[데일리팜=강혜경 기자]숙명여자대학교(총장 문시연) 약학부 변준호 교수 연구팀이 빛 자극을 이용해 지방을 분해하는 새로운 나노기반 비만 치료전략을 개발했다.비만은 전 세계적으로 가장 흔한 만성 질환 중 하나로, 당뇨병·심혈관 질환·지방간 등 다양한 대사 질환의 주요 원인으로 알려져 있으나 약물·수술 의존시 전신 부작용이나 침습성 등의 한계가 있어 더 안전하고 정밀한 치료법에 대한 요구가 커지고 있는 상황이다.연구팀은 지방세포 내부의 자연적 분해 경로인 '샤페론 매개 자가포식'(Chaperone-Mediated Autophagy, CMA)을 빛으로 선택적으로 활성화하는 새로운 나노플랫폼을 제안했다. CMA는 특정 단백질을 리소좀으로 전달해 분해하는 세포 내 항상성 유지 기작으로, 최근 지방 분해와의 밀접한 관련성이 밝혀지며 새로운 치료 타깃으로 주목받고 있다.이번에 개발된 시스템은 지방세포 막으로 코팅된 폴리도파민 기반 나노입자에 지방 분해를 촉진하는 약물을 탑재하고, 이를 하이드로겔에 삽입한 형태(ARNP-H)다. 이 나노입자는 지방세포 고유의 막 성분을 이용해 다른 면역세포나 주변 세포가 아닌 지방세포에 선택적으로 흡수되도록 설계된 것이 특징이다.특히 근적외선 빛을 내리쬐면 나노입자가 약한 열 자극을 발생시키고, 이를 통해 CMA의 핵심 단백질인 HSC70이 활성화된다. 그 결과 지방 방울을 보호하던 단백질(PLIN2)이 분해되고, 지방 분해 효소가 지방 방울에 접근할 수 있게 되면서 지방세포에서만 지방 분해가 유도된다.동물실험 결과, 고지방 식이를 통해 비만이 유도된 마우스 모델에서 해당 나노-하이드로겔 제형을 적용한 뒤 빛을 비췄을 때 체중이 유의하게 감소하고, 지방 조직의 크기와 중성지방 축적이 현저히 줄어드는 효과가 확인됐다. 또한, 간과 신장 기능 등 주요 독성 지표에서는 이상이 관찰되지 않아, 국소적·정밀 치료전략으로서의 가능성도 함께 제시됐다.변준호 교수는 "이번 연구는 지방세포를 직접 제거하거나 손상시키는 기존 광열 치료와 달리, 세포의 자연적 분해 시스템을 정밀하게 조절해 지방만 선택적으로 분해하는 새로운 개념의 비만 치료 전략을 제시했다는 점에서 의미가 크다"며 "향후 비만뿐 아니라 자가포식 기능 이상과 관련된 다양한 대사질환과 노화 관련 질환으로 확장될 가능성을 지속적으로 검증해나갈 계획"이라고 밝혔다.이번 연구는 재료과학 및 나노바이오 분야의 세계적 학술지 'Advanced Materials(IF=26.8, JCR 상위 2.2%)'에 게재됐으며 서울대, 고려대, 한국재료연구원 연구진과의 공동연구로 수행됐다. (논문 제목: "Selective Lipolysis by Photoactivation of Chaperone-Mediated Autophagy Using Adipocyte Membrane-Coated Nanoparticle in Hydrogel")

대웅제약 용인 연구소 [데일리팜=황병우 기자] 대웅제약(대표 박성수·이창재)이 정부 주도로 추진되는 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 구축 사업의 주요 연구 파트너로 참여하며, 차세대 신약개발 환경 조성에 나선다.회사는 보건복지부가 주관하는 '2025년도 K-AI 신약개발 전임상·임상 모델개발 사업'의 공동 연구기관으로 선정됐다고 17일 밝혔다.이번 사업은 인공지능(AI)을 기반으로 한 국내 신약개발 전 주기 생태계 조성의 일환으로, 대웅제약은 '역이행 연구 설계 인공지능 소프트웨어(AI SW)' 개발 과제에 참여한다.이번 과제는 삼성서울병원이 주관하며 강북삼성병원, 대웅제약 등 병원 및 제약기업이 함께하는 다기관 공동연구 체계로 운영된다.해당 과제는 ‘역이행 연구’를 기반으로 전임상 및 임상 데이터를 통합 분석할 수 있는 AI 모델을 개발하는 것이 목표다.역이행 연구는 임상 데이터를 기반으로 전임상 단계의 연구 설계를 보완함으로써, 신약개발 과정에서 시행착오를 줄이고 성공 가능성을 높이는 접근 방식이다.대웅제약은 향후 4년간 항암·대사성 질환 연구에서 확보한 비임상 데이터를 AI 모델 개발에 활용할 수 있도록 제공한다.또 자사 신약센터에서 생산되는 연구 데이터를 활용해, 개발된 AI 소프트웨어를 실제 연구에 적용하는 실증 작업도 진행할 방침이다.이번 과제를 통해 대웅제약은 AI를 활용해 동물실험 모델을 보다 정교하게 설계하고, 비임상 데이터를 바탕으로 임상 결과를 예측할 수 있는 기술 역량을 확보할 계획이다. 아울러 자체 연구과제에 특화된 AI 모델을 구축하고 고도화하는 데도 활용할 방침이다.이와 함께 항암 및 대사질환 중심의 AI 모델과 데이터를 기반으로 다양한 질환 영역으로 확장 가능한 범용 임상 AI 플랫폼을 마련해 신약 파이프라인 확대에도 속도를 낼 예정이다.박성수 대웅제약 대표는 "실제 모델 개발에 참여함으로써 연구 현장에서 직접 AI 기술의 발전을 경험하고, 이를 통해 대웅제약의 연구개발 역량을 한 단계 더 도약시킬 수 있는 계기가 될 것"이라며 "AI를 기반으로 한 혁신적 신약 개발 생태계 조성에 기여하겠다"고 밝혔다.

■ 주제 : 신약개발, 동물실험을 넘어서는 도전과 대응 ■ 발제 : 박정태 한국바이오의약품협회 부회장 ■ 좌장 : 이재현 성균관대 약학대학 교수 ■ 패널 : 유지민 대웅 바이오R&D센터장, 김석조 디티앤씨알오 사업전략팀 이사, 유제영 그래디언트바이오컨버전스 PDO 사업부장, 김주환 식품의약품안전평가원 연구관 ■ 촬영·편집 : 데일리팜 영상제작팀글로벌 제약바이오 산업에서 ‘동물실험 축소·폐지’가 뚜렷한 흐름으로 자리 잡는 가운데, 국내 제약바이오업계와 규제당국도 ‘대체시험법(NAMs)’ 개발·도입을 본격적으로 논의해야 한다는 목소리에 힘이 실리고 있다.데일리팜은 지난 17일 서울 강남구 한국의료기기산업협회에서 ‘신약개발, 동물실험을 넘어서는 도전과 대응’을 주제로 제54차 미래포럼을 개최하고, 비임상시험 혁신과 한국 제약바이오업계의 대응 전략을 논의했다.(왼쪽부터)이재현 성균관약대 교수, 박정태 한국바이오의약품협회 부회장, 유지민 대웅 바이오R&D센터장, 유제영 그래디언트바이오컨버전스 PDO 사업부장, 김석조 디티앤씨알오 사업전략팀 이사, 김주환 식품의약품안전평가원 연구관 이날 미래포럼에선 박정태 한국바이오의약품협회 부회장이 ‘비임상시험 패러다임 전환, 한국 산업의 전략’을 주제로 발표를 진행했다.이어 이재현 성균관대 약대 교수를 좌장으로 ▲유지민 대웅 바이오R&D센터장 ▲김석조 디티앤씨알오 사업전략팀 이사 ▲유제영 그래디언트바이오컨버전스 PDO 사업부장 ▲김주환 식품의약품안전평가원 연구관이 패널 토의를 진행했다.포럼 참석자들은 NAMs가 단순히 동물실험을 축소하는 차원을 넘어, 임상 성공률 제고와 맞춤형 치료 확대라는 새로운 가능성을 열고 있다는 점에 공감했다. NAMs를 활용하면 임상 실패 위험을 낮추고 개발 비용을 절감할 수 있을 것이란 설명이다. 나아가 NAMs의 활용이 글로벌 시장에서 점차 강화되는 환자 맞춤형 신약개발 흐름과도 맞닿아 있다고 입을 모았다.업계와 정부는 공통적으로 ▲예측가능성 ▲속도·경제성 ▲명확한 가이드라인을 NAMs 정착의 핵심 조건으로 꼽았다. 특히 글로벌 규제 환경이 이미 NAMs 중심으로 재편되는 상황에서, 한국 제약바이오산업이 국제 기준에 맞춰 신속히 대응해야 신약 개발과 글로벌 진출에서 유리한 위치를 점할 수 있다는 조언이 제기됐다.“동물실험 축소, 거스를 수 없는 흐름…NAMs, 임상 성공률 높이고 비용 낮출 것”박정태 한국바이오의약품협회 부회장주제발표에 나선 박정태 부회장은 글로벌 동물실험 축소·폐지 동향을 소개하며 한국 제약바이오산업의 전략 전환을 주문했다.박 부회장에 따르면 미국은 올해를 기점으로 큰 변화를 예고했다. 미 식품의약국(FDA)은 올해부터 동물실험을 점진적으로 폐지한다는 방침을 세웠다. 미 국립보건원(NIH) 역시 연구비 지원을 NAMs 중심으로 전환하겠다고 공식 발표했다. 이는 세계 최대 제약 시장에서 비임상시험 구조가 근본적으로 재편되는 신호탄으로 평가된다.유럽연합(EU) 역시 유럽의회 의원단(MEPs)을 중심으로 2023년 ‘동물실험 폐지 로드맵’을 제안하며 NAMs 기반 규제 체계로의 전환을 추진 중이다. EU는 이미 2007년 3R 원칙을 기반으로 규제 강화를 준비해왔다. 3R은 각각 Replacement(대체), Reduction(감소), Refinement(개선)을 의미한다.일본도 3R 원칙을 제도화하며 동물실험 제한을 강화하고 있다. 이같은 국제적 기류는 단순한 윤리적 요구가 아니라, 과학적 진보를 뒷받침하는 새로운 표준으로 자리매김하고 있다는 점에서 의미가 크다고 박정태 부회장은 강조했다.박 부회장은 동물실험 축소와 대체시험법 전환이 기존의 비임상시험의 한계를 극복하는 데 도움을 줄 것으로 내다봤다.기존 동물실험의 경우 높은 개발 비용과 낮은 임상 성공률, 새로운 신약 유형에 대한 평가 한계, 동물실험 결과와 인간 생체반응 간 불일치 등의 문제가 지적됐다. 이를 오가노이드 기반 실험모델 혹은 AI 기반 모델 등으로 대체할 경우 개발비용과 기간을 단축시키고, 임상 성공률을 높일 수 있을 것이란 전망이다. 산업계에서도 대응에 나서는 모습이다. 삼성바이오로직스는 2025년 오가노이드 기반 약물 스크리닝 서비스를 출시했으며, 대웅제약은 오가노이드 기반 재생치료제 대량생산 기술 개발에 착수했다. JW중외제약은 암 오가노이드와 실제임상데이터(RWD) 기반 약물 반응성 평가를 도입해 연구개발 효율성을 높이고 있다. 넥스트앤바이오는 인체 장기의 90% 이상을 구현 가능한 오가노이드 제작기술을 확보했다.산업계와 규제당국의 활발한 논의를 위한 자리도 마련됐다. 한국바이오의약품협회는 지난 8월 ‘K-오가노이드 컨소시엄’을 공식 출범했다. 컨소시엄은 ▲기술 표준화 및 국제 연계 ▲산업 적용 확대 ▲국제 협력 네트워크 구축 ▲전문 인력 양성 등을 추진하며 NAMs 실용화의 허브 역할을 맡게 된다.박 부회장은 “동물대체시험은 윤리적 요구를 넘어 효율성과 경쟁력을 재정의하는 전환점”이라며 “국내 제약바이오업계가 NAMs를 기반으로 글로벌 규제 변화에 선제적으로 대응해야 한다”고 말했다.“NAMs 정착하려면 예측성·속도·가이드라인 필요”…산업계, 규제당국에 주문패널 토론에선 대체시험법이 국내 신약개발 환경에 제대로 뿌리내리기 위해 ‘명확한 가이드라인’이 필요하다는 산업계의 요구가 이어졌다.