[데일리팜=정새임 기자] 아리바이오(대표이사 정재준)는 알츠하이머성 치매 치료제 'AR1001'이 치매 진행을 억제함은 물론 인지기능을 높이는 다중효과를 미국 2상 임상시험에서 입증했다고 16일 밝혔다.아리바이오는 지난 11월 미국 보스턴에서 열린 '2021년 알츠하이머 임상학회(CTAD)'에서 워싱턴 의대 신경과 데이비드 그릴리 교수를 통해 각국 의학자 및 관련 연구자에게 AR1001의 임상 2상 결과를 발표했다.미국내 21개 임상센터에서 환자 210명을 대상으로 임상을 실시한 결과, AR1001 저용량(10mg) 또는 고용량(30mg)을 1년간 투여받은 환자군은 인지기능 평가 지표, 인지∙행동 및 기능 평가, 신경정신행동검사,우울증상 및 삶의 질 등 다차원 평가에서 병의 진행 속도가 늦춰지고 인지기능이 유지 또는 향상되며 치매성 우울증이 개선된 것으로 나타났다.1년 투여에서도 약물과 관련한 중대한 이상반응은 발견되지 않았다.앞서 아리바이오는 지난 3월 6개월 투여 시 안전성과 효능을 평가한 2상 데이터를 발표한 바 있다. 당시 저용량과 고용량군 모두 인지기능이 향상됐으며, 저용량군의 경우 투약 4주부터 약효가 나타나 26주까지 위약군보다 인지기능이 25.6% 향상됐다.AR1001은 뇌혈관을 확장해 혈류를 개선, 신경세포의 사멸을 억제하고 장기기억 형성 단백질과 뇌세포증식 단백질 활성화, 뇌의 독성 단백질을 제거하는 다중 작용으로 알츠하이머를 치료하는 신약 후보물질이다. 뇌의 혈류량을 증가시키는 실데나필(비아그라)과 유사한 발기부전치료제 미로데나필을 근간으로 한다.정재준 대표이사(이학박사)는 "AR1001은장기 복용에 대한 우수한 안전성을 확보함은 물론 알츠하이머병의 진행 속도를 낮추고 인지기능을 향상시키는 진정한 의미의 경구용 1차 치료제로서의 가능성이 충분하다"며 "미국 식품의약국(FDA)과 연말 임상 2상 완료 관련 미팅을 진행한 후 내년 1분기 내에 3상 임상시험계획신청(IND)을 할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨는 신약개발 기업으로서 정보 제공 및 고객의 정보 접근성과 편의성을 최적화한 홈페이지로 개편했다고 16일 밝혔다.개편 된 홈페이지에서는 ▲회사 소개 ▲신약 연구과제 ▲파이프라인 소개 ▲CRO서비스 분야 ▲홍보 및 견적게시판 ▲채용 등 총 7개의 카테고리로 확대 개편됐다.주목할 만한 부분은, 신약개발 분야에 대한 상세한 설명, 파이프라인에 대한 정보가 대폭 반영됐으며, 온라인 입사 지원이 가능하도록 채용프로세스를 개선했다.이번 리뉴얼을 통해 지준환 대표는 "지난 6월 사명 변경에 이여 클립스비엔씨를 신약개발 기업으로의 이미지를 공고히 할 수 있게 되었다"면서 "내년에 있을 기업 공개를 위해 고객과 투자자들에게 더 많은 정보를 제공해 앞으로의 비전을 함께 할 수 있게 됐다"고 밝혔다.클립스비엔씨 관계자는 카테고리별 주요 정보를 메인 화면에 배치, 회사의 정체성과 정보 접근성을 높여 고객 입장에서 원하는 콘텐츠를 직관적으로 찾을 수 있도록 구성했으며, 향후 IR및 신약개발 및 회사의 다양한 소식을 제공하는 등 소통채널로 발전시켜 나갈 것이라고 전했다.한편 클립스비엔씨(CLIPS BnC)는 CRO(Contract Research Organization) 기반의 신약개발기업이다. 현재 임상 2상을 진행 중인 윤부줄기세포치료제(2021년 6월 임상 2상 승인) 및 백신(MRSA/RSV/Enhanced BCG/치매), 면역항암제를 포함한 6개의 파이프라인을 보유하고 있다.또한 지난 6월 사명은 클립스비엔씨(CLIPS BnC ; CLIPS Bio&CRO)로 변경했으며, 2022년 기업공개를 목표로 하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 백신 강호기업 사노피와 GSK가 공동 개발 중인 코로나19 백신 후보물질이 부스터샷으로 접종 시 중화항체가 최대 43배 증가한 것으로 나타났다. 