[데일리팜=어윤호 기자] 한국노바티스가 초고가 신약 2종의 보험급여 등재를 예고하고 있어 향방이 주목된다.국내 허가부터 현재까지 이슈를 몰고 다닌 두 약물은 킴리아(티사젠렉류셀)와 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)다. 이들 약물은 지난해 식약처 승인 후 킴리아가 4월부터 급여 목록에 등재됐으며, 최근 졸겐스마가 국민건강보험공단과 약가협상을 타결했다.졸겐스마가 건강보장정책심의위원회를 통과하면 킴리아와 마찬가지로 사전승인제도가 적용된다. 급여 결정에 대한 사전승인제도 적용 약물이 이렇게 연달아 탄생한 것도 국내 급여제도 역사상 처음 있는 일이다.과정이 순탄했다고 말할 순 없다. 또 기다리는 환자 입장을 생각하면 '빨랐다'고 규정할 수도 없다. 하지만 막대한 재정 투입이 수반되고 유례 없는 투약비용과 '원샷'이라는 투약 개념 등을 고려할 때 두 약물이 이뤄낸 성과는 고무적이다.'킴리아', 정부와 제약사의 빠른 대처초고가 원샷 CAR-T 신약 킴리아의 급여 적용은 정부와 제약사 그리고 환자 모두의 노력이 이뤄낸 결과로 보여진다.킴리아의 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다.노바티스는 킴리아의 2개 적응증 모두에 대한 급여 신청을 제출했다. 이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 시작했다.그리고 6개월 뒤 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 결과가 언론을 통해 공개되자 한국환자단체연합회 등은 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다.결국 킴리아는 같은 해 10월 암질심을 통과했다. 이날은 심평원이 암질심 결과 공개를 실행한 첫날이기도 했다. 그리고 킴리아는 2022년 새해 첫 약제급여평가위원회 문턱도 넘어섰다. 이후 약가협상에 성공하고 4월 공식 등재됐다.'졸겐스마', 느렸지만 빨랐던 마무리상대적으로 졸겐스마의 걸음은 느렸다. 같은 제약회사, 같은 고가 원샷 치료제였지만 졸겐스마는 희귀질환 약제다.척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 졸겐스마는 지난해 5월 허가-급여평가 연계제도를 통해 급여 신청을 제출했지만 약 1년이 흐른 올해 5월에야 약평위에 상정됐다.졸겐스마는 희귀질환약제이기 때문에 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정하고 약평위를 거쳐야 하는데, 정부와 제약사 간 자료보완 요청과 제출이 수차례 반복되면서 등재 논의가 지연됐다. 약 한 달 빨리 신청한 제품 킴리아와 비교하면 속도 차가 제법 나는 셈이다.다만 약평위 이후 속도는 느리지 않았다. 졸겐스마는 5월12일 약평위 통과 후 같은 달 25일 약가협상에 돌입했고 협상기한(60일)이 만료되기 전에 연장 없이 약가 합의를 이뤄냈다.이로써 졸겐스마는 건정심 일정을 감안할 때 이르면 내달(8월), 늦어도 9월부 급여 적용이 가능한 상황이 됐다.한편 졸겐스마는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다. 식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다.

