[데일리팜=노병철 기자] 삶의 질을 높여주는 치료제를 일컫는 해피 드럭(happy drug·비만·탈모·발기부전약) 신약 후보물질 개발이 국내 뿐만 아니라 전 세계 시장에서 주목받고 있다.이와 관련한 국내 제약기업은 JW중외제약·한미약품·휴메딕스·에이치엘비제약 등이 있으며, 빅파마로 중에선 릴리·노보노디스크 등이 시장을 리딩하고 있다.실제 덴마크계 다국적제약사 노보노디스크의 올해 2분기 매출은 약 543억 크로네(약 10조6400억원)를 기록하며 전년 대비 32% 성장했고, 이중 비만치료제 매출이 103억 크로네로(1조2900억원)로 실적의 19%를 차지했다.티제파타이즈 성분의 비만약을 판매 중인 미국 일라이릴리 역시 전년 대비 28% 증가한 83억1200만 달러(11조원)를 기록했다. 이 가운데 비만치료제 매출은 9억7970만 달러(1조3000억원)로 12%를 점유했다.일라이릴리의 경우 바리시티닙 성분과 미국 화이자의 리틀레시 성분 탈모치료제는 최근 미국식품의약국(FDA)로부터 원형탈모 적응증 허가를 획득했다. 국내에서는 JW중외제약이 탈모치료제 신약 개발 대표주자로 꼽힌다.이와 관련해 JW중외제약의 탈모치료제 JW0061은 피부와 모낭 줄기세포에 있는 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질로 데이터 사이언스 플랫폼 주얼리(JWELRY)를 통해 발굴됐다.전임상 결과에 따르면 JW0061은 모유두 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로가 활성화되는 작용기전을 새롭게 확인했다. 이는 발모 작용기전을 규명한 저분자 약물의 최초 보고 사례다.동물실험 결과 JW0061이 모발 생장기 진입 시점을 위약군 대비 30%(15일) 이상 앞당겨 우수한 모발 성장과 모낭 생성에 작용한 것을 확인했다.Wnt 표적 탈모치료제 JW0061을 투여한 마우스군(오른쪽)의 모낭 생성과 모발 생성이 위약군(왼쪽) 보다 확연히 높은 모습을 보여 주고 있다. 건강보험심사평가원 국민관심질병통계에 따르면 탈모로 진료받은 환자는 2017년 21만5000명에서 매년 증가해 2021년 24만3000명을 기록했다.글로벌 탈모치료제 시장은 지난 2020년 8조원 규모에서 매년 8%씩 성장해 2028년 15조원 규모로 성장할 것으로 전망된다.현재 탈모치료제 시장에서는 피나스테리드를 비롯해 두타스테리드, 미녹시딜 성분의 치료제가 대표적으로 처방되고 있지만 발모와 연관된 명확한 작용기전을 가진 약물이 없는 상황이다.피나스테리드와 두타스테리드는 남성호르몬인 테스토스테론이 모낭의 5알파 환원효소(5α-reductase)와 만나 변환된 디하이드로테스토스테론(Dihydrotestosterone)을 감소시키는 기전의 약물로써 특성상 남성에게만 처방된다.여성 중에서도 특히 가임기 여성에게는 사용 제한되며 기전 특이적 부작용 존재한다.미녹시딜의 경우 여성에게 처방 가능하지만 발모 기전이 불명확한 데다 피나스테리드, 두타스테리드보다 효능이 약하고 투약을 중단한 경우 탈모가 다시 진행되는 단점이 있다.이처럼 부작용 없이 안전하면서 작용기전이 명확한 치료에 대한 수요가 높은 상황에서 JW0061이 개발에 성공할 경우 명확한 신규 작용기전을 가진 탈모치료제가 될 것으로 기대되고 있다.특히 JW0061은 남성 호르몬과 무관한 신규 타깃인 GFRA1을 특이적으로 활성화해 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용이 가능한 것으로 보인다. 한미약품이 글로벌 빅파마 MSD(미국 머크)에 기술 이전한 신약후보물질 에피노페그듀타이드도 비알콜성지방간 임상 외 비만치료제로도 개발될 가능성이 높다.이 약물은 비만 환자 대상 임상 2상에서 체중 감소 효과가 확인됐다.에피노페그듀타이드는 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중 작용제다.바이오의약품 약효를 지속시킬 수 있는 한미약품의 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된 신약 후보물질이다.업계는 에피노페그듀타이드가 기존 당뇨·비만 치료제인 세마글루타이드와 다른 기전을 나타내므로 비만 치료제 분야에서 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 보고 있다.GLP-1 유사체인 세마글루타이드는 직접 GLP-1 수용체에 결합해 식욕 억제 등 효능을 나타낸다.