렉라자 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] 국산 신약 '렉라자'와 이중항암항체 '리브레반트' 병용요법이 본 발표에서 한층 뛰어난 잠재력을 뽐냈다. 기존 약물로 제로에 가깝던 난치성 폐암 환자의 반응률을 41%까지 끌어올리면서 상업화 가능성이 높아졌다는 평가다.얀센은 유럽종양학회(ESMO) 온라인학술대회 4일차인 19일(현지시각) 전이성 비소세포폐암 구연강연 세션에서 '렉라자'(성분명 레이저티닙) 병용요법 관련 새로운 임상연구 결과를 공개했다.3세대 표적항암제 '타그리소'(성분명 오시머티닙)와 백금계 항암화학요법에 반응하지 않는 표피성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 '렉라자'와 이중항암항체 '리브레반트'(성분명 아미반타맙) 병용요법의 투여반응을 평가한 CHRYSALIS-2 1b상 임상연구의 예비 결과다. 지난해 ESMO 학회에서 센세이션을 일으켰던 CHRYSALIS-1 임상의 후속연구에 해당한다.발표에 따르면 평균 4.6개월의 추적관찰 기간동안 3차치료로 '타그리소', 4차치료로 백금계 화학요법으로 치료받은 환자 중 평가 가능한 환자는 29명이다. 이 중 12명이 부분반응(PR)을 보였다. 이를 객관적반응률(ORR)로 환산하면 41%에 달한다. 이틀 전 초록을 통해 보고된 32%보다 반응률이 9%P 높아진 셈이다. 화학요법 이후 부분반응(RR)과 종양 크기 변화가 없었던 안정병변(SD)에 도달한 환자를 포함한 임상적이득률(CBR)은 69%에 달했다.ESMO 2021 학회 발표 모습 캡춰(자료: ESMO 2021) 약물투여 시작일로부터 최초 반응을 획득하기까지 소요된 시간(TTR)의 중앙값은 1.4개월이었다. 부분반응에 도달한 12명 중 8명은 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법 치료를 지속하면서 무진행(progression-free) 상태를 유지 중이다. 5명은 약물치료를 지속하면서 안정형병변 상태를 유지 중인 것으로 나타났다. 안전성 프로파일은 이전에 보고된 내역과 차이가 없었다.발표를 맡은 캐서린 슈(Catherine A. Shu) 교수(컬럼비아대학메디컬센터)는 "렉라자와 리브레반트 병용요법이 '타그리소' 뿐 아니라 백금기반 화학요법 치료에도 실패한 환자를 상대로 고무적인 반응률을 나타냈다"라며 "항암화학요법 경험이 없고 '타그리소' 투여 후 내성이 생긴 폐암 환자에게서 확보한 반응률(36%)에 필적할만한 종양억제효과를 확인했다"라고 강조했다.이번 발표는 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법이 미국식품의약국(FDA) 허가를 받는 결정적 근거로 활용될 수 있다는 점에서 학계의 관심을 받았던 데이터다.전문가들에 따르면 현재 '타그리소'와 백금계 화학요법에 실패한 전이성 비소세포폐암 환자에게 쓸 수 있는 약물은 '탁소텔', '젬자'와 같은 세포독성항암제가 유일하다. 이러한 약물은 반응률이 0%에 가깝고, 매우 심한 이상반응을 유발하기 때문에 실제 환자들에게 투여하는 데 제약이 많다.국내에서 '렉라자' 병용임상의 총괄 책임을 맡고 있는 조병철 연세의대 종양내과 교수(연세암병원 폐암센터장)는 "이번 발표로 '렉라자' 병용요법의 FDA 허가 가능성이 높아졌다"라며 "제로에 가깝던 난치성 폐암 환자의 반응률을 41%까지 끌어올리면서 FDA 혁신의약품지정(BTD)과 가속승인을 받는 시나리오가 유력하다"라고 평가했다.