[데일리팜=정새임 기자] 다발성 캐슬만병, 성인 베타 지중해 빈혈, 파브리병, 척수성 근위축증 등 잘 알려지지 않고 약도 없었던 희귀질환에 신약이 속속 등장하고 있다. 희귀질환 신약을 주도하는 곳은 존슨앤드존슨, 아스트라제네카, 로슈 등 글로벌 제약사다. 글로벌사들이 선점하고 있는 희귀질환 시장에 한국도 제도적 지원과 적극적인 개발 노력을 아끼지 말아야 한다는 제언이 나왔다.◆희귀약 집중하는 글로벌사…2026년 전체 매출의 26%한국혁신의약품컨소시엄(KIMCo)이 발간한 '희귀의약품 시장 현황 및 전망'에 따르면 전 세계 희귀의약품 시장은 연평균 12%씩 성장해, 오는 2026년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예측된다.글로벌 빅파마들은 적극적인 기술 이전과 인수합병으로 공격적인 시장 장악에 나서고 있다. 실제 올해 상반기 이뤄진 글로벌 제약바이오 기업 인수합병(M&A) 사례에서도 희귀질환에 대한 빅파마들의 높은 관심이 드러난다. 화이자는 희귀 신경계 질환 치료제 전문 개발사인 바이오헤븐을 116억 달러에 인수했다. 올해 상반기 최대 규모 딜이다. GSK와 UCB도 각각 19억달러씩 들여 희귀암과 희귀 뇌전증 치료 개발 바이오텍들을 사들였다. 작년에는 아스트라제네카가 희귀질환 치료제 전문 바이오텍 알렉시온을 인수하기 위해 390억달러를 들인 바 있다.자료: KIMCo '희귀의약품 시장 현황 및 전망' 현재 개발 중인 글로벌 신약 파이프라인의 79%는 희귀의약품으로 향후 글로벌 신약개발 트렌드는 더욱 희귀의약품에 집중될 것이란 전망이다. 오는 2026년 빅파마 전체 매출 중 희귀의약품 매출은 평균 26%에 이를 것으로 예측된다.유전자 조작 기술, AI 등 새로운 기술의 등장으로 희귀의약품 개발은 더욱 촉진될 것으로 보인다. 존슨앤드존슨은 지난 5월 FDA로부터 새 CAR-T 치료제 '카빅티'를 승인받아 최근 시장에 출시했다. 기존 CAR-T 치료제처럼 카빅티도 희귀질환을 시작으로 적응증을 늘려 2024년 이후 매출 10억 달러 이상을 올릴 것으로 전망된다. 사노피는 유전병 희귀질환인 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증에서 최초이자 유일한 치료제 '젠포자임' 개발에 성공해 최근 일본과 유럽에서 허가 획득에 성공했다. 젠포자임의 2026년 예상 매출액은 약 2억7000만 달러다.◆"한국, 개발 적고 지원 빈약…희귀약 개발 전략 짜야"글로벌 빅파마들이 앞다퉈 희귀질환에 눈을 돌리는 배경엔 희귀의약품 개발에 강력한 혜택을 부여하는 주요 국가들의 정책이 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 희귀의약품으로 지정된 신약의 경우 연구개발(R&D) 비용에 대한 세제혜택을 최대 50%까지 제공한다. 또 임상 개발을 위한 보조금과 프로토콜 설계를 자문하고 심사신청 수수료를 면제해주기도 한다. 신약이 상용화된 경우 독점권 기간도 일반 신약 5년보다 2년 긴 7년을 부여한다. 올해에는 희귀의약품을 위한 우선심사제도를 신설하기도 했다.자료: KIMCo '희귀의약품 시장 현황 및 전망' 유럽도 희귀의약품에 대한 세제혜택(국가별 상이)과 심사신청 수수료 면제, 우선심사 제도 등을 갖추고 있다. 독점권은 시판 허가일로부터 10년까지 부여될 수 있는데, 시판 5년 뒤 재평가를 통해 독점기간을 설정한다.개발 단계에서부터 세제혜택이 주어지고 우선심사와 시판 후 독점권, 품목허가 유효기간 연장 등 여러 인센티브를 누릴 수 있어 제약사들은 장기 성장 동력을 확보할 수 있다. 