'의약품 급여관리를 위한 실제임상근거(RWE, Real-World Evidence) 플랫폼 마련 후향적 연구' 결과가 발표됐다. 건강보험심사평가원은 릴리의 '사이람자(라무시루맙)'와 로슈의 '캐싸일라(트라스투주맙엠탄신)'를 후향적 연구 대상으로, 대한항암요법 소속 의료진 242명(68개병원)이 진행한 '의약품 효과 확인을 위한 병원 진료기록 수집 체계 구축사업'을 바탕으로 연구 결과를 도출했다. 이번 연구 결과는 현재 진행 중인 '의약품 급여관리를 위한 실제임상근거 플랫폼 마련 전향적 연구' 결과와 함께 향후 심평원이 마련하는 'RWE 활용 가이드라인'에 활용될 예정이다. 데일리팜은 지난 연구에 참여한 심사평가연구실 김동숙 약제정책연구부장과 혁신연구센터 근거기반연구부 변지혜 부연구위원, 김지혜 팀장, 김수연 과장과 서면 인터뷰를 통해 앞으로 RWE 연구결과 활용 및 향후 계획에 대해 들어봤다. ▶심평원은 '의약품 효과 확인을 위한 병원 진료기록 수집체계 구축 사업', '약제비 적정화를 위한 사후관리제도 개선방안', 면역관문억제제 사후평가 연구용역' 등의 연구와 함께 'RWE 플래폼 마련 후향적 연구'를 시행했습니다. 이 같은 연구를 시작하게 된 배경은 무엇입니까. "건강보험의 운영은 한정된 재원으로 약제 보장성 강화와 지출 효율화를 동시에 해결해 건강보험의 지속가능성 확보를 목표로 합니다. 의약품 급여관리의 의사결정은 임상적 유용성, 비용-효과성의 근거를 기반으로 합니다. 이 때, 등재 시점에는 알 수 없는 정보들로 인해 근거창출이 어려워 의사결정의 불확실성이 존재하고, 이에 따라 급여관리의 불확실성을 감소시키기 위한 하나의 아젠더(agenda)로 실제임상근거(Real-World Evidence, RWE) 활용 필요성이 제기됐습니다. 심평원 연구실에서는 2019년도부터 국내 실제임상근거 플랫폼 마련 연구를 진행하게 됐습니다." ▶RWE 후향적 연구 결과를 설명해주신다면요. "2019년도부터 진행한 RWE 관련 연구는 심평원의 '의약품 급여관리에서 RWE 활용 가이드라인 제정방안 연구' 및 '의약품 급여관리를 위한 RWE 플랫폼 마련 후향적 연구'와 대한항암요법연구회에서 '의약품 효과 확인을 위한 병원 진료기록 수집 체계 구축사업'으로 나눠져 있습니다. 이번 연구에서 심평원 연구실은 주요국의 RWE 활용 현황, 건강보험 청구자료를 이용한 의약품 효과 분석 및 등재 전·후 비교, 국내 위암 및 유방암 환자의 의료이용 현황 분석, 국내 보건의료데이터 현황을 고찰했습니다. 대한항암요법연구회에서는 병원 진료기록을 이용하여 의약품 효과분석 및 등재 전·후 비교, 병원진료기록 현황 파악, 의약품 효과평가에 필요한 자료 수집 서식 개발 등을 진행했습니다. ▶연구 결과는 어떻게 활용되나요. 이번 연구는 활용가능성 위주의 단기 과제로 접근한 것이 아니라 장기적인 관점에서 신뢰할 수 있는 실제임상근거(RWE)를 창출하는 것을 주된 목적으로 하고 있습니다. 실제임상자료(RWD)를 활용하려면, 무엇을 준비하고 어떠한 절차를 거쳐야 할지, 이번 사례연구를 통해서 고민하기 위한 단초로서 RWD 수집 절차, 방법, 해석을 탐색·검토 하는 등, 국내 현실을 반영한 'RWE 활용 가이드라인'을 마련하는데 주안점을 두고있습니다. ▶RWE 플랫폼 마련 후향적 연구의 완결을 위해선 전향적 연구가 필요해 보이는데, 연구가 진행 중인지 궁금합니다. "대한항암요법연구회 위암(회장 장대영 교수) 분과와 진행하고 있습니다. 