[데일리팜=김정주 기자] 초고가 '원샷 치료제'로 불리며 보험급여 진입에 관심을 모았던 한국노바티스의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭 항원 수용체) 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)가 3억6000만원대로 급여목록에 등재된다.급여 진입 방식은 위험분담계약제(RSA)로, 환급형과 총액제한형, 성과기반 환급 유형을 조화하는 기전이 채택됐다.동시에 이 약제처럼 초고가 CAR-T 세포치료제를 투여할 때 수반되는 의료행위에 대해서도 급여가 적용된다. 다만, 대상 환자의 급박한 상황을 고려해 고가 약제에 적용하는 사전승인제도는 시행하지 않기로 했다.보건복지부는 오늘(31일) 오후 2022년도 제7차 건강보험정책심의위원회를 열고 그간 의약계 관심을 모았던 초고가 약제 킴리아주에 대한 급여안건을 상정하고 심의, 의결 받았다고 밝혔다.킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL, B-cell acute lymphoblastic leukemia)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) 치료에 허가받은 약제다. T세포(면역세포)에 암세포를 항원으로 인식하는 수용체를 삽입해 암세포를 공격하는 면역세포 항암제다.환자당 평생 1회만 투여해도 완치가 된다고 해 이른바 '원샷 치료제'로 불리는 획기적인 약제지만 외국에서 회당 5억원이 넘는 초고가 약제여서 국내 급여화가 계속 지연돼왔다. 외국에는 A7 국가 중 미국과 프랑스, 이탈리아, 일본 총 4개국에 등재돼 있다.업체는 이 약제를 국내에 들여올 때 '허가-평가연계제도'를 활용했다. 지난해 3월 3일 보험 등재를 신청하고 같은 달 5일에 식약처 허가를 획득했다. 지난해 7월 29일 심사평가원은 전문가자문회의를 거쳐 9월 1일 암질환심의위원회에 약제 심의안을 상정했지만 가격 문제로 순탄하게 심의를 통과하진 못했다.심평원은 다시 10월 13일 암질심 심의안을 올리고, 올해 1월 13일 약제급여평가위를 통과시켰다. 당시 암질심은 제약사 측의 추가 재정분담을 조건으로 의결했다. 해외 약가수준을 고려해 제약사의 더 높은 수준의 재정분담이 필요했기 때문이다. ALL에 비해 임상성과가 미흡한 DLBCL은 환자 단위 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 위험분담제(RSA)를 적용해 추가 환급이 필요하다는 의견이었다.성과평가는 질병 진행여부(PFS(무진행생존기간))를 투여 후 6개월, 12개월 시점으로 세분화하고 차등 환급률을 설정할 필요가 있다고 판단했다.또한 환자 수 증가로 재정 불확실성 해소를 위해 전체 지출의 총액을 설정(Cap)하고, 초과하면 전액 환급이 필요하다고 심의했다.이 허들을 넘은 킴리아주는 약평위로 넘어가서 또 다시 심의를 받았다. 당시 약평위는 이 약제가 경제성평가 생략(경평면제) 대상으로, RSA 중 몇 가지 유형을 조화하는 방안으로 심의를 했다.RSA는 ▲명확한 재정담보를 위해 기본 환급을 2개 적응증 모두에 대해 일괄 상향 설정 ▲DLBCL은 환자 단위 성과기반 위험분담을 통해 치료효과가 없는 환자에 대해 추가 환급 유형으로 채택됐다. 여기서 환급은 일정 금액을 초과하면 100% 환급되는 형태의 총액제한이며, 성과기반을 적용하면 사망자는 원인에 관계없이 환급받는 조건이다.