글로벌 빅파마들은 희귀의약품 지정과 신속 심사 프로그램으로 2상 후 시장에 진입한 뒤 비희귀질환 적응증을 지속적으로 확대함으로써 의약품 매출을 극대화하는 전략을 취하고 있다. 상대적으로 '저위험 고수익(low risk, high return)'이 가능한 점도 희귀의약품 개발을 촉진하는 요인이다. 2019년 보고된 문헌에 따르면 희귀의약품의 1상부터 허가 승인까지 성공률은 비희귀의약품보다 약 3배 높은 반면 임상개발 평균 소요 비용은 비희귀의약품의 절반 가량으로 나타났다.한국은 비교적 늦은 2017년부터 희귀질환관리법을 시행하며 희귀의약품 인센티브에 대한 법적 근거를 마련했다. 이 법에 따라 희귀의약품에는 품목허가 유효기간이 10년 부여된다. 또 희귀의약품은 우선심사제도가 적용될 수 있으며 수수료가 감면된다. 시판허가일로부터 독점권은 4년 인정된다.비교적 고가인 희귀의약품에 대한 국내 급여 정책은 아직 미비한 편이라는 지적도 나온다. 지난 13일 국회에서 열린 '소아희귀질환 환경 개선을 위한 정책토론회'에서 이범희 서울아산병원 의전유전학센터 교수는 식품의약품안전처에서 지정하는 희귀의약품과 질병관리청에서 지정하는 희귀질환치료제가 분리돼 있고, 희귀질환치료제로 지정되려면 '질환의 진단 및 치료 등에 대한 사회경제적 비용이 큰 질환'이라는 제한이 있어 신약 사용을 어렵게 만들고 있다고 주장했다. 신약 개발에 성공해도 제대로 쓰일 수 있는 환경이 뒷받침되지 않는다면 시장이 활성화되기 힘들다는 지적이다.자료: KIMCo '희귀의약품 시장 현황 및 전망' 국내 제약바이오 업계도 희귀의약품 개발 역량을 강화할 필요가 있다는 제언도 나왔다. KIMCo 보고서에 따르면 국내 희귀의약품 개발은 주로 바이오 벤처가 주도하고 있으며, 최근 한미약품, SK바이오팜 등 제약사들이 개발에 뛰어드는 추세다. 2019년 기준 국내 기업이 개발 중인 희귀의약품 파이프라인은 총 106개로 집계됐다.하지만 국내 희귀의약품은 주로 임상 1상에 머물러 있고, 희귀의약품으로 지정된 제품 수가 미국, 일본, 유럽에 비해 적은 편이다. KIMCo는 "국내 희귀질환자 수는 매년 증가하는 반면 최근 10년 간 FDA 희귀의약품 지정을 받은 파이프라인은 63개로 다른 국가에 비해 적다. 제도적 지원도 빈약한 실정"이라며 "희귀의약품에 집중하는 다국적 제약사들처럼 국내 제약·바이오 기업들도 희귀의약품 시장 트렌드를 이해하고, 개발 역량을 강화하는 전략을 반드시 고려해야 할 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] SK바이오팜이 자체 개발한 뇌전증신약 ‘엑스코프리’가 지난 3년 동안 기술이전 계약금과 기술료로 총 4000억원을 벌어 들였다. 국내 기업이 기술수출한 신약 중 가장 많은 현금을 확보했다.14일 금융감독원에 따르면 SK바이오팜은 브라질 제약사 유로파마와 뇌전증 신약 ‘엑스코프리’의 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 선 계약금 1500만 달러와 개발과 허가 등에 따른 단계별 기술료(마일스톤) 4700만달러다. 상업화 이후 순 매출액에 비례하는 경상기술료는 별도로 수령한다.유로파마는 세노바메이트를 브라질, 멕시코 등 중남미 17개국에 판매한다. 유로파마는 중추 신경계 치료제 영업 및 마케팅 전문성을 보유하고 있으며 중남미 전역에 판매망을 갖추고 있다.세노바메이트는 SK바이오팜이 초기 개발부터 미국식품의약국(FDA) 허가까지 전 과정을 독자적으로 수행한 뇌전증 신약이다. 