바이오솔루션, 골관절염 치료제 미국 3상·후속 1상 동시 가동

• 카티라이프 미국 임상 3상 준비…연내 FDA IND 제출 목표
• 후속 파이프라인 스페로큐어 국내 1·2a상 착수…동종 주사형으로 확장
• 자가 이식형 이어 비수술 치료까지…골관절염 포트폴리오 강화

[데일리팜=최다은 기자] 바이오솔루션이 골관절염 세포치료제 개발 전략을 투트랙으로 확대하고 있다. 정식 품목허가를 받은 자가 연골세포치료제 '카티라이프'는 미국 임상 3상 진입을 준비하는 한편, 후속 파이프라인인 주사형 세포치료제 '스페로큐어'는 국내 임상 1·2a상에 착수하며 차세대 골관절염 치료제 시장 공략에 나섰다.

카티라이프가 임상과 허가를 통해 플랫폼을 검증한 제품이라면, 스페로큐어는 이를 동종·주사형으로 확장한 파이프라인이다. 바이오솔루션은 자가·이식형 치료제에서 동종·비수술 주사형 치료제로 영역을 넓혀 골관절염 치료 포트폴리오를 구축한다는 전략이다.

스페로큐어, 비수술 주사형…차별화 전략

카티라이프의 후속 파이프라인인 스페로큐어는 지난달 식품의약품안전처로부터 국내 임상 1·2a상 시험계획을 승인받으며 본격적인 임상 개발에 돌입했다.

임상은 K&L 등급 2~3의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행된다. 1상에서는 최대 18명을 대상으로 최대내약용량(MTD)과 안전성을 확인하고, 2a상에서는 최대 68명을 대상으로 통증(VAS)과 기능(WOMAC)을 1차 평가지표로 유효성을 평가한다.

스페로큐어는 동종 소아 늑연골 유래 연골세포를 약 200㎛ 크기의 미세 스페로이드 형태로 제조한 관절강 주사용 세포치료제다. 카티라이프와 동일한 연골세포 스페로이드 플랫폼을 기반으로 자가 세포를 동종 세포로, 이식형을 주사형으로 발전시킨 차세대 후보물질이다.

스페로큐어의 가장 큰 차별점은 중간엽줄기세포(MSC)가 아닌 이미 연골로 분화된 연골세포를 사용한다는 점이다. 관절강 내에서 세포가 치료 효과를 유도한 뒤 자연스럽게 제거되는 히트 앤드 런(Hit-and-Run) 전략이 적용됐다. 세포의 장기 생착보다 분비인자(secretome)를 통해 관절 환경을 개선하는 데 초점을 맞춘 접근이다.

바이오솔루션의 대표 골관절염 세포치료제인 카티라이프는 오는 8월 미국 식품의약국(FDA)과 Type C 미팅을 진행한 뒤 후속 Type B 미팅을 거쳐 카티라이프의 미국 임상 3상 프로토콜을 확정할 계획이다. 올해 안에 카티라이프 미국 임상 3상 시험계획(IND)을 제출하는 것을 목표로 하고 있다.

카티라이프는 환자의 늑연골에서 채취한 연골세포를 3차원 스페로이드 형태로 배양해 손상된 연골 결손부에 이식하는 자가 세포치료제다. 국내 임상 3상에서 미세천공술 대비 구조적 개선 효과를 입증해 지난해 정식 품목허가를 획득한 바 있다. 

바이오솔루션은 Type C 미팅에서 미국 임상 개발 방향을 확인한 뒤, Type B 미팅에서는 대조군과 평가지표, 환자 수, 통계분석, 제조·품질관리(CMC) 전략 등을 FDA와 협의해 임상 3상 이후 허가 신청으로 이어지는 개발 경로를 구체화한다는 계획이다.

카티라이프 경험 스페로큐어 '디리스킹'

업계에서는 스페로큐어를 독립적인 신약 후보물질보다 카티라이프 플랫폼의 확장판으로 평가한다.

카티라이프가 국내 임상과 정식 허가, FDA RMAT 지정, 중국 하이난 진출 등을 통해 임상·규제·상업화 경험을 축적한 만큼 스페로큐어도 동일 플랫폼의 제조와 품질관리, 규제 대응 경험을 활용할 수 있다는 분석이다.

다만 스페로큐어는 아직 초기 임상 단계다. 동종 연골세포의 장기 안전성과 구조 개선 효과의 재현성, 임상적 유효성은 앞으로 임상을 통해 검증해야 한다.

바이오솔루션 관계자는 "스페로큐어는 카티라이프에서 검증한 연골세포 스페로이드 플랫폼을 주사형으로 확장한 후속 파이프라인"이라며 "골관절염 치료 포트폴리오를 단계적으로 확대해 시장성을 강화할 것"이라고 말했다.