[데일리팜=어윤호 기자] 지난해 보험급여 기준 확대에 실패했던 '버제니오'가 올해는 성과를 낼 수 있을지 주목된다. 관련 업계에 따르면 한국릴리의 CDK4/6억제제 버제니오(아베마시클립)의 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 기대된다. 급여 확대에 재도전하는 적응증은 조기 유방암이다. 조기 유방암에서 버제니오는 첫번째 도전부터 암질심 상정에 애를 먹었다. 신청서 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 지난해 5월 상정됐지만 결과는 '급여기준 미설정'이었다. 이후 5개월 뒤인 10월 심평원에 급여 신청을 다시 제출했다. 버제니오의 재신청이 이뤄지자, 같은 달 청와대 국민청원 게시판에는 '조기 유방암 표적 치료제 버제니오 급여 요청에 관한 청원'이 올라오기도 했다. 여기에 임상적 근거도 추가됐다. 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터다. 이는 지난 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회와 란셋 온콜로지를 통해 공개된 4년 데이터의 후속 연구로, 결과를 살펴보면 주요 임상 지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS), 원격 무재발 생존율(DRFS)에서 버제니오 투여군과 대조군(내분비요법 단독)의 격차는 4년차 대비 5년차에 더욱 벌어졌다. 5년차에 1차 평가지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS)은 약 8% 차이가 났다. 이는 수술 후 2년이라는 제한적인 기간 동안 버제니오 치료를 마친 후에도 5년차까지 지속적으로 치료 효과가 이어짐을 의미한다. 한편 버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 조기 유방암치료제다. 지난 2022년 11월 18일 HR+/HER2-, 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 치료제로 확대 승인됐으며 구체적인 적응증은 ▲4개 이상의 림프절 전이가 있거나 ▲1~3개의 림프절 전이가 있으면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 등급이 3등급에 해당하는 매우 제한적인 재발 고위험 환자이다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동제약그룹의 신약 개발 자회사인 아이디언스가 18~20일(현지시간) 열린 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄 'ASCO GI 2024'에서 '베나다파립(Venadaparib)' 관련 연구 성과를 발표했다고 22일 밝혔다. 베나다파립은 ‘파프(PARP, Poly ADP-ribose polymerase)’ 저해 기전의 표적치료 항암제 신약 후보물질이다. 아이디언스는 현재 위암·유방암·난소암·파프저해제 내성암 등을 타깃으로 임상개발 작업을 추진 중이다. 이번 심포지엄에서 아이디언스는 위암 3·4차 치료 환자를 대상으로 베나다파립과 화학 요법 항암제인 이리노테칸 조합의 병용 요법을 시행한 임상1상 시험 중간 결과를 포스터 발표 형식으로 공개했다. 발표에 따르면, 베나다파립과 이리노테칸의 적정 용량 조합을 탐색해 병용 투여한 평가 가능 환자군(11명)에서 객관적 반응률(ORR)이 36.4%, 무진행 생존 기간 중간값(mPFS)은 5.6개월로 확인됐다. 임상 참여 전체 환자 중 항암 치료의 표지자 역할을 하는 상동재조합결핍(HRD)을 가진 위암 환자군(5명)의 경우에는 ORR이 60%로 상대적으로 더욱 높게 나타났다. 아이디언스 관계자는 "현재 전이성 위암의 3차 표준 치료제로 쓰이고 있는 '론서프(트리플루리딘·티피라실)'의 ORR과 mPFS가 임상 3상 당시 각각 4%와 2.0개월로 나온 점을 고려할 때, 이번 베나다파립의 임상 결과가 더욱 고무적"이라고 설명했다. 이어 "위암의 종류를 인간표피성장인자수용체2(HER2)의 유무에 따라 양성암과 음성암으로 구분할 때 이번 베나다파립 임상의 경우 어느 한쪽만이 아닌, HER2 양성 위암과 음성 위암 환자 모두 포함된 조건에서 얻은 결과라는 점에서도 의미가 있다"고 강조했다. 