[데일리팜=황병우 기자] 폐동맥고혈압에서 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제인 윈레브에어(소사터셉트)가 국내에 허가를 받으면서 시장 경쟁이 예고된다.급여라는 과제가 존재하지만 질병의 근본적인 원인을 개선하는 만큼 미충족수요가 컸던 폐동맥고혈압 치료에서 패러다임을 바꿀 것이라는 평가다.정욱진 대한폐고혈압학회 회장한국MSD는 12일 윈레브에어 허가를 기념하는 간담회를 개최하고 치료제가 가진 역할과 가치를 조명했다.폐동맥고혈압은 단순히 혈관이 수축된 상태가 아니라, 폐소동맥의 벽이 두꺼워지고 내강이 좁아지면서 구조적으로 협착되는 질환으로 일반적인 고혈압과는 차이가 있다.이날 발표를 맡은 정욱진 대한폐고혈압학회 회장(가천대 길병원 심장내과 교수)은 "폐동맥고혈압은 질병이 진행되며 호흡곤란, 기침, 피로에서부터 현기증, 실신까지 겪지만 비특이적인 증상과 복잡한 진단 과정으로 진단까지 최대 3년이 걸리는 진단 방랑을 겪는다"고 설명했다.이어 그는 "폐동맥고혈압 환자들은 걷는 것조차 어려울 정도로 숨이 차 운동은 물론 육아, 집안일, 사회생활 등 일상생활 전반에 심각한 제약을 받으며, 심한 경우 돌연사에 이를 수 있을 정도로 치명적이다"고 말했다.실제로 폐동맥고혈압은 고위험군에 속하는 환자의 경우 1년 내 사망할 확률이 20%를 넘고, 국내 환자의 약 30%는 여전히 진단 후 5년 내 사망하는 것으로 알려져 있다.그간 폐동맥고혈압에는 포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 활용돼 왔지만 증상 조절 효과에 그쳤다.정 회장은 "폐동맥고혈압은 희귀난치질환인 동시에 만성질환이기 때문에 환자들에게 건강한 일상을 돌려줄 수 있는 치료전략이 절실했다"고 전했다.이런 상황에서 새롭게 허가받은 위레브에어는 질환의 근본원인에 접근한다는 점에서 기대를 받고 있다.윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발생 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제(ASI)다. 비정상적으로 두꺼워진 혈관의 증식을 억제함으로써 재형성된 폐동맥과 우심실을 되돌릴 수 있는(reverse remodeling) 가능성을 보인다.폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행된 임상3상 STELLAR 연구 결과 윈레브에어군은 6분 보행거리(6MWD)가 40.1m 증가했으며, 위약군은 1.4m 감소했다. 또 윈레브에어는 폐동맥고혈압 관련 임상적 악화 또는 모든 원인에 의한 사망 위험을 84% 줄였다.김경희 대한폐고혈압학회 진료지침위원장은 "유럽과 미국에서는 진료지침 위원회 전문가들이 추후 폐동맥고혈압 치료 가이드라인 업데이트 시 액티빈 신호전달 억제제의 추가 병용을 권고했다"며 "대한폐고혈압학회에서도 국내 폐고혈압 진료지침에 액티빈 신호전달 억제제를 추가할 것을 검토 중에 있다"고 밝혔다.김경희 대한폐고혈압학회 진료지침위원장윈레브에어는 식품의약품안전처의 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업을 통해 허가를 받으며 빠르게 급여심사에 돌입한 상태다.보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다.정 회장은 "환자들이 윈레브에어의 혜택을 받기 위해서는 빨리 건강보험 급여가 적용되는 것이 관건이다"며 "치료제가 해외에서 이미 효과를 입증하고 있고 고가의 약일지라도 엄격한 기준을 적용하더라도 일단 사용하도록 하는 노력이 필요하다"고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 최근 건선 치료제 시장에서 주사제를 중심으로 한 생물학적제제 개발이 주춤한 가운데, 경구용 신규 기전 치료옵션 개발이 활발해지고 있다. 기존 생물학적제제들이 이미 시장에 나온 약제들과 효과가 유사한 수준에 머무르면서 차별화된 데이터 확보에 어려움을 겪고 있기 때문이다. 반면 BMS의 소틱투 등장 이후 TYK2(Tyrosine Kinase 2) 억제제에 대한 제약업계의 관심이 집중되며 연구개발(R&D)이 가속화되고 있다.다케다 3상 긍정적…일본 가켄제약도 TYK2 억제제 확보12일 관련 업계에 따르면 다케다는 최근 신약후보물질 ‘자소시티닙’의 건선성 관절염 임상3상을 승인받고 연구를 진행 중이다.자소시티닙은 경구용 TYK2 억제제로 개발 중인 신약후보물질로, 다케다는 지난 2022년 미국 님버스 테라퓨틱스로부터 자소시티닙을 확보해 임상을 진행 중이다.TYK2는 인터루킨(IL)-23과 같은 여러 사이토카인 경로를 매개하며, IL-23은 IL-17을 포함한 전염증성 사이토카인의 생성을 유발해 각질형성세포의 증식과 표피 과증식을 촉진하게 되고 그 결과 건선을 일으키게 된다.BMS '소틱투'건선에는 종양괴사인자알파(TNF-α) 억제제, IL-억제제 등 다양한 치료옵션이 등장한 상황이다. 