[데일리팜=정새임 기자] 말기 혈액암 환자의 희망으로 여겨지는 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 4년 만에 국내 상륙했지만, 해결할 과제가 산적하다. 기존 의약품과는 전혀 다른 방식으로 치료해 약가 산정도 쉽지 않은데다 5억원에 달하는 가격으로 급여 적용에도 여러 고민이 이어지고 있다. 킴리아는 국내 최초의 CAR-T 치료제이자 현재로서 가장 비싼 약이다. 적응증은 성인 미만성 거대 B세포 림프종과 소아 및 젊은 성인의 B세포 급성 림프구성 백혈병이다. 모두 두가지 이상 치료에도 효과가 없거나 재발, 이식 후에도 재발한 말기 환자가 대상이다. CAR-T 치료제는 기존 약제와는 다른 치료 방식을 보인다. 통상 의약품이 완제품으로 나오는 것과 달리 CAR-T는 병원에서 환자의 백혈구 내 T세포를 채집한 뒤 이를 동결해 제조소로 보내면, T세포에 암세포를 인지하는 키메라항원 수용체(CAR)를 발현시킨 뒤 이를 배양해 병원으로 보낸다. 즉, 병원이 원료(환자 T세포)를 제약사에 넘기면, 회사가 이를 '킴리아' 완제품으로 만들어 다시 병원으로 보내는 방식이다. 병원은 환자에게 림프구 고갈 화학요법을 써 백혈구 수치를 낮춤으로써 킴리아 효과를 극대화시킨다. 약 4~5주를 거쳐 모든 작업이 완료되면, 비로소 킴리아가 환자 몸에 투약된다. 킴리아 제조공정 단계서부터 병원의 행위가 필수로 포함되므로 이 비용을 어떻게 산정하고 처리할 것인지가 첫 번째 숙제다. 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 23일 열린 노바티스 킴리아 허가 간담회에서 "환자의 T세포 채집 등 부대비용을 어떻게 산정할 것인지 거의 1년간 논의하고 있다. 정부 가이드라인도 없어 처음 만드는 것이므로 생각지 못한 요소들이 자꾸 나타난다"라며 "마지막 조율 단계이며, 센터가 오픈하는 5월까지 마무리짓고자 한다"고 말했다. 현재 노바티스는 종합병원과 킴리아센터를 세우는 방식으로 비용을 지불할 수 있도록 하고 있다. 삼성서울병원과 서울대병원에 각각 킴리아센터가 5월 오픈할 예정이다. 다만 센터를 세우려면 신설된 '첨단재생바이오법'에 따라 병원이 인체세포 등 관리업 허가를 받아야 한다. 사실상 센터가 마련된 병원에서만 킴리아 투약을 할 수 있다. 노바티스에 따르면 세브란스병원, 서울성모병원, 서울아산병원으로 센터를 확장할 예정이다. 5억원에 달하는 초고가 약제다 보니 급여 적용도 만만치 않다. 환자 입장에서는 생사가 달린 중대한 상황에서 킴리아가 절대적으로 필요하지만, 국민의 세금을 써야하는 정부의 입장에서는 50~60%의 가능성에 수억원을 쓰는 것이 합당한지에 대한 고민이 생긴다. 앞으로 더 많이 나오게 될 초고가 약제에 대비해서라도 합리적인 급여 방안을 만드는 것이 두 번째 숙제다. 강형진 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 교수는 "킴리아가 던져준 숙제는 생명을 담보로 한 초고가 약제를 어떻게 할 것인지다. 킴리아가 미국에서 처음 등장했을 때 환자들이 매우 기뻐했는데, 5억원이라는 가격에 더 이상 아무 얘기도 못했다. 이게 바로 현실이다. 지금까지와는 전혀 다른 비용이 발생하는데, 환자수가 극소수도 아닌데다 추가 임상을 통해 대상 환자도 점점 많아질 것이다. 어떻게 현명하게 비용문제를 해결할지 고민해야 한다. 킴리아는 시작일 뿐"이라고 말했다. 김 교수 역시 "킴리아의 치료성적은 매우 놀랍다. 기대 여명이 3~6개월에 불과한 가망없는 환자들의 절반은 새 희망을 얻을 수 있다. 하지만 재정 면에서는 환자 한명에게 들어가는 부담이 너무 크다"라며 "현재 법상으로는 획일적으로 환자 부담 5%로 되어있는데, 여기에 너무 매이지 말고 유연성있는 변화가 필요한 시점"이라고 부연했다. 강 교수는 비용의 선순환 구조를 만드는 것이 절실하다고 강조했다. 그는 "환자들이 내는 비용 중 우리나라로 환원되는 비용은 매우 적다. MRI, CT, 내시경부터 로봇 수술, 고가약제 모두 외국 회사여서 의료비용 중 많은 부분이 재순환되지 않고 외국으로 빠져나간다"라며 "반대로 외국은 의료비용을 써도 그 안에서 순환된다. 이렇게 선순환 구조가 가능한 배경은 병원과 대학에서 나온 아이디어가 산업화되어 다시 돌아올 수 있기 때문"이라고 지적했다. 실제 킴리아도 미국 펜실베니아대학 연구팀이 개발한 치료법을 노바티스가 기술이전해 상용화한 치료제다. 연구자의 아이디어가 치료제로 만들어진 대표적인 케이스다. 강 교수는 "우리나라도 병원과 대학에서 많은 인재를 키우고, 이들의 아이디어가 기업을 통해 산업화되어 의료비용이 순환될 수 있는 구조를 만들 수 있는 획기적인 고민이 필요하다. 그래야 쏟아지는 고가 약제에도 충분히 비용을 지불할 수 있을 것"이라고 제언했다.

