[데일리팜=어윤호 기자] 화이자의 JAK억제제 '시빈코'가 청소년을 포함, 아토피피부염 보험급여 등재에 도전한다.관련업계에 따르면 시빈코는 지난 연말 야누스키나아제1(JAK1)억제제 신약 시빈코(아브로시티닙)의 급여 신청을 다시 제출했다.지난해 8월 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회 통과 후 약제급여평가위원회 상정 소식이 들리지 않았던 시빈코는 애초 신청 급여 대상이었던 성인에다 12세 이상 청소년까지 범위를 넓혀 한번에 등재를 노리는 모습이다.한국릴리의 '올루미언트(바리시티닙)'와 한국애브비의 '린버크(유파다시티닙)'가 지난해 5월부터 성인 아토피피부염 적응증에 대한 급여 적용이 이뤄졌고 이중 린버크가 청소년에 대한 급여 확대를 노리는 만큼, 후발주자 화이자는 적응증을 통합해 등재 절차를 진행하는 모습이다.이에 따라, 올해 JAK억제제는 성인 뿐 아니라, 청소년 시장까지 경쟁범위가 넓어질 것으로 판단된다.여기에 계열은 다르지만 사노피-아벤티스코리아의 '듀피젠트(두필루맙)' 역시 얼마 전 소아청소년 적응증이 약평위를 통과하면서 기대를 모으고 있다.한편 시빈코는 3상 임상 연구인 JADE MONO-1, MONO-2, COMPARE 등을 통해 유효성을 입증했다. 12주차 습진중증도평가지수를 70% 이상 낮췄고, 치료 2주 내 가려움증 완화 등 지표에서 치료 효과를 입증했다.이중 주요 연구인 JADE Mono-1연구는 12세 이상 중증-중등증 아토피 환자들 대상으로 12주 동안 1일 1회 경구 시빈코100mg, 200mg 또는 위약 투여군을 무작위로 배정 분석했다.그 결과 시빈코 200m군에서는 치료 12주차에 습진 중증도 평가지수 기준(EASI, Eczema Severity Index) 75% 개선을 달성한 환자 비율(EASI-75)이 63%로, 위약군 12% 대비 유의미한 개선 효과를 보였으며, 12주차에 습진 중증도 평가지수 기준 90% 개선(EASI-90)을 달성한 비율에서도 시빈코군은 39%를 기록해 위약군 5%보다 높게 나타났다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK글로벌PS)는 2023년 조직개편을 통해 서비스 특성에 따른 통합 디비전을 신설했다고 25일 밝혔다.LSK글로벌PS는 기존 사업부문을 서비스 특성에 따라 통합해 유관 부서간 협업을 바탕으로 효율적이고 보다 유기적인 임상 서비스를 제공할 방침이다. 또한, 변화하는 임상시험 환경에 선제적으로 대응하기 위한 서비스도 강화했다고 설명했다.이번 조직개편으로 CTM(Clinical Trial Management)본부와 PM(Project Management)부서는 CR(Clinical Research) 디비전으로 통합 운영되며, CDM(Clinical Data Management)본부와 PV(Pharmacovigilance) 부서는 D&S(Data & Safety) 디비전으로 통합돼 운영된다. 또한 의뢰사(Sponsor)의 임상시험 계약 체결부터 프로젝트 비용 관리 및 관련 편의성을 높이기 위해 유관 부서를 비즈니스 디비전으로 통합한다.CR 디비전은CTM 본부와 PM 부서를 한 사업부에 배치해 임상시험의 시작부터 종료까지 임상시험 사이트(site), CRO, 의뢰사 간 유기적이고 일관성 있는 운영을 가능케 한다. 또한, 긴밀하고 신속한 대응으로 임상시험의 완결성을 높일 것으로 기대된다는 설명이다. CR 디비전은 CTM 본부를 총괄하던 조정아 전무가 맡게 됐으며, 다수의 CRO, 제약사 등에서 프로젝트 관리, 임상시험 관리부터 운영까지 폭넓은 영역에서 전문성을 다져온 홍미나 상무가 부본부장으로 영입됐다.이와 함께 CR 디비전은 증가하는 초기 임상시험 운영 수요에 대응할 수 있도록 초기 임상(Early phase)전담 팀을 운영한다. 초기 임상 전담 팀은 전문성을 갖춘 임상시험관리자(CRM)와 1상 전담 임상시험모니터요원(CRA)으로 구성되며, 다양한 1상 운영 및 주요 임상시험센터와의 임상 수행 경험을 바탕으로 차별화된 서비스를 제공한다.