혁신성 인정 첫 케이스 '트로델비', 어떤 평가 받았나

• ICER 상당히 높은 수준…혁신성 등 고려해 급여 적정성 인정
• 작년 8월 마련된 혁신성 세 가지 요건 모두 만족

[데일리팜=이탁순 기자] 지난 6월 삼중음성유방암 환자에 건강보험 급여가 적용된 트로델비주(사시투주맙고비테칸, 길리어드)는 처음으로 혁신성을 인정받아 ICER(점증적-비용 효과성) 임계값이 탄력 적용된 케이스다.

당시 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)는 이 약제의 혁신성에 대해 어떤 평가를 내렸을까? 최근 공개된 평가결과를 보면 트로델비주는 혁신성 기준 치료법 전무, 임상적 개선과 신속심사 허가 조건 등을 모두 만족시킨 것으로 나타났다.

11일 업계에 따르면 최근 공개된 트로델비주 약평위 평가결과에서 평가 위원들은 약제의 혁신성을 고려해 높은 비용-효과비에도 불구하고 급여 적정성을 인정했다.

작년 8월 건강보험심사평가원은 ICER 임계값 탄력평가 약제의 혁신성 요건을 신설한 바 있다.

신설된 기준에 따르면 신약의 혁신성은 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4제2항에 해당되어 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우로, 3가지 요건을 모두 만족해야 신약의 혁신성이 인정된다.

이 기준이 생기고 혁신성을 인정받은 약제는 트로델비가 처음이다.

당시 약평위 위원들은 트로델비가 3가지 요건 모두 만족했다고 평가했다.

먼저 삼중음성유방암에 허가된 최초의 항체약물복합제(ADC)로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없다는 점에 첫번째 요건을 충족했다고 판단했다.

또한 생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 임상적 개선(mOS HR=0.51)이 인정 가능하다며 두 번째 요건 역시 충족했다고 평가했다.

마지막으로, FDA에서 BTD로 허가, 식약처 신속 심사 품목으로 지정되어 허가된 점 등을 고려할 때 세 번째 요건도 충족했다는 설명이다.

비용 효과성 면에서는 트로델비가 기존 항암제 및 유방암 심의 사례보다는 상당히 높다고 결론지었다. 하지만 투여단계 3차 이상의 생존을 위협하는 질환에 사용되는 약제인 데다 사회적 질병부담과 삶의 질 개선이 인정되고, 삼중음성유방암에 최초로 허가된 항체약물복합제(ADC)로 혁신성까지 갖췄다며 급여 적정성을 수용했다.

혁신성을 인정하면서 높은 가격을 수용한 것이다. 여기에 대상 환자수가 적어 재정 영향이 크지 않다는 점도 작용했다.

약평위 평가결과 자료를 보면 트로델비는 200명 내외의 환자에게 사용되는 약제로, 대상 환자수 및 재정영향이 크지 않은 점 등을 종합적으로 고려했다는 설명이다.

결국 트로델비는 위험분담제(RSA) 2가지 유형으로 건보공단과 계약을 맺고 급여 등재됐다.

계약 체결 RSA 유형은 청구금액 중 일정 비율에 해당되는 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 환급형과 환자당 사용 한도를 미리 정해 놓고, 이를 초과해 사용할 경우 초과분의 일정비율에 해당하는 금액을 환급하는 환급형 환자 단위 사용량 제한형이다.

표시가격(상한액)은 1병당 105만2300원인데, 환급형 계약으로 이중가격제가 적용되면서 실제가는 이보다는 높다.

트로델비를 투여하는 대상 환자 수는 연간 약 282명으로, 재정소요금액은 약 125억원이 예상되고 있다. 다만 위험분담계약이 적용되면 실제 재정소요는 이보다 적을 것으로 보인다.

환자들은 본인부담금 5%를 적용하면 연간 약 221만원만 지불하면 투여할 수 있다.