[데일리팜=안경진 기자] 롯데그룹이 바이오산업 진출을 선언하면서 파트너사로 지목된 엔지켐생명과학에 업계 관심이 집중되고 있다. 롯데지주가 2대 주주에 오른다는 소식에 엔지켐생과학 주가도 급등세를 탔다. 23일 한국거래소에 따르면 오전 11시 35분 현재 엔지켐생명과학은 전거래일대비 13.37%(1만4800원) 오른 12만5500원에 거래 중이다. 작년 10월 6일 종가(12만3900원) 이후 5개월 여만에 주가 12만원대로 올라섰다. 롯데지주가 오는 26일 개최 예정인 주주총회에서 엔지켐생명과학의 지분을 취득하는 안건을 처리하고, 2대 주주에 오르는 방안을 검토 중이라는 내용이 보도되면서 엔지켐생명과학의 주가에도 긍정적 영향을 끼친 것으로 평가된다. 롯데그룹은 지난 2002년 아이와이피엔에프를 인수, 건강기능식품을 생산하는 롯데제약을 출범했는데 2011년 롯데제과에 인수합병하면서 의약품사업을 접었다. 사실상 그룹사 차원에서 제약바이오산업에 본격적으로 진출하는 건 1948년 설립 이후 처음인 셈이다. 삼성바이오로직스와 SK바이오팜, SK바이오사이언스 등 경쟁 기업의 성공의 성공이 자극제가 됐다는 분석이 나온다. 지분인수와 조인트벤처(JV) 설립에 1500억원 이상을 투자한다는 내용이 확산하면서 롯데지주는 23일 공시를 통해 "바이오사업에 대해 검토 중으로, 현재까지 구체적으로 결정된 사항은 없다"라고 밝혔다. 롯데가 협업을 검토 중이라고 알려진 엔지켐생명과학은 1999년 7월 설립된 신약개발 회사다. 2013년 코넥스시장에 상장한 후 2018년 2월 기술특례를 통해 코스닥으로 이전상장했다. 22일 종가 기준 9182억원의 시가총액을 기록하고 있다. 녹용에 들어 있는 성분을 화학적으로 합성한 신약후보물질 'EC-18'(모세디피모드)을 대표 파이프라인으로 보유한다. 엔지켐생명과학은 2013년부터 구강점막염과 호중구감소증, 급성방사선증후군, 류마티스관절염, 건선, 패혈증, 천식, 아토피피부염, 비알코올성지방간염(NASH), 당뇨병, 암 등 다양한 분야에서 'EC-18'의 활용 가능성을 모색해 왔다. 지난해부턴 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 치료 효과를 평가하는 2상임상도 진행 중이다. 'EC-18'와 면역항암제 병용요법에 관한 2상임상을 글로벌 기업과 추진하는 동시에 연내 2상임상이 종료되는 구강점막염 치료적응증 관련 기술이전 가능성을 타진하고 있는 것으로 알려졌다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국다케다제약(대표 문희석)은 난소암 치료제 '제줄라(성분명 니라파립)'의 PRIMA 임상 사후분석(Post Hoc analysis)을 통해 재발 위험도가 높은 난소암 환자에서 유지요법 치료 효과를 확인했다고 23일 밝혔다. 이번 PRIMA 임상 사후분석 결과는 지난 19일부터 25일까지 열리는 미국부인종양학회(SGO) 회의에서 발표됐다. PRIMA임상 연구는 새롭게 난소암 진단을 받은 난소암 성인 환자 733명을 대상으로 제줄라 효능을 평가한 이중맹검 무작위 3상이다. 이번에 공개된 PRIMA 사후분석은 난소암이 질환 특성상 재발율이 높다는 점을 고려해 수술 시점과 잔존질환 여부로 환자 케이스를 세부적으로 나눠 제줄라의 유효성을 확인했다. 연구 결과, 제줄라는 추가 종양 감축술을 받고 가시적 잔존 질환이 있는 난소암 환자에서 질병 진행 및 사망 위험을 59% 감소했다. 이 환자군은 재발 위험이 가장 높아 새롭게 진단받은 난소암 환자 중에서는 가장 치료가 어려운 것으로 알려져 있다. 제줄라는 초기 종양 감축술을 받고 가시적 잔존 질환이 있는 난소암 환자에서는 질병 진행 및 사망 위험을 42% 감소했다. 또 추가 종양 감축술을 받고 가시적 잔존 질환이 없는 환자에서는 35% 줄였다. 초기 종양 감축술 또는 추가 종양 감축술 이후 잔존 질환에 대한 제줄라의 효과는 하위그룹간 유사한 결과를 보인 것으로 확인됐다. 김재원 서울대학교병원 산부인과 교수는 "난소암은 증상이 없어 대부분 3~4기에 발견되는데다, 환자의 80% 이상에서 재발을 경험하기 때문에 1차 치료부터 유지요법 등 환자의 삶을 최대한 연장할 수 있는 치료 방법이 고려되어야 한다"라며 "제줄라는 이미 1차 및 2차 이상 유지요법으로 모든 환자에서 바이오마커와 관계없이 사용 가능하며 4차 이상 치료요법으로도 승인 받은 PARP 억제제로, 이번 사후분석 결과를 통해 재발 위험이 높은 고위험군 난소암 환자에서도 혁신적인 유지요법 치료 효과를 기대할 수 있는 약제"라고 말했다. 한편, 제줄라는 최초로 BRCA 변이 여부와 상관없이 사용할 수 있는 PARP 억제제로, 2017년 3월 미국 FDA 허가를 받았으며 국내에서는 2019년 3월 첫 허가를 받았다. 현재 1차부터 4차 이상까지 난소암 치료의 모든 단계에서 허가를 받았으며, 1일 1회 복용으로 복약 편의성도 개선했다.