회사 측은 기존 치료제 대비 경쟁력과 차별점을 확인한 만큼, 내년 허가 임상(임상2/3상) 진입을 목표로 베나다파립 개발 작업에 속도를 낼 계획이다. 더불어 빠른 상업화 추진을 위해 신속 심사 및 승인 제도 등을 활용하는 방안도 함께 타진한다는 방침이다. 아이디언스는 일동제약그룹의 지주회사인 일동홀딩스의 신약 개발 계열사 중 하나다. 항암제 분야에서 다수의 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 현재 베나다파립을 비롯한 신약 후보물질에 대한 임상개발은 물론, 라이선스 아웃, 오픈이노베이션 추진 등의 사업을 전개하고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 지난 19일 식품의약품안전처로부터 희귀질환치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)등 희귀질환 치료제다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조원에 달한다. 솔리리스의 대표 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증의 경우 혈관 내 적혈구가 파괴돼 혈색 소변의 증상을 보이고 급성 신부전 등의 합병증을 유발해 심하면 생명에도 위험을 주는 희귀질환이다. 솔리리스는 성인 기준 의료비 부담이 연간 수억원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 삼성바이오에피스는 국내 기업 중 최초로 솔리리스의 바이오시밀러 허가를 받았다. 삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월여 만에 최종 승인을 획득했다. 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상3상을 진행했으며, 오리지널 의약품과의 임상 의학적 동등성을 입증했다. 삼성바이오에피스는 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려해 임상에 참여한 환자들에 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하는 연장 공급을 진행했고 임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인을 얻어 별도 심사를 거친 환자의 치료를 적극 지원해왔다. 삼성바이오에피스는 유럽에서 지난 해 5월 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며 직접 판매 체제를 통해 독일, 프랑스 등 유럽 시장에 순차적으로 제품을 출시했다. 삼성바이오에피스 RA(Regulatory Affairs)팀장 정병인 상무는 “에피스클리는 고품질 의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시밀러 개발의 본질적 가치에 매우 부합하는 제품이다"라면서 "국내 희귀질환 환자들이 합리적인 가격으로 치료받을 수 있는 기회를 확대할 수 있ㄷ"라고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] 난치성 질환인 파킨슨병을 정복하기 위한 국내 제약바이오업계의 움직임이 분주하다. 파킨슨병은 정확한 발병 원인이 확인되지 않아 제약업계가 신약 개발에 난항을 겪었던 분야 중 하나다. 앰닐, 애브비 등 글로벌제약사들의 신약후보물질은 미국 허가 문턱을 넘지 못했고 디앤디파마텍, 펩트론 등 국내 제약바이오도 임상 2상에서 유효성 입증에 실패했다. 이에 후발주자들은 줄기세포 치료제, 천연물신약 등 다양한 기전으로 상업화 가능성을 확인하고 있다. 22일 제약바이오업계에 따르면 부광약품, 에스바이오메딕스, 엠테라파마, 카이노스메드 등이 파킨슨병 신약 임상 2상에 진입했다. 부광약품은 파킨슨병 신약 JM-010을 개발 중이다. 최근 부광약품 자회사 덴마크 바이오텍 콘테라파마는 임상 2상 마지막 환자 등록을 완료했다. 콘테라파마는 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인에서 파킨슨병 환자를 대상으로 JM-010의 유효성을 확인한다는 계획이다. 