또 TYK2 억제제인 BMS의 소틱투 등 경구제가 등장하면서 환자 투여 편의성과 함께 치료 효과를 동시에 타깃할 수 있는 신약도 출시됐다. 소틱투는 성인 중등증-중증 판상 건선에서 최초로 승인된 TYK2 억제제다.기존 생물학적제제 중 IL-17 억제제의 경우 궤양성대장염이나 크론병과 같은 염증성장질환 악화와 경구 칸디다증에 대한 우려가 제기되기도 했다. IL-23 억제제는 두드러지는 이상반응은 없었지만 주사 부위에 통증이나 불편감과 상기도 감염에 대한 우려가 있다. 새로운 치료 옵션이 부각되는 이유 중 하나다.TYK2 억제제는 JAK 억제제와 달리 TYK2 단백질을 선택적으로 억제해 IL-12, IL-23, Type I 인터페론 경로의 신호전달만 차단하고, 면역 반응 조절과 함께 보다 안전한 치료가 가능하다는 점에서 주목받고 있다.그중 자소시티닙은 소틱투에 이어 가장 상용화에 가깝다고 평가받는다. 지난해 의학전문지 ‘JAMA’에 게재된 임상2b상에서 자소시티닙의 상용화 가능성이 확인됐다.이 연구는 259명의 참가자를 무작위로 배정하여 12주 동안 자소시티닙의 네 가지 일일 경구 용량(2mg, 5mg, 15mg 또는 30mg) 중 하나 또는 위약을 투여했다.임상 결과 자소시티닙은 용량 의존적 반응을 보였으며, 각 용량군에서 건선 중증도 지수(PASI) 75(피부 개선율 75% 이상)에 도달한 환자의 비율은 18%, 44%, 68%, 67%로 위약군 6%에 비해 높았다. 또 이 연구에서는 중대한 안전성 문제는 보고되지 않아 자소시티닙은 양호한 안전성 프로파일을 보였다.다케다는 건선 외 다른 적응증으로도 자소시티닙을 적극적으로 개발하고 있으며, 건선성 관절염 적응증 확보도 모색하고 있다. 또 다케다는 중등증에서 중증의 활성 크론병 및 궤양성 대장염에 대한 2상 연구를 진행 중이며, 전신성 홍반 루푸스에 대한 연구도 계획하고 있어 다른 면역 매개 질환에서도 자소시티닙의 잠재력을 모색하고 있다.HK이노엔, 가켄제약 등 아시아에서도 개발 이어나가국내를 비롯해 일본에서도 TYK2 억제제 신약에 대한 관심은 높다.일본 가켄제약은 최근 미국 생명공학회사 알루미스(Alumis)가 개발 중인 경구용 TYK2 억제제 ‘ESK-001’에 대해 일본 내 개발·제조 및 판권 라이선스 계약을 체결했다. 가켄제약은 일본에서 승인 신청 및 제품화, 필요 시 현지 임상과 개발을 담당할 예정이며, 알루미스는 일본을 포함한 다국가 공동 임상을 진행한다.올해 초 진행된 미국피부과학회 연례학술대회에서 공개된 내용에 따르면 중등증에서 중증의 판상 건선에 대해 ESK-001로 치료받은 환자들은 1년 동안 긍정적인 임상 반응을 경험했다.이 연구에서 80명의 환자가 52주차까지 1일 2회 ESK-001 40mg으로 치료를 받았다. 연구 결과를 자세히 살펴보면 PASI 90은 52주차 61.3%, 12주차 52.4%, PASI 100은 52주차 38.8%, 12주차 26.8%, 정적 PGA 0은 52주차 38.8%, 12주차 32.9%로 PASI 달성 비율이 52주차에 더 높게 나타났다.52주차까지 환자의 81.3%가 4 미만의 PASI를 경험했으며 61.3%는 0 또는 1의 DLQI(피부과 삶의 질 지수)를 보고했다.ESK-001 치료는 내약성도 양호했으며 16주 및 28주에 보고된 것과 비교해 새로운 안전성 신호를 나타내지 않았다.국내에서는 HK이노엔 임상 진입을 준비 중이다. HK이노엔은 지난해 5월 열린 미국피부과연구학회에서 알로스테릭 TYK2 저해제 'IN-121803'의 연구결과를 공개했다.'IN-121803'은 아데노신3인산(ATP) 결합부위를 공략하는 것이 아니라 TYK2 효소의 알로스테릭 결합부위를 공략해 면역, 염증 조절 단백질인 JAK 선택성을 극대화했다.HK이노엔에 따르면 현재 후보물질을 도출한 단계다. IN-121803은 FDA 승인 약물인 BMS의 듀크라바시티닙보다 JAK 선택성을 개선했고 다케다의 자소시티닙보다 더 높은 혈중 노출도와 효능을 보였다.HK이노엔은 비임상 연구를 마치는 대로 IN-121803의 임상1상시험계획(IND) 제출을 목표하고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’를 투약한 환자의 다양한 운동 데이터와 출혈 예방 효과를 입증한 연구 결과가 최근 국제학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 11일 밝혔다.헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다.