다만 약평위는 사전승인은 적용하지 않기로 했다. 투약이 지체돼 환자 상태가 악화될 수 있기 때문에 이를 고려한 결정이다.이 같은 허들을 넘은 킴리아는 지난 1월 28일 건보공단의 약가·예상청구액 협상 테이블에 오를 수 있었다.양 측은 약제 청구금액의 일정 비율, 예상 청구액 총액 초과분의 전액을 제약사가 건보공단에 환급하는 계약을 체결했다. 외국 약가와 국내 재정영향 등을 고려해, 상한금액은 팩당 3억6393만원으로 합의했다. 예상청구액은 709억원 수준이다.이에 따라 보험자와 제약사가 이 같이 합의하면서 보험급여 기준도 마련됐다.급여기준은 ALL과 DLBCL은 환자당 평생 1회 인정하며, 치료에 적합한 의료기관과 환자관리가 가능한 의사의 지시 하에서만 투여받을 수 있다. DLBCL의 경우, 투여시점과 투여 후 6·12개월에 급여를 적용받게 된다. 또한 추후 내역 등을 활용해 효과·부작용에 대한 모니터링을 해야 한다.한편 킴리아주와 함께 이 같은 CAR-T 세포치료제를 투여할 때 이뤄지는 의료행위에 대해서도 급여적용 심의안도 건정심을 통과했다.그간 비급여 약제인 CAR-T세포 치료제 투약과 관련해 세포 수집, 생체 외 처리, 치료제 주입 등이 이뤄져 왔으나, 비급여 항목에 해당되어 환자들이 상대적으로 높은 비용을 부담했다.건정심에서는 CAR-T세포 치료제 최초로 킴리아주가 급여 적용되는 것을 고려하고, 미국·일본 등 우리나라보다 앞서 관련 약제를 급여화 한 사례를 참고해 기존의 조혈모세포 이식 치료의 단계별 진료금액을 참조한 건강보험 수가를 신설했다.복지부는 이번 수가 신설을 통해 킴리아주 등 CAR-T 세포치료제 투여 시 환자의 의료비 부담이 감소할 것으로 기대했다. 현재는 비급여 진료비로서 200∼400만원인 의료비는 앞으로 급여화가 이뤄지면서 환자부담은 본인부담률 5%에 해당하는 10만원 수준으로 대폭 낮아진다.킴리아의 약값과 의료비는 내일(4월1일)자부터 시행된다.

(왼쪽부터) 민주당 김상희, 전혜숙, 서영석, 국민의힘 서정숙 의원 [데일리팜=이정환 기자] 약사 출신으로 국회 부의장을 맡고 있는 더불어민주당 김상희 의원이 지난해보다 1억3055만원 가량 줄어든 13억6551만원의 재산을 신고했다.약사 출신 민주당 전혜숙 의원은 16억6836만원, 같은 당 서영석 의원은 6억9183만원, 국민의힘 서정숙 의원은 14억6801만원을 신고했다.31일 국회공직자윤리위원회는 2021년 말 기준 국회의원 재산 변동사항을 공개했다.민주당 김상희 부의장은 예금이 총 9억6728만원으로 가장 많았다. 본인 명의 예금 6억8982만원과 배우자 예금 2억7745만원 등을 신고했다.김 부의장은 본인 명의 경기 부천시 소사본동 두산아파트 소유권으로 2억9300만원도 신고했다.자동차는 배우자 명의 2012년식 yf소나타 673만원, 정치자금은 9221만원을 보유했다.민주당 전혜숙 의원은 지난해보다 1억448만원 증가한 16억6836만원의 재산을 신고했다.전 의원 재산은 건물이 7억1100만원으로 가장 많았다. 서울 광진구 군자동 광진두산위브파크 아파트 현재가액 신고분이다.예금은 6억8161만원을 신고했는데 본인 명의 4억7677만원, 배우자 761만원, 3남 1억9717만원 등이 포함됐다.전 의원은 본인 소유 2014년식 말리부 398만원, 배우자 소유 2014년식 말리부 398만원 자동차 두 대와 정치자금으로 6877만원을 신고했다.같은 당 서영석 의원은 지난해보다 1억6127만원 증가한 6억9183만원의 재산을 신고했다.