[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 면역질환 치료제 '조엔자(Joenja)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 네덜란드 제약사인 파밍그룹이 개발한 조엔자(레니올리십)는 최초의 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)치료제로, 지난해 3월 미국 FDA 승인을 획득한 바 있다.APDS는 면역세포 발달과 기능에 필요한 PIK3CD 또는 PIK3R1 유전자 중 하나에서 변이가 발생해 나타난다. 100만~200만명 중 1명꼴로 발병한다.환자는 자가면역, 염증증상이 나타난다. 귀, 부비, 상·하부 호흡기 감염 등 증상이 발생할 수 있고, 림프절 또는 비장이 비대해지고 림프종 등 암 발병 위험도 있다.조엔자의 승인은 12세 이상의 APDS 환자 31명을 대상으로 효능과 안전성을 평가한 다국가, 삼중맹검, 위약대조, 무작위 임상 2/3상 시험의 결과를 기반으로 한다. 또한 환자 38명이 평균 2년 동안 조엔자를 투여받은 장기 개방표지 연장 임상시험 데이터가 제출됐다.무작위 위약대조 12주 연구 결과는 조엔자 70mg 1일 2회 투여의 임상적 효과를 입증했다. 림프절 크기 감소, 미감작 B세포 증가로 측정된 림프증식의 개선을 평가한 공동 1차 평가지표에서 유의한 결과가 도출됐고 면역조절이상과 면역표현형 정상화에 대한 영향이 반영됐다.조엔자와 위약 간에 림프절 크기 평균 변화 차이는 –0.25, 미감작 B세포 비율 차이는 37.30이었다. 가장 흔한 이상반응은 두통, 부비동염, 아토피피부염 등이다.한편 파밍그룹은 지난 2019년 노바티스와 조엔자에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 지난해 4월 조엔자의 미국 출시에 따라, 노바티스는 조엔자가 출시되면 파밍그룹으로부터 1050만달러를 받게 됐으며 추가 마일스톤과 경상로열티 수익도 얻게 됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 오랜 시간을 할애했지만 결과는 결국 '불발'이었다. 해법이 없어보이진 않는데, 망설임이 발목을 잡는 모양새다.3세대 ALK 항암제 '로비큐아'의 1차요법 보험급여 확대는 또 다시 불투명해졌다.올해 1월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 지난 2월부터 시작된 한국화이자와 국민건강보험공단의 ALK 양성 비소세포폐암치료제 로비큐아(롤라티닙)에 대한 약가협상이 최근 결렬됐다.결렬 사유는 단순히 '약가'라기보단 '총액제한'이라는 시각이 지배적이다. 로비큐아는 최초 등재 당시 경제성평가 면제제도를 탔다. 경평면제 약물의 경우 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액제한형이 필수 적용된다.이에 따라 이번 급여 확대 논의에서도 늘어나는 사용량을 고려한 새로운 총액(Cap)이 도출됐을 것이고 화이자가 이를 수용하지 못했을 가능성이 높다.제약사의 욕심이라 보여질 수도 있다. 그러나 정해진 틀 안에서만 협상이 이뤄진 점은 생각해 볼 문제다. 로비큐아는 급여 확대 과정에서 경제성평가를 진행했다. 심평원 단계에서 이를 토대로 비용-효과적이란 판단을 받고 공단과 마주했다. 그렇다면 쟁점이 된 총액을 없애고 로비큐아를 일반등재 약제로 전환하는 것도 해법이다.ALK항암제는 1세대 '잴코리(크리조티닙)'부터 2세대 '알레센자(알렉티닙)'와 '자이카디아(세리티닙)'까지 모두 일반등재 약물이다. 실제 화이자는 이번 협상에서 일반등재 전환을 제의했지만 정부 측은 "우선 총액제한 협상을 마무리하고 다음 절차를 진행하는 것이 맞다"는 입장을 보였고 협상은 결국 결렬됐다. 화이자는 급여 확대 절차가 진행중이었던 지난 1월 로비큐아의 일반등재 전환 신청을 제출한 상태다.공단 관계자는 "해당 협상은 사용범위 확대 협상이었다. 쟁점이 약가와 예상 청구금 설정인 협상에서 RSA 유형 전환을 논하긴 어렵다. 화이자 측에도 이 협상을 먼저 마무리하는 것이 가장 빠른 길임을 분명 고지했다"고 밝혔다.정부의 노력도 분명 있다. 그리고 화이자 역시 '우선적인 타결'을 이뤄내지 못했다는 점은 아쉬운 부분이다. 다만 피해는 고스란히 환자의 몫이다. 일은 되게 하는 것이 중요하다. 필요한 약이라면 금지 조항이 있는 것도 아닌 상황에서, 안 가본 길을 가지 않을 이유는 없다. RSA 약물이 일반 트랙으로 전환되면 되레 약가 투명성까지 추가 확보된다.화이자는 빠른 재신청 입장을 밝혔다. 회사 관계자는 "최종 협상이 결렬된 점에 대해 안타까운 마음이다. 환자들의 치료 접근성을 위해 빠른 시일 내에 1차 급여 확대에 재도전할 계획이며, 정부와 효율적인 논의 및 전향적인 검토가 진행될 수 있도록 최선을 다할 것이다"라고 말했다.이에 따라 재신청 이후 절차도 주목할 부분이다. RSA 약제 최초 협상 결렬 사태다. 전례가 없는 상황에서 다시 심평원 절차부터 시작하면 또 오랜 시간이 소모된다. 급여 확대 여부를 떠나, 신속한 결과를 도출하기 위한 정부의 유연한 행정력과 제약사의 의지가 필요한 상황이다.한편 로비큐아는 혈액뇌장벽(BBB, Blood Brain Barrier) 통과가 용이하도록 개발된 약물로, 최근 ASCO에서 발표된 CROWN 연구 5년 장기 추적 결과를 통해 1차 치료제로서 임상적 가치도 높게 평가됐다.연구 결과, 로비큐아는 크리조티닙 대비 질병 진행 또는 사망위험을 81% 감소시켰으며, 투여 환자의 60%가 5년 후에도 질병 진행 없이 생존한 것을 확인했다. 투여 환자의 94%에서 뇌전이 진행 위험이 감소했으며, 뇌전이가 없었던 로비큐아 투여 환자 114명 중 4명만이 뇌 전이가 발생했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 재정전문가의 참여와 위원 구성 논란을 접어두더라도, 합격률 역시 문제다. 제약업계는 지금, 그만큼 암질심에서 급여기준설정 판정을 받고 다음 걸음을 내딛기가 어렵다고 호소한다.반면 암질심에서 재정평가를 진행하기 시작하면서, 암질심을 통과한 약물이 약제급여평가위원회에서 탈락하는 사례는 줄었다. 하지만 이 역시 약평위가 쉬워졌다는 의미는 아니다. 제약업계는 이제 암질심에 대한 전략과 약평위에 대한 전략을 별도로 준비하고 있다. 적응증 기준 20%-최초 등재 기준 22% 합격실제 암질심 결과 공개 후 지난 2022년 1월부터 2023년 1월까지 암질심에 상정된 약을 살펴보자.해당 기간동안 급여 기준 확대 건을 제외하고 상정된 적응증 중에서 1개만 통과해서 '합격'이라 가정했을 때 암질심 공개 이후 탈락률은 70%에 달했다. 여기에 재수, 삼수하는 약제들이 있는데, 이들을 제외하고 암질심에 최초로 상정되는 약물의 통과율은 약 10% 정도였다.올해라고 상황이 나아지진 않았다. 데일리팜이 올해 4월까지 진행된 세번의 암질심 결과를 취합한 결과, 품목 기준 14개 약물이 첫 등재 및 급여 확대를 위한 암질심에서 고배를 마셨다. 적응증 기준으로는 무려 34개였다.합격률로 보면 적응증 기준으로 20%, 최초 등재 기준으로 22%였다. 지난 3월 6일부터 활동을 시작한 10기 암질심 출범 이후에도 합격률에 큰 변동은 없는 모습이다. 물론 무려 15개 적응증에 대한 급여 확대 절차를 밟고 있는 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'이 포함돼 있지만 이를 제외하더라도, 성공률은 저조한 상태다.지난 3월 발표된 암질심 개정안 정부도 개선 위해 노력...현장은 아직 갈증 남아보건당국 역시 마냥 손 놓고 있는 것은 아니다. 