일본 도쿄의과대학 진단검사의학과 카게히로 아마노(Kagehiro Amano) 연구팀은 지난 2019년 1월부터 2021년 10월까지 평균 연령 29.7세인 비항체 A형 혈우병 환자 129명을 대상으로 연구를 진행했다.연구팀은 전자 환자보고 애플리케이션 ‘ePRO’와 착용형 활동추적기(Wearable activity tracker)를 통해 헴리브라 투약 후 환자들의 운동과 강도, 출혈 여부, 안전성 등을 평가했다.헴리브라를 투약한 환자 중 73명은 5‧25‧49‧73‧97주차에 8일간 실시한 운동을 ePRO에 기록했다. 해당 기간에 총 968건의 운동이 보고됐으며 이 중 58건은 축구, 마라톤, 역도 등 출혈 위험이 높은 운동이었다.집계된 운동 중 걷기가 374건(38.6%)으로 가장 많았으며 이어 사이클이 112건(11.6%), 전신 스트레칭이 84건(8.7%)을 기록했다. 운동 강도를 수치로 나타내는 대사당량(MET)은 모든 운동의 평균 중앙값이 2.39MET를 기록했으며 운동 중 기록된 최대 MET의 평균 중앙값은 4.30MET로 나타났다. 일일 평균 운동시간의 중앙값은 30분으로 일반인에게 권장되는 가이드라인(일일 60분, 3MET 수준)과 유사했다.환자 129명의 연간출혈빈도(ABR, Annual Bleed Rate) 중앙값은 0.5회로 나타났다. 운동과 연관된 출혈은 단 2건으로 농구를 하던 중 공에 맞아 발생한 외상성 출혈과 낚시 중 발생한 출혈이었다. 헴리브라와 관련한 약물이상반응은 발견되지 않았다.연구진은 “이번 연구를 통해 헴리브라를 투여받은 A형 혈우병 환자들이 출혈에 대한 걱정 없이 다양한 운동을 할 수 있다는 사실을 확인했다”며 “운동을 통해 얻을 수 있는 건강상의 이점을 안전하게 누릴 수 있다는 점이 연구 결과로 입증됐다”고 평가했다.JW중외제약은 이번 연구 결과를 바탕으로 A형 혈우병 환자들이 삶의 질을 높일 수 있도록 마케팅을 강화한다는 계획이다.JW중외제약 관계자는 “환자들이 수행한 운동이 일반인에게 권장되는 수준과 유사했다는 점에서 헴리브라를 통해 출혈 위험 증가 없이 일반인과 같은 활동을 누릴 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원발성 담즙성 담관염 신약 '리브델지'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 지정 적응증은 '우르데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 성인의 원발성 담즙성 담관염(PBC, Primary Biliary Cholangitis)의 치료'이다.리브델지(Livdelzi, 셀라델파)는 지난 6월 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상으로 지정되기도 했다..PBC는 간 내 담관의 만성 염증 및 파괴로 인해 담즙 정체와 간 손상을 유발하며, 궁극적으로 간경변증 및 간부전으로 진행될 수 있는 희귀 난치성 자가면역 질환이다.현재 우르소데옥시콜산(UDCA)이 1차치료제로 쓰이고 있지만 UDCA에 대한 반응이 불충분하거나 내약성 문제가 있는 환자들을 위한 새로운 치료 전략의 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다.셀라델파는 경구용 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체(PPAR) 델타에 선택적으로 작용하는 약물이다.이 약은 3상 RESPONSE 연구를 통해 유효성을 입증했다. RESPONSE 연구는 UDCA에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 셀라델파의 유효성 및 안전성을 위약과 비교 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다.연구 결과, 셀라델파 투여군은 12개월 차에 1차 평가변수인 복합 생화학적 반응(ALP 수치 및 총 빌리루빈 수치 개선)에 62%가 도달하며, 위약군의 20% 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다. 특히 셀라델파 치료군 중 25%에서는 ALP 수치가 정상화되는 유의미한 결과가 관찰됐다.주요 2차 평가변수였던 가려움증 개선에서도 셀라델파의 효과가 확인됐다. 연구 시작 시점 대비 6개월 차에 중등도-중증 가려움증을 호소하던 환자군에서 셀라델파 치료군은 평균 3.2점의 가려움증 수치 감소를 보여 위약군의 1.7점 감소 수치보다 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다.한편 리브델지는 지난해 8월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했으며, 지난 2월 유럽에서도 허가됐다.