한미약품 연구센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 개발한 항암신약 '벨바라페닙'이 새로운 기회요인을 포착했다. 표준치료법이 없는 NRAS 돌연변이 흑색종 초기 임상에서 MEK 억제제 '코텔릭' 병용요법의 긍정적 데이터를 도출하면서 신약가치를 높였다는 평가다. 기술수출 파트너 로슈가 진행하는 글로벌 임상과 시너지 효과에 대한 기대감이 제기된다.유럽종양학회(ESMO)는 16일(현지시각) 온라인 학술대회 개막 이후 발표가 예정된 임상연구들의 초록데이터를 공개했다. 한미약품이 자체 개발해 글로벌 기술수출에 성공한 표적항암제 '벨바라페닙'도 포스터 발표명단에 이름을 올렸다.RAS, RAF 돌연변이를 동반한 진행성 고형암 환자를 대상으로 '벨바라페닙'과 MEK 억제제 '코텔릭'(성분명 코비메티닙) 병용요법의 효능과 안전성을 평가한 1b상임상 연구의 최신 결과다. '벨바라페닙'과 '코텔릭' 병용요법의 안전성, 내약성과 최대내약용량(MTD), 임상2상 권장용량(RP2D) 등을 확인하는 데 목적을 둔다. 울산의대 김태원 교수(서울아산병원 종양내과)가 포스터 발표를 맡았다.이번 데이터는 올해 1월 31일 기준 반응평가가 가능한 국내 환자 118명을 대상으로 분석한 결과다. KRAS와 NRAS, BRAF 등 다양한 돌연변이를 동반한 암환자들이 참여했다. 흑색종을 비롯해 비소세포폐암, 대장암 등 다양한 암종을 포함한다. 모집된 환자들을 용량확장 2개 코호트와 용량증량 4개 코호트로 나눠 진행경과를 살펴봤다.벨바라페닙 포스터연구 발표(자료: ESMO 2021) 발표에 따르면 치료관련 이상반응(TATE) 중 여드름형피부염이 52.5%로 가장 많았고, 설사(28.0%), 발진(27.1%), 혈중 크레아틴인산활성효소(CPK) 수치 증가(25.4%) 등이 뒤를 이었다. 치료관련 이상반응은 대부분 1~2등급으로 중증도가 높지 않았던 것으로 확인된다. 임상참여기간 중 보고된 이상반응 중 3등급 이상이 차지하는 비율은 48.3%였다.유효성 평가는 NRAS 변이를 동반한 흑색종 환자에 대한 분석만 담고 있다. NRAS 흑색종 환자 19명 중 5명이 부분반응(PR), 8명이 안정형병변(SD)에 도달한 것으로 확인된다. 이를 객관적반응률(ORR)로 환산하면 26.3%다. 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.3개월로 집계됐다. 앞서 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표한 반응률(ORR) 38.5%보다 낮아졌지만 현재 NRAS 변이 흑색종 환자에게 쓸 수 있는 약제가 충분치 않다는 점에서 여전히 시장잠재력이 높다는 평가다.연구진은 "벨바라페닙과 코비메티닙 병용요법이 NRAS 변이를 동반 흑색종 환자에서 종양억제 효과를 확인하고, 안전성과 내약성 문제도 없었다"라며 "NRAS, BRAF 돌연변이 중심으로 추가 연구를 진행하고 가능성을 탐색해야 한다"라고 결론을 내렸다.'벨바라페닙'은 한미약품이 자체 개발한 pan-RAF 저해제 계열 표적항암제다. 세포 내 신호전달을 매개하는 미토겐활성화단백질(MAP) 키나아제의 일종인 RAF를 억제하는 기전으로 작용한다. 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 '벨바라페닙' 개발 및 상업화에 대한 글로벌 독점 권리(한국 제외)를 넘기면서 반환 의무가 없는 계약금(upfront fee) 8000만달러(약 890억원)를 확보했다.제넨텍이 올해 상반기에만 '벨바라페닙' 단독요법과 병용요법을 평가하는 글로벌 임상시험 2건에 착수하면서 상업화 가능성이 높아졌다고 평가받는다. 한미약품이 독자 진행한 초기 임상 데이터에서 긍정적 결과가 도출되면서 파트너사의 후속개발로 이어질 수 있었다는 분석이다.