[데일리팜=어윤호 기자] 길리어드사이언스는 사실 '빅파마'라 부르기엔 어색한 위치의 제약회사였다. '비리어드', '소발디' 등 이 바닥에서 이름을 날린 항바이러스제의 개발사지만 해당 약물들이 출시할 때만해도 벤처기업이란 이미지가 훨씬 강했다.2024년 현재, 우리는 어엿하게 길리어드를 빅파마라 부른다. 바이오벤처라 불렸던 이 회사는 창립 30여년 만에 세계 10위권 제약사로 성장했다.특히, 다국적제약사 중 상대적으로 작은 규모를 유지하며 효율적인 조직을 추구하는 길리어드의 문화는 많은 제약사들의 참조 대상이 되고 있다. 우리나라 말로 '일당백'의 효율을 노리면서, 임직원들에 대한 처우는 최상급이라는 평가를 받고 있다.여기에 길리어드는 파이프라인 측면에서 최근 새로운 변신을 꿰하고 있다. B형간염, C형간염, HIV 등 항바이러스제가 주축이었던 길리어드는 국내에서도 본격적인 항암제 시장 진출을 준비 중이다.'원래 잘하던 것과 최신 트렌드'라는 두마리 토끼를 잡으려는 길리어드. 한국법인 권은영(47) 인사팀 상무를 만나, 성장의 원동력이 되는 길리어드의 조직문화와 근무환경에 대해 들어 봤다.권은영 상무-회사의 매출 규모가 있는 만큼, 작은 조직을 유지하면서 만족도를 끌어 내기 위해선 그만한 특징적인 문화가 있을 것이란 생각이 든다.=길리어드는 자유로운 분위기 속에서 직원들이 주도적으로 일하는 문화를 갖추고 있는 것이 차별점이다.회사 구성원들이 비교적 젊은 편인데, 그만큼 에너지가 넘치고, 새로운 경험과 도전을 추구하는 회사 분위기이다. 회사 대내외 행사가 있을 때마다 누구 하나 빠지는 사람 없이 활발히 참여하고, 아이디어도 서로 자유롭게 활발히 공유한다.임직원 개개인 모두 본인 분야의 전문성이 매우 높고 혁신적인 의약품과 질환 영역에 대한 이해도가 뛰어나다. 직원들과 이야기를 나눠보면, 길리어드의 장점으로 혁신적인 의약품과 회사에 대한 자부심을 꼽는 분들이 많다. 이는 어려운 질환 분야에서 완치를 목표로 하는 의약품을 연구, 개발, 공급한다는 본사의 방향성에 직원들이 공감하고, 한 방향으로 함께 가고 있다는 것을 의미하기도 한다.-회사가 바라는 인재상이 궁금하다. 또 채용 절차는 어떠한가?=신입 채용 시에는 우리 조직 문화와 맞는 인재인지 파악할 수 있도록 지원자의 자세와 마인드를 중점적으로 살펴본다. 길리어드는 오픈마인드, 성장 마인드셋, 오너십을 가지고 주어진 역할 이상으로 해내고자 하는 마인드셋을 중요시 여기며, 이러한 우리 문화에 잘 맞는 분과 함께 성장하고자 한다.제약사 특성상 신입 지원 자격은 직무에 따라 일정 스펙이 요구될 수 있고, 경력직은 제약 산업에서 업무 경험이 있다면 플러스 요인이며, 특정 라이선스가 필요한 직무들은 그에 맞는 역량과 조건들을 확인한다.길리어드는 벤처기업으로 시작해서 빠르게 성장한 역사를 가진만큼, 린(lean)하게 실행하고 효율적으로 일하는 조직이다. 사회와 경영환경이 빠르게 변화하는 만큼 길리어드도 빠르게 변화를 포착하고 기민하게 대응하고 있다.특히 길리어드의 핵심가치 5가지(청렴, 포용, 팀워크, 책임, 탁월) 중에서도 청렴(Integrity)에 대한 지원자의 기준이 회사의 기준에 부합하는지도 중요하다.-임직원 평가 시스템은 어떻게 구축돼 있나?=공식적인 평가는 1년에 한번 연말평가를 실시하고 있다. 연중에는 분기별로 당해년도에 설정한 목표에 대한 검토와 논의가 지속적으로 이뤄지도록 권장한다. 임직원 평가 시에는 동료평가를 참고하고, 팀 리더에 해당하는 매니저는 팀원들의 평가도 받는다. 평가한 내용은 전체적으로 취합하여 상위 레벨에서 논의하고 재검토함으로써, 평가에 대한 일관성과 객관성을 확보하고 있다.-다국적사는 활발한 직무 변경 기회 제공이 장점이다. 길리어드도 많은 기회를 제공할 것 같다.=임직원 모두 길리어드의 문화와 제품에 대한 이해도와 전문성이 높고, 이에 내부 직원의 개발을 위한 다양한 기회를 제공하고 있다. 국가, 직무, 부서의 경계 없이 직무 변경에 대한 의지와 역량이 있다면 충분히 기회를 잡을 수 있는 회사의 방향성과 시스템이 구축돼 있다.직원들은 매년 개인별 능력 개발계획 및 목표(IDP, Individual Development Plan)를 세우는데, 직무변경을 희망하는 팀원은 IDP를 토대로 매니저와 논의해 국내, 해외에서 직무 변경을 논의할 수 있는 기회가 충분히 있다. 현재 국내에 근무하는 직원 중 10% 내외로 글로벌 혹은 리전 역할을 맡고 있고, 실제로 해외에 있는 역할로의 변경에 따라 해외에서 근무하는 분들도 꽤 있다.-포상제도는 어떠한가?=길리어드에는 장기근속 포상, 직원 간 격려 지원금 등의 포상제도가 있다. 기본적인 단기 성과급, 영업 인센티브와 더불어 성과에 대한 시의적절한 인정과 포상을 위한 밸류즈 앳 워크(Values at Work) 등의 제도가 있다.핵심 가치 또는 리더십 약속(leadership commitment) 등 행동양식을 하나 이상 보여준 직원은 G.Thanks 제도를 통해 동료 직원의 추천으로 인정과 포상이 이뤄진다. 근속에 대해서는 포인트 제도를 도입해서 3년, 5년, 10년 및 그 이후 5년 마다 장기근속 포상하고 있다.-끝으로, 길리어드가 자랑하는 복지제도가 있다면?=우선 근속 년 수와 관계없이 전 직원에 25일의 연차 휴가를 부여하고 있어 직원들의 만족도가 높다.