부광약품은 한국과 미국에서 임상을 진행하고 있다. JM-010은 파킨슨병 이상운동증을 타깃한다. 파킨슨병 환자에게서 나타나는 팔다리나 얼굴 움직임이 자연스럽지 못한 증상 완화가 목적이다. 임상에는 파킨슨병 치료제로 승인된 레보도파로 인한 이상운동증 부작용을 겪은 환자가 포함됐다. 부광약품는 올해 안에 탑라인 결과를 확보하겠다는 계획이다. 에스바이오메딕스는 줄기세포 치료제로 파킨슨병 신약개발에 도전장을 내밀었다. 회사는 배아줄기세포를 활용한 신약후보물질 'TED-A9'의 임상 2상 투약을 시작했다. 에스바이오메딕스는 줄기세포로부터 도파민 신경세포 고수율 분화를 할 수 있는 기술을 보유하고 있다. TED-A9 적용된 이 기술은 유전자 변형 없이 배아줄기세포를 중뇌 도파민 신경전구세포로 분화시킬 수 있는 것으로 알려졌다. 도파민 분비 역할을 하는 신경세포를 넣어주는 원리다. 엠테라파마는 초기 파킨슨병을 대상으로 천연물 신약후보물질 MT-101을 개발하고 있다. 엠테라파마는 동아에스티에서 천연물 신약 스티렌 개발 연구 책임자였던 손미원 대표가 운영하는 회사다. 회사는 천연물 3개 소재 복합 경구제로 MT-101을 개발 중이다. MT-101은 도파민 생성과 생존에 관여하는 ‘Nurr1’ 단백질의 전사인자 발현과 활성화를 유도하는 기전을 갖고 있다. 임상1상에서 MT-101은 단일용량과 다중용량에서 안전성과 내약성에 문제가 없음을 확인했다. 카이노스메드는 파킨슨병 신약후보물질 ‘KM-819’를 보유하고 있다. 카이노스메드는 현재 미국에서 임상 2상을 진행하고 있다. 현재 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 임상 2상 파트1 B 단계를 진행하고 있다. 이를 통해 카이노스메드는 KM-819의 최적 투여 용량을 확인할 계획이다. KM-819는 FAF1(Fas Associated Factor 1) 단백질을 타깃해 알파-시누클레인의 응집을 억제하는 기전이다. 에이비엘바이오는 파킨슨병 신약후보물질 ‘ABL301’의 미국 임상 1상을 진행 중이다. 에이비엘바이오는 임상 1상을 맡아 진행하고 임상 2상부터 상업화까지는 글로벌 파트너사 사노피가 진행한다. 양 사는 지난 2022년 ABL-301의 공동개발 계약을 체결한 바 있다. ABL-301은 알파-시뉴클레인의 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 효과적으로 전달하는 이중항체 후보물질이다. 알파-시뉴클레인은 사람의 뇌세포 손실과 연관됐을 것이라고 추정되는 물질이다. ABL-301에는 에이비엘바이오의 그랩바디-B 플랫폼이 적용됐다. 그랩바디-B 플랫폼은 인슐린 유사 성장인자1 수용체(IGF1R)을 타깃해 신약후보물질의 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier, BBB) 침투를 극대화하는 것으로 알려졌다. 대웅제약과 한올바이오파마는 파킨슨병 치료제 후보물질 'HL192’를 개발하고 있다. 임상 1상은 건강한 성인을 대상으로 HL192를 투여해 내약성과 유효성 등을 평가한다. 삼사는 올해 상반기에 탑라인 결과 도출을 목표하고 있다. 이외에도 양 사는 인공지능(AI) 플랫폼도 가능성을 확인한다. 양 사는 지난해 미국 파킨슨병 신약 개발사 빈시어 바이오사이언스에 공동 투자한 바 있다. 대웅제약과 한올바이오파마는 기존 파킨슨병 치료제 개발이 실패를 거듭한 만큼 접근방식을 완전히 바꿀 수 있는 AI의 가능성을 높게 평가했다. 빈시어는 지난 2018년 파킨슨병의 권위자인 스프링 베루즈(Spring Behrouz) 박사가 설립한 바이오 기업이다. 빈시어는 독자적인 AI 플랫폼을 활용해 파킨슨병, 알츠하이머 치매 등 노화로 인한 퇴행성 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증치료제 '캄지오스'가 보험급여 등재를 노린다. 관련 업계에 따르면 한국BMS제약은 최근 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)의 급여 신청서를 제출하고, 등재 절차를 진행 중이다. 올 1분기 내 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정이 가능할 지 지켜 볼 부분이다. 캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 치료제다. 