젠이텍스 바이오연구소에서 스핀오프를 통해 2013년 설립된 신약개발전문기업이다. 지난해 말 기술특례로 코스닥 시장에 상장했다.메드팩토는 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약(first-in-class) 개발에 주력하고 있다. 메드팩토의 대표 파이프라인인 '백토서팁'은 2008~2013년까지 교육과학기술부의 지원을 받아 이화여대에서 발굴한 신약후보물질이다. 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β 신호를 선별적으로 억제하는 기전을 나타낸다.메드팩토는 이번에 확보하는 자금을 희귀난치성 질환에 대한 허가용 임상시험에 활용한다는 방침이다.메드팩토는 비소세포폐암, 대장암 등 다양한 암종을 대상으로 '백토서팁' 관련 임상시험을 진행해 왔다. 최근에는 백혈병 치료제 '글리벡'(성분명 이매티닙) 병용요법으로 데스모이드종양 대상 임상시험을 진행하면서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 절차를 밟고 있다. 내년 상반기 희귀의약품 지정을 통해 7년간 시장 독점권을 확보하고, 패스트트랙 및 신속심사를 거쳐 빠르게 시장에 진입한다는 전략이다. 이와 관련 한국, 미국 등 다국가 허가용 임상을 위한 임상시험계획(IND) 승인도 추진하겠다고 예고했다.내년 하반기 골육종을 포함한 희귀난치성질환 2종에 대한 허가용 임상을 시작하기 위한 절차도 진행하고 있다. 최근 글로벌 시장에서 각광받고 있는 희귀난치성 질환 분야로 백토서팁의 적용 범위를 확대하면서 경쟁력을 키우려는 전략이다.메드팩토 관계자는 "대장암, 비소세포폐암 등 면역항암제와 백토서팁 병용요법에 대한 기술이전을 적극 추진하고 있다"라며 "데스모이드종양 등 희귀 암종에 대해서는 허가용 임상을 통해 조기에 상용화하는 등 투트랙 사업 전략을 구사할 계획이다"라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 제넥신은 미국 바이오 전문 투자업체 터렛캐피털(Turret Capital)과 PD-L1 단일 융합 면역억제제 'GX-P1' 관련 기술이전 계약을 체결했다고 23일 밝혔다.'GX-P1'은 제넥신이 개발 중인 새로운 기전의 면역억제제 후보 물질이다. 현재 뇌졸중과 자궁내막증, 조산증 등의 적응증으로 1상임상을 진행하고 있다. 활성화된 T세포의 PD-1 단백질에 결합해 T세포 활성을 억제하고 면역반응을 감소시키는 메커니즘으로, 기존 항PD-L1 항체 계열 면역관문억제제와 반대 기전으로 작용한다.제넥신은 PD-L1을 타깃해 자가면역질환과 뇌졸중 등의 치료제로 개발하는 사례가 드문 데다 전 세계적으로 개발 단계가 가장 앞선 파이프라인이 제넥신과 동일하게 임상1상을 진행 중이라는 점에서 'GX-P1'의 혁신신약(first-in-class) 가능성에 큰 기대를 걸고 있다.계약상대인 터렛캐피털은 다양한 혁신 바이오기업을 설립, 육성하는 있는 바이오 전문 글로벌 벤처 투자사다. 제넥신은 'GX-P1'의 전 세계 개발 및 판권을 넘기면서 반환의무가 없는 계약금으로 터렛캐피털의 자회사인 이그렛 테라퓨틱스(Egret Therapeutics) 주식 100만주(보통주)를 수령하게 된다. 이그렛 테라퓨틱스 총발행 주식수의 5%에 해당하는 규모다. 사업화에 따른 판매 마일스톤으로는 최대 2억달러(약 2200억원)를 보장받았다. 서브라이선스 계약이 이뤄질 경우 최대 15억달러(약 1.7조원) 규모의 금액을 지급받을 수 있다.