[데일리팜=어윤호 기자] 장기지속형 HIV치료제 '보카브리아+레캄비스' 병용요법이 국내 허가 2년 여 만에 보험급여 등재를 노린다.관련 업계에 따르면 한국GSK와 한국얀센은 각자 보유한 HIV 신약 보카브리아(카보데그라비르)와 레캄비스(릴피비린) 병용요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 전반적인 급여 절차는 GSK가 진행할 예정이다.두 약물은 지난 2022년 2월 식품의약품안전처로부터 바이러스학적으로 억제돼 있고 바이러스학적 실패 이력이 없으며 카보테그라비르 또는 릴피비린에 알려진 또는 의심되는 내성이 없는 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 병용요법으로 승인된 바 있다.보카브리아+레캄비스 병용요법은 국내에서 1개월 또는 2개월 주기 주사요법으로 승인됐다.이들 약제 병용요법의 장점은 단연 편의성이다. 기존의 HIV치료제는 하루에 한 번 즉 매일 정제 제형의 약을 복용 해야했지만 두 주사제의 품목허가로 월 1회 혹은 격월 1회 근육 내 주사제 투여로 빈도는 낮추고 만족도는 높여 환자들의 부담이 줄어들 것으로 보인다.두 약제는 경구제로 개발됐던 약물을 각각 주사제로 개발한 제품이다. 장기지속형 주사제로 HIV 감염을 치유할 수는 없지만 백혈구를 표적으로 작용해 AIDS 바이러스의 수치를 낮추고 유지되도록 도움을 주는 치료제다.해당 약물의 병용요법은 임상에서 4주마다 1회 또는 8주마다 1회 병용투여한 그룹에서 효능 및 안전성이 입증되어 2020년 12월 유럽에서 승인을 받았다. 임상에서 레캄비스+보카브리아 병용투여 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 주사 부위 반응, 두통, 발열, 구역, 피로, 무력증, 근육증 등이 관찰됐다.이에 따라, 두 약물의 병용요법이 보건당국으로부터 편의성에 대한 이점을 인정받고 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

[데일리팜=어윤호 기자] PARP저해제 '제줄라'가 보험급여 기준에 'HRD 양성'을 포함시킬 수 있을지 주목된다.관련업계에 따르면, 한국다케다제약은 국민건강보험공단과 난소암에 쓰이는 ARP(Poly ADP-ribose Polymerase)저해제 제줄라(니라파립)의 급여 확대를 위한 약가협상을 진행 중이다.제줄라는 현재 난소암 1차요법에서 1차 백금기반요법에 반응한 BRCA 변이 난소암 환자 대상 유지요법에 대한 급여가 인정된다. 제줄라가 노리는 것은 여기서 상동재조합결핍(HRd) 양성에 대한 조건을 추가하는 것이다.난소암 영역에서 제줄라는 PARP억제제로써 임상 연구에 최초로 HRD 양성 환자를 포함시켜 유효성을 입증했지만 급여 기준은 BRCA 변이로 한정됐다.그러나 제줄라는 꾸준하게 HRD 양성 환자에서 유의미한 데이터를 확보했다.먼저 3상 PRIMA 후속 연구를 통해 제줄라 환자군에서 확인한 장기 무진행생존기간(PFS, Progression-Free Survival)에 대한 예측 변수를 분석했다.이에 따르면, 제줄라로 난소암 1차 유지요법 시 BRCA 변이 및 HRD 유무, FIGO 병기 단계, 일차 종양 부위, 그리고 기저상태에서 비표적 병변(non-target lesions) 수 등이 장기 무진행생존기간에 대한 예측 변수로 작용하는 것으로 나타났다.제줄라 환자군 중 BRCA 변이 또는 HRD 양성에 해당하는 환자는 무진행생존기간이 2년 이상 유지될 가능성이 높은 것으로 나타났다. 특히 BRCA2 유전자 변이 양성 및 HRD 양성이 확인된 환자군에서 다른 하위집단 환자군에 비해 높은 교차비(OR, Odds Ratio)가 확인됐다.또한 아시아인(중국인)을 대상으로 한 PRIME 연구 결과에서도 BRCA 변이 및 HRD 양성인 환자군에 대한 제줄라의 유의미한 임상적 치료 효과가 확인됐다.해당 연구에서 HRD 양성인 제줄라 환자군의 ORR은 61.3%로 이 역시 위약군의 ORR 29.4%보다 더 높았다.김재원 서울대학교병원 산부인과 교수는 "잔류 병변이 남아있는 난소암 환자에게 있어 PARP 억제제의 항종양활성은 질환 진행을 지연시키고 환자의 무진행생존기간을 늘리는 데 있어 매우 중요한 요소다. 난소암 치료의 주요 바이오마커로 꼽히는 BRCA 변이와 HRD 양성 환자에서 제줄라의 치료 예후 개선 등 장기적인 치료 이점 확인은 고무적이다"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 처방 환경 조성이 한창이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원을 비롯해 강원대병원, 경북대병원, 계명대병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 전남대병원 등 전국 약 50개 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이에 따라 캄지오스가 급여 등재에 성공하고 활발한 처방을 확보할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 현재 캄지오스는 지난 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 건강보험공단과 약가협상을 앞두고 있다.캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적 의약품(BTD)으로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

