[데일리팜=이혜경 기자] 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 '웰리렉정(벨주티판)'의 국내 품목허가가 임박했다.18일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국MSD의 웰리렉에 대한 안전성·유효성 심사를 마쳤다.이 약은 지난해 8월 국내에 허가 신청이 접수된 품목으로, 한국MSD의 허가 신청에 앞서 지난해 1월 폰 히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau) 적응증에 희귀의약품으로 지정된 바 있다.웰리렉은 지난 2021년 8월 미FDA로 부터 시급한 수술을 필요로 하지는 않지만, 관련 신세포암종(RCC), 중추신경계(CNS) 혈관모세포종 또는 췌장 내분비종양(pNET)의 치료를 필요로 하는 성인 폰 히펠-린다우 질환 치료제로 허가를 취득했다.미국을 시작으로 영국, 캐나다 등에서 승인된 웰리렉은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.폰 히펠-린다우 질환은 3만6000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종이다.폰 히펠-린다우 질환을 앓는 환자들은 양성 혈관종양, 신세포암종을 포함한 일부 암성 질환 등이 발생할 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.웰리렉 40mg 정제의 권고용량은 종양이 진행되거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 1일 120mg이다.국내 허가 신청 적응증 역시 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 지난달부터 인체에 직접 사용하지 않는 소독제도 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)을 적용받고 있어 주의가 필요하다.식품의약품안전처는 지난 3월 9일부터 '의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령 제1683호)'이 본격 시행되면서 '산화에틸렌' 등 의료기기 멸균용 고압가스를 제외한 인체에 직접 적용하지 않는 소독제에 대해서도 GMP 적합판정을 받은 후 유효기간 이내에 제조한 것만 판매할 수 있다고 밝혔다.식약처는 추후 인체에 직접 적용하지 않는 소독제를 제조·판매하는 의약품 제조업체의 GMP 적합판정 및 GMP 준수 여부에 대해 기획(합동)감시를 추진할 예정이다.인체에 직접 적용하지 않는 소독제는 의료기기용 살균 등에 쓰인다. 이 같은 규칙은 지난 2021년 3월 개정된 것으로, 인체에 직접 사용하지 않는 소독제도 미국·유럽 등처럼 GMP를 적용하도록 관리방안이 강화됐다.사용 시마다 멸균 등 성능을 평가해 오염의 우려가 낮은 의약품(예 산화에틸렌)은 GMP 적용 대상에서 제외하는 등 제품의 특성을 반영할 수 있도록 했다.산화에틸렌은 미국·유럽·일본도 GMP 미적용 대상으로 관리하고 있다.인체에 직접 적용하지 않는 의약품의 경우 일반적으로 액상제제인 경우 '외용액제' 제형군에 해당하는 약전제형 분류를, 고형제제인 경우 '그 밖의 제형(고형제군)'에해당하는 약전제형 분류를 적용해 GMP 평가 신청을 진행하면 된다.다만 식약처는 신청 제제의 제조방법, 형상, 제형특성, 기능 등을 고려해 GMP제출자료 등 평가를 통해 적합성 여부를 판단하게 된다.식약처는 "인체에 직접 적용하지 않는 소독제’를 제조·판매하는 의약품 제조업체가 약사법령에 따라 GMP 적합판정을 받은 후 적합판정의 유효기간 이내에 GMP를 준수해 제조한 것만 판매 할 수 있도록 적극 협조해달라"고 요청했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 산업계·학계·연구기관과 함께 '규제과학 혁신을 이끌어갈 식약처 R&D 미래 10년'을 주제로 대한상공회의소에서 18일 오후 2시부터 '식약처 10주년 R&D 성과포럼'을 개최한다. 