터렛캐피털은 여러 개의 자회사 중 종양 치료제 개발전문기업 이그렛테라퓨틱스를 통해 제넥신으로부터 기술이전 받은 'GX-P1'을 집중 개발할 것으로 알려졌다.제넥신 성영철 대표이사는 "제넥신은 그동안 유망한 글로벌 벤처기업에게 혁신 제품들을 기술 이전하고, 파트너사의 주식을 보유하면서 가치를 증가시키는 윈윈 전략을 성공시켜 왔다"라며 "이번 계약을 통해서도 파트너사의 주식을 취득하고 연구개발과 임상에 대한 전략적 협력관계를 구축해 기술 가치를 키워나가겠다"라고 말했다.터렛 캐피털 다니엘 채(Daniel Chai) 대표는 "제넥신과 같은 혁신 바이오 신약개발사와 파트너십을 맺게 되어 기쁘다. 전 세계 환자들에게 도움을 줄 수 있는 생산적인 파트너십을 기대한다"라고 전했다.

[데일리팜=정새임 기자] 대웅제약(사장 전승호)은 '호이스타정'의 코로나19 치료 효과에 대한 2a상 임상 톱라인 분석 결과 주평가변수인 바이러스 음전까지 걸린 시간이 통계적으로 유의하지 않았다고 23일 밝혔다.이번 임상시험은 총책임연구자인 서울대 오명돈 교수 외 13개 기관 연구진이 참여하여 총 89명의 코로나19로 입원한 경증 또는 무증상 확진 환자를 대상으로 위약대조, 무작위 배정, 이중눈가림 방식으로 진행됐다. 중도탈락자를 제외하고 총 81명(호이스타군 41명, 평균 연령 55세/위약군 40명, 평균 연령 43세)을 비교해 임상적 유효성과 안전성을 분석했다.그 결과, 주평가변수인 바이러스 음전까지 걸린 시간은 통계적으로 유의하지 않았다. 다만 대웅제약은 바이러스가 제거되는 속도는 호이스타군이 위약군보다 더 빠른 경향을 보였다고 덧붙였다.대웅제약은 "호이스타의 작용기전이 바이러스를 직접적으로 사멸시키는 약제가 아닌, 바이러스의 세포내 진입을 막는 기전(TMPRSS2억제제)임을 감안할 때 주목할 만한 결과"라고 평했다.환자의 임상 증상이 개선되기까지 걸린 시간도 서열척도(ordinal scale)와 뉴스점수(NEWS score) 분석에서는 호이스타군에서 회복이 더 빠른 경향을 보였다. 대웅제약은 "증상척도의 개선 결과는 임상적 의미가 큰 만큼 세부 분석을 진행할 예정"이라고 덧붙였다.한편, 임상시험에 참여한 연구진들은 "이번 임상 2a상 시험 결과 호이스타정은 환자의 증상 개선과 바이러스 제거에 효과가 있을 것으로 예상되며, 치료적 탐색시험의 목적에 부합하는 치료제 개발 가능성을 확인하였다는 데 의미가 크다"며 "이에 앞으로 대규모 2b/3상 임상시험을 진행하여 치료 효과를 최종 확인할 계획"임을 밝혔다.대웅제약은 추가 분석 및 임상참여 연구진 및 감염내과 전문가들과의 면밀한 고찰을 통해 최종결과를 학술지에 공식 발표할 예정이다.전승호 대웅제약 사장은 "이번 2a상 시험 결과, 호이스타정 복용만으로 자가 치료가 가능해질 수 있다는 믿음이 후향적 분석결과에 이어 이번 임상 시험에서도 확인된 것"이라며 "이미 임상 2b/3상을 위한 준비를 마친 상황이니, 빠르게 대규모 환자에서 같은 결과를 도출하여 2021년 상반기 내 임상 3상 결과를 확보해 호이스타가 글로벌 코로나19 치료제로 자리매김할 수 있도록 진행하겠다"고 밝혔다.한편, 대웅제약은 지난 17일 식품의약품안전처로부터 코로나19 치료제로 개발 중인 호이스타정의 2상 임상시험을 2/3상 임상시험으로 병합 승인받아, 경증 대상 1000명을 대상으로 임상시험에 착수한 바 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 한미약품이 기술 수출한 항암신약 '포지오티닙'의 허가신청서가 내년 미국 식품의약국(FDA)에 제출될 것으로 예상된다.