본인 소유 근린생활시설 2억5781만원과 배우자 소유 아파트 경기 부천시 여월동 여월휴먼시아 5억2000만원 등 건물 재산이 가장 많았다.토지는 경기 부천시 고강동 소재 밭 1억4799만원을 포함한 1억6486만원을 신고했다.본인 명의 1128만원, 배우자 명의 3320만원 등 총 4876만원 예금과 본인 명의 2013년식 그랜저 592만원도 재산 목록에 담겼다.국민의힘 서정숙 의원은 지난해 대비 3억7323만원이 증가한 14억6801만원의 재산을 신고했다.본인 명의 아파트 6억7500만원, 본인 명의 다가구주택 2억5800만원, 배우자 명의 다가구주택 2억5800만원 등 건물 재산이 11억9100만원으로 가장 많았다.예금은 본인 소유 3억2070만원, 배우자 1824만원을 포함한 3억3895만원을 신고했다.아울러 정치자금 1억490만원과 유화, 판화, 서양화 등 예술품 5300만원, 본인 명의 2011년식 그랜저HG 835만원도 신고했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 국민건강보험공단과 질병관리청은 방역정책의 과학적 근거를 마련하고, 코로나19로 인한 건강 피해 분석과 적극적인 예방 및 치료법 개발을 위해 코로나19 빅데이터를 연구기관에 개방한다고 31일 밝혔다.공단-질병청은 지난해 4월 상호협력을 통해 코로나19 관련 자료를 통합 연계, 코로나19 전주기 자료와 공단의 전 국민건강정보를 결합한 우리나라만의 감염병 연구 빅데이터 분석환경을 구축한 바 있다. 빅데이터에는 진단일 등 확진정보, 증상유무 등 발병정보, 접종차수 등 예방접종정보 등이 담겨 있다.코로나19 빅데이터 개방은 공단·질병청 공동 주관으로 방역정책 필수과제에 대한 공동연구, ② 연구용 자료(DB) 제공 두 가지 방식으로 진행될 예정이며 올해 4월 말을 목표로 하고 있다.이번 코로나19 빅데이터의 개방은 감염병 학술연구를 목적으로 하는 국내 연구기관 연구자를 대상으로 하며, 철저한 비식별화 조치와 데이터 개방 안전성 제고를 위하여 별도의 연구심의 절차를 거칠 계획이다. '방역정책 필수과제에 대한 공동연구'는 시급성이 높은 코로나19 현안을 선정하고 연구수행자를 공모해 공단·질병청과 공동연구를 하는 방식으로 진행되며 양 기관은 코로나19 분석사례 제공 및 분석 큐레이팅 등을 적극 지원할 예정이다.'연구용DB 제공'은 공단의 국민건강정보와 코로나19 자료를 연계해 일반연구자에게 맞춤형 연구DB의 방식으로 제공되며, 개인정보 비식별화 과정을 거쳐 개인을 특정할 수 있는 모든 정보는 원천 배제할 계획이다.또한 자료는 공단의 빅데이터 분석센터에서 폐쇄망을 통해 제공해 개인정보 침해의 우려는 전혀 없도록 할 계획이다.강도태 국민건강보험공단 이사장은 "코로나19와 국민건강보험 정보를 연계한 빅데이터 활용으로 백신·치료제 및 효과적인 치료법 개발 등 감염병 연구의 활성화를 기대하며 빅데이터가 원활히 개방되도록 적극 지원할 것"이라고 밝혔다.정은경 질병관리청장은 "코로나19에 대한 보다 효과적인 치료 기술, 예방법, 장기후유증, 이상반응 등의 분석이 가능해질 것으로 보며, 국민의 알권리 충족과 민간분야의 감염병 연구를 촉진하기 위해 개인정보가 침해되지 않는 범위에서 질병청이 보유하고 있는 감염병 관련 정보를 지속 개방하고, 이에 필요한 법령도 정비해 나갈 것"이라고 밝혔다.코로나19 빅데이터 개방의 자세한 추진일정은 4월 중 공단 누리집 및 모바일 앱(The건강보험)을 통해 공지할 예정이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 내달 15일부터 경구용제제 전문의약품 품목허가 신청 시 의약품 동등성 시험 자료를 제출해야 한다.