부분발작 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방된다. 뇌전증의 원인이 되는 흥분성 신호와 억제성 신호전달과 관련된 2가지 타깃을 동시에 조절함으로써 발작증상을 완화하는 작용기전이다.SK바이오팜은 지난 2019년 11월 세노바메이트를 '엑스코프리‘라는 제품명으로 FDA 허가를 받아 미국 현지 법인 SK라이프사이언스를 통해 직접 판매하고 있다.SK바이오팜은 미국을 제외한 다른 해외 국가는 현지 파트너에 세노바메이트를 기술이전하는 방식으로 진출하고 있다. SK바이오팜은 2019년 2월 스위스 아벨 테라퓨틱스(Arvelle Therapeutics)와 세노바메이트의 기술이전 계약을 체결했다. 총 계약규모는 5억3000만달러다. 당시 SK바이오팜은 반환의무가 없는 선 계약금 1억달러를 받았다.2020년 10월에는 일본 오노약품공업과 엑스코프리의 일본 내 개발 및 상업화를 위한 기술수출 계약을 맺었다. 이 계약으로 SK바이오팜은 반환의무가 없는 계약금 50억엔을, 허가와 상업화 달성에 따른 마일스톤은 481억엔 규모다. 매출액의 10% 이상의 판매 로열티도 보장받았다.지난해 11월 SK바이오팜은 중국 관계사 이그니스 테라퓨틱스에 세노바메이트을 포함한 중추신경계(CNS) 신약 6종을 기술이전했다. SK바이오팜은 선계약금 2000만달러를 확보했고 개발 단계별 마일스톤 1500만 달러, 판매에 따른 로열티 등 받기로 했다. SK바이오팜은 기술수출을 통해 이그니스의 우선주 1억5000만주(보통주 포함 지분율 44.9%)를 취득했다.작년 12월엔 엔도그룹과 세노바메이트의 캐나다 상업화를 위한 기술수출 계약을 맺었다. 이 계약으로 SK바이오팜은 선 계약금 2000만 달러를 확보했다. 허가와 상업화 달성에 따른 기술료는 2100만 캐나다달러로 책정됐다. 세노바메이트 출시는 엔도그룹의 자회사이자 캐나다 소재 제약사 팔라딘 랩스(Paladin Labs)가 맡는다. 엔도그룹은 아일랜드에 본사를 둔 헬스케어 전문 글로벌 기업이다.세노바메이트는 기술수출 계약금 이외에도 해외 허가에 따른 마일스톤도 발생했다.SK바이오팜은 지난해 유럽 파트너사 안젤리니파마로부터 총 1억2322만달러 규모의 기술료를 수령했다. 안젤리니파마(옛 아벨테라퓨틱스)가 작년 3월 유럽연합 집행위원회(EC)의 판매허가를 획득하면서 추가 마일스톤이 유입됐다.SK바이오팜이 세노바메이트의 기술이전 계약금과 추가 마일스톤으로 유입된 현금은 총 2억7822만달러와 50억엔이다. 최근 환율로 계산하면 약 4000억원을 세노바메이트의 기술수출 계약금과 마일스톤으로 확보한 셈이다.이는 국내 개발 신약 단일 제품이 기술료로 벌어 들인 최대 규모로 추정된다.지난 2015년 한미약품이 사노피에 기술수출한 당뇨신약 3종이 단일 계약 중 가장 많은 2억400만유로(약 2600억원)의 계약금을 받았는데 추가 마일스톤은 발생하지 않았고 권리는 모두 반환됐다.유한양행의 항암신약 ‘렉라자’(성분명 레이저티닙)가 계약금과 마일스톤을 포함해 총 1억5000만달러(약 1900억원)를 받았다.유한양행은 2018년 11월 얀센바이오테크에 렉라자를 기술수출했다. 이때 반환의무가 없는 계약금 5000만달러를 받았다. 유한양행은 2020년 4월 얀센으로부터 항암제 레이저티닙의 마일스톤 3500만달러를 수령했다. 얀센은 당시 아미반타맙과 레이저티닙의 병용요법 임상시험을 시작하면서 유한양행에 추가 마일스톤을 지급했다. 