다사다난했던 2025년 한 해가 저물고 있다. 올해 보건의약계와 제약바이오산업계는 약가제도 개편과 법·제도 논쟁, 대형 기술수출 성과가 교차하며 유례없는 격변을 겪었다.제네릭 약가 인하를 골자로 한 약가제도 대수술과 급여재평가 이슈가 현장을 흔든 한편, 비만 치료제 열풍과 조(兆) 단위 기술수출은 산업의 성장 가능성을 다시 부각시켰다.데일리팜은 한 해 동안 업계를 뜨겁게 달군 주요 이슈 10가지를 선정해 2025년을 되짚어봤다.①약가제도 대수술…제약업계 후폭풍정부가 11월 28일 약가제도 개편안을 발표하면서 제약바이오업계 전반에 긴장감이 감돌고 있다. 개편안은 제네릭 약가 인하를 핵심으로, 신약 접근성 강화와 사후관리 체계 통합을 함께 추진하는 것이 골자다.제네릭 최고가 산정 기준을 현행 오리지널 의약품 특허만료 전 약가의 53.55%에서 40%대 수준으로 낮춘다. 동시에 계단형 약가제도 적용 기준을 조정한다. 기등재 동일제품이 20개를 초과할 경우 약가를 15%씩 낮추는 현행 구조를 10개 초과 시 5%포인트 인하로 조정해, 후발 제네릭의 약가 하락을 더욱 빠르게 유도한다는 구상이다. 제네릭 최고가 기준 요건(자체 생동·등록 원료의약품 사용) 미충족 시 약가인하 폭을 15%씩 인하에서 20%씩 인하로 확대한다.약가 가산 제도의 개편에도 나선다. 현재는 혁신형 제약기업에 68%의 약가 가산을 적용하는데, 이를 R&D 투자 비율 등에 따라 차등을 두고 68%·60%·55%의 가산을 제공한다. 또한 제네릭 등재 후 1년간 주어지던 59.5%의 기본 가산이 폐지된다.신약의 접근성을 높이기 위한 조치도 마련됐다. ICER 임계값을 상향 조정하고, 약가 유연계약제를 확대한다. 적응증별 약가제도의 도입을 검토한다.사후관리 체계 개편도 병행된다. 사용범위 확대와 사용량-약가 연동제에 따른 약가조정 시기가 매년 4월과 10월로 통일된다. 2년 마다 시행하는 실거래가 조사에 따른 약가 조정은 시장연동형 제도로 전환한다. 급여적정성 재평가는 매년 시행에서 수시 시행으로 바꾼다. 주기적 약가 조정 기전도 신설한다. 3~5년마다 약제별 시장 구조, 품목 수, 주요국 약가 비교 등을 검토해 중장기 조정 기전을 만든다는 방침이다.이번 개편안에는 제네릭 난립을 구조적으로 억제하겠다는 의도가 반영됐다. 제네릭 중심의 가격 인하와 사후관리 정비를 통해 재정 지출을 관리하고, 확보된 재원을 혁신 신약과 필수의약품에 재투자하는 선순환 구조를 만들겠다는 게 정부 구상이다.제약업계는 큰 우려를 드러내고 있다. 제네릭 약가 인하 폭이 큰 데다 계단형 기준이 강화되면서, 수익성 악화가 불가피하다는 우려가 나온다. 최근 수년간 반복된 약가제도 변경으로 정책 예측 가능성이 떨어졌다는 피로감도 여전하다. R&D 투자 기업에 대한 약가 우대 방침 역시 실질적인 보상 수준이 제한적이라는 비판도 제기된다.반면 신약을 다수 보유한 다국적제약사의 경우 대체로 환영한다는 입장이다. 이들이 꾸준히 요구해온 약가 유연계약제와 적응증별 약가제도 등이 개편안에 반영됐기 때문이다.약가제도 개편안을 둘러싼 논란은 내년에도 이어질 전망이다. 정부는 2025년 11월 말 건강보험정책심의위원회에 개편안을 보고하고 의견 수렴을 거쳐, 2026년 2월 건정심에서 최종 심의·의결을 진행할 예정이다. 이후 제도 정비를 거쳐 2026년 7월부터 단계적으로 시행한다는 계획이다.②창고형약국, 약사사회 강타3000여 가지 약과 건강기능식품이 창고형 매장들처럼 쌓여 있고, 그 사이를 쇼핑카트를 끌고 다니며 직접 고르는 창고형 약국이 하반기 약사사회를 강타했다.6월 경기도 성남에 첫 선을 보인 창고형 약국은 수도권을 넘어 대전, 대구, 부산, 울산, 광주 등 전국으로 확산되고 있다.수도권을 중심으로 마트형 약국이 확산되는 기로에서 코스트코·이마트 트레이더스를 본딴 창고형 약국이 불을 지핀 것이다.다량 사입해 박리다매 형태로 판매하다 보니 품목에 따라 동네 약국들 보다 많게는 20~30% 가량 저렴한 것도 특징이다. 365일, 약국에 따라서는 밤 10시까지 운영하며 공격적인 영업에 나서고 있는 곳들도 있다.볼거리와 동네 약국들 대비 저렴한 가격에 소비자들의 반응은 뜨겁다. 하지만 약사사회에서는 이같은 창고형 약국이 약의 공공성을 훼손하고, 오남용 위험을 높인다는 데서 경계하는 모습이다.정부당국 역시 창고형 약국이 소비자들이 약물 오남용으로 이르게 할 개연성이 있다고 판단, 미래형 약국이 아니라는 데 선을 그었다.그러면서 연내 소비자를 오인시키거나 과도하게 유인할 수 있는 약국 명칭이나 표시·광고를 제한하는 방향으로 올해 안에 약사법 시행규칙 개정을 추진하겠다고 밝혔다.물론 창고형 약국에 대한 별도 정의가 없는 상황에서 어디까지를 창고형 약국으로 볼지, 마트형 약국에 대해서는 어떻게 판단할지 등 세부 과제가 남아있는 상황이다.문제는 창고형 약국에 대한 관심이 약사들을 넘어 한약사, 비약사들에까지 확대되고 있다는 점이다. 실제 경기 고양에서는 한약사 개설 창고형 약국이 운영 중이며, 일부 창고형 약국을 중심으로는 자본주·토지주가 개입됐다는 의혹도 제기된 바 있다.최근에는 도매업체가 헬스앤뷰티숍에 숍인숍 형태로 약국을 들이는 사례도 등장, 창고형 약국이 우후죽순 늘어날 것이라는 전망에 힘이 실리고 있다.물론 먼저 창고형 약국이 생겼던 서울·경기의 경우 초반 이슈몰이 이후 관심이 줄어들면서 사입량과 매출이 초창기 대비 떨어졌다는 분석도 제기되고 있다.하지만 의사의 처방에 종속되지 않을 수 있고, 막대한 권리금 대비 합리적이라는 일부 약사들의 사고로 인해 창고형 약국이 생겨나고, 이에 대응하기 위한 대한약사회와 지역약사회의 움직임 역시 바빠질 전망이다.③비대면 법제화에 대체조제 개선까지올해 원격의료, 즉 비대면진료가 국회 법제화 논의된지 15년만에, 약국 대체조제 사후통보 활성화가 의약분업이 시행된지 25년만에 정식 제도화 궤도에 올랐다.비대면진료는 '원격의료 제도화'란 명칭으로 지난 2009년부터 국회와 보건의료계 논의가 시작됐다. 구체적으로 2010년 18대 국회에서 처음으로 의료법 개정안이 국회 의안과 제출됐다.의료진과 환자 간 직접 대면 없이 질환 진료와 의약품 처방을 허용하는 원격의료는 대한의사협회 등 의료계의 강한 반대와 일선 시민사회 단체의 '의료 영리화' 우려로 인해 수 차례에 걸쳐 제도화가 무산됐었다.제도화 복병은 코로나19 팬데믹이다. 전세계가 신종 바이러스 감염증에 시달리면서 의료기관 내 환자 밀집도 금지됐는데, 바로 이게 비대면진료 제도화 물꼬를 틔웠다.코로나19 팬데믹 위기 상황이었던 21대 국회 당시 본격화 된 비대면진료 의료법 개정 논의는 22대 국회에 이르러서야 가까스로 본회의를 통과하며 법제화에 성공했다.재진 환자·의원급 의료기관 중심 허용, 전자처방전·마약류 DUR 의무화, 중개 플랫폼 정의·규제 법제화, 처방약 제한적 약국 외 인도 허용 등을 주요 내용으로 한 비대면진료는 내년 12월 본격적으로 시행된다.약사 대체조제 사후통보 방식을 보건복지부·건강보험심사평가원 정보시스템까지 확대하는 약사법 개정안도 올해 국회를 통과했다.복지부가 환자 의약품 품절 사태 해결을 위해 약사법 시행규칙 일부 개정안을 입법예고하는 적극 행정에 나선 결과다.의약분업 이후 25년만에 대체조제 사후통보 활성화를 뒷받침하는 약사법이 개정된 셈이다.부칙에 따라 내년 2월 2일부터 약사는 의사가 처방한 의약품을 동일 성분·제형·용량의 약으로 대체조제할 때 전화, 팩스, 정보통신 등의 방식으로 의료기관에 직접 사후통보하지 않아도 심평원 정보시스템에 사후통보할 수 있게 된다.복지부는 심평원 내부에 사후통보 활성화 전담 조직을 신설하고 내년 1월 정보시스템 테스트 오픈 절차를 거쳐 제도 연착륙을 지원한다는 계획이다.④바이오 기업, 18조원 기술수출올 한 해 국내 바이오 기업이 굵직한 기술수출 성과를 쏟아냈다. 올해 국내 제약바이오 기업이 체결한 기술수출 계약은 18건에 총 규모는 18조8163억원으로 집계됐다. 특히 글로벌 빅파마를 대상으로 한 조(兆) 단위 대형 계약이 잇따랐다.에이비엘바이오는 올해 글로벌 빅파마를 상대로 대형 기술수출 계약 두 건을 연이어 성사시켰다. 지난 4월 글락소스미스클라인(GSK)에 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼을 4조1104억원 규모로 이전한 데 이어 11월 미국 일라이 릴리와 최대 3조8236억원 규모 그랩바디 플랫폼 기술수출 계약을 맺었다.알테오젠도 올해 굵직한 글로벌 계약을 연이어 성사했다. 알테오젠은 자체개발 'ALT-B4' 기술을 앞세워 3월 AZ 연구개발(R&D) 자회사 메드이뮨과 두 건의 계약을 체결하며 2조원에 육박하는 대형 기술수출 성과를 냈다. 영국 법인과 체결한 계약은 선급금 364억원을 포함해 총 1조910억원 규모다. 미국 법인과 체결한 계약은 선급금 291억원을 포함해 총 8729억원 규모다.에임드바이오는 3종의 전임상 단계 항체약물접합체(ADC) 자산을 모두 기술수출하는 쾌거를 이뤘다. 에임드바이오는 1월 미국 바이오헤븐에 FGFR3 표적 항암 후보물질 'AMB302'를 이전했고 6월 SK플라즈마와 ROR1 표적 항암 후보물질 'AMB303'에 대해 공동개발·기술이전 계약을 맺었다. 이어 10월 베링거인겔하임과 차세대 ADC 후보물질에 대해 최대 1조4000억원 규모 추가 기술수출 계약을 체결했다.알지노믹스도 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼을 기반으로 1조9000억원 규모 대형 글로벌 기술수출 성과를 확보했다. 알지노믹스는 지난 5월 릴리와 후보물질 도출부터 선급금·연구비·마일스톤·로열티까지 단계별로 발생하는 플랫폼 딜 형태로 다중 옵션 구조 기술수출 계약을 체결했다. 올릭스는 2월 대사이상 지방간염(MASH)과 비만 치료제 후보물질을 릴리에 총 9117억원 규모로 기술수출했고 6월 로레알과 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 활용 피부·모발 공동 연구 계약을 추가로 맺었다.아델은 12월 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘ADEL-Y01’을 글로벌 제약사 사노피에 기술수출하며 대형 계약을 성사했다. 해당 계약은 반환 의무 없는 선급금 1176억원을 포함해 최대 1조5288억원 규모로 선급금 기준으로는 올해 국내 바이오 기업의 기술수출 계약 가운데 가장 큰 수준이다. 국내 바이오 기업이 글로벌 빅파마를 상대로 연이어 성과를 내며 K-바이오의 기술 경쟁력이 한 단계 올라섰다는 평가가 나온다.⑤법정으로 간 GMP 스트라이크 아웃2022년 12월 시행한 GMP 적합판정 취소제, 일명 원스트라이크 아웃제로 처분당한 제약사들의 불복이 이어졌다.GMP 적합판정 취소제는 상습적으로 제조기록서를 거짓 작성하고, 임의제조 등 중대한 위반 행위가 적발될 경우 GMP 적합판정을 즉시 취소하는 제도이다.2023년 한국휴텍스제약을 시작으로 지난 9월까지 총 8개 업체가 처분을 통보받은 것으로 확인된다.하지만 처분 통보 이후 대부분 제약사들이 처분 집행이 과도한 재량권 일탈인 데다 처분으로 인한 막대한 재산상 손해를 입는다며 처분 취소를 주장하는 행정소송을 제기했다.지난 1월 휴텍스제약이 경인식약청을 상대로 제기한 1심 판결이 처음으로 나왔다. 수원지방법원 제3행정부는 제조기록서 거짓 작성 등 중대한 위반 행위로 인해 적합판정을 취소하는 것은 입법 취지에 맞는 정당한 처분이라는 식약처의 손을 들어줬다.당시 수원지법은 "GMP 적합판정 취소는 입법적 결단으로 도입된 새로운 조치로, 종래의 제재인 업무정지는 억제효과가 크지 않고 시정명령 정도가 주효할 것인지도 의심스럽다"며 "GMP 적합판정의 재취득을 금하는 법규가 없고, 위반행위를 다시 저지르지 않을 시설, 환경, 조직을 갖춘다면 관할관청에 신청해 적합판정을 다시 받을 수 있다"며 이 제도가 정당성이 있다고 판단했다.휴텍스제약 외에도 처분을 통보받은 제약사들이 이에 불복해 행정소송으로 대응하고 있다. 동구바이오제약, 삼화바이오팜 등 5개사가 소송 중이다. 소송제기로 집행이 정지되면서 행정처분 시작일 공개원칙에 의해 휴텍스제약 이후로 처분 대상업체도 공개되지 않고 있다. 이같은 불투명성은 GMP 적합판정 취소제에 대한 정당성 논란을 더 가중시키는 역효과로 작용했다.처분 제약사들의 불수용과 제약바이오협회 등 제약단체의 부정적 의견이 제시되면서 식약처도 제도 시행 이후 효과와 개선방안을 연구용역을 통해 전반적으로 돌아볼 계획이다.  올해까지 연구를 마치고 내년부터 본격적인 개선방안 논의가 진행될 것으로 보인다.⑥위고비 Vs 마운자로...비만약 열풍올해 제약바이오업계를 관통한 대표적인 키워드 중 하나는 단연 비만이다. 노보노디스크의 '위고비(세마글루타이드)', 일라이릴리의 '마운자로(터제파타이드)'를 중심으로 한 새로운 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 비만 치료제가 국내 시장에 본격 유입되면서 비만 치료는 더 이상 일부 환자군의 선택지가 아닌 사회적 이슈로 확장됐다.특히 주 1회 주사 만으로도 의미 있는 체중 감량 효과를 기대할 수 있다는 점은 과체중·비만 환자들의 치료 인식을 근본적으로 바꿔놓았다. 기존의 식이·생활습관 교정 중심 관리에서 벗어나 약물 치료를 적극적으로 고려하는 흐름이 빠르게 확산된 것이다. 실제로 국내에서는 위고비 출시 이후 단기간에 수요가 급증하며 품절 사태가 발생했고 병·의원 현장에서도 처방 문의가 폭증하는 현상이 이어졌다.GLP-1 계열 약물은 식욕을 억제하고 포만감을 높여 체중 감량을 유도하는 기전으로, 당뇨병 치료 영역에서 먼저 임상적 가치를 입증한 뒤 비만 치료제로 확장됐다. 위고비와 마운자로는 이 흐름을 상징하는 대표 주자다.현재 상용화된 비만 신약은 대부분 주사제로, 주 1회가 가장 긴 투여간격이다. 그러나 시장의 관심은 이미 다음 단계로 이동하고 있다. 노보노디스크와 릴리는 각각 GLP-1 기반 경구용 비만 치료제의 상용화를 가시권에 두고 있으며 주사제에 대한 심리적·물리적 부담을 낮춘 새로운 투여 옵션이 조만간 등장할 것으로 전망된다. 비만 치료의 접근성이 다시 한 번 확장되는 변곡점이 될 가능성이 크다.기전 측면에서도 진화는 계속되고 있다. GLP-1 단일 작용을 넘어 인슐린 분비 자극 펩타이드(GIP), 글루카곤(GCG)까지 결합한 다중 작용 비만 치료제 개발이 글로벌 연구개발(R&D) 트렌드로 자리 잡았다. 체중 감량 효과를 극대화하는 동시에 대사 개선·에너지 소비 촉진 등 보다 근본적인 치료 접근을 시도하는 전략이다. 이미 주요 제약사들은 삼중 작용제를 차세대 신약후보로 내세우며 차세대 비만 치료 시장 선점을 노리고 있다.이 흐름은 비단 글로벌 제약사에만 국한되지 않는다. 국내에서도 한미약품, 대원제약, 대웅제약, 동아에스티, 일동제약, 펩트론, 인벤티지랩 등 주요 제약바이오기업들이 비만 치료제 개발 경쟁에 속속 뛰어들고 있다. 이들 기업은 월 1회 장기 지속형 주사제, 패치제, 경구제 등 차별화된 투여 방식에 초점을 맞추고 있다. 후발주자지만 투여 편의성을 극대화 해 상업성을 높이기 위한 전략이다.다만 향후 비만 치료제 시장의 경쟁 구도는 체중감소율이나 제형 만으로 결정되지는 않을 전망이다. 요요 현상, 근손실, 장기 안전성 등 기존 GLP-1 제제가 안고 있는 한계를 어떻게 보완하느냐가 상용화의 핵심 변수로 떠오르고 있다. 실제 임상 현장에서는 체중 감소 이후 근육량 감소와 대사 저하에 대한 우려도 함께 제기되고 있다.이제 비만 치료제 시장은 체중 감량 효과를 넘어 안전성, 투여 방식, 장기 치료 전략을 둘러싼 경쟁 국면으로 접어들고 있다. 