중국 항암제 '브루킨사' 2상 자료로 MCL 적응증 허가

• 외투세포림프종 발병 환자 연간 100명 내외... 3상 임상 어려워

[데일리팜=이혜경 기자] 중국 제약회사 베이진의 국내 1호 신약 '브루킨사캡슐80mg(자누브루티닙)'이 치료적 임상시험자료(2상)만으로 외투세포림프종(MCL) 적응증을 확보했다.

'의약품의 품목허가·신고·심사 규정' 제7조제6호 바목 대체의약품 또는 치료법이 없거나 국내·외 임상시험 대상 환자수가 적어 치료적 확증 임상시험이 어렵다고 인정되는 적응증의 경우 치료적 탐색 임상시험자료로서 치료적 확증 임상시험자료를 갈음할 수 있다'는 조건을 충족했다는 전문가 의견이 있었기 때문이다.

3일 식품의약품안전처가 공개한 지난 1월 21일 중앙약사심의위원회 회의록을 보면 '외투세포림프종 치료 희귀의약품 관련 허가자료 제출요건의 타당성 자문 심의가 진행됐다.

이날 회의에서는 브루킨사 적응증 가운데 '이전에 한가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포림프종'에 대해 치료적 탐색 임상자료로서 치료적 확증 임상자료를 갈음하기로 결론을 냈다.

대체 치료제가 여러 나라에서 허가돼 있는 상황에서 연간 발병 환자수가 100명 내외로 희소 질환인 MCL 1차 치료에 실패한 환자를 모집, 3상 임상 시험을 진행하기엔 현실적으로 어렵다고 봤다.

브루킨사는 MCL 2차 치료제로, 현재 진행 중인 3상 임상시험은 없으며 1차 치료제로서 3상 임상시험이 진행 중이다. 국내에서 진행 중인 임상시험은 없었다.

이와 관련 중앙약심 위원들은 "문헌상 비교임상에 대한 자료는 거의 없을 것으로 보이고, 희소 질환으로 연구를 진행하기 어려운 질환"이라며 "1차 치료에 실패한 환자를 모집해 3상 임상을 진행하는 것은 현실적으로 어려워 보인다"고 말했다.

또 2상 연구만으로도 이전 치료제보다 효능성이 우월하고, 부작용 측면에서도 안정적인 면을 보였다는 의견도 있었다.

다만 현재 진행되고 있는 1차 치료제로의 3상 임상시험 결과에 따라 부작용에 대한 평가와 의약품 사용 후 MCL 적응증을 기반으로 안전성·유효성 관련 자료를 모니터링해 보고 할 필요가 있다는 의견도 있었다.

한편 브루킨사는 지난 24일 식약처로부터 허가를 획득했다.

이 약은 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법 등에서 효능·효과를 인정 받았다.