대화제약 리포락셀 병용 임상 디자인. [데일리팜=노병철 기자] 대화제약 항암제 리포락셀이 중국 임상1상에 도전한다.대화제약은 하이흐바이오팜 표적항암제 AL3710(Lucitanib Capsule)·전시바이오사이언스 면역관문억제제 Toripalimab과 자사 경구용 리포락셀액(RMX3001) 병용 임상1a/1b 및 2상 IND를 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 신청했다고 28일 밝혔다.이번 임상시험은 질환이 진행된 환자 중 국소적 진행성, 재발성, 전이성 고형암 환자와 체계적 치료를 받은 적이 없는 진행성, 재발성, 전이성 삼중음성 유방암 환자 및 수술이 불가능하고 독성을 견딜 수 없는 환자를 대상으로 실시된다.병용 임상은 AL3710·리포락셀액, AL3710·Toripalimab injection·리포락셀액 등으로 투여되며, 안전성 및 내약성, 약동력학적 특성 및 치료 효과에 대한 평가를 진행할 예정이다.하이흐바이오팜은 임상시험을 통해 중국 내 면역치료에 실패한 NSCLC(비소세포성폐암) 및 위암 환자군에 있어 리포락셀액· 표적약물(AL3810) 병용치료의 유효성을 탐색해 면역치료 실패 후 임상치료의 공백을 보완에 대한 데이터를 확인할 계획이다.하이흐바이오팜은 중국 내 500명의 위암 환자를 대상으로 진행 중인 임상3상은 2021년 9월 환자 모집을 완료, 2023~2024년 내에 제품 론칭을 목표로 하고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 고바이오랩은 상해의약그룹(Shanghai Pharma)의 자회사인 신이(SPH SINE)와 면역질환 치료 소재 ‘KBL697’ 및 ‘KBL693’의 기술이전 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.계약 규모는 최대 1억725만달러(약 1250억원)다. 고바이오랩은 반환의무가 없는 계약금 250만 달러(약 30억원)를 받는다. 임상개발, 허가, 상업화에 따른 단계별 기술료(마일스톤)는 최대 1억475만달러(약 1220억원)다. 향후 제품 출시에 따른 경상기술료 (로열티)는 별도로 지급된다.신이는 KBL697과 KBL693에 대한 중국, 홍콩, 마카오 및 대만 내 개발 및 상업화 권리를 확보했다. 이외 글로벌 지역에 대한 권리는 고바이오랩이 유지한다. 신이는 200개 이상의 자회사와 4만 7000여명의 직원을 보유한 중국 2위 글로벌 국영 제약사 상해의약그룹의 최대 제조 자회사다.KBL697과 KBL693은 고바이오랩의 마이크로바이옴 기반 경구용 면역질환 치료 소재다. KBL697을 대상으로 한 건선 파이프라인 KBLP-001 및 궤양성 대장염 파이프라인 KBLP-007은 미국 식품의약국(FDA)의 임상 2상에 진입해 환자 투약이 개시될 예정이다. KBL693은 지난 3월 완료한 임상 1상에서 우수한 안전성과 내약성 평가 결과를 확보했고 FDA 임상 2상 시험 계획 제출을 준비 중이다.고광표 고바이오랩 대표는 “신이는 중국 마이크로바이옴 분야 선도 회사로, 특히 자체마이크로바이옴 의약품의 개발 및 상업화 이력을 보유한 회사”라며 "중국 의약품 시장의 특수성을 감안할 때 기술 이전 계약을 통해 KBL697과 KBL693이 중국에서 빠른 허가와 상업화가 이뤄질 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] '위드코로나'를 위해 정부의 '코로나19 자가 치료제' 개발(스스로 투입 가능한) 지원이 확대되고 있어 개발업체들의 기대감이 높아지고 있다.특히 다양한 치료 옵션을 위해 경구제는 물론 흡입제 등 개발에도 적극 지원이 필요하다는 의견이다. 27일 관련업계에 따르면, 남인순 의원이 최근 정부에 코로나19 치료제 및 백신 개발 임상지원과 관련한 입장과 대책에 대해 질의한 결과, 정부는 "치료제 임상지원을 위해 총 1552억원의 R&D 예산을 투자하고 있다"고 답변했다.특히 정부는 신속하고 효과적인 치료제가 개발될 수 있도록 범정부지원 위원회 중심으로 민관 역량을 결집해 전방위 지원을 지속하겠다고 강조했다.관계부처‧민간 합동으로 전임상-임상-생산 등 전주기에 걸쳐 코로나19 치료제·백신 개발을 지원중이라는 설명이다.실제로 복지부는 치료제 및 백신 개발 위해 지난해 940억원, 올해 2298억원을 편성했다. 2022년은 973억원의 R&D 예산을 지원할 계획이다. 이중 코로나19 치료제 임상지원금은 2020년 450억원, 2021년 627억원, 2022년 475억원(안)이다.