로슈그룹은 지난해 7월 '티센트릭'과 '코비메티닙', '젤보라프' 3제 병용요법으로 BRAF 변이 흑색종에 대한 미국식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 아직까지 NRAS 변이 흑색종에 대한 표준치료법은 존재하지 않는다는 점에서 '벨바라페닙'의 신약가치가 주목되고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] KRAS 항암제 '루마크리스'가 대장암 영역 진출을 위한 시동을 걸었다.암젠은 최근 유럽종양학회(ESMO, European Society for Medical Oncology)에서 전이성 대장암 환자를 대상으로 자사 KRAS억제제 루마크라스(소토라십)와 EGFR 억제제 벡티빅스 병용요법의 효과와 안전성을 연구한 1b/2상 연구 결과를 발표했다.CodeBreak101라 명명된 해당 연구는 특정 KRAS 변이 양성인 이전에 치료 경험이 있는 전이성 직결장암 환자 31명을 대상으로 루마크라스와 벡티빅스 병용요법을 평가했다.연구 결과, 환자 26명 중 7명(27%)에서 종양이 줄어든 것으로 나타났다. 치료 반응률이 높지 않지만 이전에 루마크라스 단독요법을 연구한 결과(9.7%)에 비해 높게 나타났다.전반적인 질병통제율(DCR, Disease control rate)은 해당 병용요법에서 81%로 나타났고, 이전에 루마크라스 치료를 받은 적이 없는 환자 18명을 대상으로 한 코호트에서 병용요법은 33%의 반응률을 보였다.다만 해당 연구는 대조군 없는 단일군 연구였기 때문에 루마크라스의 임상적 혜택이 어느 정도인 지 불분명하다. 벡타빅스는 직결장암 치료제로 승인됐으나 일부 KRAS 변이를 포함한 RAS 변이로 인한 치료에는 효과가 없는 것으로 확인된 바 있다.해당 연구 결과는 이번 주말 2021 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2021)에서 발표될 예정이다.암젠은 "이 데이터를 기반으로 3차 치료에 대한 해당 병용요법의 3상 연구를 시작할 계획"이라고 밝혔다.한편, KRAS 변이는 직결장암 환자 3~5%에서 발생하는 것으로 알려져 있다. 그간 KRAS 표적치료제를 개발하기 위한 노력이 꾸준히 있었으나 임상에서 좋은 결과를 얻지 못했다.이후 KRAS 유전자의 신호전달체계가 드러나면서 G12C, G12D, G12F 등 다양한 서브타입(아형)에 맞춘 세분화된 표적 치료제로 개발이 이어졌다. 소토라십은 KRAS 종류 중 하나인 G12C를 타깃한다. KRAS G12C는 폐암에서 가장 흔하다고 알려져 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 유바이오로직스의 코로나19 백신 '유코백-19'의 임상2상 투약이 마무리됐다. 회사 측은 이르면 올해 안에 임상2상 데이터 발표가 가능할 것으로 전망하고 있다.유바이오로직스는 17일 지난 6월부터 은평성모병원 등 국내 5곳에서 건강한 성인 230명을 대상으로 진행한 유코백-19의 임상2상 환자 투약을 완료했다고 밝혔다.유바이오로직스는 일정기간 동안 면역원성과 안전성 등을 평가할 예정이다. 이를 토대로 한 임상2상의 대략적인 결과는 올해 안에 발표될 것으로 전망된다.유바이오로직스 관계자는 "2상에 이어 국내외에서 비교임상 방식으로 진행될 3상도 성공적으로 진행할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.유바이오로직스는 이달 안에 1000리터급 유코백-19 원액 생산용 동물세포 배양시설을 추가한다는 계획이다. 배양시설 추가가 완료되면 생산시설 규모가 기존의 2배 수준으로 늘어난다. 이를 통해 내년부터는 본격적인 대량생산 시스템을 가동할 수 있을 것으로 예상된다.유바이오로직스는 올해 1월 식품의약품안전처로부터 유코백-19의 임상1/2a상 시험계획을 승인받았다. 이어 2월 말부터 은평성모병원에서 건강한 성인 50명을 대상으로 임상1상을 진행했다.그 결과 유코백-19를 접종받은 사람들은 매우 경미하거나 없는 수준의 발열·근육통 등이 관찰됐으며, 중대한 이상반응 및 즉각적인 이상반응은 나타나지 않아 안전성을 확인했다. 또, 코로나19 바이러스에 대한 결합항체, 중화항체, T세포 면역반응도 관찰됐다.유바이오로직스는 재조합단백질 기반으로 유코백-19를 개발 중이다. 기존에 상용돠된 다양한 백신에서 안전성이 검증된 기술이라는 게 장점이다. 유코백-19와 같은 재조합단백질 기반의 코로나 백신으로는 노바벡스 백신이 있다.

