심평원 넘어선 '킴리아', 눈에 띄는 2가지 포인트

• 국내 승인 10개월 만에 약평위 통과
• 타 혁신신약 대비 이례적 속도…환자·정부·제약사 능동 대처

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 맞는 주사 비용이 5억원, 하지만 그 '한번'으로 암의 완치를 기대할 수 있는 시대가 가시화되고 있다.

노바티스의 CAR-T 신약 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 보험급여 적용을 위한 건강보험심사평가원의 모든 관문을 통과했다. 지난 13일 '2021년 제1차 약제급여평가위원회'에서 급여 적정성을 인정 받은 것.

아직 국민건강보험공단의 약가협상 절차가 남아 있다. 이 또한 쉽지 않은 과정이지만 킴리아의 이번 약평위 통과는 고무적이다. 하나는 속도, 또 하나는 급여 기준 면에서 킴리아의 사례는 눈여겨 볼 필요가 있다.

식약처 허가 후 열달…'염원'의 작용

킴리아의 보험급여 등재 절차는 그야말로 핫이슈다. 급여 신청, 심평원의 암질환심의위원회, 약평위 상정 등 각 단계마다 업계, 환자 그리고 미디어의 관심을 받았다.

이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 시작했다. 그리고 6개월 뒤 암질심에 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 결과가 언론을 통해 공개되자마자, 한국환자단체연합회 등은 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서, 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다.

결국 킴리아는 같은해 10월 암질심을 통과했다. 이날은 심평원이 암질심 결과 공개를 실행한 첫날이기도 했다. 그리고 킴리아는 2022년 새해 첫 약평위 문턱도 넘어섰다. 이번 약평위 역시 상정 소식이 알려지자마자 환단연 등 단체들의 성명이 쏟아졌다.

MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 는 5년(비소세포폐암 1차요법 등에 대한 급여 확대)이 걸린 일이다.

애타게 기다리는 환자 입장에서는 10개월도 속타는 시간이다. 그러나 우리나라에서 혁신 신약들의 등재 절차에 소모되는 시간을 고려하면 두 약제의 질환, 환자수 등 상황이 다름을 감안한다 하더라도, 킴리아의 속도는 빠르다. 이번 성과는 환자들의 '염원'과 실행력의 하모니가 적잖게 작용했을 가능성이 높다. 정부 역시 부담을 가질 수밖에 없는 상황이었다. 또 노바티스 한국법인의 본사 설득을 통한 분담안도 기동력이 됐을 것으로 판단된다.

한국환자단체연합회는 지난 13일 국제전자센터 앞에서 킴리아-키트루다 급평위 통과 촉구 기자회견을 진행했다.

소아 B-ALL 적응증의 쾌거…성과기반서 제외

약평위가 설정한 킴리아의 2개 적응증 중 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia)의 급여 기준이 상대적으로 자유롭다는 점도 살펴 볼 부분이다.

킴리아의 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다.

경제성평가면제제도로 등재 절차를 진행중인 킴리아는 기본적으로 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액제한형이 적용된다.

킴리아는 초고가 신약인 만큼, 총액제한형 외 추가 적인 옵션이 붙을 것이라는 예상이 지배적이었다. 실제 정부는 그간 고가 신약의 보장성 확대 대안으로 성과기반형과 총액제한형 융합을 꼽아 왔다.

예상대로 DLBLC의 경우 성과기반형 유형이 추가됐다. 성과기반형은 투약 후 치료 유효성에 따라 약제비를 지급하는 유형이다.

하지만 B-ALL 적응증에는 총액제한형 외 다른 옵션이 붙지 않았다. B-ALL 한정이지만 보다 부담없는 투약을 인정한 셈이다. 다양한 면에서 킴리아의 행보는 시선을 끌고 있다.

좋지만 비싼 약, 킴리아가 남은 절차를 극복하고 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을 지, 지켜 볼 부분이다.