또한, CR 디비전은 임상시험 트렌드에 발맞춰 임상시험 셋업(Study Start-UP, 이하SSU)팀에 원격 임상시험 실시기관 사전 방문(Pre study site visit, 이하 PSSV )서비스를 도입해 운영하고 있다. 원격 PSSV는 LSK글로벌PS가 축적한 기관 및 연구자의 정보를 바탕으로 현장 방문 없이 임상시험 실시 여부의 적합성을 확인해 현장 PSSV 대비 절반 이상의 시간을 단축해 비용 절감에도 효과적이라는 설명이다.뿐만 아니라 LSK글로벌PS는 국내 CRO 중 유일하게 데이터관리와 약물감시를 포함한 안전성관리를 D&S 디비전으로 통합해 운영한다. PV부서는 안전성 데이터 관리, 의학적 모니터링, 각종 안전성 보고서 작성 시 데이터베이스 관리 및 데이터 수령을 위해 CDM 본부와 협업이 필요하며, CDM 본부는 임상시험 데이터베이스 구축 시 중대한 이상반응 보고서 구현 및 가이드라인 논의 등을 위해 PV 부서와 협업이 필수적이다. D&S 디비전으로 통합 운영함에 따라 CDM 본부와 PV부서는 상호 밀접한 업무 영역에서 유기적으로 협력해 업무 효율성 및 서비스 품질 향상을 도모한다는 계획이다. D&S 디비전은 기존 CDM 본부와 PV 부서를 겸임으로 이끌어오던 이정민 전무가 맡는다.한편 임상전략(Clinical Strategy) 본부장과 의학부(Medical Affairs) 부서장을 겸하던 나현희 상무는 최고의학책임자(Chief Medical Officer)로 임명됐다. 나 상무는 글로벌 신약개발의 성공률을 높이기 위해 임상시험 기획, 전략 수립 및 결과 분석 등 임상시험 전과정에서 의학적 결정을 총괄하게 된다.이영작 LSK글로벌PS 대표는 "이번 조직개편 및 인사단행은 신약개발 전주기에 걸친 서비스의 관리 역량과 업무 효율성을 높여 유기적인 임상시험 운영 서비스를 구축하는 것에 초점을 두었다"며, "LSK글로벌PS는 앞으로도 임상시험 전과정의 일원화된 소통 체계와 유관 부서 간 극대화된 시너지를 바탕으로 최상의 임상 솔루션을 제공하는데 힘쓰겠다"고 전했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨 (대표 지준환)는 작년 9월 귀리 유래 베타-글루칸을 유효성분으로 포함하는 면역증강제 조성물에 대한 특허를 출원했다고 25일 밝혔다.코로나19 펜데믹으로 백신 시장이 확대되면서 면역증강제 관련 시장도 같이 커지는 추세다. 업계 전문가에 의하면 세계 백신 면역증강제 시장의 규모는 2021년 약 7억 달러(약 9000억원)에서 2027년 약 16억 달러(약 2조원)까지 성장할 것으로 예상된다.면역증강제는 백신 항원의 효능(면역원성)을 높이는 동시에 안전성과 접종자의 면역 상태 전반을 올려주는 역할을 하는 첨가물이다. 예방에서부터 치료까지 다룰 수 있다는 점에서 면역증강제를 적용한 백신에 대한 연구개발도 활발히 이뤄지고 있다.면역증강제는 백신 항원만으로는 충분한 면역반응을 유도할 수 없을 때, 면역반응을 높이기 위해 사용된다. 더불어 항원의 사용양을 줄이고 백신 항원의 효능을 증대시키며, 효능 증대로 용량과 생산가도 절감되는 장점이 있다.클립스비엔씨가 개발하여 출원한 면역증강제는 곡물의 일종인 귀리에 존재하는 '베타-글루칸'을 사용하는 것이다. 이는 유산균 복합발효배양 기술이 이용됐으며, 특허 명칭은 '귀리 유래 베타-글루칸을 유효성분으로 포함하는 면역증강제 조성물'이다.최기섭 신약개발 연구소장은 "체액성 면역반응과 세포성 면역반응을 고루 촉진하면서도 안전성이 높고 수급이 용이한 천연 유래 면역증강제를 개발하게 됐다"며 "수용성이 증가된 베타-글루칸을 생산했고, 동물실험을 통해서 항체 생성율의 증가와 T세포 면역반응의 향상을 확인했다"고 밝혔다.지준환 대표는 "베타-글루칸 면역 증강제는 천연물에서 유래해 기존에 사용되고 있는 알루미늄이나 리포좀 계열의 면역증강제보다 독성은 낮을 것으로 기대한다"며 "자사에서 개발중인 MRSA백신, RSV 백신, 항암백신 등에 적용 시 이들 백신의 효능 및 가격 경쟁력도 함께 높아질 것으로 기대한다"고 밝혔다.