렉라자 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] 국산 신약 '렉라자'가 이중항암항체 '리브레반트'와 병용요법으로 새로운 잠재력을 확인했다. 기존 약물로 효과를 보지 못했던 난치성 폐암 환자에서 30% 이상의 반응률을 확보하면서 상업화 가능성을 높였다는 평가다.유럽종양학회(ESMO)는 17일(현지시각) 온라인 학술행사 기간 중 발표가 예정된 임상연구들의 초록데이터를 공개했다. 글로벌 제약사 얀센이 유한양행으로부터 글로벌 판권을 도입한 차세대 폐암 신약 '렉라자'(성분명 레이저티닙)와 '리브레반트'(성분명 아미반타맙) 병용요법 관련 새로운 임상 결과도 베일을 벗었다.3세대 표적항암제 '타그리소'(성분명 오시머티닙)와 플래티넘계 항암제에 반응하지 않는 표피성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법의 반응률을 평가한 CHRYSALIS-2 1b상 임상연구의 예비 결과다. 지난해 ESMO 학회에서 센세이션을 일으켰던 CHRYSALIS-1 임상의 후속연구인 데다, '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법의 미국식품의약국(FDA) 허가 근거로 활용될 수 있다는 점에서 관심을 받았다.이번 초록에서 눈여겨봐야 할 데이터는 '타그리소'와 플래티넘계 항암제 치료에 실패한 EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 반응률(ORR)이다.초록에 따르면 반응평가가 가능한 28명의 환자 중 9명이 부분반응(PR)을 보였다. 이를 객관적반응률(ORR)로 환산하면 32%다. 분석시점(4월 19일) 기준 연구에 등록된 59명의 환자를 3-7개월간 추적관찰했을 때, 17명이 '렉라자'와 '리브레반트' 병용투여를 지속 중인 것으로 나타났다.'타그리소'에 이어 플래티넘계 항암제 치료에도 실패하고, 뚜렷한 대안이 없는 난치성 폐암 환자에게서 또한번 30% 이상의 반응률을 확보한 셈이다. '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법은 연세의대 조병철 교수(연세암병원 폐암센터장)가 시행한 선행연구에서 항암화학요법 경험이 없고 '타그리소' 투여 후 내성이 생긴 폐암 환자를 상대로 36%의 반응률(ORR)을 확인한 바 있다. 새로운 이상반응은 보고되지 않았다.전문가들은 이번 데이터가 '렉라자' 병용요법의 FDA 허가를 유도하는 결정적 열쇠가 될 것이라고 평가한다. 기존 약물로 제로(0%)에 가깝던 반응률을 30% 이상까지 끌어올리면서 FDA 혁신의약품지정(Breakthrough Therapy Designation) 가능성이 높아졌다는 분석이다.CHRYSALIS-1 연구의 총괄 책임을 맡고 있는 조병철 연세의대 종양내과 교수(연세암병원 폐암센터장)는 "현재 해당 조건의 환자들에게 쓸 수 있는 약물은 '탁소텔'(성분명 도세탁셀)과 같은 세포독성항암제가 유일하다. 반응률이 제로에 가깝지만 매우 심한 이상반응을 유발하기 때문에 실제 진료현장에서 투여하기 힘든 여건이다"라며 "이번 반응률은 상당히 고무적이다"라고 말했다.CHRYSALIS-2 임상의 상세한 데이터는 ESMO 2021 학회 4일차에 진행되는 전이성 비소세포폐암 구연강연 세션에서 공개될 예정이다. 본 발표에서는 분석 환자수와 반응률 수치 등이 달라질 수 있다.

