"루피나미드 적응증 확대, 탄탄한 임상시험 주효"

• 식약처 중앙약심, 희귀약 지정·1세 이상 투여 합의
• "개발사, 4세 이상 소아 타깃 임상서 안유 충분히 확보"

[데일리팜=이정환 기자] 식약처 중앙약사심의위원회가 간질 치료제 이노베론필름코팅정(성분명 루피나미드) 투여 적응증을 '기존 4세 이상'에서 '1세 이상'으로 확대하고 희귀의약품으로 지정하는데 합의한 배경에는 개발사의 꼼꼼한 임상시험 디자인이 있었다.

1세 이상 소아환자에 대한 루피나미드 투여 적정성을 입증하기 어려운 상황이었지만, 개발사 한독이 4세 이상 환아 대상 임상시험을 제대로 설계해 약효·안전성을 입증한 게 적응증 확대에 긍정 영향을 미쳤다.

24일 중앙약심 회의록에 따르면 약심위원들은 임상시험이 처음부터 소아를 타깃을 디자인 된 점, 직접 데이터가 없어도 청소년 대상 안유 입증 시 1세 이상 사용을 긍정 검토하는 점 등을 근거로 루피나미드 확대에 합의했다.

루피나미드는 '4세 이상의 환자에서 레녹스-가스토 증후군(이하 LGS)과 관련된 간질 치료시 부가 요법'이 기존 적응증이다.

구체적으로 중앙약심에 상정된 루피나미드 안건은 희귀약 지정기준 적합여부와 1세 이상 투여적응증 확대다.

희귀약 지정의 경우 환자수 산정 타당성 기준에 따라 루피나미드가 국내 환자수 2만명 이하 질환에 쓰는 약인 점이 인정됐다.

1세 이상 적응증 확대는 제출된 4세 이상 환아 임상시험 데이터와 국내 소아 대상 연구자료, 질환 특성 등이 종합돼 확대키로 결정됐다.

심사에 참석한 A위원은 "LGS 간질 소아환자가 고통받는 반면 쓸 수 있는 약이 제한적이고 대체약은 효과가 미미하다"며 "환자 입장에서 1세 이상으로 대상연령이 확대되는 것은 도움이 되며, 현재 자료로도 충분히 입증된다"고 피력했다.

다른 B위원은 "뇌 발달과정 등을 고려해 4세 이하 소아와 그 이상 소아를 구분하는 게 의미가 있다면 직접 입증자료는 미약하다"며 "다만 현재 환아에 많이 쓰이는 약인 점을 고려하면 확대하는 게 타당하다고 본다"고 밝혔다.

C위원은 "현재 허가된 대체약은 부작용이 많다. 루피나미드는 실험데이터긴 하지만 뇌 성장, 정신지체, 발달장애 개선에 도움이 된다"며 "소아과적으로는 해외서도 허가됐고 환자 측면에서 선택 여지가 없어 임상적으로도 도움이 된다"고 말했다.

D위원도 "다른 약은 성인에서 먼저 효능·효과 입증 후 소아로 적응증을 확대하는 반면, 이 약은 처음부터 소아 대상 LGS를 타깃으로 개발된 약"이라며 "보통 성인 안유가 입증되면 청소년을 대상으로 사용하는 케이스가 있고, 청소년 사용이 허가되면 1세 이상 소아 사용도 고려된다. 잘 설계된 임상으로 4세 이상 안유를 입증받았으므로 적응증 확대가 가능할 것"이라고 했다.