유지민 대웅 바이오R&D센터장유지민 대웅 바이오R&D센터장은 오가노이드 기반 비임상 대체시험이 아직은 신약개발에 즉각 활용되진 않고 있다는 현실을 소개했다.비임상 대체시험에 대한 인프라와 투자가 늘고 있지만, 규제기관의 명확한 가이드라인 부재로 신약개발에 즉각 활용하기는 어렵다는 게 유 센터장의 진단이다.그러면서 실제 의약품 연구개발에 비임상 대체시험이 자리 잡기 위해선 ▲예측성 ▲속도·경제성 입증 ▲명확한 가이드라인 등 세 가지가 필요하다고 주문했다.유 센터장은 예측성과 관련해 오가노이드를 비롯한 대체시험법이 동물실험을 대체하기 위해 약물 반응을 얼마나 정확히 재현할 수 있는지 검증이 필요하다고 주장했다. 또한 속도와 관련해선 후보 물질이 대량으로 스크리닝되는 만큼, 대체시험법도 동물모델 대비 속도와 경제성을 입증해야 한다고 설명했다.이와 함께 명확한 가이드라인이 필요하다고 강조했다. 유 센터장은 “산업계가 가장 강조하는 지점은 명확한 규제 지침”이라며 “현재 미국·유럽 등 글로벌 차원에서도 NAMs 적용 가이드라인은 초기 단계에 머물러 있어, 국내 기업들은 불확실성 속에서 연구개발을 이어가고 있다”고 말했다.CRO 업계 “사업 전략 전환 필요”…오가노이드 업계 “개발비용 절감 대안 가능성”기존에 동물실험을 주로 담당하던 CRO 업계는 최근의 규제환경 변화로 인해 고민이 크다. 김석조 디티앤씨알오 사업전략팀 이사는 이러한 업계 전반의 고민을 전하며, 사업 전략의 전환이 필요한 시점이라고 강조했다.김 이사는 “동물실험 축소는 글로벌 트렌드로 자리잡았다. CRO는 단순 수탁 모델을 넘어 NAMs 기반 데이터 솔루션을 제공해야 한다”고 변화를 주문했다. 그는 “이를 위해선 시험범에 대한 표준화가 필요하다”며 “신뢰성 높은 데이터가 있어야 임상 단계까지 연결된다. 이를 위해 산업계·연구기관·규제기관이 함께 협력해야 한다”고 제언했다.김석조 디티앤씨알오 사업전략팀 이사(좌), 유제영 그래디언트바이오컨버전스 PDO 사업부장다국적제약사들의 대응 방향에 대해서도 소개했다. 김 이사는 “최근 바이오USA에 참석해 다케다제약·사노피 등 다국적제약사들의 대응 방향을 들을 수 있었다. 여러 글로벌 빅파마들은 자신들이 보유한 동물실험실 5~6개를 하나로 합치는 작업을 진행 중”이라며 “동물실험 축소라는 트렌드를 따라가되, 필수적인 동물실험은 남겨두는 전략”이라고 설명했다.유재영 그레디언트바이오컨버전스 사업부장은 오가노이드 기술이 기존 동물실험의 한계를 극복하는 대안이 될 수 있을 것으로 내다봤다. 그레디언트바이오컨버전스는 오가노이드 기술을 활용해 실제로 동물대체 시험법을 개발하고 있다.유 사업부장은 “환자 유래 오가노이드를 활용하면 약물 반응을 사전에 평가해 임상 실패 위험을 낮출 수 있다”며 “실제 오가노이드로 약물 반응성을 평가하면 환자의 임상 정보와 유사한 약물 반응을 보이는 것으로 확인된다”고 고 말했다.유 사업부장은 “오가노이드 플랫폼은 개발 비용을 줄이는 데도 도움이 될 것”이라며 “비임상과 임상간 불일치를 줄이는 등 기존 동물실험의 실질적 대안이 될 수 있다”고 설명했다.규제당국 “화장품 이어 의약품으로 확대…내년 가이드라인 개발 단계적 추진”김주환 식품의약품안전평가원 연구관은 정부의 준비 상황과 향후 계획을 상세히 밝혔다.김주환 식품의약품안전평가원 연구관국내에서도 NAMs 확산을 위한 제도적 기반이 어느 정도 마련된 상황이다. 식품의약품안전처는 2009년 동물대체시험법 검증센터 설립 이후 국제표준화 활동에 참여해왔다. 2017년엔 화장품법 개정을 통해 동물실험을 금지했다.2023년엔 ‘동물대체시험법 촉진법’이 국회를 통과했다. 이 법은 대체시험법 개발·보급·이용을 촉진해 규제기관과 산업계가 함께 새로운 시험법을 정착시키기 위한 목적이다. 이를 통해 기존 화장품에 한정됐던 비동물실험 또는 인체생물학 기반 시험을 의약품·의료기기 분야에서도 적용할 수 있도록 규정이 개정됐다.지난해부터는 오가노이드·생체조직칩 기반 안전성 평가법 개발에 착수했으며, 2028년까지 신약·화장품 등 분야별 활용 기준과 검증 체계를 마련할 계획이다. 미국 FDA의 동물실험 축소 로드맵 발표 이후론 NAMs 도입을 본격 추진한다는 방침을 세웠다.김 연구관은 “내년부터 NAMs 기술의 적격성 평가 체계와 프로세스를 구축하기 위한 연구사업을 수행할 예정”이라며 “이와 함께 NAMs에 대한 이해도를 높이기 위해 심사자 대상 교육 프로그램 운영, 가이드라인 개발 등 단계적 로드맵을 추진할 계획”이라고 말했다.김 연구관은 “화장품 분야에서는 이미 동물실험 대체법이 전면 적용됐고, 의약품·의료기기도 도입 준비가 돼 있다”며 “2027년 서울에서 열리는 동물대체 국제회의(WC14)를 계기로 한국이 NAMs 분야에서 글로벌 중심 국가가 될 수 있도록 하겠다”고 덧붙였다.

박정태 한국바이오의약품협회 부회장 [데일리팜=차지현 기자] "동물실험의 한계와 윤리적 문제로 인해 첨단 의약품을 과학적이고 윤리적으로 평가하기 위한 대체 솔루션이 전 세계적으로 요구되고 있다. K-오가노이드 컨소시엄은 이 같은 흐름에 대응해 전략을 제안하고 산업을 설계하며 실행을 주도하는 핵심 플랫폼으로 거듭날 것이다."박정태 한국바이오의약품협회 부회장은 지난 17일 서울 강남구 한국의료기기산업협회에서 열린 데일리팜 제54차 미래포럼 '신약개발, 동물실험을 넘어서는 도전과 대응'에서 이 같이 말했다.박 부회장에 따르면 현재 신약개발은 높은 비용과 낮은 임상 성공률 등 복합적인 문제를 안고 있다. 신약개발에는 평균 10~15년, 30억 달러 이상이 필요한데 진입 후보물질 중 성공률은 5~15%에 불과하다. 막대한 개발 비용과 오랜 기간을 투입해야 함에도 불구하고 실패할 확률이 높다는 의미다.그는 이런 낮은 성과율의 근본적인 원인 중 하나로 비임상 단계에서 의존해온 동물실험을 꼽았다. 그는 "임신부 입덧 방지제로 개발된 탈리도마이드가 동물실험에서는 안전성이 확인돼 아무 문제가 없었는데 실제 사람에게 투여했을 때 수많은 기형아 출산이라는 참혹한 결과를 낳은 건 유명한 사례"라며 동물실험 결과가 인간에게 그대로 적용되지 않는다는 점을 강조했다.동물실험에 대한 윤리적 논란도 나날이 거세지는 분위기다. 농림축산검역본부 조사 결과 2024년 기준 국내에서 실험에 사용된 동물은 약 460만 마리에 달한다. 동물이 겪는 고통 수준을 나타내는 '고통 등급'도 매년 증가 추세다. 가장 큰 고통을 유발하는 E등급 실험 비중은 지난해 51.5%로 유럽연합(EU)의 9.2%보다 무려 5배 높은 수준이다.박 부회장은 "동물을 사용하지 않는 대체(Replacement), 동물을 사용하더라도 수를 줄이는 축소(Reduction), 동물에게 가해지는 고통을 최소화하는 개선(Refinement)을 뜻하는 3R이 전 세계 윤리적 동물실험의 기본 가이드라인으로 자리 잡았다"면서 "첨단 의약품과 신소재를 동물실험 없이 평가할 수 있는 과학적이고 윤리적인 신약 개발 솔루션이 계속 요구되고 있는 실정"이라고 했다.그는 동물실험을 대체하는 과학적인 접근법인 NAMs(New Approach Methodologies)가 향후 신약개발의 새 표준이 될 것으로 내다봤다. NAMs는 단순한 대체실험법을 넘어 기존 동물 중심의 독성·안전성 평가 체계를 전환하기 위한 새로운 과학적 접근 방식을 포괄하는 개념이다.대표적인 NAMs로 거론되는 게 오가노이드다. 오가노이드는 '장기(organ)'와 접미사 '유사한(oid)'의 합성어로, 줄기세포를 배양해 인간 장기의 구조나 기능을 재현한 장기유사체를 말한다. 실제 인체 환경을 모사할 수 있어 신약의 독성·유효성 평가, 맞춤형 치료제 개발, 재생의학 연구 등 다양한 분야에서 활용 가능성이 크다는 평가를 받는다.박 부회장은 "오가노이드는 독성시험 등 동물 대체 시험에서 가장 중요한 도구로 활용될 뿐 아니라 재생치료제 연구, 바이오마커 발굴, 개인 맞춤형 치료제 개발에도 폭넓게 쓰이고 있다"면서 "글로벌 오가노이드 시장은 2024년 16억 달러에서 2029년 42억 달러로 성장할 것으로 예상된다"고 말했다.그는 NAMs를 도입할 경우 산업 경쟁력을 강화하고 사회적 가치를 실현할 수 있다고 기대했다. 박 부회장은 "NAMs 도입을 통해 평균 대비 약 50%의 개발비 절감과 동물실험 예산의 70% 절감 효과가 기대된다"면서 "신약 승인 속도가 빨라져 환자에게 치료제를 더 신속히 전달할 수 있고, 개발비 절감이 약가 안정화로 이어져 공공 보건 측면에서도 큰 사회적 가치를 실현할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.글로벌 규제 환경도 동물실험 축소와 NAMs 전환으로 급격히 재편되고 있다. 미국은 2022년 신약 심사 시 동물실험 의무 조항을 삭제했고, 2025년부터 동물실험을 단계적으로 폐지한다는 계획을 내놨다. EU는 2023년부터 동물실험 폐지 로드맵과 NAMs 규제 전환을 제안했다. 일본 역시 3R 원칙 기반 규제를 강화한 상태다.이에 따라 국내에서도 관련 기술 개발과 제도 정비 움직임이 분주하다. 지난달에는 국내 최초로 산·학·연·관 협력체인 K-오가노이드 컨소시엄이 출범했다. 단일 기업의 노력만으로는 한계가 있어 컨소시엄을 통해 글로벌 표준화에 대응하겠다는 취지다. 박 부회장은 K-오가노이드 컨소시엄 초대 회장으로 선임됐다.컨소시엄은 동물 대체시험법의 표준화를 통해 국내 오가노이드 산업의 글로벌 경쟁력을 확보하고 아시아 시장 허브로 도약하겠다는 목표다. 컨소시엄은 5대 추진사업으로 ▲표준화 체계 구축 ▲산업지원 인프라 조성 ▲재생연구 확대 ▲국제 협력 네트워크 구축 ▲ 전문인력 양성 체계 마련 등을 제시했다.세부적으로 국가 표준을 제안해 산업계 의견을 수렴·반영하고 신약개발·독성평가·정밀의학 분야 애로사항을 해결하기 위해 적격성 평가체계를 설계한다. 또 연구개발(R&D)부터 제품화까지 단계별 맞춤형 지원 체계를 지원하고 융합기술 기반 연구 활성화, 글로벌 공동과제 발굴 등을 통해 생태계 전반의 경쟁력을 높인다는 구상이다.박 부회장은 "K-오가노이드 컨소시엄은 기술 표준 개발과 국제 연계 강화, 산업 적용 확대와 시장 진입 가속화, 재생의학 등 응용 기술 개발, 그리고 국내외 협력·정보 교류 체계화를 핵심 추진 방향으로 삼고 있다"면서 "산업 현장성과 정책 전략성을 연결하는 실행 조직으로서 신약개발 패러다임 전환을 주도하는 구심점이 되겠다"고 했다.