현재 코로나19 자가 치료제 개발 업체는 대웅제약, 종근당, 신풍제약, 유나이티드제약 등이 있다. 대웅제약, 종근당, 신풍제약은 약물재창출 방식으로 각각 3상을 진행중이다.대웅제약 '코비블록(카모스타트)', 종근당 '나파벨탄(나파모스타트)', 신풍제약 '피라맥스(피로나리딘/알테수네이트)' 등으로 모두 2상서 1차평가지표 미충족 결과 얻었지만 3상에서 반전 드라마를 노리고 있다.유나이티드제약 'UI030'은 유일한 흡입제형이다. 동물 실험과 1상을 마치고 2상에 돌입했다.회사에 따르면 코로나19 감염의 주요 증상은 폐 손상이다. 오스트리아 인스부르크클리닉의 사빈 사하닉 박사 연구팀이 최근 발표한 자료를 보면 코로나19로 병원에 입원했다가 회복한 환자 86명 중 상당수가 폐 손상, 호흡곤란 등 후유증을 겪고 있다.구체적으로 병원에서 퇴원한 지 6주가 지난 환자 88%에서 여전히 폐 손상 증상이 나타났고 47%는 호흡곤란 증세가 있는 것으로 확인됐다.흡입형 치료제는 직접 폐에 닿는 방식으로 효과는 극대화하고 부작용이 덜하다. 기존 약물의 개량신약(부데소나이드/아포모테롤)을 활용한 약물재창출 방식으로 상용화 가능성이 높다.한국유나이티드제약은 국내 최초 흡입제 공장을 건설하고 GMP까지 획득해 생산 준비를 마친 상태다. 치료제는 물론 흡입제 핵심인 디바이스까지 모두 국산화했다. R&D 비용, 개발 속도 직결 업계는 코로나19 자가 치료제 개발이 임상 막바지 단계에 있는 만큼 정부의 신속한 자금 지원이 필요하다는 입장이다.코로나19 치료제 개발 제약사 관계자는 "위드코로나 핵심은 자가 치료제다. 자가 치료가 되기 위해서는 환자 스스로가 투입 가능해야 한다. 자가 치료제 임상이 막바지에 있는 만큼 상용화를 위한 정부 지원이 필수적"이라고 강조했다.또 다른 개발사는 "임상 막바지로 갈수록 비용 문제에 직면할 수 있다. 다양한 치료 옵션을 위해 경구제는 물론 흡입제 개발 업체에 신속한 지원이 이뤄져야한다. R&D 비용은 개발 속도로 이어지기 때문"이라고 강조했다.정부도 코로나19 자가 치료제 지원에 대해 뜻을 같이 했다.복지부 관계자는 "위드코로나로 예상되는 의료일선 현장의 부담을 경감하기 위해 백신은 물로 자체 치료제 개발 역시 중요하다고 생각한다. 향후 (경구제, 흡입제 등) 신속하고 효과적인 치료제 개발을 위해 범정부지원회 중심으로 민관 역량을 결집해 전방위적 지원을 지속하겠다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 전립선암 신약 '뉴베카'가 종합병원 처방권에 진입했다.관련업계에 따르면 바이엘코리아의 비전이 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료를 위한 경구용 안드로겐 수용체 저해제(ARi) 뉴베카(다로루타마이드)가 삼성서울병원, 서울아산병원, 강남세브란스병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.뉴베카는 독특한 화학구조를 가진 안드로겐 수용체 저해제로 안드로겐 수용체에 결합해 강한 길항작용을 통해 전립선압 세포의 성장을 억제한다.이 약은 안드로겐 박탈요법(ADT)과 병용으로 뉴베카와 위약대조군의 유효성과 안전성을 비교, 평가한 3상 임상연구인 ARAMIS를 기반으로 허가됐다.연구의 주요평가 항목인 무전이생존기간(MFS)은 뉴베카와 ADT 병용군에서 40.4개월로, 위약과 ADT 병용군의 18.4개월에 비해 유의한 개선 효과를 입증했다. 사망위험률은 31% 감소한 것으로 확인됐다.또한 최근 ARAMIS 연구에서 사전 명시된 최종 분석 결과로 도출된 전체생존기간(OS, Overall Survival) 데이터는 지난 9일 뉴잉글랜드오브메디슨(NEJM)에 게재됐다고 밝혔다.연구 결과, 뉴베카와 안드로겐 박탈요법(ADT) 병용군은 위약과 ADT 병용군 대비 전체 생존기간이 통계적으로 유의미하게 개선됐으며, 사망위험율은 31% 감소한 것으로 나타났다.이 결과는 최종 분석을 위한 데이터 확정 시점인 2019년 11월 15일 기준으로 위약과 ADT 병용군 환자의 55%가 후속치료로 뉴베카 또는 기타 생명 연장을 위한 치료를 받았음에도 개선됐다는 점에서 의미가 있다.한편 뉴베카는 아직 보험급여 목록에 이름을 올리지 못했다. 이 약은 지난 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 부적합 판정을 받고 다시 자료를 보완, 현재 등재 절차를 다시 진행중이다.

