[칼럼] 임상시험, 목적이 수단을 정당화할 수 없다

• 김정현 엘케이파트너스 변호사(약사·변리사)

코로나19가 연내 기승을 부리면서 치료제 개발 등 연구에 대한 열기가 뜨겁다. 국내 제약 시장이 신약 개발에 관심이 높아졌다는 사실 그 자체만으로도 매우 고무적인 일이다.

하지만 임상시험 절차에 대한 교육은 치료제 개발에 대한 관심에 비해 강조되지 않는 것 같다. 실제로 줄기세포와 같은 소위 혁신적인 신약일수록, 임상시험의 절차적 중요성은 간과된 채 극소수 환자에서 발현한 효과만을 근거로 제품 자체의 신규성과 혁신성만 강조하는 사례들을 어렵지 않게 찾을 수 있다.

하지만 진단기기나 키트 등과는 달리 의약품은 인체에 직접 투여된다는 특징이 있다. 그렇기 때문에 허가 전 단계의 모든 신약은 잠재적인 위험이 있고, 실제로 사용되기 위해서는 인간에 대한 실험인 임상시험을 필수적으로 거쳐 안전성과 유효성을 입증해야 한다.

특히 임상시험은 국제적으로 정해진 엄격한 윤리지침 등에 따라 수행되는데, 이는 연구자, 연구기관, 윤리위원회, 의뢰자 및 규제기관의 공동의 노력이 요구되는 영역이다.

① 임상시험 의뢰자가 임상시험계획서를 작성하여 식약처와 실시기관 내 임상시험심사위원회(IRB)에 승인신청을 하면, ② 식약처와 실시기관 내 임상시험심사위원회(IRB)에서는 임상시험계획서를 검토한 후 그에 대한 승인여부를 결정한다. ③ 이후 임상시험 의뢰자가 신약후보물질에 대한 안전성과 유효성을 검증하기 위해 시험책임자에게 임상시험 실시를 요청한 후 동의서를 받아 임상시험을 진행하게 되고, ④ 식약처는 해당 임상시험 데이터를 기반으로 신약후보물질의 안전성과 유효성을 평가하여 시판 허가 여부를 결정하게 된다. ⑤ 전 과정에서 식약처는 임상시험 실시기관, 임상시험 의뢰자, 시험책임자 등에 대한 실태조사를 실시할 수 있다.

즉, 허가를 받으려는 신약의 안전성과 유효성은 규제기관 등으로부터 승인을 받은 임상시험계획서를 준수하는 것에서부터 출발하며, 엄격하게 통제된 임상시험 절차를 통해 규제기관이 판단하기에 충분한 수준의 데이터를 도출하는 것에서 비로소 완성된다. 따라서 여기서 연구자나 연구기관이 해야 할 일은 임상시험계획서의 철저한 준수이고, 규제기관이 해야 할 일은 해당 데이터에 대한 철저한 검증이다.

그럼에도 불구하고 몇몇 업체들은 절차를 무시하고 신약 물질의 혁신성만 강조하기 바쁘다. 하지만 인체에 투여되는 의약품에 대한 효능은 정해진 절차를 통해서만 입증 가능한 영역임을 간과하지 말아야 한다.

과거 손발이 없는 기형아를 낳는 탈리도마이드의 끔찍한 부작용은 인간에 대한 충분한 임상시험 데이터가 부족한 상황에서 안전성을 맹신하고 먼저 허가가 이루어졌기에 발생한 것이었다. 하지만 임상시험은 미래의 환자들을 위해 현재의 인간이 그 효능을 증명하기 위한 도구가 되는 절차로서 그 어떤 분야보다 목적이 수단을 정당화하여서는 안 되는 분야이다.

따라서 연구 개발에 대한 열정이 비록 선의라 하더라도, 정해진 임상시험 절차의 준수는 절대 양보될 수 없는 영역이다. 생명 윤리와 안전은 기본 원칙이 준수되어야 하며, 그 예외가 적용되기 위해서는 적어도 기준과 절차에 대한 합리적 근거를 제시할 수 있어야 할 것이다.