김주환 식품의약품안전평가원 연구관 [데일리팜=차지현 기자] 국내 규제당국이 동물실험 대체 시험법 도입을 위한 제도 정비에 속도를 내고 있다. 내년부터 동물실험을 대체할 새 시험법이 실제 규제에 적용 가능한지 검증하고 기준을 마련하는 연구를 본격적으로 추진할 예정이다.17일 데일리팜은 서울 강남구 한국의료기기산업협회에서 '신약개발, 동물실험을 넘어서는 도전과 대응'을 주제로 제54차 미래포럼을 개최했다. 이날 김주환 식품의약품안전평가원 연구관은 동물실험을 대체할 시험법의 제도화 추진 현황과 향후 규제 적용 계획에 대해 발표를 진행했다.김 연구관은 정부가 동물실험을 대체하는 과학적인 접근법인 NAMs(New Approach Methodologies)를 중심으로 한 비임상시험 패러다임 전환에 발맞춰 적극적으로 대응하고 있다고 강조했다. NAMs는 단순한 대체실험법을 넘어 기존 동물 중심의 독성·안전성 평가 체계를 전환하기 위한 새로운 과학적 접근 방식을 포괄하는 개념이다.그에 따르면 식품의약품안전처는 지난 2009년부터 한국동물대체시험법검증센터(KoCVAM)를 운영해왔다. 2011년에는 동물대체시험법 국제협력협의체에 가입해 미국과 유럽 등 주요 국가 규제기관과 함께 국제 지침 개발에 참여하고 있다.김 연구관은 "KoCVAM를 통해 대체 시험법의 개발과 검증, 국내 활용 활성화를 위한 정책 지원에 힘써왔다"면서 "현재 대체 시험법의 검증과 전문 평가 그리고 가이드라인 제안, 국내외 협력 체계 구축, 교육과 정보 제공 등을 중심으로 운영 중"이라고 했다.성과도 내고 있다. 그는 "식약처는 현재까지 경제협력개발기구(OECD) 시험 가이드라인에 4건의 표준을 등재했다"면서 "의료기기 분야에서는 국제표준화기구(ISO) 국제 표준 1건을 개발했다"고 말했다.특히 정부는 의약품 분야에서 동물실험 대체 시험법 적용을 위한 규제적 노력을 활발히 진행하고 있다. 김 연구관은 "2023년부터 의약품 분야에도 비동물시험이나 인체생물학 기반 시험을 적용할 수 있도록 관련 규정을 개정했다"며 "이에 따라 세포 기반 실험, 미세 생리 시스템, 바이오 프린팅, 컴퓨터 모델링 등 첨단 기술에서 비동물 시험법을 활용할 수 있는 법적 근거를 마련했다"고 덧붙였다.이 같은 제도적 기반 마련과 함께 국제 공조에도 적극 나서고 있다. 식약처는 한국바이오의약품협회와 함께 오는 2027년 8월 제14차 생명과학 분야 동물 실험과 대체에 대한 국제 회의(WC14)를 서울에서 개최하기로 했다. 이 회의는 전 세계 규제기관과 산업계, 학계, 비영리단체가 참여하는 최대 규모 국제 학술대회로, 동물대체시험 규제 동향과 산업계 연구개발 현황을 공유하는 자리다.그는 "이번 회의는 학계 중심의 학술대회와 달리 규제기관과 산업계의 참여가 많아 동물대체시험 규제 동향과 산업계 개발 현황을 폭넓게 논의하는 자리가 될 것"이라면서 "특히 2007년 일본 개최 이후 20년 만에 아시아에서 열리는 만큼 한국이 동물대체시험 분야 아시아 허브로 도약할 기회가 될 것으로 기대한다"고 했다.김 연구관은 국제 규제 변화에 발맞춰 정부가 구체적인 로드맵과 대응 계획도 마련 중이라고 설명했다. 식약처는 2024년부터 인체 장기를 모사한 오가노이드 기반 안전성 평가법 개발 연구를 본격 추진 중이다. 의약품의 안전성·유효성·품질 평가를 위한 동물대체시험법을 최적화·표준화해 과학적 규제의 정확성을 높이고 실용화를 앞당기겠다는 목적이다.내년부터는 동물실험을 대신할 시험법이 실제 규제 환경에서 활용될 수 있도록 검증 체계와 표준화 프로세스를 구축하는 연구를 시작할 계획이다. 이를 뒷받침하기 위해 심사자 교육 프로그램을 운영하고, 규제 적용 절차와 가이드라인을 마련해 산업계가 활용할 수 있도록 지원할 방침이다.김 연구관은 "앞으로도 대체시험법 개발·검증과 국제 표준화, 그리고 규제 적용을 체계적으로 추진해 글로벌 규제 변화에 능동적으로 대응할 것"이라면서 "이로써 국민 안전을 보장하는 동시에 과학적 규제의 신뢰성을 높여 나가겠다"고 했다.

[데일리팜=황병우 기자] "연구자와 환자 사이의 간극을 메우며 면역질환 신약개발의 성공확률을 높이는 면역질환 비임상의 스탠다드를 만드는 것이 목표다."면역 질환 분야에 특화된 CRO(위탁연구기관)가 등장하면서 제약바이오 업계의 관심을 받고 있다.20년 넘게 면역질환 관련된 연구와 진료를 하고 있는 강영모 경북대병원 류마티스내과 교수가 창업한 프리클리나가 그 주인공이다.임상현장의 경험을 살려 면역질환 차세대 바이오 신약분야에서 국내외 제약사 들이 신뢰할 수 있는 비임상 플랫폼을 제공하는 것을 목표로 영향력을 확장하고 있다.임상의사가 만든 CRO… 신약개발 시장의 빈틈 메우다전 세계 면역질환 치료제 시장은 앞으로도 가파른 성장세다. 한 보고에 따르면 글로벌 자가면역·염증질환 치료제 시장 규모는 2025년 약 1686억 달러에서 2035년 2262억 달러(약 300조원)로 확대될 전망이다.강영모 프리클리나 대표면역항암제와 자가면역치료제가 꾸준히 블록버스터 약물을 쏟아내며 글로벌 처방 매출 상위 10개 중 절반 이상을 차지하는 등 핵심 분야로 자리잡았기 때문이다.그러나 신약 개발의 관점에서 보면 여전히 자가면역질환이나 염증성 질환은 발병 기전이 복잡하고 면역세포 상호작용이 복잡해 물음표가 가득한 분야이기도 하다.강 대표가 프리클라의 창업 역시 이러한 질문에서 시작 됐다.그는 "개발 중인 약이 임상에서 정말 쓰일 수 있을지 혹은 방향이 맞을지에 대한 근본적인 질문이 존재하지만 전임상 단계에서 이를 전문적으로 조언해줄 곳이 거의 없었다"며 "이러한 문제를 해결하기 위해 공급체인을 모두 갖춘 체계적인 인간화 플랫폼을 확립하기 위해 창업을 하게 됐다"고 설명했다.또 강 대표는 "의사가 전임상 CRO를 차려 이런 정보를 주는 곳은 국내는 물론 세계적으로도 찾기 어렵다"며 "임상 현장에서 거꾸로 전임상으로 내려왔기 때문에 시장 니즈를 가장 잘 반영할 수 있다"고 자신했다.다시 말해 임상 의사가 설립한 CRO라는 이력 자체가 프리클리나의 차별점인 셈이다. 이와 관련해 면역질환 비임상 분야에서는 'CRO의 CRO'와 같은 역할도 하고 있다고 강조했다.다른 CRO들마저 프리클리나에 면역질환 실험 자문을 구하거나 협업을 의뢰할 정도로 전문성을 가지고 있다는 의미다. 원스톱 정밀 플랫폼+인간화 마우스 기술 차별화프리클리나는 자가면역질환·염증질환에 특화된 효능 평가 서비스를 제공한다. 주로 류마티스관절염, 루푸스(전신홍반루푸스), 염증성 장질환, 섬유화 질환 등 난치성 면역질환 신약 후보들의 효능을 세포 실험과 동물모델을 통해 종합적으로 평가한다.기술 검증을 위해서 실시간 고속평가(Cell-based Assay)→환자유래 세포뱅크 → 인하우스 조직병리학 → 인간화 마우스 모델로 이어지는 원스톱 정밀 파이프라인을 주요 기술로 내세우고 있다.강 대표는 "면역질환은 발병기전이 복잡하며, 살아있는 동물을 대상으로 하기 때문에 모델링이 본질적으로 매우 어렵다"며 "프리클리나는 실험의 품질을 세계 최고 수준으로 끌어올리기 위한 최적화 과정과 노력을 바탕으로 입지를 확보하고 있다"고 밝혔다.세포 실험 → 질환 동물모델 → 조직 분석으로 이어지는 모든 단계가 끊김 없이 연결되도록 설계되어 신약 개발 기업에 빠르게 정확하고 일관된 데이터를 제공할 수 있다는 설명이다.강 대표에 따르면 프리클리나의 동물실험 결과는 조건을 바꿔 반복해도 오차 5% 미만의 일관된 효능 결과를 낼 만큼 신뢰도가 높다.그는 "가령 환자 유래 1차 세포 뱅크를 구축, 실제 환자 혈액에서 분리한 면역세포로 약효를 시험함으로써 임상 결과를 미리 가늠할 수 있다"며 "데이터의 깊이와 재현성(reproducibility) 면에서 글로벌 빅파마도 프리클리나의 결과를 보고 놀랄 정도"라고 언급했다.또 한 가지 주목할 만한 프리클리나의 기술은 '인간화 마우스' 기반의 새로운 동물모델이다.인간화 마우스란 인간의 면역세포를 이식해 사람과 유사한 면역체계를 갖도록 만든 실험용 쥐다. 기존 실험쥐로는 사람 면역반응을 온전히 재현하기 어려워, 면역세포를 인간 것으로 채워넣는 발상이 나온 것이다.강 대표는 "항체 신약의 경우, 일반 마우스로는 효과를 검증할 수 없어 그동안 원숭이 같은 영장류에 의존해야 했다"며 "인간화 마우스에서는 이러한 신약들을 곧바로 테스트해 효능과 독성까지 확인할 수 있다"고 말했다.프리클리나는 최근 세계 최초로 인간화 폐섬유증 동물모델과 인간화 염증성 장질환 모델을 확립하고 관련 특허를 출원했다. 모두 인간 면역세포가 포함된 마우스로 해당 질환을 발병시켜 인간 환자와 매우 유사한 병리 반응을 이끌어낸 모델들이다.강 대표는 "난이도가 높아 아무도 못 하던 인간화 자가면역질환 동물모델을 처음으로 만들어냈다"며 "논문 발표를 마친 모델들이고, 앞으로도 여러 면역질환에 대한 인간화 모델 포트폴리오를 확대해 갈 것"이라고 밝혔다.이와 관련해 프리클리나는 1~2년 내에 면역질환 전 분야를 포괄하는 다양한 인간화 동물모델을 완성해 세계 최고 수준의 기술 라인업을 갖추겠다는 계획이다.그는 "인간화 마우스가 새로운 대체시험법의 핵심이 되어 향후 시장이 폭발적으로 커질 것"이라며 "우리 플랫폼이 글로벌 비임상 시험의 새로운 기준으로 자리매김하리라 확신한다"고 전했다.글로벌 현지 거점·얼라이언스로 시장 본격 공략 글로벌 무대도 겨냥하고 있다. 프리클리나는 이미 스위스 바젤과 미국 보스턴에 해외 거점을 마련해 글로벌 제약사들과 협력을 확대 중이다.현재 미국, 유럽, 아시아의 20여 개 해외 파트너와 공동 연구, 위탁시험, 기술제휴 등 광범위한 네트워크를 구축하고 있다.또한 BIO 국제컨벤션, 바이오유럽, 페스티벌 오브 바이올로직스 등의 국제 바이오 행사에 적극 참가해 기술력을 알리고 해외 고객사를 발굴도 병행하고 있다.강 대표는 "해외 현지에 연구 거점을 두면 신속한 커뮤니케이션과 현지화 서비스로 글로벌 의뢰사들에게 맞춤 대응할 수 있다"며 "궁극적으로는 전 세계 파트너들과 함께 Pre-G Alliance라는 글로벌 얼라이언스 구축을 통해 더욱 확장적인 서비스를 제공하기 위한 네트워크도 만들고 있다"고 말했다.또 그는 "현재 글로벌 진출의 초기 단계지만 현지화된 전략과 국제 네트워크를 동시에 강화하며 차세대 면역질환 CRO로 도약하고 있다"며 "앞으로도 시장 수요 확대와 독자 기술력을 기반으로 글로벌 무대에서 확실한 입지를 다지기 위해 노력 중이다"고 강조했다.프리클리나에 대해 설명해달라는 질문에 강 대표는 '면역질환 신약개발의 가장 가까운 다리(Bridge)'라고 표현했다. 연구자와 환자 사이의 간극을 메우며 글로벌 신약개발의 성공 확률을 높이는 파트너가 되고 싶다는 의미다.강 대표는 "전 세계에서 면역 분야 비임상 시험을 할 때는 반드시 프리클리나를 찾는 상황을 만들고 싶고, 신약 개발자들의 든든한 동반자가 되는 것이 우리의 목표다"고 덧붙였다.