표준 치료로 자리 잡을 약물과 접근법의 윤곽도 점차 드러날 것으로 보인다.⑦제약사들, 콜린알포 소송전 고배올해 제약사들은 뇌기능개선제 콜린알포세레이트(콜린제제)를 둘러싼 법정 공방에서 연이어 고배를 들었다.콜린제제 급여축소는 제약사들이 최종적으로 소송에서 패소하면서 고시 발표 5년 만에 시행됐다.보건복지부는 2020년 8월 콜린제제의 새로운 급여 기준 내용을 담은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 일부 개정고시를 발령했다. 치매 진단을 받지 않은 환자가 콜린제제를 사용할 경우 약값 부담률을 30%에서 80%로 올리는 내용이다.제약사들은 콜린제제 급여 축소의 부당함을 따지는 취소 소송을 제기했다. 소송은 법률 대리인에 따라 2건으로 나눠서 제기됐다. 법무법인 세종이 종근당 등 39개사와 개인 8명을 대리해 소송을 제기했고 법무법인 광장은 대웅바이오 등 39개사와 1명의 소송을 맡았다.종근당 그룹은 1심과 2심 패소에 이어 지난 3월 대법원에서도 기각 판결이 내려졌다. 대웅바이오 그룹은 지난 10월 상고심 각하명령이 나오면서 5년 만에 본안소송이 종료됐다. 제약사들은 절차적 하자, 선별급여 요건 미충족, 재량권의 일탈·남용 등을 문제삼았지만 재판부는 모두 기각했다. 당초 콜린제제 급여축소는 제약사들이 청구한 집행정지가 인용되면서 시행이 보류됐다. 하지만 대웅바이오 등이 항소심 패소 이후 청구한 집행정지가 기각되면서 9월 21일부터 효력이 발생했다.  콜린제제의 급여축소로 약값 부담이 커지자 처방 시장도 위축됐다.  의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난달 콜린제제의 외래 처방금액은 333억원으로 집계됐다. 작년 10월 531억원보다 37.3% 감소했고 전월 대비 33.9% 축소됐다.콜린제제의 환수협상을 두고 펼쳐진 공방에서도 제약사들은 한 번의 승기를 잡지 못했다. 지난 2020년 12월 보건복지부는 건보공단에 콜린제제를 보유한 업체들에 '임상시험에 실패할 경우 처방액을 반환하라‘는 내용의 요양급여계약을 명령했다. 협상 명령 8개월만에 제약사들은 콜린제제의 재평가 임상 실패로 최종적으로 적응증이 삭제될 경우 임상시험 계획서를 승인받은 날부터 삭제일까지 처방액의 20%를 건보공단에 돌려주겠다고 합의했다.  제약사들은 보건당국의 환수협상 명령을 무력화하기 위한 소송에서 패소 확정 판결을 받았다.제약사들은 건보공단과 체결한 환수협상 계약이 적법하지 않다는 논리로 기존에 체결한 계약을 무력화하겠다는 전략으로 계약 무효 소송을 추가로 제기했다. 2개 그룹으로 나눠 진행된 1심 재판 모두 기각 판결이 선고됐다.  만약 콜린제제 임상시험 계획 승인 이후 5년간 진행한 임상시험이 실패할 경우 5년간 처방액의 20%를 환수해야 한다는 계산이 나온다. 이 경우 제약사들의 환수 금액은 5000억원 이상으로 추산된다.제약사들의 가장 좋은 시나리오는 콜린제제 임상재평가를 성공적으로 수행하면서 시장 잔류와 환수 리스크를 소멸하는 것이다. 콜린제제의 임상재평가는 종근당과 대웅바이오의 주도로 진행 중이다. 종근당이 퇴행성 경도인지장애와 혈관성 경도인지장애 임상시험을 각각 수행하고, 대웅바이오가 치매 환자 대상 임상시험을 진행하는 방식이다.제약사들은 콜린제제의 임상실패시 보건당국이 환수금액을 청구하더라도 또 다시 소송전이 펼쳐질 가능성이 높다. 제약사들은 콜린제제의 허가가 유효한 상황에서 재평가 임상시험 실패로 막대한 금액을 부담하는 것은 납득하기 어렵다는 인식이 팽배하다.⑧다이소 저가 건기식 판매 논란올해 초 생활잡화점 다이소가 건강기능식품(건기식) 시장에 진출하면서 보건의약계 내부에 큰 파문이 일었다. 다이소는 2월 말부터 전국 주요 매장에서 영양제·비타민 등 건기식 제품 30여종을 3000원에서 5000원까지 균일가로 판매하기 시작한 것. 소비자 사이에서는 높은 관심을 받았지만 약사회와 약국가는 즉각적인 반발에 나섰다.약사사회는 다이소의 저가 전략이 기존 약국의 건기식 매출을 잠식할 것이란 우려와 더불어 제약사들이 다이소를 파트너로 손잡은데 반발했다. 약사회는 “제약사가 오랜 기간 약국을 통한 유통과 신뢰를 쌓아온 제품을 다이소라는 유통채널을 통해 약국보다 훨씬 저렴하게 판매하는건 약국의 역할과 시장 질서를 훼손한다”는 논리를 강조했다.다이소에 납품한 제약사들에 대해 판매 철회 등을 강하게 촉구했고, 일부 약사를 중심으로 관련 제약사에 대한 불매 움직임이 일기도 했다.이 같은 약사사회 반발은 현장에 일부 반영되기도 했다. 일양약품은 다이소에서 판매를 시작한 지 불과 5일 만에 공급 중단을 결정하기도 했다.문제가 커지자 공정거래위원회가 조사에 착수했고, 약사회가 제약사에 압력을 행사해 다이소 건기식 판매를 사실상 차단했는지에 대해 공정거래법 위반 혐의를 검토하고 나섰다. 지난 3월 약사회를 방문해 현장조사를 진행한 공정위는 제재 절차에 착수했다고 밝히기도 했다. 공정위가 사업자 단체를 상대로 본격적인 조사를 벌인 이례적인 사례로 평가된다.공정위가 주목한 쟁점은 ‘사업자단체의 부당한 거래방해’ 여부다. 약사회가 관련 제약사들에 다이소 납품 철회를 요구하거나 회원 약사들에게 판매 업체에 대한 불매 참여를 유도하는 등 시장 경쟁을 왜곡했는지에 대해 집중 검토한 것으로 알려졌다.이번 다이소 저가 건기식 사태를 두고 보건산업계 일각에서는 편의점도 건기식 시장에 진입하는 등 유통 채널 다변화가 진행되고 있는 만큼, 다이소 논란은 유통구조 변화에 대한 전통 보건의료 직역의 저항이자 산업 구조 전환의 신호탄이라는 분석도 나온다.약사회로서는 당장 공정위 조사 결과와 제재 여부에 촉각을 곤두세우고 있다. 3월 현장조사 이후 지난 7월 공정거래법 위반 혐의가 담긴 심사보고서(검찰 공소장 해당)가 발송된 후 5개월이 넘도록 별다른 후속조치가 이뤄지지 않으면서 그 배경에 대해서도 의문이 제기되는 상황이다.추후 공정위의 과징금 처분 여부, 처분 액수 등에 따라 약사회로서는 정치적 타격을 받을 수 있을 것이란 전망도 나온다.  다이소 저가 건기식 논란은 단순 가격 경쟁을 넘어 공정 경쟁, 직능 이익, 소비자 권리가 충돌하는 복합적인 이슈로 분리되고 있다.⑨희비 갈린 8개 성분 급여재평가애엽 추출물 등 8개 성분에 대한 급여적정성 재평가가 예상보다 적은 생채기를 남기고 마무리됐다.  재평가 성분이 공개되면서 총 3500억원 규모의 처방 시장이 흔들릴 것이라는 공포감이 감돌았으나, 제약사들의 필사적 방어와 정부의 유연한 조치로 실제 피해 규모는 약 500억 원 수준의 구조조정에 그칠 전망이다.1차로 재평가를 통과한 위령선·괄루근·하고초, 베포타스틴, 올로파타딘염산염 등 3개 성분은 급여를 사수했다. 나머지 5개 성분이 급여 삭제 위기를 타개해야 했다.청구액이 가장 컸던 애엽추출물의 퇴출 여부가 초미 관심사였다. 급여적정성이 없다는 8차 약평위 발표 이후 애엽 제품을 보유한 제약사뿐만 아니라 대체약제 시장까지 들썩였다.하지만 제약사들이 이의신청과 보완서류를 제출하면서 급여삭제라는 최악의 시나리오는 피할 수 있었다. 애엽추출물과 구형흡착탄은 약가인하로 비용효과성을 인정받으며 생존을 확정 지었다.재평가가 완벽히 매듭지어진 것은 아니다. ▲케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염 ▲설글리코타이드 ▲L-아스파르트산-L-오르니틴 등 3개 성분은 판단을 유보한 상태다. 재평가 대상으로 지정될 당시 이들 3개 성분의 청구액은 총 315억원이다.약평위는 급여적정성은 없지만 식약처의 임상재평가 결과를 지켜보겠다며 3개 성분의 급여를 유지하기로 했다. 3개 성분은 2022~2023년에 차례대로 임상재평가 대상으로 지정됐다.따라서 3개 성분을 보유한 제약사는 내년까지 긴장의 끈을 놓을 수 없는 상황이다. 가장 먼저 심판대에 오르는 것은 명문제약의 '씨앤유캡슐'이다. 내년 상반기 임상재평가 결과가 나오는 대로 퇴출 여부가 결정될 예정이다.재평가를 통과한 일부 성분 시장에서는 오히려 신규 진입자가 늘어나는 현상도 나타났다. 올로파타딘염산염 점안액은 급여 유지가 확정된 이후 잇달아 급여 진입을 시도하는 추세다. 후발주자들이 잇따라 급여 등재되면서 시장은 오히려 더 뜨거워지는 모양새다.⑩세계를 흔든 트럼프 MFN 약가정책미국 도널드 트럼프 대통령의 '최혜국 대우 정책(MFN, Most-Favored-Nation)'이 전세계를 뒤흔들었다. 우리나라도 예외는 아니었고, 약가정책이 포함되면서 제약업계에 미친 여파 역시 상당했다.MFN 약가정책은 선진국의 가장 낮은 가격으로 미국 의약품 가격을 조정하겠다는 내용을 담고 있다.우선은 미국의 메디케이드, 즉, 저소득층 의료보험에 속한 환자들에게 공급되는 의약품부터 MFN 가격을 적용한다는 것이고, 순차적으로 공공 의료보험인 메디케어 등으로 확대 적용한다는 내용이다.한마디로, 기준이 되는 선진국 중 가장 낮은 국가의 약가에 맞춰 미국의 약가를 조정하겠다는 얘긴데, 우리나라가 그 기준점이 될 확률이 적잖다는 것이 전문가들의 분석이다.이는 가뜩이나 '코리아 패싱' 우려가 높은 현 상황에서, 우리나라의 급여 목록에 의약품을 아예 등재하지 않으려는 기조를 더욱 강하게 만들 수 있기 때문에 신약 접근성 면에서 큰 문제를 야기할 수 있는 상황이었다. 2025년 국정감사에서는 이에 대한 대책을 강구해야 한다는 지적이 끊이지 않았다.미국의 의약품 시장은 전 세계 1위 시장으로 절반에 가까운 글로벌 점유율을 갖고 있는 독보적인 국가이며, 우리와 비교 시 20배 이상 큰 시장을 갖고 있다. 이윤 추구를 목적으로 한다면, 다국적사에게 우리나라는 얼마든지 포기해야 하는 시장이 된다.실제 트럼프 약가 정책 발표 후 등재를 위해 제출된 다국적사의 신약이 평가를 철회하는 경우도 있었고, 신약 등재 신청을 위한 본사 승인이 잠정 중단된 회사도 존재했다. 또한 기등재된 품목에도 영향을 주기도 했다. 제약사에서 허가를 철회하면서 급여 품목을 삭제하기도 했다.이같은 우려 속에서 지난 10월 한미 양국이 정상회담을 통해 의약품을 포함한 관세협상 타결에 성공했다. 한국은 합성신약과 바이오신약에 대해선 최혜국 대우를, 제네릭 의약품에 대해선 무관세를 적용받았으며, 신약 약가 참조국에서 우리나라는 제외됐다.하지만 미국의 영향력을 다시 한번 확인한 계기였다. 직접적인 원인이 됐다고 할 순 없겠지만 보건당국은 최근 대규모 약가제도 개편안을 발표했다. 다양한 내용을 담고 있지만 해당 개편안에는 신약 약가 보전을 장려하는 제도 개선안이 다수 포함됐다. 

[데일리팜=차지현 기자] 바이오는 흔히 꿈을 먹고 크는 산업으로 불린다. 신약개발 기업은 오랜 기간 적자를 지속하면서도 임상 성공에 대한 기대만으로 수천억~수조원의 시가총액을 형성하는 경우가 많다. 그 과정에서 임상 중단과 기술 반환 등 실패 사례도 반복돼 왔다. 바이오 기업에 몸값 거품 논란이 끊이지 않았던 이유다.하지만 올해 K-바이오를 둘러싼 풍경은 이전과 조금 다르다. 바이오 기업이 연달아 대형 기술수출 계약을 터뜨리면서다. 국내 바이오 산업이 단순한 구호를 넘어 실제 성과로 스스로의 가치를 입증하는 성숙 국면에 들어섰다는 얘기다.에이비엘바이오는 올해 글로벌 빅파마를 상대로 대형 기술수출 계약 두 건을 연이어 성사시켰다. 지난 4월 글락소스미스클라인(GSK)에 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼을 4조1104억원 규모로 이전한 데 이어 11월 미국 일라이 릴리와 최대 3조8236억원 규모 그랩바디 플랫폼 기술수출 계약을 맺었다. 올해만 8조원에 달하는 기술수출 성과를 낸 셈이다. 이에 더해 에이비엘바이오는 릴리로부터 220억원 규모 전략적 투자까지 유치하며 파트너십을 한 단계 끌어올렸다.알테오젠도 올해 굵직한 글로벌 계약을 연이어 성사했다. 알테오젠은 자체개발 'ALT-B4' 기술을 앞세워 3월 AZ 연구개발(R&D) 자회사 메드이뮨과 두 건의 계약을 체결하며 2조원에 육박하는 대형 기술수출 성과를 냈다. 영국 법인과 체결한 계약은 선급금 364억원을 포함해 총 1조910억원 규모다. 미국 법인과 체결한 계약은 선급금 291억원을 포함해 총 8729억원 규모로 두 건의 계약으로 알테오젠이 확보한 선급금은 655억원에 이른다.에임드바이오는 3종의 전임상 단계 항체약물접합체(ADC) 자산을 모두 기술수출하는 쾌거를 이뤘다. 에임드바이오는 1월 미국 바이오헤븐에 FGFR3 표적 항암 후보물질 'AMB302'를 이전했고 6월 SK플라즈마와 ROR1 표적 항암 후보물질 'AMB303'에 대해 공동개발·기술이전 계약을 맺었다. 이어 10월 베링거인겔하임과 차세대 ADC 후보물질에 대해 최대 1조4000억원 규모 추가 기술수출 계약을 체결했다.알지노믹스도 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼을 기반으로 1조9000억원 규모 대형 글로벌 기술수출 성과를 확보했다. 알지노믹스는 지난 5월 릴리와 후보물질 도출부터 선급금·연구비·마일스톤·로열티까지 단계별로 발생하는 플랫폼 딜 형태로 다중 옵션 구조 기술수출 계약을 체결했다. 올릭스는 2월 대사이상 지방간염(MASH)과 비만 치료제 후보물질을 릴리에 총 9117억원 규모로 기술수출했고 6월 로레알과 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 활용 피부·모발 공동 연구 계약을 추가로 맺었다.연말로 접어들며 추가 대형 계약은 없을 것이라는 관측이 나왔지만 예상 밖의 빅딜이 또 한 건 등장했다. 아델이 알츠하이머병 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'에 대해 사노피와 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다.해당 계약은 선급금 1176억원을 포함해 최대 1조5288억원 규모에 달하는 대형 계약이다. 선급금으로만 보면 올해 국내 바이오 기업의 기술수출 계약 중 가장 큰 규모를 자랑한다.이 같은 성과는 단번에 만들어진 게 아니다. 전통 제약사 한미약품은 국내 기술수출의 포문을 열었고 유한양행 등이 뒤를 이으며 내면서 한국 기술에 대한 신뢰의 초석을 깔았다. 이어 알테오젠과 리가켐바이오 등 1세대 바이오텍이 플랫폼과 반복 계약을 통해 그 신뢰를 확장했다. 그리고 이제는 아델, 알지노믹스, 에임드바이오 같은 신생 바이오텍이 자연스럽게 그 흐름을 이어받고 있다. 성과의 주체가 이동하고 세대가 연결되고 있다는 점에서 최근 변화가 의미 읽게 읽힌다.특히 올해에는 바이오텍이 기술수출 성과를 주도하고 글로벌 빅파마가 주요 계약 상대방으로 등장했다는 점에서 국내 바이오 산업의 위상 변화가 분명히 드러난다. 그동안 국내 바이오 기업의 기술수출은 주로 중소 제약 기업이나 바이오텍을 상대로 이뤄지는 일이 많았다. 임상 데이터의 깊이와 기전의 명확성, 확장 가능성 등에서 빅파마의 높은 기준을 넘기 쉽지 않았기 때문이다. 올해는 이러한 문턱을 넘는 사례가 잇따르며 국내 바이오텍의 기술 수준이 글로벌 시장 요구에 부합하기 시작했다는 평가가 나온다.물론 아직도 갈 길은 멀다. 모든 바이오 기업이 성과를 낼 수는 없고 실패 사례도 계속해서 나올 수밖에 없다. 기술수출로 이전한 후보물질이 모두 끝까지 개발돼 최종적으로 신약으로 이어진다는 보장도 없다. 글로벌 임상과 상업화의 문턱은 여전히 높고 그 과정에서 탈락하는 자산도 적지 않을 것이다. 다만 국내 바이오 산업이 가능성을 설명하는 단계에서 결과를 보여주는 단계로 이동하고 있다는 점은 분명 괄목할 만한 변화다. 여전히 불확실성 속에 있지만 K-바이오는 성숙해지고 있다.