이 약은 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다. 캄지오스 허가 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 연구다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다. 이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다. oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다. 현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다. 베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 기존 약물 치료 옵션만으로는 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 한계가 있었다. 한편 캄지오스가 등장하면서 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 HCM 가이드라인을 개정, 2차치료제로 권고했다. 아울러 캄지오스를 전체 약물 치료옵션 중에서 가장 높은 A 근거수준으로 이름을 올렸다. 그간 권고 약물 중 근거 수준(level of evidence)이 B보다 높은 옵션은 없었다.

[데일리팜=어윤호 기자] '키트루다'가 올해도 행보를 이어간다. 성과는 없지만 꾸준하게 행보를 유지하는 모습이다. 관련 업계에 따르면 한국MSD의 PD-1저해 기전 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)의 6개 적응증이 올해 첫 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다. 지난해 6월 13개 적응증에 대한 보험급여 확대 신청을 제출해 관심을 모았던 키트루다는 현재까지 삼중음성유방암(TNBC, Triple-Negative Breast Cancer), 두경부암, 자궁경부암, 방광암, 식도암, 자궁내막암, 직결장암 등 7개 적응증이 암질심의 문을 두드렸지만 모두 재논의 판정을 받았다. 이번 암질심에는 남은 6개 적응증이 모두 상정될 것으로 예상된다. 구체적으로는 ▲조기 삼중음성 유방암 ▲신세포암 수술 후 보조요법 ▲진행성 자궁내막암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 소장암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 난소암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 췌장암 등이다. 키트루다는 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 약물인 만큼, 급여 확대를 위해서는 적응증 하나하나에 대해 신약에 준하는 평가 절차를 거쳐야 한다. 3상 임상을 통해 승인된 적응증은 경제성평가까지 진행, 비용효과성을 입증해야 하며 2상 연구를 토대로 승인된 적응증은 또 경제성평가 면제를 적용하기 위한 협상을 진행해야 한다. 역대급 규모의 급여 확대 절차를 진행중인 키트루다가 2024년 첫 암질심에서는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 키트루다는 지난 연말 위암 1차요법 적응증을 새로 추가하며 2010년 허가된 '허셉틴(트라스투주맙)'에 이어 13년 만에 새로운 위암 1차 치료옵션으로 등극했다. 해당 적응증은 키트루다의 26번째 적응증이다.

