머크 신경섬유종증 치료제 '미르다메티닙' GIFT 지정

• 식약처, 신속심사 지원…FDA는 작년 2월 승인
• 시중 신경섬유종증치료제 코셀루고와 경쟁 예고

지난해 2월 미국FDA 승인을 받은 미르다메티닙 성분 '고메클리'

[데일리팜=이탁순 기자] 머크의 신경섬유종증 치료제 '미르다메티닙'이 식약처 신속심사 지원 프로그램인 'GIFT'에 지정됐다. 이에따라 국내 시장 진입이 더 빨라질 것으로 전망된다.

식품의약품안전처에 따르면 지난달 20일자로 미르다메티닙을 GIFT 대상으로 지정했다.

GIFT는 식약처가 신속한 제품화 지원을 통해 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 2022년 9월부터 운영하는 신속심사 프로그램이다.

GIFT 대상은 생명을 위협하는 질환, 기존 치료 대안이 없는 희귀질환, 혁신형제약기업 개발 신약 등 혁신성이 뛰어난 의약품이다.

식약처는 이들 조건을 만족하는 신청 의약품에 대해 혁신적 치료 효과, 공중보건 위기 대응 기여도, 개발사의 노력 등을 종합적으로 평가해 지정한다.  

GIFT에 선정되면 심사 기간이 최소 25% 단축(120근무일→90근무일)된다.  

이를 위해 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용되고, 품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통이 이뤄진다. 더불어 규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.

미르다메티닙은 GIFT 지정 64호 의약품이다. 식약처에 신청된 효능·효과는 '증상이 있고 완전 절제가 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 2세 이상 소아 및 성인 환자의 치료'이다.

이 약은 Mitogen-activated protein kinase kinase 1 및 2(MEK1/2)의 선택적 억제제로서, MEK 활성을 차단하여 미토겐 활성화 단백질(MAP)의 Extracellular regulated kinase 1 및 2(ERK1 및 ERK2)의 인산화 억제를 통해 항종양 활성을 나타낸다.

미국FDA에서는 패스트트랙을 통해 지난해 2월 11일, EMA는 지난해 7월 17일 승인됐다. 국내에서는 작년 12월 11일 희귀의약품으로 지정됐다.

미르다메티닙은 미국 바이오텍기업 '스프링윅스 테라퓨틱스'가 개발했다. 스프링윅스 테라퓨틱스는 재작년 4월 39억달러에 독일 머크사에 인수돼 이 약의 글로벌 판권은 머크가 갖고 있다.

이 약이 시판되면 기존 신경섬유종증 치료제인 코셀루고(셀루메티닙, AZ)와 경쟁하게 될 것으로 보인다.

코셀루고는 신경성유종증 1형 치료제로 2024년 1월부터 3세 이상 환자에게 건강보험 급여가 적용되고 있다.

신경섬유종증은 피부와 중추신경계에 동시에 특징적인 이상을 보이는 신경피부 증후군 중의 하나로, 여러 가지 아형 중 제1형 신경섬유종증이 가장 흔하다. 신경섬유종이 생긴 위치에 따라 뇌종양 증상을 보일 수 있고 척추에 있는 경우 척추 측만증이 생길 수도 있다. 국내 환자는 2024년 기준 6490명으로 알려졌다.

최근 코셀루고 급여 삭감 사례가 늘어나면서 신경섬유종증 환자와 의료진 사이에서 급여 기준을 개선해야 한다는 목소리가 커지고 있다.