(왼쪽부터) 장세진 SG바이오사이언스 최고기술책임자, 우동훈 넥셀 최고기술책임자 [데일리팜=황병우 기자] SG바이오사이언스는 새롭게 사명을 변경한 이후, 첫 공식 행보로 넥셀과 차세대 항암제 평가 플랫폼 구축을 위한 전략적 사업협력 계약을 체결했다고 15일 밝혔다.이번 협약은 사명 변경과 더불어 정밀의료와 바이오 혁신을 선도하겠다는 SG바이오사이언스의 비전을 구체화하는 의미 있는 출발점으로 평가된다.넥셀은 인간 유도만능줄기세포(hiPSC) 유래 세포 및 오가노이드를 활용해 약물 독성과 효능 평가에서 높은 예측력을 확보한 기술을 보유하고 있다.반면, SG바이오사이언스는 환자 유래 성체 줄기세포 기반 암 오가노이드 기술을 통해 실제 임상과 유사한 약물 반응 환경을 구현하여 약물의 효력을 평가할 수 있는 역량을 갖추고 있다. 양사는 이번 협력을 통해 두 기술을 융합한 새로운 평가 서비스를 선보일 예정이다.특히 이번 계약은 ▲장기 특이성 독성과 종양 특이적 반응의 동시 분석 ▲항암제 전임상 평가 ▲병용 요법의 독성 예측 ▲후보물질 선별 등 다양한 영역에 걸친 공동 서비스 제공을 골자로 한다.또 동물실험 대체 방법인 NAMs(New Approach Methods) 기반 평가 서비스를 공동 개발해 규제 수용성을 높이고, 공동 논문·포스터 발표 및 지식재산권 확보에도 나설 계획이다.협약에 따라 넥셀은 hiPSC 기반 NeXST 서비스를, SG바이오사이언스는 암 오가노이드 기반 'SG Verifier' 서비스를 제공하며, 이를 결합한 통합 플랫폼을 개발해 상용화를 추진한다.향후 국내외 제약사 및 CRO를 대상으로 공동 마케팅을 전개하고, 통합 데이터 기반 동반진단 연계형 평가 모델 구축에도 속도를 낼 예정이다.SG바이오사이언스와 넥셀은 이번 협력을 통해 차세대 항암제의 비임상 통합 평가 플랫폼을 확보하고, 글로벌 비임상 시장에서 선도적 입지를 강화한다는 전략이다. 이번 계약이 신약개발 과정에서 안전성과 효능 예측을 정밀화하는 전환점이 될 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=강혜경 기자] 제약·바이오산업 종사자와 관련 연구자들을 대상으로 하는 제약생명공학아카데미 제5기가 내달 4일 aT센터 창조룸에서 개최된다.이번 교육은 제약·바이오업계 주요 사안인 동물실험 대체와 첨단 비임상 기술에 초점을 맞춰 '비임상시험의 혁신-동물대체시험법의 이해와 활용'을 주제로 진행된다.한국산업약사회(회장 오성석)와 이화여대 제약바이오융합교육센터(원장 이화정)가 공동개최하는 제약생명공학아카데미는 최근 의약품 개발과정에서 동물실험을 축소하고자 하는 국제적인 규제 흐름과 더불어 최근 미국 FDA에서 의약품 개발시 동물실험 폐지 계획을 발표함에 따라 국내 제약바이오업계에서도 동물대체 시험에 대한 준비를 위한 내용으로 강좌를 마련하게 됐다고 밝혔다.따라서 식품의약품안전처, 국내 대학 및 연구기관 전문가들이 연자로 나서 최신 규제동향부터 실질적 기술 적용 사례 등까지 폭넓게 소개할 방침이다. 의약품 제조·수입업체 근무약사 연수교육 4평점도 인정된다. 강의는 ▲동물대체시험법의 국내외 규제동향 및 식약처의 향후 계획(오일웅 식품의약품안전처 과장) ▲선진국의 동물실험 축소 노력과 동물대체시험법의 규제 활용(임경민 이화여자대학교 약학대학 교수) ▲동물실험윤리와 원칙(석승혁 서울대학교 의과대학 교수) ▲간 오가노이드를 이용한 의약품 독성과 효능연구(박한진 국가독성과학연구소 생체모사연구센터 센터장) 순서로 진행된다.제약생명공학아카데미 관계자는 "이번 아카데미는 최신 규제와 기술을 한자리에서 접할 수 있는 실질적 기회로, 특히 신약 개발 및 비임상 R&D 분야에 종사하는 관계자들의 높은 관심이 예상된다"고 말했다.수강신청은 한국산업약사회 홈페이지(www.kipha.or.kr)와 이화여대 제약바이오융합교육센터(www.pbcec.ewha.ac.kr)에서 가능하며, 자세한 사항은 해당 사이트에서 할 수 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 신약 개발 전주기의 핵심 관문인 전임상 시험이 근본적인 전환점을 맞이하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 주요 글로벌 규제기관들이 동물실험을 의무에서 권고로 전환하거나, 단계적으로 금지하는 방안을 검토하면서 기존 쥐·원숭이 모델 중심이던 전임상 체계에 변화의 조짐이 감지되고 있다.국내 역시 정부의 첨단대체시험법 추진에 속도가 붙으면서 제브라피쉬, 오가노이드 등 대체 플랫폼을 전면에 내세운 기업들의 존재감이 부각되고 있다.전임상 동물실험 폐지 수순?… FDA 등 비롯 국내 규제기관 추진3일 관련 업계에 따르면 보건복지부, 산업통상자원부, 과학기술정보통신부는 최근 ‘첨단바이오의약품 비임상 유효성 평가 기술 및 제품 개발 사업’ 범부처 성과확산협의체를 발족했다.정부는 해당 사업을 통해 미세생리시스템(인체 장기나 조직을 작은 칩 위에 구현해, 생체와 유사한 조건에서 실험을 수행할 수 있도록 하는 기술) 구축·검증용 원천기술 개발을 지원한다. 기존 동물모델로는 구현하기 어려웠던 인체모사율 높은 미세생리시스템·평가법 개발 등 전주기 기술개발도 지원할 계획이다.첨단대체시험법은 신약 개발과정에서 필수적이었던 동물실험에 제기되는 윤리적 문제를 해결할 수 있고, 개발 중인 신약후보물질에 대한 인간의 생체 반응도 더 잘 예측할 수 있다.글로벌 규제지형 변화의 시발점은 미국이다. FDA는 지난해 Modernization Act 3.0을 통해 새로운 전임상 시험 기준도 공식화 한 상황이다. 이에 따라 신약 승인 시 동물실험 자료를 반드시 포함하지 않아도 되며 그 대안으로 생체내(in vitro) 세포 모델 오가노이드, 컴퓨터 기반 시뮬레이션 등이 허용된다. 유럽의약품청(EMA)도 유사한 방향을 검토 중이다.이번 흐름은 단순히 동물실험에 대한 윤리적 거부감을 해소하기 위한 것이 아니다. 실제 동물모델은 사람과의 생리학적 차이로 인해 신약의 유효성과 독성을 정확히 예측하지 못하는 경우가 많았다. FDA에 따르면 동물에서 유효성이 입증된 신약후보물질의 90% 이상이 임상시험에서 실패한다.대체시험법의 발전은 임상 전환률 향상, 신약개발 비용 절감, 시간 단축 등 다방면에서 긍정적인 효과를 기대할 수 있다. 이에 따라 빅파마들은 자체 인공장기 플랫폼 도입은 물론, 관련 기술을 보유한 스타트업과의 제휴 또는 인수에도 적극 나서는 추세다.JW중외·오가노이드사이언스 등 제브라피쉬·인공장기로 연구규제 환경 변화는 국내 기업에도 새로운 기회를 던지고 있다.제브라피쉬 성어(자료=JW중외제약).JW중외제약은 제브라피쉬 기반의 독성·약효 평가 플랫폼을 일찍부터 구축해왔다. 제브라피쉬는 열대 어류로, 인간과 유전적 구조가 80% 이상 유사해 포유류 실험을 대체할 수 있는 비임상 중개연구 모델로 주목받고 있다. 높은 번식률과 효율적인 스크리닝 능력을 갖춘 제브라피쉬는 신약 개발 초기 단계에서 특히 유용하며 이를 통해 약물 타깃 확인과 유효성, 안전성 검증을 신속하게 수행할 수 있다.최근 JW중외제약은 제브라피쉬 모델 전문 CRO인 제핏과 협력해 비만·당뇨병 등 대사질환 신약 후보물질 평가를 확대하고 있다.JW중외제약은 AI 기반 R&D 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏의 제브라피쉬 모델로 전달, 스크리닝을 통해 잠재 효능과 안전성을 검증 중이다.또 바이오벤처를 중심으로 한 인공장기(오가노이드) 개발도 활발하다. 미니 장기 형태의 오가노이드는 사람 세포를 이용해 약물 반응을 보다 정밀하게 예측할 수 있어 동물 대비 인간 대상 예측력이 높다는 평가를 받고 있다. 일부 기업은 암조직을 기반으로 한 환자 맞춤형 전임상 모델로 확장하는 움직임도 보인다.그래디언트 바이오컨버전스는 HLB바이오스텝, 신테카바이오 등과 협력해 오가노이드 활용 항암신약을 개발 중이다.그래디언트 바이오컨버전스는 오가노이드 뱅크와 자체 개발한 AI 알고리즘을 융합해 신규 항암 타깃을 발굴한다. 최근 이 회사는 미국에서 발굴한 유전자 치료제 디스커버리 결과와 오가노이드 기반의 유전자 치료제 안정성 평가 플랫폼과 유도만능줄기세포(iPCS)를 활용한 희귀 질환 질병 모델링 플랫폼을 소개하기도 했다.유전자 교정 기술을 사용한 유전자 치료제는 표적 DNA 외의 유전자를 편집하는 ‘오프타깃 효과'를 유발해 암 유전자를 활성화시키거나 생식세포까지 편집할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스가 구축한 900종 이상의 암환자 유래 오가노이드는 정상 오가노이드를 페어로 보유하고 있어 약효 평가는 물론 안정성 평가까지 수행할 수 있는 특징이 있다.넥스트앤바이오는 최근 정부가 추진하는 국책과제에 선정돼 지씨셀과 함께 본격적인 공동연구를 시작한다고 밝혔다.양사는 환자 유래 오가노이드와 미세병리시스템(MPS)을 활용해 체외에서 세포치료제의 효과를 정밀히 평가할 새로운 플랫폼을 만들 예정이다. 넥스트앤바이오는 환자 유래 오가노이드를 제작해 암의 유전적 특성을 반영한 모델을 제공하며, GC셀은 이를 기반으로 CAR-NK 치료제의 효능을 검증하게 된다.오가노이드사이언스는 오가노이드 재생치료제 개발에 뛰어들었다. 오가노이드 기반 재생치료제는 손상 조직 내 생착 및 분화에 의한 직접 조직 재생이 가능하다. 이 치료제는 줄기세포에서 분비되는 성장인자와 사이토카인으로 간접적 재생 효과가 나타나는 1세대 재생치료제 대비 차별성을 가져갈 수 있다.이 회사는 오가노이드 기반 물질평가 플랫폼 ‘ODISEI’를 보유하고 있다. 해당 플랫폼은 암, 뇌질환 및 감염병을 비롯한 대부분의 질병에 대응하는 신약의 효능을 정확하게 평가할 수 있다. 이를 통해 오가노이드사이언스는 장, 침샘, 간, 자궁내막 등 장기와 질환별 오가노이드 모델을 기반으로 난치성 질환 치료제를 개발 중이다.오가노이드사이언스는 해당 플랫폼을 통해 재생치료제 후보물질 ‘ATORM’을 도출해 냈다. 또 침샘 오가노이드 치료제 ATORM-S, 간 오가노이드 치료제 ATORM-L 등도 개발이 진행되고 있다.