또한 우수한 인재를 확보하기 위해 회사의 비전과 장기적인 방향성을 직원들과 공유하고, 동기부여 할 수 있는 다방면의 복지 혜택을 제공한다.직원들에게 자사주를 할인된 가격으로 매입할 수 있는 직원 주식 매입 프로그램(ESPP, Employee Stock Purchase Plan)를 운영하고, 추가적으로 성과 및 직무에 따라 RSU (Stock Unit)을 부여하는 등 우수한 인재들에게 회사의 성장과 성공에 함께 할 수 있도록 몰입도를 높이고자 노력하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'의 보험급여 등재를 위한 여정이 시작된다.관련업계에 따르면, 한국로슈의 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)가 이달 10일 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "DLBCL는 그간 1·2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다. 컬럼비가 등장하면서 국내 재발성 또는 불응성 림프종 환자들을 위한 치료 성적이 앞으로 크게 개선될 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압치료제 '업트라비'의 신규 용량이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국얀센의 업트라비(셀렉시팍) 600㎛ 용량은 현재 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 부산대병원, 한양대병원 등의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.본래 업트라비는 최초 200㎛, 400㎛, 800㎛ 등 3개 용량으로 승인됐는데, 그간 600㎛을 처방할 경우 200㎛과 400㎛을 함께 처방해 왔다. 여기에 600㎛이 추가되면서 복약순응도를 높였다는 평가를 받고 있다.업트라비는 폐동맥고혈압 치료제 중 국내 최초로 선보이는 비프로스타노이드 선택적 IP 수용체 작용제로 혈관 확장 기능에 관여하는 IP수용체에 대한 선택성이 높다. 특히, 국내에서 유일하게 순차적 3제 병용요법에도 보험급여가 인정되는 폐동맥고혈압 치료제이다.기존에 엔도텔린수용체 길항제와 포스포디에스터라제-5 억제제를 사용하고 있었던 폐동맥고혈압 환자가 치료 효과가 충분하지 않을 경우 추가로 '업트라비'를 투여해도 보험급여가 인정된다.하루 2번 복용하는 경구용 약제라는 점에서도 경쟁력이 있으며 폐동맥고혈압 환자에 따라 개별화된 유지용량을 투여할 수 있다.업트라비는 또한 경구용 프로스타사이클린 계열 폐동맥고혈압 치료제 최초로 임상시험 (GRIPHON study)을 통해 사망 및 이환 감소 효과를 확인했다. 총 1156명의 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 한 임상시험 결과, '업트라비' 병용 투여군은 위약군에 비해 사망 또는 이환의 상대적 위험이 40% 감소했다.이뿐만 아니라 기존에 엔도텔린 수용체 길항제와 포스포디에스터라제-5 억제제 계열의 폐동맥고혈압 치료제를 복용 중인 환자에서 업트라비를 병용 투여한 임상시험 결과, 사망 및 이환 위험이 감소한 것으로 나타났다.한편 폐동맥고혈압은 폐혈관의 저항이 증가해 심각할 경우 사망에 이르게 되는 희귀질환이다. 2003년 발표된 연구에 따르면 진단 후 평균 생존기간이 2~3년인 것으로 보고된 바 있다. 폐동맥고혈압의 증상으로는 호흡곤란, 실신, 가슴 통증, 부종 등이 있으며 운동 능력이 현저히 떨어질 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 재논의 판정을 받았던 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 오늘 다시 심판대에 오른다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)가 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.이에 따라 캄지오스가 급여 적정성을 인정받고 건강보험공단과 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 편두통 신약 '아큅타'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국애브비의 경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(GRRP) 편두통치료제 아큅타(아토제판트)는 서울대병원을 비롯해 강북삼성병원, 동탄성심병원, 인하대병원 등의 의료기관 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난달 정식 출시 전후로 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다. 아큅타는 동일 계열 최초의 경구제 옵션으로 주목받고 있다.아큅타는 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 삽화성, 만성 편두통 예방 치료제로, 지난해 8월 유럽에서 월 편두통 발생일수 4일 이상인 성인 환자의 편두통 예방요법으로 허가받은 바 있다.국내 허가 기반은 임상3상 PROGRESS, ADVANCE, ELEVATE 연구다.PROGRESS 임상은 만성 편두통 예방에서 아큅타와 위약의 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐다. 