암세포 억제 신약 '타니비루맵' 개발단계 희귀약 지정

• 식약처, 총 241품목 확대 공고...개발단계 약제는 19개로 늘어

파멥신이 혈관에서 암세포 성장과 전이를 억제하는 기전으로 개발 중인 VEGFR-2/KDR 항체타겟 치료제 타니비루맵이 식품의약품안전처 지정 개발단계 희귀의약품에 포함됐다.

식약처(처장)는 2일 희귀의약품 지정에 관한 규정(식약처 고시)에 따라 희귀의약품 2품목과 개발단계 희귀의약품 1품목을 지정한다고 공고했다.

이에 따라 희귀의약품은 총 214품목, 개발단계 희귀의약품은 19개가 된다.

개발단계 희귀약 목록에 19번째로 이름을 올린 파멥신의 타니비루맙은 암세포 성장을 돕는 혈관내피 성장인자(VEGF/VEGFR2)를 억제해 종양의 성장과 전이를 막는 신약이다.

암세포는 산소가 부족한 환경에서 다량의 혈관내피세포성장인자 (Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF)를 주변 조직으로 내보낸다. VEGF는 혈관내피세포성장인자 수용체2 (VEGF receptor, VEGFR2)에 결합해 새로 혈관을 생성한다.

혈관이 새로 만들어지면 종양 성장에 필요한 양분과 산소의 이동 통로 역할을 해 전이를 일으키는 원인이 된다.

타니비루맙은 혈관내피세포 내 VEGF/VEGFR2 신호 전달을 억제해 종양에서 신생혈관 형성을 저해한다.

파멥신은 "신생혈관 형성을 억제함으로써 특정 암에 효과를 보이는 표적항암제와 달리 모든 고형암에 대해 넓게 활용할 수 있다"며 장점을 밝혔다.

타니비루맙과 같은 기전의 항체 또는 단백질 의약품으로는 아바스틴(Avastin), 루센티스(Lucentis), 아일리아(Eylea), 사이람자(Cyramza)가 있다.

새로 희귀의약품 연번 240번과 214번에 등록된 품목은 말단비대증 치료제와 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제다.

240번째 희귀약에 지정된 페그비소만트(주사제)는 수술과 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으면서 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-I 농도가 정상화되지 않는 성인말단비대증 치료에 쓰인다.

241번 라불리주맙(주사제)은 주로 야간에 용혈 현상을 일으켜 혈색 소변을 일으키는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용된다.

이 질환은 적혈구 세포막 구성 등에 관여하는 X-염색체에 돌연변이가 생겨 발생한다.