녹십자 '리브말리액'[데일리팜=정흥준 기자]담즙정체성 소양증 치료제로 사용하는 녹십자 ‘리브말리액(마라릭시뱃염화물)’이 1월 급여 등재된다.  또 듀피젠트프리필드주300mg(두필루맙)이 중증 제2형 염증성 천식에 급여 확대된다.19일 업계에 따르면, 녹십자의 리브말리액은 내달 급여 목록표에 이름을 올린다. 상한액은 2900만2835원이다.리브말리액은 지난 8월 약평위를 통과하며 급여 적정성을 인정받은 바 있다. 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증 치료 효과로 빌베이(오데빅시바트)와는 유사 약제로 분류되는 치료제다.리브말리액이 등재되며 급여기준도 신설됐다. 알라질증후군(Alagille syndrome) 진단 받은 생후 3개월 이상의 환자로 ▲혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우 ▲CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증 환자는 급여 적용된다.첫 투약 후 6개월 평가 시 치료 반응을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정하기로 했다.간 이식을 받은 경우나 비대상성 간 경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)은 급여 대상에서 제외된다.사노피-아벤티스코리아의 듀피젠트는 내달 ‘성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식’에 급여 확대된다. 1월부터 듀피젠트300mg 상한액은 67만5753원으로, 종전 67만5807원에서 소폭 조정된다. 확대되는 급여 적용 대상은 ▲치료 시작 전 12개월 이내 혈중 호산구 수치가 150 cells/㎕ 이상 또는 호기산화질소(FeNO)가 25 ppb 이상이면서 치료 시작 전 12개월 이내 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 천식 급성 악화가 4번 이상 발생한 경우 ▲치료 시작 6개월 전부터 prednisolone 5mg/day 이상과 동등한 수준의 경구 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 경우다.평가 방법은 약제 투여 전-후 매 1년마다(경구 코르티코스테로이드 의존성 천식의 경우 매 6개월마다) 평가해 두 가지 조건 중 하나에 해당하면 인정한다.두 조건은 ▲천식 급성 악화의 빈도가 치료 시작 전 대비 50% 이상 감소 ▲지속적인 경구 코르티코스테로이드 치료가 필요한 환자의 경우 천식 증상 조절을 개선하거나 유지하면서 경구 코르티코스테로이드 용량이 치료 시작 전 대비 50% 이상 감소한 경우다.  

[데일리팜=이탁순 기자] 이달부터 진행성 가족성 간내 담증 정체증(PFIC) 치료제로 급여 등재된 빌베이캡슐(오데빅시바트, 입센코리아)가 담즙 정체증에 따른 증상이 있는 알라질 증후군 환자의 치료 용도 희귀의약품으로 지정됐다.희귀의약품으로 지정되면 신속 허가와 수수료 면제 등 혜택이 부여되기 때문에 적응증 추가에 속도가 붙을 전망이다. 이에따라 알라질증후권 치료제로 약가 등재 협상을 진행하고 있는 녹십자 리브말리액(마라릭시뱃염화물)과 경쟁을 펼칠 것으로 전망된다.15일 업계에 따르면 식약처는 이달 1일자로 빌베이의 알라질 증후군 환자 치료 용도 희귀의약품 지정을 공고했다.빌베이캡슐은 지난 8월 생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증 치료제로 국내 품목허가를 획득했다. 이번달에는 해당 적응증으로 급여 등재에도 성공했다.이 약은 허가-평가-협상 병행 시범사업 약제로 선정되면서 허가와 급여 등재까지 다른 약제들보다 시간을 단축할 수 있었다.이번에 알라질증후군 용도로 희귀의약품으로 지정돼 효능·효과 추가까지도 시간이 단축될 전망이다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사 기회가 주어지고, 신청 수수료도 면제되기 때문이다. 또한 허가 전이지만, 한국희귀·필수의약품센터를 통해 환자에게 공급도 가능하다. 이때 조제 의약품은 산정특례 적용도 된다.현재 알라질증후군 치료제로 허가받은 품목은 녹십자의 리브말리액이 유일하다. 2023년 2월 허가받은 리브말리액은 3개월 이상의 알라질증후군(ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료에 사용된다. 이 약 역시 희귀의약품으로 지정돼 있다.지난 8월에는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과, 급여 등재를 위해 건강보험공단과 막판 약가협상이 진행 중이다.급여 등재되면 알라질증후군 환자들은 건강보험 급여 혜택을 받고 리브말리를 사용할 수 있게 된다.알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로, 심혈관계·골격계·안구·피부 등 장애를 동반한다. 특히, 주로 환자가 소아인데다 마땅한 치료제도 없어 환자와 그 가족들에게 고통을 주고 있다. 국내에는 약 136명의 환자가 있는 것으로 파악되고 있다.빌베이 희귀약 지정 중앙약심에서 위원들은 이 약의 안전성과 유효성, 공급 측면을 고려할 때 희귀의약품 지정이 타당하다고 인정했다. 미국과 유럽 등 다른 나라에서도 알라질증후군 희귀의약품으로 지정된 점도 고려됐다.이에따라 이 약이 알라질 증후군 치료제로 허가를 획득한다면 급여를 추진 중인 녹십자 리브말리액과 경쟁을 펼칠 것으로 예상된다. 또한 희귀약 지정으로 산정특례 적용 등으로 다소나마 환자 접근성도 향상될 전망이다.