이번 포럼에서는 식약처 10주년을 맞아 식·의약 안전관리 정책 추진과 현안 조치 등에 대한 과학적 근거 마련을 위해 지난 10년간 추진했던 연구개발사업(R&D) 성과를 돌아보고 규제과학 혁신의 핵심 도구인 미래 식·의약 연구개발사업의 발전 방향을 모색한다.포럼에서는 규제과학에 기반한 국가 R&D 미래 설계, 규제혁신을 뒷받침하기 위한 식·의약 R&D 추진 방향, 규제과학을 바탕으로 한 미래 혁신 기술의 규제 수요 대응 전략, 바이오헬스산업 글로벌 경쟁력 강화를 위한 규제과학 R&D 역할, 우수 연구성과 과제와 유공자에 대한 시상 등을 진행한다.이번 포럼은 온라인으로 생중계할 계획으로 참여를 원하는 분은 누구나 유튜브에서 식품의약품안전평가원을 검색한 후 시청할 수 있으며, 질문과 의견이 있으면 댓글로 참여할 수 있다.식약처는 "이번 포럼이 규제과학에 기반한 식약처 연구개발사업의 미래 설계 방향성을 제시하는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 혁신 제품의 신속한 개발과 바이오헬스산업의 발전을 지원하기 위해 연구개발 역량을 강화하도록 노력하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 만성 심부전 치료제 '사쿠비트릴·발사르탄나트륨염수화물' 성분 제제의 시판 후 조사 결과 이상사례 발현율이 인과관계와 상관없이 24.62%로 나타났다.식품의약품안전처는 제약회사가 국내에서 재심사를 위해 6년 동안 3075명을 대상으로 실시한 시판 후 조사(PMS) 결과 등을 토대로 허가사항 변경명령(안)을 마련하고 오는 28일까지 의견조회를 진행한다.해당 품목은 지난 2016년 4월 14일 품목허가를 받은 한국노바티스의 '엔트레스토필름코팅정' 50mg, 100mg, 200mg과 한국산도스의 '제네프리필름코팅정' 50mg, 100mg, 200mg 등 6품목이다.허가사항 변경명령안을 보면 국내에서 재심사를 위하여 6년 동안 3,075명을 대상으로 실시한 시판 후 조사 결과, 이상사례의 발현율은 인과관계와 상관없이 24.62%(757/3075명, 1133건)로 보고됐다.이 중 인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응은 0.29%(9/3075명, 11건)과 인과관계를 배제할 수 없는 예상하지 못한 약물이상반응은 1.33%(41/3075명, 47건)으로 나타났다.중대한 약물이상반응으로는 드물게 울혈성 심근 병증, 급성 심근 경색, 울혈성 심부전 악화, 서맥, 흉막삼출, 충수염, 무력증, 급성 신손상, 고혈압, 저혈압 등을 보였다.예상하지 못한 약물이상반응은 두근거림, 호흡곤란, 흉통, 흉부 불편감이 흔하지 않게 발생했고 드물게 소화 불량, 구토, 복부 불편감, 변비, 구강 장애, 부종 등이 나타났다.식약처는 해당 변경명령안에 대하여 의견이 있는 경우, 구체적인 사유 및 관련자료를 첨부해 제출해달라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 우리나라가 제약사 주도 임상시험에서 전 세계 점유율 5위를 기록했다. 이는 2021년 6위보다 1단계 상승한 결과다.또 전 세계 도시별 임상시험에서 서울이 1위를 단일국가 임상시험은 3위로 예년과 동일한 순위를 유지했다.다국가 임상시험은 유럽 국가의 점유율이 높아지며 우리나라는 전년 대비 한계단 하락한 11위를 기록했으나 아시아 국가 중에서는 여전히 가장 높은 순위를 기록했다.글로벌 경기침체에 따른 신약 개발 R&D 투자의 위축과 코로나19 관련 의약품의 임상시험 감소 등의 영향으로 제약사 주도 전 세계 임상시험 등록 건수가 전년 대비 대폭 감소(전년 대비 27.7%↓)했다. 식품의약품안전처(처장 오유경)와 국가임상시험지원재단(이사장 박인석)은 이 같은 내용을 담은 '2022년 의약품 임상시험 승인현황'을 14일 발표했다.지난해 국내 임상시험 현황 주요 특징은 임상시험 승인 건수가 코로나19 유행 이전 수준으로 회귀, 제약사 주도 임상시험 비중 증가, 국내 제약사가 개발한 임상시험의약품을 사용한 임상시험 전년도 수준 유지다.국내 임상시험 승인 건수는 전 세계 임상시험 감소 추이에 따라 전년 대비 15.6% 감소한 711건으로 코로나19 유행 이전(2019년)과 유사한 수준으로 회귀했다.