씨제이바이오사이언스 파이프라인(자료 씨제이바이오사이언스) [데일리팜=황진중 기자] 씨제이바이오사이언스가 주력 파이프라인 미국 임상에 속도를 낸다.씨제이바이오사이언스는 20일 마이크로바이옴 면역항암제 후보물질 'CJRB-101'과 시판 중인 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'를 병용하는 임상 1/2상시험을 승인받았다고 공시했다.CJRB-101은 씨제이바이오사이언스가 확보한 마이크로바이옴 면역항암 신약후보물질이다. 마이크로바이옴은 인체 내에 있는 균 등 미생물을 뜻한다. 씨제이제일제당이 구축해온 균주 라이브러리에 기반을 두고 발굴됐다. 인체 투여에 대한 안전성이 높고 기존 장내 미생물과는 달리 의약품 대량생산을 위한 공정개발이 진행돼 암환자를 대상으로 장기간 임상이 가능하다는 장점이 있다.이번 임상 1/2상은 진행성 또는 전이성 비소세포폐암, 두경부 편평세포암, 흑색종 암 환자를 대상으로 CJRB-101과 키트루다 병용 투여 시 CJRB-101의 안전성과 예비적 효능을 평가하기 위한 연구다.1상은 면역관문억제제 치료 경험이 없거나 재발성/불응성 환자를 대상으로 CJRB-101와 키트루다 병용 투여 시 내약성과 안전성을 평가하는 시험이다. 46명 환자를 대상으로 진행할 전망이다.2상은 면역관문억제제 재발성/불응성 환자를 대상으로 CJRB-101과 키투루다 병용 투약 시 안전성과 유효성을 확인하는 연구다. 120명 환자를 대상으로 진행할 예정이다.임상 1/2상은 다기관에서 약물 공개 형식으로 진행된다. 1차평가지표는 최대내약용량 발생률을 근거로한 최대허용용량과 2상 권장용량 탐색이다. 이외에도 이상사례와 중대한 이상사례 발생률, 원인, 심각도 등을 측정한다. 활력 징후와 심전도, 약물 복용령 등도 평가할 방침이다.

이수앱지스 관계자가 세포 배양기를 작동하고 있다.(사진 이수앱지스) [데일리팜=황진중 기자] 국내 제약바이오 기업이 면역항암제 바이오시밀러 개발에 본격 착수했다. 이수앱지스가 국내 기업 중에서 면역항암제 바이오시밀러를 처음으로 기술이전했다.19일 업계에 따르면 이수앱지스는 면역항암제 '옵디보(성분명 니볼루맙)'의 바이오시밀러 'ISU106'을 러시아 제약사 알팜에 기술이전하는 계약을 최근 체결했다. 두 기업 합의에 따라 선급금과 계약 규모 등은 비공개다.이번 계약으로 이수앱지스는 계약금과 개발 진행 단계에 따른 기술료(마일스톤)를 수령하게 된다. 상업화 이후 로열티를 받는다. 알팜은 전 세계 대상 ISU106 개발, 등록, 제조, 제품화의 독점적 권리를 확보했다.ISU106 오리지널 의약품인 옵디보는 면역T세포 표면에 발현된 수용체 PD-1을 저해하는 면역관문억제제다. PD-1이 암세포의 PD-L1이나 PD-L2와 결합해 면역세포가 암세포를 알아볼 수 있도록 도와 항암 작용을 일으키는 기전이다. 옵디보는 글로벌 블록버스터 치료제로 2021년 기준 83억달러(약 10조원) 규모 매출을 기록한 약이다. 특허 만료일은 2028년이다.이수앱지스는 지난 2016년 유전자 합성을 시작으로 ISU106 세포주 개발을 진행했다. 확보한 초기 세포주를 이용해 세포주 마스터셀뱅크(MCB)와 제조용 세포뱅크(WCB) 등을 구축했다. 셀뱅크는 오송첨단의료산업진흥재단 바이오의약생산센터 협업으로 만들었다. MCB와 WCB 등은 바이오의약품 생산 등에 활용하는 세포를 보관하는 탱크다.이수앱지스는 이어 우시 앱택 등 외부 임상시험위탁기관(CRO)을 통해 세포주 특성 분석을 완료해 생산 세포주 안전성을 입증 받았다. 생산 공정 안전성은 오스트리아에 있는 바이러슈어를 통해 확인했다.이수앱지스 관계자는 "생산된 비임상시료에 대한 품질 비교 특성 분석에서도 ISU106은 옵디보와 동등함을 확인해 효능을 입증했다"면서 "최종 공정 개발의 안정성과 안전성, 동등성을 입증하는 과정까지 개발을 진행했다"고 말했다.이수앱지스는 알팜이 옵디보와 ISU106의 추가 동등성 연구와 ISU106 비임상·임상 진행을 원활하게 추진할 수 있도록 제품 샘플과 세포주 공급을 시작으로 연구개발(R&D)을 위한 지속적인 협력을 이어갈 예정이다.이수앱지스 관계자는 "개발 진전 속도에 따라 변동이 있을 수 있지만 알팜과 긴밀한 협조, 소통을 통해 상업화 시기를 최대한 앞당길 수 있도록 노력할 예정"이라면서 "ISU106은 그간 이수앱지스가 개발·판매하거나 기술이전한 제품군 중에서 가장 규모가 큰 시장을 목표로 하고 있다. 이번 계약에 대한 기대가 높아 개발이 차질 없이 진행되도록 최선을 다할 방침"이라고 말했다.이수앱지스는 ISU106 외에도 알팜과 다양한 파이프라인에서 파트너십을 지속할 계획이다.알팜은 표적항암치료제 '얼비툭스(성분명 세툭시맙)'의 바이오시밀러를 개발 중이다. 이수앱지스는 얼비툭스 내성 치료를 위한 'ISU104'를 개발하고 있다. ISU104는 지난해 1상이 완료된 후보물질이다. 이수앱지스 관계자는 "양 사가 시너지를 내기 위해 다양한 협력이 가능할 것으로 보고 있다"고 말했다.