지난 6월 급여등재 국민청원까지 제기됐던 리브말리액이 약가협상에 돌입했다. [데일리팜=정흥준 기자] 담즙정체성 소양증 치료제로 사용하는 녹십자 ‘리브말리액(마라릭시뱃염화물)’이 약가협상에 돌입했다. 급여 문턱을 넘은 입센코리아의 유사약제 ‘빌베이’에 이어 연내 급여화를 시도한다.리브말리액은 지난 8월 약제급여평가위를 통과하며 급여 적정성을 인정받았다. 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증 치료 효과로 빌베이(오데빅시바트)와는 유사 약제로 분류되는 치료제다.허가-평가-협상 병행 1호 약제인 빌베이는 신속급여 등재 절차를 밟아 10월부터 보험이 적용된다.24일 업계에 따르면 리브말리액도 건강보험공단과 약가협상에 돌입했다. 가격 협상만 결렬되지 않으면 빌베이를 뒤따라 연내 급여화 가능성도 높다.리브말리액은 지난 6월 보험 급여를 촉구하는 국회 국민청원까지 제기된 약제다. 알라질 증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로 지난 2023년 2월 허가를 받았지만 급여는 적용되지 않는 상태였다.빌베이에 이어 리브말리액까지 급여목록에 이름을 올리면, 담즙정체성 소양증을 앓는 희귀질환자들에게는 희소식이 될 것으로 보인다.리브말리액 외에도 에이치엘비제약의 ‘척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 개선’ 치료제 씨트렐린구강붕해정5mg과 레코르다티코리아의 쿠싱병 치료제 '이스투리사필름코팅정(오실로드로스타트인산염, 레코르다티코리아)‘도 약가협상을 진행하고 있다.씨트렐린구강붕해정의 경우 지난 2015년 허가를 받은 이후 오랜 기간 급여등재를 도전해왔다. 지난 7월 약평위에서 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성을 조건부로 인정받았다.이스투리사필름코팅정은 작년 11월 허가를 받은 약이다. 식약처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 제18호 제품으로 지정 후 국내 도입을 지원한 바 있다.또 지난 8월 약평위에서는 ’뇌하수체 수술이 불가능하거나 수술 후 충분한 효과를 얻지 못한 성인 쿠싱병 환자 치료’ 효과로 급여 적정성을 인정받은 바 있다. 두 약제 모두 약가협상 관문만 넘는다면, 리브말리액과 함께 4분기 급여 등재 가능성이 높다.

[데일리팜=이탁순 기자] 녹십자의 희귀질환치료제 리브말리액(마라릭시뱃염화물)이 급여 적정성을 인정받았다.이에따라 건강보험공단과 협상 절차만 잘 거치면 건강보험 급여목록에 등재될 수 있게 됐다.건강보험심사평가원은 7일 2025년 제8차 약제급여평가위원회를 열고 이같이 심의했다고 밝혔다.리브말리액은 알라질증후군 환자의 담즙 정체성 소양증 치료에 사용되는 희귀질환의약품이다. 현재 건보공단과 협상 중인 허가-평가-협상 시범약제 빌베이캡슐과 유사약제로 관심을 모았었다. 지난 6월에는 이 약의 건강보험 등재를 요청하는 국회 청원이 제기되면서 최근 국회도 토론회를 열고 리브말리 등 소아 희귀질환의약품에 대한 신속 등재 방안을 고민했었다.이번 약평위 통과로 남은 절차는 건보공단 약가 협상만 남게 됐다. 서로 잘 합의가 된다면 건정심 보고를 거쳐 급여목록에 오르게 된다.리브말리액과 함께 쿠싱병 치료제 '이스투리사필름코팅정(오실로드로스타트인산염, 레코르다티코리아)'도 급여 적정성을 인정받았다.

[데일리팜=이정환 기자] 알라질증후군 환자의 소양증(가려움증) 치료에 사용하는 '리브말리액(마라릭시뱃염화물)'에 대한 건강보험급여를 촉구하는 국민청원이 제기됐다.청원 동의 기간은 내달 12일까지로, 16일 현재 1600여명이 동의한 상태다. 알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로 심혈관계·골격계·안구·피부 등 장애를 동반한다.국내 허가 적응증은 ‘만 1세 이상의 알라질 증후군환자에서 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증’으로 녹십자가 수입 중이다.리브말리액은 알라질 증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로, 피부 가려움증 등으로 고통받았던 환자에게 큰 도움이 될 것으로 기대된다.건강보험심사평가원 자료에 따르면 2021년 기준 국내 알라질증후군 환자 수는 136명에 달한다.리브말리액은 지난 2023년 2월 국내 시판허가를 획득했지만 급여적용이 되지 않는 상태다.알라질증후군을 앓는 환아 엄마라고 밝힌 청원인 김 모씨는 세브란스병원에서 진료를 받고 있지만 리브말리액의 건보 미적용으로 치료에 어려움을 겪고 있다고 썼다.김 씨는 의료진이 다른 치료제 빌베이(오데빅시바트)캡슐 임상시험 참여를 제안했지만, 아이의 개월수가 너무 어려 불가능한 상황이라고 설명했다.그러면서 돌 지난 환아에게 간 이식이 아닌 신약을 우선 쓸 의료적 필요성이 있고, 리브말리액이 유효한 치료 옵션이라는 게 의료진 견해라고 부연했다.이에 리브말리액의 신속 급여를 촉구하는 청원에 나섰다고 했다.김 씨는 "(알라질증후군으로 인한)가려움증과 피부손상은 아이 일상을 파괴한다"며 "지방종은 단순한 미용 문제가 아니라 아이 몸에 담즙과 지방이 얼마나 축적되고 있는 지를 보여주는 심각한 신호"라고 피력했다.그러면서 "너무 어린 아니에게 간 이식이란 큰 수술이 아닌 약으로 증상을 완화시킬 수 있는 기회와 설택권이 절실하다"며 "희귀질환은 개인이 감당할 수 없는 질병이다. 치료제는 있지만 보험이 적용되지 않아 치료를 포기해야 하는 현실은 너무 가혹하다"고 덧붙였다.