듀피젠트와 아트랄자 [데일리팜=어윤호 기자] 아토피 신약들의 영유아 대상 영역 확대 움직임이 활발하다.먼저 사노피코리아의 '듀피젠트(두발루맙)'는 내달부터 만 6개월 영아부터 보험급여가 인정된다. 이 약은 얼마전 약가협상을 통과, 지난 19일 보건복지부의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항일부개정(안)'에 포함됐다.듀피젠트의 영유아 대상 급여 확대는 그 필요성에 대한 목소리가 높았다. 실제 중증아토피연합회는 만 6개월~만 5세 영유아 중증 아토피 환자를 위해 듀피젠트의 조속한 급여를 촉구하는 입장문을 발표하기도 했다.아토피피부염의 85~90%는 만 5세 미만에서 증상이 나타나고, 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발할 수 있다.그러나 만 5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다.여기에 지난 5월 급여 목록에 등재된 한국레오파마의 '아트랄자(트랄로키누맙)' 역시 영유아 적응증 확보를 준비 중이다.레오파마는 지난 1일 중증도에서 중증의 아토피 피부염을 가진 2~12세 미만 및 생후 6개월~2세 미만 환자를 대상으로 국소 코르티코스테로이드와 아트랄자 병용요법의 안전성 및 유효성을 평가하는 3상 임상시험계획을 승인받았다.현재 아트랄자는 3년 이상 증상이 지속되는 만 18세 이상 성인과 청소년(12~17세) 만성 중증 아토피피부염 환자에 대해 급여 처방이 가능하다.한편 아트랄자는 임상3상 ECZTRA3, ECZTEND 연구를 통해 효과와 안전성을 입증했다. 임상 결과, 아트랄자는 EASI-75 달성 비율 56.0%를 기록, 위약 35.7% 대비 개선했다. 16주 시점 IGA를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율은 아트랄자 38.9%, 위약 26.2%로 나타났다.듀피젠트의 영유아에 대한 유효성은 3상 LIBERTY AD PRESCHOOL 연구를 통해 확인됐다. 그 결과, 듀피젠트는 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염치료제 '아트랄자'가 빠르게 시장에 침투하고 있다.관련업계에 따르면 한국레오파마 인터루킨-13(IL-13) 저해기전의 아토피피부염치료제 아트랄자(트랄로키누맙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원 등 상급종합병원을 비롯해 고대안산병원, 보라매병원, 인천성모병원, 한양대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.아트랄자는 지난 5월부터 보험급여 목록에 이름을 올렸다. 구체적인 급여 기준은 3년 이상 증상이 지속되는 만 18세 이상 성인과 청소년(12~17세) 만성 중증 아토피피부염 환자에서 ▲1차 치료제로 국소치료제(중등도 이상 코르티코스테로이드 또는 칼시류린 저해제)를 4주 이상 투여했음에도 적절히 조절되지 않고 이후 전신 면역억제제를 3개월 이상 투여했음에도 습진중증도평가지수(EASI) 50% 이상 감소이 반응이 없거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우 ▲아트랄자 투여 전 EASI 23 이상 경우이다.이 약은 인터루킨-13(IL-13)에만 선택적으로 작용하는 생물의약품이다. 참고로 사노피아벤티스코리아의 '듀피젠트(두필루맙)'의 경우 IL-4와 IL-13를 모두 차단하는데, 두 약물의 기전을 단순 비교하긴 어렵다.IL-13은 면역 조절, 피부 장벽 기능 장애 등 아토피피부염 징후와 증상을 유발하는 핵심 사이토카인으로 아토피피부염 증상이 있는 피부에서 과발현되며 중증도와 상관관계가 있는 것으로 알려진다.이번 아트랄자 출시로 아토피에는 IL-4,13을 억제하는 사노피의 듀피젠트와 함께 생물학적제제 치료옵션이 추가됐다.아트랄자는 임상3상 ECZTRA3, ECZTEND 연구를 통해 효과와 안전성을 입증했다. ECZTRA3 임상은 이전에 국소 치료에 적절히 반응하지 않거나 전신 요법이 필요한 18세 이상 중등도에서 중증 아토피피부염 환자를 대상으로 아트랄자와 위약군을 비교한 임상이다.1차 평가변수는 투여 16주 시점에 아토피피부염의 임상반응종합평가(IGA)를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율, EASI-75(습진 중증도 75% 이상 감소) 개선 비율이었다.임상결과, 아트랄자는 EASI-75 달성 비율 56.0%를 기록, 위약 35.7% 대비 개선했다. 16주 시점 IGA를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율은 아트랄자 38.9%, 위약 26.2%로 나타났다.이동훈 서울대병원 피부과 교수는 "아트랄자는 치료 16주 후 피부가 깨끗하거나 거의 깨끗한 환자에 대해 의료진 판단에 따라 4주 간격으로 투여할 수 있어 편의성이 있다. 특히 보험약가로 설정된 금액이 경쟁약물 대비 낮아 환자의 경제적 부담도 덜어줄 수 있을 것"이라고 말했다.

(사진 왼쪽부터)유병욱 교수와 곽영진 약사. [데일리팜=어윤호 기자] 진통제 영역에서 서방형 제제의 활용도가 높아지고 있다.소비자가 흔히 감기약, 해열진통제로 인지하고 있는 '아세트아미노펜' 성분 의약품은 대개 속방정(IR tablet, Immediate Release tablet)으로 특별한 방출 제어 기술이 가미되지 않고 위에서 빠르게 녹는 일반적인 알약 형태다.반면, 서방정(ER tablet, Extended Release tablet)은 약물 방출 제어를 통해 몸 속에서 서서히 방출되도록 만든 형태의 약이다. 서방정은 속방정에 비해 약효가 오래 지속된다는 특징이 있고, 그만큼 먹는 횟수가 줄어들어 편리한 점이 있다.아세트아미노펜 서방정이 근육통을 완화하는데 효과적이라는 사실은 이미 연구를 통해 입증된 바 있다.유병욱 순천향대 부속 서울병원 가정의학과 교수는 "마라톤 후 근육통을 경험한 환자들에게 아세트아미노펜 서방정과 위약을 복용하게 한 연구에 따르면 서방정 복용 환자는 '근육통이 경감된 정도'와 '치료 만족도'가 위약군 대비 유의미하게 높았고 '통증으로 인한 불면과 수면장애 발생률'은 유의하게 낮게 나타났다"고 강조했다.