유한양행은 2020년 11월 얀센이 자체 개발 중인 항암제 아미반타맙과 레이저티닙의 병용 임상3상 시험의 피험자 모집을 시작하면서 추가 마일스톤 6500만달러가 유입됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 영국 NICE가 '피크레이'와 '트로델비'를 유방암의 새 치료옵션으로 인정했다.영국 국립보건임상평가연구소(NICE, National Institute of Health and Clinical Excellence)는 지난 14일 노바티스의 피크레이(알펠리십)와 길리어드사이언스의 트로델비(사시투주맙)를 유방암 환자에 사용하도록 권고했다.이로써 2018년부터 NICE는 유방암치료제 사용 권고 승인율 100%를 유지할 수 있게 됐다고 밝혔다.발표된 최종 가이드라인 초안에 따르면 NICE는 호르몬 수용체 양성, HER2 음성, 국소 전이  PIK3CA 변이가 있는 국소전이 혹은 전이성 유방암 환자에서 호르몬 요법과 암 성장 저해제 병용 치료를 한 이후에 질병이 진행된 환자를 대상으로 피크레이와 파슬로덱스 병용요법을 사용 권고했다.하루 한번 정제 복용하는 피크레이는 호르몬 요법과 암 성장 저해제(A cancer growth inhibitor) 병용 치료를 받고 질병이 진행된 해당 유형의 유방암 환자에서 사용할 수 있는 첫 표적치료제이다. 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인해  PI3K 효소가 과발현돼 암세포의 분열과 성장하는 것을 차단한다.또한 NICE는 수술이 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 치료에 트로델비 사용도 권장했다. 2번 이상의 전신 요법을 경험한 이후에 사용하며 이중 수술이 불가능한 국소 진행성 혹은 전이성 유방암이어야 한다.트로델비는 종양 세포 표면에 높은 수준으로 발현되는 Trop-2 단백질 활성을 표적으로 항암 약물을 종양세포에 직접 전달하는 기전을 가지고 있다.연구에 따르면 트로델비는 화학요법에 비해 질병의 진행까지의 기간을 약 3개월, 수명을 5개월 가량 연장하는 것으로 나타났다.NICE의 의약품 평가 이사 대행인 헬렌 나이트는 "피크레이와 트로델비 모두 진행성 유방암 환자에서 화학요법 사용을 지연시키고,  보다 나은 생존과 삶의 질을 기대할 수 있도록 하는 효과적인 옵션이다"라고 설명했다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국·이스라엘 제약사 레드힐 바이오파마(RedHill Biopharma)는 12일(미국 현지시간) 보도자료를 통해 오는 8월 미국에서 열리는 '신종감염병 국제회의(ICEID)'에서 경구용 코로나 치료제로 개발 중인 '오파가닙(Opaganib)'의 후기 임상 데이터를 발표할 예정이라고 밝혔다.레드힐 바이오파마는 한국 코스피 상장사인 국보와 지난해 11월 연을 맺은 바 있다. 국보는 레드힐 바이오파마의 지분을 취득하고, 이 회사가 개발 중인 경구용 코로나 치료제 오파가닙과 RHB-107의 한국을 포함한 아시아 일부국가의 유통을 담당하는 판권 계약의 우선 협상권을 부여받았다.특히 오파가닙에 대해선 한국 내에서 상용화 독점권을 부여받는 내용으로 정식 라이선스 계약을 체결했다.레드힐 바이오파마가 발표를 예고한 신종감염병 국제회의는 미국 질병통제예방센터(CDC)와 글로벌 보건 태스크포스(Global Task Force for Health)가 내달 7일부터 10일까지 공동 주최한다.