HLB테라퓨틱스, 희귀암치료제 美 동정적 사용 승인

• 미 오클라호마 대학에서 첫 투여 시작

[데일리팜=지용준 기자] HLB테라퓨틱스는 교모세포종 치료제로 개발중인 신약물질 ‘OKN-007’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 소아 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용’ 승인을 받아 약물 투여를 시작했다고 18일 밝혔다.

‘동정적 사용’은 FDA에서 장기간 생명을 위협하거나 중증 환자에 대한 적절한 치료제가 없을 때 아직 개발중인 신약 치료제의 사용을 허가하는 제도다.

이번 약물 투여는 미국 오클라호마 대학(University of Oklahoma) 어린이병원 전문의인 맥널(Rene McNall) 박사 제안으로 이뤄졌다. 맥널 박사는 재발성 산재적 내재성 뇌교종 환자를 대상으로 지난 달 OKN-007의 첫 투약을 시작했으며 1개월 동안 특별한 부작용이 관찰되지 않았다. 이달 중 두번째 환자에게 투여될 예정이다.

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 오블라토가 개발 중인 OKN-007은 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 임상 2상을 진행중이다. OKN-007이 교모세포종과 함께 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서도 효능을 보임에 따라 오블라토는 소아희귀질환인 산재적 내재성 뇌교종 치료제로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암으로 보통 5세~10세 사이의 어린아이에게서 발병한다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과한 중증 질환이다. 균형감각 이상과 두통을 일으키며, 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지고 심할 경우 시력까지 잃는 것으로 알려졌다.

HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “FDA의 동정적 사용 승인을 통해 항암신약 후보물질 OKN-007을 교모세포종에 이어 산재적 내재성 뇌교종으로 확대할 수 있는 가능성이 확인됐다”며 “환자 투여를 통해 추가적으로 데이터를 축적하고 치료 효과를 검증해 갈 것”이라고 말했다.