[데일리팜=차지현 기자] 올해 K-바이오 기술수출 시장은 플랫폼 기술을 가진 바이오텍의 활약이 두드러졌다. 알테오젠·에이비엘바이오 등 이미 글로벌 무대에서 존재감을 입증해온 선두주자부터 에임드바이오·알지노믹스 등 신흥 루키까지 조(兆) 단위 대형 계약을 터뜨리며 질적 성장을 견인했다. 특히 일라이 릴리, 아스트라제네카, 글락소스미스클라인(GSK), 베링거인겔하임 등 글로벌 빅파마가 핵심 파트너로 부상하면서 한국 기술의 위상이 눈에 띄게 달라졌다는 평가가 나온다.10일 바이오 업계에 따르면 올해 국내 제약바이오 기업이 체결한 기술수출 계약 17건의 총 규모는 17조2875억원으로 집계됐다. 이는 종전 최대 실적이었던 2021년 기술수출액(약 13조원)보다도 5조원 이상 많은 규모다.국내 바이오 기술수출은 2021년 34건의 계약이 성사되며 고점을 찍은 이후 이듬해 계약 건수와 규모가 절반 이하로 떨어지며 급격히 위축됐다. 이후 2023년 7조9450억원, 작년 9조3097억원으로 회복세를 보이다가 올해 대형 계약이 연달아 재개되며 4년 만에 기술수출 최대 실적을 갈아치웠다.작년과 비교하면 기술수출 건수는 소폭 증가했지만 3조~4조원대 대형 계약이 잇따르며 전체 규모가 두 배 가까이 확대됐다. 작년의 경우 총 계약 규모 1조원 이상 계약은 아리바이오·HK이노엔 등 3개사·오름테라퓨틱·리가켐바이오 등이 체결한 4건이 전부였다. 반면 올해에는 1조원 이상 대형 계약이 6건으로 늘어났고 작년 최대 계약 규모(1조3000억원)를 훌쩍 뛰어넘는 계약이 5건이나 등장했다.이는 단일 후보물질 이전에 머물던 과거와 달리 플랫폼·다중옵션 구조를 앞세운 고단가 계약이 주류로 떠오른 결과다. 신약 후보물질은 한 기업에만 독점으로 이전하는 데 그치지만 플랫폼은 동일 기술을 기반으로 여러 기업과 반복·다중 계약이 가능해 누적 성과가 빠르게 쌓이는 장점을 지닌다. 실제 올해 1조원 이상 대형 계약은 알테오젠, 에이비엘바이오, 알지노믹스 등 플랫폼 기업에서 집중적으로 배출됐다.기업별로 보면 올해 기술수출 실적을 낸 업체 가운데 에이비엘바이오가 총 계약 규모와 선급금 모두 1위를 차지했다. 에이비엘바이오는 지난 4월 GSK에 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B'를 총 21억4010만파운드(4조1104억원) 규모로 이전한 데 이어 11월 미국 일라이 릴리와 최대 26억200만달러(3조8236억원) 규모 그랩바디 플랫폼 기술수출과 공동 연구 계약을 맺었다. 올해만 8조원에 달하는 기술수출 성과를 낸 셈이다.선급금 측면에서 에이비엘바이오는 GSK 계약을 통해 3850만파운드(739억원)를, 일라이 릴리 계약을 통해 4000만달러(585억원)를 수령하며 올해에만 1300억원이 넘는 현금 재원을 빅파마로부터 확보했다. 또 GSK와 계약에는 단기 마일스톤 3860만파운드(741억원)가 포함돼 연구 진행 속도에 따라 단기간 내 추가 현금 유입이 가능하다.더욱이 에이비엘바이오는 일라이 릴리와 기술수출 계약을 넘어 전략적 투자까지 이끌어내며 파트너십을 한 단계 더 공고히 했다. 에이비엘바이오는 기술수출 계약 공개 이틀 뒤 일라이 릴리를 대상으로 보통주 17만5079주를 주당 12만5900원에 발행하는 220억원 규모의 제3자배정 유상증자를 진행한다고 발표했다. 해당 투자는 기술수출 계약과는 별개의 건으로 일라이 릴리가 에이비엘바이오 플랫폼의 상업적 잠재력과 장기적 파트너십 가치를 높게 평가하여 단행한 전략적 투자라는 점에서 의미가 있다는 평가다.알테오젠도 올해 굵직한 글로벌 계약을 연이어 성사했다. 알테오젠은 자체개발 'ALT-B4' 기술을 앞세워 3월 AZ 연구개발(R&D) 자회사 메드이뮨과 두 건의 계약을 체결하며 2조원에 육박하는 대형 기술수출 성과를 냈다. 영국 법인과 체결한 계약은 선급금 364억원을 포함해 총 1조910억원 규모다. 미국 법인과 체결한 계약은 선급금 291억원을 포함해 총 8729억원 규모로 두 건의 계약으로 알테오젠이 확보한 선급금은 655억원에 이른다.알테오젠의 ALT-B4는 피하의 히알루론산을 가수분해해 정맥주사(IV) 제형을 피하주사(SC) 제형으로 바꿀 수 있는 기술이다. 환자가 병원에서 4~5시간 맞아야 하는 IV 제형과 달리 SC 제형을 이용하면 환자가 집에서 5분 내로 스스로 주사할 수 있다. 알테오젠은 지난 2019년부터 MSD, 인도 인타스 파마슈티컬스, 스위스 산도스 등 글로벌 제약사와 꾸준히 기술수출 계약을 체결한 바 있다.리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼을 기반으로 바이오 신약을 개발하는 업체 알지노믹스도 올해 1조9000억원 규모 대형 글로벌 기술수출 성과를 확보했다. 알지노믹스는 지난 5월 일라이 릴리와 후보물질 도출부터 선급금·연구비·마일스톤·로열티까지 단계별로 발생하는 플랫폼 딜 형태로 다중 옵션 구조 기술수출 계약을 체결했다. 알지노믹스의 플랫폼은 DNA에 영구적인 변이를 유발하지 않고 RNA 수준에서 작용해 안전성을 높이고 하나의 물질로 다양한 돌연변이에 대응할 수 있는 확장성을 갖춘 점이 특징이다.항체약물접합체(ADC) 전문 바이오텍 에임드바이오도 올해에만 세 건의 기술수출 성과를 올리며 두각을 나타냈다. 에임드바이오는 1월 미국 바이오헤븐에 FGFR3 표적 항암 후보물질 'AMB302'를 이전했고 6월 SK플라즈마와 ROR1 표적 항암 후보물질 'AMB303'에 대해 공동개발·기술이전 계약을 맺었다. 이어 10월 베링거인겔하임과 차세대 ADC 후보물질에 대해 최대 1조4000억원 규모 추가 기술수출 계약을 체결하면서 3종의 전임상 단계 ADC 자산을 모두 이전하는 쾌거를 이뤘다. 에임드바이오는 삼성서울병원 소속 교수가 창업한 신약개발 바이오텍으로 이달 초 코스닥 시장에 입성했다.RNA 기반 신약개발 기업 올릭스는 2월 대사이상 지방간염(MASH)과 비만 치료제 후보물질 'OLX75016'(OLX702A)을 일라이 릴리에 기술수출했다. 총 계약 규모는 6억3000만달러(9117억원)다. 이어 올릭스는 6월 로레알과 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 활용 피부·모발 공동 연구 계약을 추가 체결했다. 올릭스는 로레알과 계약 당시 선급금 등 구체적인 계약 조건을 공개하지 않았으나 최근 해당 프로젝트에서 마일스톤 연구개발비를 수령했다고 공시했다. 회사에 따르면 이번에 수령한 마일스톤 금액은작년 말 연결기준 매출(57억원)의 10% 이상에 해당하는 수준이다.이외 지놈앤컴퍼니(GENA-104), 앱클론(AT101), 지투지바이오(InnoLNP 플랫폼), 에이비온(ABN501), 소바젠(SVG105), 나이벡(NP-201) 등 바이오 기업이 기술수출 계약을 체결하며 올해 국내 바이오 산업의 전반적인 성장에 기여했다. 앱클론은 2월 터키 TCT헬스테크놀로지에 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질 'AT101'을 이전했다. 비상장 바이오텍 소바젠은 9월 이탈리아 안젤리니 파마와 난치성 뇌전증 신약 후보물질 'SVG105' 관련 기술수출 계약을 맺었다.전통 제약사 한미약품도 계약 규모는 크지 않지만 기술수출 성과를 이어갔다. 한미약품은 9월 길리어드사이언스·영국 헬스호프파마(HHP)와 경구 흡수 강화제 '엔서퀴다'에 대한 기술수출 계약을 체결했다. 엔서퀴다는 한미약품 자체개발 플랫폼 '오라스커버리' 기반 물질로 이번 계약은 길리어드사이언스가 바이러스학 분야 제품의 개발과 생산, 상용화를 위한 전 세계 독점 라이선스를 확보하는 형태다. 선급금 250만달러(35억원)를 포함해 총 계약 규모는 483억원으로 책정됐다.바이오텍을 중심으로 글로벌 빅파마 대상 대형 계약이 늘고 기술수출 품목도 다변화하면서 국내 바이오 산업이 단순한 양적 확대를 넘어 질적 성장 단계로 접어들었다는 진단이 나온다. 플랫폼·다중옵션 기반의 초대형 계약이 주류로 부상하고 글로벌 기술 수요가 본격적으로 열리면서 한국 바이오 기술의 상업적 가치와 전략적 위상이 한층 높아졌다는 분석이다.

[데일리팜=차지현 기자] 에스티팜이 신약개발 분야로 보폭을 넓히고 있다. 올리고뉴클레오타이드 원료의약품(CDMO) 사업을 통해 벌어들인 안정적인 수익을 바탕으로 메신저 리보핵산(mRNA)과 유전자 편집 치료제 등 차세대 RNA 치료제 시장 공략에 속도를 내는 분위기다.13일 바이오 업계에 따르면 에스티팜은 최근 전염병예방혁신연합(CEPI)이 추진하는 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) mRNA 백신 개발 프로젝트의 핵심 제조·기술 파트너로 선정됐다.이번 연구는 인공지능(AI)·구조기반 설계를 활용해 항원 후보물질을 도출하고 면역원성과 안전성을 검증하는 장기 연구다. 오는 2030년까지 CEPI의 지원을 받아 수행될 예정이다. 질병관리청 국립보건연구원과 국제백신연구소(IVI), 서울대학교가 공동으로 참여한다.백신 후보물질은 질병관리청과 서울대학교가 항원을 설계하고 에스티팜은 mRNA 원료 설계와 생산을 담당한다. 구체적으로 에스티팜은 자체 mRNA 5’ 캡핑 기술(SmartCap)과 지질나노입자(LNP) 전달 기술(STLNP), 글로벌 표준의 GMP 제조 역량을 제공한다.SFTS는 국내 비롯한 중국·일본·대만 등 동아시아에서 주로 발생하는 참진드기 매개 감염병이다. 고열과 혈소판 감소, 신부전 등을 일으켜 고령 환자에게서는 치명률이 높은 질환이다. 바이러스 면역 회피 특성 탓에 아직 상용화된 백신이 없는 상황으로 mRNA 백신은 항원 구조를 정밀하게 구현해 효과적인 면역 반응을 유도할 수 있을 것이라는 게 회사 측 기대다.에스티팜은 올해 들어 mRNA와 차세대 RNA 치료제 분야에서 존재감을 본격적으로 드러내고 있다. 회사는 올해 TIDES USA 2025와 CRISPR MEDiCiNE 2025 등 RNA·유전자 치료제 분야를 대표하는 국제 학회에 연이어 참가하며 적극적인 대외 행보에 나섰다. 해당 학회에서 에스티팜은 mRNA 관련 자체 플랫폼을 소개하고 gRNA 등 mRNA 플랫폼 응용 범위를 유전자치료제 영역까지 확장하겠다는 중장기 전략과 비전을 제시했다.가시적인 성과도 나오고 있다. 에스티팜은 올해 1분기와 2분기 각각 mRNA 부문 매출 6억원, 7억원을 기록하며 관련 사업에서 첫 실적을 창출했다. 3분기에는 mRNA 부문과 관련 초기 R&D 프로젝트에서 14억원의 매출을 올렸다. LNP 지질 중간체 공급과 mRNA 목록제품, 자체개발 캡핑 시약 CDMO를 통해 매출이 발생했다.에스티팜 mRNA CDMO 플랫폼 개요 (자료: 에스티팜)동아쏘시오그룹 계열사 에스티팜은 올리고와 저분자 화학합성 신약 원료의약품 위탁개발생산(CDMO)을 주력으로 영위하는 업체다. 당초 제네릭 원료의약품(API) 생산 업체로 출발했으나 이후 고성장·고부가가치 올리고 원료 생산 중심으로 사업 구조를 고도화해 왔다. 최근에는 mRNA와 유전자 편집 치료제 등 차세대 RNA 치료제 분야로 사업 영역 확장을 꾀하는 모습이다.에스티팜은 2020년 mRNA 사업에 처음 뛰어들었다. 코로나19 팬데믹을 계기로 mRNA 기술의 상업적 가능성이 부각되자 같은 해 8월 반월캠퍼스에 비임상 실험용 mRNA 생산 설비 증설에 착수하며 관련 사업을 본격화했다. 이후 단계적으로 투자를 확대해 상업화 수준 mRNA 원액 생산 설비를 완공하며 생산 인프라를 갖췄다.에스티팜은 2020년 8월 반월캠퍼스 내 비임상 실험용 규모 증설을 시작으로 2021년 5월 추가 증설을 완료했고 2023년 8월 연간 3000만~1억 도즈 상당 상업화 규모 mRNA 백신 원액을 생산할 수 있는 설비를 완공했다. mRNA 분자를 안정화하는 핵심기술을 독자화하고 mRNA 약물 전달의 핵심기술인 LNP를 공동개발하는 등 핵심 플랫폼 기술도 내재화했다.나아가 에스티팜은 신약개발 영역으로도 보폭을 넓히는 중이다. 단순 mRNA 원료 위탁생산에 그치지 않고 자체 원천기술을 바탕으로 백신·치료제 개발 과정에 직접 참여하는 전략으로 방향을 전환한 것이다.회사는 mRNA 기반 코로나19 백신 후보물질 'STP2104' 개발에 나섰다. STP2104는 코로나19 바이러스의 스파이크 단백질 정보를 담은 mRNA에 T세포 면역을 강화하는 요소를 추가해, 항체와 세포 면역을 동시에 유도하는 백신이다. 에스티팜은 STP2104 임상 1상에서 글로벌 mRNA 백신과 동등 이상의 중화항체 역가와 항체양전율을 확인했다. 다만 전략적 판단에 따라 임상 1상 이후 추가 개발은 중단한 상태다.회사는 미국 자회사를 통해 mRNA 기반 혁신 신약 파이프라인을 강화하는 데 힘을 쏟고 있다. 에스티팜은 2021년 4, 미국 샌디에이고에 mRNA와 CAR-NKT 플랫폼 기술을 이용한 신약개발 바이오텍 레바티오 테라퓨틱스를 설립했다. 또 같은 해 8월 미국 애틀랜타에 mRNA 신약개발 바이오텍 버나젠을 설립했다.현재 버나젠은 현재 10여 개의 항바이러스 질환 mRNA 백신 파이프라인을 보유 중이다. 특히 2023년 3월에는 미국질병청(CDC)와 하트랜드바이러스 mRNA 백신 공동연구개발 업무협약(MOU)을 체결하고 7월 본계약을 완료했다. 백신 개발에 에스티팜의 SmartCap과 STLNP 플랫폼 기술을 적용하는 게 골자다. 레바티오의 경우 작년 말 청산했으나 CAR-NKT, cirRNA 등 핵심 플랫폼 기술 IP와 신약 파이프라인은 모두 에스티팜에게 이전돼 관련 연구를 지속하고 있다.이 같은 신사업 확장 동력은 기존 CDMO 사업에서 창출되는 안정적인 현금흐름에서 나온다. 올 3분기 에스티팜 영업이익은 147억원으로 전년 동기 대비 141.6% 급증했다. 같은 기간 매출액은 819억원으로 전년보다 32.7% 늘었다. 고마진 올리고핵산 CDMO 비중 확대와 상업화 프로젝트 증가가 맞물린 결과다. 매출 구성을 보면 올리고 CDMO 매출이 686억원으로 전체 매출의 84%를 차지했고 이 가운데 상업화 단계 프로젝트가 절반 이상인 54%를 차지해 수익성 개선을 이끌었다.

[데일리팜=차지현 기자]"알지노믹스는 자체 플랫폼을 기반으로 빅파마 대상 글로벌 기술이전 성과를 이미 확보했다. 올해 일라이릴리와 후보물질 도출부터 선급금·연구비·마일스톤·로열티까지 단계별로 발생하는 '플랫폼 딜' 형태로 다중 옵션 구조 플랫폼 기술이전 계약을 체결을 체결했다. 이는 RNA 분야에서 당사 기술이 글로벌 경쟁력을 가진다는 강력한 신호라고 판단한다."이성욱 알지노믹스 대표는 3일 기업공개(IPO)기자간담회를 열고 회사의 경쟁력에 대해 이 같이 밝혔다. 이 회사는 지난 5월 글로벌 제약사 일라이릴리와 총 1조9000억원 규모 RNA 편집 치료제 연구협력과 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 빅파마가 장기간 자체 검증 끝에 기술의 실효성과 안정성을 확인한 만큼, 회사 플랫폼의 글로벌 경쟁력이 대외적으로 입증됐다는 게 그의 설명이다.이성욱 알지노믹스 대표가 3일 IPO 기자간담회를 열고 회사의 비전을 소개했다.알지노믹스는 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 기반으로 바이오 신약을 개발하는 업체다. 질환 관련 표적 RNA를 특이적으로 인지해 절단하고 동시에 치료용 RNA로 교체·편집하는 독창적인 'RNA 치환효소 플랫폼' 기술을 보유 중이다. DNA에 영구적인 변이를 유발하지 않고 RNA 수준에서 작용해 안전성을 높이고 하나의 물질로 다양한 돌연변이에 대응할 수 있는 확장성을 갖춘 점이 특징이다.이 회사를 이끌고 있는 이 대표는 RNA 치환효소 분야에서 30년 넘게 연구를 이어온 전문가다. 그는 미국 코넬대와 듀크대 메디컬센터에서 RNA 기능 연구와 RNA 기반 치료제 개발을 수행하며 세계 최초 RNA 치환효소 연구에 참여해 1997년 네이처 바이오테크놀로지 표지 논문을 발표한 핵심 연구자 중 한 명이다. 귀국 후 RNA 치환효소 기술을 최적화해 2014년 임상 진입 성과를 냈고 이를 토대로 2017년 알지노믹스를 설립했다.현재 알지노믹스는 자체 보유 플랫폼을 기반으로 교모세포종, 간세포암종, 유전성 망막색소변성증 등 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하고 있다. ▲항암제 후보물질 'RZ-001' ▲알츠하이머병 치료제 후보물질 'RZ-003' ▲유전성 망막색소변성증 후보물질 'RZ-004' 등이 대표 파이프라인이다.회사는 파이프라인별로 차별화한 기술이전 전략을 추진 중이다. 이 대표는 "RZ-003은 현재 현재 전임상 단계로, 임상 진입 전 라이선스아웃을 목표로 글로벌 제약사와 물질이전계약(MTA)을 체결해 기술 검증을 진행 중"이라고 했다. 이어 그는 "해당 후보물질은 단일 자산(single asset) 기술이전뿐 아니라 상대 기업이 원하는 중추신경계 타깃을 함께 개발하는 플랫폼 딜 형태까지 결합한 패키지 구조의 계약도 협의 중"이라고 했다.이어 그는 "RZ-004의 경우 호주에서 1/2상 Part A까지 임상 데이터를 확보한 뒤 기술이전을 추진할 계획"이라면서 "현재 복수의 글로벌 기업과 데이터룸을 개방하고 사업개발(BD) 미팅을 활발히 진행 중"이라고 덧붙였다.이 대표는 일라이릴리가 알지노믹스 기술을 선택한 배경에 대해서도 언급했다.그에 따르면 일라이릴리는 약 1년여 동안 자체 연구진이 저희 플랫폼을 직접 가져가 실험하며 기술을 검증했다. 그 결과 ▲유전자 발현을 과도하지 않게 아주 정교하게 조절할 수 있다는 점 ▲유전성 난청처럼 돌연변이 패턴이 환자마다 제각각인 질환에서도 하나의 후보물질로 여러 돌연변이를 교정할 수 있다는 점 ▲비표적(off-target) 교정이 거의 없고 DNA는 건드리지 않아 안전성이 높다는 점 등을 높게 평가, 당사 기술을 선정했다는 게 이 대표의 설명이다.알지노믹스는 공모 예정 주식 206만주를 포함해 총 1377만379주를 상장할 예정이다. 공모 구조는 100% 신주모집이다. 공모가 희망 범위는 1만7000원에서 2만2500원이다. 이를 기반으로 한 공모 금액은 350억~464억원, 예상 시가총액은 2339억~3095억원이다.이 회사는 희망 공모가액을 계산하기 위해 상대가치법 중 주가수익비율(PER) 계산 방법을 활용했다. PER은 주가를 한 주당 얻을 수 있는 이익(주당순이익)으로 나눈 값으로 기업 영업활동의 수익성과 위험성, 시장 평가 등을 종합 반영한 지표다. 유사한 사업을 영위하는 기업들의 순이익, 발행주식총수, 기준주가 등을 고려해 기업가치를 산출했다.먼저 알지노믹스는 2027년, 2028년, 2029년 추정 당기순이익의 현재가치를 산출했다. 미래 실적을 단순 합산하는 대신 할인율 25%를 적용해 해당 이익을 현재 가치로 환산하는 절차를 거쳤다. 이렇게 도출된 추정 순이익의 현재가치에 비교기업 3곳(SK바이오팜·한미약품·종근당)의 평균 PER 29.58배를 곱해 이론상 기업가치를 평가했다. 여기에 최근 기술특례 상장 기업들의 공모가 산정 흐름과 시장 변동성을 반영해 44.46~26.49% 수준의 할인율을 추가 적용, 최종적으로 희망 공모 범위를 결정했다.알지노믹스는 조달한 공모자금을 RNA 치환효소 기반 플랫폼 고도화, 파이프라인 연구개발(R&D) 확대, 글로벌 기술이전용 후보물질 발굴 등에 투입할 계획이다. 세부적으로 공모가 하단 기준 공모액에서 상장주선인의 인수 금액과 발행제비용을 제외한 순수입금 341억원 중 R&D 비용으로 211억원을, 130억원을 기타 운영비로 배정했다.이 대표는 "이번 상장을 통해 기존에 보유한 파이프라인 개발에 더욱 박차를 가하고 글로벌 기술이전 및 임상 진입 등 사업화에 집중할 계획"이라며 "신규 파이프라인을 지속 확립해 적용 범위를 넓히며 RNA 교정 플랫폼의 확장성을 기반으로 포트폴리오를 한층 강화해 나갈 것"이라고 했다.알지노믹스는 지난달 27일부터 이날까지 수요예측을 진행했다. 이어 오는 9일부터 이틀간 일반투자자를 대상으로 청약을 실시, 이달 중 코스닥에 입성하는 걸 목표로 한다. 상장 주관사는 NH투자증권과 삼성증권이다.