본래 비공개였던 위원회 결과를 2021년 10월부터 공개하기도 했고, 꾸준한 지침 개정을 통해 전문성과 투명성 확립을 위한 움직임을 보이기도 했다.최근에는 심의의 일관성을 유지하기 위해 회의 시 무작위로 구성위원을 선정하는 규정을 삭제했다. 해당 개정은 위원회 설치의 법적근거를 세부적으로 명시 ▲추천자 수가 저조한 단체 발생에 따라 위원회 구성업무의 현행화 ▲특정 암종별 안건의 지속 발생으로 참석자 선정방법 변경(회의 구성 시, 연속성 있는 위원을 포함해 심의의 일관성 유지) ▲심사평가원 소속 위원의 임기 조항 부재 ▲추천단체에 다빈도 안건 관련 단체를 추가해 전문성 강화 등의 이유로 진행됐다.또한 등재 신청이 이뤄지는 약물 중 폐암치료제가 증가하면서 전문가학회가 추천하는 전문가에 '대한폐암학회'를 추가해 전문성 확보를 위한 개정도 이뤄졌다.하지만 업계는 여전히 갈증이 해소되지 않은 모습이다. 제약사들은 더 확실한 전문가의 회의 참여와 암질심 회의 횟수 증가 등을 개선점으로 꼽고 있다.한 다국적사 약가 담당 임원은 "수많은 약들이 탈락하고 있다. 그런데 이 약들을 현재 암질심에서 충분히 소화하고 있는지도 한번 봐야 한다. 지금 월 1회 열리는 약평위에 비해 암질심은 연 8회만 개최되고 있다. 누적되는 약물들을 생각하면 암질심 개최일이 늘어나야 한다"고 주장했다.아울러 "미설정 약물에 대한 사유 공개도 암질심 이슈를 해소하기 위한 방안이 될 수 있을 것이다. 또 혈액암과 같이, 필요하다면 위원회의 분리도 충분히 반영이 가능하다고 본다. 등재를 기다리는 신약 하나하나에 대한 전문성 답보가 암질심의 최우선 목적이 돼야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암질환심의위원회는 이제 우리나라 항암제 보험급여를 다룰 때 가장 높은 문턱으로 자리잡았다. 급여 등재의 필수 코스인 이 전문가 위원회는 '통곡의 벽'이라는 별칭이 생길 정도로 많은 항암제들의 여정에 시련을 안겼다.본래 약을 처방하는 전문의들이 모여 등재 신청된 항암제의 임상적 유용성을 평가하는 목적으로 출범한 암질심은 어느 순간 재정영향을 추가로 살피게 되면서 수많은 이슈의 중심이 됐다.암질심에서 재정영향 분석이 이뤄지는 것 자체에 대한 의구심도 제기됐으며, 심의 결과에 대한 형평성, 객관성에 대한 지적도 적잖았다. 그러나 암질심의 운영은 결과 공개 외 큰 변화는 없었고 그 힘은 점점 막강해졌다. 정부에겐 '약을 쓰는 의사들이 안 된다는 데 뭐가 문제냐'란 명분을 줬을 터이고 위원으로 선정된 의사들은 제약회사의 최우선 관리 대상이 됐다.약가담당자 83% "암질심 개선 필요"상황이 이렇다 보니, 단연 제약업계의 불만은 커지고 있다. 실제 지난해에는 국내 종사하는 약가담당자의 83.9%가 암질심의 개선이 필요하다고 생각한다는 연구 결과가 발표되기도 했다.해당 연구는 의과학저널 스프링거 온라인판에 게재된 '신약 등재제도 미충족수요 조사(An Industry Survey on Unmet Needs in South Korea’s New Drug Listing System)'이다.연구는 한국제약바이오협회, 한국글로벌의약산업협회, 한국바이오의약품협회 3개 협회 협조를 통해 회원사 보험 약가 업무 담당자를 대상으로 진행됐다. 총 응답자는 56명이었으며 이중 국내사가 34%, 다국적사가 66% 포함됐다.서베이에서는 이들을 대상으로 현 보험제도에 대한 만족도, 신약의 보험 등재제도의 핵심인 경제성평가, 경제성평가 면제, 위험분담제에서의 개선 요구도로 구성했으며, 국내 미도입 제도에 대한 필요성에 대해서도 조사했다.결과를 살펴보면 신약의 환자 접근성과 가치 인정에 대해서는 각각 64.3%, 89.3%가 불만족하다고 응답했고, 희귀질환에 대한 제도 개선이 가장 필요하다고 답한 비율은 41.1%로 나타났다.경제성평가와 관련해서는 92.9%가 ICER 임계값 개선이 필요하다고 답했으며, 위험분담제에서는 급여기준 확대 제도(91.1%), 경평면제는 대상 질환 확대(89.3%)가 필요하다고 응답했다.또한 항암제 등재에 관해서는 83.9%가 급여기준을 결정하는 암질환심의위원회의 개선이 필요하다고 지적, 일반약제의 경우 약가협상제도의 개선이 필요하다는 의견이 가장 많았다.연구에 참여한 김성주 법무법인 광장 전문위원은 "현 약가제도에 대한 낮은 만족도와 개선의 필요성이 크다는 결과를 도출했다. 향후 제도 개선 시 이해관계자 중 하나인 공급자의 다양한 의견을 보다 적극적으로 수렴할 필요성이 있다"고 밝혔다.재정전문가의 참여와 위원 구성 논란그렇다면 이같은 불만의 원인은 무엇일까. 물론 단순하게 합격률이 낮기 때문일 수도 있겠지만 구체적인 요소들은 존재했다.첫번째는 바로 재정영향 평가다. 본래 전문가(의사)들이 약제의 임상적 유용성, 즉 '이 약이 쓸모 있는가'를 논의하던 암질심은 지난 2020년부터 위원회에 재정전문가를 포함시키면서 재정 부담을 살피기 시작했다.약의 쓰임새를 보던 위원회가 재정 영향을 함께 본다. 더욱이 그 이후 절차인 경제성평가소위원회, 약제급여평가위원회 등은 이 '재정'을 집중적으로 보는 곳이다. 여기에 의학의 전문가인 의사들이 암질심 회의에서 의학적 판단이 아닌, 약물 경제학적 판단으로 약제의 급여 적용을 반대하는 사례들이 나오면서 논란은 더 심해졌다.또 하나는 위원 구성 문제다. 지난해에는 고형암 전문가의 비중이 높아 혈액암 약제에 대한 평가가 제대로 이뤄지지 않고 있다는 지적이 제기됐다.즉 혈액암 약제를 심사하는데, 이에 대한 전문성이 떨어지는 고형암 전문의들의 심사 비중이 크기 때문에 제대로 평가가 이뤄지지 않는단 얘기다. 실제 대한혈액학회 및 대한조혈모세포이식학회는 심평원에 별도의 혈액암 심의위원회 구성을 요구했지만 심평원은 보수적인 태도를 보였다.앞서 언급했듯, 암질심에서 의사의 가장 중요한 역할은 정말 그 약이 의학적으로 필요하고 임상 결과가 어떤 가치를 지니고 있는지 알려주는 것인데, 전문가위원회에 대한 전문성 지적이 나온 셈이다.한 제약사 약가담당자는 "다른 약도 아니고 암 환자들이 투약을 기다리는 신약이다. 투명성을 위한 배제도 혈액암과 고형암의 비중도 전문성 결여를 야기해선 안 된다. 수많은 이들이 바뀌어야 한다는 데, 제대로 된 개선은 보이지 않고 있다"고 토로했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 만성신장질환치료제 '케렌디아'가 보험급여권 진입 후 빠르게 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 바이엘코리아의 케렌디아(피네레논)는 현재까지 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 이밖에 전국 49개 의료기관에도 처방코드가 삽입됐다.케렌디아는 제2형 당뇨병 동반 만성신장질환치료제로 지난 2월부터 급여 목록에 이름을 올렸다.여기에 국내 영업 파트너사로 종근당이 합세한 만큼 빠른 랜딩과 함께 본격적인 프로모션 활동이 전개 중이다.케렌디아는 지난해 제2형 당뇨병이 있는 만성 신장병 성인 환자에서 추정 사구체 여과율(eGFR, estimated Glomerular Filtration Rate)의 지속적인 감소, 말기 신장병에 도달, 심혈관계 질환으로 인한 사망, 비치명적 심근경색 및 심부전으로 인한 입원의 위험 감소를 위해 국내 승인됐다.만성신장질환(CKD)은 제2형 당뇨병에서 발생하는 매우 흔한 합병증 중 하나이며, 심혈관 질환의 독립적인 위험요소다. 진행성 질환이지만 말기신부전 직전까지 특이적 증상이 없어 알아차리기가 어렵다.또한, 말기신부전 상태가 되면 생명을 유지하기 위해 투석이나 신장이식이 필요하기 때문에 사회적 경제적으로 부담이 클 뿐만 아니라 환자의 삶의 질 측면에도 큰 영향을 준다.