또 위탁 전문의약품은 1개 제조단위 이상의 실적자료(신청 품목의 제품 표준서 및 제조·품질관리기록서 사본, 수탁사 품목과 모두 동일하게 제조함을 입증하는 자료)를 제출해야 한다. 식품의약품안전처가 지난해 10월 14일 개정한 '의약품 등의 안전에 관한 규칙'에 따라 4월 15일 경구용제제, 10월 15일 무균제제(주사제 등), 내년 10월 15일 그 외 제제 등 단계별로 생동시험 대상이 확대된다.식약처는 최근 열린 '2022년 상반기 의약품 허가업무 온라인 설명회'에서 이 같은 내용을 한번 더 안내했다.지난해 개정된 규칙을 보면 그동안 생동성 시험 대상이었던 정제, 캡슐제, 좌제 등에서 전문약이 모든 전문의약품으로 확대됐다.일반약은 단일제 중 정제, 캡슐제, 좌제 등으로 생동성 시험 대상이 동일하다.생동성 시험 대상 확대는 오는 4월 15일부터 내년 10월 15일까지 단계별로 적용된다.4월 경구용제제를 시작으로 10월 15일 무균제제로 확대되며, 나머지 제제는 내년 10월 15일부터 생동성 시험 자료를 제출하면 된다.이와 함께 같은 날부터 기존에 허가받은 품목과 같은 제조소에서 동일한 제조공정으로 위탁생산하는 전문약의 경우, 3개 제조단위에 대한 자료를 제출해야 한다.그동안 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 자료 제출이 면제 대상이었으나 개정에 따라 변경된다.제조공정뿐만 아니라 제조설비, 제조단위, 포장·용기까지 모두 동일한 경우 1개 제조단위 자료만 제출하면 된다.

권덕철 장관, 정은경 청장, 김강립 처장(왼쪽부터) [데일리팜=이정환 기자] 권덕철 보건복지부 장관이 본인과 가족의 재산으로 지난해보다 4137만원 줄어든 18억101만원을 신고했다.정은경 질병관리청장은 4억5874만 늘어난 41억9282만원, 김강립 식품의약품안전처장도 3억9226만원 증가한 18억8079만원을 신고했다.정부공직자윤리위원회가 31일 공개한 '2022년도 고위공직자 정기재산변동사항'에 따르면 권 장관의 총 재산은 본인과 배우자, 모친과 자녀의 재산을 합친 18억101만원이다.권 장관의 재산은 부동산이 13억430만원으로 가장 많았다. 배우자 명의 서울 강남구 일원동 한솔마을아파트 전세권으로 7억원을 신고했다.또 권 장관의 배우자는 강남구 개포동 상가 2억8000만원, 강원도 양양군 광석리에 단독주택 및 밭으로 2억9000만원을 보유했다. 권 장관의 모친도 전북 남원 금동아파트 3430만원을 신고했다.예금 규모는 본인과 배우자, 모친, 장녀, 차녀까지 모두 8억8235만원 상당이며 채무는 4억231만원 상당이다. 본인 명의의 2007년식 뉴스포티지(배기량 1991cc) 1대와 2020년식 트레일블레이저(배기량 1395cc) 1대를 보유하고 있다. 전체 신고한 재산은 1년 전에 비해 4137만원 줄었다.정은경 청장은 본인, 모친, 배우자, 장남, 차남을 합해 총 41억9282만원을 신고했다. 지난해보다 4억5874만원 늘었는데, 이 중 모친이 처음으로 재산신고를 하면서 1억7101만원이 늘었다.정 청장 본인 예금 9억8636만원, 배우자 9억6234만원, 모친 495만원, 장남 5352만원, 차남 1억1646만원 소유한 것으로 나타났다.부동산 중 건물로는 부부 공동 소유의 서울 용산구 브라운스톤 남산아파트(9억9600만원)로 공시지가 변동에 따라 1억700만원이 상승했다. 