연구에는 만성 편두통 병력(월 두통일 수 15일 이상, 편두통 일수 최소 8일 이상)이 최소 1년 이상인 성인 환자 521명이 아큅타군과 위약군에 1:1로 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 12주 치료 기간 동안 월 평균 두통일 수의 연구시작 시점 대비 변화였다. 임상에서 아큅타군은 기저치 대비 월 평균 두통일 수가 6.9일 감소하며 위약군은 5.1일과 차이를 나타냈다.ADVANCE 연구는 삽화성 편두통 예방에 있어 아큅타군과 위약군의 효능을 비교평가했다. 임상에는 1개월 당 편두통 일수 4~14일인 삽화성 편두통의 과거력이 있는 성인 환자 458명이 포함됐다.임상 결과, 아큅타군의 월 평균 편두통 일 수는 기저치 대비 4.2일, 위약군은 2.5일 감소한 것으로 나타났다.아큅타는 이전 예방 치료에 실패한 환자의 삽화성 편두통 예방 효과를 평가한 ELEVATE 임상에서도 위약군 대비 월 평균 두통일 수를 더 크게 감소시켰다.김병건 노원을지대병원 신경과 교수는 "CGRP 치료제들이 등장하며 편두통 예방 치료에 큰 효과를 보였다. 다만 기존 출시된 약제들은 주사제로 1개월 마다 병원을 방문해야 한다. 경구제의 등장으로 치료옵션의 선택 폭이 넓어졌다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 무관하게 쓸 수 있는 약인데, 제한이 걸린다.'올커머(All-comer)', 제약업계에서는 어떤 질환의 특정 치료단계에서 환자의 거름없이 약을 처방할 수 있는 적응증을 일컫는다.수용체나 유전자 변이와 무관하게 효능을 입증했다. 매력적이고 흥미로운 얘기다. 하지만 아직까지 우리나라 정부는 이같은 올커머 적응증에 대해 보수적인 태도를 고수하고 있다.어찌보면 당연하다. 약물의 쓰임새가 넓다는 말은 사용량의 증가를 의미하고 이는 재정 고민으로 이어진다. 하지만 올커머 약물에 대한 신중함, 혹은 조심성에는 재정 이외의 장벽도 존재하는 느낌이다.분명 임상적 가능성을 입증했고, 식약처의 허가를 받았지만 효능에 차이는 있다. 약물의 기전상 타깃하는 유전자가 있는데, 그와 무관하게 유효성이 도출된 이 약물에 대한 급여 적용을 놓고 현재까지 정부는 '본래 타깃했던 유전자 변이로 한정함'을 고수하고 있다. 조심스러울 수 있고 시간을 두고 지켜볼 필요도 있다.다만 앞선 사례를 봤을 때 시간은 큰 도움이 되지 못했다. 면역항암제 최초로 비소세포폐암 영역에서 올커머 적응증을 들고 나왔던 PD-1저해제 '옵디보(니볼루맙)'는 당시 모든 전문의가 'PD-L1 발현율'이 마커가 아니라는 것에 동의했지만 시기상조라는 분위기를 넘지 못하고 급여기준에 제한이 걸린채 2017년 등재되기도 했다.이후 역시 많은 올커머 신약이 출현했다. 하지만 등재 과정에서 급여 기준에 대한 유한함은 크게 바뀌지 않고 있다.신중함과 함께 절충안 그리고 환자에 대한 고려도 필요하다. 허가당국의 승인을 받고 나온 약의 급여 논의에서 의사들까지 재정 걱정을 이유로 반대의 목소리를 전하는 지금 우리나라에서, 제약사의 터무니 없는 요구가 있다면 당연히 수용할 수 없을 것이다. 하지만 마냥 '어렵다'는 입장의 반복은 문제 해결점이 아니다. 입증된 데이터를 두고 선입견 없는 논의의 장은 뫼비우스의 얽힌 끈을 푸는 황금열쇠다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극희귀질환 치료제 '일라리스'가 보험등재 최종 관문을 통과했다.한국노바티스는 최근 국민건강보험공단과 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)에 대한 약가협상을 타결했다.지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리한 모양새다. 노바티스의 의지가 돋보이는 성과다.일라리스는지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 조건부 급여 판정 이후 지난 4일 약평위에 재상정됐지만 결과는 같았다.다만 지난번 대비 정부가 요구한 추가자료의 범위 축소가 가능성을 열었다. 지난 2월 약평위가 내건 조건을 노바티스는 수용하지 못했다. 그러나 똑같은 수준의 추가자료를 요구하면서 다시 조건부 급여 판정을 내렸을 확률은 크지 않았고 노바티스는 이를 받아 들였다. 정부가 첫번째 이의 신청에서 빠르게 대처하고 추가 자료 범위를 축소한 점 역시 고무적이다.회사 측은 이제 건강보장정책심의위원회를 거쳐 최종 8월부 급여 적용을 기대하고 있다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 새로운 다발골수종 치료옵션이 속속 등장하고 있다.28일 관련 업계에 따르면 화이자의 '엘렉스피오(엘라나타맙)', GSK의 '블렌렙(벨란타맙마포도틴)' 등의 약물들이 다발골수종 영역에서 기대를 받고 있다.엘렉스피오의 경우 얼마전 국내에서도 허가를 획득했다. 엘렉스피오는 식약처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 'GIFT(Global Innovative products on Fast Track)' 제4호로 지정된 바 있다.