따라서 제2형 당뇨병 환자의 경우, 신장손상 및 신장 기능 검사 등을 통해 정기적으로 모니터링을 할 필요가 있으며, 조기 진단과 적절한 치료로 신장병의 진행을 늦추고 심혈관 질환 위험을 낮추는 것이 중요하다.제2형 당뇨병에서 신장질환을 일으키는 요인으로는 혈역학적 변화, 대사적 이상, 염증 및 섬유화로 세 가지가 지목된다. 하지만 현재 치료에서는 주로 혈역학적 요인과 대사적 요인을 표적하는 치료제만 존재하고 염증과 섬유화를 표적하는 치료제는 부재해 새로운 치료법이 필요한 상황이었다.케렌디아는 제2형 당뇨병을 동반한 성인 만성 신장질환 환자에서 염증과 섬유화를 표적하는 새로운 기전의 치료제로, 최초의 무기질 코르티코이드 수용체의 비스테로이드성 선택적 길항제이다.무기질코르티코이드 수용체의 과활성화는 염증과 섬유화를 일으킬 수 있는데, 염증과 섬유화는 신장에 영구적인 손상을 가져올 수 있다. 이 약은 무기질코르티코이드 수용체 과활성화를 억제해 염증과 섬유화를 줄이고 신장 손상을 억제한다.케렌디아는 3상 FIDELIO-DKD 연구를 통해 유효성을 입증했다. FIDELIO-DKD 연구는 전 세계 48개국의 약 5700명 환자를 대상으로 진행됐으며 케렌디아는 FIDELIO-DKD 연구를 통해 제2형 당뇨병을 동반한 성인 만성 신장질환 환자에서 만성 신장질환의 진행 억제와 심혈관질환 위험 감소를 확인했다. 연구에 참여한 환자는 표준요법에 더해 케렌디아 10mg 또는 20mg을 투여받거나 위약을 투여 받았다.임상 결과, 케렌디아는 1차 복합 평가 변수인 말기신장병, 추정 사구체여과율의 40% 이상 지속적 감소, 신장 원인으로 인한 사망을 위약 대비 약 18% 유의하게 감소시켰다.아울러 주요 2차 평가 변수인 심혈관계 원인으로 인한 사망, 비치명적 심근경색, 비치명적 뇌졸중 또는 심부전으로 인한 입원도 약 14% 감소시켰다. 중대한 이상반응 또는 급성 신장 손상 관련 이상반응 발생률은 전반적으로 두 그룹 간에 유사하게 나타났다.한편 유럽심장학회는 지난해 급성 또는 만성 심부전(HF)의 진단 및 치료를 위한 2021년 가이드라인을 중점적으로 개정하며 제2형 당뇨병 동반 만성신장질환 환자에서 심부전으로 인한 입원을 예방하기 위해 케렌디아를 Class 1A 등급 권고사항으로 포함했다.이와 함께, 당뇨병 환자에서 만성신장질환 발생 여부를 선별하기 위해 1년에 한 번은 사구체 여과율과 소변 내 알부민 수치를 측정할 것을 권고했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 기준과 적응증은 다를 수 있다. 국민건강보험제도 하에 주머니 사정이 무한하지 않은 탓이다.상황이 이렇다 보니, 항상 진료 현장에서는 볼멘소리가 나온다. 다 들어 줄 수 없지만 아무리 '재정' 때문이라 하더라도 납득이 어려운 경우도 종종 있다.대표적인 사례가 연령과 기간, 그리고 교차 투약의 제한이다.연령은 단순하다. 동일한 질환에서 재정 소모를 고려해 영유아, 혹은 고령 환자 등을 급여 대상에서 제외하거나 해당 연령층만 포함시킨다. 이 경우 차후 급여 확대를 통해 투약 대상이 확대되는 경우도 많다. 그러나 여전히 환자들의 희망이 이뤄지지 않은 약제도 분명 있다.기간은 조금 다른 면도 있다. 일반적으로 급여 기준에서 약물의 투약 주기를 제한하는 경우는 해당 약제의 임상 연구의 디자인이나 권위 있는 해외 가이드라인 등을 근거로 이뤄진다.하지만 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없이 '재정' 만을 이유로 급여 기준이 제한되는 경우도 있다.교차 투약에 대한 제한은 가장 빈번히 발생한다. 항암제 다음으로 제약바이오산업에서 각광받고 있는 자가면역질환에는 수많은 클래스의 약들이, 동일기전 내에서 다양한 품목들이 경쟁을 벌이고 있다.그런데 이들 약물은 하나의 약제를 투여받다 다른 약으로 교차 투여 했을 시 첫 번째 약제에 대한 급여는 인정되지 않는 경우가 많다. 즉 먼저 투약했던 약보다 더 좋은 치료 효과를 기대하고 다른 약을 맞았는데, 더 예후가 좋지 않을 경우 다시 이전의 약을 쓸 수 없는 것이다.오래전에 선진입한 약물들은 똑같은 상황을 거쳐 오랜 시간이 지나서야 교차 투약을 인정받기도 했다.우리나라에서 약제 급여는 처방 현장에서 지대한 영향을 미친다. 의료진은 약이 필요하다 판단되는 환자가 있더라도, 비급여 영역일 경우 대부분 처방을 포기한다. 약의 처방이 꼭 필요한 영역에서 재정을 위한 제한은 독이 될 수 있다. 보건당국이 조금은 현장의 판단을 믿어 보는 것은 어떨까.

이홍섭 교수 [데일리팜=어윤호 기자] 본래 서양사람들에서 많이 나타나는 '염증성 장질환(Inflammatory Bowel Disease, IBD)'은 이제 우리나라를 비롯 동양인에서도 높은 발병률을 보이고 있다.실제로 대한장연구학회 IBD 팩트 시트에 따르면, 2019년 궤양성대장염 환자는 약 3만7000명, 크론병 환자는 1만8000명으로 10년 동안 2배 이상 급증했다. 동시에 의료진이 '무기'로 쓸 수 있는 치료제도 경쟁적으로 출시되고 있다.5일 인제대 부산백병원 이홍섭 교수(소화기내과)는 데일리팜과의 인터뷰에서 기존 약제와 신규 약제 간 '약제 순서 설정(Sequencing)' 및 환자별 맞춤 IBD 치료전략 마련이 중요해졌다고 평가했다.최근 국내 임상현장 IBD 치료에 있어 기존 생물학제제뿐만 아니라 야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제까지 치료 옵션이 다양해지면서 적절한 약물 선택이 핵심 이슈로 부상했다.약제의 치료 효과가 불충분할 경우 곧바로 다른 약제로 전환할 수 있는 건 아니지만 몇 가지 처방 가능한 옵션이 생기면서 어떤 약제를 어떤 순서로 쓸 것인가에 대한 딜레마가 생긴 셈이다.이 과정에서 이홍섭 교수는 "증상 유무와 정도에 따른 저위험군과 고위험군으로 환자를 나눠 치료전략을 마련하고 약재를 선택한다"고 설명했다.이 교수는 또 "고위험군은 나이가 어리고 병변이 전체 대장을 침범하고, 궤양이 깊을 경우"라며 "IBD 측정지표 상 고위험군에 해당되는데, 이 경우 생물학적제제나 최근 국내에도 도입된 소분자 제제를 써야 할 환자라고 판단하고 검사를 하게 된다"고 말했다.덧붙여 "증상이 적은 환자는 기존 일반적인 치료전략으로 접근한다. 즉 고위험군은 건강보험 급여 체계에 맞게 최대한 빠르게 치료제 순서를 설정한다"고 설명했다.여기에 최근 궤양성대장염과 크론병에 JAK 억제제도 주요 치료옵션으로 활용이 늘어나면서 의료진의 딜레마도 늘어났다.이 교수는 "최근 JAK 억제제 계열 치료제도 IBD 치료 시 활용이 늘고 있다. 가령, 필고티닙의 경우 아자티오프린 쓰다가 바로 함께 처방 가능한 JAK 억제제로는 유일하다"며 "임상연구 면에서 유파다시티닙의 효과가 뛰어나다. 다만, 다른 JAK 억제제는 처방하려면 아자티오프린을 빼야 하는데, 의사 입장에서는 환자에 효과가 있다고 평가하는데 제외해야 하니까 고민이 된다"고 말했다.따라서 임상현장에서 치료제 선택의 폭을 좀 더 자유롭게 할 수 있도록 급여기준의 개선이 필요하다는 것이 이홍섭 교수의 평가다.그는 "치료제 선택의 폭이 늘어난 만큼 약이 정말 필요한 환자에게 빨리 처방할 수 있었으면 좋겠다"며 "증상이 가벼운 환자에 큰 칼을 휘두를 필요는 없지만, 고위험군에게는 적극적으로 치료제를 쓸 수 있도록 환자별 맞춤 치료전략으로 접근할 수 있도록 급여기준 상의 개선이 필요하다"고 진단했다.아울러 "약제뿐만 아니라 최근 IBD 치료 시 장내 미생물을 활용한 '대변이식술(faecal microbiota transplantation, FMT)' 또한 주요 치료옵션으로 활용할 수 있다"며 "지난해 11월 염증성 장질환 클리닉을 오픈하고 개인적으로는 장내 미생물 이식 업체를 창업하고 연구에 도전하려고 한다. 