암젠 PCSK9억제제 레파타, 서울대병원 처방권 입성

• 스타틴으로 조절 어려운 HoFH 환자 타깃…비급여 이슈는 여전

HoFH치료제 레파타

PCSK9억제제 '레파타(암젠)'가 종합병원 처방권에 안착하고 있다.

6일 관련업계에 따르면 레파타(에볼로쿠맙)는 서울대병원의 12월 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다. 서울대는 이 약을 이미 응급 DC를 통해 처방하고 있었다.

레파타는 유전성 내분비 극희귀질환의 일종인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH)치료제로 스타틴으로 조절이 어려운 환자에게 애드 온(Add-on)해 처방하는 약이다.

큰 영역으로 보면 단순히 '고지혈증치료제'라 볼 수 있지만 HoFH는 정상인보다 심장마비가 30년 일찍 오고, 조기에 사망위험이 생긴다.

HoFH는 지난해 6월 산정특례 대상으로 선정됐지만 진단기준에 유전자 검사가 필수조건으로 포함되고 약제(레파타)가 비급여인 상황으로 인해 언맷 니즈(medical unmet needs)가 존재하는 상황이다.

따라서 레파타가 주요 종합병원의 처방권에 정착하더라도, 급여 문제가 해결되지 않는 이상 처방 활성화까지는 시간이 걸릴 것으로 판단된다.

김효수 서울대병원 심장내과 교수는 "스타틴에 PCSK9억제제를 추가하면 LDL-콜레스테롤 수치가 300mg/dL 이상이었던 HoFH 환자가 150mg/dL까지 떨어진다. 생명 연장에 핵심 치료제라 할 수 있다"고 말했다.

한편 PCSK-9억제제는 레파타 외 사노피의 '프랄런트(알리로쿠맙)'이 허가돼 있다. 다만 이 약은 '원발성 고콜레스테롤혈증(이종접합 가족형 및 비가족형), 또는 혼합형 이상지질혈증을 가진 성인 환자의 치료를 위해 식이요법에 대한 보조요법'에 사용이 가능하며 레파타와는 차이가 있다.