화이자와 모더나 백신 외 새로운 부스터샷이 등장할지 주목된다.양사는 15일 공동 개발 중인 코로나19 백신 후보물질의 부스터샷 용량을 시험한 VAT0002 임상 예비 결과를 발표했다. 이전에 mRNA(화이자, 모더나) 혹은 아데노바이러스 벡터(아스트라제네카, 얀센) 코로나19 백신 접종을 받은 일반 성인 521명(코호트1)을 대상으로 부스터샷을 접종한 결과 연령대와 상관없이 최소 9배에서 최대 43배까지 중화항체가 증가한 것으로 나타났다.양사에 따르면 부스터샷은 현재 승인된 코로나19 백신과 유사한 안전성 프로파일을 보였으며 내약성이 우수했다.해당 시험은 현재까지 수행된 부스터샷 임상 중 가장 포괄적인 범위를 다루는 교차 접종 임상으로 미국, 프랑스, 영국 등 전 세계 국가에서 진행되고 있다. 또 다른 코호트에서는 베타 변이에 대한 효능 시험도 함께 진행 중이다. 양사는 이에 대한 구체적인 데이터를 내년 상반기 공개할 수 있을 것으로 예상했다.다만 시험 당시는 오미크론 변이가 출현하기 이전이라 양사는 부스터샷 시험 참가자의 혈청을 사용해 오미크론 중화 능력을 테스트하고 있다.이와 함께 사노피와 GSK는 "새 후보물질의 백신 효능을 평가하는 3상 임상시험(VAT0008)도 진행 중이다. 이날 양사는 독립적 데이터 모니터링 위원회가 VAT0008 임상을 검토한 결과 안전 문제가 없고 더 많은 데이터 수집을 위해 내년 초까지 임상을 이어갈 것을 권고했다"고 밝혔다.양사가 개발하는 새 코로나19 백신은 면역증강제 기술을 활용한 재조합 단백질 기반의 후보 물질이다. 앞서 공개된 2상 시험에서 이 물질을 2차 접종한 결과 95~100%에 달하는 혈청전환율을 보여줬으며 한 번 접종만으로도 높은 수준의 중화항체 형성을 나타냈다.토마스 트리옴프 사노피파스퇴르 부사장은 "이번 예비 데이터는 1차 접종한 백신 종류와 관계없이 강력한 효과를 내는 부스터 후보가 있다는 것을 의미한다"며 "대유행 상황이 급변하고 있어 임상 진행이 쉽지 않지만 가능한 빨리 부스터샷 데이터를 (규제당국에) 제출할 수 있도록 하겠다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 코로나19 사태의 장기화로 지난해에 이어 올해도 제약바이오기업들이 앞 다퉈 코로나 치료제·백신 개발에 도전했다. 16일 기준 정식으로 임상시험계획 승인을 받은 업체는 코로나 치료제가 20곳, 백신 9곳이다.치료제 개발업체 20곳 중 셀트리온이 유일하게 허가를 받았다. 셀트리온은 올해 2월 ‘렉키로나(성분명 레그단비맙)’의 조건부허가를, 9월엔 정식허가를 획득했다.나머지 업체 중에선 대웅제약(코비블록)과 종근당(나파벨탄), 신풍제약(피라맥스)의 개발속도가 가장 빠르다. 모두 임상3상을 진행 중이다.크리스탈지노믹스, 동화약품, 이뮨메드, 녹십자웰빙, 한국유나이티드제약, 진원생명과학, 아미코젠파마, 대원제약 등은 2상 단계다. 제넨셀과 일동제약은 2·3상을 동시 진행한다. 현대바이오사이언스, 텔콘RF제약, 제넥신은 1상을 진행 중이다.코로나 백신의 경우 SK바이오사이언스의 개발속도가 가장 빠르다. 올해 8월 'GBP510'의 임상3상을 승인받았다. 회사는 내년 상반기 상용화를 목표로 하고 있다.제넥신(GX-19N), 셀리드(AdCLD-Cvd19·AdCLD-Cvd19-1), 진원생명과학(GLS-5310), 유바이오로직스(유코백-19)는 임상 1·2a상을 각각 진행 중이다. 큐라티스(QTP104)와 HK이노엔(IN-B900)은 임상1상을, 아이진(EC-COVID)은 1·2a상을 각각 승인받았다.일부 업체는 개발 대열에서 이탈했다. 혈장치료제 개발에 뛰어든 녹십자는 올해 6월 2상에서 만족할 성과를 내지 못하며 포기했다. 