반면 에피노페그듀타이드는 인체 내에 있는 GLP-1을 활성시켜 GLP-1 수용체와 결합을 유도한다. 이에 더해 글루카곤의 활성도 촉진한다.휴메딕스와 에이치엘비제약은 지난달 18일 경기도 성남 판교 본사에서 '비만치료용 장기지속형 주사제 특허전용실시권 및 공동연구개발 계약'을 체결하며, 관련시장에서의 오픈이노베이션을 강화하고 있다.이번 계약에 따라 에이치엘비제약은 SMEB(Smart continuous Manufacturing system for Encapsulated Biodrug) 플랫폼 특허 기술을 활용해 비만치료용 장기지속형 주사제의 제형연구를 진행하고, 휴메딕스는 기술을 이전 받아 비임상부터 임상, 품목허가, 생산, 판매를 진행한다.휴메딕스는 에이치엘비제약의 마일스톤 달성에 따라 선급기술료를 지급, 이외 최초 시판 후 10년 동안 상업생산 마일스톤 기술료와 특허존속기간 만료일까지 특허전용실시권 로열티를 지급하고, 대한민국을 포함한 전세계 판권을 갖는다.SMEB는 에이치엘비제약의 장기지속형 주사제 생산기술이다. 이 기술을 비만치료용 주사제에 적용, GLP-1 수용체의 작용제인 약물을 생분해성, 생체적합성 고분자 소재의 미립구에 넣은 장기지속형 주사제로 개발할 예정이다.GLP-1 수용체 작용기전의 비만치료제는 식욕억제, 혈당제어, 내장지방 및 피하지방 감소, 체중감소 등의 효과가 뛰어나 전세계적으로 주목을 받고 있지만, 혈당 관리 지속성이 떨어지고 1일 1회 투여가 필요해 단점 보완의 필요성이 대두되고 있다.GLP-1 수용체 작용 기전의 비만치료제가 장기지속형 주사제로 개발되면 약효가 일정 기간 유지되기 때문에 매일 주사할 필요 없이 1~2주에 한 번씩만 주사하면 돼 복약 편의성이 대폭 개선된다.시장조사기관 리서치앤리서치에 따르면 글로벌 비만 치료제 시장 규모는 2021년 32억 달러(약 4조2432억원)에서 오는 2026년 46억 달러(6조996억원)로 성장할 것으로 전망된다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC(Antibody-Drug Conjugates) 요로상피암 표적치료제 '파드셉'이 보험급여 등재를 노린다.관련 업계에 따르면 한국아스텔라스제약은 최근 넥틴-4(Nectin-4)를 표적으로 하는 항체약물접합체(ADC) 파드셉(엔포투맙 베도틴)의 급여 신청을 냈다.파드셉은 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1로 우선 권고되고 있으며 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한, 기존의 표준 치료법이 없었던 요로상피암 환자를 위한 새로운 치료옵션이다.국내에는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1 억제제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 단독요법으로 지난 3월 허가됐다.이에 따라 파드셉이 연내 급여 등재 절차에서 어느 정도 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.파드셉은 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 EV-301를 통해 유효성을 확인했다.연구 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다. 또한, 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.김미소 서울대병원 종양내과 교수는 "요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다. 파드셉은 항암화학요법(1차 치료)과 면역항암제(2차 혹은 1차 유지요법) 치료 이후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게 사용할 수 있는 치료제로, 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시할 것"이라고 말했다.한편 요로상피암은 전체 방광암의 약 91%를 차지하는 가장 흔한 유형의 방광암으로 환자 10명 중 8명이 60대 이상인 만큼 고령에서 흔히 발생하며 재발과 전이가 잦아 전이성 방광암의 5년 생존율은 약 5%에 불과할 정도로 치명적인 질환이다.혈뇨와 빈뇨, 잔뇨 등 배뇨장애 증상을 동반해 환자들의 삶의 질이 크게 낮은 질환임에도 그간 매우 제한적인 치료 옵션으로 인해 의학적 미충족 수요가 큰 대표적인 질환으로 꼽힌다.