엘렉스피오는 BCMA-표적요법을 받은 적이 없는 환자 123명을 대상으로 진행된 공개, 글로벌, 다기관, 단일군, 임상 2상 MagnetisMM-3 연구를 통해 유효성을 입증했다.적어도 한 가지 프로테아좀 억제제(PI), 한가지 면역조절제제(IMiD), 한 가지 항CD38 단일클론 항체 치료를 받은 RRMM 환자에서 엘렉스피오 단독요법의 효능 및 안전성 프로파일을 평가했다.연구 결과, 엘렉스피오는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항 CD38 단일클론 항체를 포함해 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자 중 BCMA표적 요법을 받은 적이 없는 환자에서 1차 평가항목인 객관적 반응률(ORR)이 61.0%였고, 반응을 보인 환자 중 56.1%가 매우 좋은 부분 관해(VGPR) 이상의 반응을 나타냈다.엘렉스피오는 얀센의 이중항체 신약 텍베일리(테글리스타맙)와 경쟁구도를 형성할 것으로 전망된다. 텍베일리는 엘렉스피오와 마찬가지로 BCMA와 CD3 수용체를 이중 타깃한다.GSK는 얼마전 미국 임상종양학회 연례학술회의(ASCO 2024)에서 블렌렙을 활용한 'DREAMM-8' 연구 결과 데이터를 발표했다.이 연구는 기존 다발성 골수종 치료법인 포말리도마이드+보르테조밉+덱사메타손 병용요법(PVd)과 블렌렙+포말리도마이드+덱사메타손 병용요법(BPd)을 비교하는 연구다. 다발성 골수성 1차 치료에 최소 한 차례 이상 실패한 환자 300명을 대상으로 진행됐다.발표에 따르면 BPd 병용요법을 시행한 환자의 71%가 1년 뒤 질병의 악화 없이 생존한 것으로 나타났다. 이는 PVd 병용요법(51%) 대비 약 48% 높은 수준이다. 이는 투약 후 1년 뒤 병이 더 진행되거나 사망할 확률이 49%에서 29%로 줄었다는 의미로, 투약 후 위험을 절반 가까이 낮췄다는 해석이 가능하다.지난 2022년 GSK는 BPd 요법이 다발성 골수종 환자의 예후를 개선하지 못했다는 판단 하에 승인 철회를 결정했다. 다만 이후에도 GSK는 후기 단계 임상연구를 통해 블렌렙의 치료 효과를 테스트해 왔다.한편 얀센의 CAR-T 신약 '카빅티(실타카브타진 오토류셀)' 역시 최근 ASCO서 다발골수종 추가 연구를 공개했다.해당 연구에서 카빅티는 기능성 고위험(FHR) 다발골수종 환자 등에서 기존 2차 표준치료인 포말리도마이드+보르테조밉+덱사메타손(PVd) 또는 다라투무맙+포말리도마이드+덱사메타손(DPd) 대비 생존율을 개선했다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 이현수·박지은 기자 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 이번 시간은 제약바이오업계 뜨거운 감자인 경제성평가 면제제도 개선방향에 대해 짚어보겠습니다. 오늘도 김성주 위원과 함께 하겠습니다. 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다.[어 기자] 오늘 급바보 주제는 요즘 아주 핫한 얘깃거리입니다. 바로 '경평면제제도 개선안'입니다.지금 정부가 지난 연말에 발표된 어떤 연구 결과를 토대로, 경평면제제도를 손보겠다는 의사를 밝히면서 업계가 술렁이고 있는데요.위원님, 해당 연구는 어떻게 진행된 것이죠?[김 위원] 심평원 발주로 진행된 연구이며, 2023년 말 보고서가 발표되었습니다. 보고서 제목은 '의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련 연구'이며, 연구책임자는 서울대 이태진교수님입니다.연구책임자로 인해 흔히 '이태진 교수님 보고서'라는 말이 나오고 있긴 합니다. 2015년 도입된 경평 생략 제도의 현황, 문제점을 분석한 후 개선 방안을 제시한 연구라고 생각하면 됩니다.[어 기자] 우선 연구자 분 성향을 봐도, 벌써 조금 무서워집니다. 그래서 연구의 주요 내용은 무엇인가요?[김 위원] 경평 제도 현황, 제도 평가, 외국 사례, 이해관계자 인터뷰와 개선 방안을 담고 있습니다. 아무래도 제약업계 관심은 경평 생략 제도의 개선 방안일 수 밖에 없습니다.보고서에서의 개선 방안 핵심은 경평을 생략하는 것이 아닌 유예하는 제도로 변경해야 한다고 주장하고 있습니다. "선별등재제도의 핵심이 비용- 효과성 평가이고, 외국에서도 평가를 진행하고 있는데 우리나라만 생략하는 것은 문제다"라고 지적하고 있습니다.[어 기자] 경평을 면제하는 것이 아니라 유예한다. 어려운 얘기로 들립니다.[김 위원] 등재 시 경평을 생략하더라도 계약 기간 내 경평으로 재평가 하겠다는 내용입니다.경평 생략 대상 약제 요건도 변경해야 한다고 하고 있으며, 경평이 생략되는 약제로 평가되어도 경평을 어떻게 진행할지 계획서 등을 제출하고, 빠른 기간 내 경평을 토대로 가격 등을 조정해야 한다는 의미입니다. 시기는 최대한 빠르게, 늦어도 계약 만료 전에 해야 한다는 주장을 했습니다.[어 기자] 그냥 들어도 업계의 반발이 상당할 것 같습니다. 경평면제제도를 통해 등재되는 약들은 당연히 경평이 어렵기 때문에 해당 트랙을 타는 것이니까요.[김 위원] 그렇습니다. 경평 생략 제도 요건 변경안이 만족하기 쉽지 않은 조건으로 제시되어 있습니다. 현재에도 경평 생략 제도 적용은 쉽지 않은데 개선안 시행 시 대상 약제는 확연하게 줄어들 것으로 보입니다.