임상현장에서 FMT가 IBD 치료에 도움을 줄 수 있도록 연구하고 치료법을 개발하고 싶다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 쥴릭파마코리아의 커머셜 부문 사업법인 지피테라퓨틱스코리아가 무좀치료제 라미실의 TV 광고를 시작으로, 무좀 치료에 대한 수요가 많아지는 시기인 여름을 대비해 본격적인 마케팅 활동을 전개한다.대표 제품인 라미실 원스의 ‘단 1회 적용’ 용법을 내세워, 편리하고 효과적인 무좀 치료가 가능하다는 점을 강조할 계획이다.라미실은 2019년부터 2023년까지 5년동안 외용 항진균제 부문 판매 1위를 기록하며, 국내 무좀치료제 시장을 리딩하고 있는 브랜드이기도 하다.특히 라미실 원스는 최소 2~3주 동안 꾸준히 사용해야 하는 다른 무좀 치료제와 달리, 단 한 번의 사용으로 번거로움 없이 발가락 무좀을 치료할 수 있다는 점에서 많은 소비자의 사랑을 받아왔다.라미실 원스는 테르비나핀 1% FFS(Film-Forming Solution)를 함유해 빠르고 효과적인 증상 개선과 우수한 치료율을 보인다. 족부백선 환자 273명을 대상으로 한 임상에서 위약 대비 환자의 가려움에 대한 평가가 현저히 낮았을 뿐만 아니라, 6주째 진균학적 결과에서도 우수한 효과를 보인 것으로 나타났다.또한, in vitro 실험에서 1회 적용 후 13일까지 테르비나핀 약효가 최소살진균농도 이상으로 각질층에 머무르며 유지돼 3개월 후 재발 위험이 감소되는 것을 확인한바 있다.쥴릭파마코리아는 올해 3월 카로헬스케어와 계약 체결을 통해 한국을 포함한 아시아 7개 시장에서 라미실 판매를 책임짐에 따라, 국내에서는 쥴릭파마코리아의 커머셜 사업법인 지피테라퓨틱스가 라미실의 마케팅, 유통, 판매를 담당하게 됐다.지피테라퓨틱스는 의약품 등록 및 허가부터 제품 출시, 마케팅, 마켓 엑세스, 세일즈 프로모션까지 이르는 통합적인 솔루션을 제공하고 있다. 특히 지난 2023년에는 종합비타민제 일반의약품 ‘액티넘’을 성공적으로 재출시한 바 있다.지피테라퓨틱스코리아의 관계자는 “라미실이 새로운 출발을 하는 만큼 수십년 동안 쌓아온 세계적인 명성을 이어가면서, 지피테라퓨틱스의 전문적인 상업화 솔루션과 축적된 비즈니스 노하우를 바탕으로 무좀 치료 시장에서의 1위 입지를 공고히 해나가겠다”고 밝혔다.한편, 라미실 원스의 광고는 5월 TVCF를 시작으로 유튜브, 인스타그램, OTT 플랫폼 등 다양한 온·오프라인 채널을 통해 만나볼 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 자궁내막암 영역 최초 면역항암제 옵션 '젬퍼리'가 빅5 종합병원에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국GSK의 PD-1저해제 젬퍼리(도스탈리맙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 전국 주요 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난해 12월 보험급여 등재 후 빠르게 처방환경을 조성하는 모습이다.젬퍼리는 재발성 또는 진행성 고형암 환자를 대상으로 한 다중 코호트1상 임상 GARNET 연구 중, 백금기반 전신 화학요법 도중 또는 이후 진행을 나타낸 재발성 또는 진행성 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자가 등록된 코호트 A1 분석 결과를 통해 유효성을 입증했다.특히 해당 코호트는 현재까지 진행된 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자에 대한 PD-1 저해제 단독 치료요법 연구 중 규모가 가장 크다.연구의 1차 평가변수는 독립중앙심사위원회(BICR, Blinded Independent Central Review)가 고형암 반응평가기준(RECIST, Response Evaluation Criteriea Solid Tumors)을 활용해 평가한 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rate)과 반응지속기간(DOR, Duration Of Response)이었다.추적 기간 중앙값 16.3개월 기준으로 총 108명의 환자에 대한 분석 결과, 젬퍼리는 지속적인 항종양 활성과 관리 가능한 안전성 프로파일을 보이는 것으로 확인됐다. 치료에 따른 객관적 반응률은 43.5%였으며 반응지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.질병조절률(DCR, Disease Control Rate)은 55.6%로 나타났으며 치료 반응이 6개월 및 12개월 동안 지속된 비율은 각각 97.9%, 90.9%였다.한편 젬퍼리는 최근 백금 기반 화학요법과 병용요법으로 진행성 또는 재발성 불일치 복구결함/고빈도 현미부수체 불안정(dMMR/MSI-H, DNA Mismatch Repair Deficient/Microsatellite Instability-High) 자궁내막암 환자의 1차 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다.김재훈 강남세브란스병원 산부인과 교수는 "백금기반 화학요법은 오랜 기간 진행성 재발성 자궁내막암 1차 표준 치료로 활용됐지만, 평균 전체 생존기간은 3년 이하로 예후가 좋지 못해 미충족 수요가 높았다. 1차 치료에서 젬퍼리의 임상적 효과에 대한 기대가 크다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '듀피젠트'가 영유아 대상 보험급여 확대 적용을 위한 마지막 관문에 돌입한다.관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 사노피코리아 듀피젠트(두발루맙)에 대한 약가협상 명령을 내렸다. 이에 따라 곧 본격적인 정부와 사노피의 줄다리기가 시작된다.듀피젠트는 현재 만 6세 이상 중증 아토피피부염에 대해 급여가 인정된다. 만약 이번에 약가협상을 타결하고 급여 확대가 이뤄지면 만 6개월 영아부터 처방이 가능해 진다. 해당 적응증은 국내에서 지난 2022년 11월 승인된 바 있다.이 약의 영유아 대상 급여 확대는 그 필요성에 대한 목소리가 높았다. 실제 중증아토피연합회는 만 6개월~만 5세 영유아 중증 아토피 환자를 위해 듀피젠트의 조속한 급여를 촉구하는 입장문을 발표하기도 했다.아토피피부염의 85~90%는 만 5세 미만에서 증상이 나타나고 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발할 수 있다.그러나 만 5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다.한편 듀피젠트의 영유아에 대한 유효성은 3상 LIBERTY AD PRESCHOOL 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 만 6개월에서 만 5세의 국소치료제로 적절히 조절되지 않는 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트의 유효성과 안전성을 평가했다.그 결과, 듀피젠트는 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다.또한 16주차에 2차 유효성 평가변수인 EASI-75를 달성한 환자 비율은 듀피젠트와 TCS 병용투여군에서 53%로 위약군 11% 대비 유의하게 높았다. 