[데일리팜=천승현 기자] 대원제약의 신약 ‘펠루비’가 해외 시장 문을 두드린다. 내수 시장에서는 연 매출 400억원 가량 팔리는 경쟁력을 기반으로 해외에서도 새로운 수익모델을 발굴하겠다는 전략이다.대원제약 본사 전경26일 업계에 따르면 대원제약은 인도네시아 현지 파트너사 PT 인터뱃과 펠루비서방정의 완제품 독점 수출 공급 계약을 체결했다. 계약 규모는 총 300만 달러(약 40억원)며 계약 기간은 5년이다.대원제약은 인도네시아 현지 품목허가를 거쳐 판매에 나선다는 계획이다. 현지인 대상 임상시험을 수행하지 않고 한국인 임상시험 자료를 토대로 현지 허가를 받을 수 있다는 게 회사 측 설명이다.펠루비서방정은 대원제약이 자체개발한 신약 펠루비의 복용편의성을 개선한 제품이다. 복용 횟수를 1일 3회에서 2회로 줄였다. 펠루비서방정은 소염진통제로 첫 선을 보인 후 외상 후 동통, 원발월경통 등 다양한 적응증을 추가하며 기존의 만성통증은 물론 급성통증까지 처방 영역을 확장했다. 펠루비는 지난 2007년 국내개발 신약 15호로 허가 받은 비스테로이드성 소염진통제다.펠루비의 해외시장 진출은 대원제약의 오랜 숙원이다.금융감독원에 따르면 펠루비는 지난해 389억원의 매출을 기록했는데 대부분 내수 시장에서 발생했다. 대원제약의 작년 전체 수출실적은 117억원으로 전체 매출 4672억원의 2.5%에 그쳤다.펠루비는 몽골, 미얀마, 러시아 등에서 품목허가를 받았지만 매출 규모는 미미한 수준이다. 펠루비는 지난해 2월 러시아 시장에서 ‘펠루비오’라는 제품명으로 발매됐다. 대원제약의 화성 향남공장에서 펠루비의 완제품을 생산해 러시아 현지로 수출하는 방식이다. 러시아 현지 파트너사인 팜스탠다드가 현지의 영업, 마케팅 등 유통 전반을 맡는다. 러시아 현지 임상과 실사에만 2년이 소요됐다.대원제약은 지난해 러시아에 펠루비의 초도 물량 300만정을 선적했지만 이후 추가 발주는 이뤄지지 않았다. 러시아 진출 직후 우크라이나와의 전쟁이 시작되면서 추가 수출에도 영향을 미친 것으로 전해졌다.연도별 펠루비 매출 추이(단위 백만원, 자료 금융감독원). 대원제약은 펠루비가 내수 시장에서 검증된 경쟁력을 바탕으로 해외 시장에서도 수요가 증가할 것으로 기대하고 있다.올해 상반기 펠루비의 매출은 208억원으로 전년동기 196억원보다 6.1% 늘었다. 2021년 상반기 140억원에서 2년새 48.6% 치솟았다. 연간 매출을 보면 펠루비는 2019년 287억원에서 2020년과 2021년 각각 264억원, 287억원으로 성장세가 정체를 보였지만 지난해 389억원으로 1년 만에 35.5% 뛰었다.최근 펠루비의 상승세는 코로나19 대유행이 기폭제로 작용했다. 2021년 말부터 코로나19 확진자가 많게는 하루 수십만 명씩 쏟아지면서 감기약 같은 코로나19 증상 완화 치료제 수요가 급증했다. 감기약이나 소염진통제 공급이 수요를 따라가지 못하는 품귀현상마저 발생하면서 정부가 제약사들에 생산 증대를 독려하는 상황도 연출됐다. 올해 들어 코로나19 팬데믹이 종식됐지만 감기나 독감 환자의 증가로 펠루비의 수요가 지속적으로 증가한 것으로 분석된다.