[데일리팜=이정환 기자] 인공지능(AI)을 활용해 신약을 개발하는 국가 제약·바이오 생태계 마련을 위해 22억원 규모 추가경정 예산을 신규 편성할 필요성이 있다는 국회 보건복지위 전문위원실 진단이 나왔다.신약 개발 과정에서 AI를 적용하는 게 아직까지 걸음마 단계 수준인 우리나라 현실을 선진화하는 의미가 있다는 분석이다.신약 개발에 AI를 도입하면 개발 비용은 3조원에서 6000억원으로, 시간은 12년에서 7년으로 감소한다는 근거도 제시했다.다만 전임상시험(동물실험)과 임상시험 관련 데이터를 보유한 의료기관, 제약사, 연구소들의 예산 사업 참여를 확대할 필요성이 있다고 짚었다.25일 국회 보건복지위 전문위원실은 2차 추경예산안 검토보고서에서 21억8400만원 규모 'K-AI 신약개발 전임상·임상 모델개발' 순증 예산에 대해 이같이 피력했다.해당 예산은 국내 제약계가 국가 제약·바이오산업 육성을 위해 필요성을 외치고 있는 이슈다.전임상·임상 데이터 기반 AI 기술을 활용해 신약개발 효율성과 성공률을 제고하는 R&D 사업이다. 보건복지부는 2차 추경에서 21억8400만원을 신규 편성했다.세부 내역 사업 구성을 보면, 전임상·임상시험 데이터 기반 AI 알고리즘을 활용해 신약 임상시험 설계를 지원하는 플랫품 구축 1개 과제에 6억8400만원, AI 기반 전임상 중계 기술개발 등 3개 과제에 15억원이 배치됐다.국회 복지위 전문위원실은 AI 기반 분석 솔루션을 활용해 성공적인 임상시험 설계부터 결과 도출까지 모든 과정을 지원해 시간과 비용 절감은 물론 임상시험 프로세스 전반에 효율성과 경쟁력을 제고하기 위한 예산이라고 분석했다. 전문위원실은 AI를 활용해 신약 개발을 추진할 때 소요 비용은 3조원에서 6000억원으로 감소하고, 시간은 12년에서 7년으로 감소한다는 식품의약품안전처 분석도 예산 타당성 근거로 제시했다.특히 한국은 신약 개발 현장에서 AI를 적용하는 수준이 초기단계로, 임상시험 AI 활용도가 낮은 상황인 점을 고려해야 한다고도 했다.제약·바이오 분야 AI 임상시험 생태계 조성을 국가 예산으로 지원하는 의미가 있다는 얘기다.다만 사업 초기인 3년 간 전임상·임상 데이터를 보유한 의료기관, 제약사, 연구소를 사업에 참여시키는 게 성공 요인이라고 제언했다.전문위원실은 "해당 사업은 1개 컨소시엄을 선정해 2025년부터 2029년까지 5년간 총 371억2800만원 국비가 지원될 예정"이라며 "AI 임상시험 설계·지원 플랫폼 구축은 3년에 걸쳐 기본적인 플랫폼 구축과 AI 소프트웨어 6종을 개발하고 이어 2년 간 개발한 AI 소프트웨어 실증 작업을 거쳐 최종 완료하는 계획"이라고 설명했다.그러면서 "따라서 초기 3년 간 의료기관, 제약사, 연구소가 사업에 참여하게 하는 것도 사업 추진에 주요 성공 요인으로 보인다"며 "컨소시엄 선정·사업 진행 과정에 이런 점도 반영할 필요가 있다"고 부연했다.

[데일리팜=황병우 기자] 세포로 이루어진 미니 장기인 오가노이드(Organoid)는 최근 제약바이오 업계에서 동물실험을 대체할 기술로 떠오르고 있다.오가노이드 분야가 각광 받으면서 이 분야의 선두주자인 조승우 연세대학교 생명공학과 교수가 창업한 세라트젠의 행보도 주목받는 중이다.특히 핵심 플랫폼 기술 특허를 바탕으로 오가노이드 질환 플랫폼인 'ORANOSCREEN'를 포함한 고도화된 약물 평가 플랫폼을 구축하며 입지를 넓히고 있다.조승우 세라트젠 대표(연세대 생명공학과 교수)세라트젠은 첨단바이오소재 및 오가노이드 기술 최고 석학 중 한 명인 조승우 대표가 교원창업한 기업이다. 학술적 기반 위에 탄생한 만큼 원천기술에 대한 포트폴리오가 큰 강점이다. 데일리팜은 세라트젠(한국바이오협회 회원사)을 만나 회사의 비전과 전략을 물었다.세라트젠 오가노이드 플랫폼의 기술적 강점은 '세포외 기질(이하 ECM) 기반 미세환경 조성 기술'과 '미세유체역학(Microfluidics) 칩 기술'의 융합에 있다.조 대표는 "조직이나 장기에서 세포를 제거하고 남은 ECM을 오가노이드 배양에 도입했다"며 "장기 특이적 ECM으로 실제 장기와 유사한 환경을 만들어 오가노이드의 성능을 높이게 된다"고 설명했다.가령 심장 오가노이드를 만들려면 심장을 탈세포화해 얻은 ECM 매트릭스를 사용해 조직 특이적인 세포 성분 외에도, 면역세포나 혈관세포 등 미세환경까지 구현하는 오가노이드 모델을 표준화된 플랫폼에서 고효율로 제작하는 것이 핵심 기술이다.특히 세라트젠은 여러 장기의 오가노이드를 한 칩에 연결해 인체의 소화계·호흡계·신경계 등 다기관 시스템을 모사하는 '멀티 오가노이드 칩' 기술을 강점으로 내세우고 있다.조 대표는 "오가노이드 간 직접적 상호작용이 필요할 경우 서로 다른 오가노이드를 합치는 '어셈블로이드(assembloid)'을 적용한다"며 "ECM 소재, 장기칩, 다중 장기 통합 기술을 모두 자체적으로 확보해 하나의 플랫폼으로 내재화한 점이 세라트젠 기술의 차별점이다"고 밝혔다.FDA 규제 변화 예고, 오가노이드 기술 각광이런 기술을 바탕으로 조금씩 매출을 늘리며 고객 포트폴리오를 확대하고 있다는 점도 고무적이다.세라트젠의 기술을 바탕으로 사업화 첫 해인 지난해 2억원의 매출을 달성을 시작으로 올해는 ECM 제품과 오가노이드 기반 약물평가서비스를 합쳐 약 30억원의 매출을 기대하고 있다.시장 환경도 세라트젠에 우호적으로 변하고 있다는 점에서 긍정적이다. 최근 미국 식품의약국(FDA)은2022년말 신약 승인을 위한 동물실험 의무화 규정을 삭제하였으며, 지난 달 동물실험을 단계적으로 폐지하겠다고 공식 발표하며 신약평가 체계의 변화를 예고했기 때문이다.조 대표에 따르면 장기적인 규제 변화가 예상되지만 제약사들의 태도 변화도 감지되고 있는 상황이다.그는 "예전보다 제약회사들이 오가노이드 기술에 많은 관심을 보이고, 실용적으로 활용해보려는 움직임이 크다. 분위기가 달라지고 있는 것을 체감하고 있다" 언급했다.특히 국내 대형 제약사보다 해외 글로벌 제약사가 적극적인 행보를 보이고 있다는 측면에서 예상보다 빠르게 변화가 있을 수 있다는 것이 조 대표의 시각이다.조 대표는 "이미 미국이나 유럽의 큰 제약사들은 오가노이드 회사를 인수하거나 전문가를 영입해 전담팀을 꾸리는 등 상당한 준비를 하고 있다"며 "국내 제약사들은 아직 관망하는 모습이지만 세라트젠 역시 글로벌 흐름에 맞춰 선도적 위치 선점을 위해 노력 중이다"고 말했다.또 그는 아직 바이오벤처 기업인 세라트젠이 글로벌 경쟁에서 살아남기 위한 전략에 대해 성공 사례를 얼마나 쌓을 수 있는가가 척도가 될 것으로 전망했다.이와 관련해 세라트젠은 이미 국내 제약사들을 대상으로 MASH(대사이상지방간염), IPF(특발성 폐섬유증) 등 난치 질환 오가노이드 모델 서비스를 제공하며 초기 실적을 쌓고 있다.조 대표는 "서비스를 이용한 국내 대형 제약사 중 일부는 세라트젠의 오가노이드 실험 서비스에 반복 의뢰할 만큼 만족감을 보였고, 장기 협력을 준비 중인 상태"라며 "서비스 론칭 1년이 안 되어 케이스가 많진 않지만, 올해와 내년 상반기까지 국내 사례를 충분히 축적한 뒤 이를 바탕으로 해외 빅파마들과도 본격 협력할 계획"이라고 강조했다.매출 위한 사업 다각화, 2027년 IPO 겨냥한 투트랙 전략다만 신약개발용 오가노이드 서비스는 장기적으로 잠재력이 크지만, 단기간에 큰 매출을 내기는 어려운 사업이라는 한계도 존재한다.이와 관련해 세라트젠은 현실적 전략을 선택했다. 기업 운영과 성장을 위해 꺼내든 카드는 ECM 소재의 사업화, 그 중에서도 화장품·의료기기 분야로의 확장이다.조 대표는 "회사의 ECM 기술은 오가노이드 배양에 쓰던 것이지만, 세포 없이도 일정 수준 재생 치료 효과를 낼 수 있다는 점에 착안해 상처치료나 미용목적 제품에 접목했다"며 “예를 들어 피부 ECM은 상처치료제나 화장품·스킨부스터로, 연골 ECM은 연골 충진재나 골관절염 치료재 같은 의료기기로 활용 가능하다"고 소개했다.즉, 오가노이드 배양을 위해 개발된 ECM 기반 소재를 창상피복제(상처치료제)나 피부 미용 주사제로 응용해 단기 수익과 기술 검증을 동시에 얻겠다는 투트랙(two-track) 전략이다.세라트젠의 오가노이드 기술 기반 비즈니스 로드맵 자칫 이러한 세라트젠의 행보가 바이오벤처의 외유처럼 느껴질 수 있지만 국내 대형, 중견 제약바이오 기업과 활발한 개발 파트너십을 논의 할 만큼 기술력을 주목받고 있다.먼저 ECM 화장품 브랜드 쎌루메(Cellum& 233;)을 상반기 론칭한 상황으로 화장품 업계와 협업을 진행하고 있다.조 대표는 "국내 대형 화장품 ODM 업체도 세라트젠의 ECM 원료 기술에 주목해 샘플 테스트를 진행한 후 납품을 요청하는 중"이라며 "또 국내 탑티어 의료기기 업체가 주관한 오픈이노베이션 공모에서 최종 선정돼, ECM 활용 차세대 의료기기 공동개발 논의 착수한 상태다"고 밝혔다.세라트젠은 협력 중심의 사업화 전략을 취하고 있다. 자체 브랜드 출시로 가능성을 보인 뒤에는 역량 있는 파트너사와 손잡는 개방형 혁신에 무게를 두는 모습이다.의료기기 부문에서는 자체 개발과 동시에 외부 프로젝트를 적극 활용 중이다. 세라트젠은 ECM 기반 2등급 창상피복제를 연내 제품화하고, 4등급 연골 재생용 충진재도 정부 과제를 통해 임상 거쳐 2027년 출시를 목표하고 있다.이처럼 오가노이드 서비스와 ECM 응용 제품이라는 두 마리 토끼를 목표로 하는 세라트젠은, 오는 2027년 전후로 코스닥 시장 상장(IPO)을 추진할 계획이다.회사는 올해 약 30억 원 매출을 시작으로 2026년 50억 원, 2027년 110억 원, 2030년에는 500억 원에 이르는 매출 성장을 목표하고 있다. 이 중 절반 이상은 앞서 언급한 ECM 화장품·창상피복제 등의 제품 매출로 충당한다는 구상이다.다만 단기적인 매출 확보와 투자 유치도 중요하지만, 신약개발 패러다임을 바꾸는 근본 기술로서 오가노이드 플랫폼 기반 재생치료제 기업의 정체성을 유지해 나갈 예정이다.조 대표는 "세라트젠의 오가노이드 모델이 항섬유화증, 대사질환 등에서 세계적인 경쟁력이 있다고 보고 동물실험을 대체하고 재생의료 분야의 게임체인저가 되는 게 목표"라며 "난치성 간질환 재생치료제 개발을 목표로 청사진을 마련 중"이라고 덧붙였다.

