이연제약 "NG101, 52주 결과 주사 89% 감소 입증"

• ARVO 2026서 저용량군 데이터 공개…wAMD 유전자치료제 가능성 부각
• 이연제약, 글로벌 독점 생산·공급권 확보…충주공장 상업화 거점
• 2026년 3분기 중간결과 확보 목표…글로벌 2b·기술수출 추진

[데일리팜=이석준 기자] 이연제약이 공동 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 ‘NG101’의 장기 추적 임상 결과를 공개했다. 단회 투여 후 추가 항-VEGF 주사 횟수를 크게 줄이며 차세대 안과 유전자치료제로서 가능성을 확인했다는 평가다.

이연제약은 공동개발 파트너사 엘리시젠이 미국 덴버에서 열린 세계 최대 안과학회 ‘ARVO 2026’에서 NG101 임상 1/2a상 저용량군(코호트1) 52주 결과를 발표했다고 7일 밝혔다.

발표에 따르면 저용량군 환자들은 NG101 투여 전 1년간 평균 9.8회의 항-VEGF 주사를 맞았지만 투여 후 52주 동안 평균 1.1회로 감소했다. 기존 대비 약 89% 줄어든 수치다.

전체 피험자 6명 중 5명(83%)은 52주 동안 추가 주사를 1회 이하로 유지했고, 3명(50%)은 추가 주사 없이 시력을 유지한 것으로 나타났다. 시력(BCVA)과 중심망막두께(CST) 등 주요 지표도 안정적으로 유지됐다. 중대한 이상반응(SAE)과 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.

NG101은 AAV 기반 유전자치료제로 개발 중이다. 습성 노인성 황반변성은 반복적인 안구 내 주사가 필요한 대표 안과 질환으로 꼽힌다. 업계는 NG101이 투여 부담을 크게 줄일 수 있는 ‘원샷 치료제’ 가능성을 보여줬다고 보고 있다.

시장 성장성도 주목된다. 시장조사기관에 따르면 글로벌 습성 노인성 황반변성 치료제 시장은 2023년 약 67억달러에서 2031년 약 166억달러 규모로 확대될 전망이다. AAV 기반 유전자치료제 시장 역시 같은 기간 약 5억달러에서 49억달러 규모로 성장할 것으로 예상된다.

이연제약은 2020년 엘리시젠과 공동개발 계약을 체결하며 NG101의 글로벌 독점 생산·공급권을 확보했다. 향후 상업화 생산은 충주 스마트공장이 담당할 예정이다.

충주공장은 국내 유일의 대장균 발효 기반 pDNA 생산 전용 설비를 갖추고 있으며, AAV 공정 기술 개발도 완료했다. 회사는 플라스미드DNA(pDNA)와 AAV를 모두 생산할 수 있는 원스톱 생산체계를 구축 중이라고 설명했다.

이연제약은 현재 NG101 임상 2상용 AAV 생산에 필요한 pDNA를 공급하고 있다. 회사는 생산성 측면에서도 글로벌 경쟁력을 확보했다고 강조했다.

이연제약 관계자는 “ARVO 발표 이후 글로벌 안과학계 관심이 높아지고 있다”며 “상업화에 필요한 GMP 생산 역량을 강화하고 글로벌 유전자치료제 생산 허브로 자리매김하겠다”고 말했다.

한편 NG101은 현재 20명 대상 투약을 마쳤으며, 2026년 3분기 임상 1/2a상 중간 결과 확보를 목표로 하고 있다. 이후 글로벌 임상 2b상과 기술수출 논의도 추진할 계획이다.