[데일리팜=김진구 기자] 부광약품의 자회사인 콘테라파마(Contera Pharma)는 파킨슨병 이상운동증 치료제로 개발 중인 'JM-010'의 임상2상 환자등록이 완료됐다고 18일 밝혔다. 덴마크에 위치한 콘테라파마는 파킨슨병 이상운동증의 근본적인 병태생리학적 원인을 타깃하는 치료제를 개발 중이다. 파킨슨병 치료 시 주로 사용하는 레보도파를 장기간 복용할 경우 거의 90% 확률로 발생하는 이상운동증을 치료할 수 있는 약물로 알려졌다. ASTORIA라는 이름으로 진행 중인 JM-010 임상2상은 유럽과 한국의 약 40개 기관에서 진행된다. 콘테라파마 측은 올해 말 임상2상의 톱라인 결과가 나올 것으로 전망했다. 콘테라파마 CEO 토마스 세이거 박사는 "환자등록 완료 소식을 전할 수 있어 기쁘다"며 "올해 하반기에 연구 결과를 발표할 수 있기를 기대한다"고 말했다. 그는 이어 "콘테라파마 팀 전체를 대표해 이 중요한 단계에 도달하는 데 기여한 환자와 의료 전문가, 파트너인 부광약품을 비롯해 모든 이해 관계자에게 감사의 마음을 전하고 싶다"고 덧붙였다. 부광약품은 지난 2014년 34억원에 콘테라파마를 인수한 바 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)가 2024년 새해를 맞아 조직개편 및 인사발령을 단행했다. 이번 조직 개편은 국내 최초로 상장된 CRO로써 제약바이오 산업의 동반 성장과 글로벌 경쟁력 확보를 위해 실시됐으며, 보다 전문화된 임상전략 컨설팅과 한국을 중심으로 한 글로벌 임상을 강화하기 위해 각 기능 조직들을 2개의 본부로 통합해 운영한다는 설명이다. 임상전략 개발본부는 의뢰사의 임상 개발에 있어 글로벌 수준의 개발 및 임상전략 서비스를 제공하고, 임상 운영본부는 신속하고 정확한 임상시험이 진행될 수 있도록 임상 운영에 필요한 전반적인 서비스의 제공은 물론 효율적인 과제 관리를 위한 체계화된 임상 운영 시스템을 마련해 고도화된 임상 서비스를 제공할 예정이다. 임상전략 개발본부장에는 강성식 부사장(전 MA&GS 전무이사)이 승진 임명됐으며, 임상 운영본부장에는 김경순 부사장(전 인제대학교 교수)이 신규 선임돼 각 본부를 이끌어 갈 예정이다. 또한 임상전략 개발본부 산하 BD부서를 총괄하는 백유진 전무가 승진 임명돼 BD조직을 강화해 국내 및 중국, 미국, 유럽, 아시아 등 글로벌 임상에 집중할 예정이며, 신규 사업인 해외 라이선스 아웃(License out) 사업 등 사업 영역을 공격적으로 넓혀 나갈 예정이다. 강성식 부사장은 다수의 국내외 제약사를 거쳐 한국 화이자제약 의학부 총괄, 내과 질환 사업 의학부 총괄 부사장을 역임한 흉부외과 전문의로 다수의 글로벌 신약개발 및 관리, 임상 및 시판 후 조사 안전성관리 및 임상개발에 필요한 의학적 자문 등 신약개발에 필요한 모든 리소스를 총괄한 바 있으며, 다양한 제약바이오 학회에서의 활동과 더불어 지난 2020년에는 한국제약의학회(KSPM) 14대 회장으로 선임되어 한국제약의학회를 이끈 바 있다. 임상 운영본부를 맡은 김경순 부사장은 이화여대 약학대학을 졸업하고 서울대 약학대학 약학 석박사 학위를 수여받은 뒤 다수의 국내 제약사 및 임상 CRO에서 의약품 개발, 해외 의약품 및 원료의약품 DMF 등록, 의약품/의료기기 인허가 및 임상 컨설팅, 글로벌 임상 기획 및 운영 등 다방면 경험을 보유한 전문가다. 또한 최근까지 국가임상시험재단 임상종사자 교육 심화과정 강사 및 인제대학교 제약공학과에서 교수로 재직하며 국내 임상 인력을 육성강화하는데 기여한 경험을 바탕으로 드림씨아이에스 임상인력을 전문적으로 강화하는 업무에 주력할 예정이다. 백유진 전무는 연세대 생명공학과를 졸업한 후 국내 소재한 글로벌 제약사인 MSD, GSK, 화이자한국 지사에서 다양한 분야의 마케팅, 사업개발 영역에서 근무하였고, 해외 소재 GSK 유럽 본사에서 의약품 개발 및 상업화 전략을 담당하며 다양한 질환과 관련된 의약품 관리, 글로벌 마케팅 및 글로벌 사업개발 전략을 이끄는 등, 글로벌 경험을 보유한 비즈니스 전문가다. 2019년 드림씨아이에스 사업개발 부서 상무이사로 입사한 후, BD조직 시스템을 정립하고, 국내 임상시험 사업의 성장은 물론, 최근 국내에만 한정되었던 임상시험을 글로벌 임상으로 확장하는 등 다방면으로 사업 분야를 넓히며, 드림씨아이에스의 성장에 기여한 바 있다. 드림씨아이에스는 이번 조직 개편을 통해 임상연구의 질적 성장과 효율적인 관리에 집중한다는 방침이다. 의뢰사가 필요로 하는 맞춤형 서비스를 제공하기 위해 임상 전략 단계부터 지속적인 컨설팅을 통한 방향성 제시는 물론 국내 신약개발사가 기획하는 신약들이 해외에 성공적으로 진출할 수 있도록 체계적인 시스템을 통해 발판을 마련한다는 계획이다. 