[데일리팜=정새임 기자] '암이 증식하기 위해 생성하는 혈관을 차단해 암을 굶겨 죽인다.' 1970년대 '센세이션'을 일으켰던 미국 하버드대 교수의 이론을 현실화한 약이 있다. 면역항암제의 좋은 파트너로도 꼽히는 혈관내피세포성장인자(Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF) 억제제의 시초 '아바스틴(성분명 베바시주맙)'이다.최초의 항 VEGF, 뒷심 발휘하며 1천억 돌파바이오 벤처의 신화로 꼽히는 미국 제넨텍이 혈관신생(angiogenesis) 연구에 관심을 갖고 핵심 단백질인 VEGF와 유전자를 발견하면서 아바스틴이 탄생했다. 아바스틴은 리툭산, 허셉틴 등 항체 신약과 함께 제넨텍의 몸값을 크게 올려준 주역이기도 하다. 아바스틴 승인 이후 로슈는 제넨텍을 완전히 인수하며 항암제 강자로 떠올랐다.상처를 입었거나 여성 배란기 때만 주로 일어나는 혈관신생은 정상적인 몸에서는 여러 작용에 의해 생성이 엄격하게 억제된다. 그런데 암처럼 비정상적인 상황에선 억제력을 상실해 혈관신생이 우후죽순 일어난다.기존 혈관에서 잔가지처럼 미세혈관이 만들어지면서 암세포에 혈액이 공급되고, 여기서 받은 산소와 영양소를 자양분 삼아 암세포가 증식한다. 이때 혈관생성을 일으키는 VEGF 단백질을 억제하면 암세포는 영양소가 끊겨 일정 크기 이상 자라지 못한다. 암세포를 '굶겨 죽인다'는 말이 여기서 나왔다.'최초'라는 수식어 답게 아바스틴은 많은 기대와 우려를 한몸에 받았다. 대장암 치료제로 시작한 아바스틴은 유방암, 폐암, 신장암 등 다양한 암종으로 날개를 뻗어가고 있었다. 특히 화학항암요법이 유일했던 암종에서 아바스틴의 등장은 치료 효과를 크게 높이는 단비와도 같았다. 하지만 지나친 혈관신생 억제로 인한 고혈압, 혈전, 심부전 등 부작용 등이 논란이 됐다. 독성 대비 애매한 효능으로 미국에서는 유방암 적응증이 철회되는 일도 있었다.승인받지 않은 적응증에서도 논란이 발생했다. 실명을 야기하는 습성 황반변성 또한 망막 밑 신생혈관의 과다 증식이 원인이다. 이에 혈관생성 억제 기전의 아바스틴이 안과계의 '뜨거운 감자'로 떠올랐다. 아바스틴과 같은 기전의 약물이 존재함에도 비용이 낮은 아바스틴 선호도가 훨씬 높았기 때문이다. 정작 아바스틴은 해당 적응증이 없음에도 황반변성 치료에 널리 사용됐다. 한국에서 아바스틴은 2005년 대장암 치료제로 허가된 이후 유방암, 비소세포폐암, 신장암, 교모세포종, 난소암, 자궁경부암으로 비교적 순탄하게 적응증을 확대했다. 교모세포종 외 모든 적응증에서 1차 치료제로 쓰이며 항암 치료에 없어서는 안될 약제로 등극했다.2014년 첫 급여 등재를 계기로 아바스틴은 강한 뒷심을 발휘하기 시작했다. 아이큐비아 기준 허가 13년 만인 2018년 처음으로 매출 1000억원을 돌파했다. 지난해에는 1180억원 매출을 올렸다. 이는 국내 전체 의약품 시장에서 세 번째로 많이 팔린 수치다.다양한 조합 가능한 아바스틴, 시밀러 도전 속 새 기회 찾을까아바스틴은 기전의 특성상 다른 항암제와 함께 쓰면 좋은 표적 치료제로 꼽힌다. 