한미약품의 파트너사 스펙트럼은 22일(현지시각) 내년 중 포지오티닙의 미 FDA 허가신청을 진행할 계획이라고 밝혔다. 또, 이에 앞선 FDA와의 사전미팅에서 신약시판 허가(NDA) 제출에 동의했다고 설명했다.스펙트럼은 과거 치료경험이 있는 HER2 Exon20 변이양성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 대상 코호트2 임상 결과를 기반으로 FDA와 사전미팅을 진행했다.코호트2는 90명의 비소세포폐암 환자들에게 1일 1회(QD) 용법으로 포지오티닙 16mg을 경구 투여한 임상이다. ORR(객관적반응율)은 27.8%이고 전체 ORR 범위는 18.9~38.2%(95% 신뢰구간)여서 최소 유효값(17%)에 도달했다.mDOR(반응지속기간 중앙값)은 5.1개월, 추적관찰기간은 8.3개월, mPFS(무진행 생존기간 중앙값)은 5.5개월이었다.조 터전 스펙트럼 사장은 "NDA 신청을 위한 논의에서 FDA와 합의에 이른 것은 포지오티닙의 중요한 이정표"라며 "미충족 의학적 니즈가 높은 영역에서 포지오티닙의 안전성과 효과가 의미있는 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.스펙트럼은 같은 날 포지오티닙의 또 다른 연구 결과(코호트3·코호트5)도 공개했다. 코호트3은 치료경험이 없는 EGFR Exon20 변이양성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로서 포지오티닙의 효능을 평가하는 임상이다.79명의 환자 대상으로 1일 1회 16mg 용량을 투여해 22명(27.8%)에게서 부분반응(PR)을 확인했다. ITT(무작위 배정 환자를 포함한 치료의향 모집단) 분석에 따른 ORR은 27.8%, 전체 ORR범위는 18.4~39.1%(95%신뢰구간)였다. 다만, 일부 환자에서 복용중단 발생으로 사전 정의된 통계학적 가설을 기반으로 예상한 ORR의 최소 유효값(20%)에는 도달하지 못해 코호트3 일차평가변수는 충족하지 못했다.DCR(질병조절율)은 86.1%, mDOR은 6.5개월, PFS(무진행 생존기간)은 유의미하게 개선된 7.2개월이었으며, 안전성 프로파일은 다른 2세대 EGFR TKI에서 관찰된 부작용과 유사했다.코호트5는 과거 치료 여부와 관계없이 EGFR 혹은 HER2 Exon20변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상의 확장 연구로, 1일 2회(BID, 1회당 8mg) 투여됐다.1일 2회라는 변화된 용법은 포지오티닙의 안전성을 크게 개선했다. 기존 1일 1회(QD, 1회당 16mg) 용법에 비해 Grade 3 이상 부작용(발진, 설사 및 구내염) 발생률이 32% 감소했다. 또한 복용중단(dose interruption)은 1일 1회(QD)에 비해 약 38% 가량 감소했다. 1일 2회 투여 요법에서 새로운 유형의 이상반응(AE)은 관찰되지 않았다. 프랑수아 레벨 스펙트럼 최고의료책임자(CMO)는 "1일 2회(BID)의 새로운 용법으로 투여한 코호트5 데이터는 환자의 내약성을 크게 향상시키며, Grade 3 이상 부작용을 1/3 가량 감소시킨다는 가설을 다시 한 번 확인했다"며 "내약성 개선 및 복용 중단 감소는 다양한 EGFR 및 HER2 임상에서 항종양효과를 향상시켜 포지오티닙 임상 전반에 도움이 될 수 있다고 믿는다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내 연구자들은 올해 바이오 분야에서 가장 큰 연구성과로 무엇을 선정했을까.