또한 "임상에서 관절염 환자들은 보통 노화에 의한 퇴행성 관절염 환자가 많은데, 이들의 경우 기존에 복용하고 있는 처방약들이 많다 보니 약물상호작용을 감안하여 아세트아미노펜을 진통제로 먼저 고려해야 할 필요성이 있다"고 덧붙였다.곽영진 래미안스타약국 약사는 "시중에서 접하기 용이한 아세트아미노펜 서방정의 경우에는 용량은 650mg으로, 속방층과 서방층의 2층 구조로 이뤄져 있다. 절반은 빠르게 녹고, 절반은 서서히 녹아 8시간 동안 작용한다. 비교적 긴 시간에 걸쳐 통증을 완화해주기 때문에 흔히 오래가는 통증으로 잘 알려진 근육통과 관절통에 유용하게 사용될 수 있다"고 말했다.진통제 사용에 있어, 위장관계 부작용은 항상 따라오는 골칫거리다. 이같은 상황 역시 아세트아미노펜은 도움을 줄 수 있다.곽 약사는 "아세트아미노펜은 비스테로이드항염증제(NSAIDs)와 비슷한 진통 효과가 있지만 위장관계 안전성이 크고 부작용은 현저히 낮다. 반면 NSAIDs는 위장관계 부작용이 문제가 될 수 있고, 고령환자의 경우 기저질환과 다제 약물 사용으로 인한 약물 상호작용 때문에 사용이 어려울 때가 있다"고 밝혔다.따라서 위장이 약하거나 관련 질환이 있는 사람, 선택적 세로토닌 재흡수 억제제 등과 같이 NSAIDs와 상호작용하는 약제를 복용하는 환자는 아세트아미노펜의 복용을 우선적으로 고려할 수 있다는 설명이다.이어 "약사의 경우 복약지도 시 환자가 평소 위장질환이 있는지, 약 복용 후 속이 자주 불편한지 등의 질문을 통해 환자의 상황을 확인하고, 위장이 약한 환자에게는 진통 효과가 오래 지속되면서도 위장관계 부작용이 적은 아세트아미노펜 서방정을 우선적으로 고려할 수 있다"고 피력했다.한편 아세트아미노펜 서방정은 보통 1~2알씩 8시간 간격으로 하루 3번 복용하며, 분할하면 2층 구조가 파괴되기 때문에 쪼개서 복용하지 않도록 해야한다. 최대 4000mg(하루 최대 6알까지 복용)를 넘기지 않도록 주의가 필요하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 정부는 고려하지 않는 듯한데, 이야기는 계속 나온다. 얼마전 한국글로벌의약산업협회에서 서동철 의약품정책연구소장(전 중앙대학교 약학대학 교수)은 미디어 대상 브리핑을 통해 우리나라의 '적응증별 약가제도(IBP, Indication-based Pricing)' 도입 필요성을 강조했다.서 소장의 말은 이렇다. 현재 국내 의약품은 최초 가격이 책정된 후 해당 약제의 적응증이 늘어날 경우 가격이 깎이는 구조다. 그러나 쓰임새가 많은 신약이 속출하면서 급여 확대가 이뤄지지 않는 경우가 다반사다.'누구는 쓰고 누구는 못쓰는 약'의 존재와 이와 함께 거론되는 '적응증별 약가', 우리는 어떻게 받아 들여야 할까? '적응증별 약가'는 한 약물이 다양한 적응증으로 허가되는 사례가 늘고 있는 현 상황을 반영, 각각의 적응증이 가진 혁신성에 따라 약가를 따로 책정하는 방식이다.다국적제약사들의 대표단체, 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)는 이미 수년 전부터 적응증별 약가의 도입 필요성을 주장했다. 하지만 정부의 대답은 '검토하겠다' 보다 강한 'No'에 가까웠다. 그럼에도 불구하고 업계는 또 다시 적응증별 약가에 대한 의견을 표출하고 있다.이 제도의 도입에 장애물로 꼽히는 요소는 대략 두 가지다. 하나는 '청구시스템 상 적응증 별로 처방 데이터를 발라낼 수 있는가', 또 하나는 '환자들이 같은 약에 대해 다른 비용을 지불하는 것을 수용할 수 있는가'이다.분명 문제가 될 수 있다. 다만 행정적인 시스템은 제도가 필요하다면 '노력'으로 메울 수 있다. 또한 환자 부담금의 차등은 대국민적인 공감이 필요한 것이 맞다. 그러나 분명히 쓰임새가 존재하는 약이 그에 맞는 환자들에게 쓰이지 못하고 있는 것도 사실이다. 환자는 비급여로 약이 머무는 것 보단 당연히 부담금 차이를 수용할 것이다.하나의 약제가 다수 적응증을 갖는 업계 트렌드는 국내 진입시기로 기준을 잡더라도 최소 5년이 넘었다. 적응증별 약가는 현재 호주, 스위스, 미국 등 국가들이 채택하고 있는데, 실제 대부분 국가에서 표시가는 그대로 두고 환급률을 조정하는 방식으로 운용되고 있다.꼭 적응증별 약가여야 하는지는 모르겠다. 하지만 불과 3~5년만 지나도 신약의 적응증 확대와 이에 대한 접근성 문제는 지금보다 훨씬 대두될 수밖에 없다. 쌓여가는 비급여 적응증에 대한 대책을 미루기만 한다면, 결국 우리나라 등재 시스템의 접근성 점수는 크게 떨어질 것이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 방광암 신약 '발베사'가 국내 허가 1년 반 만에 처방권에 모습을 드러냈다.관련 업계에 따르면 한국얀센 FGFR억제 기전의 요로상피암치료제(방광암) 발베사(얼다피티닙)는 최근 서울아산병원 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.발베사는 지난 2022년 1월 식품의약품안전처 승인을 획득한 약물이다. 구체적인 적응증은 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자로서, 백금 기반 화학요법제를 포함해 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이후에 질병이 진행되었거나, 백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료'이다.그러나 발베사 허가 후 1차요법과 2차요법에서 PD-1, PD-L1 저해 기전의 면역항암제가 허가되면서, 앞단에 이들 약제를 사용한 환자에서 발베사의 유효성 입증이 필요해 졌다.이같은 상황은 발베사의 3상 THOR 연구가 공개되면서 해결 가능성을 보였다. 