윤경원 인트론바이오 대표이사 [데일리팜=천승현 기자] 인트론바이오가 자체 기술로 개발 확보한 신약 후보물질을 활용해 다양한 사업을 추진하겠다는 청사진을 제시했다. 핵심 신약 후보물질 SAL200의 생산 수율을 높이고 유효성 데이터를 확보해 기술이전을 재추진하겠다는 목표를 설정했다.윤경원 인트론바이오 대표이사는 27일 서울 영등포구 여의도동 한 중식당에서 기자간담회를 열어 “현재까지 개발 확보한 다수의 유효물질성분(API)를 활용한 사업화를 추진하고 조기에 성과를 내겠다”라고 밝혔다.인트론바이오는 자체 개발 플랫폼을 활용한 항생제 신약 개발과 진단 사업을 전문으로 영위하는 바이오기업이다. 2011년 1월 코스닥 시장에 상장했다.인트론바이오는 특화기술인 박테리오파지 기반 잇트리신& 160;플랫폼을 통해 개발된 신약후보물질 SAL200과 GN200을 활용해 치료제, 의료처치제제 등의 사업화를 추진한다. 장기적으로는 파리리아, 파지러스, 파지리아러스 등의 플랫폼을 활용해 마이크로바이옴 신약, 백신 플랫폼, 면역치료제를 개발해 기술이전과 전략적 제휴 등의 성과를 내겠다는 목표다.윤 대표는 “슈퍼박테리아 신약 개발과 미충족 의료 수요 해결을 위해 잇트리신 독점 기슬울 활용해 임상서힘과 기술수출을 추진하겠다”라고 했다.인트론바이오는 심내막염 및 기타 혈액 감염 치료제로 개발 중인 SAL200이 핵심 프로그램이다.SAL200은 세균의 세포벽을 파괴시켜 죽이는 항생물질 엔도리신을 기반으로 한 슈퍼박테리아 치료 후보물질이다. 엔도리신은 세균 세포벽 내 ‘펩티도글리칸'의 특정 연결부위를 절단하는 작용기전이다. 내성 문제를 근본적으로 해결할 수 있는 방식으로 기존 합성항생제와는 다른 새로운 계열의 항생물질이다.인트론바이오는 2018년 11월 로이반트사이언스와 슈퍼박테리아 바이오신약 SAL200의 기술 수출 계약을 맺었다. 총 계약 규모는 6억6750만달러다. & 160;인트론바이오는 기술이전 계약 직후 1000만달러를 수령했다.로이반트의 자회사 라이소반트는 2021년 12월 SAL200의 미국 식품의약품국(FDA) 임상2상시험 승인계획(IND)를 신청했고 2022년 1월 임상승인을 받았다. 임상시험용 의약품의 GMP 제조를 완료했고 연구자 미팅을 진행을 거쳐 미국 27개 임상시험기관도 확보했다. 하지만 임상시험기관 환자 투여 직전 라이소반트의 계약 해지 요청이 이뤄졌다. 인트론바이오는 2022년 6월 로이반트 자회사 라이소반트의 슈퍼박테리아치료제 SAL200 계약 해지 요청을 수용했다. SAL200의 계약 해지는 안전성과 유효성 문제는 아니라는 게 당시 회사 측 설명이다.인트론바이오는 2023년 10월 스위스 바실리아와 SAL200의 기술이전 본계약을 위한 조건부 옵션 계약을 체결했다. 바실리아는 스위스에 본사를 둔 감염성 질환 치료 신약 개발 기업이다. 바실리아는 SAL200 기술이전 조건부 옵션 계약의 옵션을 미행사했다. 바실리아는 SAL200의 현재 생산수율에 대한 개선에 착수해야 할 필요가 있다는 의견을 제시한 것으로 알려졌다. 상업적 생산을 고려해 제조단가를 더욱 낮춰야 상업적 가치가 높아진다는 이유에서다.인트론바이오는 SAL200의 생산 수율 개선과 데이터 보강을 통해 기술수출을 적극적으로 모색하겠다는 계획이다.윤 대표는 “SAL200 생산 수율을 획기적으로 개선하기 위한 협업을 진행 중이다”라면서 “1단계 생산 수율 개선 프로젝트는 순조롭게 진행되고 있다”라면서 " 바실리아를 포함해 다양한 글로벌제약 기업들과 기술이전을 위한 미팅을 계획 중이다"라고 소개했다.인트론바이오는 SAL200의 수율 개선 후 보강된 유효성 데이터를 기반으로 상업화를 추진하겠다는 계획이다. 인트론바이오는 지난해 미국 전문시험기관의& 160;GLP (Good Laboratory Practice)& 160;시험을 통해 SAL200 고용량 반복투여 안전성 데이터를 확보한 바 있다.인트론바이오는 지난 1분기 말 기준 유동자산 484억원을 보유 중이다. 이중 현금 및 현금성자산은 327억원이다. 부채 총계는 총 58억원으로 자본 총계 768억원의 7.6%에 불과하다. 외부 투자 조달 없이 자체 보유 자금만으로 연구개발 투자가 가능하다는 게 회사 측 설명이다.인트론바이오는 감염병 원인균 탈집락 분야에서 여러 유망 파이프라인의 사업화를 추진한다.SAL200을 수술, 의료 보철물 이식, 혈액 투석 또는 중환자실 입원 처치가 예정된 황색포도알균 보균자를 대상으로 병원 내 감염 위험을 억제하기 위한 사전 처치약물로 개발 중이다. 인트론바이오는 연내 임상시험을 신청할 계획이다.또 다른 파이프라인 GN200은 CRE 보균자를 대상으로 한 장내 CRE 처치 약물로 개발 중이다. 향후 폐렴 치료제, 요로감염 치료제 등으로 적응증을 확대할 계획이다. 인트론바이오는 동물실험 데이터 확보 후 제휴 기업과 협력 개발을 추진할 계획이다.인트론바이오는 동물 건강과 농업 분야 사업도 추진 중이다. 전 세계 낙농 산업에 큰 피해를 초래하는 젖소유방염 치료제, 과일 생산에 문제를 일으키는 식물 질병 괴수화상병 처치 약물을 개발 중이다.인트론바이오는 보툴리눔독소제제 신규소재 ‘iN-SIS5’ 플랫폼을 활용해 뷰티 시장 진출을 타진 중이다. N-SIS5는 보툴리눔독소제제 대체재로 개발 중인 새로운 물질로 근본적으로 피부 주름개선 효과를 확인한 바 있다. 인트론바이오는 iN-SIS5를 코스메틱 분야에 적용시킬 수 있는 특성들을 조사하기 위해 주요 효력평가시험을 진행한 결과 항산화 효능이 확인됐다. 인트론바이오는 iN-SIS5를 활용해 화장품, 미용 제품, 의약품 등 다양한 영역에서 제품화를 추진하고 제품별 전문 기업들과 협력해 사업화를 추진한다.강상현 생명공학연구소 부사장은 “기존 방식으로는 더 이상 대응 방안이 없는 질병에 대한 진정한 치료제를 개발하는 것이 목표다”라면서 “그동안 확보한 다수의 API를 활용한 다양한 파이프라인의 사업화를 추진하고 기술수출에만 국한하지 않고 제휴 사업화 등 조기 수익실현을 기대할 수 있는 효과적 사업적 전략을 도출할 예정이다”라고 말했다.윤 대표는 “박테리오파지와 잇트리신을 동시에 연구 개발하고 인간 및 동물 모두를 타깃해 신약 개발을 추진하는 바이오기업으로서 기술이전과 전략적 제휴 등의 성과를 조기에 내겠다”라고 전했다.

비타푸드 유럽 2025 ‘쎌바이오텍 듀오락’ 부스 [데일리팜=노병철 기자] 세계 최대 규모의 건강기능식품 박람회 ‘비타푸드 유럽 2025(Vitafoods Europe 2025)’가 지난 22일(현지 시각) 성황리에 막을 내렸다. 이달 20일부터 22일까지 사흘간 진행된 이번 행사에는 162개국 1400개 기업이 참가했으며, 2만명 이상의 업계 전문가들이 모여 건강기능식품 분야의 최신 동향을 공유했다.이번 박람회는 전 세계 건강기능식품 시장의 트렌드와 기술을 조망하고, 업계 간 파트너십을 강화하는 기회가 되었다. 참가 기업들은 바이어들의 선택을 받기 위해 치열한 경쟁을 벌였으며, 이러한 경쟁은 업계 전체의 경쟁력을 높이는 계기가 되었다. 현장에서는 다양한 세미나와 콘퍼런스가 열렸고, 건강기능식품의 발전 방향과인류 건강에 대한 학술적 논의도 활발히 이어졌다.비타푸드 유럽 2025는 ‘Lifelong Health(평생 건강)’를 주요 트렌드로, 건강한 노후(Well-Aging)에 대한 관심이 집중되었다. 이와 관련해 가장 큰 주목을 받은 원료는 단연 ‘유산균’이었다. 유산균은 장 건강을 넘어 ▲면역력 강화 ▲인지 기능 개선 ▲근육량 증가 ▲관절 건강 ▲대사질환 개선 등 다양한 기능성을 인정받으며, 이번 박람회에서 핵심 원료로 자리매김했다. 최근 가파른 성장세와 함께 건강기능식품 시장에서 단일 성분 이상의 의미를 갖는 주역으로 부상했다.K-유산균 대표주자 쎌바이오텍 ‘듀오락’이 같은 트렌드에 발맞춰 수많은 글로벌 기업들이 유산균 제품을 선보였지만, 바이어들은 균주의 이름과 기원을 명확히 요구하는 것은 물론 ▲항생제 내성 검사▲안정성 데이터▲동물실험 ▲인체적용시험 등 과학적 근거를 기반으로 한 엄격한 기준을 요구했다. 이러한 기술 경쟁 속에서 K-유산균을 대표하는 쎌바이오텍 ‘듀오락(DUOLAC)’이 세계 유수 기업들과 어깨를 나란히 하며 주목을 받았다.쎌바이오텍은 이번 비타푸드 유럽 2025에서 K-유산균의 우수성을 다시 한번 입증하며, 다수의 바이어들과 계약을 체결했다고 밝혔다. 30년간 오직 한국형 유산균만을 연구해온 쎌바이오텍은 바이어들이 요구하는 수많은 데이터를 이미 확보하고 있었다. 나아가 생물의 구성 요소를 조작하는 ‘합성생물학’ 기반의 유전자 조작 유산균이라는 신약 개발 기술력까지 선보였다.듀오락 부스에 진열되어 있는 K-유산균 수출 제품 듀오락이 세계 시장에서 두각을 드러낼 수 있었던 배경에는 세계 특허 ‘듀얼코팅’ 기술이 있다. 이 기술은 열, 수분, 산(酸)에 약한 유산균을 단백질과 다당류로 코팅하여 유산균을 장까지 안전하게 전달해 주는 기술이다. 인체 고유의 산도(pH) 차이를 이용해 위에서는 코팅이 유지되고, 장에서는 코팅이 자연스럽게 풀어져 유산균이 활성화되는 구조이다. 인체적용시험을 통해 유산균의 장내 생존율을 최대 221배 높여주는 것을 입증했다.또한 쎌바이오텍은 CBT 유산균을 ‘美 FDA GRAS(Generally Recognized As Safe)’에 세계 최다등재하며, K-유산균의 안전성을 전 세계에 알렸다. FDA GRAS는 미국 식품의약국(FDA)의 최상위 안전원료 인증 제도로, 진입장벽이 매우 높은 글로벌 기준이다. 쎌바이오텍은 살아있는 유산균의 ‘안전성’을 입증했다는 점에서 바이어들로부터 높은 평가를 받았다고전했다.듀오락 부스에 진열되어 있는 K-유산균 수출 제품 약(藥)이 되는 K-유산균, FIRST-IN-CLASS 대장암 신약쎌바이오텍은 서울대학교병원과 함께 K-유산균을 활용한 대장암 신약 ‘PP-P8’의 임상시험을 시작하며, 세계 최고 수준의 유산균 개발 기술력을 입증했다. PP-P8은 합성생물학 기술을 접목해 유산균의 유전자를 재조합한 경구용 항암제로, 기존 약물과는 전혀 다른 마이크로바이옴 기반의 혁신 신약(FIRST-IN-CLASS)이다.신약 개발에 사용되는 K-유산균은 ▲듀오락 더 퍼스트 클래스 ▲듀오락 골드 ▲듀오락 바이오가드 등 듀오락 대표 제품에 사용되는 100% 한국형 유산균이다. 항암 물질을 생성하는 유산균과 이를 운반하는 유산균 모두 듀오락의 CBT 유산균이라는 점에서 의미가 크다. 즉, 일상에서 섭취하는 유산균이 이제 대장암 치료 약(藥)으로 개발되고 있는 것이다.FIRST-IN-CLASS 대장암 신약으로 개발되는 듀오락 이는 기존 건강기능식품 원료로 한정되었던 유산균의 새로운 가능성을 입증한 사례로 평가되며, 이번 박람회에서 전 세계 기업들의 주목을 받았다. 쎌바이오텍은 뛰어난 유산균 개발 기술력, 세계 특허 듀얼코팅, 글로벌 인증, 축적된 제조 노하우를 바탕으로 글로벌 시장 공략에 더욱 박차를 가할 계획이다.쎌바이오텍 관계자는 “전 세계 55개국에 수출하며 대한민국을 대표하는 수출 1위 유산균 브랜드 ‘듀오락(DUOLAC)’이 이번 박람회를 통해 K-유산균의 저력을 다시금 입증했다”며, “30년간 축적해온 연구개발 역량을 바탕으로 글로벌 기술 경쟁력을 강화하고, K-유산균의 우수성과 안전성을 세계 시장에 알리는 데 최선을 다하겠다”고 전했다.

