올릭스, 안과사업 확대…망막색소변성증 신약개발 착수

• 희귀질환 RP, 2020년 미국 1상 진입 목표
• 현재 단 1개 유전자(RPE65) 관련 치료제만 존재 '안구당 치료비 5억'
• 올릭스, 유전자 변이 무관 RP 치료제 개발 도전

올릭스가 안과 라인업을 확대한다. 기존 파이프라인에 망막색소변성성증 치료제(RP) 신약후보물질을 추가했다. 내년 미국 1상 진입이 목표다.

현재 RP는 단 1개의 유전자(RPE65)에 대한 치료제만 존재한다. 이 약은 한번 투여 후 완치되며 안구당 치료비용은 5억원으로 알려졌다. 올릭스는 유전자 변이와 무관하게 시력소실을 억제할 수 있는 범용성 신약을 개발하는게 목표다.

이동기 올릭스 대표는 10일 IR에서 신규 파이프라인 OLX304A 개발 계획을 발표했다.

이동기 올릭스 대표는 10일 한국투자증권에서 열린 기업설명회(IR)에서 이같은 신규 파이프라인 개발 계획을 밝혔다.

이 대표에 따르면, 올릭스는 RP 치료제 'OLX304A'를 개발 중이다.

OLX304A는 비임상에서 효력을 확인했다. 정상 마우스(쥐) 유리체강 내 cp-asiRNA 주입 후 표적 유전자 발현 억제를 관찰했다.

이 대표는 "RP 근본적인 치료제는 부재한 상황"이라며 "OLX304는 유전자 변이와 무관하게 시력소실을 억제할 수 있는 범용성 신약 개발이 목표"라고 강조했다.

RP는 망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상(변성)되는 망막 희귀질환이다. 유전성 빈도가 높으며 최소 50여개에서 100여개 이상의 유전자 변이로 인해 발병한다.

초기 증상으로 야맹증 등이 나타나며 점차 시야가 좁아지면서(터널시야) 시력을 완전히 잃게 된다. 중심시력이 유지된채 중증형태로 지속되는 치명적 질환으로 10~40세 사이 환자가 집중된다. 30세 이후 시야에 변화가 오며 근본적인 치료 방법이 없는 상태다.

인구 3500명에서 4000명 중 1명 꼴로 발생한다. 글로벌 환자수는 최소 180만명 이상으로 추정된다. 현재 2017년 미국에서 승인된 단 1개의 유전자(RPE65)에 대한 치료제만 존재한다. 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 럭스터나(Luxturna)다.

환자 수는 적지만 희귀질환으로 치료제 가치가 높다. 로슈는 올초 스파크를 43억 달러에 인수했다. 이 대표는 "올릭스는 유전자별 RP 치료제가 아닌 근본적 치료제로 신약을 개발할 것"이라고 답했다.

OLX304는 내년 1분기 미국 1상에 들어갈 계획이다.

기존 OLX101(비대흉터, 2020 1H 미국 2상), OLX201A(특발성폐섬유화, 2020 2H 미국 1상), OLX301A(건성&습성황반변성, 2019 2H 미국 1상), OLX301D(망막하섬유화&습성황반변성, 2020 1H 미국 1상) 등 안과 질환 파이프라인과 시너지를 낸다는 방침이다.