ISO 27001인증서 수여식에서 LSK글로벌PS 이영작 대표(왼쪽)와 에이써티 한철동 대표가 기념촬영을 하고 있다. [데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(이하 LSK글로벌PS)는 지난 11일 국내 CRO 최초로 임상시험 수탁 대행서비스 전범위에 걸쳐 정보보안경영시스템(Information Security Management System) 국제 표준인증인 'ISO 27001'인증을 획득했다고 밝혔다.ISO 27001인증은 국제표준화기구(ISO) 및 국제전기기술위원회(IEC)에서 제정한 정보보안 관리체계의 국제 표준규격으로, 정보보호정책, 통신·운영, 접근통제, 정보보호사고 대응 등 정보보호 관련 14개 관리 영역의 144개 세부 항목을 평가하는 정보보안 분야의 가장 권위있는 인증이다.이 인증은 회사가 정보자산의 기밀성, 무결성, 가용성을 보호하기 위한 프로세스를 체계적으로 수립하고 문서화해 이를 지속적으로 운영 및 관리하고 있는지 검증받아야 획득할 수 있다.특히 제약·바이오 영역은 IT 시스템을 활용한 임상시험 운영이 폭발적으로 증가하고 있어, 고객의 주요 자산인 신약개발과 관련된 정보를 보호하고, 안전한 의약품 개발을 위한 체계적인 정보보호 관리가 필수적이다. LSK글로벌PS는 ISO 27001의 각 세부 항목에 대해 운영 및 관리의 적절성과 효율성을 인정받아 국내 CRO 최초로 글로벌 수준의 정보보안경영시스템을 인증 받게 됐다고 설명했다.LSK글로벌PS는 전문화되고 고도화된 IT 시스템을 갖춰 높은 수준의 보안·데이터 보호를 이행하고 있으며 예기치 못한 사고에 대비하기 위해 주기적인 재난 훈련을 시행하는 등 정보보호 체계 강화를 위해 지속적인 노력을 이어왔다는 설명이다. 앞으로도 LSK글로벌PS는 엄격한 정보보호 체계를 바탕으로 신약개발 전주기에 걸친 임상시험 서비스의 신뢰성을 더욱 강화한다는 방침이다.이영작 LSK글로벌PS 대표는 "LSK Global PS는 고객의 임상 데이터를 안전하고 무결하게 관리하기 위해 최선의 노력을 기울여왔다"며, "이번 인증으로 LSK글로벌PS는 그동안 구축해 온 정보관리 체계가 글로벌 수준에 부합한다는 것을 확인했으며, 앞으로도 높은 수준의 정보보안 체계를 통해 보다 신뢰할 수 있는 임상시험 파트너가 되겠다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국형 정밀의료 프로젝트 KOSMOS 연구에 1700억원을 투자한 기업이 있다. 바로 한국로슈그룹이다. 국내 기업도 아닌 글로벌 제약사가 왜 한국 정밀의료에 막대한 비용을 쏟았을까.대한종양내과학회·대한항암요법연구회 교수들이 한국형 정밀의료 연구에 대한 공감대를 이룰 무렵 로슈도 글로벌 차원에서 '맞춤의료 생태계'를 만들어가는 데 많은 공을 들이고 있었다. 진단부터 치료까지 암 환자의 전 여정을 아우르는 맞춤의료 통합 솔루션을 제공함으로써 정밀의료 선순환 구조를 이루겠다는 목표다. 서로의 목표가 맞아 떨어지면서 한국로슈는 기업 최초로 파트너십에 참여, 연구를 위해 필요한 의약품과 진단 솔루션을 제공하기로 약속했다.한국로슈 관계자는 "로슈는 늘어나는 사회·경제적 비용 부담을 낮추고, 학계나 산업계의 신약 개발에도 속도를 낼 수 있는 생태계를 만드는 것을 목표로 하고 있다. 특히 전 세계 체외진단 1위 기업인 진단사업부와 바이오의약품 1위 기업인 제약사업부가 함께 있어 진단부터 치료, 모니터링까지 전 과정에서 통합 솔루션을 제공할 수 있다는 점이 가장 큰 강점"이라고 말했다.한국로슈진단의 분자종양보드 '네비파이 튜머보드'는 의료진이 신속하고 효율적인 의사결정을 할 수 있도록 돕는다. (사진: 한국로슈) 한국로슈그룹은 2020년부터 5년 간 KOSMOS1과 2 연구에 총 1700억원 어치의 의약품과 검사 및 플랫폼 서비스를 제공한다. 전방위 지원에 나선 한국로슈가 KOSMOS 연구에서 맡은 역할은 상당하다. KOSMOS 연구의 시작은 환자의 차세대염기서열분석(NGS) 검사다. NGS 검사 결과를 여러 전문의들이 함께 보고 의논할 수 있는 '종양보드'에 저장한다. 한국로슈진단은 이 과정에 필요한 유전체 검사 서비스와 분자종양보드(MTB) '네비파이 튜머보드'를 제공한다.특히 네비파이 튜머보드는 암 진료에 특화된 종양보드다. 조직 검사, 영상정보 등 다학제 진료에서 필요한 환자 데이터를 하나의 대시보드에 취합해 준다. 