[데일리팜=안경진 기자] 주요 상장 제약·바이오기업 5곳 중 4곳이 전년보다 R&D 투자를 확대했다. 집계대상 중 절반가량은 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 썼다. 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 위기 속에서도 미래 성장동력을 발굴하기 위한 전략적 투자를 택했다. 22일 금융감독원에 제출된 주요 제약·바이오기업 40곳의 사업보고서를 분석한 결과, 32곳의 R&D 투자액이 전년대비 증가했다. 5개사 중 4개사가 R&D 지출을 늘렸다는 의미다. 유가증권시장(코스피)과 코스닥 상장사로서 의약품사업을 주로 담당하는 제약·바이오기업 중 R&D 투자액 기준 상위 40개사를 대상으로 집계했다. 셀트리온은 지난해 누계 매출의 20.8%에 해당하는 3892억원을 R&D 활동에 썼다. 전년 3031억원보다 R&D 투자액이 28.4% 오르면서 집계대상 중 지출규모가 압도적으로 많았다. 다만 바이오시밀러의 해외 판매와 위탁생산(CMO) 사업 호조로 1년새 매출 규모가 63.9% 뛰면서 매출대비 R&D 투자비율은 6.1%p 하락했다. 셀트리온은 작년 초 코로나19 팬데믹(전 세계적 유행) 사태에 대비해 항체치료제와 진단키트 개발에 뛰어들었다. 코로나19 회복기 환자 혈액에서 바이러스를 무력화하는 항체를 추출하는 방식으로 중화능력을 갖춘 'CT-P59' 항체를 선별하고, 국내외 기관에서 2상임상시험을 성공적으로 마친 상태다. '렉키로나주'는 지난 2월 식품의약품안전처로부터 3상임상 수행을 전제로 조건부허가를 획득하고, 유럽의약품청(EMA) 허가신청 전 신속검토 절차인 롤링 리뷰를 진행하고 있다. '렉키로나주' 임상 종료 후에는 글로벌 허가 추가신청에 나선다는 계획이다. 셀트리온이 국내 체외진단 전문기업 휴마시스와 공동개발한 코로나19 항원 신속진단키트 '디아트러스트'는 작년 말 미국 도매유통사 프라임헬스케어와 2400억원 규모의 현지 공급 계약을 체결했다. 현재 미국식품의약국(FDA) 긴급사용승인(EUA) 심사를 진행 중이다. 셀트리온은 주력 분야인 바이오시밀러 후속제품 개발과 화학합성의약품 사업 확장에도 힘쓰고 있다. 휴미라 바이오시밀러 '유플라이마'는 지난 2월 아달리무맙 성분 첫 번째 고농도 제형으로 유럽위원회(EC) 판매허가를 획득했다. 아바스틴 바이오시밀러 'CT-P16'를 필두로 졸레어 바이오시밀러 'CT-P39', 스텔라라 바이오시밀러 'CT-P43', 프롤리아 바이오시밀러 'CT-P41'의 1상 및 3상임상도 순항 중이다. 합성의약품 중에서는 후천선면역결핍증(HIV)과 지중해성빈혈, 만성협심증 치료에 사용되는 제네릭약물 3종이 미국 허가심사 절차를 밟고 있다. 한미약품은 지난해 R&D 투자비중을 21.0%까지 끌어올렸다. 전년보다 R&D 비중이 2.2%p 오르면서 집계대상 중 가장 높았다. R&D 투자규모는 셀트리온에 이어 두 번째다. 전년보다 7.8% 많은 2261억원을 R&D 비용으로 쏟아부었다. 지난해 한미약품의 R&D 지출이 크게 늘어난 데는 권리반환 신약의 공동 연구비를 일시 정산한 데 따른 영향이 컸다. 한미약품은 작년 3분기에만 786억원을 R&D 비용으로 인식했다. 매출액의 31.6%에 해당하는 규모다. 