이에 앞서 레드힐 바이오파마는 이달 15일까지 개최되는 제2차 ARDS Drug Development Summit에서 새로운 질병 중증도 분류 패러다임으로 흡입산소농도(FiO2)의 기준선을 활용하는 새로운 코로나 중증도 분류 패러다임을 제시한다는 계획이다.레드힐이 개발 중인 오파가닙의 경우 임상 2/3상에서 흡입산소농도가 60%인 코로나 환자의 사망률이 최대 62%까지 감소한 것으로 나타났다.레드힐의 최고과학책임자인 마크 레빗 박사는 "오파가닙과 RHB-107은 여러 변이와 바이러스 모델에 걸쳐 효과를 보였으며, 코로나 변종 또는 다른 바이러스로 인해 우려되는 가을 이후의 팬데믹 상황에 대응하는 중요한 도구가 될 수 있다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] JW그룹이 연구개발(R&D) 역량을 극대화하기 위해 적극적인 개방형혁신(오픈이노베이션) 전략을 가동하고 있다. 자체 개발 핵심 플랫폼 기술 2개의 잠재력을 끌어올리기 위해 국내 바이오벤처부터 해외 투자기관까지 활용할 수 있는 자원을 총동원하는 모습이다.13일 업계에 따르면 JW그룹은 미국 벤처캐피탈(VC) 아치벤처파트너스(ARCH Venture Partners)와 업무협약을 체결했다.아치벤처파트너스는 헬스케어 분야에서 초기 단계 혁신적인 기술을 보유한 기업에 투자하는 미국 최대 벤처캐피탈이다. 학술기관, 기업 연구기관, 국립 연구소 등에서 개발한 기술을 상업화 하는 데 인정받고 있으며, 주요 과학자 및 기업가가 공동으로 설립한 회사에 투자해 생명과학 및 물리과학의 혁신을 시장에 선보이고 있다.JW그룹은 이번 업무협약에 따라 아치벤처파트너스의 ATS(ARCH Technical Service) 프로그램을 제공받는다. ATS는 전 세계 벤처기업과의 사업 협력에 관심이 있는 전략적 투자자들에게 아치벤처파트너스가 선별한 유망 바이오텍과 기술 정보를 제공한다.국내 제약사가 미국 바이오·헬스케어 전문 VC와 기초연구(디스커버리 단계) 분야에서 오픈 이노베이션을 위해 손을 잡은 것은 이번이 처음이다.JW그룹이 아치벤처파트너스와 손 잡은 배경은 자체 보유 플랫폼 기술의 극대화다. JW그룹은 현재 주얼리(JWELRY)와 클로버(CLOVER) 등 2개의 플랫폼 기술을 활용해 신약개발 프로그램을 가동 중이다. 아치벤처파트너스의 ATS 프로그램을 활용해 이들 플랫폼 기술의 활용도를 높일 수 있는 새로운 타깃을 발굴하겠다는 목표다. 주얼리와 클로버 모두 JW중외제약이 자체적으로 구축한 화학·생물 정보학 기반의 빅데이터 플랫폼이다.주얼리는 Wnt 신호의 활성과 저해를 구별해주는 플랫폼이다. Wnt 신호전달경로는 선충, 초파리로부터 포유동물에 이르기까지 모든 종을 초월해 보존하고 있으며, 세포의 증식 또는 분화, 동물의 각 기관 발생, 형태 형성에 필수적인 역할을 한다. Wnt 신호전달경로가 많은 질병에 관여하고 있지만 현재까지 이 경로에 관여하는 신약은 없다.JW중외제약은 Wnt 신호를 활성화해 모낭 줄기세포와 모발 형성에 관여하는 세포를 증진시키는 기전의 탈모 치료제(JW0061)를 개발하고 있다. Wnt 플랫폼을 기반으로 개발한 혈액암·위암치료제(CWP291)는 글로벌 임상1상 시험이 전개 중이다. 면역질환, 조직재생 분야에서도 신약 개발을 진행하고 있다. 