한 예로, 현행 환자수 200명 이하가 약제 사용 범위의 환자수를 의미했다면, 개선안에는 독립 질환 기준으로 제시돼 있습니다. 즉, 유전자 타입이나 투여 차수로 인해 200명 이하를 만족하면 적용이 가능했던 약제가 질환 자체가 200명 이하여야 한다는 의미입니다. 췌장암 2차 대상이 200명 이하여도 췌장암 자체가 200명 이하여야 적용이 가능합니다.[어 기자] 이건 단순히 경평 유예를 넘어, 최초에 면제 대상이 되는 약제 자체가 너무 줄어들 것 같습니다.최근 나오는 항암제들 대부분이 특정 유전자를 타깃하는 약제들인데, 차수와 상관없이, 또 유전자 변이와 상관없이 환자수를 책정한다는 얘긴 제도의 대상 자체가 축소되는 건데요.[김 위원] 그 뿐 만이 아닙니다. 간접비교가 되지 않거나 외국에서 경평을 하지 않은 약제라는 기준 등 까다로운 조건을 제시하고 있습니다. 따라서 제약업계는 개선안에 대해 반발할 수 밖에 없는 입장으로 보입니다.그리고 제약업계에서는 경평 생략 제도가 필요한 이유를 경제성평가 때문으로 보고 있습니다. 경평으로 등재되기 어려울 뿐 아니라 평가기간도 매우 길기 때문에 경평이 아닌 다른 등재 방안이 필요하다는 입장입니다. 따라서 경평 생략 제도를 보수적으로 변경하려면, 그 전에 경평 제도의 개선이 필요하다고 주장할 것으로 보입니다.[어 기자] 당연히 나올 수 밖에 없는 얘기죠. 제약업계가 수도 없이 주장해 온 부분입니다. 우리나라 경평에서 ICER 임계값이 낮아, 비용효과성 입증이 어렵다는 부분, 급바보 독자 여러분들은 잘 알고 계실 것이라고 생각합니다.위원님, 해당 연구 내용이 그대로 개선안에 반영되는 것은 아니겠죠?[김 위원] 본 연구가 심평원 발주로 진행된 점을 고려 시 보고서에 담긴 방향으로 제도가 변경될 것으로 보입니다. 제약업계와 간담회를 진행하고 있지만, 늘 그랬듯 정부가 추진하는 방향으로 변경될 가능성이 큽니다.다만, 경평 생략 제도가 진료상 필수약제 요건을 매우 엄격하게 변경하면서 등재되지 못하는 약제를 구제하는 제도로 운영되었다는 점을 고려할 때 보고서 내용 그대로 반영된다면 경평 생략 제도와 진료상 필수약제 간 구분이 모호해질 우려가 있습니다.제약업계에서는 각각의 제도 특성, 경제성평가의 개선을 함께 고려하여 정부와 협의를 진행해야 할 것 같습니다. 언제나 환자의 신약 접근성이 최우선적으로 고려돼야 할 필요가 있습니다.[어 기자] 네. 경평면제제도는 우리나라 등재제도에서 숨구멍과 같은 역할을 해 온 것이 사실입니다. 정부 관계자들도 공식석상에서 경평면제제도에 대한 자부심을 드러냈던 기억이 있습니다.모쪼록 제약업계와 심도있는 논의를 진행하고 합리적인 협의점을 찾아 냈으면 하는 바람입니다. 어 기자의 급바보는 또 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다. 감사합니다.

[데일리팜=어윤호 기자] 급성골수성백혈병 신약 '마일로탁'이 다시 한번 보험급여 등재를 노린다.관련업계에 따르면 한국화이자는 최근 급성골수성백혈병치료제(AML· Acute myeloid leukemia) 마일로탁(겜투주맙오조가마이신)의 급여 신청을 다시 제출했다.마일로탁은 2022년 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 급여 기준 미설정 판정을 받았다. 그리고 지난해 10월 암질심을 통과했지만 이후 논의는 무산됐다.실패를 맛본 마일로탁이 이번엔 등재에 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.이 약은 항체-약물접합체(ADC· Antibody-Drug Conjugate)로 새로 진단된 CD33 양성인 AML 성인 환자 1차 치료에 사용할 수 있다.2021년 12월 국내 승인, CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 ADC로 전체 AML 환자 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용한다. 이를 통해 암세포 성장을 차단하고 세포 사멸을 유도한다.마일로탁의 허가는 만 50~70세 이전에 치료 경험이 없고, 새로 진단된 AML 환자 271명을 대상으로 진행한 임상 연구를 기반으로 이뤄졌다.해당 임상은 ALFA-0701 임상으로 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상으로 진행됐다. 기존 항암화학요법인 다우노루비신 또는 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가했다.그 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(EFS, Event-free survival) 중앙값 17.3개월로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보였다. 유도 실패, 재발 또는 사망 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시켰다.무재발생존기간(RFS, Relapse-free survival) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다.전체생존기간(OS, Overall survival) 중앙값의 경우 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다.