교모세포종 외 모든 적응증에서 기존 화학항암요법과 함께 쓰인다. 암을 직접 공격하는 약제와 영양 공급원을 차단하는 아바스틴이 함께 쓰이면 시너지 효과를 낼 수 있기 때문이다.표적항암제에서는 EGFR 타깃 치료제 '타쎄바'와 좋은 효과를 내면서 EGFR 양성 비소세포폐암 1차 치료요법 적응증을 획득했다. PARP 억제제 '린파자'와 병용해 난소암 1차 유지요법에 쓰이기도 한다.아바스틴은 면역항암제와도 좋은 짝꿍이다. 로슈는 자사 항 PD-L1 면역항암제 '티쎈트릭'과 아바스틴 병용요법으로 간암과 비소세포폐암 1차 치료 적응증을 받았다. 타사 면역항암제인 '키트루다'나 '옵디보'도 다양한 암종에서 아바스틴과의 병용 가능성을 타진하고 있다. 면역항암제 단독 치료의 한계를 anti-VEGF 제제가 보완해주리란 기대다. 일부 임상은 실패로 돌아갔지만 면역항암제와 아바스틴 조합은 여전히 빼놓을 수 없는 전략이다. 동시에 쓰임새가 넓어 바이오시밀러 도전을 거세게 받고 있는 약물 중 하나다. 해외에서는 암젠, 화이자, 베링거인겔하임 등 빅파마가 뛰어들었으며, 국내에서도 올해 두 건의 바이오시밀러가 등장했다. 삼성바이오에피스의 '온베브지브'와 화이자의 '자이라베브'다.첫 시밀러 제품인 온베브지의 속도가 더 빠르다. 온베브지는 이달부터 급여가 적용돼 종합병원 랜딩 준비에 한창이다. 보령제약이 판매를 맡았다. 자이라베브는 급여 심사 단계다. 다만 적응증에서는 자이라베브가 더 유리하다. 자이라베브는 로슈와의 협상으로 모든 적응증이 아바스틴과 동일하지만 온베브지브는 용도특허와 관련된 난소암 일부 적응증을 받지 못했다.여기에 셀트리온, 프레스티지바이오파마 등도 바이오시밀러 제품을 개발 중이어서 경쟁품은 더 늘어날 예정이다.본격적인 경쟁이 시작되면 1200억원에 달하는 아바스틴 매출에 타격이 불가피하다는 전망이다. 이미 유럽과 미국 최대 시장에 바이오시밀러가 진입하면서 아바스틴 매출 감소가 현실화됐다. 지난해 글로벌 매출은 전년 대비 25% 감소했다.한국의 경우 아바스틴 급여 등재 후 지속적으로 약가가 인하하고 있고, 산정특례가 적용되는 경우 환자 부담이 5% 수준에 불과해 실제 체감되는 오리지널과 바이오시밀러의 차이는 미미할 것으로 예상된다. 하지만 비급여 항목에 따라 결과가 달라질 수 있어 뚜껑을 열어봐야 한다. 특히 황반변성 등 허가외 질환에서는 아바스틴보다 더 저렴한 바이오시밀러의 침투 여지가 크다.특허 만료 의약품은 대개 하락세를 걷지만 아바스틴의 경우 새로운 기회가 남아있다. 티쎈트릭과 병용요법에서의 급여 확대다. 간암 1차 치료에서 병용요법은 지난 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.특히 면역항암제와의 병용요법에서 바이오시밀러로의 교체는 더욱 쉽지 않은 선택이다. 간암 1차 급여는 현재 6개월 넘게 약제평가위원회 상정 단계에 머물러 있다. 높은 용량으로 가격 부담이 큰 아바스틴 약가를 두고 한국로슈와 정부가 얼마나 빨리 합의점을 찾을 수 있을지가 관건이다.