[데일리팜=정새임 기자] 일라이 릴리가 최초의 알츠하이머 신약 '애듀헬름(성분명 아두카누맙)'과 직접 비교 임상을 통해 정면 승부에 나선다.일라이 릴리는 26일(미국 현지시간) 3분기 실적보고를 통해 자체 개발 중인 알츠하이머 치료 신약 '도나네맙'의 신규 3상 임상시험을 실시한다고 밝혔다.TRAILBLAZER-ALZ 4 연구는 도나네맙과 바이오젠의 애듀헬름을 직접 비교하는 헤드-투-헤드(head-to-head) 임상이다. 올해 환자 등록을 시작할 예정이다.애듀헬름은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 받은 최초의 알츠하이머 치료제이자 첫 베타아밀로이드 타깃 제제다. 그간 알츠하이머병으로 인한 치매 증상을 개선시키는 약만 존재할뿐 병을 근본적으로 치료하는 약은 전무했다. 이마저도 2003년 승인된 엘러간의 '나멘다'가 마지막이다.하지만 애듀헬름의 두 건의 3상 임상(EMERGE, ENGAGE) 결과를 두고 여전히 효능에 대한 평가가 갈린다. 여기에 FDA 약물평가센터(CDER)와 바이오젠간 유착 의혹과 연간 7000만원에 달하는 가격 논란까지 더해지면서 바이오젠은 진통을 겪고 있다.그 사이 릴리는 도나네맙의 두 번째 알츠하이머 치료제 승인을 위해 속도를 내고 있다. 릴리는 도나네맙 2상 임상 완료 후 가속 승인을 받기 위한 심사 절차에 착수했다. 이번 발표에 따르면 현재 회사는 FDA에 롤링 리뷰(허가신청 전 사전검토 절차)를 위한 자료 제출을 시작했다.동시에 릴리는 애듀헬름과 도나네맙을 직접 비교하는 추가 3상을 통해 정면 승부에 나섰다.한편 애듀헬름은 논란 속 저조한 매출을 보이고 있는 것으로 나타났다. 21일 바이오젠 3분기 실적발표에 따르면 애듀헬름은 3분기 30만 달러(약 3억5052억원) 팔리는데 그쳤다. 이는 시장 기대치인 1400만 달러에 한참 못미치는 수치다. 출시 3주 차에 매출 200만 달러(약 23억원)를 올린 것과 비교하면 급격한 하향세를 그리고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 희귀성 혈액질환치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러 'SB12'의 글로벌 임상3상시험을 완료했다고 27일 밝혔다.삼성바이오에피스는 SB12 임상시험을 위한 마지막 환자 방문이 이뤄진 후 관련 내용을 지난 25일 글로벌 임상정보 제공 웹사이트 `클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)`에 업데이트 했다.솔리리스는 미국 제약사 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독증후군 등의 희귀질환에 사용되는 치료제다. 대표적인 고가 바이오의약품으로 알려졌으며 연간 글로벌 매출 규모는 40억6420만달러(약 4조4000억원)에 이른다.삼성바이오에피스는 SB12와 솔리리스 간 유효성 및 안전성 등에 대한 비교 연구를 위해 2019년 8월부터 올해 10월까지 한국 등 8개 국가 총 50명의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험을 수행했다.삼성바이오에피스는 현재 총 10종의 바이오시밀러 제품 및 파이프라인을 보유하고 있다. 이중 총 6개의 바이오시밀러의 개발을 완료했다. 엔브렐, 레미케이드, 휴미라, 아바스틴, 루센티스 등 5개 제품의 바이오시밀러는 유럽과 미국의 허가를 받았고 아바스틴 바이오시밀러는 유럽에서 판매승인을 획득했다. 삼성바이오에피스 관계자는 "SB12 개발을 통해 초고가 바이오의약품의 환자 접근성을 개선해 바이오시밀러 개발의 본질적 의의인 의료 미충족 수요 해결에 도움이 될 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재가 어려움을 겪고 있다.