소아 삶의 질 개선...크리스비타·헴리브라 급여 속도

• 구루병치료제 크리스비타, 신속등재 위한 공단 사전협의 착수
• 소아 혈우병 환자 편의성 높인 헴리브라도 급여확대 파란불

[데일리팜=이탁순 기자] 크리스비타와 헴리브라 등 소아 환자의 삶의 질을 개선하는 약제들이 급여에 속도를 내고 있다.

특히 올해부터는 생존을 위협하지는 않지만 소아의 삶의 질을 크게 위협하는 약제 역시 심평원 경제성평가를 생략하고, 공단 사전협의를 통해 신속등재할 계획이어서 이들 약제 신속급여가 주목을 받고 있다.

심평원 약제급여평가위원회(약평위)는 9일 올해 두번째 회의를 열고 크리스비타주의 신규 급여, 헴리브라의 급여 확대에 대해 적정성이 있다고 판단했다.

두 약제는 소아환자에 주로 쓰이는 약제로, 그동안 환자 가족들의 요청으로 국회에서도 신속 급여에 대한 요구가 빗발쳤다.

크리스비타는 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증에 사용되는 약제다. 해당 질환은 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징이 있는데, 생후 두 살 전후로 징후가 발생해 대부분 질환이 상당히 진행한 뒤 발견된다.

치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 신장 석회화, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고, 심한 경우 걷지 못할 수도 있어 치료제인 크리스비타 신속급여를 요구하는 목소리가 컸다.

특히 이 약의 신속승인을 요청하는 국민동의청원이 5만명이 넘어 지난해 11월에는 국회 보건복지위원회에 회부되기도 했다.

이번에 약평위를 통과한 크리스비타주는 소아 삶의 질 개선 약제로는 처음으로 신속등재 절차를 밟게 된다.

소아 삶의 질 개선 약제는 올해 급여신청 약제부터 경제성평가가 생략되고, 건보공단 사전협의가 도입돼 협상기간도 30일 단축된다.

사전협의는 약평위 개최 15일 전부터 진행되는데, 공단은 이 약의 본 약가협상 전 사전협의에 나선 것으로 전해진다. 사전협의를 거치면 약가협상이 종전 60일에서 30일로 줄어들기 때문에 크리스비타주는 상반기 내에도 급여가 적용될 것으로 전망되고 있다.

사전협의 대상은 아니지만 헴리브라도 소아 삶의질에 기여한다는 점에서 주목을 받고 있다. 기존 헴리브라는 비항체 혈우병 환자에는 사용이 어려웠지만, 10일 약평위가 급여 적정성을 인정하면서 약가협상 단계로 넘어가 급여적용에 파란불이 켜졌다.

이 약은 피하주사제로, 기존 정맥투여 주사제보다 편의성이 향상돼 특히 소아 환자에게 유용할 것으로 전망된다. 기존 혈우병 소아 환자는 2~3일 간격으로 정맥주사를 맞아야 해 고통이 컸기 때문이다.

반면 헴리브라는 처음엔 4주동안 1주마다 한번식 4회 피하투여하고, 이후에는 용량에 따라 최대 4주마다 한번씩 피하투여하면 되기 때문에 기존 정맥주사제보다 훨씬 간편하다.

헴리브라는 급여확대 신청이 2년이 넘었기 때문에 올해 급여신청 소아 삶의질 개선 약제에 적용되는 신속급여 대상은 아니다. 다만 작년 국정감사에서 국회의원들의 신속등재 요구가 빗발쳤고, 전국장애인차별철폐연대가 심평원을 기습 점거하는 등 사회적으로 신속급여 목소리가 높기 때문에 약평위 통과 이후 약가협상도 급물살을 탈 것으로 예상된다.