피알지에스앤텍, 희귀질환 신약 임상 1/2a상 본격화

• 신경섬유종증치료제 임상 첫 환자 투약..."내년 하반기 미국 등 임상 착수"

[데일리팜=천승현 기자] 피알지에스앤텍은 제2형 신경섬유종증치료제로 개발 중인 PRG-N-01의 임상1/2a 임상시험 국내 첫 환자 투약을 개시했다고 25일 밝혔다. 피알지에스앤텍은 희귀의약품 전문 연구개발기업이다.

피알지에스앤텍은 지난 1월 식품의약품안전처로부터 PRG-N-01의 임상 1/2a 계획을 승인받고 서울아산병원에서 환자 대상 임상시험을 진행 중이다.

PRG-N-01의 1/2a 임상시험은 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 약물의 안전성과 유효성 평가를 위해 내약성, 독성의 약동학적 특성을 파악하고 종양 억제 효과 등을 확인한다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 뇌 신경이나 척수신경에 다수의 종양이 발생하는 희귀유전질환이다.

PRG-N-01은 정상적인 세포 증식에 관련하는 세포 신호전달 체계는 방해하지 않으면서 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포수용체(TGFβ1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해함으로써 종양발생을 억제하는 기전이다. 비임상시험에서 약물의 안전성과 제2형 신경섬유종증의 종양 억제 효능인 유효성이 확인됐다.

현재 제2형 신경섬유종증은 현재 치료제가 없어 PRG-N-01의 상업화가 성공하면 계열내 최초(First-In-Class) 신약 지위를 차지할 전망이다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 “올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 1/2a 임상시험에서 안전성과 유효성이 확보되면 차기 임상을 내년 하반기에 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획이다”라고 말했다.