관련업계에 따르면 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 최근 급여기준소위에를 통과하지 못했다.올 연초 진료상 필수약제 지정에 실패한 이후 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)로 다시 등재 신청을 진행한 결과다. 경평까지 제출한 상황에서 부적합 판정을 받은 만큼, 빈다맥스의 급여권 진입은 난관에 봉착했다.상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.빈다맥스는 ATTR-CM 환자들에 생존율 혜택을 입증한 유일한 치료제이고 사실상 대체약제가 없다.그간 빈다맥스의 급여 적용 필요성에 대한 정부의 의견 조회 과정에서 전문가들이 빈다맥스의 임상적 유용성 등에 대해 일관된 의견을 제기해온 것을 감안하면 이번 급여기준 소위 결과는 아쉬움이 남는다.임상적 유용성이 입증되고, 대체 약제가 없는 치료제가 학계의 긍정적인 의견을 바탕으로도 급여기준 소위를 통과하지 못할 때는 대개 다른 이유가 있기 때문인데, 빈다맥스의 경우 재정영향에 대한 이슈가 원인일 가능성이 클 것으로 추정된다.하지만, 약제의 경제성과 재정영향은 경제성평가 소위, 재정영향평가 소위 등 해당 사안을 전문으로 심의하는 별도의 소위가 존재한다.업계에서는 급여기준에 대한 심사를 담당하는 급여기준 소위에서 재정영향에 대한 평가가 이뤄지는 것과 관련, 중복 심사의 소지와 함께 등재 기간 지연에 대한 불만의 목소리가 적잖았다.손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "진행성 질환인 ATTR-CM은 조기진단과 지속적인 치료가 매우 중요하다. ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 유일한 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적인 발전을 가져왔지만, 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.아울러 "빈다맥스와 같이 대체약제가 없고 임상적 혜택이 명확할 경우, 환자들의 치료 받을 권리가 경제 논리에 의해 가려지지 않도록 희귀질환의 특성을 고려한 유연한 보험급여 정책의 운영이 필요하다"고 강조했다.

(왼쪽 네번?부터)오주형 경희대병원장, 양보기 지아이바이옴 대표, 이길연 지아이비타 대표 [데일리팜=노병철 기자] 지아이바이옴은 지난21일 경희대학교병원/지아이비타와 함께 웨어러블을 활용한 ‘디지털 헬스케어 서비스 사업’ 추진을 위한 MOU를 체결했다고 26일 밝혔다.이번 협약은 만성질환자들을 대상으로 디지털 헬스케어 기반 맞춤형 건강 솔루션을 개발하고자 마련됐다.협약을 위해 지아이바이옴은 만성질환자를 대상으로 맞춤형 프로바이오틱스를 제공하고, 마이크로바이옴과 라이프로그 상관관계 분석을 통한 파마바이오틱스 연구를 담당할 계획이다.경희대학교병원은 만성질환자의 데일리 모니터링과 분석된 데이터를 통해 실증 연구를 진행하여, 건강 위험신호를 사전 감지하고 조치할 수 있는 실용 모델을 제작한다. 지아이비타는 혈압,수면,심전도,체성분 분석 등 웨어러블의 생체데이터 정보를 통해 인공지능(AI)기반 라이프로그 분석 시스템을 개발하는 역할을 수행할 예정이다.이번 협력을 통해 지아이바이옴은 만성질환자의 프로바이오틱스 복용 전후 데이터 분석을 통해 맞춤형 제품 개발 및 치료제 연구개발에 속도를 높일 계획이다.