바이로메드, 루게릭치료제 美임상서 가능성 확인

• 고용량 투여 후 3개월 동안 질환 신체기능 안정화

바이로메드(대표 김용수)는 이연제약(대표 정순옥·유용환)과 공동개발 중인 루게릭병(근위축성 측삭경화증, 이하 ALS) 치료제 VM202가 미국 임상 1/2상에서 안전성을 다시 한번 확인하며 치료제로서 가능성을 보였다고 9일 밝혔다.

이같은 결과는 국제학술지 'Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration'에 실렸다.

VM202는 HGF유전자를 탑재한 DNA의약품이다. 근육으로 투여 시 투여 부위에서 HGF단백질을 생산해 미세혈관 생성을 유도하고, 신경세포 성장을 촉진하는 기전이다.

이번 임상은 지금까지 사용된 VM202 최고 용량의 4배가 사용돼 안전성 결과가 중요했다.

임상은 ALSFRS-R score로 ALS 환자들의 병의 진행 속도를 측정했다. VM202 투약 후 3개월 동안 ALS 환자의 평균 질환 진행 속도인 -1.02/월보다 낮은 -1.0, -0.91, -0.76으로 나타났다. 피험자의 연수기능, 소근육 운동성, 대근육 운동성, 호흡과 관련된 기능적 퇴행 속도가 약물 투약 후 3개월 동안 안정화됐다.

바이로메드 측은 "ALSFRS-R score로 측정한 병의 진행 속도가 0 이상일 경우에는 퇴행없이 기능적인 부분의 안정화, 혹은 개선이 있는 것으로 해석할 수 있다. 질환이 완화되었을 가능성을 의미한다"며 "이번 임상에 참여한 피험자들의 퇴행속도를 분석해볼 때 VM202 투여 후 2개월째 최대 50%의 피험자들에서 질환의 진행 없이 신체적 기능 개선을 확인했다"고 치료제 가능성을 밝혔다.

임상책임자인 미국 노스웨스턴 의과대학 존 케슬러(John. Kessler) 교수는 "이번 임상시험을 통해 ALS 환자들에게 투여한 VM202 약물 안전성을 다시 한번 확인하게 됐다"고 설명했다.

이번 임상1/2상은 피험자 수가 작고 플라시보 대조군이 없어 약물의 치료 효과를 단정적으로 판단하기는 어렵다. 그러나 VM202를 투여 받은 3개월 동안 다수 피험자들에서 근육 강도와 둘레의 급격한 감소 없이 퇴행이 완화되며 신체기능이 안정화 되는 것을 확인할 수 있었다는 것이 바이로메드 주장이다.

회사 관계자는 "이런 결과는 루게릭병에서는 거의 발견할 수 없었던 현상이다. 같은 결과를 좀 더 큰 규모의 플라시보 대조 임상에서 재현할 수 있다면 VM202는 혁신적 치료제로 개발될 가능성이 있다"고 말했다.

VM202는 ALS 대상으로 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙 지정을 받았다. 지난해 9월 30일 FDA로부터 임상 2상 실시허가를 받아 84명의 피험자를 대상으로 미국 내 10개 병원에서 진행할 예정이다.