면역항암제를 포함한 1~2차 치료 후 질병이 진행된 FGFR3/2 변이가 있는 전이성 요로상피암종 환자를 대상으로 발베사와 화학요법을 비교해 전체생존기간(OS, Overall survival, OS)의 연장 혜택을 입증한 것이다.THOR 연구 결과에 따르면, 추적관찰기간 중앙값 15.9개월 동안 발베사 치료군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 12.1개월로 나타나 화학요법군의 7.8개월과 비교해 사망 위험을 36% 감소시켰다.해당 연구 결과를 근거로 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 발베사의 정식 허가 전환을 승인했으며, 최초 허가보다 제한된 조건으로 허가사항이 설정됐으며 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP) 역시 최근 발베사의 적응증 확대를 권고했다. 얀센 한국법인은 국내 식약처에도 THOR 연구 결과를 추가 제출한 상태다.따라서 하반기에는 발베사의 본격적인 행보가 시작될 것으로 판단된다. 발베사가 의료기관 랜딩을 넘어, 보험급여 등재까지 이룰 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.한편 방광암은 표적항암제가 전무했던 대표적인 암이다. 발베사는 FGFR(섬유아세포성장인자수용체) 억제라는 새로운 기전으로 방광암 첫 표적항암제로 등극했다. FGFR은 암세포 성장에 관여하는 생체신호 중 하나로 여러 암종과 연관돼 있다. 특히 방광암에서 FGFR 변이가 흔히 관찰되는데, 환자 중 20~30% 정도가 변이를 지닌 것으로 알려졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 이달부터 보험급여 목록에 이름을 올린 중증 천식치료제 '파센라'가 종합병원 처방권에도 안착한 모습이다.관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카의 파센라(벤라리주맙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원 등 상급종합병원을 비롯해 경북대병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 아주대병원, 전남대병원, 충남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.파센라는 지난 1일부터 급여 적용이 이뤄졌다. 중증 천식의 대부분을 차지하는 중증 호산구성 천식 환자에 파센라를 썼을 때, 천식이 더이상 진행하지 않는 환자 비율이 최대 87%로 높게 보고되며 개선 효과를 인정받았다.급여 기준은 성인 중증 호산구성 천식 환자 중 고용량 흡입용 코르티코스테로이드-장기지속형 흡입용 베타2작용제(ICS/LABA)와 장기 지속형무스카린길항제(LAMA)의 투여에도 불구하고 적절히 조절되지 않는 환자다.구체적으로는 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 300 cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 1년 이내 전신 경구용 코르티코스테로이드(OCS)가 요구되는 급성악화가 4번 이상 발생했거나, 치료 시작 6개월 전부터 경구용 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 경우, 또는 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 400 cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 전 1년 이내 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 급성악화가 3번 이상 발생한 경우가 해당된다.통상 중증 천식의 약 84%를 차지하는 중증 호산구성 천식은 잦은 질환 악화와 고용량 흡입 코르티코스테로이드 등 기존 치료법으로도 증상이 잘 관리되지 않아 삶의 질이 저하될 수 있다.특히 질병 조절제의 사용에도 증상이 조절되지 않으면 경구 스테로이드의 사용이 필요한데, 이 약물을 장기간 사용하면 골다공증, 고혈압, 당뇨병 발생 등 전신 부작용과 관련이 있다. 때문에 이러한 치료제의 투약 용량을 줄이기 위해서라도 생물학적 제제의 사용이 권장된다.파센라는 호산구 표면에 발현되는 인터루킨-5 수용체(IL-5Rα)와 직접적으로 결합해 세포 자멸을 유도하는 유일한 표적 생물학적 제제다. 차별화된 작용을 통해 투여 1일 차에 혈중 호산구 수치를 급격하게 감소시키는 효과가 확인됐다.한편 한국을 포함한 전 세계 중증 호산구성 천식 환자 1205명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 3상 SIROCCO 연구 결과, 파센라 8주 간격 투여군은 치료 48주 후 연간 천식 악화율이 위약(가짜약)군 대비 51% 감소했다. 또한 CALIMA 연구에서도 파센라 투여군은 연간 천식 악화율이 위약군 대비 28% 유의미하게 감소했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 사람단백질C농축액 '세프로틴'이 급여 등재를 향한 마지막 관문에 돌입했다.한국다케다제약은 국민건강보험공단과 중증의 선천성 단백질C 결핍증 신약 세프로틴(사람단백질씨)에 대한 약가협상을 시작했다.단백질C 결핍증은 혈전이 발생하기 쉬운 혈액 응고 질환의 일종으로, 1981년 최초 보고됐다. 특히 단백질C 결핍증 일종인 '중증의 선천성 단백질C 결핍증'은 신생아 400만명 중 1명꼴로 발생하는 극희귀유전질환으로, 국내에서는 현재까지 10여명의 환자가 보고된 바 있다.선천성 단백질C 결핍증은 유전자 결함으로 인해 우리 몸에서 자연적으로 생기는 혈전용해제 중 하나인 단백질C가 잘 만들어지지 않아 발생하는 유전질환이다.통상 정상인의 경우 단백질C의 수치가 평균 100ng/dL가 나오는데, 중증의 선천성 단백질C 결핍증 환자의 경우에는 정상 수치의 1%가 채 되지 않는(1ng/dL 미만) 것으로 알려져 있다.