펠루비는 2015년 매출이 61억원에 불과할 정도로 발매 초반 성장세가 더뎠다. 펠루비서방정 발매 이후 골관절염, 류마티스관절염, 요통 등 기존 적응증에 해열 적응증이 추가되면서 시장 경쟁력이 높아졌다. 펠루비는 2017년 처음으로 매출 100억원을 넘어섰고 1년 만에 200억원도 돌파하며 승승장구했다.대원제약은 러시아와 인도네시아 시장 진출을 기점으로 올해 하반기 필리핀, 멕시코 등과 신규 수출 계약을 앞두고 있으며, 베트남에 제품 등록 완료를 기다리고 있다. 대원제약은 러시아, 카자흐스탄 등으로 이뤄진 유라시아경제연합(EAEU), 중남미, 동남아시아 등을 중심으로 해외시장 공략에 속도를 낼 계획이다.백인환 대원제약 사장은 “펠루비는 인도네시아 현지에서도 신약으로 분류된 만큼 이번 수출은 국산 신약을 해외에 알린다는 점에서 의미가 크다”라면서 “인구 4위 국가인 인도네시아 수출이 향후 아시아 및 글로벌 시장의 판로 확대에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대한다“고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동국제약은 전립선비대증 복합제 개량신약 ‘DKF-313’이 임상 3상시험에서 효능과 안전성을 확인했다고 25일 밝혔다.동국제약은 연내 DKF-313에 대한 임상 3상 결과보고서를 완료하고, 품목허가와 발매를 순차적으로 진행해 나갈 계획이다.동국제약 본사 전경DKF-313은 세계 최초의 ‘두타스테리드’와 ‘타다라필’ 성분을 결합한 복합제다. 전립선 크기를 줄여 주는 동시에 전립선비대증으로 인한 배뇨장애 증상을 개선해 주는 이중 효과로 단일제보다 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다.동국제약 측은 “이번 임상시험에서는 뛰어난 효과를 확인할 수 있었으며 치료제를 장기복용 해야 하는 질환의 특성상 1일 1회 1정 복용으로 환자의 편의성과 삶의 질 향상도 기대할 수 있다”라고 설명했다.동국제약은 지난 2020년 7월 식품의약품안전처로부터 DKF-313의 임상3상시험 계획을 승인받고 2021년 전국 전국 18개 병원에서 650여명의 환자 등록을 목표로 본격적인 임상시험을 시작했다.동국제약이 DKF-313 개발을 주관하고 동아에스티, 신풍제약, 동구바이오제약 등 국내제약사 3곳이 참여사로서 비용을 분담했다. 향후 제품화에 성공하면 각 사가 품목허가를 취득한 후 동시 발매 예정이다. 이 복합제의 개량신약은 주관사인 동국제약의 전용시설에서 제조해 공급하게 된다.임상시험을 총괄한 김청수 이화여대 의과대학 부속 목동병원 전립선암센터장은 “복합제가 각 단일제 대비 국제전립선증상점수(IPSS) 개선 효과가 우월한 것으로 나타났고, 약물이상반응에서 복합제와 단일제 간 통계적으로 유의한 차이가 없었다”라면서 “향후 제품 출시로 이어지면 전립선비대증 환자들의 치료 및 삶의 질 개선에 새롭고 큰 도움이 될 것으로 기대된다”고 전망했다.동국제약 관계자는 “국내외 네트워크와 영업력을 바탕으로 국내시장에서 지배력을 강화하고, 해외로 영역을 확장해 글로벌 시장을 개척해 나갈 계획”이라고 말했다.

