버사티스 3상임상 실패…제넥신 등 국내사 기대감 UP

• 월 2회 투여제형 선두 제넥신…알테오젠·안국 등도 글로벌진출 포부

소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제를 개발 중인 미국계 생명공학기업 ' 버사티스(Versartis)'의 핵심연구가 실패로 돌아갔다.

한독과 지속형 성장호르몬( GX-H9)을 개발하고 있는 제넥신이 지난주 국제소아내분비학회(IMPE 2017)에서 성공적인 2상임상 결과를 선보인 것과 대조되는 결과다.

경쟁사의 실패 소식 덕분일까. 로이터 등 다수 외신들을 통해 관련 소식이 보도됨에 따라, 국내에서 제넥신 주가는 22일 내내 강세를 보였다. 반면 버사티스 주가는 21일 저녁 21.60달러로 장마감한 뒤에도 장외거래에서 3.50달러나(83.80%) 하락한 것으로 확인된다.

버사티스, VELOCITY 3상임상서 일차종료점 도달 못해

버사티스는 21일(현지시간) 자사 홈페이지를 통해 장기지속형 재조합인간성장호르몬 ‘소마바라탄(somavaratan)' 관련 VELOCITY 3상임상 결과를 공개했다.

ITT 분석 결과 소마바라탄을 월 2회 투여받았던 성장호르몬결핍증 소아 환자는 12개월 뒤 9.44cm 성장하는 데 그쳤다. 같은 기간 화이자의 지노트로핀을 매일 투여받은 환자(대조군)는 10.70cm 성장했다.

95% 신뢰구간의 하한선 역시 -2.3cm/년으로, 사전정의된 구간(-2.0cm/년)을 벗어나 비열등성을 입증하지 못했다는 보고다.

PP 분석의 경우 소마바라탄 투여군의 12개월 후 키 성장률이 9.71cm, 대조군이 10.63cm였다. 연구기간 중 치료를 중단한 환자비율은 소마바라탄 투여군이 대조군보다 낮았고 내약성 역시 뛰어났던 것으로 확인된다. 새로운 이상반응은 관찰되지 않았다.

버사티스 홈페이지에 공개된 연구개발 파이프라인

제이 셰퍼드(Jay Shepard) 버사티스 최고경영자(CEO)는 “소마바라탄이 기대했던 만큼의 성장속도를 보였지만 대조군 대비 비열등성을 입증하진 못했다"며, "이번 VELOCITY 연구 결과를 지속 검토한 뒤 연내 수정계획을 발표하겠다"고 밝혔다.

참고로 버사티스는 성장호르몬결핍증을 앓고 있는 소아 환자 외에도 성인 환자들 대상의 2상임상을 진행하고 있다.

'제넥신' 등 지속형 성장호르몬 개발사들 수혜 예상

버사티스에겐 가슴 아픈 일이지만, 지속형 성장호르몬을 개발하고 있는 경쟁사들은 일부 수혜를 입었다.

나스닥 동향을 살펴보면 버사티스 주가가 장외에서 80% 이상 급락하는 동안, 경쟁사인 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 주가는 장외에서 40% 이상 급등한 양상을 보인다.

지속형 성장호르몬 개발에는 버사티스 외에도 화이자/옵코(MOD-4023), 아센디스(ACP-001), 노보노디스크(NN8640) 등의 다국적 제약사들이 참여하고 있다.

지속형 성장호르몬 개발 현황(출처: 제넥신, 메리츠종금증권 리서치센터)

한독과 제넥신(GX-H9), 한미약품(HM10560A), 알테오젠(hGH-NexP), 안국약품(AG-B1512) 등 국내사들의 연구개발이 활발하다는 것도 반가운 일이다.

특히 제넥신은 이번 임상실패의 가장 큰 수혜자로 거론될만하다. 제넥신은 주 1회 또는 월 2회 투여가 가능하도록 편의성을 높인 GX-H9으로 지난주 IMPE 2017 대회에서 만족스러운 2상 중간분석 결과를 선보였다.

당시 공개된 자료에 따르면, GX-H9을 2주 1회 간격으로 2.4mg/kg 투여받은 환자들은 약 12.3 cm/year의 성장속도를 나타냈다. 총 5억 7000만불을 받고 화이자와 기술이전 계약을 체결한 옵코사의 성장호르몬 임상 결과와 유사한 수준이라는 게 회사 측 설명이다.

그에 비해 대조군(지노트로핀)의 연간 키성장 속도는 약 10.8cm/year 수준에 머물렀다. 월 2회 투여하는 제형 가운데에는 제넥신이 선두로서 입지를 굳히게 된 셈이다.

주요 경쟁사들의 임상 결과(출처: 제넥신, 메리츠종금증권 리서치센터)

그 외에는 한미약품이 주 1회 제형을 개발 중인 것으로 알려졌으며, 바이오벤처 기업 알테오젠이 주 1회 또는 2주 1회 제형을 개발해 기술수출하겠다는 포부를 키우고 있다.

올해 초 세계내분비학회(ENDO 2017)에서 전임상 결과를 선보였던 안국약품도 내년 미국식품의약국(FDA)에 임상시험 신청서를 제출하겠다고 밝힌 바 있어, 기대감을 높인다.