이로 인해 혈액 응고와 항응고 간의 균형을 깨져 혈전이 수시로 발생하며, 반복적인 정맥혈전증 및 정맥염, 폐색전증을 동반하게 된다. 이러한 증상은 심근경색 혹은 뇌경색 등으로 이어지기도 해 위험성이 상당히 높은 질환이다.또한 혈전으로 인해 혈관이 막히면서 출혈이 전반적으로 일어나기 때문에 피부 곳곳에 멍이 든 것처럼 뿌옇고 크게 피부 자반이 나타나는 경우가 가장 많은데, 현재까지 중증의 선천성 단백질 C 결핍증 환자에서 정맥혈전증 및 전격자색반병을 예방하거나 이를 완전히 조절할 수 있는 약물 치료법은 없는 것으로 알려졌다.세프로틴은 사람에서 유래된 단백질C를 농축한 사람단백질C농축액으로, 지난 2021년 3월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.한편 세프로틴은 총 18명의 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자를 대상으로 한 초기 임상시험을 통해 과거 치료법으로 치료 받은 대조군과 비교해 전격자색반병 또는 기타 혈전증에 대한 효과를 입증했다.세프로틴으로 치료받은 18명의 환자들은 전격자색반병(중증 6명, 중등증 11명, 경증 1명)에 대해 17명(94.4%)은 '효과적', 1명(5.6%)은 '합병증을 동반한 효과적'으로 평가됐으며, '효과없음'으로 보고된 환자는 없었다. 이는 신선 동결 혈장 또는 종래의 항응고제와 같은 과거 치료법으로 치료 받은 대조군(21명)과 비교해 더 효과적인 치료 결과였다.이차 유효성 평가에서 세프로틴으로 치료받은 18건의 전격자색반병 사건 가운데 13건(72.2%)이 '훌륭함', 4건(22.2%)이 '좋음'으로 평가됐으며, 1건(5.6%)의 중증 전격자색반병 사건은 '양호'한 것으로 평가됐다. 또 5건의 정맥혈전증 사건 가운데 4건(80%)이 '훌륭함', 1건(20%)이 '좋음'으로 평가됐다.또한 세프로틴은 피부 병변의 크기와 수 감소에도 효과적인 것으로 나타났다. 비 괴사성 피부 병변은 최대 12일(중앙값 4일), 괴사성 피부 병변은 최대 52일(중앙값 11일)이면 이 약으로 치료됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 유방암 신약 '트로델비'의 보험급여로 향하는 길이 순탄치 않다. 벌써 8개월째 계류 중이다.국민동의청원으로 10만명의 지지를 받은 길리어드사이언스코리아의 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 트로델비가 7월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정되지 못했다. 지난해 11월 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정된 이후 진전이 없는 모습이다.이에 따라 오는 8월 약평위 상정 여부에 관심이 모아진다. 트로델비는 이미 전 세계 약 30개국에서 등재됐다. 우리나라와 동일하게 국가가 국민건강보험을 운영하는 단일의료보장 시스템인 대만에서도 지난 2월부터 트로델비에 대한 건강보험 혜택을 적용했다.글로벌에서 트로델비에 대한 환자 접근성 개선에 발빠르게 나서는 이유는 전이성 삼중음성유방암의 열악한 치료 환경과 트로델비의 임상적 가치에 있다.삼중음성유방암은 유방암 중에서도 재발과 전이가 빠르게 진행되는 공격적인 암으로, 치료에도 전이가 진행된 삼중음성유방암 환자는 항암화학요법을 받더라도 기대 수명이 수개월에 불과하다. 그러나 암세포를 효과적으로 잡아낼 수 있는 표적을 발견하지 못해 오랜 기간 항암화학요법을 표준치료로 사용해 왔다.최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)인 트로델비는 전이성 삼중음성유방암 2차 이상 치료제 중 유일하게 항암화학요법 대비 생존 연장 효과를 확인한 치료제로, 등장과 함께 글로벌 표준치료로 자리잡았다.현재 미국과 유럽의 주요 가이드라인은 트로델비를 치료 경험이 있는 전이성 삼중음성 유방암 환자에게 우선 권고하는 약제로 명시하고 있다. 임상 3상 연구에 따르면, 항암화학요법 치료군의 전체생존기간은 6.9개월인 데 반해 트로델비 치료군은 11.8개월로 1년 가까이 생존했다.또한 트로델비는 암으로 인한 증상과 통증을 조절하는데 효과적이고 전반적인 건강 상태를 호전시켜 환자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 이에 트로델비는 유럽종양학회(ESMO)가 평가하는 항암제 가치 등급 'ESMO-MCBS'에서 가장 높은 5점을 받았다.5점은 환자의 생존을 연장할 뿐만 아니라 삶의 질 개선에도 효과적인 약제라는 의미로, 전이성 삼중음성유방암 치료제 중 5점을 받은 치료제는 트로델비뿐이다.실제로 영국에서는 전이성 삼중음성유방암의 위중성과 트로델비의 생존 혜택을 근거로 급여를 결정, 평가 근거를 상세히 밝힌 바 있다. 영국은 우리나라와 유사하게 신약 건강보험 평가 시 점증적-비용 효과비(ICER)를 기반으로 경제성 평가를 진행한다.신약에 대한 급여 장벽이 높은 국가 중 하나이나, 위중성이 높은 질환에 대한 혁신 약제는 경제성 평가 기준을 유연하게 적용해 환자 접근성을 높이고 있다. 영국은 트로델비가 희귀질환 보다도 규모가 작고 남은 수명이 2년도 되지 않는 말기 환자군의 생존을 연장했다는 점에서 경제성 평가 우대 조항을 적용했다. 이에 따라 트로델비는 일반 치료제 대비 약 2배 높은 ICER 임계값을 적용 받아 급여 진입에 성공했다.한편 트로델비는 올해 급여를 요구하는 청원이 연달아 등장해 총 10만명이 넘는 사람들의 동의를 얻어냈다.환자와 보호자들의 간절한 읍소에도 21대 국회 임기 만료로 청원이 폐기되자 한국환자단체연합회가 나서기도 했다. 