글로벌 바이오 업계가 특허절벽과 약가인하로 인한 비용 압박 등으로 대규모 구조조정 국면에 돌입한 가운데 K-바이오에 대한 글로벌 투자 매력은 오히려 강화되고 있다는 전망이 나왔다. 특히 전 세계 혁신신약 프로젝트 비중에서 한국이 3위로 부상하며 빅파마의 파이프라인 공백을 채우는 핵심 공급처로 부각되고 있다는 분석이다.허혜민 키움증권 팀장은 2일 인천 송도컨벤시아에서 열린 제약바이오 투자대전에서 '2026년 제약·바이오 연간 전망과 투자 환경의 변화'를 주제로 발표를 진행했다. 제약바이오 투자대전은 인천광역시가 주최하고 인천관광공사·KOTRA·한국제약바이오협회가 공동 주관한 바이오 투자 행사다.허혜민 키움증권 팀장이 2일 인천 송도컨벤시아에서 열린 제약바이오 투자대전에서 '2026년 제약·바이오 연간 전망과 투자 환경의 변화'를 주제로 발표를 진행했다.이날 허 팀장은 K-바이오가 글로벌 시장에서 핵심 플레이어로 부상하고 있다는 점을 강조했다. 그는 "전 세계 혁신신약 프로젝트 비중에서 한국이 미국(1위), 중국(2위)에 이어 3위에 올랐다"면서 "한국이 명실상부한 아시아 혁신신약 허브로 부상하고 있다"고 평가했다. 또 그는 "빅파마 입장에서 아시아 기업의 파이프라인은 팔로우온 이노베이션 중심으로 개발돼 성공 확률이 높고 개발 속도와 비용 면에서도 경쟁력이 뛰어나 투자 매력이 크다"고 설명했다.허 팀장은 이러한 기술적 기반이 가시적인 성과로도 나타나고 있다고 강조했다. 그는 "올해 국내 기술수출 규모는 2021년 코로나 시기 기록을 이미 넘어섰으며 코스닥 상장사 7건 중 6건이 빅파마와 계약이라는 건 국내 바이오 역사상 처음 있는 일"이라고 했다. 또 그는 "코스피 제약사의 순이익이 올해 대비 내년 30% 증가할 것으로 전망되는 만큼, 실적 측면에서도 K-바이오의 체력이 강화되고 있다"고 진단했다.그는 국내 바이오텍의 '신약 스토리'가 내년 K-바이오가 모멘텀을 확보할 수 있는 가장 결정적인 요소가 될 것이라고도 했다. 그는 "한미약품 주가가 올해 크게 뛰었는데 이는 주식 시장에서 신약에 대한 매력적인 모멘텀과 스토리가 있어야만 밸류에이션 리레이팅이 일어난다는 점을 시사한다"고 했다.허 팀장은 "현재 셀트리온이나 삼성바이오에피스와 같은 대형 업체가 바이오시밀러에서 신약으로 넘어가는 중요한 국면에 있지만 공개된 파이프라인(대부분 1상)만으로는 시장을 충분히 매료시키기 어렵다"면서 "K-바이오가 프리미엄 가치를 인정받고 다음 단계로 도약하기 위해서는 혁신적인 신약에 대한 투자를 확대하고 이를 설득력 있는 스토리로 시장에 전달하는 것이 핵심 전략이 될 것"이라고 말했다.그는 미국 정책과 규제 변화에 따른 헬스케어 산업 전반에 미치는 영향을 짚고 이에 따른 글로벌 투자 환경과 K-바이오의 기회 요인도 분석했다.먼저 그는 미국의 약가 인하 시행과 바이오시밀러 개발 간소화 정책이 글로벌 제약·바이오 산업의 구조 변화와 투자 판도에 직결되는 중요한 요인으로 작용할 것이라고 내다봤다. 허 팀장은 "정권과 상관없이 미국 내 약가 인하 흐름은 크게 달라지지 않을 것"이라면서 "메디케어 약가 인하 1·2차 대상의 평균 인하율이 60%대에 이른다"고 했다.허 팀장은 약가 인하 조치가 투자 시장에 미치는 영향을 제한적일 것으로 분석했다. 이미 시장이 관련 이슈를 상당 부분 선반영한 데다 인하 대상 약물이 이미 특허가 만료됐거나 바이오시밀러 출시로 인해 가격이 크게 하락해 있는 상황이어서 시장 충격이 크지 않을 것이라는 게 그의 설명이다.다만 내년 2월 발표될 3차 약가 인하 협상 대상은 주의 깊게 들여다볼 필요가 있다고 강조했다. 그는 "국내에서 판매 중인 피하주사(SC) 제형 일부가 목록에 포함될 가능성이 있어 해당 제형이 3차 인하 리스트에 오르는지 여부가 중요한 관전 포인트가 될 것"이라고 말했다.바이오시밀러 임상 가이드라인 간소화 역시 주목해야 할 변화로 꼽았다. 허 팀장은 "10년 만에 개정되는 가이드라인에서 일부 품목의 경우 임상 3상을 생략할 수 있는 방안이 포함될 전망"이라며 "바이오시밀러 진입 장벽이 낮아지면 이전까는 블록버스터 약물 위주로 출시됐던 것과 달리 미드버스터급 약물도 많이 출시될 예정"이라고 했다.그는 이러한 바이오시밀러 규제 완화가 빅파마의 신약 포트폴리오 전략을 근본적으로 변화시킬 것이라고도 진단했다. 그는 "과거 제네릭 진입 장벽을 낮춘 해치-왁스만법 이후 저분자 약물 대신 항체 의약품 비중이 높아졌듯 이번 간소화로 인해 빅파마들은 바이오시밀러로 쉽게 진입하기 어렵고 고가 프리미엄을 유지할 수 있는 이중항체, RNA, 항체약물접합체(ADC) 등 분야로 포트폴리오를 서서히 이동시킬 것"이라고 예상했다.허 팀장은 미국 식품의약국(FDA) 의약품평가연구센터(CDER) 수장 교체에 따라 엄격했던 승인 기조가 완화되고 항암제 기술이전 환경도 점차 회복될 것으로 전망했다. 그는 "새로 선임된 리처드 파즈더 국장은 데이터가 불충분하면 조기 철회하는 대신 명확한 효능과 안전성이 확인되면 신속 승인을 과감하게 허용하는 실용주의적 성향을 갖고 있다"면서 "이런 기조 변화에 따라 항암제 심사 환경이 이전보다 완화될 수 있어 기술이전과 투자 흐름도 내년부터 점진적으로 회복될 것"이라고 기대를 드러냈다.그는 빅파마의 긴축 경영 기조와 인수합병(M&A) 확대 흐름도 면밀하게 살펴봐야 한다고 했다. 2028년부터 본격화될 대규모 특허절벽과 약가 인하 압력에 대비하기 위해 노보노디스크, 머크, 모더나 등 글로벌 제약사가 올해 들어 대규모 구조조정을 단행하고 있다. 동시에 빅파마들은 내부 연구와 외부 도입 파이프라인 비중을 50대 50으로 유지하며 파이프라인을 채워야 하는 시기에 직면한 상태다.허 팀장은 "빅파마의 내부 효율화가 진행되는 가운데 파이프라인 공백을 채우기 위한 외부 도입 수요는 오히려 더욱 커지고 있다"며 "금리 인하 기대감과 바이오텍 지수 상승이 맞물리면서 빅파마들이 M&A와 기술이전을 적극 재개하고 있다"고 말했다. 이어 그는 " 멧세라와 아바델 인수전처럼 복수 글로벌 제약사가 동일 자산을 놓고 경쟁에 뛰어드는 사례가 늘고 있다는 점은 우량 자산에 대한 프리미엄이 다시 확대되고 있는 흐름을 명확히 보여준다"고 분석했다.허 팀장은 내년 승인될 것으로 예상되는 주요 신약과 글로벌 임상 데이터 발표 일정이 기술이전 시장의 흐름을 좌우할 변수가 될 것이라고도 내다봤다. 그는 "위고비·리벨서스 고용량 버전과 경구용 비만 치료제, 레켐비 SC 제형, 펩타이드 기반 경구제와 경구 항암제 등 편의성을 강화한 약물들이 내년 승인 라인업에 대거 포함돼 있다"며 "이들 제품은 시장성과 기술 혁신성을 동시에 갖춘 분야여서 빅파마의 관심이 집중될 것"이라고 했다.또 그는 "내년 글로벌 데이터 발표를 살펴보면 상반기에는 알츠하이머, 비만 경쟁 심화 관련 데이터, RNA 치료제 위주로 발표가 예정돼 있고 하반기에는 이중항체를 비롯한 항암제 분야의 본격적인 임상 데이터들이 나올 예정"이라며 "이러한 데이터 발표 결과에 따라 기술 이전에 대한 환경이 급변할 수 있다"고 덧붙였다.

에스티팜이 원료를 공급하고 있는 올리고뉴클레오타이드 기반 RNA 치료제가 식약처로부터 희귀의약품으로 지정됐다.희귀의약품으로 지정되면 허가 지원, 수수료 면제, 독점권 연장 등 혜택이 부여되므로 정식 허가에 더 속도를 낼 것으로 보인다.식품의약품안전처는 1일 올레자르센 주사제를 희귀의약품으로 지정 공고했다.이 약은 가족성 카일로마이크론혈증 증후군(Familial chylomicronemia syndrome) 보조치료로 사용된다.가족성 카일로마이크론혈증 증후군은 지단백분해 효소의 기능 결함으로 혈중 중성지방 수치가 매우 높아지는 희귀 유전성 대사 질환이다. 이에 반복적인 췌장염이 유발돼 심한 복통, 복부 팽만감 등이 나타난다.올레자르센은 antisense RNA 기술을 활용해 간세포 내 APOC3 mRNA를 선택적으로 억제, apoC-III 단백질 생성량을 감소시키는 기전을 갖고 있다. 이를 통해 지단백분개효소 매개 지질분해와 킬로미크론 제거가 촉진돼 중성지방 대사를 정상화시킨다.작년 12월 미국FDA 승인을 받았고, 올해 9월에는 유럽EMA도 통과했다.희귀의약품 지정은 국내 환자 수가 2만명 이하이며, 적절한 치료 방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환 조건을 만족해야 한다. 희귀의약품으로 지정되면 신속 상담 등 허가 지원, 제출서류 간소화, 수수료 면제, 자료보호권 10년 혜택 등이 부여된다. 이런 혜택 때문에 정식 허가에 일반 약제보다 유리하다.이 약이 더 주목을 받는 건 동아쏘시오그룹의 에스티팜이 원료를 공급하고 있어서다.에스티팜은 올레자르센 개발사인 아이오니스 파마슈티컬스와 지난 2012년 올리고뉴클레오타이드 원료 공급 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 이를 통해 올레자르센 원료의약품을 공급하는 것으로 알려졌다.올레자르센의 글로벌 판매가 본격화되면서 에스티팜 매출에도 긍정적인 영향을 끼칠 것으로 분석된다. 실제 에스티팜의 올리고뉴클레오타이드 원료의약품 매출이 급증하고 있다. 지난 3분기에는 686억원을 기록해 전년 동기 대비 93% 증가했다. 에스티팜은 제2올리고동 완공을 통해 생산 규모를 세계 최대 수준으로 확대할 계획이다.

"아무리 좋은 물질을 발굴해도 연구가 받쳐주지 않으면 소위 데스밸리를 넘어서기 어렵습니다. 학회가 산업계의 극복에 도움이 되길 바랍니다." 한국약제학회가 신약 개발 과정에서 산업계가 겪어야 하는 어려움을 극복하기 위해 연구적 뒷받침을 강화해가겠다는 포부를 밝혔다. 실제 산업계가 필요로 하는 연구와 학술 프로그램을 제공하며, 실질적인 신약개발 성과로 이어질 수 있도록 지원하겠다는 의지다. 27일 약제학회 국제학술대회에서 기자들과 만난 조혜영 약제학회장(차의과대 약대)은 산업계와의 동반성장을 강조했다. 이번 학술대회에는 영국과 미국, 벨기에, 캐나다 등 10개국에서 34명의 연자들이 참여해 많은 관심을 받았다. 국제학술대회라는 타이틀에 맞게 해외 저명한 연자들을 대거 초청했다.  조혜영 회장은 “명실상부하게 국내에서 가장 국제학술대회다운 학회라고 자부하고 있다. 연자로 초청한 연구진들이 모두 저명한 분들이다. 저명한 연구자들과 알찬 프로그램 덕분에 많은 분들이 학회에 참여해줬다”고 했다. 조 회장은 “이른바 산업계가 신약 개발 과정에서 겪어야 하는 데스밸리를 극복하는데 도움이 되길 바라는 마음으로 세션들을 꾸렸다”면서 “아무리 좋은 물질을 발굴해도 제제화와 약동학적 연구와 기술이 필요하다. 연구가 뒷받침되지 않으면 극복이 어렵기 때문에 학회가 그 점을 지원할 것”이라고 강조했다. 학회는 매년 학술대회 참여 인원을 갱신하고 있는데, 이번 학술대회에서도 처음으로 600명을 넘기며 많은 관심을 받았다. ‘융합기술을 통한 미래 약학의 창조’라는 학술대회 대주제에 맞춰 최신 기술들을 접목한 산업계 변화를 조명하며 주목을 받았다. 또 한국제약바이오협회, 식품의약품안전처와 함께 하는 세션을 구성해 신약 강국으로 나아가기 위한 글로벌 사례와 전략을 공유하는 시간도 준비했다. 조 회장은 “AI 신약개발을 하는 글로벌 회사들을 많이 살폈다. 다쏘시스템에서도 강연을 맡아줬다. 글로벌에서 AI로 어떤 걸 하고 있는지 살필 수 있는 기회가 될 것”이라며 “식약처에서도 AI를 활용한 허가 심사 관련 내용을 발표해줄 예정이다”라고 설명했다. 또 AI가 신약개발에 좀 더 심도 있게 활용되기 위해 필요한 연구자들의 역할도 강조했다. 조 회장은 “AI는 신약개발에서 물질 스크리닝 단계에서 활용되고 있고, 아직은 과도기라고 볼 수 있다. 실험과 예측을 비교 검증하는 연구를 함께 하지 않으면 AI는 더 활성화되지 않을 수 있다. 연구를 더 많이 해야 하는 중요한 시기”라고 말했다. 왼쪽 왼쪽부터 민경아 홍보간사, 오경택 사무총장, 조혜영 회장, 김종오 학술위원장, 이상길 홍보위원장.한편, 26일부터 28일까지 진행된 학술대회에서는 약물전달, 생물약제학, 재료과학, 규제과학, 의약품 제조 등 다양한 분야의 최신 연구 성과들이 공유됐다. Molly Shoichet 교수(University of Toronto, Canada)와 김진석 교수(숙명여대 약대)가 각각 'Lemons to lemonade: From colloids to drug-rich nanoparticles for RNA co-delivery'와 'Liposomes, micelles, and lipid nanoparticles (LNPs) for small molecules and biodrugs'를 주제로 기조강연을 진행했다. 

