경구용 PNH 신약 '파발타' 국내 진입 예고…경쟁 확대

• 노바티스, 식약처 허가 신청서 제출
• 3상 연구 2건 통해 유효성 확인

[데일리팜=어윤호 기자] PNH 신약 '파발타'가 국내 상륙을 예고하고 있다.

관련 업계에 따르면 한국노바티스는 최근 식품의약품안전처에 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 파발타(입타코판)의 허가 신청을 제출, 심사를 진행중이다. 연내에는 승인이 이뤄질 것으로 예상된다.

파발타는 지난 연말 미국 FDA의 승인을 획득한 바 있으며 유럽, 일본 등 국가에서도 허가 절차를 밟고 있다.

이 약은 면역체계의 대체 보체 경로에 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로 혈관 내 및 혈관 외에서 적혈구 파괴를 포괄적으로 조절한다. 파발타의 장점은 제형이다. 경구제인 파발타는 기존 정맥주사 제형인 솔리리스, 울토미리스 대비 투약 편의성을 가져갈 수 있다.

파발타는 과거 항C5 치료를 받았으나 잔존빈혈 환자를 대상으로 한 3상 APPLY-PNH 연구와 초치료 환자를 대상으로 한 3상 APPOINT-PNH 연구를 통해 유효성을 확인했다.

두 임상의 24주 치료 기간 동안 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 베이스라인 대비 2g/dL 이상 증가한 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 82.3%, 항C5 투여군은 0%였고 보체억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 77.5%였다.

수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상으로 유지된 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 67.7%, 항C5 투여군이 0%였다. 수혈을 피할 수 있었던 환자 비율은 항C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 95.2%였고 이에 비해 항C5 투여군은 45.7%였다.

흔한 부작용은 두통, 설사, 복통, 구역 바이러스 감염, 비인두염 등으로 보고됐다. 단 피포성 박테리아 감염위험이라는 블랙박스 경고가 포함됐다.

한편 PNH 시장 경쟁은 앞으로 더욱 치열해질 전망이다.

아스트라제네카는 2023년 유럽, 2027년 미국 특허 만료를 앞둔 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 후발 약물로 '울토미리스(라불리주맙)'를 시장에 내놓은 상황이다. 울토미리스는 2주마다 정맥주사하는 솔리리스 대비 투여 간격을 8주에 1회로 대폭 늘렸다.

로슈의 경우 솔리리스와 직접 비교 연구를 통해 가능성을 확인한 '크로발리맙'의 상용화를 예고하고 있다. 이 약은 얼마전 중국에서 최초 승인을 획득했으며 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

여기에 최근 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리'가 국내 승인을 획득했다. 이는 솔리리스 바이오시밀러 중 최초 국내 허가 사례로, 삼성바이오에피스는 지난해 유럽에서도 허가된 바 있다.