[데일리팜=황병우 기자] 전 세계적으로 정치·경제 환경의 변동성이 커지면서, 미국 보건의료 시장의 방향성을 읽고 대비하는 중요성이 더욱 주목받고 있다.특히 이러한 변화가 글로벌 제약산업에 큰 영향을 미치면서 한국 제약바이오 기업 역시 이러한 변화에 신속히 대응할 필요성이 높아졌다.아이큐비아는 20일 서울에서 '불확실성의 시대, 미국 시장을 읽다'를 주제로 포럼을 개최하고 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장을 중심으로 논의를 진행했다.이번 포럼에서는 특히 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장 등 주요 이슈들이 논의됐다.신시아 버스트(Cynthia Verst) 아이큐비아 R&D 솔루션 임상 디자인 및 혁신 총괄이날 세션 발표를 맡은 신시아 버스트(Cynthia Verst) 아이큐비아 R&D 솔루션 임상 디자인 및 혁신 총괄은 미국 보건복지부(HHS)와 식품의약국(FDA)의 조직 재편 및 예산 축소 상황을 소개하며 미국은 큰 불확실성 속에 놓여있다고 평가했다.현재 미국에서는 새 행정부 출범과 함께 보건당국의 대대적인 조직 개편과 예산 삭감 움직임이 진행되고 있다.HHS는 전체 직원의 약 2만 명의 감축을 단행했으며, 미국 식품의약국(FDA) 역시 전체 인원의 약 19%를 줄이는 구조조정 계획을 발표한 상태다.FDA는 필수 심사인력에는 영향이 없을 것이라고 밝혔지만 조직 축소로 인한 행정지원 감소는 불가피할 전망이다.이와 함께 미 의회에서는 보건 분야에 대해 총 360억 달러(약 48조 원) 규모의 예산 삭감안을 검토 중이다.이 안이 현실화될 경우 FDA 예산은 약 10%, 국립보건원(NIH)은 40%, 질병통제예방센터(CDC)는 44%에 달하는 대폭 삭감이 이루어질 수 있다.버스트 총괄은 이러한 급격한 조직·예산 변화의 단기적 충격에 주목했다. FDA의 인력 축소와 재편은 임상시험 승인 심사 지연으로 이어질 소지가 있고, 규제 당국과 제약사 간 상호작용 패턴에도 변화를 가져올 수 있다는 분석이다.그는 "잠재적으로 FDA 내부 지연으로 임상시험 시작 시점과 승인까지 걸리는 시간이 늦춰질 수 있다"며 "PDUFA 법정 심사기한을 지키기 위한 시간 압박으로 인해 FDA가 대면 또는 화상 회의를 기피하고 서면 답변으로 대체하는 추세도 나타나고 있다"고 설명했다.실제로 최근 일부 바이오텍 기업들의 초기 임상 상담(Pre-IND 미팅)이 연기되거나 아예 서면 질의응답으로 대체되는 사례도 관찰됐다는 게 버스트 총괄의 평가다.버스트 총괄은 "소규모 바이오텍의 경우 FDA와의 역동적 상호작용에 크게 의존하는 만큼 협의 기회 축소가 신생 업체들에 미칠 수 있다"고 말했다.한편 장기적으로는 이번 개편이 새로운 신약 허가 모델의 도입으로 이어질 가능성도 시사됐다.버스트 본부장은 "장기적으로는 승인 절차에 혁신적 변화가 나타날 것으로 본다. 특히 초희귀질환의 경우 한 차례의 임상시험과 환자 대상의 장기 안전성 추적 등 기전 기반 승인(mechanistic approval) 방식이 검토되고 있다"고 소개했다.또 일부 치료제에 대해 전임상 동물실험 면제 등 규제 요구를 완화하려는 움직임도 시작돼 궁극적으로 신약 개발의 기간 단축에 기여할 긍정적 변화가 기대된다고 전망했다.AI 도입 확장…FDA, 의약품 심사에 생성형 AI 적극 활용이밖에도 버스트 총괄은 FDA가 최근 의약품 심사 과정에서 생성형 AI 활용을 공식적으로 의무화하는 등 규제기관 자체적으로 AI 도입을 확대하고 있다고 밝혔다.버스트 총괄은 "FDA가 AI를 통한 의학 문헌 리뷰를 의무화하면서 규제 환경에서도 AI 활용이 가속화되고 있다"며 "AI 규제 자체도 기존의 엄격한 '안전성'에서 환자 개인정보 보호와 데이터 보안 중심으로 전환되고 있는 점은 긍정적이다"고 밝혔다.이밖에도 연방거래위원회(FTC)의 기업 인수합병(M&A) 규제가 최근 완화되는 추세라는 점도 주목된다.이전 정부의 엄격한 기준에서 벗어나 포트폴리오 다각화를 위한 M&A 추진이 수월해질 것으로 예상되는 만큼 IRA(인플레이션 감축법)에 따른 약가 통제 강화로 신약 독점 기간이 단축되는 상황에서 제약사들에게 매우 중요한 변화로 평가된다.정수용 한국아이큐비아 대표버스트 총괄은 각 정책 변화의 실현 가능성과 산업 영향도를 분석한 매트릭스를 제시하며, 가장 즉각적으로 대응해야 할 이슈는 'HHS 및 FDA의 조직 개편과 AI 규제'라고 강조했다.결국 기업들이 현 상황에 전략적으로 대응하기 위해서는, 임상 개발에서 AI를 적극 도입하고, FDA의 지연 가능성에 대비한 철저한 문서화와 시나리오 계획이 필수적이라는 입장이다.또 의료 전략 측면에서는 현실 세계 데이터 및 장기 안전성 평가를 강조하고, 상업 전략에서는 포트폴리오 다변화 및 가격 전략 재조정이 필요하다는 것이 버스트 총괄의 조언이다.정수용 한국아이큐비아 대표는 개회사에서 "미국 시장의 불확실성이 커지고 있는 지금, 한국 기업들이 글로벌 관점에서 전략을 재정립할 좋은 기회로 미국 정책 변화를 깊이 있게 이해하는 노력이 필요하다"고 강조했다.이어 정 대표는 "미국 정책 변화는 한국 기업에게 위기이자 기회가 될 수 있다"며 "국내 제약·바이오 업계가 글로벌 변화 흐름을 적극 수용하고 신속하게 전략을 재조정해야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 정우신약이 최근 퇴행성관절염치료제 콘드로티정(ChondroT)에 대한 임상3상 IND 승인을 획득하며 제품 상용화 기대감이 고조되고 있다.콘드로티정은 18종의 한약재로 구성된 강활제통음을 기성 10종 한의서 문헌연구와 바이오 인포메틱스 기법을 이용해 4개의 후보군을 선정, 각각 실험실·동물실험 연구를 통해 가장 효과가 높은 5종의 한약재로 구성한 천연물의약품이다.정우신약은 임상실험을 통해 해당 약물이 MMP-1을 억제함으로써 연골세포를 보호하고, COX-2, iNOS의 발현을 억제해 프로스타글란딘을 억제하고, 염증성 사이토카인 TNF-α, IL-6, IL-1β의 분비를 제어함으로써 연골세포 보호효과와 항염증작용이 있는 것이 특징인 약리기전을 갖고 있다.동물모델에서도 안전성과 유효성을 확인, 인도메타신으로 유발된 흰쥐의 위장장애에 대해서도 위점막손상을 감소시키는 것으로 관찰됐다.정우신약은 콘드로티정의 염증성 관절질환 예방 또는 치료용 한약재 추출물 및 그 제조방법의 특허권자로 등록, 골관절염 치료제로서 2017~2019년까지 임상 2상-a를 실시해 최적의 용량군을 찾고 이에 대한 안전성과 유효성을 확인한 바 있다.아울러 이 약물은 2021년 한국보건산업진흥원 한의기반융합기수개발사업 '새로운 한약제제 신규 적응증 발굴 임상2상' 연구과제에 선정, 정부지원금 12억5000만원의 연구과제비를 지원받아 임상2상-b를 수행했다.한의기반융합기술개발사업은 보건복지부의 한의약진흥사업으로 기존 처방 중 신규 효능군 개발·새로운 조성 및 임상시험을 통한 우수한 한약제제를 개발하기 위한 국책과제다.콘드로티정 임상2상 결과 데이터. 이 약물의 휴식·활동 시 통증변수는 베이스라인 대비 100mm Pain VAS(시각 아날로그 평가척도) 변화량 차이가 약 15이상을 나타냈다. 박은경 정우신약 연구소장은 "관절염과 관련된 천연물의약품 상당수 시장에 출시돼 있지만 콘드로티정은 추출용매로서 알코올 성분을 사용하지 않고 PW(정제수) 추출로 제조된 주성분으로서 차별점을 가진다"고 밝혔다.정우채 정우신약 총괄기획실장도 "정우신약은 콘드로티정이 조인스정, 신바로정, 레일라정 뒤를 이을 천연물의약품으로서 고령화 시대에 맞는 국민의 건강에 기여할 수 있도록 연구개발에 아낌없는 투자를 진행해 나갈 것"이라고 말했다.콘드로티정은 임상2상 결과가 대조약 대비 안전·유효성 등 모든 평가변수에서 유의한 평가 결과를 얻었다.주요 평가변수로서 휴식·활동 시의 통증변수는 베이스라인 대비 100mm Pain VAS(시각 아날로그 평가척도) 변화량 차이가 약 15이상을 나타냈다.임상 2상(b)에서도 AE(이상반응)·SAE(중대이상반응) 등의 사례가 나타나지 않았으며, 26주 경구반복투여 독성시험 결과 또한 적합으로 확인되어 천연물의 장점이 두드러졌다.한편 이번 임상3상 IND 승인으로 국내 중·대형제약사들은 정우신약과의 공동개발 제안이 이어지고 있으며, 향후 3년 내 제품화를 목표로 하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 셀트리온의 항체-약물접합체(ADC) 기반 항암신약 'CT-P70'의 임상 1상이 국내에서 진행된다.식품의약품안전처는 2일 '진행성 고형암이 있는 성인 환자에서 CT-P70의 안전성, 내약성, 약동학, 면역원성 및 초기 유효성을 평가하기 위한 최초 인체 적용 제1a/b상, 용량 증가 및 용량 확장 임상시험'을 승인했다.이번 1상은 서울아산병원, 세브란스병원, 분당서울대병원, 삼성서울병원 등에서 진행된다.앞서 셀트리온은 지난 2월 미국식품의약국(FDA)에 CT-P70 글로벌 임상 1상 진행을 위한 임상시험계획서를 제출했으며, 3월 승인된 상태다.CT-P70은 비소세포폐암, 대장암, 위식도암 등 고형암 환자를 대상으로 개발 중인 ADC 항암 치료제다.암세포에서 활성화돼 종양 성장을 촉진하는 'cMET(세포성장인자 수용체)'를 표적으로 하고 있다.