전체 임상시험 중 제약사 주도 임상시험 승인 건수는 595건으로, 전체 임상시험 승인 건수 중 83.7%를 차지하며 전년(80.6%) 대비 3.1%P 증가했다.연구자 임상시험은 승인 건수와 비중 모두 감소했다.해외 제약사가 개발한 의약품을 사용한 임상시험은 전년 대비 15.1% 감소했으나, 국내 제약사가 개발한 의약품을 사용한 임상시험은 8.5% 줄었다. 국내 제약사 개발 의약품 임상시험 승인 건수를 보면 2019년 233건, 2020년 257건, 2021년 281건, 2022년 257건으로 나타났다.식약처는 "국가임상시험지원재단과 함께 우리나라에서 진행되는 신약 개발 과정이 더욱 신속하고 안전하게 진행될 수 있도록 적극적으로 지원하고 있다"며 "임상시험의약품에 대한 안전성 정보 관리 강화 등 임상시험 참여자의 안전과 권익 보호를 위해 지속적으로 제도를 개선하고, 비대면 임상시험, 신기술 의약품 개발 등 급속한 임상시험 환경 변화에 선제적으로 대응하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 한국보건산업진흥원(원장 차순도)은 질병관리청(청장 지영미)과 질병관리청 감염병 출연연구개발사업의 효율적 운영 및 관리를 위한 업무협약을 13일 체결했다고 밝혔다.본 협약에 따라 진흥원과 질병관리청은 질병관리청 출연 국가연구개발사업 조사·기획·평가·관리 등에 관한 사항, 과제·성과 등 정보제공·연계 및 활용 등에 관한 사항, 질병관리청 출연 국가연구개발사업 관리를 위한 인력, 예산 등 지원에 필요한 사항, 기타 상호 교류·지원에 필요하다고 양 기관이 합의한 사항에 대해 적극적으로 협력체계를 구축하기로 했다.차순도 원장은 "이번 업무협약을 계기로, 진흥원은 명실상부한 보건의료 연구개발(R&D) 사업 최고의 전문기관으로서 위상이 높아졌다"며 "두 기관의 업무협약으로 국가 감염병 연구개발 지원체계를 철저히 구축하고, 더 나아가 국가 보건 안보를 지키는 단단한 기반이 될 것"이라며 기대감을 드러냈다.지영미 청장은 "코로나19 이후 신·변종 감염병 대응 강화를 위해 백신·치료제의 신속한 개발 등 국가차원의 전주기적인 지원역량이 중요하며, 앞으로 양 기관 간 유기적 협력을 통해 감염병에 신속하고 효율적으로 대응 할 수 있는 지원체계를 마련하는 계기가 되길 바란다"고 했다.진흥원은 감염병 예방 및 관리에 관한 법률 개정으로 질병관리청이 감염병 연구개발에 대한 출연사업이 가능해짐에 따라 2022년 6월, 감염병 관련 분야 업무 전문기관으로 지정, 업무를 수행하고 있다.이번 질병관리청과의 업무협약으로 진흥원은 보건복지부, 식품의약품안전처에 이어 3개 부처·청 전문기관 일원화를 마무리 짓게 됐다. 2023년 기준 7268억 원 규모의 보건의료 연구개발 사업을 총괄 관리하는 전문기관으로 업무를 수행할 계획이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 비만치료제의 '게임 체인저'로 불리는 일라이릴리의 '마운자로프리필드펜주(티르제파타이드)'의 국내 상륙이 임박했다.마운자로는 GLP-1 작용제는 뇌의 시상 하부에 작용해 포만감을 느끼게 하는 호르몬인 GLP-1에 작용하고, 장내 호르몬인 인크레틴을 활성화 및 인슐린 생성을 촉진하여 혈당 수치를 낮춘다.이 과정에서 음식물이 위에서 소장으로 이동하는 속도를 늦춰 포만감을 증가시키며 효과를 입증 받으면서 미국에서 '핫'한 비만치료제로 등극했다.14일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 마운자로에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 검토를 마쳤다는 건 조만간 품목허가 절차에 들어간다는 것을 의미한다.마운자로는 릴리의 블록버스터 당뇨치료제 '트루리시티(Trulicity)'의 후속 제품으로 지난해 5월 미FDA가 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절 개선을 위한 식이요법과 운동요법의 보조제로 승인을 완료했다.용량은 5mg, 10mg, 15mg 3가지로 단독요법 또는 '메트포르민' 'SGLT2 억제제' '설포닐유레아' '인슐린 글라진'과 병용요법으로 쓰일 수 있다.