듀피젠트와 TCS 병용 투여군에서 최대 가려움증 NRS(Worst Scratch and Itch Numerical Rating Scale) 점수가 위약군 2.2% 대비 49.4% 개선돼 아토피피부염의 대표적인 증상인 가려움증을 유의하게 개선했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 바이오베터 유방암치료제 '페스코'의 보험급여 등재 여정이 순탄치 않다.한국로슈의 '퍼제타'와 '허셉틴'의 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.이후 페스코는 약제급여평가위원회 보고를 거쳐 국민건강보험공단과 공급 및 품질관리 의무 등에 대한 협상 절차만이 남아 있었는데, 현재까지 아무런 진전이 없는 상태다. 암질심 통과를 기준으로하면 이제 10개월째다.기존에 있던 의약품의 개량생물의약품인 만큼, 애초에 페스코 급여는 순탄히 해결될 것 처럼 보였다. 그러나 정부 측은 생각보다 재정영향에 부담을 느꼈고, 로슈 측에 추가적인 조건을 제시한 것으로 판단된다. 다행인 것은 정부와 제약사 모두 등재에 의지를 내비추고 있어, 향후 협상이 타결될 가능성은 보인다.실제 바이오베터 약가우대 최초 적용 사례였던 '넥스비아자임(아발글루코시다제알파)'의 경우 최종 등재까지 5개월에 마무리됐다. 지난해부터 시작된 정부와 로슈의 줄다리기가 얼마나 더 길어질 지 지켜 볼 부분이다.페스코는 정맥주사로 쓰이던 허셉틴, 퍼제타를 고정용량 피하주사로 바꾸면서 환자 편의성 개선 및 치료시간 감소에 대한 혁신성을 인정받아 항암제 최초의 개량생물의약품(바이오베터)으로 이름을 올렸다.허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 피하주사로 치료법을 바꾸면 투약 및 모니터링에 드는 시간은 총 270분(90 +180분)에서 20분(5 +15분)으로 기존 대비 약 90% 이상 줄어든다. 또한 페스코는 정맥혈관이 아닌 허벅지에 투여하는 피하주사로, 반복된 정맥주사로 인한 혈관 및 신경 손상 등을 줄여줄 수 있다.이같은 페스코의 장점은 의료파업 등으로 혼란을 겪고 있는 현 상황에도 적잖은 이점으로 작용할 수 있다. 하지만 빠르면 지난 연말 등재도 가능했던 절차가 지연되면서 페스코는 그림의 떡이 되고 있다.NCCN 가이드라인은 페스코가 퍼제타·허셉틴을 대체할 수 있다고 명시하고 있으며, 실제로 영국에서는 페스코 출시 후 1년 동안 허셉틴, 퍼제타로 치료받던 환자 90%가 페스코로 치료법을 바꿨던 만큼, 등재가 이뤄진다면 한국에서도 허셉틴-퍼제타 치료를 받던 환자의 상당 수가 페스코로 전환할 것으로 전망된다.한편 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다.여기서 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했으며 넥스비아자임이 첫 수혜 약물이 됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암 신약 '트로델비'의 보험급여 등재를 촉구하는 두번째 국민청원이 얼마전 또 다시 5만명의 동의를 얻어냈다.지난 1월 이미 5만명의 동의를 얻어 낸 게시글에 이어 두번째다. 3개월 가량의 시간이 지났지만 트로델비(사시투주맙 고비테칸) 등재 절차와 관련, 별다른 소식이 전해지지 않고 있어 환자들의 간절함이 더해지는 모양새다. 하지만 안타깝게도 현재 22대 국회가 구성중이기 때문에 해당 안건은 위원회 회부가 어려울 것으로 판단된다.게재글이 올라온 2일 당시 국민청원 게시판을 통해 스스로를 4기 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer) 환자라 소개한 청원인은 "종양이 자라는 속도는 너무나 빠르다. 4기인 저에게도 기회가 닿을 수 있도록 간곡히 동참 부탁한다"며 트로델비 급여 적용의 필요성을 호소했다.길리어드사이언스코리아의 삼중음성유방암치료제 트로델비는 지난해 11월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 통과 후 아직까지 약제급여평가위원회 상정 소식이 들리지 않고 있다.트로델비는 최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 세포표면항원 Trop-2에 결합하는 단클론항체와 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물(TOP1 inhibitor payload) 'SN-38'로 구성된다.이 약은 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 이전에 두 번 이상의 전신치료를 받은 적이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암(mTNBC) 성인 환자의 치료제로 허가 받았다.트로델비는 전이성 삼중음성 유방암 2차이상 치료제 중 유일하게 전체 생존기간 개선을 입증한 약이지만 급여 등재로 가는 걸림돌은 역시 비용효과성 평가다.급여권 진입을 기대할 수 있는 요소는 지난 4월 등재된 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)와 같이 혁신성을 인정, 정부로부터 ICER 임계값 혜택을 받는 것이다.계속되는 환자들의 요청 속에 트로델비의 급여 절차에 언제쯤 진전이 생길지 지켜 볼 부분이다.한편 트로델비는 3상 ASCENT 연구를 통해 임상적 유용성을 입증했다.이 약물은 이전에 두 번 이상 전신치료를 받은 적 있고, 그중 적어도 한 번은 전이성 질환 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자에서 단일항암화학요법(TPC, Treatment of Physician’s Choice)을 실시한 환자군 대비 사망위험을 49% 감소시켰으며 57% 개선된 무진행생존기간(PFS)을 보였다. 이와 같은 효과는 뇌전이 여부와 관계 없이 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의에 진전이 생길지 주목된다.관련 업계에 따르면, 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회를 통과, 약제급여평가위원회 상정 일정을 조율 중이다. 이르면 오는 6월 약평위 상정 가능성도 점쳐진다.캄지오스가 해당 질환에서 최초 치료옵션이기 때문에 첫번째 도전에서 어떤 결과가 도출될지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "근시안적으로 보면 캄지오스의 급여 등재가 건강보험 재정에 부담으로 느껴질 수 있지만, 거시적으로 시야를 확장해보면 그렇지 않다고 본다. oHCM 환자들을 제대로 치료하지 않고 방치하면 심부전 발생 위험이 높아져 이로 인해 소요되는 직간접적 의료비용이 증가할 수밖에 없다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암젠은 이 헬스케어산업에서 뭘 좀 아는 플레이어다. 글로벌 1위 바이오기업이라는 타이틀을 떠나, 암젠코리아는 한국에 맞게, 모습을 바꾸는 법을 알고 있는 듯하다.지난 2015년 한국에 진출한 암젠은 골다공증치료제 '프롤리아(데노수맙)'와 '이베니티(로모소주맙)', 골격계합병증예방약 '엑스지바(데노수맙)', 이상지질혈증치료제 '레파타(에볼로쿠맙)', 급성백혈병치료제 '블린사이토(블리나투모맙)', 다발골수종치료제 '키프롤리스(카르필조밉)' 등 론칭한 6개 품목을 보험급여 목록에 등재시켰다. 여기에 각 약물들의 적응증 추가에 따른 급여 확대 움직임도 활발히 진행중이다.우리나라 등재 상황을 고려했을 때 이들 품목 하나하나, 순탄한 상황은 아니었다. 하지만 암젠 한국법인은 특유의 집중력을 발휘, 정부와 협상을 타결했다. 