또 유사한 유형의 환자 사례를 바로 파악할 수 있도록 돕는다.서로 다른 병원에 속한 의료진이 함께 모여 다학제 진료를 펼치기 때문에 자칫 의사 결정 과정에 오랜 시간이 걸릴 수 있다. 네비파이는 각기 다른 의료진이 신속하고 효율적인 의사 결정을 이룰 수 있도록 다양한 정보를 제공한다. 환자 특성에 맞는 임상시험 옵션을 도출하거나 전 세계 최신 의학 문헌과 간행물, 임상 가이드라인을 손쉽게 검색할 수 있도록 한다.한국로슈는 다양한 표적항암제와 면역항암제 포트폴리오를 지녀 환자들에게 필요한 약제를 제공한다. 치료 단계에선 한국로슈가 환자들이 쓸 수 있는 신약도 무료로 제공한다. 한국로슈는 면역항암제 티쎈트릭부터 VEGF억제제 아바스틴, HER2 표적치료제 허셉틴, 퍼제타, ROS1 표적치료제 로즐리트렉, HER2 항체약물접합제(ADC) 캐싸일라, RET 표적치료제 가브레토 등 광범위한 항암제 포트폴리오를 갖고 있다. 파일럿 연구인 KOSMOS1에서는 100명의 환자가 한국로슈의 신약을 받았다. 규모가 3배 이상 커진 KOSMOS2 연구에서는 300명에게 약을 제공하는 것을 목표로 하고 있다.의료 인공지능(AI) 기업 루닛도 KOSMOS2 연구에 합류하며, 국내사 첫 참여 기업이 됐다. 루닛은 자체 개발한 AI 바이오마커 플랫폼 '루닛 스코프'를 제공하고 있다.분자종양보드에서는 NGS 검사 결과를 두고 임상적으로 유의한 유전자 이상 소견에 대한 리뷰와 어떤 치료가 가장 권장되는지, 해당 치료제를 썼을 때 효과가 어떨지 등을 전문가들이 모여 의논한다. 루닛은 이 과정에서 환자들의 유전형질을 분석해 결과지 해석을 돕는다. 또 항암제를 썼을 때 치료 효과를 예측할 수 있도록 정보를 제공하는 역할을 한다.국내 기업 중 유일하게 참여한 루닛은 AI 바이오마커 플랫폼 '루닛 스코프'로 항암제 치료 효과 예측을 돕는다.(사진: 루닛) 루닛 관계자는 "전국 30여개 기관이 참여하는 KOSMOS2 연구는 진행성 암 환자에게 정밀진단 및 치료의 근거를 마련하고, 임상 유전체 데이터베이스를 구축하는 것을 목표로 하고 있다"며 "루닛은 이번 연구에 자체 개발한 AI 바이오마커 플랫폼 루닛 스코프를 제공해 정밀한 치료방침 결정과 항암제 신약의 새로운 적응증을 개척하는 데 기여할 것으로 기대한다"고 전했다.기업들은 KOSMOS 프로젝트에 참여해 새로운 연구개발에 필요한 데이터를 얻을 수 있다. 한국로슈그룹이 1700억원을 투입한 배경이다. KOSMOS 프로젝트는 임상에 등록한 환자들의 유전체 데이터를 수집해 고품질 데이터베이스(DB)를 축적한다. 보건복지부 지정 국가암데이터센터인 국립암센터가 통합 DB 구축을 담당하고 있다. 실제 치료로 이어진 환자들을 추적 관찰한 결과도 담는다. DB가 완성되면 암 종류 별로 어떤 변이 양상을 보이는지, 특정 변이에 특정 약제를 썼을 때 어떤 변화가 일어나는지 체계적으로 파악할 수 있다.프로젝트에 참여한 기업들은 DB를 토대로 새로운 신약이나 기술 개발에 나설 수 있다. 더 많은 제약사가 참여해 다양한 약제를 제공할 수록 데이터는 더욱 풍성해지고 환자들도 더 많은 치료 기회를 얻을 수 있다.닉 호리지 한국로슈 대표이사300명을 대상으로 한 파일럿 연구 KOSMOS1이 좋은 성과를 내며 관심을 보이고 있는 제약사가 늘고 있다. KOSMOS2 연구를 주도하는 김지현 분당서울대병원 혈액종양내과 교수는 "국내 기업 중 약제 임상을 제공해 임상시험 계약을 앞두고 있는 회사가 있으며, 몇몇 제약사도 협의를 진행 중이다"라며 "규모가 커진 만큼 많은 제약사로부터 약을 제공 받는 것이 가장 중요하고 어려운 일이다. 제약사가 기대효과를 얻기까지 2년 가까이 걸리는데, 그 이해관계를 맞추기 위해 길고 어려운 논의를 해야 한다. 다행히 점점 더 많은 기업이 참여를 약속하고 있다"고 말했다.닉 호리지 한국로슈 대표이사는 한국형 정밀의료 프로젝트에 산업계의 적극적인 관심과 참여를 당부했다. 그는 "친환경 자동차가 널리 사용되기 위해서는 자동차 개발을 넘어 전기차 충전소 인프라 구축 및 인식 변화가 함께 이뤄져야 하는 것처럼, 정밀의료 환경 조성 역시 개별 기업만의 노력만으로 이뤄낼 수 없다"며 "기업 최초로 한국형 종양학 정밀의료 파트너십에 참여한 로슈에 이어 기업, 정부기관 등 더 많은 주체들이 힘을 모아 보건의료 패러다임을 바꿔가길 바란다"고 전했다.