일양약품은 ‘슈펙트’의 러시아 임상을 진행했지만 지난 5월 포기했다. 부광약품도 9월 ‘레보비르’의 개발 포기를 결정했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 기술수출한 급성골수성백혈병 신약이 환자에게 우수한 효과를 확인했다는 연구결과가 발표됐다.14일 한미약품에 따르면 파트너사 앱토즈는 지난 11일부터 14일까지 온오프라인으로 열린 제63회 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology) 연례회의에서 ‘HM43239’ 임상 결과를 구연 발표했다.임상시험 대표연구자인 MD앤더슨 암센터 나발 데버(Naval G. Daver) 교수의 발표에 따르면 HM43239는 재발 혹은 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 지속적인 단일 요법으로서 항종양 활성화를 입증했다.이번에 발표된 HM43239의 임상 1/2상은 2019년 3월부터 2021년 8월까지 다기관에서 모집된 항암화학요법 등 1개 이상의 치료를 받은 34명의 재발혹은 불응성환자에게 1일 1회 20mg에서 160mg 사이 정해진 용량의 HM43239를 경구 투여하는 방식으로 진행됐다.HM43239는 다수의 환자에서 완전관해(CR, complete response)반응을 이끌었고,이 환자들에서 성공적 조혈모세포이식으로 연결되거나 지속적인 반응을 유지하는 등의 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다.HM43239는 한미약품이 지난달 미국 바이오기업 앱토즈에 기술수출한 급성골수성 백혈병(AML) 치료제다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 혁신신약이다.한미약품은 앱토즈로부터 확정된 계약금 1250만달러를 500만 달러의 현금과 750만 달러 규모의 앱토스 주식으로 나눠 받는다. 이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발과 허가, 그리고 상업화 마일스톤으로 최대 4억750만달러를 수령한다.앱토즈의 라파엘 베아(Rafael Bejar) 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)는 "HM43239는 항암 분야에서 가장 까다롭고 뷸균일한질병 중 하나인 재발 및 불응성 AML에서 단일 약제로서 분명한 유전형 불문 임상적 활성을 입증했다”라고 평가했다.윌리엄 라이스(William G. Rice) 앱토즈 회장은 “우리에게 가장 새롭고 성숙한 연구단계 약물인 HM43239가 매우 까다로운 AML에서 효과를 입증하고 있다”며 “시판허가 단계까지 발전시켜 나갈 것을 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 출시 3년을 맞은 아토피피부염 치료제 '듀피젠트'가 전 연령이 쓸 수 있는 유일한 생물학적 제제로 자리매김하고 있다. 전문의들은 "장기 유효성과 안전성을 확보한 듀피젠트 급여 적용에 유연성을 발휘할 때"라고 입을 모았다.사노피가 13일 '듀피젠트 국내 출시 3주년'을 맞아 개최한 온라인 세미나에서 안지영 국립중앙의료원 피부과 교수와 나찬호 조선대병원 피부과 교수는 각각 국내 성인 아토피피부염 환자에서 듀피젠트 52주(1년) 장기 투여 경험과 소아청소년 환자에서의 16주 투여 경험을 공유했다.안 교수가 공개한 52주 장기 데이터는 2018년 9월부터 2020년 12월까지 듀피젠트로 치료받은 환자들의 진료기록을 분석한 연구로 중등도-중증에 해당하는 성인 환자 99명이 대상이다. 이들은 투여 52주차에 습진중증도평가지수(EASI)가 베이스라인 30.02점 대비 88.1% 개선됐다. 투여군의 89.9%는 EASI-75를 달성했으며 가려움증 NRS 점수 역시 베이스라인 8.37점 대비 76.6% 호전됐다.