JW중외제약 과천 신사옥 조감도 [데일리팜=노병철 기자] JW중외제약(대표 신영섭)은 자회사인 C&C신약연구소의 STAT5/STAT3 이중 표적 급성골수성백혈병 치료제 연구가 ‘2023년도 2차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구’로 선정됐다고 25일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.C&C신약연구소는 국가신약개발사업단(단장 묵현상)으로부터 향후 2년간 연구비 지원을 통해 STAT5와 STAT3를 선택적으로 이중 저해하는 선도물질(리드화합물)을 최적화해 경구용 혁신 항암신약(First-in-Class) 후보물질 도출을 목표로 한다.JAK-STAT 신호전달경로의 하위 단계에서 작용하는 STAT(1~6)은 사람의 세포 내에서 다양한 유전자 생성을 촉진하는 단백질이다. STAT의 과도한 발현은 각종 암과 자가면역질환 등을 유발한다. 특히 STAT5 및 STAT3의 과발현은 기존 급성골수성백혈병 치료제의 저항성(약효 미발현)과 질병이 악화되는 증세와 연관이 있다. 특히, STAT5는 혈액세포의 형성 과정과 혈액암 발생에 중대한 영향을 끼친다.이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI(인공지능)·딥러닝(기계학습) 기술을 더한 자체 데이터 사이언스 플랫폼 ‘클로버’를 통해 발굴했다. 이 선도물질은 세포실험(in vitro 효능시험)에서 STAT5/3의 높은 선택성을 바탕으로 한 직접적인 이중 저해 작용을 통해 혈액암 세포의 증식을 억제하는 효능을 보였다. 특히 FLT3 저해제에 대한 저항성을 보이는 모델에서 항종양 효과를 나타냈다.C&C신약연구소는 앞으로 STAT5/3 이중 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구를 통해 2024년 하반기까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.JW중외제약 관계자는 “급성골수성백혈병은 기존 타깃 치료제의 저항 및 불응성으로 인해 새로운 작용기전의 혁신신약에 대한 의학적 수요가 매우 높은 질환”이라며 “이번 국책과제에 선정된 C&C신약연구소의 STAT5/3 이중 표적 타깃 선도물질을 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 항암 신약으로 개발해 나가겠다”고 말했다.한편, C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 국내 최초 한-일 합작 바이오벤처다. 2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다. 2010년부터 자체 연구 과제를 수행한 C&C신약연구소는 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI(인공지능)·딥러닝(기계학습) 기술을 더한 R&D 플랫폼 ‘클로버(CLOVER)’를 통해 혁신신약(First-in-Class) 후보물질을 발굴하고 있다.현재 종양, 면역질환을 적응증으로 하는 총 10여 종의 신약 파이프라인을 확보하고 있다. 이 중 통풍치료제 ‘에파미뉴라드(코드명 URC102)’, 아토피 피부염 치료제 ‘이주포란트(코드명 JW1601)’, 항암제 ‘JW2286’ 등 3종을 JW중외제약에 기술이전했다.특히 JW1601과 에파미뉴라드는 글로벌 신약으로서의 가치를 인정받아 지난 2018년, 2019년 각각 덴마크 레오파마, 중국 심시어제약에 기술수출됐다. 현재는 세포의 성장과 변이, 증식 등을 조절하는 STAT(1~6) 단백질 타깃의 신약 탐색연구에 집중하고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 시믹코리아(대표 박혜숙)는 지난 22일 모든 직원이 함께하는 '가을 운동회'를 성황리에 개최했다고 밝혔다.이번 행사는 시믹코리아의 기업가치인 W&3C(Wellbeing & Challenge,Change,Communication) 실천과 함께, 재택근무 활성화로 온라인에서의 제한된 소통에서 벗어나 서로간의 유대감을 확장하는 계기를 마련하고자 기획됐다고 회사 측은 설명했다.