유정희 드림씨아이에스 대표이사는 "고객사의 연구개발단계부터 임상, 인허가, 글로벌 진출까지 한층 더 강화된 서비스를 제공하기 위해 전문가의 영입과 조직개편을 실시했으며, 이는 곧 서비스 품질의 향상으로 이어질 것이라며 고객과 동반 성장하기 위해 끊임없이 노력할 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] MSD가 개발한 면역항암제 키트루다가 위암 1차 치료서 국내 허가됐다. 키트루다는 지난 2010년 허가된 로슈 허셉틴(성분명 트라스투주맙)에 이어 13년 만에 새로운 위암 1차 치료옵션으로 등극했다. 16일 MSD는 롯데호텔 서울에서 키트루다(펨브롤리주맙)의 HER2 양성 위암 1차 치료 적응증 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 키트루다는 지난해 12월 PD-L1 양성으로서 수술이 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암 환자의 1차 치료에서 트라스투주맙과 플루오로피리미딘, 백금 기반 항암화학요법과의 병용요법으로 적응증이 확대됐다. 이번 적응증 확대로 키트루다는 국내서 26개 적응증을 확보했다. 키트루다의 국내 허가로 인해 2010년 허셉틴(트라스투주맙) 이후 13년만에 위암 1차 치료옵션에 변동이 생겼다. 그간 라파티닙+파클리탁셀, 라파티닙+항암화학요법, 트라스투주맙엠탄신, 트라스투주맙+퍼투주맙+항암화학요법 등 다양한 치료제가 위암 환자 대상 임상에서 실패를 맛봤다. 키트루다 허가 기반인 KEYNOTE-811 임상3상 연구 결과에 따르면 키트루다+트라스투주맙+플루오로피리미딘+백금 기반 항암화학요법은 위약+트라스투주맙+항암화학요법 대비 유효성을 확인했다. PD-L1 발현 양성 환자를 38.5개월(중앙값) 동안 추적한 결과, 키트루다 병용요법군의 무진행생존기간(PFS)은 10.9개월을 기록했다. 이는 대조군이 기록한 7.3개월 대비 긴 수치였다. 객관적반응률(ORR)은 키트루다 병용요법군이 74.4%, 대조군이 51.9%를 기록했다. 완전반응(CR)은 키트투다 병용요법군 11%, 대조군은 3%였다. 전체생존(OS) 중간분석 결과에서는 키트루다 병용요법군이 20.0개월, 대조군이 15.7개월을 기록했다. 라선영 연세암병원 종양내과 교수는 “위암에서 확실하게 표적을 알 수 있는 것은 HER2밖에 없다. 위암에는 FGR, MET 등 바이오마커가 있지만 표적치료제가 활약하지 못하는 상황”이라고 전했다. 이어 “그간 HER2 양성 환자들에게 PD-L1 발현율을 확인하지 않았는데 KEYNOTE-811 연구에 따르면 HER2 양성 환자들에게서 PD-L1 발현율이 85%였다”며 “HER2 양성 PD-L1 양성 환자에 키트루다가 효과를 보인 것은 상당히 의미있는 데이터”라고 전했다. “면역항암제 치료 혜택 제공위해 바이오마커 동반진단 검사 환경 조성 필요” HER2 양성 위암환자에게 높은 PD-L1 발현율이 확인된 만큼 환자가 면역항암제의 혜택을 받기 위해 바이오마커 동반진단 검사 환경이 조성돼야 한다는 의견이 나왔다. 현재 면역항암제는 HER2 양성 위암에 키트루다가, HER2 음성 위암에 옵디보가 허가된 상황이다. 다만 국내에서 전이성 위암 환자 치료에 면역항암제를 사용하기 위해서는 HER2 양성 환자에게 22cs 검사가 필요하다. HER2 음성 환자에게는 28-8 검사가 요구되는 상황이다. 이에 HER2 검사를 먼저 진행하고 그 결과에 따라 PD-L1 검사를 하게되면 바이오마커 검사를 두 번 실시해야 한다. 이에 모든 검사를 동시에 진행하는 게 효율적이라는 것이다. 이혜승 서울대병원 병리과 교수는 “진단 검사를 따로하게 되면 행정적인 절차가 필요해 누락되는 경우가 발생할 수도 있다”며 “동반진단을 통해 조직검사를 한 번만 하게 되면 조직 손실이 낮다는 장점도 있다”고 전했다. 동반진단의 급여 적정성을 확인하는 소요되는 기간도 환자 치료 접근성을 떨어뜨리고 있는 것으로 나타났다. 동반진단은 신의료기술평가제도에 해당되는데 특정 약제에 대한 기존기술 여부 확인 및 급여 결정까지 길게는 83일이 소요된다. 이에 약제가 허가되더라도 환자가 사용하기까지는 시간이 소요되고 있다. 이 교수는 “약제 허가 후 의료현장에서 동반진단 검사를 할 수 있게 되기까지 한 달 또는 그 이상 지체돼 그 기간동안 환자는 약제 치료의 혜택을 보기 어려운 상황”이라며 "동반진단의 급여 인정이 조속히 성사돼 진료 현장의 불편함이 해소되길 바란다"고 전했다.