모친의 광주광역시 동구 학동 평화멘션 건물 1억7101만원, 장남의 대전 유성구 어은동 한빛아파트 전세권 2000만원, 차남의 경북 포항 남구 효자동 단독주택 전세권 1000만원을 신고했다.토지로는 배우자가 소유한 강원도 평창 봉평면 원길리 전답(1억6207만원)을 보유한 것으로 신고했다.정 청장 가족이 소유한 증권으로는 배우자 소유의 상장주식 3억2886만원을 신고했다. 또 정 청장 배우자와 장남·차남은 비상장 주식을 각각 1억1147만원, 4688만원, 4687만원으로 신고했다.차량은 2007년식 쏘나타(180만원)을 정 청장의 배우자가 소유중인 것으로 신고했다.김강립 식약처장은 지난해 14억8853만원보다 3억9226만원 증가한 18억8079만원의 재산을 신고했다. 이 중 1억4910만원은 본인 소유 아파트 공시가격 상승으로 늘어났다.가장 큰 재산은 본인 명의의 경기도 하남 풍산동 미시강변센트럴풍경채 아파트로 8억2100만원으로 신고했다. 또 김 처장의 아버지는 서울 동대문구 장안동 은하수드림필 아파트(3억9800만원)을 보유한 것으로 신고했다. 김 처장 아버지는 강원도 철원군 철원읍 밭 2개(1787만원)도 보유했다.김 처장과 가족의 예금은 본인 2억1611만원, 배우자 1억8817만원, 부친 1570만원, 모친 2308만원, 장남 1억2169만원, 장녀 4435만원으로 신고했다. 자동차는 본인과 배우자가 공동 소유한 2020년식 그랜저 하이브리드(1743만원)을 신고했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 '코로나19 백신 임상시험계획 다빈도 보완사례집'을 발간·배포했다고 밝혔다.이번 보완사례집은 지난 2년간 코로나19 백신 임상시험계획서에 대한 검토 경험을 바탕으로 품질·비임상·임상 분야 다빈도 보완사항, 보완제출자료 예시 등을 모아서 제작했다. 식약처는 이번에 사례집이 국내 코로나19 백신의 신속한 임상 진입에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 전문성과 규제과학을 기반으로 국산 백신의 연구 개발부터 허가까지 모든 과정을 밀착 지원하겠다고 밝혔다.코로나19 백신 심사 경험을 바탕으로 안내서·사례집 등을 지속 발간·배포하여 임상시험 단계별로 승인에 필요한 자료에 대한 이해도를 높이고 백신 개발에 도움을 줄 수 있도록 노력하겠다.이번 사례집은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) > 법령/자료 > 자료실 > 안내서/지침에서 확인할 수 있습니다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 시험생산 규모에서 점안제와 경피흡수제 개발 시 적용하는 '의약품 설계기반 품질고도화(Quality by Design, 이하 QbD)' 시스템’ 적용 모델을 공개한다고 31일 밝혔다.이번 QbD 시스템 모델은 지난해 개발된 것으로, 시험생산 규모에서 점안제·경피흡수제 개발 시 QbD 시스템의 개념과 원리를 적용하는 방안을 국내 제약 환경에 맞는 구체적인 적용사례와 함께 체계적으로 제시했다.예시모델 관련 사항은 식약처 대표 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 정책정보 → 의약품정책정보 → 제조품질관리기준(GMP)에서 확인 가능하다.의약품 제조업체가 최초 의약품 허가를 받은 이후에도 더 우수한 품질의 의약품을 생산하기 위해 제조설비나 첨가제 등 의약품의 제조·품질을 관리하는 데 변경사항이 계속하여 발생할 수 있다.