직원들의 활기찬 모습은 도심 속 한편의 가을 풍경처럼 펼쳐졌고, 마치 케이팝 아이돌 그룹처럼 철수팀(청팀)&짱구팀(홍팀)으로 나눠 열정적인 경쟁을 펼쳤다. 또한 공굴리기와 줄넘기, 릴레이 뛰기 등 단체 경기에서는 진정한 팀워크의 중요성을 느낄 수 있는 시간을 보냈다는 설명이다.특히, 우리나라 최대명절인 추석을 맞아 수확과 풍년을 축하하는 의미를 담아 진행한 박터트리기 경기에서는 서로에 대한 감사의 마음을 함께 공감했다고 덧붙였다.이날 행사에서 우승한 팀에게는 특별한 상품이 수여됐으며, 모든 참가자에게 다양한 기념품을 지급해 직원들의 참여와 몰입도를 높였다고 회사 측은 전했다. '해피 투게더'라는 슬로건으로 기획한 레트로 감성의 운동회에 참여한 한 직원은 "학창 시절 이후로 운동회에 참여한 것은 처음인데, 회사에서 이렇게 특별한 자리를 마련해 준 덕분에 정말 행복한 시간을 보냈다"고 밝혔다. 행사를 기획한 TF팀 관계자는 "직원들이 함께하는 시간과 신뢰가 쌓여야만 올바른 조직 문화가 조성되며, 그 핵심은 바로 사람"이라며 직원들에게 감사의 뜻을 전했다.박혜숙 대표는 "이번 운동회를 통해 직원들 간의 화합과 단결력을 더욱 강화할 수 있는 공감의 시간이었다. 2024년도를 맞이해 우리 회사의 비전과 목표를 달성하기 위해서는 이러한 팀워크와 화합이 정말 중요하다고 생각한다"면서 "앞으로도 이러한 기업 문화를 계속해서 유지하고 발전시켜 나가겠다"고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] RET 표적항암제의 보험급여 등재가 무산되면서 환자들은 기약 없는 기다림을 이어가게 됐다.한국릴리의 RET억제제 레테브모(셀퍼카티닙)는 지난달 국민건강보험공단과 약가협상이 최종 결렬되면서 급여 등재에 실패했다. 이 약은 RET 유전자 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자를 위한 최초의 치료 옵션이자 국내에서 급여 평가를 지속한 유일한 약이었다. 국내 허가된 RET 표적 치료제는 레테브모와 가브레토가 있다. 가브레토의 경우 급여 적정성에 대해 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 및 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았고, 레테브모만이 약평위를 통과했다.레테브모 허가 이전에 RET 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자들에게 사용할 수 있는 표적치료 옵션은 없었다. 그렇기 때문에 식품의약품안전처는 레테브모를 신속심사 제도를 통해 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 성인 환자 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암이 있는 성인 및 만 12세 이상 소아 환자 ▲방사선 요오드에 불응하고 이전 소라페닙 또는 렌바티닙의 치료 경험이 있으며 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다.레테브모의 혁신성과 임상적 가치를 인정해 시급하게 임상현장으로의 도입이 필요한 약제라는 의미다. 실제 약가참조국인 A7 국가 중 프랑스를 제외한 6개국(미국, 독일, 이탈리아 영국, 스위스, 일본)에서 레테브모는 급여가 적용돼 임상현장에서 사용되고 있다.이에 레테브모도 허가평가연계제도로 신속히 등재 신청을 한 것으로 알려져 있고 일년 반 가량 급여 논의를 진행했지만 결과는 실패였다. 허가당국은 혁신성을 인정했지만 보험당국은 보수적인 태도를 고수하는 셈이다.식약처는 생명을 위협하는 질환이나 중대한 질환 치료제 등 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 신속심사제도를 운영하고 있다.그러나 현재 신속심사제도로 허가를 받은 약제 중 급여된 약제는 총 23개 중 1개에 불과하다. 이렇듯 신속심사제도를 통해 빠르게 승인이 이뤄져도 급여로 이어지지 않으면 실제로 암 환자들이 치료 혜택을 받기 어려운 것이 현실이다.레테브모의 등재를 기다려 온 비소세포폐암, 갑상선암 전문의들은 누구보다 아쉬움을 표하고 있다.