한미약품은 지난 2016년 사노피와 GLP-1 기반 당뇨병 신약 '에페글레나타이드' 관련 계약을 수정하면서 매 분기 60억원 상당의 공동개발 비용을 인식해 왔는데, 작년 2분기 권리반환이 확정되면서 최종 정산된 공동연구 분담액 496억원을 3분기에 일괄 반영했다. 한미약품은 올해 초 아테넥스에 기술수출한 전이성 유방암 치료제 '오락솔'의 FDA 허가가 불발되면서 아쉬움을 남겼다. 다만 스펙트럼파마슈티컬즈에 기술수출한 호중구감소증 치료제 '롤론티스'가 오는 5월 미국식품의약국(FDA) 실사일정을 통보받은 점은 긍정적이다. 빠르면 연내 미국 시장 진출이 가능하다는 관측이 나온다. '롤론티스'는 재조합기술을 이용해 제조한 과립구집락자극인자(G-CSF) 유사체에 결합해 호중구 생성을 촉진하는 약물이다. 지난주 식약처로부터 국내 판매허가를 받았다. 스펙트럼에 기술수출한 또다른 신약 '포지오티닙'은 FDA 신속심사대상으로 지정받으면서 내년 상반기 상업화 가능성이 제기된다. 유한양행은 R&D 지출액을 전년보다 61.0% 키우면서 공격적인 투자행보를 지속했다. 매출대비 R&D 투자비율은 13.7%로 1년새 4.4%p 늘었다. 유한양행이 최근 6년간 투자한 R&D 비용은 7239억원에 달한다. 지난해 R&D 투자액은 2226억원으로 6년 전보다 4배가량 확대했다. R&D 투자비중은 2014년 5.7%에서 6년만에 2배 이상 치솟았다. 올해 초 식약처 판매승인을 받은 '렉라자'의 폐암 1차치료제 가능성을 평가하는 LASER301 글로벌 3상임상을 독자 진행하면서 R&D 지출이 크게 증가했다. 삼성바이오로직스는 지난해 786억원을 R&D 활동에 썼다. 전년보다 62.0% 늘어난 규모다. 삼성바이오로직스는 2019년 고객사 제품의 생산관련 기술을 지원하고 세포주 제작, 생산공정 개발 등을 담당하는 위탁개발서비스(CDO)를 본격화하면서 R&D 지출이 상승하고 있다. 다만 전년대비 매출규모가 66.0% 급증하면서 R&D 투자비율이 0.2%p 낮아졌다. 대화제약의 작년 R&D 투자액은 152억원이다. 매출, 영업이익이 역성장하는 어려움 속에서도 전년보다 R&D 지출규모를 89.3% 확대했다. 매출대비 R&D 투자비율은 13.9%로 전년보다 6.9%p 올랐다. 대화제약은 피부를 통해 약물을 전달하는 경피투과 약물전달기술을 개발하면서 지난 2007년 정부의 바이오신약장기사업단의 우수 연구팀에 선정됐다. 해당 기술을 응용해 부작용을 최소화하면서 치료 효과를 증대시키는 패치형 제품 개발에 주력하고 있다. 리독스바이오 연구소에서는 항체-약물 접합체(ADC) 링커플랫폼 기술 등의 연구를 활발하게 전개 중이다. 집계대상 40개사 중 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 사용한 기업은 19곳에 달한다. 40 곳 중 24곳은 매출대비 R&D 투자비율이 전년보다 상승했다. 반면 동국제약, 보령제약, 유나이티드제약, 종근당바이오, 현대약품, 한올바이오파마, JW신약, 코오롱생명과학 등 8개사는 지난해 R&D 지출과 비중을 모두 줄였다. 코오롱생명과학의 작년 R&D 투자액은 119억원으로 전년보다 34.4% 축소했다. 매출대비 R&D 투자비중은 기존 12.2%에서 9.0%로 3.2%p 낮아졌다. JW신약과 한올바이오파마는 R&D 투자규모를 1년 전보다 20% 이상 줄였다. 동국제약은 지난해 R&D 지출을 전년대비 4.3% 줄이면서 매출대비 R&D 투자비율이 3.5%까지 떨어졌다. 셀트리온제약과 광동제약은 지난해 매출대비 R&D 투자비율이 3%에 미치지 못했다.