[데일리팜=황병우 기자] 코로나19 이후 감염병 예방의 중요성이 재조명되는 가운데, 영유아 대상 RSV(호흡기세포융합바이러스) 예방 항체주사 베이포투스가 국내 백신 시장의 새로운 전환점으로 주목받고 있다.글로벌 차원에서 고위험군 위주였던 RSV 예방 전략에 변화가 시작된 대선 공약에 포함된 항체주사 지원이 국가접종체계(NIP)로 이어질지 주목된다.최근 식품의약품안전처가 발간한 ‘2024 백신산업 동향집’에 따르면, 2023년 글로벌 백신 시장 규모는 약 340억 달러로, 2022년 대비 가파르게 성장하며 최근 5년 사이 최대 증가 폭을 기록했다.이는 코로나19 팬데믹 이후, 감염병 대응 역량이 국가 경쟁력으로 부상하며 백신 산업 전반이 주목받고 있는 것이 주요 원인으로 분석된다.특히 이중 RSV 예방 옵션 시장의 성장세가 특히 두드러지고 있다. 최근 국내에 출시된 RSV 예방 옵션은 사노피의 '베이포투스'와 GSK의 '아렉스비' 두 가지다.아렉스비는 60세 이상 고령층을 대상으로 접종할 수 있으며, 베이포투스는 생후 첫 RSV 시즌을 맞은 모든 신생아와 영아에게 접종할 수 있다.또한 생후 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 대한 위험이 높은 생후 24개월 이하의 소아도 접종 가능하다.식약처 동향집에 따르면, 2023년부터 허가된 RSV 시장은 ′27년까지 45억~75억 달러로 급격히 성장할 것으로 전망되고 있다.다만 소아와 고령층 등 적응증에 따라 성장세에는 조금 차이를 보일 것으로 예측된다. 실제 미국 권장 연령 조정 등의 영향으로 아렉스비는 2024년 3분기까지 글로벌 누적 매출이 전년 동기 대비 37% 감소했다.반면 베이포투스는 같은 기간 약 1조2609억 원의 누적 매출을 기록하며 전년 대비 516% 증가한 것으로 나타났다.식품의약품안전처 ‘2024 백신산업 동향집 발췌 기관지와 폐가 미성숙한 영유아가 RSV에 걸리면 모세기관지염이나 폐렴으로 악화되어 입원까지 이어질 수 있는 만큼, 영유아용 RSV 예방 옵션에 대한 수요가 크게 확대된 것으로 풀이된다.RSV는 2세 이하 영유아 90%가 감염될 정도로 영유아 사이에서 흔하게 유행하는 호흡기 바이러스다.실제 RSV는 늦가을과 겨울철 영유아들의 호흡기 감염으로 인한 가장 흔한 입원 원인으로 꼽혀, 영유아 가정에서 특히 주의가 필요한 것으로 알려져 있다.문제는 그동안 RSV 감염에 대한 뚜렷한 예방 옵션이 부재했다는 점이다. 베이포투스 출시 전, 국내에서는 조산아나 심장·폐 질환 등의 기저질환이 있는 고위험군 영유아만 시나지스라는 항체 주사가 활용됐다.그러나 실제 RSV로 병원을 찾은 영아의 약 80%는 기저질환이 없는 건강한 만삭아였다는 점에서, 예방의 사각지대가 존재했다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다.이에 따라 모든 신생아와 영아를 대상으로 한 예방 옵션에 대한 미충족 수요가 컸던 것이 현실이다.하지만 이 같은 미충족 수요는 RSV 예방항체주사 베이포투스가 도입되며 해소되기 시작했다.국내에서는 올해 2월부터 접종이 시작된 베이포투스는 첫 번째 RSV 시즌을 맞은 모든 신생아와 영아는 물론, 24개월 이하의 고위험군 소아에게도 접종이 가능한 RSV 예방 항체주사다.시즌 전 혹은 시즌 중 1회 접종으로 최소 5개월간 지속적인 보호 효과를 제공할 수 있다는 점에서, 출시 이후 영유아 부모들에게 큰 관심을 받고 있다.이와 관련해 윤기욱 서울의대 소아과학교실 감염분과 교수는 "RSV는 2세 이하 영유아 90%가 감염되며, 일부 영유아에서는 모세기관지염이나 폐렴으로 증상이 악화돼 입원에 이를 수 있는 바이러스다"며 모든 신생아 및 영아에게 투여가 가능한 베이포투스는 그간 미충족 수요가 컸던 국내 RSV 예방에 전환점이 될 수 있다"고 설명했다.식품의약품안전처 ‘2024 백신산업 동향집 발췌 이 같은 반응은 글로벌 시장에서도 확인되고 있다. 스페인 갈리시아주, 호주 퀸즐랜드 등에서는 베이포투스를 국가예방접종 프로그램(NIP) 및 지역예방접종프로그램에 도입해 베이포투스를 접종할 수 있도록 지원했으며, 이는 RSV 입원 감소 효과로 나타났다. 특히, 특히 호주 퀸즐랜드에서는 베이포투스를 접종한 영아에게서 4주 동안 RSV 입원이 한 건도 발생하지 않았다는 점에 주목하며, 예방접종의 중요성을 재차 강조하고 있다.다만 국내에서는 현재까지 베이포투스 접종이 전액 자부담으로 이뤄지고 있다. 돌 이전 영아 3명 중 2명이 감염된다고 알려진 RSV의 예방 옵션임에도 불구하고, 비용 부담으로 인해 일부 가정에서만 접종이 가능한 상황이다. 이는 건강 형평성 측면에서의 우려를 불러일으키고 있다.하지만 현 정부가 대선 공약으로 영유아 RSV 예방 항체의 접종 지원을 언급한 바 있어, 향후 정책 변화에 대한 기대가 커지고 있다.해당 정책이 베이포투스의 국가예방접종프로그램 도입 등으로 실현된다면, 국내 모든 신생아와 영아는 가격 부담 없이 베이포투스를 접종할 수 있게 된다.이와 관련해 윤 교수는 "현재는 국내에서는 자부담 접종만 가능한 상황이지만, 정부가 추진 중인 저출산 대책과 영유아 건강 정책의 하나로 RSV 예방 항체 주사에 대한 지원이 확대되길 기대한다"고 전했다.

