메디포스트 '뉴모스템' 미숙아 대상 2상임상 추가승인

• 변화된 의료환경 반영…종료 즉시 조건부허가 목표

메디포스트가 기관지폐이형성증 치료제로 개발 중인 ' 뉴모스템'의 2상임상을 추가 실시한다고 공시했다.

지난 19일 식품의약품안전처로부터 미숙아의 중증 기관지폐이형성증 예방 및 치료에 대한 뉴모스템의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 2상임상을 승인 받은 것이다. 이번 임상은 기관지폐이형성증 발병 가능성이 높은 저체중 미숙아 60명을 대상으로 내년 초부터 삼성서울병원과 서울아산병원에서 동시 실시된다.

앞서 종료됐던 2상임상에서 '뉴모스템'의 안전성 및 부분 탐색적 유효성을 확인받았지만, 최신 신생아 치료 기술과 의료 환경을 반영하고자 새로운 임상을 추가 실시하게 된 것이다.

'뉴모스템'은 기도 및 폐포 손상에 따른 합병증이 심각하고 미숙아 사망의 주요 원인이기도 한 기관지폐이형성증의 예방 및 치료제로서, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 줄기세포를 원료로 한다. 폐조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과 덕분에 의료계로부터 많은 기대를 받고 있으며, 2012년 보건복지부 '보건의료기술연구개발사업'의 '줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄' 연구 과제로 선정돼 임상시험 비용 등 연구비를 정부로부터 지원받고 있다.

임상 완료 후 상용화될 경우, 일정 재태 기간 미만의 조산아와 저체중 출생아 등 국내 미숙아의 생존율 및 예후 향상에 기여할 수 있을 것으로 기대된다.

새로운 2상임상은 이전 임상에서 유효성이 확인된 환자군을 특정하고, 이들의 예후분석 지표를 명확히 함으로써 '뉴모스템'의 치료적 가치를 입증하는 데 초점을 맞추게 된다.

메디포스트 측은 "이번 임상 추가 실시로 '뉴모스템'의 출시가 기존 계획보다 늦어질 수 있으나, 신약 가치 향상, 미숙아 질환에 관한 의학적 기여도 증대, 장기적인 연구비 절감 등을 고려해 최선의 결정이라고 판단했다"며, "이번 임상을 통해 피험자 증례 수를 추가 확보할 수 있으므로, 종료 즉시 식약처에 희귀의약품 지정을 신청해 조건부 품목허가를 획득한다는목표를 세웠다"고 밝혔다.

한편 한국과 달리 미국에서 진행 중인 '뉴모스템'의 임상시험은 아직 초기 단계여서 임상 변경 및 추가 실시 계획이 없는 것으로 알려졌다.