HLB이노, 혈액암 CAR-T 'SynKIR-310' 임상 확대

• FDA 협의 거쳐 코호트 4까지 용량 증량 확대
• 코호트 2서 DLT 없어…고용량 구간 환자 등록 시작

[데일리팜=최다은 기자] HLB이노베이션이 차세대 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 미국 임상 1상에서 초기 용량의 안전성을 확인하고 더 높은 용량 구간으로 임상을 확대한다.

HLB이노베이션은 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 SynKIR-310의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301) 코호트 3 환자 등록을 시작했다고 밝혔다.

CELESTIAL-301은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 진행되는 미국 다기관 공개(Open-label) 임상이다. 기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자도 등록 대상에 포함해 치료 옵션이 제한적인 환자군에서 SynKIR-310의 안전성과 치료 가능성을 평가하고 있다.

당초 임상은 두 단계의 용량 증량으로 설계됐지만, 코호트 2에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않는 등 양호한 안전성과 내약성이 확인되면서 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 코호트 4까지 용량 증량 단계를 확대했다.

이번 코호트 3은 현재 상용화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 넘어서는 고용량 구간이다. 회사는 이를 통해 SynKIR-310의 안전성을 추가로 검증하는 한편, 임상 2상 권장 용량(RP2D) 설정을 위한 근거를 확보한다는 계획이다.

CAR-T 치료제는 일반적으로 투여 용량이 증가할수록 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS) 등 중증 이상반응 위험도 높아진다. 고용량 투여를 위해서는 일정한 세포 품질과 제조 공정 안정성도 확보돼야 한다.

회사 측은 FDA와 협의를 거쳐 고용량 코호트까지 임상을 확대하게 된 것은 SynKIR-310의 안전성 프로파일과 제조 공정의 안정성을 인정받은 결과라고 설명했다.

SynKIR-310은 베리스모의 멀티체인 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로 개발 중인 후보물질이다. NK세포의 KIR 수용체 작동 원리를 CAR-T에 적용해 표적 항원이 없을 때는 T세포 활성화를 억제하고, 암세포를 만났을 때만 선택적으로 활성화되도록 설계됐다. 이를 통해 기존 CAR-T의 만성 활성화와 세포 탈진, 면역독성 등을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

베리스모는 올해 글로벌 학회에서 코호트 2까지의 임상 중간 결과를 발표할 예정이다. 앞서 미국암연구학회(AACR 2026)에서는 코호트 1 환자 데이터를 공개했다. 최저 용량을 투여받은 70대 소포림프종 환자는 중증 CRS나 ICANS 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했으며, 발표 시점까지 6개월 이상 관해를 유지했다.

HLB이노베이션 관계자는 "초기 임상 결과 공개 이후 의료진과 환자들의 관심이 높아지면서 환자 등록도 빨라지고 있다"며 "고용량 구간에서도 안전성과 치료 효과를 확인해 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 입증해 나가겠다"고 말했다.