[데일리팜=정새임 기자] EGFR 변이 비소세포폐암 표적치료제 '타그리소'가 유독 한국에서 1차 치료 급여 장벽을 넘지 못하고 있다. 의료진은 "효용성이 확인된 치료제를 모든 환자에게 가장 먼저 적용하는 것은 당연한 일"이라며 타그리소 급여 필요성을 강조했다. 한국아스트라제네카는 19일 타그리소의 수술 후 보조요법 적응증 획득 및 국내 출시 5주년을 기념해 온라인 기자간담회를 개최했다. 국립암센터 폐암센터 한지연 최고연구원과 연세의대 종양내과 홍민희 교수가 연자로 나섰다. 3세대 EGFR TKI 제제인 타그리소는 빠르게 영역을 넓히고 있다. EGFR 변이 환자 2차 치료제로 시작해 1차 치료제 적응증을 획득했으며, 최근에는 EGFR 표적 치료제 중 최초로 초기 병기(1B~3A)의 폐암 환자의 수술 후 보조요법으로도 쓰일 수 있게 됐다. 다만 현재 한국에서 타그리소의 쓰임은 사실상 2차 치료제에 머물러 있다. 가장 중요한 보험 급여가 2차 치료에만 적용되기 때문이다. 영국과 미국, 일본, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스 등 전 세계 주요 국가가 1차 치료제에도 급여를 적용한 것과 대조적이다. 최근에는 캐나다, 러시아, 호주, 대만 등에서도 1차로 급여가 확대됐다. 미국종합암네트워크(NCCN)도 EFGR 변이 비소세포암 환자 1차 치료에서 타그리소를 가장 권고(카테고리1)하고 있다. 국내에서는 타그리소 FLAURA 임상 중 아시아 서브그룹에 대한 하위분석 결과가 논란이 됐다. 글로벌 FLAURA 전체 환자군에서의 전체생존 혜택은 입증했지만, 아시아인 대상 하위분석의 위험비(HR)가 0.995로 나왔다. 사실상 대조군과 차이가 없어 아시아인에서는 OS 혜택이 없는 것 아니냐는 의견이 나왔다. 이에 한지연 최고연구원은 "아시아 서브그룹의 3분의 1이 일본 환자였는데, 글로벌과 다른 치료 형태가 바이어스를 줬을 가능성에 무게를 두고 있다"라며 "일본은 일반적인 4기 폐암 환자가 아닌 수술 후 재발 환자가 특히 대조군에 많이 등록됐다. 수술 후 재발 환자는 일반 4기 환자보다 보통 예후가 좋다고 알려져 있다"고 설명했다. 여기에 일본은 조금이라도 폐렴으로 진행될 여지가 있으면 바로 약물을 중단하고 타 약물로 전환하는 특수성도 영향을 미쳤을 것으로 보고 있다. 아스트라제네카는 윤리적 차원에서 1세대 약물에서 T790M 변이가 확인된 환자의 크로스오버(Cross over) 처방을 인정했는데, 이를 감안하면 OS 개선에 고무적인 면이 있다는 것이다. 타그리소는 임상에서 3년 이상 OS를 입증한 EGFR TKI 약제다. 최근 중국인을 대상으로 한 FLAURA China 연구에서도 OS는 글로벌 임상과 비슷한 양상을 보여줘 우려를 덜었다. 글로벌 치료 표준을 따라가는 한국 역시 같은 양상을 보일 것이란 기대다. 특히 다른 EGFR TKI 제제 중 타그리소는 가장 우수한 BBB 투과율로 중추신경계 전이로 인한 질병 진행 또는 사망 위험을 52% 감소했다. 한 최고연구원은 "암 치료에서의 첫 번째 원칙은 가장 효과 좋은 치료제를 모두에게 가장 먼저 투여하는 것"이라며 "타그리소 내성이 발생할 경우 후속 치료 옵션이 없어서 2차 약제로 쓸 경우, 실제 타그리소로 치료받을 수 있는 환자 중 절반 이상이 기회를 못받게 될 것이다. 베스트 치료제를 처음 쓰는 것이 맞다"고 강조했다. 홍민희 교수 역시 "의료진 입장에서 OS가 가장 중요하다고도 볼 수 있지만 환자 개개인의 입장에서는 단순히 오래가 아닌 오래 건강하게 사는 것도 굉장히 중요하다. 그래서 1차 평가지표도 무질병 생존율(DFS), 무진행 생존기간(PFS)이 된 것"이라고 덧붙였다. 명진 한국아스트라제네카 항암제사업부 전무는 "현재 보건당국과 1차 급여 확대에 대해 성실히 논의하고 있다"라며 "최근 FLAURA China 데이터뿐 아니라 최근 타그리소 1차 급여를 확대한 각국의 데이터를 업데이트해 제출했으므로 향후 좋은 진전이 있기를 희망한다"고 말했다. EGFR TKI 중 최초라는 점, 연구윤리 상 1세대 약물에서 T790M 변이가 확인된 환자의 크로스오버(Cross over) 처방을 인정했다는 점을 감안하면 고무적인 면이 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 유럽의약품청(EMA)이 아스트라제네카 백신의 안전성을 재확인하며 관련 논란을 일단락했다. 