환연은 지난 5월 트로델비 등 급여화에 대한 환자 요구도가 높은 치료제의 신속한 급여 검토를 요청한다는 의견서를 보건복지부에 직접 제출했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '티쎈트릭'이 초기 폐암 보험급여 확대를 위해 다시 나선다.취재 결과, 한국로슈의 PD-L1저해제 티쎈트릭(아테졸리주맙)은 오늘(10일) 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정된다.구체적인 상정 적응증은 'PD-L1 발현 비율이 종양세포(TC)의 50% 이상인 병기 2-3A 비소세포폐암 치료에 절제 및 백금 기반 화학요법 후 수술후 보조요법'이다.비소세포폐암은 국내 암 사망 원인 1위 암인 폐암의 약 85~90%를 차지하는 대표적인 유형으로 환자 상당수가 국소 진행성 또는 전이성 병기에서 진단받으며, 완전 절제를 받은 비소세포폐암 환자의 약 절반이 수술 후에도 여전히 암 재발을 경험해 환자들의 부담이 컸다.티쎈트릭은 지난해 5월 암질심에 상정됐지만 급여기준 설정에 실패한 바 있다. 그러나 이번엔 새로운 무기를 장착했다. 최근 열린 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology)에서 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선 결과를 추가한 것.해당 데이터는 티쎈트릭의 3상 연구 IMpower010의 5년 추적 결과로, 연구에 따르면 PD-L1 발현율 50% 이상인 2-3A기 비소세포폐암 환자서 완전 절제술 및 백금 기반 항암화학요법 이후 티쎈트릭 보조요법 치료 시, OS는 82.7%로 최적지지요법군(65.3%) 대비 유의하게 높았다.이에 따라 티쎈트릭이 이번 암질심에서는 다른 결과를 얻어낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 티쎈트릭은 다양한 유형의 폐암에서 적응증을 가지고 있으며, 면역항암제 최초로 카보플라틴 및 에토포시드(항암화학요법)와의 병용요법으로 확장기 소세포폐암 환자의 1차 치료에 적응증을 승인받았다.또한 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 대해 단독요법 혹은 다른 표적치료제, 항암화학요법, 면역항암제 병용요법으로 의료적 미충족 수요 해결을 위해 다양한 임상연구를 지속하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 길리어드사이언스는 사실 '빅파마'라 부르기엔 어색한 위치의 제약회사였다. '비리어드', '소발디' 등 이 바닥에서 이름을 날린 항바이러스제의 개발사지만 해당 약물들이 출시할 때만해도 벤처기업이란 이미지가 훨씬 강했다.2024년 현재, 우리는 어엿하게 길리어드를 빅파마라 부른다. 바이오벤처라 불렸던 이 회사는 창립 30여년 만에 세계 10위권 제약사로 성장했다.특히, 다국적제약사 중 상대적으로 작은 규모를 유지하며 효율적인 조직을 추구하는 길리어드의 문화는 많은 제약사들의 참조 대상이 되고 있다. 우리나라 말로 '일당백'의 효율을 노리면서, 임직원들에 대한 처우는 최상급이라는 평가를 받고 있다.여기에 길리어드는 파이프라인 측면에서 최근 새로운 변신을 꿰하고 있다. B형간염, C형간염, HIV 등 항바이러스제가 주축이었던 길리어드는 국내에서도 본격적인 항암제 시장 진출을 준비 중이다.'원래 잘하던 것과 최신 트렌드'라는 두마리 토끼를 잡으려는 길리어드. 한국법인 권은영(47) 인사팀 상무를 만나, 성장의 원동력이 되는 길리어드의 조직문화와 근무환경에 대해 들어 봤다.권은영 상무-회사의 매출 규모가 있는 만큼, 작은 조직을 유지하면서 만족도를 끌어 내기 위해선 그만한 특징적인 문화가 있을 것이란 생각이 든다.=길리어드는 자유로운 분위기 속에서 직원들이 주도적으로 일하는 문화를 갖추고 있는 것이 차별점이다.회사 구성원들이 비교적 젊은 편인데, 그만큼 에너지가 넘치고, 새로운 경험과 도전을 추구하는 회사 분위기이다. 회사 대내외 행사가 있을 때마다 누구 하나 빠지는 사람 없이 활발히 참여하고, 아이디어도 서로 자유롭게 활발히 공유한다.임직원 개개인 모두 본인 분야의 전문성이 매우 높고 혁신적인 의약품과 질환 영역에 대한 이해도가 뛰어나다. 직원들과 이야기를 나눠보면, 길리어드의 장점으로 혁신적인 의약품과 회사에 대한 자부심을 꼽는 분들이 많다. 이는 어려운 질환 분야에서 완치를 목표로 하는 의약품을 연구, 개발, 공급한다는 본사의 방향성에 직원들이 공감하고, 한 방향으로 함께 가고 있다는 것을 의미하기도 한다.-회사가 바라는 인재상이 궁금하다. 또 채용 절차는 어떠한가?=신입 채용 시에는 우리 조직 문화와 맞는 인재인지 파악할 수 있도록 지원자의 자세와 마인드를 중점적으로 살펴본다. 길리어드는 오픈마인드, 성장 마인드셋, 오너십을 가지고 주어진 역할 이상으로 해내고자 하는 마인드셋을 중요시 여기며, 이러한 우리 문화에 잘 맞는 분과 함께 성장하고자 한다.제약사 특성상 신입 지원 자격은 직무에 따라 일정 스펙이 요구될 수 있고, 경력직은 제약 산업에서 업무 경험이 있다면 플러스 요인이며, 특정 라이선스가 필요한 직무들은 그에 맞는 역량과 조건들을 확인한다.길리어드는 벤처기업으로 시작해서 빠르게 성장한 역사를 가진만큼, 린(lean)하게 실행하고 효율적으로 일하는 조직이다. 사회와 경영환경이 빠르게 변화하는 만큼 길리어드도 빠르게 변화를 포착하고 기민하게 대응하고 있다.특히 길리어드의 핵심가치 5가지(청렴, 포용, 팀워크, 책임, 탁월) 중에서도 청렴(Integrity)에 대한 지원자의 기준이 회사의 기준에 부합하는지도 중요하다.-임직원 평가 시스템은 어떻게 구축돼 있나?=공식적인 평가는 1년에 한번 연말평가를 실시하고 있다. 연중에는 분기별로 당해년도에 설정한 목표에 대한 검토와 논의가 지속적으로 이뤄지도록 권장한다. 임직원 평가 시에는 동료평가를 참고하고, 팀 리더에 해당하는 매니저는 팀원들의 평가도 받는다. 