이들 약물들은 모두 현재 해당 시장을 리드하고 있다.야구에서 같은 투수라도 어느 팀에 소속됐느냐에 따라 승수가 달라진다. '약이 좋아서'인 것도 맞지만 암젠코리아가 강팀인 것도 있단 얘기다.그렇다면 잘나가는 암젠의 구성원들은 어떤 혜택을 받고 있을까. 암젠 인사부(P&O, People & Organization)를 총괄하는 윤태희(48) 상무를 만나, 회사의 비전과 인재상 그리고 복지현황에 대해 들어봤다.윤태희 암젠코리아 상무-한국법인의 성과가 대단하다. 그 중심에는 단연 인재가 있을 것이다. 인적자원 관리에서, 암젠의 장점은 무엇인가?=암젠은 1980년 설립돼 다른 외국계 제약사들과 비교하면 역사가 길지는 않지만 꾸준히 성장해온 역사를 가진 회사이다. 암젠코리아 역시 2015년 작은 규모로 시작하여, 현재는 인원이 180명 규모에 이를 만큼 커졌다.한국에서의 운영, 경영 햇수로 보면, 본사는 40여년이 넘었고 한국은 10년이 채 되지 않았음에도 다양한 혁신적인 의약품들을 시장에 빠르게 제공하고 있다. 이렇게 성공한 첫 번째 이유는, 사업 전략을 현실적으로, 굉장히 체계적이고 전략적으로 짰기 때문이다. 단기적인 성장을 추구하다 보면 욕심을 낼 수도 있는데, 암젠은 체계적으로 장기적인 전략을 잘 수립하고 실행해온 회사라고 볼 수 있다.두 번째 이유는, 결국 사람이다. 암젠은 인재(Talent)들을 전략적으로 잘 채용할 뿐 아니라, 잘 유지(retention)시키는데 많은 노력을 기울인다. 그리고 이 인재들이 다음 단계(next step)에서는 내부 승진(internal promotion)을 통해 경력개발을 할 수 있도록 지원했다. 암젠은 외부에서 우수한 사람들을 채용만 하는 것이 아니라, 내부에 있는 사람들이 잘 발전할 수 있도록 돕는다.-암젠이 생각하는 인재상은 무엇인가?=우리는 채용 시에 '4가지 리더십 속성 (Leadership Attributes: Inspire, Accelerate, Integrate, Adapt)'을 기반으로 인터뷰를 진행한다. 물론, 업무에 대한 경험, 직무 기술에 나와있는 역할을 할 수 있는 역량과 자격도 본다.하지만 결론적으로는 직원을 채용하거나, 승진을 결정하거나, 성장시킬 때는 4가지 리더십 속성을 토대로 평가한다. 아무리 일을 잘하는 사람이더라도, 4가지 리더십 속성과 회사의 가치에 적합한 행동을 보이지 않거나 충족하지 않는다면 암젠이 생각하는 인재라고는 판단하지 않는다. 성과도 성과지만, 행동에 대한 부분도 중요하게 보고 있다.-그렇다면 실제로 실적은 좋은데, 이 4가지 리더십 속성을 충족하지 않는다면 채용이 안되는 경우도 있나?=인터뷰만으로 판단하기 어려운 부분이 있다. 리더십 속성이라는 것은 예, 아니오로 대답할 수 있는 질문(yes or no question)이 아니다. 그래서 리더십 속성을 토대로 이 사람이 현재 혹은 과거에 보였던 행동들을 알아내기 위한 질문(proving question)을 던져서 이 사람이 일을 어떻게 진행했고, 상황에 어떻게 대응했고, 문제를 어떻게 해결할 수 있을지를 판단한다.또한, 이러한 확인 과정 외에도 담당 부서, HR, 필요에 따라 사장님까지 모두 인터뷰를 진행한 후 채용 전에 조정 미팅(Calibration Meeting)을 한다. 이러한 과정을 통해 암젠의 리더십 속성에 적합한 역량을 갖추고 있다고 각 부서가 동의한 사람을 최종적으로 채용 확정한다.-요즘 다국적제약사에 대한 대학생들의 관심이 굉장히 높아졌다. 신입 채용 기회가 1년에 몇 번 안되고, 문이 좁음에도 불구하고 약대생뿐 아니라 일반 대학생들도 관심이 많다.=본인에게 도움이 되지 않는 경험은 없다. 로컬 회사에서 일 했기 때문에 외자계를 못 가거나, 외자계 경험이 많다고 해서 무조건 암젠에 올 수 있는 것도 아니다. 암젠과 일하고 있는 경력직 분들 중에는 국내사에서 경험을 쌓고 오신 분들도 많다.최근에 암젠의 차의과학대학교 약학대학 MOU를 통해서 학생들이 인턴처럼 일을 경험하는 경우도 있다. 신입사원 또는 졸업을 아직 하지 않은 분들께 조언할 것은, 경험을 차근차근 쌓아 본인 만의 프로필을 만들어서 준비를 하는 게 도움될 것 같다.하나의 회사만을 생각하고 '이 회사 아니면 안된다'라는 생각을 가지기 보단 다양한 경험을 통해 준비를 해 나가길 바란다. 암젠은 채용 규모도 크지 않고 수시채용으로 열리다 보니, 작은 경험이더라도 차곡차곡 쌓아서 준비하는 것이 좋을 것 같다.-회사 내에서도 다른 업무, 포지션에 대한 경험을 하고자 하는 수요가 많은 것 같다. 암젠은 STAR 프로그램이 있는 것으로 안다.=암젠코리아의 'STAR(Short Term Assignment Resource) 프로그램'은 사내 다양한 부서의 업무를 이해하고 경험할 수 있는 프로그램으로, 다른 부서의 임직원들과의 협업과 소통 능력뿐 아니라 잠재된 역량에 맞는 미래의 커리어를 개발할 수 있다. 개인의 다양한 능력이 묻히지 않고 새로운 기회로 끄집어 내질 수 있도록 다양성을 제공한다는 점이 좋은 것 같다.물론 이 프로그램을 통해 모두가 다 전환되는 것은 아니다. STAR 프로그램을 경험하고 나서 기존 포지션을 유지하는 것이 더 낫다고 판단하는 직원들도 있고, 혹은 부서를 바꾸는 경우도 있다.-자신의 포지션을 바꾸고 싶어하는 임직원들의 비율이 얼마나 되나?=사람마다 다르긴 하다. 자신의 포지션을 바꾸고 싶은 니즈를 갖고 있는 분들을 우선 고려하겠지만, 회사에서는 궁극적으로는 필요로 하는 핵심 포지션을 먼저 확정하는 것이 중요하다. 내가 하고 싶은 것과 잘 할 수 있는 것은 다를 수 있다 보니, 포지션을 먼저 확정한 후 그 포지션에 맞게끔 인재 파이프라인 풀(Talent pipeline pool)들을 쌓아 간다.-암젠은 직원을 어떻게 평가하는가?=본사의 MAP(Maximizing Amgen Performance)라는 시스템으로 진행한다. 총 다섯단계의 평가(Rating scale)로 돼 있고, 목표 설정, 중간 평가, 연말 평가로 크게 세 번의 사이클로 평가한다. 다만 단순히 세번만 하라고 말하진 않는다.연말 평가 시스템의 경우, 회사의 목표를 부사장들에게 공유하고, 부서장은 각자 직원들과 공유하며, 이에 맞춰서 직원들의 참여(engagement) 스코어 설정과 프로그램 개발을 진행한다. 이후 연말 평가에서 KPI에 대한 부분과 리더십 속성에 대한 부분들을 같이 평가한다.리더십 속성에 대해서는 HR에서 팀별로 워크샵을 진행하도록 돕고 있으며, 이에 따라 개별 직원들에게도 체화가 잘 돼있어서 객관적이고 일관된 평가가 진행될 수 있도록 하고 있다.평가 과정에서는 리더십 팀에서 다른 부서와의 공식적인(formal) 조정 미팅(Calibration Meeting)을 통해 실제로 직원이 리더십 속성에서 맞춰 목표들을 달성했는지 다면적으로 평가한다. 이러한 과정 덕에 내가 열심히 한 부분에 대해서 리더나 다른 협력하는 이들이 객관적, 다면적으로 평가해 줄 수 있다는 신뢰가 있다.다양한 부서가 참여하는 만큼 이 과정에서 굉장히 냉정한 평가가 나오기도 한다. 일은 잘 하는 사람이었는데, 실제로 부서간 협업 업무(cross functional) 상황에서의 갈등이 있을 수 있고, 해당 부서장은 사각지대(가 있을 수밖에 없다. 이 평가를 통해 부서장이 이 사람에게 최고 평가를 주고 싶다 하더라도 평가가 내려가는 경우도 있다.-암젠만의 특징적인, 직원들에게 제공하고 있는 혜택은?=대부분 코로나 상황이었을 때, 제약회사들은 직원들의 안전 측면에서 재택 근무를 활성화했다. 코로나 이후에는 재택 근무가 대부분 철회되거나, 날짜를 정해서, 그 날짜도 매니저 승인을 받고 진행하는 경우가 많다.