클로버는 암 세포주와 조직, 유전자 정보와 화합물은 물론 약효 예측 데이터를 축적한 빅데이터 플랫폼이다.STAT 신호를 억제 또는 활성화하는 저분자 물질 도출이 가능한 클로버는 기전 연구 및 바이오마커 연구에 대한 총체적인 수행이 가능한 플랫폼으로 평가 받는다. STAT는 세포의 성장과 변이, 증식, 분화, 사멸 등을 조절하는 필수적인 신호체계다. 비정상적인 STAT 신호는 피부, 암, 면역 체계에 영향을 미치는 다양한 질병을 유발할 수 있다.JW중외제약은 현재까지 클로버를 통해 10여 종을 발굴했다. 이중 아토피 피부염 치료제(JW1601), 통풍치료제(URC102), 고형암 치료제(JW2286)는 임상단계에 진입했다. 또 아토피 피부염 치료제와 통풍 치료제는 각각 글로벌 기업에 기술수출했다.JW중외제약은 2018년 8월 덴마크 제약사 레오파마와 아토피피부염 치료제 JW1601의 기술수출 계약을 맺었다. 계약금 1700만달러를 포함 총 계약 규모는 4억200만달러다. 2019년 8월에는 중국 난징심시어동유안파마슈티컬과 통풍치료제 URC102의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금은 500만달러, 총 계약금은 7000만달러 규모다. JW중외제약은 자체 보유 신약개발 기술의 잠재력을 극대화하기 위해 국내 바이오기업들과 공동연구를 확대하고 있다.JW중외제약은 지난달 바이오벤처 일리아스바이오로직스와 공동연구 계약을 체결했다. 저분자 항암신약을 탑재한 타깃형 엑소좀 치료제를 개발하는 내용이다.이 계약은 JW중외제약이 확보한 저분자 항암신약 후보물질에 일리아스의 독자적인 엑소좀 플랫폼 기술을 적용한 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 하고 있다.앞서 JW중외제약은 보로노이, 신테카바이오, 온코크로스, 오가노이드사이언스 등과도 공동연구 협업 계약을 맺었다.보로노이와의 연구는 JW중외제약의 STAT3 타깃 저분자 항암신약 후보물질에 보로노이의 ‘프로탁(PROTAC·Proteolysis-targeting chimera)’ 기술을 적용하는 방식이다. 프로탁은 체내 단백질 분해 시스템을 이용해 표적단백질을 제거하는 신약개발 플랫폼이다. 개발 과정에서 보로노이는 화합물 설계, 합성 및 임상 후보물질 도출을 담당하며 JW중외제약은 후보물질 평가를 비롯한 중개임상연구를 맡는 방식이다.신테카바이오와 온코크로스와는 인공지능(AI)을 활용한 신약 개발을 추진 중이다. JW중외제약은 지난해부터 신테카바이오와 특정 단백질 타깃의 혁신신약 후보물질을 발굴하고 있다. 특정 단백질에 작용하는 혁신신약 과제를 공동 기획하고 신테카바이오가 보유한 AI 플랫폼 ‘딥매처(DeepMatcher)’와 약물 3D 시뮬레이션 기술로 혁신신약 후보물질 발굴 속도를 높이고 있다.지난 3월부터 JW중외제약은 온코크로스와 손 잡고 신약후보 물질과 기존 약물의 신규 적응증을 탐색하고 개발 가능성을 검증하고 있다. 온코크로스는 랩터(RAPTOR) AI’ 플랫폼을 보유하고 있다. 랩터(RAPTOR) AI’는 신약후보물질이나 기존 개발된 약물에 대한 최적의 적응증을 스크리닝하는 R&D 플랫폼으로 임상 성공 확률을 높여주고 개발 기간을 단축시켜 준다.지난 5월에는 오가노이드사이언스와 공동연구 계약을 체결했다. 오가노이드의 유전체 정보를 데이터베이스(DB)화한 R&D 플랫폼을 함께 구축한다. 오가노이드는 환자의 조직 샘플을 이용해 오가노이드 모델을 개발하며, JW중외제약은 오가노이드 모델의 유전자를 해독하고 해당 정보를 축적한 플랫폼 구축을 담당한다.JW중외제약의 R&D 투자 규모도 확대하는 추세다. JW중외제약은 올해 R&D 투자 비용을 지난해보다 65.7% 증가한 850억원으로 추정했다.