[데일리팜=정새임 기자] "KOSMOS 연구는 글로벌 대세로 떠오른 개인 별 맞춤 치료를 현실화할 수 있는 프로젝트입니다. 환자가 허가나 보험 급여의 허들에서 벗어나 진정한 의미의 정밀의료를 받을 수 있게 해 주죠. 국내 전문의들도 유전체 검사를 통한 유전자 변이 해석의 경험을 쌓으면서 정밀의료의 수준을 높일 수 있습니다."김지현 분당서울대병원 혈액종양내과 교수는 한국형 정밀의료 프로젝트 'KOSMOS 연구'의 의미를 이렇게 설명했다. 그는 이 프로젝트를 주도하는 연구 책임자다. 김 교수를 비롯해 수많은 학계 전문의들이 정밀의료 생태계 조성을 위해 발 벗고 나섰다.◆기술 발전해도 정밀의료 '그림의 떡'…의료진 직접 나섰다김지현 분당서울대병원 혈액종양내과 교수 올해 본격적으로 가동하는 KOSMOS2 임상 프로젝트에는 환자들에게 새로운 치료 기회를 주고 싶다는 의료진의 목마름이 담겨있다. 국내 표적항암제가 늘어나고 바이오마커를 파악할 수 있는 차세대염기서열분석(NGS) 검사도 일부 급여화가 됐지만, 여전히 정밀의료를 실현하기 힘든 현실이라고 김 교수는 설명했다. NGS 경험, 병원 간 정보 교류, 약제 접근성 등이 모두 부족하기 때문이다.김 교수는 "마치 '그림의 떡'처럼 환자에게 쓸 수 있는 약이 없었다. 허가나 보험이 안 되면 치료를 할 수 없다. 전문의들도 NGS 검사로 환자 유전자 변이를 해석하는 것이 처음이어서 경험이 부족했다"며 "KOSMOS 연구의 가장 큰 목표는 답답한 치료 현실을 조금이나마 타개해 보려는 것"이라고 덧붙였다.치료에 걸림돌이 되는 모든 장벽을 허물고 환자의 맞춤형 치료에만 집중해보자는 공감대가 KOSMOS 연구의 싹을 틔웠다. 대한종양내과학회와 대한항암요법연구회가 학계를 대표해 연구의 앞 단에 섰다. 한국로슈·한국로슈진단이 프로젝트에 합류해 진단 플랫폼과 약제 지원을 약속했다. 2021년 KOSMOS1 파일럿 연구의 시작이었다.KOSMOS 연구는 병원 간 경계를 허물고 '최적의 치료'라는 공통된 목표에만 집중한다. 병리과·종양내과·바이오인포메틱스 등 각계 전문가들이 각자의 업무와는 별개로 자진해 시간을 냈다. 이들은 6개 팀을 짜 매주 2회씩 분자종양보드(MTB)라 불리는 다학제 회의를 연다. 환자들이 어떤 변이를 보이는지, 이 변이에 맞는 약제가 있는지, 약을 투여했을 때 효과가 얼마나 있을지, 약제를 어떻게 구할 수 있는지 등을 논의한다. 전문의들은 자신이 속한 병원의 임상 정보를 공유해 조건에 맞는 환자가 있으면 전원을 시키기도 하고, 필요한 약제를 갖고 있는 병원이 약을 제공하기도 한다. 다양한 케이스의 환자를 보며 전문의들이 유전체 검사 결과를 해석하는 능력이 크게 높아졌다. 실제 학회는 KOSMOS1 연구를 통해 얻은 NGS 결과 해석과 치료전략 방안에 대한 한국형 가이드라인을 만들어 회원들에게 배포하기도 했다.김 교수는 "어떤 환자는 여러 번 치료를 받다 보니 처음에 없던 변이가 나타났다. 유방암에서도 매우 드문 변이었고, 신약이 연결돼 치료를 받고 있다. 전국적으로 환자 등록을 하다 보니 책에서만 보던 드문 케이스도 접하게 된다. 반대로 한 환자는 특정 변이가 있다고 생각해 연구에 등록했는데, 실제 검사지를 해석해 보니 정상적으로도 나올 수 있는 변이어서 치료를 받지 못했다. 안타까운 사례이지만 이렇게 변이 검사를 정확히 해석하는 것도 매우 중요한 문제다. MTB가 필요한 이유"라고 설명했다.