한국BMS제약 '소틱투' [데일리팜=손형민 기자] 한국BMS제약과 유한양행이 국내에서 공동 판매 중인 건선 치료제 소틱투가 동아시아 환자 데이터를 축적하며 국내 건선 환자 맞춤형 경구 치료 옵션으로 자리매김하고 있다. 소틱투는 두피·손발톱 등 치료가 어려운 특수부위에서도 유효성을 입증했고 건강보험 일반급여 적용으로 환자들의 조기 치료 접근성도 높였다는 평가다.8일 관련 업계에 따르면 BMS는 최근 한국인이 포함된 동아시아 환자의 임상 데이터를 공개했다. 소틱투는 최초(first-in-class)의 선택적 TYK2 억제제로 다른 JAK 억제제와 달리 비활성 조절 도메인에 결합하는 알로스테릭(allosteric) 기전을 갖고 있다.건선은 완치가 어렵고 증상의 호전과 악화를 반복하는 만성 질환으로, 장기적이고 지속적인 치료가 필요하다. 특히 환자 개개인의 질환 양상과 치료 선호도에 따라 다양한 치료 옵션이 요구돼 새로운 대안에 대한 치료적 요구가 존재했다.소틱투는 식사와 관계없이 1일 1회, 용량 조절 없이 경구 복용하는 치료제로, 기존 보편적 치료 옵션 외 선택지가 생물학적제제밖에 없던 상황에서 건선 환자의 선택권을 확대시켰다.소틱투는 다수의 글로벌, 아시아 임상시험을 통해 건선 치료의 효과와 안전성 프로파일을 입증받았다. 기존 한국인을 포함한 아시아 환자군 대상 POETYK PSO-3 연구에서 투약 16주 차 건선 중증도 지수(PASI) 75 반응률은 68.8%, 의사의 전반적 평가(sPGA) 0/1 달성률은 55.6%로, 위약군 대비 유의한 개선을 보였다.최근 일본에서 진행된 세 건의 분석 결과도 동아시아인 대상 소틱투의치료 효과와 안전성을 뒷받침했다. ▲POETYK PSO-4 3상 임상 사후 분석▲POETYK PSO-1·4·LTE 연구를 통한 일본인 대상 3년 유효성·안전성 분석▲POETYK PSO-4 일본인 환자 보고 결과 분석 등 올해 세로운 데이터가 공개됐다.일본 환자를 대상으로 한 POETYK PSO-4 사후 분석에서 소틱투 투여군의 치료 16주 차 PASI 2 이하 도달률은 46.0%, 52주 차에는 PASI 2 이하 68.3%, PASI 1 이하는 47.6%로 확인됐다.같은 연구의 환자 보고 지표(PRO) 분석에서는 52주 차 DLQI(피부과 삶의 질 지수) 0/1 도달률이 66.1%에 달했다.병변의 홍반, 각질 두께, 각질 심한 정도 등 주요 증상은 치료 1주 차부터 개선되기 시작해 16주 차까지 80% 이상 호전됐고, 52주 차까지 약 90%가량 효과가 유지되거나 향상됐다.정기헌 경희대학교병원 피부과 교수(대한건선학회 보험이사)는 “두피나 손발바닥처럼 겉으로 드러나고 일상에 불편을 주는 부위는 증상이 경미해도 환자 만족도가 낮은 경우가 많다”며 “특수부위까지 효과가 확인된 경구제는 치료 선택의 폭을 넓혀줄 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.건강보험 적용으로 치료비 부담 크게 완화, 최신 치료 접근성 높여소틱투는 다양한 기존 치료 이력을 가진 환자에서도 일관된 효과를 보이며 장기 치료 옵션으로 가능성을 보였다.POETYK PSO-1, PSO-4, 장기 연장 연구(LTE)를 포함한 3년 사후 분석에서 일본인 환자 125명 중 65.6%가 기존 치료 경험이 있었고, 이 중 20.8%는 생물학적제제 사용 이력이 있었다.PSO-1 일본인 환자 분석에서는 1년 차 PASI 달성률이 88.9%, 3년 차 87.5%로 유지됐으며, sPGA 0/1 반응률도 1년 차 74.1%에서 3년 차 66.7%로 장기 반응이 지속됐다.위약에서 소틱투로 전환된 환자군에서도 유사한 결과가 나타났다. 이는 기존 치료 경험과 무관하게 장기간 일관된 임상 반응이 가능함을 시사한다.소틱투는 2023년 국내 허가를 받았으며, 이듬해 일반급여로 건강보험이 적용되며 기존 치료제 대비 환자 접근성과 비용부담을 크게 낮췄다. 건강보험 급여 기준에 따라 6개월 이상 지속된 만성 중증 판상 건선을 앓는 만 18세 이상 성인 환자에게 투여할 수 있다.소틱투는 2023년 국내 식품의약품안전처 허가 후 8개월 만에 건강보험 일반급여가 적용됐다. 급여 기준은 6개월 이상 지속된 만성 중증 판상 건선을 앓는 만 18세 이상 성인 환자 가운데 ▲BSA(체표면적) 10% 이상 ▲PASI 10 이상인 경우 중 △메토트렉세이트·사이클로스포린 3개월 이상 사용에도 반응이 없거나 부작용으로 지속 불가한 경우 △광화학요법·중파장자외선 치료 3개월 이상에도 반응이 없거나 부작용으로 지속 불가한 경우다.