환자중심습진평가(POEM) 점수에서도 52주차에 베이스라인(23.73점) 대비 67.21% 개선되었으며, 피부 관련 삶의 질 점수(DLQI)는 베이스라인(22.37점) 대비 69.02% 개선을 보였다.52주 장기 투여에서도 3상 임상에서 나타난 안전성 프로파일과 일관된 모습을 보였다. 주요 이상반응은 안면의 홍반(19.9%), 결막염(17.17%) 등으로 두 증상 모두 치료를 진행하면서 호전됐다.사노피 듀피젠트 국내 출시 3주년 미디어 세미나 안 교수는 "아토피피부염은 만성적 질환으로 장기적 증상 개선을 위해서는 안전하면서도 지속적으로 질병 상태를 조절할 수 있는 치료가 필요하다"면서 "듀피젠트는 국내 환자에서도 임상과 일관된 52주까지의 장기적 효과와 안전성 프로파일을 확인할 수 있었다"고 평했다.이어 나 교수는 지난해 10월부터 1년간 듀피젠트로 치료받은 중등도-중증 청소년 환자를 분석한 결과를 발표했다. 심각한 아토피피부염을 앓는 소아청소년 환자들은 학업, 수면, 야외 활동 등에서 심각한 질병 부담을 안고 있다는 것이 그의 설명이다. 듀피젠트가 소아청소년 적응증을 받기 이전까지는 전신 면역억제제 등 치료옵션이 제한적이었다.듀피젠트는 투여 16주차에 EASI 점수를 베이스라인(25.1점) 대비 82.9% 개선하고, 소아 피부관련 삶의 질 지수(CDLQI)도 베이스라인(13.1점) 대비 57.2% 높였다. POEM 점수와 가려움증 NRS 점수는 각각 베이스라인 대비 54.4%, 53% 개선했다.성인과 마찬가지로 실제 임상 환경에서 국내 청소년 환자에서도 유사한 효과를 보인 것이다. 나아가 EASI-75 달성 비율은 77.8%로 3상(41.5%)보다 더 좋은 결과를 나타냈다.최근 사노피는 6개월~만 5세 영유아 환자를 대상으로 한 3상 임상에서도 듀피젠트의 효과와 안전성을 확인한 바 있다. 해당 연령까지 적응증이 확대되면 듀피젠트는 중등도-중증 아토피피부염을 앓는 전 연령의 환자가 쓸 수 있는 유일한 생물학적 제제로 자리매김할 것으로 기대된다.전문의들은 다양한 데이터를 확보한 듀피젠트의 급여 조건에 유연성을 부여할 때라고 입을 모았다. 안 교수는 "장기 투여 중인 환자들은 투여 간격을 늘려도 효과가 유지되는지 연구해볼 필요가 있다. 그와 동시에 초기 투여 환자에겐 객관적 지표 외에도 주관적 지표를 반영해 급여 혜택을 넓힐 수 있다면 좋을 것"이라고 말했다.나 교수 역시 "최근 아토피피부염학회 가이드라인도 DLQI 등 주관적 지표를 반영하도록 개정된 만큼 급여 기준도 이를 참조할 필요가 있어 보인다"고 부연했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 노보텍헬스홀딩스(Novotech Health Holdings(NHH))법인에 소속된 아시아지역 임상시험수탁기관(CRO) 피피씨코리아(PPC Korea)가 노보텍(Novotech)으로 브랜드명을 변경하고 새출발에 나선다고 13일 밝혔다. 노보텍과 PPC 그룹은 작년 10월 합병을 통해 노보텍헬스홀딩스(NHH) 설립을 발표한 바 있다.피피씨코리아는 이번 브랜드명 변경을 통해 같은 그룹사인 노보텍코리아와 브랜드를 통일화하고 브랜드 정체성을 더욱 강화해 전 세계 고객을 대상으로 통합적이고 일관적인 임상 서비스를 제공할 것이라고 설명했다.아울러 노보텍은 앞으로 자사의 통합된 임상 플랫폼을 적극 활용해 아시아태평양 지역에서 임상시험을 계획하는 제약 및 바이오벤처 회사에 전략 컨설팅 및 임상수행을 위한 풀 서비스를 제공하며 국내외 다양한 수요를 충족하도록 시장을 선도해 나갈 계획임을 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 영국국립보건임상연구원(NICE)은 지난달 말(30일), 타그리소를 EGFR 변이가 있는 1b기부터 3a기까지의 초기 비소세포폐암 환자의 수술 후 보조요법에 사용하도록 권고했다.NICE는 얼마전 타그리소를 영국 항암제기금(CDF, Cancer drug fund) 내에서 사용하도록 한 권고안 초안을 발표했다.