앞서 접종을 일시 중단했던 독일·프랑스 등 유럽 주요국가들은 아스트라제네카 백신의 접종을 재개키로 했다. 19일 가디언·BBC 등 유럽 주요언론에 따르면 에머 쿡 EMA 청장은 기자회견을 통해 아스트라제네카 백신의 안전성 데이터 검토 결과를 발표했다. 쿡 청장은 "아스트레제네카 백신을 접종하는 이익이 코로나19 감염으로 인한 위험을 능가한다"며 "안전하고 효과적인 백신"이라고 말했다. 그러면서 "아스트라제네카 백신이 혈전 발생 위험을 높인다는 증거는 없다"며 "다만 희귀하고 특이하지만 매우 심각한 혈전이 드물게 발생한다. 백신과 혈전발생 위험간 연관성은 꾸준히 관찰할 것"이라고 덧붙였다. 아스트라제네카 백신은 한국에 앞서 유럽과 영국에서 승인받은 바 있다. 유럽에선 700만명이, 영국에선 1100만명이 현재까지 이 백신을 접종한 것으로 전해진다. 이 가운데 일부 접종자에게서 혈전이 발생했다. 아스트라제네카에 따르면 영국과 유럽에서 백신 접종 후 혈전이 발생한 사람은 37명이다. 혈전 발생 사실이 확인된 이후 오스트리아, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인 등 유럽 13개국은 예방적 차원에서 아스트라제네카 백신의 특정 제조단위 혹은 전체 접종을 일시 중단했다. 이에 대해 아스트라제네카 측은 "가능한 모든 자료를 검토한 결과 폐색전증, 심부정맥 혈전증, 혈소판 감소증의 위험을 높인다는 증거가 나타나지 않았다"며 "혈전과 백신접종은 연관성이 없다"고 해명했다. 국내에서도 아스트라제네카 백신 접종 후 혈전 생성이 의심되는 보고 1건이 접수됐다. 지난 17일 정은경 질병관리청장은 국회 보건복지위원회 전체회의에서 "사망사례 중에 한 건 정도가 백신 접종 후 혈전 생성과 관련한 부검소견이 나왔다"며 "관련 검토를 진행 중"이라고 말했다. 해당 사망자는 60대 요양병원 입원환자로 알려졌다. 지난달 26일 아스트라제네카 백신을 접종한 뒤 이달 6일 호흡부전으로 사망했다. 이후 부검과정에서 육안 소견상 혈전이 확인됐다. 코로나19 예방접종 피해조사반은 그의 사망원인을 백신 접종이 아닌 흡인성 폐렴과 급성 심근경색으로 보고 있다. 정 청장은 "백신 접종 후 혈전 발생은 근거가 명확하지 않다"며 "건강보험 자료에 따르면 폐색전증은 1년에 1만7000명 정도가 진단된다. 평소에도 계속 발생하는 질환이다. 일반적인 발생 규모인지 백신 접종으로 인한 것인지는 계속적인 모니터링이 필요하다"고 설명했다. 정 청장은 "아스트라제네카뿐 아니라 화이자 백신에서도 같은 혈전 사례가 보고되고 있다"며 "아스트라제네카 백신을 맞으셔도 된다. 질병관리청 직원도 모두 접종하고 있다"고 강조했다.

[데일리팜=김진구 기자] 종근당 '나파벨탄'이 코로나19 치료제로 조건부허가를 받는 데 실패했다. 기대를 모았던 나파벨탄이 식품의약품안전처 조건부허가의 1차 관문을 통과하지 못하면서 관심은 '국산2호' 코로나 치료제 타이틀을 누가 따낼지에 다시 쏠리고 있다. 현재로선 GC녹십자가 개발 중인 혈장치료제의 가능성이 높게 평가되는 상황이다. 이밖에 부광약품, 대웅제약, 신풍제약에 대한 기대감도 다시 높아지는 모습이다. ◆식약처 "추가임상 필요"…종근당 "임상3상 계획대로" 식약처는 지난 17일 오후 코로나19 치료제·백신 안전성·효과성 검증 자문단 회의 결과를 발표했다. 검증 자문단은 종근당이 제출한 임상2상 결과만으로 나파벨탄을 코로나19 치료제로 허가하는 것은 적절하지 않다고 밝혔다. 코로나19 치료제로 인정하기 위해선 추가임상이 필요하다고 덧붙였다. 종근당은 18일 공시를 통해 공식입장을 밝혔다. 종근당은 "식약처로부터 코로나19 조건부허가 실패를 공식 통보받거나 공문을 수령한 사실이 없으며, 향후 해당 내용과 관련해 공식통보를 받는 즉시 공시할 것"이라며 "나파벨탄 임상3상은 계획대로 진행될 예정"이라고 설명했다. 국내에선 셀트리온이 지난달 5일 국산1호 코로나 치료제로 '렉키로나(성분명 레그단비맙)'를 허가받았다. 셀트리온이 첫 영예를 안은 이후 국산2호 치료제 자리를 놓고 종근당, GC녹십자, 대웅제약 등이 거론됐다. 그 중에서도 종근당이 가장 앞섰다는 평가를 받았다. 실제 종근당은 지난 8일 세 회사 중 가장 먼저 식약처에 조건부허가를 신청한 바 있다. ◆GC녹십자 "4월 허가신청"…부광·대웅·신풍 '임상 순항 중' 종근당 나파벨탄의 조건부허가가 좌초되면서 제약업계의 관심은 다시 GC녹십자로 쏠린다. 