(자료: 녹십자) [데일리팜=차지현 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 최근 국내외 학회에서 '혁신 신약 개발을 위한 차세대 mRNA-LNP 플랫폼'을 주제로 주요 연구 성과를 발표했다고 26일 밝혔다. GC녹십자는 11월 한 달 간 2025 KSGCT 정기학술대회, 2025 mRNA Healthcare Conference, RNA based Therapeutics and vaccines Summit Asia에 참가해 발표를 진행한 바 있다.발표에 따르면 GC녹십자는 mRNA 플랫폼 연구에서 자체 보유한 UTR 특허와 인공지능(AI) 기반 코돈(codon) 최적화 기술을 적용해 mRNA의 단백질 발현량과 발현 지속성을 크게 향상했다. 또 독자적으로 구축한 LNP 플랫폼을 통해 세포 특이적 전달 효율을 개선하고 낮은 수준의 독성 지표를 유지했다.GC녹십자는 이러한 mRNA-LNP 플랫폼을 기반으로 다양한 신약을 개발 중다. 코로나19·독감 등 감염병 백신을 비롯해 항암 백신, 희귀질환 치료제, 유전자 편집, CAR-T와 같은 세포치료제 분야에서도 플랫폼 적용 가능성을 연구 중이라는 게 회사 측 설명이다.특히 GC녹십자는 LNP를 적용한 항암 백신 연구 결과, 벤치마크 LNP 대비 더 강한 항원 특이적 CD8+ T 세포 반응을 유도했고 동물 모델에서 종양 크기를 유의미하게 감소시켰다고 전했다. CD8+ T 세포는 암세포를 사멸시키는 핵심 면역 세포다.또 회사는 자체 mRNA 기술을 활용한 CAR-T 세포치료제 후보 물질이 체외 평가(ex vivo)에서 B세포를 99%까지 제거 시키는 우수한 결과도 확보했다. B세포 제거는 CAR-T의 항암 기능을 평가하는 주요 지표로, 비정상 B세포를 얼마나 효과적으로 없애는지가 치료 효능과 직결된다는 게 회사 측 설명이다. 회사는 암과 자가면역질환 치료 분야까지 개발 범위를 확대한다는 구상이다.마성훈 GC녹십자 MDD(Medicine Discovery & Development) 본부장은 "mRNA-LNP 플랫폼은 백신을 넘어 다양한 영역으로 확장되고 있다"며 "GC녹십자는 축적된 연구 성과를 바탕으로 혁신 치료제 개발을 이어 나갈 것"이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 신약개발의 성패는 자본이 결정하다 해도 과언이 아니다.전임상부터 임상 3상까지 소요 기간 평균 12~15년, 성공 확률 5% 미만, 투입 비용은 수조원 단위에 달하는 천문학적 리스크를 감당할 수 있는 곳에 글로벌 자본이 모이기 마련이다.이 때문에 다국적제약사는 누구와 개발하느냐를 사업 전략의 최우선 순위로 둔다.최근 이러한 글로벌 협력의 무게추가 한국에서 중국으로 이동하고 있다는 분석이 제약업계 안팎에서 제기된다.후기 임상 진입 속도, 글로벌 규제기관 허가 단계 진입, 규제 혁신, 자본 조달 등에서 중국이 압도적인 속도를 내며, 글로벌 빅파마들이 중국 바이오텍의 신약후보물질에 눈을 돌리고 있기 때문이다.방대한 실험량과 임상 속도를 무기로 한 중국의 물량형 플랫폼이 주목받는 사이, 한국은 고도화된 기술 플랫폼 중심의 전략으로 글로벌 협력 구조에 참여하고 있다.중국, 피보탈 임상 자체 수행 가능…다국적제약사 관심도↑중국 바이오텍들은 이미 다수의 후보물질을 글로벌 임상 2b·3상 단계까지 올려놓았다. PD-1 면역항암제, 이중항체, ADC 등 고난도 파이프라인 대부분에서 후기 개발 단계 물질을 보유하고 있다. 특히 허가 임상인 피보탈 연구 경험도 풍부하다.다국적제약사 입장에서는 독자적인 신약개발보다 검증된 효과, 안정성 데이터를 확보해보고 상용화를 경험해 본 회사와의 협력이 신약 개발 실패 확률을 낮출 수 있다.최근에는 후기 파이프라인뿐만 아니라 전임상·1상 초기 물질에 대한 수요도 더 높아지고 있다.아스트라제네카가 다이이찌산쿄로부터 확보한 '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)', 다트로웨이(다토포타맙 데룩스테칸)', 애브비가 이뮤노젠 인수를 통해 확보한 '엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)', 화이자가 확보한 '애드세트리스(브렌툭시맙 베도틴)' 등은 상용화 단계에 가까웠던 대표적인 빅딜, 기술이전 사례라면, 현재는 빅파마들이 전임상 단계 유망 물질을 적극적으로 물색하고 있고 있는 것 확인된다.계약 규모도 스몰딜에 초점이 맞춰져 있다. 지난해 성사된 가장 큰 계약 규모는 버텍스파마슈티컬스가 알파인이뮨사이언스 인수 시 체결한 49억 달러(약 7조원)다.화이자의 시젠 인수, 머크의 프로메테우스 인수, 애브비의 이뮤노젠 인수 등 100억 달러(약 15조원) 이상 계약이 여러 건 등장한 2023년과 대비되는 수치다. 다국적제약사는 미래의 불확실성에 대비하기 위해 중소형 기업 인수 후 기업가치를 끌어올리는 ‘볼트온’ 전략을 구사하고 있다는 분석이다.중국 바이오텍들은 인력과 자본을 기반으로 다국적제약사가 시도하기 어려운 수만 건의 조합 실험을 수행할 수 있어 후보물질 발굴 속도에서 우위를 확보했다. 특히 ADC처럼 항체·링커·페이로드 조합이 무수히 많은 분야에서는 플랫폼 기업의 조합 능력, 자본력, 실험 속도 등이 성패를 좌우한다.이 때문에 기술이전 초기 임상 단계 신약후보물질에 다국적제약사들의 초점이 맞춰져 있다. 실제로 올해 로슈·MSD·화이자·마드리갈 등이 중국 바이오텍에서 확보한 후보물질은 항암제, 이중항체, ADC, 대사질환 등 전 영역에 걸쳐 있다. 그 규모와 속도는 전례가 없을 만큼 공격적이다.로슈는 이노벤트의 ADC IBI3009을 1상 단계에서 10억 달러에 확보한 데 이어, 치옌스의 이중항체 OX031N도 추가로 들여왔다. 이는 초기 후보물질을 중국에서 찾겠다는 의지를 명확히 보여준 행보다.로슈가 1상 단계 초기 물질부터 이중항체까지 폭넓게 투자한 것은 중국산 항암 신약의 미래 경쟁력을 높게 평가한 결과로 풀이된다. 이 회사는 이중항체 컬럼비와 룬수미오, ADC 캐싸일라 이후 후발 유망 약제로 중국제약사의 후보물질을 선택했다.MSD는 항서제약의 지질합성 억제제 'HRS-5346'를 약 10억 달러에 확보하며 중국의 대사질환 혁신기술을 본격적으로 채택하기 시작했다.MSD와 중국 기업의 협력은 이번이 처음이 아니다. MSD는 2022년 중국 케룬바이오텍으로부터 14억1000만달러 규모에 TROP2 ADC '사시투주맙 티루모테칸'을 확보했다. 사시투주맙 티모루테칸은 후기 임상에서 긍정적인 결과를 확보했다.화이자도 중국 기업과의 거래 규모를 크게 늘렸다. 화이자는 5월 3SBio로부터 SSGJ707(이중항체)을 들여오면서 2상 단계임에도 60억 달러 이상의 계약 총액을 책정해 업계를 놀라게 했다. 이중항체·ADC 등을 포함한 중국 항암 플랫폼이 글로벌 프리미엄을 인정받기 시작했다는 분석이 나온다.대사질환 분야에서는 마드리갈이 적극적이다. 7월 마드리갈은 석약제약 SYH206을 확보하며 중국산 비만·대사 이상 관련 지방간염(MASH)·대사질환 플랫폼에 대한 신뢰도를 다시 한번 확인했다. 이미 이들은 전 세계 최초로 MASH 신약 '레즈디프라(레스메티롬)'를 개발해 낸 바 있다.레즈디프라 상용화 이후 마드리갈이 중국에서 후보물질을 조달한 것은 당뇨병, 비만 등 대사질환 경쟁이 심화되는 상황에서, 중국의 혁신 기술력이 이미 상위권에 도달했기 때문이라는 평가가 나온다.이처럼 MSD, 마드리갈, 로슈, 화이자로 이어지는 주요 빅파마들의 일련의 움직임은 중국을 단순한 제조 국가가 아닌 글로벌 신약 파이프라인 공급국가로 공식 인정하는 흐름이라는 점에서 의미가 크다는 분석이다.한국 기업은 플랫폼 중심 기술수출…전략은 다르지만 신호는 분명중국 바이오텍이 다국적제약사의 파이프라인 공급국가로 부상하는 동안, 국내 기업들은 상대적으로 다른 전략을 택하고 있다. 이들은 플랫폼 기반 기술 중심의 기술수출 전략을 택하고 있다.플랫폼 기술은 확장성이라는 무기를 가진다. 플랫폼은 하나의 파이프라인이 아니라 수십, 수백 개의 파이프라인에 적용될 수 있어 단일 성공에 머물지 않는 구조를 만든다. 이에 플랫폼을 보유한 기업은 협상력·지속가능성·포트폴리오 확장성에서 유리하다. 리가켐바이오, 알테오젠, 에이비엘바이오 등이 플랫폼을 통해 여러 기술수출을 성공한 대표 사례다.실제로 2025년에 들어 국내 기업들은 RNA 치료제부터 ADC, 대사질환 신약, 그랩바디 플랫폼까지 다양한 파이프라인을 기술수출하며 의미 있는 결과를 만들어냈다. 올해 가장 눈에 띄는 행보를 보인 곳은 에이비엘바이오다. 에이비엘바이오는 면역항암제와 파킨슨병 치료제 등 다중항체 플랫폼을 기반으로 꾸준히 라이선스 아웃을 이어오고 있다. 올해도 다국적제약사와 두 차례 기술이전을 성사시키며 플랫폼 경쟁력을 입증했다.알테오젠의 항암 제형 변경 플랫폼도 주목받았다. 이 회사는 올해 3월 아스트라제네카 자회사와 항암제 제형변경(피하주사 전환) 기술을 13억 달러 규모로 계약했다. 알테오젠의 플랫폼은 면역항암제 키트루다, ADC 항암제 엔허투에도 적용되고 있다. 키트루다의 경우 피하주사(SC) 제형 상용화에도 성공했다.한미약품도 올해 9월 미국 길리어드와의 경구 흡수 강화 플랫폼 기술 계약을 포함해 기술수출 흐름을 이어갔다. 한미약품은 지난 10년간 플랫폼 중심의 기술이전 경험이 축적돼 있어 글로벌 협상력이 높은 편이다.ADC 개발 전문 기업 에임드바이오도 존재감을 키웠다. 에임드바이오는 10월 베링거인겔하임과 ADC 후보물질을 약 10억 달러 가까운 규모로 라이선스 아웃하며 기술이전에 성공했다.플랫폼 기술수출이 늘고 있다는 건 한국이 핵심 기술 공급국으로 인정받고 있다는 신호다. 하지만 플랫폼 기업에게도 한계는 있다. 플랫폼 기술은 강력하지만, 플랫폼을 가진 기업들이 직접 임상 2상·3상으로 가는 경우는 드물다. 후기 임상·허가·상업화까지 가져갈 인프라가 부족하기 때문이다.다시 말해 중국은 이중항체, ADC 등 항암신약 임상 데이터 중심의 기술수출이 활발하고, 한국은 초기 플랫폼 기술을 수출하는 구조적 대비가 더욱 선명해지고 있다.스위스 모델 본받아야…한국, 지속 가능한 시스템 구축 필요플랫폼 기술수출은 다국적사의 스몰딜, 초기 신약후보물질 탐색의 기조와 일치하는 부분이 있다. 다국적사가 플랫폼을 통해 직접 신약후보물질 도출도 가능하기 때문이다.다만 전문가들은 국내 제약사들의 원할한 글로벌 시장 진출을 위해서는 한국이 장기적으로 스위스형 바이오 혁신 모델을 구축해야 한다고 강조한다.스위스는 좁은 국토와 인구 규모에도 불구하고 세계적인 신약 개발 허브로 성장한 국가다. 그 핵심은 정부의 지시나 단일 기관 주도가 아니라, 산학연과 산업계가 자연스럽게 연결되는 개방형 혁신 시스템에 있다.특히 주목되는 부분은 스타트업·연구기관·다국적제약사가 같은 공간에서 동시에 연구를 수행하며 실시간으로 협업이 일어난다는 점이다. 단순한 기술이전이 아니라 공동개발, 공동전략 수립, 규제·허가 과정에 대한 실무 협력이 가능한 구조다. 이러한 환경 덕분에 로슈·노바티스 같은 글로벌 빅파마는 스위스 내에서 혁신기술을 빠르게 흡수하고 제품화하는 데 유리한 생태계를 확보하고 있다.이와 같은 생태계는 한국이 직면한 구조적 한계를 보완하는 데도 중요한 힌트를 제공한다.한국 제약·바이오 기업들은 우수한 기술 개발 역량을 갖고 있음에도, 후기 임상·허가·상업화까지 가져갈 자본과 인프라가 부족해 플랫폼 기술수출로 전략이 집중되는 경향이 있다.이는 단기적으로는 실적을 확보할 수 있지만, 장기적으로 신약 개발 주도권을 가져오기 어렵다는 한계도 있다.결국 한국이 글로벌 시장에서 지속 가능한 경쟁력을 갖추기 위해서는 ▲개별 기업의 기술력이 국가 차원의 혁신 생태계로 확장 ▲국내 기업간 공동개발·후기 임상 수행도 활발 ▲산학연·글로벌 네트워크 통합이 필요한 시점이라는 게 전문가들의 공통된 견해다.한국이 보유한 플랫폼 기술의 강점을 잃지 않으면서도, 이를 신약 개발의 완주 능력으로 이어갈 수 있는 환경을 구축해야 한다는 것이다. 스위스의 사례가 보여주듯, 국가 차원의 정교한 인프라와 개방형 협력 구조 없이 글로벌 신약 개발 주도권을 확보하기는 어렵다.

사진=에스티팜 [데일리팜=최다은 기자] 에스티팜은 11일부터 13일까지(현지시각) 스위스 바젤에서 열린 ‘EURO TIDES 2025’에 참가해 글로벌 고객사들을 대상으로 회사의 기술 경쟁력을 소개했다고 14일 밝혔다.EURO TIDES는 올리고뉴클레오타이드·펩타이드 치료제 분야 전문가들이 모이는 유럽 최대 규모의 RNA 관련 학회다. 올해 행사에서는 ▲FDA·EMA·PMDA 등 규제 기관의 허가 전략 ▲비만·대사질환 치료제 개발 동향 ▲AOC(항체-올리고뉴클레오타이드 접합체) 기술 혁신 ▲펩타이드 시장 확대에 따른 정제·공정 사례 등 네 가지 핵심 주제가 다뤄졌다.에스티팜은 주요 세션 발표와 포스터 전시를 통해 올리고 기반 치료제 제조 경쟁력과 신규 플랫폼 기술을 공개했다. 정혁준 상무는 구두 발표 세션에서 ‘Choosing the Right CDMO: How a Korea-based Partner ST Pharm can Accelerate Your API to Market(한국 기반 CDMO 에스티팜이 API 시장 진출을 가속화하는 방법)’을 주제로 에스티팜의 강점을 소개했다.또한 3일간의 포스터 세션에서는 ▲차세대 올리고뉴클레오타이드 생산을 위한 하이브리드 효소 공정 ▲혁신적 xRNA 치료제 전달을 위한 신규 지질 나노입자 플랫폼 ‘STLNP’(STLNP: A Novel Lipid Nanoparticle System for Innovative xRNA Therapeutic Delivery) 등 핵심 연구 성과를 공유했다.이번 행사에는 성무제 대표이사, 최석우 사업본부장, 정혁준 사업부장, 김성원 바이오연구소장 등 주요 임원이 참석해 신규 고객 확보 및 프로젝트 수주 활동을 진행했다.에스티팜 관계자는 “EURO TIDES 2025를 통해 유럽의 빅파마·바이오텍 관계자들에게 에스티팜의 기술과 사업 역량을 적극 알렸다”며 “글로벌 RNA CDMO 분야에서 선도적 역할을 강화해 나가겠다”고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '옥스루모주(루마시란나트륨, 메디팁)'을 13일 허가했다고 밝혔다.제1형 원발성 고옥살산뇨증 (Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1)은 특정 유전자(AGXT) 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(Alanine-Glyoxylate Aminotransferase, AGT)가 결핍돼 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환으로, 요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등의 증상이 나타난다.이 약은 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제로 소아 및 성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소의 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다.글리콜산 산화효소 (Glycolate Oxidase, GO)는 글리콜산을 글리옥실산으로 산화시키는 효소로 간에서 옥살산 생성에 관여한다.옥슬루모(Oxlumo, 성분명: 루마시란, Lumasiran, Alnylam Pharmaceuticals)는 세 번째 RNA 간섭(siRNA) 기반 치료제로, 지난 2020년 11월 미국 FDA와 유럽 EMA에서 ‘원발성 고옥살산뇨증 1형(primary hyperoxaluria type 1, PH1) 치료제’로 승인된 바 있다.식약처는 이 치료제를 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제35호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다는 설명이다. 식약처 관계자는 "제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=정흥준 기자] 한국약제학회(회장 조혜영, 차의과학대학교 약학대학)는 오는 26일부터 28일까지 3일간 세종대학교 컨벤션 센터에서 “Converging Technologies for the Next Era of Pharmaceutical Sciences(융합기술을 통한 미래 약학의 창조)”를 주제로 국제학술대회를 개최한다.이번 총회 및 국제학술대회는 약제학회 주최로 한국제약바이오협회, 식품의약품안전평가원 및 Controlled Release Society(CRS) Korea Chapter의 공동 개최로 진행된다. 한국과학기술단체총연합회, 한국제약바이오협회, 한미약품, 대웅제약 등의 기업들이 후원한다.학술대회는 총 11개의 세션으로 구성된다. 해외 및 국내연자를 합해 총 36명의 초청 연사가 약제학 분야의 최신 연구에 대한 강연을 할 예정이다.특히 Molly Shoichet 교수(University of Toronto, Canada)와 김진석 교수(숙명여대 약대)가 각각 'Lemons to lemonade: From colloids to drug-rich nanoparticles for RNA co-delivery'와 'Liposomes, micelles, and lipid nanoparticles (LNPs) for small molecules and biodrugs'를 주제로 기조강연을 할 예정이다.아울러 CRS Korea Chapter, 한국제약바이오협회(KPBMA), 식품의약품안전처(MFDS)와 공동으로 3개의 특별 세션을 마련했다.이 세션들에는 미국, 벨기에, 일본, 중국, 영국, 이스라엘, 캐나다, 싱가포르, 대만, 한국 등 10개국의 세계적 연구자들이 참여해 우수한 연구 성과를 발표한다.특히 주목할 세션은 한국제약바이오협회(KPBMA)-한국약제학회 공동세션이다. 한국제약바이오협회는 창립 80주년을 맞아 'K-Pharma, 대한민국의 건강한 미래'를 비전으로 선포하며 제약바이오산업의 '100년 대도약'을 계획하고 있다.이 세션에서는 국내외 제약산업 연자들이 참여해 제약 제조 혁신을 주제로 스마트 팩토리, 가상 디지털 트윈, 메타버스·AI 기반 제조 기술, 연속 생산 및 실시간 공정분석(PAT), 신속 미생물 검사법 등 글로벌 사례와 적용 전략을 공유할 계획이다.27일 기념 만찬 행사에는 오유경 식약처 처장과 한국제약바이오협회 노연홍 회장의 축사를 비롯해 각종 시상식 등이 진행된다.마지막 날인 28일 오후에는 Young Scientist Session을 개최해, 대학원생을 중심으로 한 젊은 연구자들의 적극적인 참여를 유도할 계획이다.조혜영 회장은 “이번 2025년 한국약제학회 국제학술대회가 활발한 학문적 교류와 의미 있는 협력의 장이 되기를 바란다. 또 한국약제학회는 이번 학술대회를 통해 학제 간 및 국제적 협력을 바탕으로 혁신을 실현하고자 하는 우리의 노력을 다시금 다지고자 하며, 참가자 모두에게 유익하고 영감을 주는 시간이 되기를 진심으로 기원한다”고 말했다.