평가한 내용은 전체적으로 취합하여 상위 레벨에서 논의하고 재검토함으로써, 평가에 대한 일관성과 객관성을 확보하고 있다.-다국적사는 활발한 직무 변경 기회 제공이 장점이다. 길리어드도 많은 기회를 제공할 것 같다.=임직원 모두 길리어드의 문화와 제품에 대한 이해도와 전문성이 높고, 이에 내부 직원의 개발을 위한 다양한 기회를 제공하고 있다. 국가, 직무, 부서의 경계 없이 직무 변경에 대한 의지와 역량이 있다면 충분히 기회를 잡을 수 있는 회사의 방향성과 시스템이 구축돼 있다.직원들은 매년 개인별 능력 개발계획 및 목표(IDP, Individual Development Plan)를 세우는데, 직무변경을 희망하는 팀원은 IDP를 토대로 매니저와 논의해 국내, 해외에서 직무 변경을 논의할 수 있는 기회가 충분히 있다. 현재 국내에 근무하는 직원 중 10% 내외로 글로벌 혹은 리전 역할을 맡고 있고, 실제로 해외에 있는 역할로의 변경에 따라 해외에서 근무하는 분들도 꽤 있다.-포상제도는 어떠한가?=길리어드에는 장기근속 포상, 직원 간 격려 지원금 등의 포상제도가 있다. 기본적인 단기 성과급, 영업 인센티브와 더불어 성과에 대한 시의적절한 인정과 포상을 위한 밸류즈 앳 워크(Values at Work) 등의 제도가 있다.핵심 가치 또는 리더십 약속(leadership commitment) 등 행동양식을 하나 이상 보여준 직원은 G.Thanks 제도를 통해 동료 직원의 추천으로 인정과 포상이 이뤄진다. 근속에 대해서는 포인트 제도를 도입해서 3년, 5년, 10년 및 그 이후 5년 마다 장기근속 포상하고 있다.-끝으로, 길리어드가 자랑하는 복지제도가 있다면?=우선 근속 년 수와 관계없이 전 직원에 25일의 연차 휴가를 부여하고 있어 직원들의 만족도가 높다.또한 우수한 인재를 확보하기 위해 회사의 비전과 장기적인 방향성을 직원들과 공유하고, 동기부여 할 수 있는 다방면의 복지 혜택을 제공한다.직원들에게 자사주를 할인된 가격으로 매입할 수 있는 직원 주식 매입 프로그램(ESPP, Employee Stock Purchase Plan)를 운영하고, 추가적으로 성과 및 직무에 따라 RSU (Stock Unit)을 부여하는 등 우수한 인재들에게 회사의 성장과 성공에 함께 할 수 있도록 몰입도를 높이고자 노력하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'의 보험급여 등재를 위한 여정이 시작된다.관련업계에 따르면, 한국로슈의 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)가 이달 10일 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "DLBCL는 그간 1·2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다. 컬럼비가 등장하면서 국내 재발성 또는 불응성 림프종 환자들을 위한 치료 성적이 앞으로 크게 개선될 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압치료제 '업트라비'의 신규 용량이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국얀센의 업트라비(셀렉시팍) 600㎛ 용량은 현재 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 부산대병원, 한양대병원 등의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.본래 업트라비는 최초 200㎛, 400㎛, 800㎛ 등 3개 용량으로 승인됐는데, 그간 600㎛을 처방할 경우 200㎛과 400㎛을 함께 처방해 왔다. 여기에 600㎛이 추가되면서 복약순응도를 높였다는 평가를 받고 있다.업트라비는 폐동맥고혈압 치료제 중 국내 최초로 선보이는 비프로스타노이드 선택적 IP 수용체 작용제로 혈관 확장 기능에 관여하는 IP수용체에 대한 선택성이 높다. 특히, 국내에서 유일하게 순차적 3제 병용요법에도 보험급여가 인정되는 폐동맥고혈압 치료제이다.기존에 엔도텔린수용체 길항제와 포스포디에스터라제-5 억제제를 사용하고 있었던 폐동맥고혈압 환자가 치료 효과가 충분하지 않을 경우 추가로 '업트라비'를 투여해도 보험급여가 인정된다.하루 2번 복용하는 경구용 약제라는 점에서도 경쟁력이 있으며 폐동맥고혈압 환자에 따라 개별화된 유지용량을 투여할 수 있다.업트라비는 또한 경구용 프로스타사이클린 계열 폐동맥고혈압 치료제 최초로 임상시험 (GRIPHON study)을 통해 사망 및 이환 감소 효과를 확인했다. 총 1156명의 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 한 임상시험 결과, '업트라비' 병용 투여군은 위약군에 비해 사망 또는 이환의 상대적 위험이 40% 감소했다.이뿐만 아니라 기존에 엔도텔린 수용체 길항제와 포스포디에스터라제-5 억제제 계열의 폐동맥고혈압 치료제를 복용 중인 환자에서 업트라비를 병용 투여한 임상시험 결과, 사망 및 이환 위험이 감소한 것으로 나타났다.한편 폐동맥고혈압은 폐혈관의 저항이 증가해 심각할 경우 사망에 이르게 되는 희귀질환이다. 2003년 발표된 연구에 따르면 진단 후 평균 생존기간이 2~3년인 것으로 보고된 바 있다. 폐동맥고혈압의 증상으로는 호흡곤란, 실신, 가슴 통증, 부종 등이 있으며 운동 능력이 현저히 떨어질 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 재논의 판정을 받았던 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 오늘 다시 심판대에 오른다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.