유한양행, 고셔병 신약후보 유럽 희귀의약품 지정

• FDA 이어 EMA 희귀의약품 지정…글로벌 개발·상업화 기반 확보
• BBB 투과 강점 경구용 치료제…제3형 고셔병 미충족 수요 정조준
• 반복투여(MAD) 임상 진행 중…희귀질환 파이프라인 강화

[데일리팜=이석준 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지위를 확보하며 글로벌 개발에 속도를 내고 있다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

이번 지정은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이은 성과다. 미국과 유럽 양대 규제기관으로부터 잇따라 희귀의약품으로 인정받으며 글로벌 시장 진출 기반을 마련했다는 평가다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 부족한 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계 과학적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며 시판 허가 후에는 최대 10년간 시장독점권이 부여된다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 체내 글루코실세라마이드(GL-1)가 분해되지 못하고 축적되면서 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 증상을 유발한다.

특히 신경계 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 현재 해당 증상을 직접 표적으로 하는 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 꼽힌다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보한 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 계열 약물로 현재 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다.

가장 큰 특징은 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이다. 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1 수치를 유의하게 감소시키는 효과가 확인됐으며 이를 통해 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 중추신경계 증상 개선 가능성을 보여주고 있다.

임상 개발도 순조롭게 진행 중이다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행해 왔으며 지난 5월 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여(SAD) 임상 결과를 처음 공개했다. 현재는 안전성·내약성 및 약동학·약력학(PK·PD) 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상을 진행하고 있다.

유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 및 허가 전략을 구체화하고 환자 접근성 확대에 집중할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "FDA 희귀의약품 지정과 국제학회 임상 데이터 공개에 이어 EMA 희귀의약품 지정까지 받으며 YH35995의 개발 필요성과 잠재력을 다시 한번 확인했다"며 "글로벌 규제기관과 긴밀히 협의해 임상 개발을 가속화하고 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.