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 트린골자(TryngolzaⓇ, 성분명 올레자르센)는 APOC3 표적 antisense oligonucleotide(ASO) 제제로, 작년 미국 FDA, 올해 9월 유럽 EMA에서 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS) 환자의 중성지방 감소를 위한 식이요법 보조 치료제로 최초 승인됐다.가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 지단백분해효소(Lipoprotein Lipase, LPL) 또는 그 조절 인자의 결함으로 인해 소장에서 유래한 중성지방(TG) 풍부 지단백인 킬로미크론(chylomicron)이 적절히 분해되지 못하고 혈중에 병리적으로 축적되는 질환이다. 이로 인해 급성 췌장염(acute Pancreatitis)과 같은 심각하고 치명적인 합병증이 발생할 수 있다.올레자르센은 antisense RNA 기술을 활용해 간세포 내 APOC3 mRNA를 선택적으로 억제함으로써 apoC-III 단백질 생성량을 감소시키는 제제이다.그 결과 중성지방 분해를 저해하던 apoC-III 수준이 낮아지면서 LPL 매개 지질분해와 킬로미크론 제거가 촉진되고, 궁극적으로 중성지방 대사가 정상화된다. 즉, LPL 기능 저하로 TG가 축적되는 FCS 환자에서 apoC-III 감소를 통해 TG 제거 경로를 간접적으로 활성화하는 기전을 갖는다.이 약제의 허가는 3상 BALANCE 임상시험에서 확인된 유의한 효과와 안전성 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구 결과는 New England Journal of Medicine(NEJM)에 게재됐다.임상시험에서는 유전적으로 확진된 FCS 환자 66명을 대상으로 위약군 및 올레자르센 50mg, 80mg 피하 투여군(4주 간격)으로 무작위 배정하였다.그 결과, 6개월 시점에서 80mg군은 위약 대비 혈청 TG를 평균 42.5% 감소(P=0.0084)시켰으며, 급성 췌장염 발생 위험은 약 90% 감소했다. 또한 apoC-III 수치는 유의하게 감소했고, LDL-C는 용량 의존적으로 증가, apoB는 유의한 변화가 없었다.주요 이상반응으로는 주사 부위 반응, 혈소판 감소, 관절통, 경미한 혈당 및 간 효소 상승 등이 보고됐다.가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS)은 무슨 질환인가?가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 지단백분해효소(lipoprotein lipase, LPL) 또는 그 조절 단백의 유전적 결함으로 인해 발생하는 상염색체 열성 희귀 유전질환이다. 이로 인해 소장에서 흡수된 중성지방(triglyceride, TG)이 풍부한 킬로미크론(chylomicron, CM)이 적절히 분해되지 못하고 혈중에 병적으로 축적된다.정상 상태에서는 식후 림프계를 통해 혈중으로 유입된 CM이 LPL에 의해 TG가 유리지방산(non-esterified fatty acids)과 글리세롤(glycerol)로 가수분해되며, 약 3~4시간 내에 대부분 제거된다. 반면 FCS에서는 기능성 LPL이 거의 존재하지 않아, 공복 12시간 이상 경과해도 CM이 혈중에 잔류한다. 잔존 LPL의 미미한 활성이나 기타 혈장 리파아제의 보조 작용으로는 이를 보상할 수 없어, 지속적이며 중증의 고중성지방혈증이 발생한다.생화학적으로 FCS는 킬로미크론의 과도한 축적과 VLDL·LDL·HDL의 현저한 감소라는 독특한 지질 프로파일을 보인다. 외인성 TG 대사의 차단으로 CM 잔여입자 생성이 억제되고, 간에서 VLDL 합성에 필요한 지질 기질이 감소해 VLDL 및 LDL 수치가 낮거나 정상 수준에 머무른다. 또한 HDL은 CETP(cholesteryl ester transfer protein) 매개 지질 교환 증가와 불충분한 지질분해(lipolysis)로 인해 감소한다.FCS의 가장 심각한 합병증은 급성 췌장염(acute pancreatitis)으로, 혈중 TG가 1,000 mg/dL 이상에서 위험이 급격히 상승하며, FCS 환자에서는 보통 2,000–5,000 mg/dL 이상으로 유지되어 재발성 또는 만성 췌장염으로 진행할 수 있다. 병태생리적으로는 순환 중 CM이 췌장 모세혈관을 기계적으로 폐쇄하고, 제한적 LPL 작용으로 생성된 유리지방산(FFA)이 국소적으로 축적되어 세포 독성, 염증, 부종, 괴사를 유발한다.임상적으로는 극심한 상복부 통증, 구토, 발열, 혈청 아밀라아제·리파아제 상승이 특징이며, 반복적 염증은 췌장 섬유화와 외분비기능부전(exocrine insufficiency)으로 이어질 수 있다.또한, 간비대(hepatomegaly) 및 지방간(hepatic steatosis)이 흔히 동반된다. 이는 CM 및 TG의 만성 축적으로 인한 간세포 내 지방 침착이 원인으로, 장기간 지속 시 비알코올성 지방간염(NASH)으로 진행할 수 있으며, 이에 따른 간기능 저하 및 대사 합병증 위험도 보고되고 있다.더불어 혈중 지질입자 과잉은 비장비대(splenomegaly)와 다양한 조직 내 지질 침착(lipid deposition)을 초래할 수 있다. 특히 간, 비장, 망막, 피부 등에서 거품세포(foam cell) 형태의 축적이 관찰되며, 드물게 황색종(xanthomas) 등의 피부 병변으로 나타나기도 한다.킬로미크론(Chylomicrons. CM)이란 어떤 물질인가?음식을 통해 지방을 섭취하면, 소장에서 흡수된 지방은 장세포로 들어가 다시 중성지방(TG) 형태로 재합성된다. 이렇게 만들어진 TG는 일부는 세포 내에 저장되고, 일부는 킬로미크론(CM)이라는 지방 운반 입자를 형성하는 데 사용된다.CM은 처음에 아주 작은 씨앗 같은 형태의 전구체(pre-CM)로 만들어지며, 이때 핵심이 되는 구조 단백질이 바로 apoB-48이다. 이 apoB-48을 중심으로 TG가 차곡차곡 결합하면서 입자가 점차 커지고, 여기에 여러 지단백 관련 단백질이 더해지면 CM의 기본 골격이 완성된다.형성 초기의 CM은 골지체로 이동해 최종 가공을 거친다. 이 과정에서 필요한 단백질이 추가되고 구조가 정돈되며, 완성된 CM이 형성된다.완성된 CM은 장세포 밖으로 바로 혈액으로 들어가는 것이 아니라, 먼저 림프관으로 배출된다. 이후 림프 순환을 따라 이동해 흉관을 거쳐 쇄골하정맥(subclavian vein)으로 유입되면서 비로소 전신 혈액순환에 합류하게 된다.혈액 속으로 들어온 CM은 신체 여러 조직으로 이동해 지방을 전달한다. 근육에서는 에너지원으로 사용되고, 지방조직에서는 저장용으로 축적된다. 이 과정에서 CM 내 TG가 점점 빠져나가면서 입자는 작아지고, 결국 킬로미크론 잔여입자(CM remnant)라는 형태로 변한다.최종적으로 CM 잔여입자는 간으로 운반되어 제거된다. 간세포는 잔여입자 표면에 부착된 단백질 신호를 통해 이를 인식해 세포 내로 흡수하고, 분해하여 처리한다. 이 과정은 체내 지방의 운반과 분배가 효율적으로 이루어지도록 하는 중요한 생리적 단계다.Biogenesis of Lipoproteins(출처: Mass Spec Rev. 2023;42:1397–1423). 다시 정리하면, 섭취된 식이성 지방은 소장 내강에서 흡수된 후 장세포로 이동해 아포지질단백질 B-48(apoB-48)을 골격으로 CM을 형성한다. 형성된 CM은 림프계를 거쳐 혈액순환으로 유입되며, 순환계에 들어온 CM은 apoC-II에 의해 활성화된 지단백분해효소(LPL)에 의해 빠르게 가수분해된다.이 과정에서 방출된 유리지방산은 근육세포에서는 에너지원으로 산화되고, 지방조직에서는 다시 TG로 재합성되어 저장된다. TG가 제거되면서 입자는 점차 작아져 킬로미크론 잔여입자(CM remnant)가 되며, 이후 간세포 표면 수용체에 의해 인식되어 내재화(endocytosis)되고 분해됨으로써 순환계에서 제거된다.한편, TG는 간에서도 합성되며, 아포지질단백질 B-100(apoB-100)과 결합해 초저밀도지단백(VLDL, very low-density lipoprotein)을 형성한 뒤 혈액으로 분비된다. VLDL 역시 LPL의 작용을 받아 TG를 잃어가면서 중간밀도지단백(IDL, intermediate-density lipoprotein)로 전환되고, 이 과정에서도 유리지방산이 방출된다.생성된 IDL은 두 가지 경로를 따른다. 일부는 간에서 직접 제거되며, 나머지는 추가적인 LPL 및 hepatic lipase의 효소 작용을 통해 저밀도지단백(LDL, low-density lipoprotein)로 전환된다. LDL은 콜레스테롤이 풍부한 지단백으로, 말초 조직에 콜레스테롤을 공급하거나, 간으로 되돌아가 LDL 수용체에 의해 제거되는 등 체내 콜레스테롤 운반과 항상성 유지에 핵심적 역할을 한다.APOC3란 무엇인가APOC3는 간과 장에서 발현되는 유전자로, 이 유전자로부터 생성되는 단백질이 ApoC-III이다. 합성된 ApoC-III는 혈중 중성지방이 풍부한 지단백질(triglyceride-rich lipoproteins, TRLs)의 표면에 결합하여 지질 대사의 핵심 조절자로 기능한다.ApoC-III는 지단백분해효소(lipoprotein lipase, LPL)와 간 리파아제(hepatic lipase)의 활성을 억제하여 TRL의 분해(lipolysis)를 방해하고, 동시에 TRL 및 그 잔여입자의 간섭취(hepatic clearance)를 저해한다. 이러한 작용은 혈중 중성지방 상승과 TRL 잔여입자 축적을 초래하여, 죽상경화 발생 위험을 높이는 병태생리적 기반이 된다.유전역학적 연구는 APOC3/ApoC-III 축이 중성지방 대사 및 심혈관질환 위험에 인과적(causal) 역할을 한다는 명확한 근거를 제시한다. APOC3의 기능상실(loss-of-function, LOF) 변이를 보유한 개인은 ApoC-III 발현이 감소하여 혈중 중성지방 수치가 현저히 낮고, 관상동맥질환(ASCVD) 위험 또한 감소하는 것으로 보고된다.반대로 기능증가(gain-of-function, GOF) 변이나 APOC3의 과발현은 고중성지방혈증과 ASCVD 위험 증가와 밀접하게 연관되어 있다. 이러한 증거들은 APOC3가 단순한 지질 표지자를 넘어, 중성지방 대사를 조절하고 질환의 병태생리를 매개하는 핵심 인자임을 보여준다.APOC3는 주로 간세포(hepatocytes)에서 발현되며, 소장 상피세포(enterocytes)에서도 소량 발현된다. 이 유전자는 79개의 아미노산으로 구성된 소형 아포지단백질인 ApoC-III를 암호화한다.이러한 근거를 바탕으로 APOC3/ApoC-III 축은 고중성지방혈증, 죽상경화, TRL-관련 급성췌장염 등 다양한 대사·심혈관질환의 주요 치료 표적으로 부상하고 있다. 특히 기존 피브레이트나 오메가-3 지방산으로 조절되지 않는 난치성 고중성지방혈증 또는 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 환자에서 APOC3 억제는 혈중 중성지방 및 ApoC-III 수치를 효과적으로 감소시키고, 췌장염 위험을 줄이는 잠재력을 보여주고 있다.Antisense oligonucleotide(ASO)는 무엇인가? ASO는 질병 관련 유전자의 발현을 RNA 단계에서 정밀하게 조절하도록 설계된 합성 핵산 치료제로, 표적 mRNA를 직접 억제함으로써 병태생리의 근본 원인을 교정하는 혁신적 치료 플랫폼이다.ASO는 일반적으로 뉴클레오타이드 15~25개로 구성되며, 표적 RNA와 상보적으로 결합하여 RNA 안정성, 스플라이싱, 번역 효율 등에 영향을 미친다. 이를 통해 단백질 생산 과정을 원천적으로 조절할 수 있다. 체내 투여된 ASO는 주로 간, 근육, 중추신경계 등 특정 장기에 분포한 뒤 세포 내로 유입되어 세포질과 핵에서 작용한다.ASO의 가장 대표적인 작용 기전은 RNase H1 매개 mRNA 절단(gene silencing)이다. ASO가 mRNA와 결합해 RNA–DNA hybrid를 형성하면 RNase H1이 이를 인식해 표적 mRNA를 절단하고, 절단된 mRNA는 신속히 분해된다. 그 결과 해당 단백질의 번역이 억제되며, 이는 과발현된 병적 단백질을 직접 감소시키는 데 매우 효과적이다(Figure 2). 이러한 기전은 대사질환, 염증질환, 신경·근육계 유전질환, 희귀질환 등 다양한 영역에서 임상적 효능이 입증되고 있다.RNase H1 ASO Mechanism of Action(출처: DNA AND CELL BIOLOGYVolume 39, Number 2, 2020).ASO는 스플라이싱 조절(splice modulation)을 통해 질환 원인 돌연변이를 교정하거나 기능적 단백질 아이소폼의 생성을 유도할 수도 있다. ASO가 pre-mRNA의 스플라이싱 조절 부위(exonic/intronic splicing enhancer 또는 silencer 등)에 결합하면, 스플라이싱 machinery의 접근 또는 조립을 선택적으로 억제·촉진하여 특정 엑손의 포함 또는 배제를 유도한다. 대표적 성공 사례로는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 누시넨센(nusinersen, SpinrazaⓇ) 이 있다.이 외에도 ASO는 번역 억제, miRNA 기능 차단(antagomir-like effect), RNA 구조 변형을 통한 안정성 조절 등 다양한 분자적 경로로 작용한다. 이러한 약리 기전의 다양성은 ASO가 단일 기전에 국한되지 않고, RNA 수준에서 작동하는 정밀 유전자 조절 치료제임을 의미한다.ASO 기술 발전의 핵심은 화학적 구조 최적화였다. 초기에는 phosphorothioate(PS) 골격 변형을 통해 체내 안정성과 반감기를 연장했고, 이후 2’-O-methyl(2’-O-Me), 2’-O-methoxyethyl(2’-MOE) 및 locked nucleic acid(LNA) 등 2·3세대 핵산 변형 기술이 도입되어 결합 친화력, 선택성, 면역반응 감소, 독성 개선이 크게 진전됐다.최근에는 N-acetylgalactosamine(GalNAc) 결합 플랫폼의 도입으로 ASGPR 수용체를 통한 간세포 특이적 전달이 가능해지며, 효능 증대와 전신 부작용 최소화라는 중요한 기술적 도약이 이루어졌다.따라서 ASO는 DNA-단백질 축 사이의 핵심 매개 단계인 RNA를 직접 조절함으로써 유전자 발현을 분자 수준에서 교정하는 정밀 치료 전략이며, 기존의 단백질 표적 기반 치료제 또는 유전자 치료제와 차별화되는 혁신적 RNA 약물 플랫폼으로 자리매김하고 있다.가족성 킬로미크론혈증증후군(FCS) 기존 치료제에는 어떤 약제들이 있는가?FCS에서 약물치료로 시도되어 온 기존 약제에는 피브레이트, 오메가-3 지방산, 니아신 등이 있다. 그러나 이들 약제는 모두 LPL 의존적 경로를 기반으로 작용하기 때문에, LPL 또는 조절 단백의 유전적 결함을 특징으로 하는 FCS에서는 치료 효과가 제한적이다.피브레이트(fibrates)는 가장 오래된 고중성지방혈증 치료제로, 대표 약제로는 fenofibrate, gemfibrozil, bezafibrate 등이 있다.피브레이트는 PPAR-α(peroxisome proliferator–activated receptor-α)를 활성화하여 LPL 발현 증가, ApoC-III 발현 억제, 지방산 산화 촉진을 통해 TG를 감소시킨다. 이차성 고중성지방혈증에서는 의미 있는 TG 감소 효과가 있으나, FCS에서는 LPL 자체가 결핍되어 있어 치료 반응이 거의 나타나지 않는다. 또한 간효소 상승, 근육통, 신기능 저하 등의 부작용 가능성도 고려해야 한다.오메가-3 지방산(omega-3 fatty acids)은 EPA(eicosapentaenoic acid) 및 DHA(docosahexaenoic acid)를 기반으로 한 제제로, 간 내 TG 합성 억제 및 VLDL 분비 감소를 통해 TG 저하 효과를 보인다. 일반 고중성지방혈증에서는 20~30%의 TG 감소가 가능하나, 킬로미크론 축적이 근본 문제인 FCS에서는 LPL 비의존적 기전의 한계로 효과가 매우 제한적이며, 대개 10–20% 수준의 감소에 그친다. 이러한 수준의 감소는 급성 췌장염 위험 감소에는 불충분하다.니아신(niacin; 비타민 B3)은 과거 TG 감소와 HDL 상승 목적으로 사용되었으나, 혈당 상승, 간독성, 안면홍조(flushing) 등의 부작용으로 인해 현재는 임상적 사용이 거의 중단되었다. 특히 FCS 환자에서는 TG 감소 효과가 미미하고 안전성 문제가 커 실제 임상적 적용이 사실상 배제된 상태다.종합하면, 피브레이트, 오메가-3 지방산, 니아신 등 기존 약제들은 LPL 기능 강화 또는 지방 합성 억제에 의존하는 간접적 기전이므로, LPL 결핍이라는 FCS의 근본 병태를 해결하지 못한다. 이 때문에 FCS 치료의 핵심은 여전히 극단적 저지방 식이(< 20g/일)에 의존하고 있으며, 중증 환자에서는 충분한 예방 효과가 보장되지 않는다.최근 들어 ApoC-III 또는 ANGPTL3를 표적하는 RNA 기반 신약이 LPL 비의존적 기전을 통해 직접 병태생리를 교정하는 혁신적 치료 전략(mechanistic innovation)으로 주목받고 있다.APOC3 억제제는 어떤 약제인가?Apolipoprotein C-III(APOC3)는 단순한 지질 표지자를 넘어 중성지방(TG) 대사의 핵심 조절자로, 지단백 분해 억제, TRL 잔여입자 축적, 인슐린 저항성 및 염증 유도 등 다양한 병태생리 기전에 관여한다.특히 유전학적 근거에 따르면, APOC3 유전자의 기능 상실(loss-of-function) 변이 보유자는 중성지방 수치가 현저히 낮고, ASCVD 발생률 및 TRL-연관 급성 췌장염 위험이 감소하는 것으로 보고되었다. 이러한 결과는 APOC3가 질환의 병태생리에 직접적 역할을 한다는 점을 뒷받침하며, 유효한 치료 표적(targetable driver) 으로 확립되는 근거가 되었다.이러한 근거를 바탕으로, APOC3 발현을 선택적으로 억제하는 RNA 기반 치료제 개발이 활발히 진행되고 있다. 대표적인 플랫폼은 antisense oligonucleotide(ASO) 와 small interfering RNA(siRNA) 로, 모두 APOC3 mRNA를 직접 표적하여 ApoC-III 단백질 합성을 감소시키는 정밀 RNA치료 전략이다.초기 ASO 제제인 volanesorsen은 FCS 환자를 대상으로 ApoC-III와 중성지방 수치를 현저히 감소시키며 치료 잠재력을 입증했으나, 혈소판감소증(thrombocytopenia) 등 안전성 문제가 임상적 활용의 제약 요인으로 작용했다. 