[데일리팜=어윤호 기자] ROS1 표적 폐암치료제 '옥타이로'가 국내 시장에 진입한다.관련업계에 따르면, 한국BMS제약은 최근 식품의약품안전처에 암종불문항암제 옥타이로(레포트렉티닙)의 허가 신청을 제출했다.이 약은 6월 초 식약처로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 구체적인 적응증은 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료 ▲NTRK(Neurotrophic tyrosine receptor kinase) 유전자 융합을 보유한 국소 진행성, 전이성 또는 수술적 절제시 중증 이환의 가능성이 높은 고형암의 치료이다.옥타이로는 지난해 11월 미국 FDA로부터 비소세포폐암치료제로 최초 승인됐다. NTRK 융합 고형암 적응증의 경우 최근 승인을 획득했다.이 약은 다국가 1∙2상 임상 TRIDENT-1 연구를 통해 유효성을 확인했다. 그 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명에서 1차 평가변수인 옥타이로의 객관적 반응률(ORR)은 79%로 나타났다. 무진행생존기간(PFS)은 이전 표적 치료제 대비 2배 가까이 상승했다.객관적 반응률은 특정 기간 내에 치료 받은 환자 중 종양 크기가 감소하거나(부분 반응) 더 이상 암 징후가 없는(완전 반응) 비율로 정의됐다. 반응 지속기간 중앙값은 34.1개월이었다.이전에 ROS1 TKI 치료를 받은 적이 있고, 화학요법 경험이 없는 환자 56명에서 객관적 반응률은 38%·반응지속기간 중앙값은 14.8개월이었다.해당 연구에서는 이전 표적치료제 내성 환자의 치료 효과도 규명했다. 56명의 내성 환자는 ORR 38%, PFS 9개월을 나타냈다. 특히, 내성 돌연변이(G2032R)까지 획득한 환자 17명을 대상으로는 ORR 59%, PFS 9.2개월을 확인할 수 있었다.TRIDENT-1 연구는 조병철 연세암병원 폐암센터장이 교신저자로 나서, '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM, New England Journal of Medicine, IF 176.082)'에 게재돼 화제가 되기도 했다.한편 ROS1 돌연변이 폐암은 전체 폐암의 2%를 차지한다. 표준 치료법은 돌연변이 유전자를 조준하는 표적항암제를 사용하는 것이다. 대표적인 약물로는 '크리조티닙'과 '엔트랙티닙'이 있으며 레포트렉티닙은 차세대 약물로 주목받고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 두배 용량으로 COPD가 아닌, 천식에 승인된 '트렐리지엘립타'가 종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국GSK의 트렐리지200엘립타(플루티카손푸로에이트·유메클리디늄·빌란테롤)는 현재까지 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난 3월부터 보험급여 목록에 이름을 올린 트렐리지200엘립타는 '중간 또는 고용량의 흡입용 코르티코스테로이드 및 지속성 흡입 베타-2 작용제의 병용요법에도 적절히 조절되지 않는 중증 천식' 환자에 대해 처방이 가능하다.이에 따라 GSK가 COPD에 이어 천식까지 처방 영역을 확대할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.트렐리지200엘립타는 ICS/LABA 2제 유지요법에도 불구하고 증상 조절이 되지 않는 18세 이상 성인 천식 환자 2436명을 대상으로 트렐리지 엘립타와 FF/VI(플루티카손푸로에이트/빌란테롤) 2제 복합제를 비교 평가한 3상 임상 CAPTAIN 연구를 통해 유효성을 입증했다.1차 유효성 평가변수로서 치료 24주 후에 각 환자군의 FEV1(1초 강제호기량, Forced Expiratory Volume in 1 second) 변화를 측정한 결과, 트렐리지 엘립타 투여군이 FF/VI 투여군보다 110mL 더 향상된 것으로 확인되며 통계적 유의성을 입증했다.또한 천식 치료에 있어 트렐리지 엘립타의 안전성 프로파일은 약제 성분 및 기존 복합제를 통해 확인된 결과가 유사했다. 가장 흔한 이상반응은 비인두염(13~15%), 두통(5~9%), 상기도 감염(3~6%)이었으며, 중대한 이상반응은 모든 치료군에서 유사하게 발생했다.정재원 인제대 일산백병원 교수는 "천식은 평생 관리가 필요한 만성 호흡기 질환으로 천식 악화를 경험하는 환자들은 적합한 치료를 받는 것이 중요하다"고 설명했다.아울러 "주요 가이드라인에서도 ICS/LABA 2제 요법에도 증상이 조절되지 않는 중증 천식 환자를 위한 최적 치료로서 경구용 코르티코스테로이드 치료가 시작되기 전에 ICS/LABA에 LAMA가 추가된 3제 요법 시행을 권고하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 정부가 경제성 평가 면제제도를 손보려 한다. '개선'이란 타이틀을 달고 있지만 방향은 '축소'를 향하고 있는 듯 하다.