경희대학교병원은 병원 입원환자 중 만성질환자 대상의 실증 연구를 시작으로 점차 서비스의 대상과 영역을 확대하고, 지아이비타는 AI를 활용한 생체데이터 기반 라이프로그 분석 시스템을 고도화하여 개인 맞춤형 헬스케어 서비스를 제공할 예정이다.양보기 지아이바이옴 대표는 “이번 협업은 당사가 개발한 만성 대사성 질환 타겟 마이크로바이옴 제품의 효과를 디지털 디바이스와 AI 기술을 활용하여 실제 환자군에서 확인하는 매우 중요한 프로젝트”라며 “경희대병원의 만성질환자 RWE(Real-World Evidence) 데이터와 지아이비타의AI 기반 빅데이터 분석 역량을 활용하여 자사 개발 제품에 대한 효능을 검증하고, 궁극적으로는 치료제 개발로 이어질 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 전했다.이길연 지아이비타 대표는 “디지털 헬스케어 서비스사업 추진을 통해 경희대학교병원, 지아이바이옴 등 국내 굴지의 기관들과 협력하게 돼 기쁘다”며 “라이프로그를 통한 개인 맞춤형 데이터 분석 솔루션 고도화를 통해, 만성질환자를 시작으로 점차 대상 및 서비스 분야를 확대할 예정이며, 정부 R&D사업도 공동으로 추진할 계획”이라고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피아벤티스의 아토피피부염 치료제 '듀피젠트'가 결절성 양진 적응증 확대에 청신호가 켜졌다. 3상 임상시험 결과 1차 평가변수뿐 아니라 주요 2차 평가변수를 모두 충족했다.결절성 양진은 극심한 가려움을 동반한 결절을 특징으로 하는 피부 질환이다. 만성적으로 진행되며 스테로이드 연고나 면역억제제 등 기존 약제를 써도 증상만 잠시 완화될 뿐 근본적인 치료가 힘들다. 결절성 양진의 가려움 증상은 염증성 피부질환 중에서도 가장 높아 삶의 질에 미치는 영향이 막대하다.현재 미국 내 7만4000여 명이 결절성 양진을 앓고 있는 것으로 알려졌으며, 일부는 항우울제를 복용할 만큼 고통을 호소하고 있다.사노피는 국소 스테로이드로 조절되지 않는 결절성 양진 환자 160명을 대상으로 듀피젠트의 유효성과 안전성을 평가했다. 1차 평가변수는 투여 12주차 시점에서 임상적으로 의미있는 가려움증 개선을 보인 환자 비율이다.22일 사노피가 공개한 임상 결과 듀피젠트군이 37%로 위약군 22%보다 유의하게 개선됐다.2차 평가 변수인 24주 시점에서의 개선 비율은 듀피젠트 투여군이 위약군보다 3배 가까이 높았다.(58% 대 20%). 또 듀피젠트 투여군은 24주 차에 거의 투명하거나 깨끗한 피부를 얻을 가능성이 약 3배 높았다.삶의 질 측면에서도 듀피젠트를 맞은 환자들은 불안과 우울증, 피부 통증을 느끼는 비율이 크게 개선됐다.안전성 평가 결과 이미 다른 적응증에서 알려진 듀피젠트의 안전성 프로파일과 일치했다. 치료 관련 이상반응 발생은 듀피젠트군과 위약군간 유사했으며, 가장 흔한 이상반응은 결막염, 헤르페스 바이러스 감염, 피부 감염 등이었다.사노피는 이번 3상과 유사한 디자인을 지닌 또 다른 3상을 진행 중이다. 이 결과는 내년 상반기에 도출될 예정이다.사노피 측은 "3상에 등록된 환자 대부분이 심한 가려움증을 호소했고 40%는 몸에 난 결절이 100개 이상이었다는 점을 감안할 때 듀피젠트 투여로 가려움증과 피부 병변이 현저히 감소했다는 사실은 매우 고무적"이라고 평했다.사노피는 두 번째 3상 결과가 나오는 2022년 미국 식품의약국(FDA)에 적응증 확대를 신청할 계획이다. 국내에서도 결절성 양진 환자를 대상으로 한 임상이 진행됐다.한편 듀피젠트는 국내에서 폭발적인 성장을 이어가고 있다. 아이큐비아 기준 지난해 연매출 236억원으로 전년 동기 80억원 대비 195% 상승했다. 산정특례가 적용된 올해는 상반기에만 303억원을 기록하며 전년도 매출을 이미 넘어섰다.