생물학연구정보센터(BRIC)는 22일 국내 의생명과학 관련 종사가 1325명으로부터 올해의 바이오 분야 연구성과를 선정·발표했다. 연구성과는 생명과학 부문, 바이오융합 부문, 의과학 부문 등에서 각 5개씩을 선정했으며, 여기에 일반뉴스 부문으로 5건을 추가로 선정했다.조사 결과에 따르면, 생명과학 부문에선 ▲코로나19 바이러스의 고해상도 유전자지도 완성 ▲세포 속 RNA와 단백질 결합 자리를 광범위하고 정확히 찾아내는 기법 개발 ▲3D 폐포배양 기술로 코로나19 감염기전 규명 ▲치매 초기에 나타나는 반응성 별세포에 의한 신겨세포 사멸 및 치매병증 유도기전 규명 ▲노화된 세포를 젊은 세포로 돌리는 초기 원천기술 개발 등이다.김빛내리 서울대 생명과학부 교수.이 가운데 코로나19 바이러스의 고해상도 유전자지도는 서울대 김빛내리·장혜식 교수가 공동으로 연구한 결과다.김빛내리 교수는 한국 최초의 노벨상 수상자를 언급할 때 후보 1순위로 늘 거론되는 인물이다. 이들은 지난 4월 당시 질병관리본부와 공동으로 코로나19 바이러스의 고해상도 유전자지도를 완성, 국제학술지 셀 온라인판에 게재한 바 있다.지난 1월 중국 상하이 공중보건임상센터가 코로나19 바이러스의 유전체 정보를 공개했지만, 유전체 RNA정보를 기반으로 유전자 위치를 예측하는 수준에 그쳤다.김 교수 등은 유전체 RNA 상에 유전자들이 어디에 위치하는지 정확히 찾아내는 데 성공했다. 해당 연구결과는 다양한 코로나 치료제·백신 개발에 응용됐다.김빛내리 교수의 경우 세포 속 RNA와 단백질 결합 자리를 광범위하고 정확히 찾아내는 기법을 같은 학교 김종서 교수와 공동으로 개발, 5대 연구성과 안에 이름을 함께 올렸다.바이오융합 부문에선 ▲뇌전증 발작 위험 실시간 감시하는 뇌 센서 개발(현택환·서울대) ▲알츠하이머 치료제 개발을 위한 새로운 가능성 제시​(이주영·울산의대, 백무현·KAIST, 임미희·KAIST) ▲3D 간 칩(Liver-on-a-Chip)을 이용해 암 전이 과정 규명(조윤경·UST) ▲코로나19를 쉽고 신속하게 진단할 수 있는 SENSR 기술 개발(정규열·POSTECH, 이정욱·POSTECH) ▲친환경 바이오 기반 미생물 균주 개발(이상엽·KAIST) 등이 선정됐다.의과학 부문에선 ▲면역항암제 '바이오마커' 활용 가능성 증명(박웅양·성균관의대, 이세훈·성균관의대) ▲COVID-19 무증상자와 유증상자의 바이러스양에는 큰 차이가 나지 않았다는 연구결과(이은정·순천향대) ▲코로나19로 인한 급성호흡곤란증후군 진단 마커 발굴(김완태·충남대, 배종섭·경북약대, 이원화·KRIBB) ▲COVID-19 무증상 어린이와 청소년들이 2주 이상 바이러스를 내뿜는다는 연구 결과(최은화·서울대, 김종현·가톨릭대) ▲암이 유독 폐로 많이 전이되는 이유 규명(최은영·울산의대, 김헌식·울산의대) 등이 선정됐다.이밖에 연구자들은 일반뉴스 부문에서도 주요 5개 뉴스를 선정했다. 일반뉴스 부문의 경우 ▲독감백신 유통 문제와 일부 언론의 부정확한 백신 불안감 조성 ▲최고의 백신은 마스크와 거리두기…마스크 착용과 거리두기의 중요성 입증 사례 잇따라 ▲K-방역 성공적으로 평가되지만, 3차 대유행 국면을 앞두고 방역 최대 고비 ▲질병관리본부 '질병관리청' 승격…정은경 초대청장 ▲과기정통부 산하 IBS 소속 기관 바이러스기초연구소 설립 방안 확정 등이었다.