암젠은 한국뿐 아니라 글로벌 차원에서 Flex Space 문화를 통해 기본적으로 회사와 직원들간 상호신뢰가 강하게 생긴 것 같다. 암젠코리아는 사무실이 스마트 오피스로 운영되고 있고, 매달 셋째 주 금요일은 조기퇴근 해 가족과 시간을 보내는 Fun Friday 등 Flex Space 문화를 도입해 임직원들이 업무 외에 삶에도 집중할 수 있도록 지원하고 있다.-지난 활동을 보면 특별히 '가족'에 집중하는 모습도 보인다.=그렇다. 암젠만의 특징적인 부분은, 2022년도에 획득한 가족친화 인증이다. 회사의 직원 평균 연령은 40대 초반으로 굉장히 젊은 편이고 육아 등 가족에 대한 고민도 많을 시점이다.ERG(employee resource group) 프로그램도 이를 기초로 하고 있다. 회사의 임직원들은 회사에 대한 높은 참여를 바탕으로, 회사 주도의 탑다운(Top down) 방식이 아닌 직원 주도의 바텀 업(Bottom up) 방식으로 기업 문화를 이끌어 가고 있으며, 대표적으로는 다양한 ERG 프로그램이 있다. 올해에는 오피스에 가족들을 초대해 부모님 혹은 자녀들이 다니고 있는 회사를 소개하고 보여줄 수 있는 기회를 마련하고자 한다.-이밖에 또 다른 자랑거리가 있는가?=암젠은 성장을 계속 해왔고, 앞으로도 성장할 회사이다. 임원 중 여성 비율이 70%에 달할 만큼 여성이 일하기 좋은 회사이다. 또한, 남녀 상관없이 우수한 인재들이 체계적인 커리어 개발 프로그램을 지원받고, 국내의 인재들이 글로벌에서의 역할을 확장할 수 있는 기회가 많이 열려 있는 회사다.대표적으로 아시아 태평양지역에서 운영하는 Thrive라는 프로그램이 따로 있다. Thrive 프로그램은 지원자를 대상으로 선발과정을 통해 다른 아시아 지역에서 업무 경험을 확장할 수 있는 기회를 제공하고 있으며 앞으로 도 지속 운영할 계획이다. 또한, 해외에서 직접 근무하지 않더라도 리전(region)에서 일하는 분들과 함께 프로젝트로 일할 수 있는 기회도 열려 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 같은 '암'이지만 숫자가 다르다. 해당 암 안에서도 극소수의 환자만을 대상으로 하는 첨단 표적항암제들이 연이어 등장하고 있다.우리가 부르는 간암, 위암, 폐암 등 암종들은 단순한 대분류일 뿐, 사실은 세부적으로 분류된다. 동일한 장기에서 비롯된 종양이라 하더라도, 이 세부 분류에 따라 치료의 난이도가 다르며 환자 수 역시 다르다.이미 정밀의학의 발전은 '유전자'로 약물의 처방기준 전환을 예고하고 있다. 그야말로 맞춤형 의료시대가 도래한 셈이다. 현실로 다가왔지만 아직은 낯설다. 암종에 상관없이 유전자 변이만 확인되면 효능을 발휘하는 이들 첨단 표적항암제들에 대해 우리나라는 아직 수용에 어려움을 겪고 있다.항암제들의 각축장이 된 폐암을 보자. RET 타깃 '가브레토(프랄세티닙)'와 '레테브모(셀퍼카니닙)', MET 타깃 '타브렉타(카프마티닙)'와 '텝메코(테포티닙), EGFR 엑손20 타깃 '리브리반트(아미반타맙)' 등 항암제들은 모두 몇년 사이 보험급여 등재를 시도했지만 전부 좌절을 맛봤다. '폐암'이라는 상위 카테고리는 동일하지만 이들 약물의 투약 대상은 희귀질환의 환자수 범위에 해당한다.여기에 기존에 등재된 표적항암제와 면역항암제들 역시 급여 확대 과정에서 적잖은 고비를 겪고 있다. 약 자체가 비싸기도 하지만 하나의 약이 쓰임새가 늘어나면서 다시 가치 평가를 진행하고 사용량을 예측해야 한다. 이는 우리나라 건강보험제도를 지탱하고 있는 큰 틀이기도 하다. 무조건 보건당국을 탓할 수 만은 없는 이유다.다만 최근 개발된 신약들의 특징 중 하나는 해당 환자 수, 즉 특정 유전자 변이가 확인되는 숫자 자체가 상당히 적다는 점을 고려한 접근방식의 전환은 필요해 보인다.언급했듯, 해당 신약들은 처방할 수 있는 대상 자체가 많지 않다. 우리나라 전체 고형암에서 이런 희귀 유형의 환자는 1% 미만이고, 진단해 내는 효율을 보자면 200명이 못 미친다. 더욱이 이 같은 유형의 환자들은 전형적인 표준치료(기존 약제)가 잘 듣지 않는다는 것이 전문의들의 설명이다.그렇기 때문에 최근 업계에선 이제 희귀질환의 정의를 재정립 해야 한다는 목소리가 적잖다. 질환 자체의 환자 수가 아닌 치료 옵션에 해당하는 환자 수를 반영해야 한다는 얘기다.물론 이는 체계적이고 구체적인 논의가 필요한 사안이다. 그러나 쓰임새는 늘고 타깃은 축소되는 지금의 표적항암제들을 어떻게 급여권에 들일 지 고민할 때가 왔다. '존재하지만 쓸 수 없는 약'은 우리나라에서 점점 늘고 있는 것이 사실이다. 제약사의 의지와 정부의 고민, 항상 필요했지만 더욱 간절한 시점이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 항암 신약 '웰리렉'이 보험급여 등재를 노린다.관련 업계에 따르면 한국MSD는 최근 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)의 급여 신청을 제출했다. 국내 허가 1년여 만에 등재 여정을 시작하는 모습이다.웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau)라는 희귀한 적응증에 대해 지난해 국내 희귀의약품으로 지정, 같은 해 5월 최종 승인됐다.구체적인 적응증은 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다.등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다.임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다.그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다.또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며, 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다.웰리렉은 얼마 전 미국에서 신장암 적응증을 추가하기도 했다. 이 약은 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 VEGF-TKI 치료 후 질병이 진행된 진행성 신세포암 환자를 대상으로 진행된 임상 LITESPARK-005를 통해 유효성을 확인했다.그 결과, PD-1 또는 PD-L1 면역관문억제제 및 VEGF 수용체 표적 치료제를 순차적 또는 병용투여 받은 진행성 신세포암 환자에서 에베로리무스 대비 무진행생존율(PFS)을 개선했으며 질병 진행 또는 사망 위험을 25% 감소시켰다.한편 웰리렉은 비급여지만 종합병원 처방권에 속속 진입 중이다. 현재 국립암센터, 삼성서울병원, 서울아산병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했으며 지난해 12월 삼성서울병원에서 첫 처방사례가 나왔다.