이러한 한계를 보완하기 위해 간 표적 GalNAc 결합 기술이 적용된 2세대 ASO인 olezarsen이 개발되었으며, 보다 우수한 안전성 프로파일과 강력한 TG 감소 효과가 관찰되고 있다.동시에 siRNA 플랫폼 기반의 plozasiran(ARO-APOC3) 역시 간세포 내 APOC3 발현을 억제하는 기전으로 개발 중이다.이 차세대 APOC3 억제제들은 기존 치료에 반응이 미흡한 난치성·중증 고중성지방혈증 환자군에게 새로운 치료 대안을 제공할 뿐 아니라, TRL-잔여 위험(residual risk) 감소를 통한 심혈관질환 예방 측면에서도 잠재적 가치를 보여주고 있다. 특히 TG 감소 외에도 간·췌장 합병증 개선 가능성, 심혈관 위험 지표 개선, 대사염증 경감 효과 등이 탐색되고 있어 적용 범위가 확장될 전망이다.결론적으로, APOC3 억제제는 중성지방 대사의 근본 조절축을 정밀하게 표적하는 혁신적 RNA 기반 치료 전략으로, 고중성지방혈증, 죽상경화성 심혈관질환, TRL-연관 급성 췌장염 등 다양한 대사 및 심혈관질환 영역에서 새로운 치료 패러다임을 제시하고 있다.올레자르센의 약리적 기전은 어떠한가? 올레자르센은 표적 mRNA와 상보적으로 결합하여 RNA–DNA hybrid를 형성하고, RNase H1을 활성화해 APOC3 mRNA를 절단·분해한다. 이로써 apoC-III 단백질 발현이 감소하고, LPL 활성이 회복되며, 간으로의 TRL 잔여입자 제거가 촉진되어 혈중 중성지방 농도가 유의하게 감소한다.간세포 선택성을 강화하기 위해 5’ 말단에는 삼지형(triantennary) N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 리간드가 결합되어 있다. 이를 통해 asialoglycoprotein receptor(ASGPR)를 매개로 한 간세포 특이적 흡수가 가능해지며, 세포내섭취(endocytosis)를 거쳐 간세포 내로 이동한 후 표적 mRNA를 분해한다.The ASO Drug Olezarsen Targets Familial Chylomicronemia Syndrome[출처: https://www.cell.com/trends/pharmacological-sciences/abstract /S0165-6147(25) 00097-5]APOC3 억제를 통한 기전은 크게 세 가지로 정리된다. 첫째, 잔존 LPL 활성(residual LPL activity)을 강화하여 중성지방 분해를 촉진하고, 둘째, 중성지방이 풍부한 지단백(TG-rich lipoprotein)의 생성과 분비를 억제하며, 셋째, LPL 비의존적 대사 경로(alternative catabolic pathways)를 활성화하여 추가적인 중성지방 감소를 유도한다.올레자르센은 5–10–5 gapmer 구조로 설계되었으며, 2’-O-methoxyethyl(2’-MOE) 수식 염기와 phosphorothioate 골격을 적용해 안정성과 결합 친화도를 높였다. 내부 DNA 서열은 RNase H1 유도를 위한 구조적 요건을 유지하며, 5-methylcytosine과 5-methyluridine의 도입은 염기쌍 안정성과 표적 결합력을 강화한다.결과적으로, 올레자르센은 APOC3 mRNA 발현을 선택적으로 억제함으로써 혈중 중성지방을 효과적으로 감소시키는 정밀 RNA 기반 치료제로, 고중성지방혈증 및 가족성 킬로미크론혈증(FCS)의 병태생리를 표적하는 혁신적 치료 옵션으로서 임상적 의의가 크다.올레잘센(TRYNGOLZA)의 허가 임상 결과는 어떠한가?TRYNGOLZA의 효능은 유전적으로 FCS이 확인된 성인 환자 중, 공복 중성지방(TG) 수치가 880mg/dL 이상인 환자를 대상으로 실시된 무작위 배정, 위약 대조, 이중맹검 임상시험(Trial 1)을 통해 입증되었다.시험에 앞서 모든 환자는 1일 지방 섭취량을 20g 이하로 제한하는 저지방 식이요법을 최소 4주 이상 유지하는 준비(run-in) 기간을 거쳤다. 이후 환자들은 무작위로 배정되어, TRYNGOLZA 80mg(n=22) 또는 동일 용량의 위약(placebo, n=23)을 피하 주사 형태로 4주 간격으로 53주간 투여받았다.환자 인구학적 및 기저 특성은 두 치료군 간 전반적으로 유사하였다 등록 시 당뇨병을 동반한 환자 비율은 TRYNGOLZA 80mg 군 32%, 위약군 26%였다.연구 시작 시 TRYNGOLZA 80mg 군과 위약군 모두에서 스타틴(27%), 오메가-3 지방산(42%), 피브레이트(49%), 또는 기타 지질강하제(13%)가 병용 사용되었다.두 군을 합쳐 71%의 환자가 과거 10년 이내에 급성 췌장염(acute pancreatitis) 병력이 있었다. 기저 시점의 공복 중성지방 평균(SD) 수치는 2,604(1,364)mg/dL, 중앙값은 2,303mg/dL이었으며, 범위는 334–6,898mg/dL이었다.1차 평가변수(primary endpoint)는 기저치 대비 6개월차(23, 25, 27주차 평균)의 공복 중성지방 변화율(%)로, 위약군과 비교하여 분석되었다.그 결과, TRYNGOLZA 80mg 투여군은 위약군 대비 공복 중성지방 변화율이 -42.5%로 유의하게 감소하였다(95% 신뢰구간: -74.1% ~ -10.9%; p = 0.0084). 추가 결과는 Table 2를 참조. 기저치 대비 중앙값 변화율(Figure 1)과 중앙값 절대 중성지방(TG) 수치(Figure 2)는, 12개월 치료 기간 동안 일관된 중성지방 감소 효과를 보여주었다. 12개월의 치료 기간 동안, TRYNGOLZA 80mg을 투여받은 환자군에서 급성 췌장염(acute pancreatitis)의 발생률은 위약군보다 낮았다.TRYNGOLZA 80mg 투여군에서는 1명(5%), 위약군에서는 7명(30%의 환자에서 급성 췌장염이 보고되었다. 이들 모든 환자는 시험 등록 10년 이내에 췌장염 병력을 가지고 있었다.올레잘센의 쟁점이 될 수 있는 부분은?올레잘센은 FCS 최초이자 유일한 치료 옵션으로, 성인 FCS 환자에서 식이요법의 보조요법으로 중성지방(TG)을 유의하게 감소시킨다. 월 1회 80 mg 피하주사라는 단순한 용법 또한 장점으로 꼽힌다. 유사 기전 약물인 volanesorsen과 plozasiran은 아직 미국 FDA 승인을 받지 못했다.올레잘센의 허가 임상은 FCS 및 중증 고중성지방혈증 환자에서 유의미한 TG 감소 효과를 입증하며 치료적 진전을 보여주었으나, 해석 시 고려해야 할 중요한 한계가 존재한다.첫째, 대부분의 임상이 소수의 환자를 대상으로 수행되어 결과의 일반화 가능성에 제약이 있다. 희귀질환 특성상 환자 모집이 어렵지만, 연구 참여자의 인종적·임상적 다양성이 충분히 확보되지 않아 실제 진료 현장에 완전히 적용하기에는 한계가 있다. 또한 평가 기간이 주로 6~12개월에 그쳐 장기 투여 시 효과 지속성 및 누적 부작용에 대한 근거가 부족하다.둘째, 유효성 평가지표로 사용된 TG 감소는 대리결과(surrogate endpoint)에 해당한다. 급성 췌장염 발생 감소, 심혈관 사건 예방, 생존율 향상과 같은 최종 임상결과(hard outcomes)에 대한 근거는 충분히 축적되지 않았다. 이는 약물의 장기적 임상적 가치 평가 측면에서 중요한 한계다.셋째, 희귀질환 치료제 특성상 높은 치료비용과 접근성 제약 문제는 실제 임상 적용과 보건의료 자원 배분에서 중요한 고려 요소로 남아 있다.종합하면, 올레잘센은 고중성지방혈증 치료 영역에서 치료적 가치를 지닌 유망한 옵션으로 부상하고 있으나, 장기 안전성, 하드엔드포인트 근거, 비용-효과성 등 해결해야 할 과제가 여전히 존재한다. 향후 충분한 규모와 이질적 환자군을 포함한 장기 추적 연구가 수행되어, 실제 진료 환경에서의 임상적 유용성과 안전성이 확립되기를 기대한다.참고문헌 1. Erica Gianazza et al. “Proteomic studies on apoB‐containing lipoprotein in cardiovascular research: A comprehensive review” Mass Spec Rev. 2023;42:1397–1423. 2. Anne V. Smith1 and Sarah J. Tabrizi “Therapeutic Antisense Targeting of Huntingtin” DNA AND CELL BIOLOGYVolume 39, Number 2, 2020). 3. Fiza Javed et al. “Familial chylomicronemia syndrome: An expert clinical review from the National Lipid Association” Journal of Clinical Lipidology, Vol 19, No 3, May/June 2025 4. Kexin Wang et al. “Remnant cholesterol and atherosclerotic cardiovascular disease: Metabolism, mechanism, evidence, and treatment” Front. Cardiovasc. Med. 9:913869. 5. Erik S. et al “Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome” N Engl J Med 2024;390:1781-1792. 6. Jan Borén et al. “The Roles of ApoC-III on the Metabolism of Triglyceride-Rich Lipoproteins in Humans“ Humans. Front. Endocrinol. 11:474 2020. 7. 기타 인터넷 자료(보도 자료, 제품 설명서 등).

[데일리팜=차지현 기자] 삼성바이오에피스가 신약 개발 경쟁력 확보에 속도를 내고 있다. 최근 중국 바이오 기업과 이중항체-이중페이로드 항체-약물접합체(ADC) 공동개발 협업을 맺은 데 이어 삼성그룹 바이오 투자 펀드를 통해 추가 투자를 단행했다. 삼성바이오에피스가 모회사 인적분할에 따른 독립 경영을 앞두고 신약 중심 성장 기반을 강화하려는 행보로 풀이된다.중국 프론트라인과 손잡고 특허 리스크 해소·R&D 동력 확보30일 바이오 업계에 따르면 삼성바이오에피스는 최근 중국 프론트라인 바이오파마와 차세대 ADC 공동개발 계약을 체결했다. 프론트라인은 이중항체와 이중페이로드를 결합한 듀얼 ADC 기술을 개발 중인 업체다.이번 계약에 따라 삼성바이오에피스는 프론트라인이 보유한 페이로드 1건을 삼성바이오에피스 다른 개발 제품에 적용할 수 있는 독점적 라이선스를 획득했다. 이는 인투셀과 공동개발 과정에서 불거진 지식재산권 리스크를 사전에 차단하려는 조치로 풀이된다.앞서 삼성바이오에피스는 지난 2023년 인투셀과 공동연구계약(RCA)을 체결하고 협업을 이어왔다. 최대 5개 타깃을 대상으로 인투셀 플랫폼 기술을 적용해 ADC 신약 후보물질을 개발하는 게 골자다.하지만 중국 업체가 출원한 특허 속 여러 화합물 중 하나의 물질이 인투셀 플랫폼 일부 구성 요소와 동일한 구조인 것으로 밝혀지면서 특허 리스크를 둘러싼 논란이 불거졌다. 이에 삼성바이오에피스는 해당 기술의 선행 특허를 보유한 업체로부터 직접 기술을 도입하겠다는 계획을 밝힌 바 있다.이번 독점 라이선스 계약을 통해 삼성바이오에피스는 ADC 파이프라인의 잠재적 특허 분쟁 리스크를 해소하게 됐다. 논란이 된 기술에 대한 독점적 실시권을 확보함으로써 연구와 상업화 단계에서 법적 불확실성을 제거한 셈이다.이와 별개로 삼성바이오에피스는 프론트라인 파이프라인 2종의 공동 개발권도 취득했다. 공동 개발이 확정된 파이프라인 'TJ108'은 토포이소머라제-1 억제제와 튜불린 억제제 기반 치료제다. 다양한 암에서 과발현되는 상피세포성장인자 수용체(EGFR)과 인간 상피세포성장인자 수용체-3(HER3)를 모두 표적으로 하는 기전을 보유하고 있다. 후속 개발 파이프라인은 양 사 협의를 통해 도출할 예정이다.삼성바이오에피스는 이번 계약으로 단순히 특허 리스크를 해소하는 데 그치지 않고 신약개발 역량 자체를 한층 강화하는 기반을 마련한 것이다. 특히 이번 공동개발 대상인 듀얼 ADC 기술은 아직 전 세계적으로 상용화한 사례가 없는 신규 모달리티로 삼성바이오에피스가 신약 연구개발(R&D) 핵심 기술을 조기 선점했다는 점에서 의미가 크다는 평가다.그룹 펀드 운용 전면에 나선 에피스, 인적분할 이후 독자경영 성장 기반 마련삼성바이오에피스는 그룹 차원의 바이오 투자 펀드를 통해서도 바이오 신기술 투자에 적극 나서는 모습이다. 삼성은 30일 삼성 라이프사이언스펀드를 통해 유전자 편집 기술을 보유한 미국 아버 바이오테크놀로지(Arbor Biotechnologies)에 투자한다고 밝혔다.아버 바이오는 유전자의 특정 위치를 인식해 절단하고 특정 유전자를 삽입, 삭제, 변형, 치환할 수 있는 기술인 유전자 편집 기술을 보유하고 있는 바이오 기업이다. 아버 바이오는 인공지능(AI)과 머신러닝 기반 예측 기법과 고속 실험 검증 수행을 통해 다양한 크기와 기능의 최적화된 효소를 보유하고 있으며 이를 통해 대부분의 인간 유전체에 대한 편집이 가능하다는 게 삼성 측 설명이다.삼성 라이프사이언스펀드는 삼성물산과 자회사 삼성바이오로직스·삼성바이오에피스 그리고 그룹 내 기업주도형 벤처캐피탈(CVC) 삼성벤처투자가 공동으로 조성한 펀드다. 삼성은 이번 아버 바이오 투자를 포함해 2021년 삼성 라이프사이언스펀드 조성 이후 지금까지 총 10건의 투자를 진행했다. 삼성 라이프사이언스펀드는 2022년 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발사, 나노입자 약물 전달체 개발사 센다바이오사이언스에 투자했다. 이어 2023년 항체-약물 접합체(ADC) 개발사 아라리스바이오테크와 에임드바이오에 투자를 단행했다. 작년 상반기엔 리보핵산(RNA) 기반 치료제 개발사 브릭바이오, 유전자 치료제 개발사 라투스바이오에 투자했다.지난해 7월 미국 창업형 VC 플래그십 파이어니어링이 조성한 8호 펀드에 720억원 출자하면서 AI 분야로 투자 저변을 확대했다. 플래그십 8호 펀드는 AI 기반 신약개발 플랫폼 기술 등에 집중 투자하는 펀드다. 운용 규모는 약 26억달러(약 3조6000억원)다. 삼성 라이프사이언스펀드는 작년 말 AI 기반 신약개발 사업을 영위하는 미국 바이오벤처 제너레이트 바이오메디슨에도 투자를 집행했고 올 3월 미국 알츠하이머 혈액 검사 전문 기업 C2N 다이그노스틱스에 1000만달러 규모 투자를 결정했다.주목할 점은 삼성 라이프사이언스펀드 운용에 있어 삼성바이오에피스의 존재감이 커지고 있다는 점이다. 2024년 투자한 브릭바이오와 라투스바이오에 이어 이번 아버 바이오 투자 역시 삼성바이오에피스가 주도적으로 이끈 것으로 알려진다.삼성 라이프사이언스펀드에서 삼성바이오에피스 존재감은 3년 전부터 급격히 커졌다. 삼성바이오에피스는 초기 펀드 조성 당시에는 출자자로 참여하지 않았으나 출범 2년이 지난 시점인 2022년 자체 펀드(SVIC 63호)를 조성, 198억원을 출자하며 운용 경험을 쌓았다. 이어 2023년 10월 삼성 라이프사이언스펀드 2호를 결성할 때 삼성바이오에피스가 삼성물산·삼성바이오로직스와 함께 자금을 출자하며 사실상 공동운용 주체로 부상했다.(자료: 삼성바이오로직스) 업계에서는 이를 두고 삼성바이오에피스가 삼성바이오로직스 인적분할에 따른 독립 경영을 앞두고 신약 중심의 성장 기반을 강화하려는 전략적 행보로 보고 있다. 삼성바이오로직스는 지난 5월 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업과 바이오시밀러 사업을 완전히 분리하는 인적분할 계획을 발표했다.존속회사 삼성바이오로직스는 CDMO 사업을 담당하고 신설 법인 삼성에피스홀딩스가 바이오시밀러와 신사업 자회사를 지배하는 구조다. 삼성바이오로직스 100% 자회사 삼성바이오에피스가 분할 신설회사 삼성에피스홀딩스 자회사로 편입되는 방식이다.삼성바이오로직스는 CDMO 고객사와 경쟁 사업을 운영하고 있다는 고객사의 잠재적 우려를 해소하기 위해 사업 분할을 결정했다. 또 회사 측은 수익 창출 방식이 다른 두 사업에 동시에 투자해야하는 투자자들의 고민도 해소할 것으로 내다봤다.삼성바이오에피스는 인적분할 증권신고서에서 신약개발 방향과 구체적인 성장 로드맵을 제시하기도 했다. 증권신고서에 따르면 회사는 바이오 투자지주회사로서 정체성을 강화하기 위해 재상장 신청 직전 영업일인 오는 11월 14일까지 신규 자회사 설립을 완료하겠다고도 약속했다. 특히 회사는 신설 자회사가 ADC에 사용되는 이중항체 구조 설계 플랫폼을 우선순위 개발 대상으로 검토 중이며 중장기적으로 펩타이드 관련 요소기술 플랫폼 등으로 사업 영역을 확장할 계획이 있다고 명시했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 한국응용약물학회(회장 천영진, 중앙대 약대)가 17일 서울대 호암교수회관 삼성컨벤션센터에서 “멀티플랫폼 기술을 활용한 신약개발(Multi-platform Technologies in Drug Discovery and Development)”을 주제로 추계학술대회를 개최했다.한국응용약물학회가 주최하고 식품의약품안전평가원, 한국생명공학연구원 국가전임상시험지원센터, 사단법인 한국합성생물학발전협의회, 성균관대학교 약학대학, 아주대학교 경기도 지역협력연구센터, 중앙대학교 약학연구소, 충북대학교 폐섬유증 바이오의약품 융합연구센터가 공동주관했다.이날 최근 주목받고 있는 다양한 플랫폼을 활용한 신약 개발에 대한 이해와 최신 지견을 제공했다.특히 이번 학술대회의 기조강연자로 나선 한국생명공학연구원의 김장성 박사는 ‘AI 시대, 바이오의약품 개발의 새로운 패러다임과 도전 과제’를, 올릭스(주)의 이동기 대표는 ‘간 및 간외 질환에 대한 RNA 간섭 치료제 개발’을 주제로 강연해 큰 주목을 받았다.김장성 박사는 “최근 전통적인 신약 개발은 막대한 비용, 긴 시간, 낮은 성공률이라는 구조적 한계에 직면하고 있으며, 이를 극복하기 위한 핵심 전략으로 인공지능(AI) 기반 신약 개발이 타깃 발굴부터 전임상, 임상 연구에 이르는 전 단계의 효율성을 높이는 필수 파트너가 되고 있다”며, “AI의 효율성을 높이기 위해 고품질 바이오데이터의 확보 및 관리가 핵심이며, 체계적인 국가 전략이 필요하다”고 강조했다.이동기 올릭스 대표는 강연에서 올릭스의 비대칭 siRNA 플랫폼의 설계, 화학공학 및 전달 전략에 대한 개괄적인 설명과 함께 간 이외 조직 전달에 대한 최근의 진전을 포함한 전임상 및 임상 데이터를 소개했다.또 향후 RNA 기반 신약이 매우 효율적이고 다재다능한 신약 플랫폼으로서의 잠재력을 강조했다.천영진 회장은 “신약 개발의 글로벌 패러다임 변화와 최신 신약개발 플랫폼 원천기술에 대해 체계적으로, 분야별로 공부할 수 있는 좋은 기회였다”며 “회원들과 관·산·연의 관련 분야 연구자들이 적극적으로 참여해 뜨거운 분위기의 학술대회가 됐다”고 평가했다.