릴리는 지난해 국내를 포함해 비만 성인에서 이환율 및 사망률 감소 영향을 연구하는 3상 임상시험을 진행했다.3상 임상은 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 시험으로 전세계 1만5000명이 참가하며 우리나라는 비만, 과체중 환자 60명을 대상으로 진행했다.한편 GLP-1 작용제로 대표적인 약물은 노보노디스크(NovoNordisk)의 '삭센다(라글루타이드)'와 '위고비(세마글루타이드)' 등이 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 앞으로 단백질의 제조기준, 규격, 제품의 요건을 준수하는 경우 영업자가 자율적으로 단백질 제품을 제조할 수 있게 된다.기존에는 단백질 제품 제조 시에는 두류, 유류 등 원재료에서 단백질을 분리‧정제하거나 단백분해효소 등으로만 분해‧제조하도록 제조 방법을 한정하고 있지만 기준 및 규격 개정을 통해 제조방법이 삭제된다.식품의약품안전처(처장 오유경)는 다양한 단백질 제품이 개발‧공급될 수 있는 기반을 조성하기 위해 '건강기능식품의 기준 및 규격' 일부개정안을 13일 행정예고했다.개정(안)에 대해 의견이 있는 경우 6월 12일까지 제출할 수 있다.주요 개정 내용은 단백질 건강기능식품의 제조방법 확대, 쏘팔메토 추출물 원료의 지방산·식물스테롤 규격에 대한 시험법 신설, 상황버섯 추출물 원재료의 학명 현행화 등이다.쏘팔메토 추출물 원료에 다른 식물성 유지를 혼합해 건강기능식품을 제조‧판매하는 행위를 방지하기 위해 작년 9월에 신설한 지방산, 식물스테롤 규격에 대한 시험법을 마련한다.이 기준은 오는 1월 시행되는 총 지방산 80% 이상과 식물스테롤은 스테롤 0.2% 이상, β-시토스테롤 0.1% 이상이 적용된다.상황버섯(Phellinus linteus) 추출물의 원재료인 상황버섯의 학명이 국제적으로 재분류 됨에 따라, 이를 반영해 학명을 'Sanghuangporus sanghuang'으로 현행화한다.식약처는 "앞으로도 국민 건강 보호를 위해 건강기능식품의 안전관리를 강화하고, 국민의 선택권 확대와 관련 산업 활성화를 지원하기 위해 제도를 합리적으로 정비하도록 지속적으로 노력하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 국소 진행성 또는 전이성 담관암 치료제 '페마자이레정(페미가티닙)'의 국내 품목허가가 임박했다.13일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 페마자이레에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 절차를 마쳤다는 건 조만간 품목허가 절차에 들어간다는 것을 의미한다.페마자이레는 미국, 유럽, 일본에서 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암으로 진단된 성인 환자 중 이전에 적어도 한번의 전신치료를 받은 성인 환자의 치료를 위해 승인 받았다.국내에서는 지난 2021년 11월 역시 희귀의약품으로 지정된 이후, 12월부터 생명을 위협하거나 중대한 질환 치료제로 신속심사 대상으로 지정된 바 있다.앞서 미 FDA는 페마자이레를 이전에 치료받은 진행성·전이성 또는 절제불가능 FGFR2 전위 담관암종 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 데 이어 희귀의약품으로도 지정하면서 우선 심사 프로그램을 통해 신속 심사를 진행했다.담관암은 드문 유형의 암이며 해부학적 기원에 따라 간 내부에 존재하는 담도에서 발생한 간내 담도암(iCCA)과 간 외부의 담도에서 발생한 간외 담도암으로 분류된다. 담관암은 예후가 나쁜 후기 또는 진행 단계에서 진단되는 경우가 많다.FGFR2 융합 또는 재배열은 간내 담도암 환자의 10~16%에서 발견된다. FGFR는 종양 세포의 증식, 생존, 이동 및 혈관형성에서 중요한 역할을 한다.FGFR의 융합, 재배열, 전위, 유전자 증폭 활성은 다양한 암의 발달과 밀접한 관련이 있다.페마자이레는 경구용 FGFR 억제제이며 FDA에 의해 이 적응증에 승인된 최초이자 유일한 치료제다.페마자이레 국내 허가 승인 후 국내 유통과 공급은 한독이 독점으로 담당하게 된다.