현재까지 확인된 임상 결과에 따르면 수술 후 보조요법으로 타그리소를 사용했을 경우 질병의 위험을 80%까지 줄이는 것으로 나타났다.다만 해당 연구 결과는 중간결과이고, 예정된 시점보다 미리 발표된 내용이라 데이터 성숙도를 조금 더 지켜볼 필요가 있다.이로 인해 NICE는 영국 국민보건서비스(NHS) 재정으로 급여하는 대신 항암제기금으로 보장하도록 권고했다. 향후 NHS가 타그리소 사용에 대한 임상 및 비용 효과성에 대한 추가 증거를 수집할 예정이다.길리안 렝 NICE 사무총장은 "타그리소는 수술 후 암이 재발하는 것을 막을 수 있다는 치료 잠재력을 보여줬다. 해당 유형의 폐암 환자에게 치료 옵션이 굉장히 제한적이었는데, 타그리소가 새로운 치료옵션으로 등장해 환자와 가족들에게 반가운 소식이 될 것"이라고 밝혔다.국내에서 타그리소는 1차요법 급여 확대에 난항을 겪고 있다. 2018년 12월 국내에서 폐암 1차요법 적응증을 추가한 타그리소는 2019년 급여 확대를 노렸지만 같은해 10월 암질심에서 1차요법에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)을 확인한 3상 FLAURA 연구의 전체 데이터가 공개될때까지 기다려야 한다는 결론과 함께 보류 판정을 받았다.이후 FLAURA 연구의 전체 데이터 추가 제출과 함께 정부가 제안한 재정분담안 대부분에 대한 수용 의사를 개진했음에도 불구, 임상적 유용성에 문제가 있다는 위원(전문의)들의 반대에 부딛혀 결국 지난해 5월 1차요법의 급여권 진입이 좌초됐다.아스트라제네카는 이같은 상황에서 FLAURA China 연구, 즉 아시아인에서 OS를 확인한 근거를 추가해 반전을 노렸지만 지난 4월 암질심 역시 통과하지 못했으며 최근 축소한 급여기준을 포함, 다시 한번 확대 절차를 진행했지만 11월 열린 암질심에서도 같은 답변을 받았다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동홀딩스의 신약개발 계열사 아이디언스는 자사의 '베나다파립(개발명 IDX-1197)' 관련 중국 의약품관리국(NMPA)으로부터 위암 대상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 10일 밝혔다.베나다파립은 파프(PARP, Poly ADP-ribose polymerase) 저해 기전의 표적항암제 신약 후보물질이다. 현재 유방암·난소암·위암과 파프저해제 내성암 등을 타깃으로 개발을 진행 중이다.아이디언스는 향후 제반요건이 갖춰지는 대로 중국에서 위암 환자를 대상으로 항종양제인 이리노테칸(irinotecan)과 베나다파립의 병용요법에 대한 안전성·유효성을 평가할 계획이다.앞서 아이디언스는 한국 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)에서 베나다파립의 위암 대상 임상계획 승인을 취득, 현재 한국과 미국 현지에서 각각 임상시험을 진행 중이다.아이디언스는 올해 열린 미국암연구학회(AACR)·미국임상종양학회(ASCO)·유럽종양학회(ESMO) 학술대회에서 파프저해제 내성암, BRCA 변이가 없는 암 등에 대한 유효성을 확인한 연구 성과를 발표한 바 있다.아이디언스 관계자는 "중국은 상대적으로 위암 발병률이 높고 환자수가 많아 임상시험 진행에 유리하다"며 "베나다파립의 개발·상용화에 더욱 속도를 낼 수 있을 것"이라고 기대했다.이어 "베나다파립의 효과를 확증할 수 있는 연구를 지속하고 해외 학회·콘퍼런스를 통해 베나다파립의 개발 진행 상황과 연구 성과, 차별점 등을 알려나갈 계획"이라고 설명했다.