안중배 대한종양내과학회 이사장(세브란스병원 교수)도 "다기관 의료진이 참여하는 MTB를 통해 정보를 공유하며 환자에게 새로운 임상에 참여할 가능성이 열렸다. 특히 지방이나 작은 규모의 병원은 개별적으로 다학제 진료를 하기 어려운데, KOSMOS 연구가 큰 도움이 된다"라며 "환자 데이터 역시 담당의 혼자 보는 것보다 여러 의료진이 함께 볼 때 훨씬 더 많은 정보를 교환할 수 있다. KOSMOS1 연구의 가장 큰 의미는 다기관 다학제 협의체의 성공을 확인했다는 점"이라고 강조했다.◆정밀의료 가능성에 규모 3배 확장…"장벽 허무는 계기 되길"안중배 대한종양내과학회 이사장(세브란스병원 교수 ) 시범사업으로 실시한 KOSMOS1 연구는 의료진도 놀랄 정도로 좋은 성과를 거뒀다. 당초 의료진들은 1년 간 300명을 모아 그 중 100명만이라도 신약을 제공할 수 있다면 성공적이라 여겼다. 실제론 198명이 등록한 시점에 약을 제공한 환자가 100명에 달해 연구를 조기 종료했다. 유전체 분석을 통해 실제 맞춤형 치료가 이뤄질 수 있다는 가능성을 확인한 것이다.국내에선 불법으로 치부되는 '오프라벨(허가 범위 외 사용)'의 장벽도 넘어섰다. 한국은 허가 받은 약제라도 해당 적응증이 없으면 사용할 수 없다. 유방암 적응증만 있는 약은 아무리 최신 연구에서 위암에 효과가 있다는 결과가 나와도 위암 적응증을 받기 전까진 사용이 불법이다. 예외적으로 의료기관이 사전승인을 받은 후 사후평가 보고를 낸 경우 쓸 수 있는데, 현장에서는 사실상 적용이 힘들다고 여겨진다. 건강보험심사평가원에서 이 약을 쓴 근거가 충분하지 않다고 판단하면 고가의 약값을 병원이 책임져야 해 부담도 크다. 특정 바이오마커를 기준으로 여러 암종에 쓰일 수 있는 최근의 신약 트렌드와 달리 임상 현장에선 절차로 인한 괴리를 느낄 수밖에 없다.KOSMOS 연구에선 유방암으로만 허가된 약을 데이터에 근거해 다른 암 환자에게 써볼 수 있다. 이 근거가 쌓이면 '오프라벨' 사용 금지에도 변화가 있을 것이란 기대다. 김 교수는 "실제 이 연구에 등록한 대장암 환자는 어떤 치료도 효과를 보지 못해 마약제 패치를 붙이고 있었는데, 논의를 거쳐 대장암으로 허가 받지 않은 약제로 치료를 받았다. 진통제와 패치를 모두 중단할 정도로 효과가 있었다. 이 연구의 궁극적인 목표 중 하나가 미국처럼 전문가 합의를 이뤄 오프라벨로 치료하는 것이 적어도 불법이 아니도록 하는 것이다. 프로젝트 결과가 그 근거가 될 수 있을 것"이라고 말했다.KOSMOS1의 확장판인 KOSMOS2 연구는 규모가 3배 이상 커졌다. 1000명의 환자를 모집해 300명에게 약제를 제공하는 것이 목표다. 물론 앞선 연구처럼 500~600명 선에서 연구가 조기 종료될 수 있다. KOSMOS1에 등록했던 일부 환자들도 KOSMOS2 임상에 재등록했다. 기대 여명이 6개월 이하였던 이 환자들은 1년 넘게 치료를 이어가고 있다.안 이사장은 "KOSMOS1 연구에서는 유전체 데이터를 모아 다기관 MTB를 실험적으로 실시해 기본 플랫폼을 만들었다. KOSMOS2는 그 규모를 키워 참여 기관을 확대하고, 참여 제약사도 늘렸다. 이를 통해 국가 차원의 공공 임상 유전체 데이터베이스(Clinico-Genomic Database, CGDB)를 구축하고자 한다"며 "KOSMOS2 플랫폼이 다양한 약제와 진단법, 소프트웨어 기술 등을 더 발전시키고, 정밀의료를 앞당기는 데 기여하기를 바란다. 또 연구가 2에서 끝나지 않고 3, 4, 5까지 이어졌으면 하는 바람"이라고 전했다.