이세훈 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "레테브모는 NCCN 가이드라인에서 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자에게 1차 치료제로 권고되고 있다. 임상적 유용성이 확인되었음에도 불구하고 환자들이 이러한 치료적 혜택을 받을 수 있는 기회가 사라진 것이 매우 안타깝다"고 말했다.임동준 서울성모병원 내분비내과 교수는 "갑상선암은 일반적으로 생존율이 높고 치료가 쉬운 암으로 알려져 있지만, RET 돌연변이를 동반한 갑상선 수질암 환자는 예후가 좋지 않고 생존율도 낮다. RET 변이 갑상선 수질암 환자를 대상으로 한 유의한 임상 결과를 가지고 있음에도 불구하고 치료 접근성이 보장되지 못하고 있는 현실은 의료진이나 환자 입장에서 너무나 힘든 상황"이라고 토로했다.

[데일리팜=천승현 기자] 희귀질환치료제 ‘졸겐스마’가 2분기 매출이 발생하지 않았다. 작년 하반기 급여 등재 이후 50억원 이상의 매출이 꾸준히 냈지만 올해 2분기에는 0원을 기록했다. 가격이 비싸고 환자 수가 많지 않은 특성상 단숨에 수십억원의 매출을 올리다가 매출이 전혀 발생하지 않는 기복을 보였다.23일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 노바티스의 졸겐스마는 지난 상반기 54억원의 매출을 기록했다. 1분기에 54억원 매출을 올렸지만 2분기에는 매출이 발생하지 않았다.분기별 졸겐스마 매출 추이(단위 억원, 자료 아이큐비아). 지난 2021년 5월 국내 허가를 받은 졸겐스마는 희귀질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥 투여하는 유전자치료제다. 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가받았다.척수성 근위축증은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환이다. 세계적으로 신생아 1만 명당 1∼2명이 발생하는 것으로 알려졌고 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 발생한다.졸겐스마는 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자가 도입된 재조합 AAV 벡터(adeno-associated viral vector)를 정맥 투여해 중추신경계의 운동 신경세포에서 SMN 단백질을 발현할 수 있도록 하는 작용기전이다. 졸겐스마는 1회 투여로 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 ‘원샷 치료제’로 주목을 받았다.초고가 희귀질환치료제 특성상 극단적인 매출 등락 현상이 나타났다. 환자 수가 극소수인 데다, 수십억원 규모의 비싼 가격 때문에 환자 1~2명 투여할 때마다 매출이 큰 폭으로 변동한다. 투여 환자가 없으면 매출이 0원으로 떨어지는 구조다.졸겐스마는 지난해 8월 건강보험 급여목록에 등재되면서 본격적으로 매출이 발생했다. 졸겐스마의 보험상한가는 19억8173만6933원의 초고가로 책정됐다. 건강보험 적용으로 환자들은 1회 투약 비용 최대 598만원으로 줄었다.졸겐스마는 급여 등재 이후 작년 하반기에만 162억원의 매출을 기록했다. 작년 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원어치 팔렸다. 올해 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다.건강보험공단은 졸겐스마의 약가협상에 합의하면서 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형 등 3가지 위험분담제 유형을 계약조건에 명시했다.환급형은 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 것을 말한다. 총액제한형은 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액(CAP)을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급하는 방식이다. 환자 단위 성과기반형은 환자별 치료 성과를 해마다 총 5년 간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급하는 내용이다.