[데일리팜=안경진 기자] 엔케이맥스가 전 세계 최초로 NK세포치료제를 상업화하겠다는 청사진을 제시했다. 자가 세포치료제 'SNK01'이 말기 육종암 환자에서 완전관해를 유도하면서 미국식품의약국(FDA) 허가 가능성이 높아졌다는 판단이다. 초기 임상 결과 발표를 앞둔 비소세포폐암을 비롯해 다양한 암종에서도 활용 가능성을 모색하고 있다.엔케이맥스는 15일 국내 기관투자자 대상 비대면 기업설명회를 개최하고, 미국 임상 진행현황 및 계획을 소개했다.엔케이맥스의 전신은 에이티젠이다. 지난 2019년 6월 코넥스 상장사였던 엔케이맥스를 흡수합병하면서 사명을 변경했다. 합병 이후 체내 면역세포를 활용한 면역세포치료제와 면역진단키트 연구개발, 건강기능식품 판매, 바이오 연구용 시약 사업 등을 영위하고 있다.엔케이맥스는 최근 미국에서 진행 중인 불응성 고형암 임상 결과를 공개한 이후 시장에서 폭발적 관심을 받았다. 미국 자회사 엔케이젠바이오텍이 작년 8월부터 불응성 고형암 환자 대상으로 진행하고 있는 1상임상시험의 중간 데이터다.지난달 30일 엔케이맥스가 공개한 우선 분석 결과에 따르면 기존 약물로 치료가 불가능한 수준의 말기 육종암 환자 13명에게 자가 세포치료제 'SNK01'와 면역관문억제제 '바벤시오'(성분명 아벨루맙) 또는 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)을 병용 투여한 결과, 8명이 치료효과를 나타냈다. 8명 중 1명은 암세포가 대부분 제거된 완전관해(CR)에 도달한 것으로 확인된다. 암세포가 30% 이상 감소하는 부분관해(PR)에 도달한 환자는 2명, 암세포가 증가하지 않은 안정형병변(SD) 환자는 5명이었다.9월 14일 엔케이맥스의 종가는 2만9150원이다. 임상 결과 발표 시점으로부터 13거래일만에 주가가 79.4% 뛰었다. 이 기간 시가총액은 4541억원 불어났다.엔케이맥스의 신약 R&D 계획 소개(자료: 엔케이맥스) 이날 엔케이맥스는 IR자료를 통해 "SNK01이 세계 최초의 NK세포치료제로 상업화될 것으로 기대된다"라고 강조했다. 엔케이맥스는 면역세포 중 하나인 NK세포를 활용해 면역세포치료제로 개발할 수 있는 면역세포치료제 플랫폼기술 '슈퍼NK'(SuperNK)를 보유한다. 체외에서 고순도로 분리한 NK세포를 고활성의 NK세포로 대량 증식할 수 있는 기술이다.'SNK01'은 슈퍼NK 기술에서 파생된 자가 세포치료제 파이프라인으로, 미국과 한국, 멕시코에서 3건의 임상시험을 실시하고 있다. 지난 2019년 NK세포 기반의 면역세포치료제 개발 기업 중 국내 최초로 FDA 임상시험계획(IND) 승인을 받아 불응성 고형암 대상의 미국 임상1상을 진행 중이다. 한국에서는 비소세포폐암 환자의 임상1/2a상을 최근 종료했다. 현재 데이터를 정리 중으로, 머지않아 결과 발표가 예상된다. 멕시코에서는 자가면역질환인 건선과 퇴행성 신경질환인 알츠하이머병을 대상으로 각각 임상1상을 진행하고 있다. 