[데일리팜=황진중 기자] 제일약품 신약개발 자회사 온코닉테라퓨틱스가 P-CAB 계열 위식도역류질환 치료제 'JP-1366' 개발에 속도를 내고 있다. 음식물 영향을 평가하는 임상 1상시험을 승인받았다. 의약품 허가를 위한 미란성 식도염 환자 대상 임상 3상과 적응증 확대를 위한 위궤양 환자 대상 임상 3상도 순항 중이다. JP-1366 허가 시 HK이노엔 케이캡과 대웅제약 펙수클루가 활약하고 있는 P-CAB 제제 시장에 후발 주자로 등장할 전망이다.◆온코닉테라퓨틱스 P-CAB 후보물질 임상 순항18일 식품의약품안전처에 따르면 온코닉테라퓨틱스는 지난 16일 건강한 성인 자원자에서 JP-1366 경구 단회 투여 시 음식물이 미치는 영향을 평가하기 위한 임상 1상을 승인 받았다. P-CAB 제제는 PPI 계열 위식도역류질환 치료제와 달리 식전·식후에 관계 없이 복용할 수 있다는 장점이 있다. 이번 임상을 통해 P-CAB 계열 약물 JP-1366의 장점을 더 부각할 수 있을 것으로 전망된다. 온코닉테라퓨틱스는 JP-1366 허가와 경쟁력 강화를 위한 임상을 여러 건 진행하고 있다.제일약품은 앞서 2020년 11월 JP-1366의 약물상호작용과 안전성을 평가하기 위한 임상 1상을 진행했다. 온코닉테라퓨틱스는 JP-1366을 제일약품으로부터 이전 받아 한국인 자원자와 백인으로 알려진 코카시안을 대상으로 약물상호작용과 안전성, 약동학적 특성 등을 확인하는 1상을 완료했다.지난 2021년 12월에는 JP-1366 허가를 위해 미란성 식도염 환자를 대상 임상 3상을 허가 받았다. 해당 임상은 JP-1366 또는 에소메프라졸 투여에 따른 유효성과 안전성을 비교 평가하기 위한 무작위 배정, 이중눈가림, 평행설계, 활성대조, 비열등성, 3상이다. 환자 모집을 마무리한 상태다.미란성 식도염 환자 대상 임상 3상 예상 연구완료일은 2024년 1월이다. 온코닉테라퓨틱스는 올해 말 해당 임상을 마무리하기 위해 속도를 낼 방침이다. 의약품 허가 절차가 통상 6개월 가량 소요되는 점을 감안하면 출시는 2025년 하반기에 이뤄질 것으로 전망된다.온코닉테라퓨틱스는 JP-1366 허가 성공 시 마케팅 경쟁력 강화를 위한 적응증 확장 3상도 진행 중이다. 지난해 5월 위궤양 환자를 대상으로 JP-1366의 유효성과 안전성 등을 평가하기 위한 3상을 승인 받았다. 해당 임상은 환자 모집을 진행하고 있다.지난해 9월에는 건강한 성인 자원자를 대상으로 JP-1366 경구 투여 시 안전성과 약동학을 평가하기 위한 1상을 승인 받고 이를 마무리했다.◆JP-1366 허가 시 P-CAB 시장 후발주자로 나서JP-1366이 허가를 받을 시 2019년 3월 출시된 케이캡과 지난해 7월 출시된 펙수클루가 활약하고 있는 P-CAB 제제 시장에 후발 주자로 나설 전망이다.P-CAB 제제는 상대적으로 반복 투여 시 내성이 발생할 수 있는 H2RA 약물과 느린 약효 발현과 부작용 등의 한계가 있는 PPI 약물을 대체하면서 빠르게 시장을 키워나가고 있다. 시장조사기관 BBC 데이터에 따르면 글로벌 소화성궤양용제 시장 규모는 21조원이다. 국내 소화성궤양용제 시장 규모는 유비스트 데이터 기준 9000억원이다. 선두 주자인 케이캡은 2021년 매출 1096억원을 달성하면서 국내 P-CAB 시장을 이끌고 있다. 지난해 1월부터 9월까지 누적 판매량은 전년 동기 대비 18% 성장한 922억원이다.케이캡은 다양한 적응증으로 시장 경쟁력을 강화하고 있다. 미란성식도염, 비미란성식도염, 위궤양, 위식도역류질환 치료 유지요법 적응증은 보험 급여를 획득했다. 헬리코박터 파일로리 제균 적응증은 보험 급여가 추진 중이다. 비스테로이드성 소염제(NSAIDs) 병용투여 요법은 임상 3상을 진행하고 있다.HK이노엔은 케이캡의 제형도 다각화했다. 50mg 정제와 50mg 구강붕해정을 판매 중이다. 25mg 정제는 올해 초 출시했다. 25mg 구강붕해정과 주사제는 개발을 진행하고 있다.대웅제약은 지난해 7월 1일 보험급여 적용과 동시에 펙수클루를 국내에 출시했다. 정식 출시 한 달 만에 급성위염 및 만성위염의 위점막 병변 개선 적응증을 추가로 허가 받았다. 위염 적응증 처방은 지난해 12월부터 이뤄졌을 것으로 보인다.대웅제약은 추가로 미란성 위식도역류질환 치료 후 유지요법과 NSAIDs로 인한 궤양 예방 적응증 추가를 위해 임상 3상을 진행하고 있다. 헬리코박터 제균 치료 임상도 시작 예정이다. 복용 편의성을 위해 구강붕해정, 정맥주사제(IV) 개발을 통한 라인업 확대도 준비 중에 있다.