정기헌 교수는 “동아시아인을 대상으로 한 근거가 축적되는 것은 국내 건선 치료 환경에 고무적”이라며 “급여 적용으로 치료비 부담이 줄어, 산정특례에 해당하지 않아도 빠르고 경제적인 치료가 가능해졌다. 많은 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌 제약사가 올해 중국 제약바이오기업과의 대형 기술도입 계약을 잇달아 체결하며 차세대 신약 라인업 강화에 속도를 내고 있다. 항암·폐질환·대사질환 분야를 중심으로, 중국 이외의 지역 상업화 권리를 선점하는 전략이 두드러진다.GLP-1 타깃 비만·당뇨병 치료제 개발 활발7일 업계에 따르면 미국 마드리갈파마슈티컬스는 지난달 중국 CSPC로부터 경구용 GLP-1 수용체 작용제 후보물질 SYH2086의 글로벌 개발·상업화 권리를 확보했다. 이번 계약은 선급금 1억2000만 달러와 함께 개발·허가·상업화 단계별 최대 20억 달러(약 2조8000억원)의 마일스톤, 순매출 기준 로열티가 포함된 대형 계약이다. CSPC는 중국 내에서 다른 경구형 GLP-1 약물을 계속 개발·판매할 수 있는 권리를 유지한다.SYH2086은 오르포글립론(orforglipron) 계열의 소분자 GLP-1 수용체 작용제로, 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료에 중심을 둔 병용 전략의 핵심 축으로 개발될 예정이며 현재 전임상 단계로 내년 상반기 임상 착수를 목표하고 있다.마드리갈은 전 세계 최초로 MASH 신약 레즈디프라를 상업화 시킨 회사다. 이번 거래를 통해 마드리갈은 GLP-1과 MASH 신약 병용 가능성을 확인하겠다는 계획이다.현재 MASH 시장에서는 노보노디스크의 세마글루타이드가 올해 초 3상에서 긍정적 결과를 냈다. 이에 마드리갈은 레즈디프라와 GLP-1 병용요법이 MASH에서 더 큰 효과를 낼 것으로 기대하고 있다.마드리갈 최고메디컬책임자(CMO) 데이비드 서겔 박사는 “레즈디프라와 경구 GLP-1 병용요법의 개발 논리는 명확하다”며 “GLP-1을 통한 체중 감소 효과와 Rezdiffra의 섬유화·지질 감소 효과를 하루 한 번 복용하는 단일제에서 균형 있게 구현해, MASH에서 효능과 내약성을 최적화하는 것이 목표”라고 말했다.리제네론파마슈티컬스는 지난달 중국 항서제약과 GLP-1/GIP 수용체 작용제 HS-20094의 중국 외 개발·상업화 권리를 확보했다. 이번 계약은 선급금 8000만 달러와 함께 개발·허가·판매 마일스톤을 포함해 총 19억3000만 달러 규모에 달한다.HS-20094는 GLP-1과 GIP 두 호르몬 수용체를 동시에 활성화해 혈당 조절과 체중 감량 효과를 높이는 기전을 가진다. 이는 이미 릴리의 ‘젭바운드’로 입증된 타깃 전략과 유사하며 리제네론은 HS-20094가 “잠재적으로 유사한 프로파일”을 갖고 있다고 평가했다.항서제약은 중국 내에서 비만 환자 대상 임상3상, 당뇨 환자 대상 임상2b상을 진행 중이며, 지금까지 1000명 이상의 환자 데이터를 확보했다. 리제네론 최고과학책임자(CSO) 조지 얀코풀로스 박사는 “GLP-1/GIP 작용제 확보로 비만 분야 임상 프로그램의 범용성을 확대하고, 지속적이고 질 높은 체중 감량과 장기적인 건강 이점을 지원하는 우리의 목표를 가속화할 수 있다”고 말했다.리제네론은 현재 GDF8 항체 트레보그루맙(trevogrumab)을 포함한 비만 파이프라인을 보유하고 있으며, 위고비(세마글루타이드)와 병용 시 제지방 유지와 체지방 감소 동시 달성 가능성을 확인한 중간 임상2상 결과를 발표한 바 있다. 회사는 HS-20094와의 시너지 가능성에도 주목하고 있다.노보노디스크는 중국 유나이티드 래버러토리스(United Laboratories) 산하 유나이티드 바이오테크놀로지로부터 GLP-1/GIP/글루카곤 3중 작용제 UBT251의 중국 제외 글로벌 권리를 확보했다. 계약 규모는 선급금 2억 달러와 최대 18억 달러의 마일스톤을 포함해 총 20억 달러에 달하며, 단계별 로열티 지급 조건이 부가됐다.노보노디스크는 이번 거래를 통해 릴리의 3중 작용제 레타트루타이드의 경쟁 신약후보물질을 확보하는 데 성공했다.UBT251은 GLP-1과 GIP 수용체를 활성화하는 동시에 글루카곤 수용체까지 자극해 에너지 대사와 체중 감소를 극대화하는 기전을 가진다. 이미 릴리의 3중 작용제 ‘레타트루타이드’가 2023년 2상에서 24주 기준 16% 체중 감소를 입증한 바 있으며, UBT251은 이와 유사한 속도로 강력한 효과를 보여줄 잠재력을 지닌 것으로 평가된다.유나이티드가 실시한 임상1b상에 따르면, 비만 또는 과체중 환자 36명에게 6mg 피하주사를 투여했을 때 12주 만에 평균 15.1% 체중 감소가 관찰됐다. 