후향적 연구에서 참여하신 교수님들께서 많이 바쁘고 어려운 연구임에도 불구하고 이번 전향적 연구에 참여해주셨습니다. 과정이 쉽지 않은 연구에 참여해 주신 점 이 자리를 빌어 감사 인사드립니다. 이번 연구는 오는 2022년까지 전향적 조사를 진행한 이후, 2023년 분석 종료 예정입니다." ▶이번 연구 대상약제로 국내 환자수가 많고 약품가격이 높은 '사이람자'와 '캐싸일라'를 선정했는데, 제약업계의 반발은 없었나요. 앞으로 진행되는 전향적 연구 등에서도 이번 연구와 비슷하게 약제 선정이 이뤄지는지요. "이번 연구는 약제와 관련된 이해관계자의 우려 등을 감안해 단기적인 활용가능성 측면보다는 신뢰할 수 있는 가이드라인 개발을 통해 RWE를 창출하는 것을 주된 목적으로 하고 있습니다. 앞으로 진행되는 전향적 연구 역시 특정 의약품을 타깃으로 하는 것이 아니라 질환 단위의 국내 RWD 수집을 목적으로 진행하고자 합니다." ▶이번 연구의 한계점으로 짧은 연구기간, 청구자료와 병원 진료기록 간 비연계 등을 꼽았습니다. 이를 보완할 수 있는 방법이 있다면요. "이번 연구를 통해 여러 가지 한계점을 파악할 수 있었습니다. 심평원은 이를 보완하고자 다년간에 걸쳐 RWE 플랫폼 마련을 위한 전향적 연구를 진행하려고 합니다. 전향적 RWD 수집 과정에서 환자 동의를 얻어 청구자료와 병원진료기록의 자료 연계의 한계를 극복하고자 합니다." ▶한계점이 보였던 만큼 이번 연구에 있어 어려운 점도 많았으리라 생각됩니다. 어떤 부분에 있어 어려움이 있었는지 궁금합니다. "대한항암요법연구회 교수님들과 함께 연구를 진행하면서 병원진료기록 수집을 위해 위암 56개 기관, 유방암 60개 기관의 개별 병원 기관생명윤리위원회(IRB)의 심의를 받아야 했는데, 개별 요양기관의 IRB 진행과 개인정보보호법 문제가 가장 큰 어려움이었습니다. 짧은 연구기간에 대부분이 IRB 검토 및 승인과정의 시간으로 소요되면서 통합 IRB의 필요성을 실감하게 되었습니다. 또한, 개인정보보호법으로 청구자료와 병원진료기록의 연계가 이뤄지지 못한 어려움이 가장 큰 아쉬움이기도 합니다. " ▶급여의약품 관리에 있어 RWE 연구가 필요하기 때문에, 연구가 진행된 것 같은데요. 연구자로서 RWE의 필요성에 대해 이야기 해주신다면요. "최근 개발되는 희귀질환이나 항암 신약 중에서 특정 유전자를 타겟으로 합니다. 이 경우, 과거 개발되는 약제와 다르게 임상시험이 설계될 수 있습니다. 대조군이 없는 single-arm 으로 진행되거나 유전자 돌연변이를 가지고 있는 소수의 환자만을 대상으로 합니다. 소수의 외국 환자를 대상으로 엄격히 통제된 환경에서 외국의 의료 환경에서 도출된 임상시험 결과를 국내 전체 대상 환자로 일반화해 사용하기에는 어려움이 있을 수 있다고 생각됩니다. 따라서 국내 환자를 대상으로 국내 의료 환경에서 보고되는 의약품의 안전과 효과에 관해 RWE 모니터링은 꼭 필요해 보이고, 이를 위해 모든 이해관계자와 함께 연구하고 토론하며 발전시켜 나가고 싶습니다."