건강보험심사평가원 발주로 진행된 한 연구에 대한 보고서가 지난 연말 발표됐다. '의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련 연구'로, 2015년 도입된 경평 생략 제도의 현황, 문제점을 분석한 후 개선 방안을 제시한 자료다.보고서에서의 개선 방안 핵심은 경평을 생략하는 것이 아닌 유예하는 제도로 변경해야 한다고 주장하고 있다. 선별등재제도의 핵심이 비용효과성 평가이고, 외국에서도 평가를 진행하고 있는데 우리나라만 생략하는 것은 문제라는 지적이다.심평원은 이를 토대로 현 경평면제 제도를 수정한다는 복안이다. 이를 위해 향후 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 등과 간담회를 갖고 의견을 조율할 예정이다. 정부의 행보를 바라보는 업계의 표정은 당연히 어둡다.경평면제제도는 말 그대로 경평이 어렵지만 꼭 필요하다 판단되는 약제를 위한 유일한 활로다. 다양한 재정 관리 장치가 포함돼 있고 제도 시행 시점부터 '총액제한'이란 디자인을 끌어 안았다.실제 업계는 현 제도도 문턱이 높다고 주장, 지속적으로 확대 필요성을 강조해 왔다. 물론 이번에 나온 보고서의 내용이 100% 반영되진 않을 것이다. 그러나 보고서를 보면 요건 변경안이 만족하기 쉽지 않은 조건으로 제시돼 있다. 현재에도 경평 생략 제도 적용은 쉽지 않은데 개선안 시행 시 대상 약제는 확연하게 줄어들 것으로 보여진다.실제 보고서는 현행 환자수 200명 이하(경평면제를 받기 위한 통상적 기준)가 약제 사용 범위의 환자수를 의미했다면, 개선안에는 독립 질환 기준으로 제시돼 있다. 즉, 유전자 타입이나 투여 차수로 인해 200명 이하를 만족하면 적용이 가능했던 약제가 질환 자체가 200명 이하여야 한다는 의미다.경평을 유예한다는 근본 취지는 더 어렵다. 제약업계는 항상 ICER 임계값의 탄력 적용을 요구해 왔다. 우리나라의 ICER 수용치가 너무 낮아 경평을 통해 등재되기 어렵다는 얘기는 이제 지겨울 정도다. 경평이 어려운 상황은 유지된 채 경평면제가 아니면 등재되기 힘든 약들이 유예 후 평가를 진행했을 때 등재가 유지될 수 있을지 의문이다.조임이 있다면 풀림도 있어야 한다. 이미 정부는 해외약가 비교재평가, 사용량-약가연동제 개정 등 굵다란 약가인하 기전 시행을 통해 재정 절감안을 구상 중이다.제도 시행 이후 적용 약제가 많아져 개선이 필요하다 판단했을 수도 있다. 하지만 이 제도가 우리나라 등재제도의 '숨구멍' 역할을 해 온 것 역시 사실이다. 그 숨구멍을 좁히려면, 그 전에 다른 구멍을 넓혀 놓아야 한다.

[데일리팜=어윤호 기자] 역시 한번에 결론은 나지 않았다. 최초의 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)는 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 '재논의' 판정을 받았다.경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 약물 자체가 해당 질환에서 최초 치료옵션인 만큼, 단번에 결과를 도출하진 못한 것으로 판단된다.다만 정부가 혁신신약 우대방안을 비롯 신약 가치산정에 대한 개선 의지를 보이고 있는 만큼, 다음 약평위에서 캄지오스의 평가에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다.관련 업계에 따르면 한국화이자는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 신청을 최근 제출했다.빈다맥스는 2021년 초 첫번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA· Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.그리고 2022년 4월 또다시 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했다가 같은해 7월 소위를 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다. 위험분담안을 두고 정부와 제약사 간 합의가 이뤄지지 못한 것으로 판단된다.빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.고가 약인 만큼 관건은 정부와 제약사의 의지이다. 희귀질환 치료제들의 급여 등재 사각지대 문제가 대두되고 있는 만큼, 빈다맥스가 올해는 다른 결과를 만들어 낼 수 있을지 주목된다.손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔다. 하지만 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.