남은 국산2호 치료제 후보 중에 진행속도가 가장 빠른 것으로 평가된다. GC녹십자는 혈장치료제 'GC5131A'를 개발 중이다. 지난해 12월 31일 임상2상 참자가에 대한 투약을 마무리했다. 현재는 관련 데이터를 분석, 정리 중이다. GC녹십자 측은 "1분기 내 데이터분석을 완료한 뒤, 4월에는 식약처에 허가를 신청할 예정"이라고 밝혔다. 치료목적 사용승인이 잇따르고 있다는 점도 기대감을 높이는 배경 중 하나다. 식약처에 따르면 GC5131A는 지난해 10월 이후 오늘까지 총 41건의 치료목적 사용승인을 받았다. 부광약품, 대웅제약, 신풍제약 등에 대한 관심도 커지고 있다. 세 업체는 종근당과 마찬가지로 약물재창출 방식으로 코로나 치료제를 개발 중이다. 부광약품의 경우 임상2상 마무리단계인 것으로 전해진다. 부광약품은 자사 B형간염 치료제인 '레보비르'를 코로나 치료제로 개발하고 있다. 환자 60명을 대상으로 한 임상2상의 투약이 마무리된 상태다. 현재는 식약처 자료 제출을 위한 데이터 분석 작업에 한창이다. 대웅제약은 카모스타트 성분의 만성췌장염 치료제 '호이스타'를 코로나 치료제로 개발하고 있다. 지난해 말 발표된 임상2a상에선 1차 평가변수(바이러스 음전)의 통계적 유의성 달성에 실패했다. 다만, 2차 변수였던 증상척도 개선에선 유의미한 효과를 확인했다. 대웅제약은 이를 토대로 3건의 임상2b상과 3상을 진행 중이다. 경증·중등증 환자에서 호이스타의 안전성·유효성을 평가하는 내용의 임상2/3상, 렘데시비르와의 병용요법을 평가하는 임상3상, 코로나 예방을 목적으로 한 임상3상이다. 구체적인 허가신청 계획은 공개되지 않았다. 회사는 식약처에 제출한 임상시험계획서에서 임상을 올해 12월까지 마무리하겠다고 명시했지만 상황에 따라 이보다 일찍 마무리될 가능성도 있다. 임상3상 결과가 나온 뒤 일반 품목허가를 신청할지, 결과가 나오기 전 조건부허가를 신청할지는 정해지지 않았다. 신풍제약은 내달 임상2상을 완료하겠다는 계획이다. 신풍제약은 자사 말라리아 치료제 피라맥스를 약물재창출 방식으로 임상 중이다. 신풍제약은 이달 5일 기준 임상2상 목표인원 110명 중 76명의 환자 투약이 완료된 상태라고 밝혔다. 남은 임상의 진행 속도를 높이기 위해 회사는 임상시험 기관을 기존 13개에 3곳을 추가했다.

[데일리팜=노병철 기자] CMG제약 조현병치료제 데피조(아리피프라졸)의 FDA 허가심사 결과 통보가 늦어지고 있는 가운데 향후 국내외 론칭 계획과 시장 포지션에 대한 관심이 높아지고 있다. 허가 이후 론칭 방향성은 크게 두 가지로 압축할 수 있다. 만약 이 약물이 FDA로부터 허가를 받게 된다면 미국 내 유통판매채널과 계약 후 현지 시판에 들어 갈 수 있고, 불허될 경우 국내 판매도 적극 고려될 것으로 관측된다. 하지만 신경정신과 처방영역의 오리지널 의약품 선호 경향과 해당 분야에서 입지를 공고히 하고 있는 제약기업들의 영업·마케팅 파워·처방의들과의 네트워크를 단숨에 추월하기는 어렵다는 것이 업계의 지배적 의견이다. CMG제약의 ODF제형 개발·생산기술과 품질은 수준급에 도달해 있지만 국내에서 데피조의 지위는 개량신약이 아닌 제네릭으로 허가될 공산이 다분히 높다. 정제를 구강붕해필름으로 성상변경한 부분은 유용성, 즉 약물 복용 편리성을 높인 건 분명하지만 개량신약의 지표격인 진보성 측면에서는 높은 점수를 받기 어렵다는 분석이다. 실례로 정제를 ODF 제형으로 개발한 서울제약 필름형 비아그라와 대화제약 B형간염치료제 엔테카비르 역시 진보성을 입증받지 못해 단순 제네릭으로 출시된 경우가 이를 방증한다. 국내 신경정신과 약물 절대강자로 정평이 나있는 한국얀센, 룬드벡, 한국화이자, 명문제약, 명인제약, 환인제약, 한국파마 등의 처방 영역에 대한 효과적인 침투전략 구사는 해당 약물의 존폐를 결정짓는 주요 가늠자다. 아리피프라졸제제 국내 시장은 오리지널 치료제인 오츠카제약의 아빌리파이정과 아빌리파이메인테나주가 86%의 점유율을 보이며, 사실상 독점하고 있다. 기타 12개 제네릭 제품은 14%에 불과하다. 2019년 아이큐비아 데이터 기준, 전체 시장 규모는 540억원으로 형성돼 있고, 오리지널과 12개 제네릭은 각각 465억·75억원의 매출을 기록했다. 