[데일리팜=차지현 기자] 삼성그룹 바이오 투자 펀드가 유전자 편집 기술을 보유한 미국 바이오 기업에 투자를 단행한다. 이번 투자는 해당 펀드의 열 번째 투자로, 유전자 분야 기업에 대한 투자는 이번이 세 번째다.삼성은 라이프사이언스펀드를 통해 유전자 편집 기술을 보유한 미국 아버 바이오테크놀로지(Arbor Biotechnologies)에 투자한다고 30일 밝혔다. 삼성 라이프사이언스펀드는 삼성물산과 자회사 삼성바이오로직스·삼성바이오에피스 그리고 그룹 내 기업주도형 벤처캐피탈(CVC) 삼성벤처투자가 공동으로 조성한 펀드다.삼성은 유전자 편집 기술의 혁신적인 기술을 보유한 아버 바이오에대한 투자를 통해 성장 가능성이 높은 신사업 기회 탐색과 더불어 유전자 편집 기술의 핵심 기술 연구를 위한 협업 가능성을 모색할 계획이다.아버 바이오는 유전자의 특정 위치를 인식해 절단하고 특정 유전자를 삽입, 삭제, 변형, 치환할 수 있는 기술인 유전자 편집 기술을 보유하고 있는 바이오 기업이다. 유전자 편집 기술은 유전성 난치 질환, 혈액 질환, 암, 선천성 질환 등 다양한 질병의 치료와 예방에 활용된다.특히 아버 바이오는 인공지능(AI) 및 머신러닝 기반 예측 기법과 고속 실험 검증(High-throughput screening) 수행을 통해 다양한 크기와 기능의 최적화된 효소를 보유하고 있으며, 이를 통해 대부분의 인간 유전체에 대한 편집이 가능하다는 게 삼성 측 설명이다.김윤철 삼성바이오에피스 Enable팀장(상무)은 "유전자 편집은 유전자 연관 질병 치료의 핵심 기술"이라며 "아버 바이오는 유전자 편집 기술에 높은 전문성과 성장 잠재력을 보유하고 있는 기업으로 해당 분야에서 리딩 기업으로 도약할 가능성이 높은 유망 기업"이라고 했다.이번 투자로 삼성 라이프사이언스펀드가 투자 건수는 총 10건으로 확대됐다. 유전자 분야 기업에 대한 투자는 이번이 3번째다.삼성 라이프사이언스펀드는 2022년 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발사, 나노입자 약물 전달체 개발사 센다바이오사이언스에 투자했다. 이어 2023년 항체-약물 접합체(ADC) 개발사 아라리스바이오테크와 에임드바이오에 투자를 단행했다. 작년 상반기엔 리보핵산(RNA) 기반 치료제 개발사 브릭바이오, 유전자 치료제 개발사 라투스바이오에 투자했다.지난해 7월 미국 창업형 VC 플래그십 파이어니어링이 조성한 8호 펀드에 720억원 출자하면서 AI 분야로 투자 저변을 확대했다. 플래그십 8호 펀드는 AI 기반 신약개발 플랫폼 기술 등에 집중 투자하는 펀드다. 운용 규모는 약 26억달러(약 3조6000억원)다. 삼성 라이프사이언스펀드는 작년 말 AI 기반 신약개발 사업을 영위하는 미국 바이오벤처 제너레이트 바이오메디슨에도 투자를 집행했고 올 3월 미국 알츠하이머 혈액 검사 전문 기업 C2N 다이그노스틱스에 1000만달러 규모 투자를 결정했다.

[데일리팜=차지현 기자] 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 계열 비만치료제가 전 세계적으로 각광받는 가운데 국내에서도 관련 기술을 보유한 바이오 기업 주가가 들썩이고 있다. 일부 기업은 1년 새 주가가 네 배 이상 급등하며 시장을 주도한 반면 기대감이 식으며 조정을 받은 곳도 적지 않다. 임상 진전 속도와 기술력에 따라 기업별 온도차가 뚜렷해지는 분위기다.29일 한국거래소에 따르면 한미약품은 지난 27일 52주 신고가를 갈아치웠다. 27일 한미약품은 34만5500원에 시초가를 형성해 장중 한때 43만9500원까지 오르며 최근 1년 사이 가장 높은 가격을 찍었다. 이어 전 거래일 대비 26.25% 오른 42만8000원으로 장을 마감했다. 28일 한미약품은 전일보다 5.26% 하락한 40만5500원에 거래를 마쳤다.한미약품 주가는 비만치료제 후보물질 'HM11260C'(물질명 에페글레나타이드) 국내 임상 3상 중간 톱라인 데이터가 공개되면서 급등했다. 회사는 27일 HM11260C 국내 임상 3상 40주차 분석 결과 5% 이상 체중이 감소한 대상자 비율은 에페글레나타이드군 79.42%, 위약군 14.49%로 나타나 통계적으로 유의미한 차이를 보였다. 평균 체중 변화율은 에페글레나타이드군 -9.75%, 위약군 -0.95%로, 군 간 최소제곱평균 차이가 -8.13%로 확인됐다.에페글레나타이드는 한미약품 장기지속형 플랫폼 '랩스커버리'를 적용한 GLP-1 계열 약물로 한미약품 비만·대사질환 파이프라인 가운데 가장 임상 단계가 앞서 있다. 비만 치료제를 개발하는 국내 기업으로서도 가장 개발 속도가 빠르다. 한미약품은 에페글레나타이드에 대해 연내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청하고 내년 국내 시장에 상용화한다는 계획이다.한미약품은 이외에도 ▲GLP-1·인슐린 분비 자극 펩타이드(GIP)·글루카곤(GCG)을 동시에 타깃하는 차세대 삼중작용제 'HM15275' ▲체중감소·근육증가 효과를 내는 UCN2 기반 'HM17321' ▲HM15275와 HM17321 병용요법 등 비만·대사질환 파이프라인을 보유 중이다. 한미약품은 그룹 차원에서 비만·대사질환을 신성장 동력으로 삼고 차별화한 맞춤형 포트폴리오를 구축하는 데 힘을 쏟고 있다. 국내 비만치료제 관련 종목이 연일 강세를 이어가고 있다. 노보노디스크의 '위고비'(성분명 세마글루티드), 일라이릴리 '마운자로'(성분명 터제파타이드) 등 GLP-1 계열 비만 치료제의 인기가 지속되면서 비만 치료제 산업 전반에 대한 성장 기대감이 커진 영향이다.디앤디파마텍은 최근 3개월 동안 주가가 약 41% 상승하며 국내 비만치료제 대표주로 부상했다. 28일 디앤디마파텍 종가는 18만7100원으로 1년 전인 2024년 10월 28일 종가(4만1100원)와 비교하면 약 4.5배 오른 수준이다. 이날 종가 기준 디앤디파마텍 시가총액은 2조312억원으로 코스닥 33위를 기록했다.디앤디파마텍은 이슬기 미국 존스홉킨스대 의대 교수와 그의 부친 이강춘 성균관대 약대 석좌교수 등이 지난 2014년 공동 설립했다. 펩타이드 경구화 플랫폼(ORALINK)을 기반으로 GLP-1 계열 비만·대사질환 치료제, 퇴행성 뇌질환 치료제 등을 개발하고 있다. 이 회사는 비만 파이프라인 기술수출 파트너사 멧세라(Metsera)가 지난달 글로벌 제약사 화이자에 인수되면서 사상 최고가를 경신했다.올릭스도 1년 새 주가가 폭등했다. 2024년 10월 28일 종가 기준 2만5200원이던 이 회사 주가는 28일 10만5000원으로 장을 마감했다. 1년 동안 주가가 약 317% 오른 셈이다. 올릭스는 RNA 간섭(RNAi) 기반 비만치료제 후보물질 핵산치료제 'OLX702A'를 개발 중인 업체다. 이 회사는 지난해 2월 OLX702A를 일라이릴리에 총 6억3000만달러(약 9117억원) 규모로 이전하면서 주가는 가파르게 상승했다. 펩트론도 비만치료제 관련 수혜주로 거론되는 종목이다. 28일 펩트론 종가는 26만원으로 1년 전 대비 약 196% 치솟았다. 이날 종가 기준 펩트론 시총은 6조625에 달한다. 펩트론 시총은 2024년 10월 28일 1조8137억원이었는데 불과 1년 만에 몸값은 세 배 가까이 불어났다. 펩트론은 약효를 장기간 유지하는 '스마트데포' 기술을 보유 중으로 지난해 10월부터 일라이릴리와 기술 평가를 진행하고 있다. 양사는 올해 12월까지 공동연구를 이어간 뒤 본계약 체결 여부를 최종 결정할 예정이다.이외 인벤티지랩과 일동제약, 지투지바이오 등도 비만치료제 개발 기업의 주가도 동반 상승세를 보였다. 28일 종가 기준 인벤티지랩 주가는 4만7400원으로 1년 전(1만7700원)보다 약 168% 뛰었다. 장기지속형 주사제와 지질나노입자(LNP) 약물전달 플랫폼을 보유한 인벤티지랩은 '먹는 비만약'의 주 1회 복용 가능성을 입증하며 시장의 관심을 모은 바 있다. 이 회사는 유한양행과 세마글루타이드 기반 1개월 지속형 주사제 'IVL3021'도 공동개발하고 있다.일동제약은 28일 종가 2만3800원을 기록, 1년 전보다 73% 상승세를 나타냈다. 일동제약은 소분자 화합물 기반 경구용 GLP-1 계열 비만치료제 후보물질 'ID110521156'을 개발 중이다. 이 물질은 내년 다국가 임상 2상 진입을 목표로 하고 있으며 국내 경구용 비만 파이프라인 중 가장 빠른 개발 속도를 보이고 있다. 이 회사는 지난달 ID110521156 임상 1상 톱라인 결과를 공개, 최대 13.8% 체중 감량 효과를 입증했다고 밝혔다.올 8월 코스닥에 상장한 지투지바이오는 코스닥에 입성한 지 석 달 만에 주가가 세 배 이상 급등했다. 이 회사의 공모가는 5만8000원이었는데 28일 종가는 17만5800원이었다. 28일 종가 기준 지투지바이오 시총은 9528억원 수준이다. 지투지바이오는 약효를 장기간 유지시키는 미립구 약물전달 플랫폼 '이노램프'을 보유한 업체로 올 1월 베링거인겔하임과 비만치료제 관련 협업 계약을 맺었다. 비만 치료제 열풍 속에서도 주가가 되레 약세를 보인 곳도 있다. 프로젠과 대원제약은 1년 새 주가가 각각 약 9% 빠졌다. 프로젠은 GLP-1과 GLP-2를 동시 타깃 이중작용 비만치료제 후보물질 'PG-102'를, 대원제약은 경구용 비만 치료제 후보물질 'DW-4222'를 개발하고 있다.위고비 국내 유통을 담당한다는 소식이 알려지면서 한때 주가가 급등했던 블루엠텍은 이후 조정을 받았다. 이 회사 28일 종가는 5280원으로 1년 새 약 27% 하락했다. 미국 자회사 메타비아를 통해 GLP-1·GCG 타깃 이중작용 비만치료제 후보물질 'DA-1726'을 개발 중인 동아에스티도 최근 1년 동안 주가가 35% 하락했다.국내에서도 비만치료제에 대한 관심이 뜨거워지고 있지만 기업별 성과와 임상 진전 속도에 따라 옥석 가리기가 본격화되고 있는 걸로 풀이된다. 간접 수혜주에 그치거나 임상 지연과 가시적 데이터가 부재한 업체의 주가는 약세를 보인 반면 글로벌 빅파마와 협업이나 임상 데이터 확보 등 성과를 낸 기업은 주가가 뚜렷한 상승세를 나타냈다는 평가다.기술력과 임상 성과에 따른 차별화가 진행되고 있는 만큼 비만치료제 관련주에 대한 투자 접근에 신중해야 한다는 조언도 나온다. 일부 기업이 시장의 관심에 편승해 비만약 개발을 내세우려는 움직임을 보이고 있는 데다 단순히 '비만약을 개발한다'는 발표만으로 기업 가치를 단정하거나 단기 급등 흐름에 동조하는 건 위험하다는 게 전문가들의 공통된 지적이다.

[데일리팜=차지현 기자] 의료기기 전문업체 리브스메드가 코스닥 상장을 앞두고 출격한다. 바이오 업계에서 보기 드문 조(兆) 단위 기업공개(IPO) 대어가 등장한 만큼 한동안 냉랭했던 기업공개(IPO) 시장이 다시 활기를 되찾을지 관심이 쏠린다.27일 금융감독원에 따르면 리브스메드는 지난 20일 증권신고서를 제출하고 코스닥 상장을 위한 공모 절차에 돌입했다. 한국거래소 상장 예비심사를 통과한 지 단 4영업일 만에 증권신고서를 제출했다. 앞서 리브스메드는 지난해 11월 거래소 지정 전문 평가기관 두 곳으로부터 각각 AA등급과 A등급을 획득, 기술특례상장 첫 관문인 기술성평가를 통과한 바 있다.리브스메드는 2011년 설립한 의료기기 업체다. 이 회사는 기존 복강경 수술기구의 움직임 한계를 해결하기 위해 단일 평면(In-plane)에서 작동하는 핀 결합형 관절 기술을 개발했다. 이를 통해 관절의 가동 범위를 기존 60도에서 90도로 넓혀 미세한 조직 조작의 정밀성을 구현했다.복강경 수술기구 '아티센셜', 혈관봉합기 '아티실', 수술용 스테이플러 '아티스테이플러', 복강경 카메라 '리브스캠' 등이 리브스메드 대표 제품이다. 리브스메드는 2023년 아티센셜로만 170억원의 매출을 달성했고 아티센셜은 미국·일본·중국 등 주요국 인허가를 모두 확보해 글로벌 시장 진출 기반을 마련했다. 리브스메드는 지난해 연결기준 매출 271억원, 영업손실 265억원을 기록했다.리브스메드 복강경 수술기구 '아티센셜' (자료: 리브스메드) 리브스메드는 공모 예정 주식 247만주를 포함해 2465만8770주를 상장할 예정이다. 공모 구조는 100% 신주모집이다. 공모가 희망 범위는 4만4000원에서 5만5000원이다. 이를 기반으로 한 공모 금액은 1087억~1359억원, 예상 시가총액은 1조851억~ 1조3564억원이다.리브스메드는 희망 공모가액을 계산하기 위해 상대가치법 중 주가수익비율(PER) 계산 방법을 활용했다. PER은 주가를 한 주당 얻을 수 있는 이익(주당순이익)으로 나눈 값으로 기업 영업활동의 수익성과 위험성, 시장 평가 등을 종합 반영한 지표다. 유사한 사업을 영위하는 기업들의 순이익, 발행주식총수, 기준주가 등을 고려해 기업가치를 산출했다.이 회사는 2027년 710억원의 순이익을 낼 수 있을 것으로 내다봤다. 공동 대표주관회사인 삼성증권과 미래에셋증권은 측은 "현재 동사는 다관절 다자유도 성능을 가진 복강경 수술기구를 기반으로 수술용 로봇을 개발 중"이라며 "수술용 로봇 매출이 본격화하는 시점과 의료기기 조달망인 헬스트러스트(HealthTrust)와 계약을 계기로 해외 매출 비중이 50%를 넘어설 것으로 예상되는 시점을 기준으로 추정 순이익을 산출했다"고 설명했다.이렇게 산정한 추정 순이익을 올해 3분기 말 현재가치로 환산한 뒤 유사기업으로 선정한 ▲메드트로닉(Medtronic) ▲스트라이커(Stryker) ▲인튜이티브서지컬(Intuitive Surgical) 등 3곳의 PER 45.9배를 곱한 뒤 할인율 42.17~27.72%를 적용해 희망 공모 범위를 정했다.시장에서는 리브스메드가 상장 절차에 돌입하면서 한동안 침체됐던 바이오·헬스케어 IPO 시장이 활력을 되찾을 것이라는 기대도 나온다. 상반기 제도 개편 여파로 공모 일정이 줄줄이 연기됐지만 최근 들어 바이오·헬스케어 기업의 IPO 움직임이 재점화된 데다 바이오 업계에서 드문 조(兆) 단위 대형 기업이 상장을 추진하면서 투자심리가 회복될 수 있다는 분석이다.현재 항체약물접합체(ADC) 전문 바이오텍 에임드바이오, 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문 업체 알지노믹스, 의료용 마이크로니들 플랫폼 전문 업체 쿼드메디슨 등 바이오·헬스케어 기업이 금감원에 증권신고서를 제출하고 코스닥시장 상장을 준비 중이다.증권신고서 제출뿐 아니라 거래소에 상장 예비심사를 청구하는 기업도 속속 나오고 있다. 지난 8월과 9월에는 예심 청구한 제약바이오 기업이 전무했는데 10월 의료기기 업체 메쥬가 상장 예심을 신청하면서 다시 분위기 반전의 신호탄을 쏘아 올렸다. 메쥬는 웨어러블 심전도 패치와 다중환자 실시간 모니터링 플랫폼 등을 개발하는 업체다. 이어 지난 17일 신약개발 바이오텍 카나프테라퓨틱스가 상장 예심 신청서를 접수했다.최근 상장한 바이오 종목이 공모가를 웃도는 주가 흐름을 보이고 있다는 점도 IPO 시장의 회복 기대감을 높이는 요인으로 작용하고 있다. 올해 기술특례로 상장한 바이오·헬스케어 업체 10곳 중 그래피를 제외한 나머지 9곳이 모두 상장 당일 공모가보다 높은 시초가를 기록했다. 또 이들 업체 중 지씨지놈과 그래피를 제외한 나머지 8곳이 24일 종가 기준 공모가보다 높은 주가를 유지 중이다.