왼쪽부터 양승민 동아에스티 신약연구소 소장, 조성진 심플렉스 대표이사, 조병철 연세암병원 교수 [데일리팜=천승현 기자] 동아에스티가 바이오벤처·병원과 손 잡고 인공지능(AI) 기반 신약개발에 나선다.동아에스티는 AI 신약개발 기업 심플렉스 및 연세암병원 폐암센터장 조병철 교수 연구팀과 진행중인 ‘설명 가능한 인공지능 플랫폼 고도화로 혁신 폐암 신약 발굴’ 연구가 신규 정부 지원 과제에 선정됐다고 13일 밝혔다.이번에 선정된 과제는 국내 바이오·의료기술 개발사업을 지원하기 위한 과학기술정보통신부의 ‘인공지능 활용 혁신신약 발굴 사업’의 일환이다.심플렉스가 주관 연구기관이며 동아에스티와 연세암병원 조병철 교수 연구팀이 공동연구 개발기관을 맡고 있다.이번 과제에서 동아에스티는 신약개발 경험과 항암제 개발역량을 바탕으로 후보물질 발굴과 기전연구를 맡는다. 심플렉스는 AI 기반 활성구조 도출 및 선도물질 최적화와 예측모델 API 구축을 담당한다. 조병철 연세대학교 교수팀은 고품질의 환자 유래 데이터베이스와 우수한 항암 신약 연구 역량을 통해 타깃 발굴과 물질 검증을 맡는다.이번 연구는 과학기술정보통신부가 혁신신약과 관련해 올부터 새롭게 추진하는 사업이다. 바이오·의료기술 개발사업의 효율적 업무추진을 위해 이중 일부를 전문기관인 연구재단과의 협약을 통해 위탁했다.동아에스티 관계자는 “세 기관은 공동연구를 통해 고품질 데이터를 기반으로 체계적인 인공지능을 이용한 신약개발을 시도할 예정”이라면서 “인공지능 전문가와 신약개발전문가 사이의 간극이 줄어들고 폐암의 미충족 의료수요와 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] SK바이오사이언스는 자체개발 코로나19 백신 ‘스카이코비원멀티주’의 부스터샷이 오미크론 변이 예방효과가 확인됐다고 13일 밝혔다.SK바이오사이언스 스카이코비원멀티주SK바이오사이언스는 스카이코비원의 임상 1/2상의 연장연구를 통해 건강한 성인 81명을 대상으로 스카이코비원 기초 접종(2회) 후 약 7개월이 지난 시점에서 추가 접종한 결과를 확인했다.연구 결과 오미크론 바이러스의 감염성을 중화해 예방효과를 유도할 수 있는 중화항체가가 2회 접종 직후와 비교해 약 25배 증가한 것으로 나타났다. 2회 접종 후 7개월 경과 시점(부스터 샷 접종 직전)과 대비해선 약 72배로 높았다.스카이코비원은 지난달 국내 허가를 받은 코로나19 예방 백신이다. 유전자 재조합 기술을 이용해 만든 항원 단백질을 투여해 면역 반응을 유도하는 백신이다.스카이코비원은 앞서 글로벌 임상을 통해 면역원성과 안전성을 입증한 바 있다. 만 18세 이상 성인 4037명을 대상으로 한 글로벌 임상 3상 결과 백신 접종 후 중화항체가 4배 이상 상승한 대상자의 비율을 의미하는 항체전환율이 98% 이상인 것으로 확인됐다. 중화항체가 역시 접종 전 대비 약 33배 증가했으며, 대조백신과 비교해 약 3배 높은 중화항체가 형성됐다.SK바이오사이언스는 이번 1/2상 연장연구 외에도 기존 3상 임상시험의 연장연구와 기존에 허가 받은 다른 코로나19 백신 접종자를 대상으로 한 부스터샷 임상을 진행해 추가 오미크론 변이에 대한 대응효과를 확인할 계획이다. 안재용 SK바이오사이언스 사장은 “스카이코비원의 다양한 임상과 더불어 해당 플랫폼을 활용한 다가백신, 범용백신 등의 개발에 박차를 가해 엔데믹 준비에도 최선을 다할 것”이라고 말했다.