배경은 KRPIA 신임 회장 [데일리팜=어윤호 기자] 배경은(53) 사장은 말 그대로 제약업계 '센터'로 떠올랐다. 얼마 전 한국을 비롯해 사노피 그룹 내 뉴질랜드, 호주 등 3개국 법인의 총괄 대표이사 영전에 이어 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 회장에 선임됐다.빅파마 사노피의 아시아태평양 주요 국가와 함께 국내에서 다국적사를 대표하는 협회의 수장이 되면서 본사, 한국 정부 등 다방면 소통의 핵심 인사가 된 셈이다.어찌 보면, 의아한 점도 있다. 사실 배 대표는 그간 줄곧 KRPIA 회장직의 임기가 끝날 때마다 제안을 받아 왔지만 고사해 왔다. 그랬던 그가 하필 그 어느때보다 업무 영역이 넓어진 상황에서, 회장직을 수락했다.가장 바쁜 시기에 일은 많아졌으니, 제대로 된 수행에 대한 우려도 나온다. 하지만 컨트롤타워로서 역할을 따지자면 기대감도 있다. 고가약 시대, KRPIA는 그 어느 때보다 신약 약가를 위해 움직이고 있다. 약가제도 개편 제안과 이를 뒷받침하기 위한 대정부 커뮤니케이션은 협회의 핵심 역할이 됐다.이 같은 상황에서, 배 대표는 단골 약가 참조국 뉴질랜드와 호주를 총괄하면서 업계를 대표하는 협회의 키메시지와 전략을 결정하게 된다. 그가 가장 시의적절한 정책 제안이 가능한 적임자가 될 수도 있다.데일리팜이 새로운 출발점에 선 배경은 회장을 만나 봤다.-개인적으로 이번에도 회장 직을 고사할 줄 알았는데, 조금 놀랐다.호주 및 뉴질랜드 총괄과 협회 회장직을 동시에 하게 됐다. 사실 그동안은 아직은 역량이 부족다고 판단해 머뭇거림이 있었다. 하지만 KRPIA의 미션은 글로벌제약사가 중요하다고 생각하는 가치와 일치하기 때문에 협회 발전을 위해 항상 기여해야 한다는 생각을 갖고 있었다. 그래서 올해는 역할을 해야 하는 시기가 아닌가 생각했다. 일복이 많은 시기같기도 하고, 체력관리 잘하면서 하려고 한다. 예측을 어긋나게 해서 미안하다.(웃음)-다국적사 입장에선 그 어느때보다 중요한 시기다. 정부의 정책 방향성을 보면 여전히 압박을 더하는 정책도 있지만 최근에는 혁신 신약 가치 보상방안을 비롯, 긍정적인 시그널도 나오고 있다.정부가 올해 발표한 '제2차 국민건강보험 종합계획'에 '신약 가치인정'이라는 문구가 처음으로 등장했다. 신약의 혁신성 및 가치인정, 중증 환자의 보장성 강화 등 환자 접근성 향상의 토대가 만들어진 것 같아 좋은 출발이라 생각하며, 또한 고무적인 성과라고 본다. 다만 중요한 것은 실효성 있는 구체적 방안이 나와야 실질적으로 환자들에게 신약이 신속하게 공급되고, R&D 선순환으로 이어질 수 있다는 것이다.-언급한 실질적인 해결을 위해, 정부를 향한 KRPIA의 제언이 정해졌는가?크게 두가지다. 첫째는 한국은 신약 도입이 여전히 너무 늦다. 통계자료를 봐도, 글로벌(미국, EU 등) 최초 허가 기준으로 1년 안에 한국에 도입되는 신약의 비율은 일본과 미국에 비해 매우 낮은 5% 수준이다. 신약을 환자들이 실제로 사용할 수 있는지에 대한 실효성이 가장 중요한 것 같다. 이같은 문제를 해결하기 위해 우리나라 역시 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제도를 운영하고 있다. 그러나 실제로 심사기간을 단축시키고 있는지, 어떤 부분에서 병목현상이 일어나고 있는지 봐야 할 것 같다. 도입이 시급한 약들에 대한 해결방안을 마련하는 것이 가장 시급하다.둘째는 신약의 가치인정이다. 제약사들의 동기부여는 신약 가치를 인정받을 때 나오고, 이로부터 수익을 창출해 R&D선순환이 이루어질 수 있다. 이를 위해서는 궁극적으로 ICER 가치가 획기적으로 개선되는 등 약가정책이 많이 달라져야 한다. 글로벌제약사들도 중국과 일본, 동남아, 싱가포르 등 R&D를 어디에 유치할 것인지 경쟁하는 상황에서 R&D 인지도가 있는 나라에 우선적으로 투자가 갈 수밖에 없다. 산업적인 측면에서 봤을 때 결국 R&D를 강화하는 방향으로 나아가야 한다.또한, 보험재정은 한정돼 있으니 구조적인 부분도 봐야 한다. 의약품비에서 신약 비중의 경우 해외에서는 전체 의약품 비중에서 신약이 60~70%인 반면, 한국은 10%도 안 된다. 다약제 복용, 클리닉 쇼핑 등 비효율적인 시스템을 재조정해야 한다. 그래야 보험재정에 부담이 되지 않으면서, 신약 예산을 책정할 수 있다.-KRPIA가 지출구조 개선에 대한 목소리를 내기 시작해서 조금 놀랐다. 아무래도 국내 의약품 시장은 아직 '신약=다국적사, 제네릭=국내사'란 성향이 강하기 때문에 그간 조심스러워 하는 기조가 있었다.지난해 지출구조(신약 비중) 데이터를 발표했을 때도 의외라고 보는 시각이 많았다. 그러나 정부 역시 결국 국내기업이 신약개발을 하게끔 독려해야 하는 상황이다. 경평면제제도 및 ICER 가치 등 모든 게 연결돼 있어 KRPIA는 기회가 생길 때마다 정부화 소통할 생각이다.-신약의 급여 등재 과정에서 거치게 되는 위원회(경제성평가소위원회 등)의 논의내용과 결과를 공개하자고 요청한 것도 의아했다.등재 절차 투명성 확보의 경우 물론 각 회사별로 전략 비밀이고 조심스러운 부분이 있을 수 있다. 하지만 보건의료라는 큰 틀에서 보면 기다리는 환자가 있다. 의사 결정을 하는데 정보 공유가 정말 중요하다. 그런 부분에 있어서 투명성을 확보해야 상생할 수 있다. 이 부분은 정부도 많은 부분 요청에 화답하고 있다고 생각한다.-올해부터는 정부의 의약품 사후관리 강화 움직임도 본격화될 전망이다. 리얼월드데이터(RWD) 활용, 경평유예제도 전환 등 거론되는 정책들이 KRPIA 입장에선 우려와 불만이 적지 않을 수 있다.사후관리는 전체 보험 재정을 관리하는 차원에서 일부 필요하다고 생각한다. 하지만 국내 사후관리 시스템은 통합되지 않고 PVA(사용량약가연동제)를 비롯해 너무나 세분화돼 있어 이로 인한 중복적 약가인하가 자주 일어나는 실정이다. 회사 입장에서는 시스템이 간소화돼야 예측이 가능하다. 현재 정부는 PVA 등 약가에만 치중한 사후관리 제도를 운영하는데, 그로 인해 행정적인 부담도 높다. 경증질환 치료 대비 중증질환 치료에 건보 보장을 강화하는 등 구조적인 측면을 고려해 시스템을 운영했으면 좋겠다. 너무 약가인하에만 초점이 맞춰진 것 같다.국내에서 신속한 신약 등재에 대한 제도 및 정책적 개선 없는 사후관리 강화는 결국 또 다른 신약 접근성을 저하로 이어질 것이다. KRPIA에서는 현장 경험이 풍부한 인재들이 전문적 견해를 바탕으로 정부에 제안할 수 있는 사후관리 문제점과 개선 방향에 대해 준비하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극소수 환자를 타깃으로 하는 희귀 항암 신약 '웰리렉'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.17일 관련 업계에 따르면 한국MSD 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)은 현재 국립암센터, 삼성서울병원, 서울아산병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau)라는 희귀한 적응증에 대해 지난해 국내 희귀의약품으로 지정, 같은 해 5월 최종 승인됐다.구체적인 적응증은 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다.등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다.임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다.그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다.또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며, 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다.한편 웰리렉은 얼마 전 미국에서 신장암 적응증을 추가했다. 이 약은 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 VEGF-TKI 치료 후 질병이 진행된 진행성 신세포암 환자를 대상으로 진행된 임상 LITESPARK-005를 통해 유효성을 확인했다.그 결과, PD-1 또는 PD-L1 면역관문억제제 및 VEGF 수용체 표적 치료제를 순차적 또는 병용투여 받은 진행성 신세포암 환자에서 에베로리무스 대비 무진행생존율(PFS)을 개선했으며 질병 진행 또는 사망 위험을 25% 감소시켰다.