이는 위고비가 68주 STEP-1 연구에서 기록한 14.9% 감소와 유사한 수준이다.마틴 홀스트 랑게 노보노디스크 개발 부문 부사장은 “글루카곤까지 포함한 3중 타깃 약물은 비만 및 심대사질환 치료 옵션의 다양성을 넓히고, 환자의 다양한 요구를 충족시키는 차별화된 포트폴리오 구축에 기여할 것”이라며 “UBT251의 잠재적 베스트인클래스 가능성을 심대사질환 전반에서 탐구하겠다”고 밝혔다.UBT251은 현재 중국에서 임상2b상이 진행 중이며, 노보노디스크는 초기 단계 R&D 조직 재편과 함께 차세대 비만 신약군의 핵심 축으로 개발을 이어갈 계획이다.다중항체 개발 가속화…GSK COPD 치료제 추가GSK는 지난달 중국 항서제약과 최대 12개 혁신신약을 공동 개발하는 대규모 협력 계약을 체결했다. 이번 계약은 선급금 5억 달러를 포함하며, 호흡기·면역·항암 분야에서 잠재력을 지닌 후보물질 확보가 목표다.계약의 핵심은 PDE3/4 이중억제제 HRS-9821의 독점 글로벌 라이선스(중국 본토·홍콩·마카오·대만 제외)다. 현재 만성폐쇄성폐질환(COPD) 유지요법으로 개발 중인 이 신약후보물질은 기존 흡입 스테로이드나 생물학적제제 투여 적합성이 낮은 환자군을 포함해 호흡곤란이 지속되는 환자층까지 치료 스펙트럼을 넓히는 전략에 맞춰진다.GSK는 이미 다수의 트렐리지, 아노로 등 다수 COPD 치료제를 보유하고 있다. 이번 계약을 통해 COPD 파이프라인 강화에 성공했다.HRS-9821은 PDE3·PDE4를 동시에 억제해 기관지 확장과 항염증 효과를 극대화하는 기전을 지닌다. 전임상과 초기 임상에서 강력한 효능을 보였으며, 건조분말흡입제(DPI) 제형 가능성을 갖춰 GSK의 기존 흡입제 포트폴리오와 전략적으로 맞물린다.이외에도 항서제약이 주도적으로 개발해 1상 완료 시점까지 진행할 추가 11개 프로그램이 포함됐다. 각 프로그램은 독립적인 재무 구조를 가지며, GSK는 1상 종료 후 또는 그 이전에 글로벌 권리 인수 여부를 선택할 수 있다. 계약에는 특정 프로그램 교체권도 포함됐다.GSK 측은 “이번 제휴로 2031년 이후 성장 동력을 확장할 수 있게 됐다”며 “HRS-9821과 추가 파이프라인은 호흡기·면역·종양 분야에서 환자 치료의 판도를 바꿀 잠재력이 있다”고 밝혔다.애브비는 지난 1월 열린 JP모건 헬스케어 2025에서 중국 심시어가 개발 중인 T세포 인게이저 후보물질 ‘SIM0500’에 10억 5000만 달러(약 1조5000억원)의 투자를 단행했다. SIM0500은 GPRC5D, BCMA, CD3 등을 표적하는 다중항체로, 이미 미국과 중국에서 다발성 골수종에 대한 임상 1상 연구가 진행되고 있다.애브비는 T세포 인게이저 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 지난해 10월 T세포 인게이저 플랫폼을 보유한 미국 이볼브이뮨과 다중항체 개발권에 대한 파트너십 계약을 체결한 바 있다.T세포 인게이저는 암세포와 면역세포를 물리적으로 연결해 암을 치료하는 이중항체 기반의 모달리티다. 이 기전은 사람의 면역 시스템을 활용해 암을 공격하도록 유도할 수 있으며, 암세포를 더 정확하게 타깃하고 강력한 면역 반응을 일으킨다.다중항체는 2개의 다른 항원에 동시에 결합하거나, 동일한 항원에 있는 두 개의 서로 다른 항원결정부위에 동시에 결합할 수 있는 약물이다. 기존 CAR-T 치료제에 비해 즉시 투여가 가능하며, 제조 과정이 간소화돼 환자 접근성이 높다고 알려진다.이에 많은 글로벌제약사들도 T세포 인게이저 플랫폼을 통해 다중항체 개발에 나서고 있다.화이자는 지난달 중국 3SBio로부터 PD-1×VEGF 이중항체 SSGJ-707의 중국 제외 글로벌 권리를 확보했다. 계약 규모는 선급금 12억5,000만 달러와 최대 48억 달러의 개발·허가·판매 마일스톤, 1억 달러의 지분 투자, 승인 시 두 자릿수 로열티 지급 조건을 포함한다.SSGJ-707은 면역관문 억제(PD-1)와 혈관신생 억제(VEGF) 기전을 동시에 겨냥해 종양 미세환경에서 면역 억제와 종양 혈관 형성을 동시에 차단하는 구조다. 3SBio는 2023년부터 비소세포폐암, 대장암, 난소암 등을 대상으로 4건의 2상 임상을 중국에서 진행해 왔다.올해 시작 예정인 1차 PD-L1 양성 비소세포폐암 3상 진입 전, SSGJ-707은 2상 데이터에서 1차 비소세포폐암 환자군의 객관적반응률(ORR)은 70.8%였으며, 항암화학요법 병용 시 최대 81.3%에 달했다. 3차 대장암 환자군에서는 ORR 33.3%를 기록해 경쟁 약물이 성과를 내지 못한 영역에서 가능성을 보여줬다.