제품 개발단계부터 과학적 근거와 위험성 관리에 기반해 QbD 시스템을 적용한 경우, 식약처에서 인정한 범위 내에서는 변경 허가 등 행정 절차 없이 자체적으로 변경 관리를 할 수 있어 신속·원활하게 품질 개선이 가능하다.식약처는 2015년부터 국내 다빈도 사용 의약품에 대한 QbD 시스템 모델과 관련 기초기술을 개발·보급하고 있으며, 아울러 국내 제약업체가 실제로 QbD 시스템을 도입할 수 있도록 다방면으로 적극 지원하고 있다.제약업체가 개발된 모델과 기초기술을 생산 현장에서 실제로 적용할 수 있도록 업계 종사자 대상 수준별 교육과 업체 맞춤형 컨설팅 등을 실시하는 '제약 스마트공장 혁신기술 지원' 사업을 진행하고 있으며, 중소벤처기업부와 협업해 ‘제약 분야 스마트공장 구축’ 사업도 연계해 추진하고 있다.식약처는 "앞으로 규제과학을 바탕으로 국민이 안심하고 의약품을 사용할 수 있도록 국내 제약업체에 신속한 QbD 시스템 도입을 적극 지원하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)는 생물학적제제 국가출하승인 시 위해도에 따라 검정 항목을 품목별로 차등 관리하기 위한 '2022년도 국가출하승인의약품 위해도 평가'를 완료했다고 31일 밝혔다.위해도 평가는 품목별로 위해도(총 4단계)에 따라 검정항목에 차이를 두는 방식으로 이번 평가 대상은 모두 182개 품목이며, 이중 위해도 단계 1은 28품목(15%), 단계 2(2a, 2b)는 80품목(44%), 단계 3은 74품목(41%)이다.백신 120개 품목, 보툴리눔 제제 28개 품목, 혈장분획제제 34개 품목이 해당한다. 식약처는 2022년 4월 1일부터 2023년 3월 31일까지 국가출하승인을 신청한 민원에 이번 위해도 평가 결과를 적용할 예정이다.위해도 평가는 2014년부터 도입해 운영하는 제도로, 최근 2~3년간의 ▲제품별 국가출하승인 실적 ▲제조 및 품질관리 기준(GMP)2) 평가 결과 ▲국내외 품질 안전성 정보 ▲허가변경 현황 등을 바탕으로 종합적으로 진행한다.위해도 평가 결과에 따라 품질관리의 일관성이 확보된 품목은 시험항목을 간소화하고, 면밀한 품질 평가가 필요한 품목은 철저하게 시험을 수행한다. 식약처는 앞으로도 전문성과 규제과학을 바탕으로 제품의 품질에 미치는 요소 등을 종합적으로 고려하여 국민이 안심하는 국가출하승인 체계를 만들도록 노력하겠다고 밝혔다.

(왼쪽부터) KBS 김의철 사장, 국민건강보험공단 강도태 이사장 [데일리팜=이탁순 기자] 국민건강보험공단과 한국방송공사는 30일 '모든 국민이 건강한 나라 만들기'를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.공단과 KBS는 '모든 국민이 건강한 나라 만들기'를 위한 공동캠페인 추진을 통해 대한민국 국민이 건강하고 행복한 나라를 만들고 국민 삶의 가치와 행복지수 향상을 위해 함께 노력하며, 전 국민 건강증진을 위한 건강보험제도 소개 프로그램 편성 및 관련 행사 추진 등에 상호 긴밀히 협력하고 지원하기로 했다.건보공단 강도태 이사장은 "건강보험은 국민의 든든한 사회안전망으로서 대한민국을 더 건강하고 행복하게 만드는 여정에 KBS와 함께 노력하겠다"고 밝혔다.한국방송공사 김의철 사장은 "건강한 대한민국을 위한 캠페인 진행, 방송프로그램 제작 등을 통해 국민들에게 올바르게 전달될 수 있도록 공영방송사로서의 역할에 충실하겠다"고 밝혔다.