데피조 국내 약가는 아빌리파이정10mg 기준 '2927×53.5% = 1565원'까지 받을 수 있지만 기출시 제네릭 약가가 최저 469원(한국파마 아라빌10mg)부터 최고 1122원(동화약품 아리피코10mg)으로 형성돼 있어 고차원적 약가등재 전략이 필요해 보인다. 한편 CMG제약 관계자는 "미국 FDA 허가 등 시장 상황을 종합적으로 고려해 국내 출시도 함께 검토하고 있다. 아직 정확한 국내 출시 시기는 미정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=안경진 기자] 제일약품이 설립한 자회사 온코닉테라퓨틱스가 신약개발을 본격화한다. 제일약품으로부터 임상단계 핵심 파이프라인 2종을 넘겨받으면서 후속개발에 속도를 낼 전망이다. 16일 금융감독원에 따르면 제일약품은 작년 9월 29일 온코닉테라퓨틱스와 국내 1상임상을 진행 중인 항암신약 후보물질 'JPI-547'을 온코닉테라퓨틱스에 이전하는 계약을 맺었다. 제일약품은 작년 12월 온코닉으로부터 반환의무가 없는 계약금 7억5000만원을 수령하고 수익으로 일시 인식했다. 계약금을 제외한 구체적인 조건은 비공개다. 온코닉은 'JPI-547' 특허권리를 넘겨받아 글로벌 임상시험과 허가, 상업화 등의 절차를 진행하게 된다. 'JPI-547'은 제일약품이 보건복지부 항암신약개발사업단의 지원을 받아 국내 임상1상을 진행해 온 신약 후보물질이다. PARP 효소와 탠키라제(Tankyrase) 단백질을 동시에 억제하는 이중저해제로서 향후 위암과 난소암, 대장암, 폐암 등으로 확장 가능성을 인정받고 있다. 온코닉은 정부과제 종료가 다가오면서 상반기 중 'JPI-547' 2상임상 진입을 준비 중이다. 온코닉은 같은 날 제일약품과 'JP-1366' 특허권 사용계약도 체결했다. 'JP-1366' 특허권은 제일약품이 보유하고, 글로벌 특허사용 권한을 온코닉테라퓨틱스로 이전하는 계약이다. 제일약품은 작년 12월 온코닉으로부터 반환의무가 없는 계약금 1억5000만원을 수령하고 수익으로 일시 인식했다. 'JP-1366'은 제일약품이 정부과제 지원을 받아 개발해온 역류성식도염 신약후보물질이다. 지난해 매출 700억원을 기록한 HK이노엔 '케이캡'과 동일한 P-CAB 계열로, 위벽에서 위산을 분비하는 양성자펌프를 가역적으로 차단하는 기전을 나타낸다. 해당 계약으로 온코닉은 'JP-1366'의 후속 개발을 담당하게 됐다. 상반기 중 국내 3상임상시험에 돌입한다는 목표다. 이로써 온코닉은 출범 1년만에 신약 2종의 임상시험을 동시 가동하게 됐다. 온코닉테라퓨틱스는 제일약품이 작년 5월 현금 25억원을 출자해 설립한 100% 자회사다. 당시 제일약품은 "연구개발하고 있는 과제의 단계별 임상에 소요되는 자금부담을 완화하고 연구과제의 성공적인 개발을 위해 법인을 설립했다"고 취지를 밝혔다. 온코닉은 작년 5월 출범 이후 차근차근 사업채비를 갖춰왔다. 온코닉 사령탑에는 존 김 박사가 합류했다. 존 김 최고경영자(CEO)는 브리티시컬럼비아대학 약학박사 출신으로 국내외 제약사를 두루 거친 인사다. 바이오젠, 베링거인겔하임 연구원과 먼디파마 아시아태평양지역 사업개발 총괄 등을 역임하고, 국내에서는 LG생명과학과 한미약품, 먼디파마, 크리스탈지노믹스 등에서 임상개발, 라이센싱 업무를 담당했다. 작년 말에는 처음으로 외부 기관투자자로부터 투자를 유치하고, 정밀진단 플랫폼 기업 엔젠바이오와도 손잡았다. 항암제로 개발 중인 'JPI-547' 동반진단을 위한 바이오마커와 유전체 NGS 진단패널을 개발해 임상시험 대상환자 선별에 적용하기 위해서다. 미국식품의약국(FDA) 동반진단허가도 함께 추진한다. 비슷한 시기 'JPI-547'의 췌장암 적응증 관련 미국식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정도 신청했다. 업계에서는 자회사 체제로 전환하면서 제일약품의 신약개발 사업이 탄력을 받을 것으로 바라보는 시각이 많다. 경영 효율성과 전문성이 높아지고 투자자금 유치가 용이하다는 이유에서다. 모기업의 지원사격이 가능하다는 점도 긍정적인 요소로 평가받는다. 과거 제일약품의 핵심 연구인력들이 대거 온코닉에 포진한 상태다. 남준우 전 제일약품 중양연구소 신약개발실장은 온코닉 최고과학책임자(CSO)로 합류했다. 신종길 온코닉 최고재무책임자(CFO) 역시 제일약품 전략기획 이사 출신이다.