[데일리팜=어윤호 기자] '브린텔릭스'가 항우울제 시장에서 10년 간 굳건한 입지를 구축하고 있다. 제네릭 진입 등 이슈에도 흔들리지 않는 모양새다.관련 업계에 따르면 한국룬드벡의 브린텔릭스(보티옥세틴)는 항우울제 시장에서 지난 10년간 지속적으로 성장을 해왔으며, 2025년 1분기 IQVIA 데이터 기준, 항우울제 시장에서 매출 2위를 기록했다.2015년 국내에 처음 도입된 브린텔릭스는 기존 항우울제인 선택적 세로토닌재흡수억제제(SSRI)나 세로토닌노르에피네프린재흡수억제제(SNRI)가 세로토닌 또는 노르에피네프린의 재흡수를 차단해 항우울 작용을 나타내던 것과는 차별화된다.브린텔릭스는 다양한 세로토닌 수용체에 작용함과 동시에 세로토닌 재흡수 억제를 하는 새로운 기전의 항우울제이다. 이를 통해 세로토닌뿐만 아니라 다양한 신경전달물질의 균형을 맞춰주고, 주요우울장애 환자의 우울 증상 개선뿐 아니라 인지 증상(집중력, 주의력, 학습 능력, 실행 능력) 개선 효과를 보여준다.실제 브린텔릭스는 주요우울장애 환자에서 나타나는 주의력 저하, 집중력 부족, 기억력 감퇴 등 인지 증상을 유의하게 개선하는 효과를 입증했다.아울러 우울증 환자의 동기부여 저하 및 에너지 부족 증상을 유의하게 개선하였고, 감정적 둔화 역시 통계적으로 의미 있게 개선하는 것으로 확인됐다.이러한 인지적·정서적 증상 개선 효과는 단기간 치료에만 국한되지 않았다. 브린텔릭스는 52주에 이르는 장기 연구를 통해 지속적인 항우울 효과를 입증했으며, 주요우울장애 환자의 재발률을 위약 대비 약 50% 낮춘 것으로 보고됐다.회사 관계자는 "브린텔릭스는 올해 국내 출시 10주년을 맞아, 축적된 임상 경험과 제품 신뢰를 바탕으로 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있도록 다양한 활동을 준비하고 있다. 앞으로도 환자 중심의 치료 옵션으로서 우울증 치료에 기여해 나갈 것이다"라고 밝혔다.

한미약품 R&D센터 정승환 선임연구원이 지난 7월 22일(현지시각) 영국 리버풀에서 열린 ‘ISMB/ECCB 2025’에서 신개념 비만치료제 HM17321의 주요 연구 내용이 담긴 포스터를 토대로 참석자에게 설명하고 있다. [데일리팜=손형민 기자] 한미약품은 지난달 20일부터 24일까지(현지시각) 영국 리버풀에서 열린 ‘ISMB(Intelligent Systems for Molecular Biology) / ECCB(European Conference on Computational Biology) 2025’에 참가해 HM17321의 근육량 증가와 근기능 강화 등 대사 건강을 증진시키면서 비만 개선 효과를 확인한 비임상 연구 결과를 포스터로 발표했다고 5일 밝혔다.이번 ISMB/ECCB 학회에서 한미약품은 동물 단백질 오믹스 데이터와 인간 유래 바이오 빅데이터를 통합 분석해, 동물 실험에서 입증한 HM17321의 효능이 인체에서도 재현될 가능성을 예측한 머신러닝 기반 분석 결과를 공개했다.HM17321은 GLP-1을 비롯한 인크레틴 수용체가 아닌 CRF2(corticotropin-releasing factor 2) 수용체를 선택적으로 타깃하는 UCN 2(Urocortin 2) 유사체로, 한미약품 R&D센터에 내재화된 최첨단 인공지능 및 구조 모델링 기술을 활용해 설계됐다.특히 이 신약은 단순히 근손실을 보완하는 수준을 넘어 기존에 불가능하다고 여겨졌던 ‘근육량 증가’와 ‘지방 선택적 감량’을 동시에 구현하는 비만 혁신 신약으로 개발되고 있다.이번에 발표한 연구에서는 HM17321이 투약된 동물 혈액에서의 단백체와, 다양한 질병 또는 신체적 특성을 가진 사람 혈액의 단백체를 비교했다. 그 결과, HM17321은 ‘지방량이 적고 제지방량이 많으며 악력이 높은 사람’의 단백체 특성과 유사한 변화를 유도하는 것으로 나타났다.연구 결과는 HM17321의 동물 실험 효능을 재확인함과 동시에, 해당 효능이 인체에서도 실현될 가능성을 시사한다. 또 단일 동물 실험으로는 확인하기 어려운 추가 효능, 적응증, 잠재적 부작용 등을 폭넓게 탐색할 수 있어, 향후 비임상 및 임상 개발 전략을 정교화하고 R&D 효율성을 제고하는 데 활용할 수 있을 것으로 기대된다.전해민 R&D센터 임상이행팀장(상무)은 “전임상에서 임상으로 넘어가는 과정은 전체 신약개발 과정에서 가장 큰 불확실성을 지니고 있는 단계”라며 “이번 연구는 이러한 불확실성을 상당 부분 해소할 수 있는 유용한 도구를 제공하고, 한미의 신약개발 효율화에 크게 기여할 것으로 기대한다”고 말했다.한미약품 R&D센터 임상이행팀은 동물 및 사람에서 확보한 유전체와 전사체, 단백질체 등 다중 오믹스 자료와 바이오 빅데이터를 기반으로, 최신 생물정보학 기법과 머신러닝 기술을 접목한 다양한 접근을 통해 자체 개발한 신약 후보물질의 임상 반응 및 부작용을 사전에 예측하는 연구를 진행하고 있다.최인영 R&D센터장(전무)은 “임상 1상 진입을 앞둔 HM17321의 약리 효과가 인체에서도 재현될 가능성을 과학적으로 입증한 의미 있는 성과”라며 “단순 체중 감량을 넘어, 근육 기능과 대사 건강까지 아우르는 ‘질적인 감량’이라는 새로운 패러다임을 제시하며, ‘글로벌 비만 치료의 표준’을 만들어 나가겠다”고 말했다.