글로벌 임상 1상에서는 암 환자를 대상으로 안전성과 단계적 용량 증량을 통해 최대 내약 용량을 확인하고, 약동학·면역원성·초기 유효성을 종합 평가한다.CT-P70은 앞선 시험관, 동물실험 등 비임상 연구를 통해 폐암, 대장암, 위암을 포함한 다수의 고형암 모델에서 탁월한 종양 억제 효과를 보였다. 치료지수 측면에서도 임상 중인 경쟁사 파이프라인을 능가하는 높은 수치를 확인했다.셀트리온은 CT-P70에 오픈이노베이션을 통해 공동 개발한 신규 페이로드 'PBX-7016'을 적용했다.기존 기술 대비 효능과 우수한 안전성을 확보한 플랫폼 기술인 PBX-7016은 낮은 독성과 높은 투여량을 통해 우수한 종양내 침투 등에서 강점을 가질 것으로 보인다.셀트리온은 이를 바탕으로 CT-P70을 기존 ADC 제품 대비 경쟁력을 갖춘 차세대 항암제로 발전시킨다는 전략이다.셀트리온은 이밖에 CT-P71, CT-P72, CT-P73 등 총 4건의 IND를 제출해 차세대 신약 파이프라인 임상 절차에 순차적으로 돌입할 예정이다.2026년에 ADC 신약 2건, 다중항체 신약 2건, 2027년 ADC 신약 3건, 2028년 ADC 신약 1건, 다중항체 신약 1건 등 총 13개 신약 후보물질에 대한 개발이 예정된 상태다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 단일클론항체(Monoclonal Antibodies)와 기타 약물의 개발 과정에서 동물실험을 단계적으로 폐지한다고 밝혔다.FDA는 10일(현지시간) 보도자료를 통해 동물실험 폐지 계획을 소개했다. 동물실험을 다른 방식으로 대체함으로써 약물 안전성을 향상시키고 평가 속도를 높일 것으로 FDA는 기대하고 있다. 동시에 연구개발 비용을 절감해 궁극적으로는 약가 인하까지 이어질 것으로 전망했다.기존 동물실험은 '인공지능(AI) 기반의 계산 모델'이나 실험실 환경에서 '오가노이드 독성 테스트' 등으로 대체된다. FDA는 이를 '새로운 접근 방법론(New Approach Methodologies, NAMs)'이라는 이름으로 명명했다. NAMs 데이터가 동물실험을 잠재적으로 대체할 것이란 설명이다.이는 AI 기반 컴퓨터 시뮬레이션이나 인간 오가노이드 테스트의 기술 수준이 신뢰할 만한 수준에 올라왔다는 판단에 따른 것이다.일례로 고급 컴퓨터 시뮬레이션(Advanced Computer Simulations)의 경우 AI 모델링을 통해 단일클론항체가 인체에 어떻게 분포하는지 예상하고 약물의 분자 구성을 기반으로 부작용을 안정적으로 예측할 수 있다.인간기반 실험실 모델(Human-Based Lab Models)은 간·심장·면역기관 등 인간장기를 모방한 오가노이드의 활용을 촉진하고, 동물실험에선 쉽게 감지되지 않는 독성효과까지 밝혀낼 수 있을 것으로 예상된다.FDA는 이러한 조치가 NAMs 데이터를 포함하는 신규 임상시험계획 승인 신청(IND)에 즉시 적용된다고 설명했다. 또한 NAMs 데이터의 효능을 확인하기 위해 기존에 인간을 대상으로 진행된 유사한 연구 데이터와 다른 국가의 실제 안전성 데이터를 활용할 계획이다.FDA는 미 국립보건원(NIH), 국립독성학프로그램(National Toxicology Program, NTP) 등 연방기관과 긴밀한 파트너십을 체결하고 동물실험 대체 시험법의 검증·도입을 위한 '대체 시험법 검증을 위한 조정위원회(ICCVAM)'를 구성키로 했다.위원회는 올해 말 공개 워크숍을 개최해 로드맵을 논의하고 이해관계자들의 의견을 수렴할 예정이다. 이를 통해 내년엔 동물실험을 배제한 약물 개발에 본격적으로 나설 수 있도록 파일럿 프로그램을 시작한다는 계획이다.마틴 마카리 FDA 국장은 "동물실험 폐지는 약물 평가의 패러다임 전환을 의미하며 환자를 위한 치료법 개발을 가속화할 수 있다"며 "AI 기반 컴퓨터 모델링과 오가노이드 기반 실험실 테스트는 실제 결과를 더욱 잘 예측할 수 있기 때문에 안전성 확보에 도움이 된다"고 말했다.이어 "환자에게 더욱 안전하고 신뢰할 수 있는 치료법을 빠르게 제공하는 동시에 R&D 비용과 약가를 절감할 수 있다"며 "이는 공중보건과 동물복지 측면에서 모두에게 윈윈(win-win)이 될 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학(대표 손기영)은 지난 2024년 10월 1대주주가 된 타깃링크테라퓨틱스가 ADC·DAC 치료제 개발 및 본격 사업화를 위해 VC, 자산운용사, 캐피탈사와 투자유치에 적극 나서고 있다고 3일 밝혔다.엔지켐생명과학은 신규 파이프라인 론칭으로 개발전략을 다원화해 연구개발 및 사업화 역량을 증명하고, 기업가치를 도약시키기 위해 타깃링크테라퓨틱스에 대한 투자를 전격 결정했다고 밝힌 바 있다.엔지켐생명과학의 관계회사인 타깃링크테라퓨틱스는 ADC 치료제 개발에서 가장 중요한 신규 표적 항체를 이미 확보하고 있고, 현재 확보한 항체의 효능을 검증하고 있다. 또한 DAC 치료제를 개발할 수 있는 PROTAC 기반의 페이로드 제작 기술도 보유하고 있어 빠른 성과를 나타낼 것으로 기대된다.최근 세계적 ADC 치료제 개발 선도기업인 리가켐바이오는 2023년 말 얀센에 항체약물접합체 치료제 상용화 권리를 계약금 포함 17억달러에 이전했다.그리고 2월 14일 코스닥 시장에 상장한 DAC 치료제 개발 전문기업 오름테라퓨틱은 2023년 매출 1300억, 영업이익 900억 이상을 달성하는 성과를 거뒀으며, 같은해 11월에는 글로벌 제약사 BMS에 급성골수성백혈병 치료제를 총 1억8천만 달러에 수출했다.엔지켐생명과학의 관계회사인 타깃링크테라퓨틱스는 이미 확보한 위암, 대장암 타깃 신규 항체로 빠른 시간내에 국내외 빅파마와 ADC 및 DAC 치료제를 공동개발하는 것을 목표로 하고 있다. 이를 본격화 하기 위해 최근 투자유치 조건을 구체적으로 협의하고 있는 것으로 알려졌다.타깃링크테라퓨틱스에는 치료제 개발을 위한 각 부문별 전문가가 모두 집결해 있다.하버드 의대 출신의 AI 머신러닝 기반 생물정보분석 및 DAC용 맞춤 페이로드 전문가, 엠디앤더슨 암센터 출신의 ADC · DAC 플랫폼 연구개발 전문가, TPD(표적단백질분해) 기술의 프로탁(PROTAC) 전문가, 타깃 단백질 질량분석 전문가, 동물실험 및 효능검증 전문가 등 최고 수준의 ADC · DAC 개발 인력이 함께 한다. 사업화 및 투자유치는 서울대 약대를 졸업한 제약바이오 전문 벤처캐피탈리스트 출신이 맡았다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약이 이온채널 원스톱평가 프로세스 구축을 통한 만성통증치료 후보물질 개발에 속도를 내고 있어 관심이 모아진다.이온채널은 세포막 내외의 이온을 통과시키는 막 단백질로 이온의 이동은 생체에 전기신호를 발생시키고 신경흥분 등 많은 신호전달에 관여한다.이러한 특성 때문에 신경계질환, 암 등 다양한 질환에서 신약 개발을 위해 주목 받는 약물표적으로 주목 받고 있다.이온채널의 명확한 작용분석을 위해서는 패치클램프를 이용한 전기생리학 평가법이 필요하지만 이 방법은 고도의 전문기기 및 숙련된 연구자가 필요해 신약 개발의 장벽으로 여겨져 왔다.대웅제약의 이온채널 플랫폼(VITVO)는 기존에 이용되었던 패치클램프 방식에서 한 단계 더 나아가 다양한 물질탐색 수준(수준세포·조직·동물)에서의 효능을 평가하고 고효율 스크리닝 방법을 통해 빠르게 결과를 도출해 낼 수 있는 강점을 가지고 있다.대웅제약의 이온채널 플랫폼 기술은 명확한 작용분석과 정확도를 높인 전기생리학적 평가법으로 100배 효율 창출과 세포 수준, 조직수준, 동물 수준에서 약물의 작용기전 및 효능 평가가 가능해 임상시험에 적합한 후보물질을 탐색할 수 있다.현재 대웅제약은 이온채널 플랫폼 기술의 노하우를 토대로 임상 타임테이블에 있는 퍼스트 인 퍼스트 인 클래스 'Nav1.7 통증 치료제(iN1011-N17)'의 연구에 적용한데 이어 난청, 뇌질환 등 다양한 질환 치료제 개발로 넓혀가고 있다.대웅제약 R&D센터 연구원들이 제제 개발 및 신약 후보물질을 탐색하고 있는 모습. iN1011-N17은 골관절염을 적응증으로 개발 중인 만성통증치료제로, 통증에 직접적으로 작용하는 소듐 채널인 Nav1.7을 차단, 통증 신호가 중추신경계로 전달되는 것을 막아 진통효과를 발현한다.지금까지 개발된 대부분의 소듐 채널차단 진통제는 여러 종류의 소듐 채널을 동시에 차단하여 진통효과가 약하고, 중추신경계 등에 여러 부작용 발생이 많은 단점이 있다.하지만 iN1011-N17은 Nav1.7만을 선택적으로 차단함으로써 부작용을 최소화하고 안전성을 보이면서도 중추신경계에서 작용하는 진통제 약물이상의 진통효과를 나타낸다.실제로, iN1011-N17은 전임상(동물실험)에서 골관절염에 대한 대표적인 진통제인 비스테로이드성 항염증제(NSAIDs)에 비교해 우수한 효능을 가진 것으로 확인됐다.Nav1.7은 많은 글로벌 빅파마들에서 검증된 진통제 타깃으로 신약개발을 진행하고 있으나 출시된 약물이 없는 상황이다.하지만, 대웅제약은 이온채널을 평가할 수 있는 자체 플랫폼 기술을 보유하고, 이 기술을 활용해 Nav 1.7을 타깃으로 한 만성통증치료제 iN1011-N17을 발굴해 상용화에 도전하고 있다.만성통증 중 가장 큰 시장을 형성하고 있는 골관절치료제 분야는 잠재력이 매우 커 글로벌 혁신신약으로 성장할 경우 연간 5조원, DMOAD(질병진행을 조절하는 골관절염치료제)로 인정받게 되면 연간 8조원 가치를 지니고 있는 것으로 알려져 있다.한편 대웅제약 자회사 아이엔테라퓨틱스는 해당 후보물질을 이전받아 임상2상 IND 승인을 받고, 제품화에 도전하고 있다.