'SNK01' 관련 임상 3건 중 2건이 긍정적 경과를 보이면서 상업화 기대감이 높아졌다는 판단이다.현재 진행 중인 1상임상의 코호트를 확장하고, 췌장암 유지요법과 전립선암, 삼중음성유방암 등 다양한 암종에서 새로운 가능성을 탐색하겠다는 계획도 세웠다. 추가 임상을 통해 신약가치를 끌어올린 다음, 2023년 4분기경 FDA 바이오의약품허가신청(BLA)에 도전한다는 목표다. 엔케이맥스 측은 "SNK01이 기존 약물에 반응을 보이지 않았던 육종암과 비소세포폐암 환자를 대상으로 긍정적인 치료반응을 도출했다. 세계 첫 NK세포치료제로서 잠재력이 높다고 판단한다"라며 "향후 췌장암 유지요법 외에 전립선암, 삼중음성유방암 등 난치암 분야로 활용범위를 확장하면서 신약가치를 높여 나가겠다"라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 인트론바이오는 mRNA(메신저리보핵산) 백신 플랫폼기술인 'mRNA 점막백신 기술'로 미국 특허를 출원했다고 15일 밝혔다.mRNA 백신 플랫폼기술은 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 팬데믹(전염병의 세계적 대유행) 위기를 계기로 유용성이 크게 부각된 기술이다. 화이자와 바이오엔텍, 모더나 등 글로벌 제약사들이 발빠르게 코로나19 백신 상업화에 성공하면서 높은 시장가치를 인정받고 있다. 감염성질환을 예방하기 위한 백신 외에도 면역요법과 단백질-대체요법, 재생의학 등 다양한 질환 분야에서 활용 기대감이 높아지고 있는 실정이다.이번에 출원된 특허는 mRNA 점막백신 관련 기술이다. 화이자나 모더나의 코로나19 백신이 근육주사 형태로 투여되고 있는 데 반해 인트론바이오의 mRNA 점막백신 기술은 비강(코) 투여 또는 경구제 형태로 개발 가능하다는 차이점을 갖는다. 점막백신은 호흡기를 통한 바이러스 감염 예방에 있어 전신면역은 물론, 점막면역 효과도 제공할 수 있어 기존 백신들보다 한층 배가된 효과를 제공할 수 있다.인트론바이오는 박테리오파지를 활용한 파지 디스플레이(Phage display) 기법을 적용해 기존 점막백신의 효율을 극대화했다. 이번에 개발된 mRNA 점막백신 특허기술을 이용해 단기적으로 코로나19 및 독감 백신 개발 가능성을 타진하고, 국내외 기업들과 제휴를 모색하면서 산업적 개발과 상업생산과 관련한 사업논의를 본격적으로 추진해 나간다는 방침이다. 장기적으로는 항암제와 알러지치료제 노화 관련 약물 등 mRNA 기반의 다양한 후속 파이프라인 개발도 가능하다고 내다봤다.윤경원 인트론바이오 대표는 "이번 특허기술을 바탕으로 국내외 mRNA 백신 개발 기업들과 다양한 협력을 추진해 나갈 것이다"라며 "mRNA 점막백신 플랫폼 기술은 바이러스질환 대응을 위한 파지러스(PHAGERUS) 기술과 항암제 개발 등에 면역적으로 접근하는 파지리아러스(PHAGERIARUS) 기술과 더불어 회사 혁신을 주도할 것으로 기대한다"라고 말했다.