이에 따라 캄지오스가 급여 적정성을 인정받고 건강보험공단과 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 편두통 신약 '아큅타'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국애브비의 경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(GRRP) 편두통치료제 아큅타(아토제판트)는 서울대병원을 비롯해 강북삼성병원, 동탄성심병원, 인하대병원 등의 의료기관 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난달 정식 출시 전후로 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다. 아큅타는 동일 계열 최초의 경구제 옵션으로 주목받고 있다.아큅타는 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 삽화성, 만성 편두통 예방 치료제로, 지난해 8월 유럽에서 월 편두통 발생일수 4일 이상인 성인 환자의 편두통 예방요법으로 허가받은 바 있다.국내 허가 기반은 임상3상 PROGRESS, ADVANCE, ELEVATE 연구다.PROGRESS 임상은 만성 편두통 예방에서 아큅타와 위약의 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐다. 연구에는 만성 편두통 병력(월 두통일 수 15일 이상, 편두통 일수 최소 8일 이상)이 최소 1년 이상인 성인 환자 521명이 아큅타군과 위약군에 1:1로 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 12주 치료 기간 동안 월 평균 두통일 수의 연구시작 시점 대비 변화였다. 임상에서 아큅타군은 기저치 대비 월 평균 두통일 수가 6.9일 감소하며 위약군은 5.1일과 차이를 나타냈다.ADVANCE 연구는 삽화성 편두통 예방에 있어 아큅타군과 위약군의 효능을 비교평가했다. 임상에는 1개월 당 편두통 일수 4~14일인 삽화성 편두통의 과거력이 있는 성인 환자 458명이 포함됐다.임상 결과, 아큅타군의 월 평균 편두통 일 수는 기저치 대비 4.2일, 위약군은 2.5일 감소한 것으로 나타났다.아큅타는 이전 예방 치료에 실패한 환자의 삽화성 편두통 예방 효과를 평가한 ELEVATE 임상에서도 위약군 대비 월 평균 두통일 수를 더 크게 감소시켰다.김병건 노원을지대병원 신경과 교수는 "CGRP 치료제들이 등장하며 편두통 예방 치료에 큰 효과를 보였다. 다만 기존 출시된 약제들은 주사제로 1개월 마다 병원을 방문해야 한다. 경구제의 등장으로 치료옵션의 선택 폭이 넓어졌다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 무관하게 쓸 수 있는 약인데, 제한이 걸린다.'올커머(All-comer)', 제약업계에서는 어떤 질환의 특정 치료단계에서 환자의 거름없이 약을 처방할 수 있는 적응증을 일컫는다.수용체나 유전자 변이와 무관하게 효능을 입증했다. 매력적이고 흥미로운 얘기다. 하지만 아직까지 우리나라 정부는 이같은 올커머 적응증에 대해 보수적인 태도를 고수하고 있다.어찌보면 당연하다. 약물의 쓰임새가 넓다는 말은 사용량의 증가를 의미하고 이는 재정 고민으로 이어진다. 하지만 올커머 약물에 대한 신중함, 혹은 조심성에는 재정 이외의 장벽도 존재하는 느낌이다.분명 임상적 가능성을 입증했고, 식약처의 허가를 받았지만 효능에 차이는 있다. 약물의 기전상 타깃하는 유전자가 있는데, 그와 무관하게 유효성이 도출된 이 약물에 대한 급여 적용을 놓고 현재까지 정부는 '본래 타깃했던 유전자 변이로 한정함'을 고수하고 있다. 조심스러울 수 있고 시간을 두고 지켜볼 필요도 있다.다만 앞선 사례를 봤을 때 시간은 큰 도움이 되지 못했다. 면역항암제 최초로 비소세포폐암 영역에서 올커머 적응증을 들고 나왔던 PD-1저해제 '옵디보(니볼루맙)'는 당시 모든 전문의가 'PD-L1 발현율'이 마커가 아니라는 것에 동의했지만 시기상조라는 분위기를 넘지 못하고 급여기준에 제한이 걸린채 2017년 등재되기도 했다.이후 역시 많은 올커머 신약이 출현했다. 하지만 등재 과정에서 급여 기준에 대한 유한함은 크게 바뀌지 않고 있다.신중함과 함께 절충안 그리고 환자에 대한 고려도 필요하다. 허가당국의 승인을 받고 나온 약의 급여 논의에서 의사들까지 재정 걱정을 이유로 반대의 목소리를 전하는 지금 우리나라에서, 제약사의 터무니 없는 요구가 있다면 당연히 수용할 수 없을 것이다. 하지만 마냥 '어렵다'는 입장의 반복은 문제 해결점이 아니다. 입증된 데이터를 두고 선입견 없는 논의의 장은 뫼비우스의 얽힌 끈을 푸는 황금열쇠다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극희귀질환 치료제 '일라리스'가 보험등재 최종 관문을 통과했다.한국노바티스는 최근 국민건강보험공단과 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)에 대한 약가협상을 타결했다.지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리한 모양새다. 노바티스의 의지가 돋보이는 성과다.일라리스는지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 조건부 급여 판정 이후 지난 4일 약평위에 재상정됐지만 결과는 같았다.다만 지난번 대비 정부가 요구한 추가자료의 범위 축소가 가능성을 열었다. 지난 2월 약평위가 내건 조건을 노바티스는 수용하지 못했다. 그러나 똑같은 수준의 추가자료를 요구하면서 다시 조건부 급여 판정을 내렸을 확률은 크지 않았고 노바티스는 이를 받아 들였다. 정부가 첫번째 이의 신청에서 빠르게 대처하고 추가 자료 범위를 축소한 점 역시 고무적이다.회사 측은 이제 건강보장정책심의위원회를 거쳐 최종 8월부 급여 적용을 기대하고 있다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.