신수희 대표 [데일리팜=어윤호 기자] 노상경 대표의 정년퇴임으로 인한 암젠 한국법인의 2대 지사장에 신수희 한국로슈 헬스케어 이노베이션 클러스터 총괄이 내정됐다.신수희 사장은 지난 2022년 노바티스 한국법인의 전문의약품사업부와 항암제사업부 통합 당시 총괄 대표로 유병재 현 사장이 선임되면서 사임했으며 이후 2023년 2월 로슈에 새 둥지를 틀었다.그는 이번 암젠 대표이사 직을 수락하고 지난주를 끝으로 로슈를 떠났다.신 대표는 1999년 한독약품 입사 이후 사노피 코리아와 한국아스트라제네카에서 당뇨병을 비롯한 다양한 만성질환 영역에서 커머셜 사업부 총괄을 역임한 바 있다.이후 2018년에 한국노바티스 항암제 사업부의 혈액암 비즈니스 프랜차이즈 헤드를 역임했으며, 2019년에 한국노바티스 항암제 사업부 대표로 선임돼 다양한 혁신 항암제의 성공적인 발매와 보험 급여 등재를 이끌어 낸 바 있다.한편 신 대표는 이화여대 약대를 졸업하고, 뉴욕대학교 스턴 경영대학원에서 MBA를 취득했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국에자이의 JAK억제제 '지셀레카'가 종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 국내 다섯번째 JAK억제제인 지셀레카는 현재 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 주요 거점 국립대병원 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난해 11월부터 보험급여 등재 이후 꾸준히 처방 영역을 넓혀가는 모양새다.지셀레카의 최초 급여 적용 적응증은 류마티스관절염 및 증등도-중증 활동성 궤양염이다.급여 기준은 각각의 질환에 대한 보편적인 약제에 적절하게 반응하지 않거나 내약성이 없는 경우로, 65세 이상에서는 TNF-α억제제에도 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 경우다.이 약은 지난해 7월 심평원 약제급여평가위원회에서 류마티스관절염과 궤양성대장염 적응증에 조건부 급여 판정을 받았다.당시 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다고 약평위는 판단했다. 여기서 에자이가 가중평균가격의 90% 이하를 수용해 건보공단과의 상한금액 협상이 생략되면서 빠르게 급여권에 진입했다.국내에는 현재 젤잔즈(토파시티닙)', '올루미언트(바리시티닙)', '린버크(유파다시티닙)' 등 JAK억제제가 처방되고 있다. 향후 지셀레카가 이들 약제 사이에서 얼마나 존재감을 발휘할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.이들 약제는 출시 후 꾸준히 적응증 및 급여 기준을 확대하고 있다. 최초로 개발된 젤잔즈가 지난해 궤양성대장염과 건선성관절염 등 적응증을 추가 확보했고 린버크를 포함한 후발 약물들 역시 아토피피부염, 크론병, 강직성척추염 등 자가면역질환에서 처방 영역을 넓혀가고 있다.한편 지셀레카는 아데노신삼인산(ATP)-경쟁적이고 가역적인 억제제로서, JAK1을 선택적으로 억제한다. JAK1은 염증성 사이토카인의 신호를 전달하는 물질로, 류마티스관절염의 주요 치료 표적으로 꼽힌다.최근 출시된 치료제들이 기전에 따라 JAK2나 JAK3를 억제하기도 하는데, 두 기전 모두 면역세포 증식 및 항상성 조절에 관여해 이상반응이 발생할 수 있다는 의견도 존재한다.이 약은 FINCH1, FINCH2, FINCH3 등 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. FINCH1 연구에서 메토트렉세이트(MTX) 치료를 지속했음에도 중등도-중증인 활동성 RA 환자에게 지셀레카를 투여했을 때 200mg 용량이 12주에서 ACR20을 더 빨리 달성하는 모습을 보였다.

노상경 대표 [데일리팜=어윤호 기자] 출범부터 암젠 한국법인을 이끌어 온 노상경(61) 대표이사가 회사를 떠난다.관련 업계에 따르면 노상경 암젠코리아는 최근 정년퇴임을 확정했다. 이로써 2015년 국내 진출 이후 약 9년간 지속된 그의 임기가 끝나게 됐다.그는 암젠의 안정적인 한국진출과 원활한 자사 신약 접근성 확대에 기여했다는 평을 받고 있다.암젠 한국법인은 노 대표의 지휘 아래 그간 골다공증치료제 '프롤리아(데노수맙)'와 '이베니티(로모소주맙)', 골격계합병증예방약 '엑스지바(데노수맙)', 이상지질혈증치료제 '레파타(에볼로쿠맙)', 급성백혈병치료제 '블린사이토(블리나투모맙)', 다발골수종치료제 '키프롤리스(카르필조밉)' 등 론칭한 6개 품목 보험급여 목록에 등재시켰다.한편 노 대표는 서강대 생물학과를 졸업한 후 한국릴리, 한국로슈, BMS를 거쳐 지난 2007년 바이엘쉐링제약으로 자리를 옮긴 이후 필리핀 바이엘쉐링사장, 바이엘코리아 전문의약품 사업부 대표를 거쳐 암젠코리아 초대법인장으로 2015년 5월 선임됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담즙성 담관염 신약 '엘라피브라노(elafibranor)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.입센이 개발하고 있는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제 엘라피브라노는 지난 10일 원발성담즙성담관염 적응증에 대해 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다.세부적인 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성 문제로 인해 UDCA 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 치료이다.FDA의 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 입센은 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행중이다. 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다.해당 연구에서 엘라피브라노는 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다.한편 지난 5일 유럽간학회 연례학술회의(EASL 2024)에서는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 원발성 담즙성 담관염 환자 161명을 대상으로 엘라피브라노의 안전성과 유효성을 평가하고 있는 임상 3상 ELATIVE의 추가 분석 결과 2건이 연이어 공개됐다.추가로 공개 연구 결과는 72주차 분석 결과로, 엘라피브라노군에 배정된 108명중 30명(28%), 위약군 53명 중에서는 13명(25%)가 72주까지 치료를 유지했다.이 가운데 엘라피브라노군의 생화학적 반응률은 70%에 이른 반면, 위약군은 단 한 명도 생화학적 반응을 달성하지 못했다.