유전성혈관부종치료제 '탁자이로', 공단 약가협상 돌입

• 2021년 식약처 허가 후 지난 11월 약평위 통과
• 임상 통해 발작 횟수 감소 입증...새 치료옵션 기대

[데일리팜=어윤호 기자] 유전성혈관부종 약물 '탁자이로'가 보험급여 등재를 위한 마지막 관문에 들어섰다.

한국다케다제약은 보건복지부 명령에 따라, 국민건강보험공단과 유전성혈관부종(HAE, Hereditary Angioedema)치료제 탁자이로(라나델루맙)에 대한 약가협상을 시작했다. 2021년 2월 식품의약품안전처 허가 후 약 5년 만에 최초 성과다.

치료제가 부족한 유전성혈관부종 영역에서 탁자이로가 약가협상을 타결하고 새로운 치료옵션으로 등극할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 탁자이로는 지난 11월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다.

유전성 혈관부종은 C1-에스테라제 억제제(C1-lNH) 단백질의 이상으로 인해 신체 곳곳에 예측 불가능한 급성 부종이 반복적으로 발생하는 희귀질환이다.

호흡기 부종은 호흡 곤란이나 질식으로까지 이어질 수 있고, 위장관 부종은 극심한 통증과 장폐색 등 응급 상황을 초래한다.

환자의 약 40%는 5세 이전, 75%는 15세 이전에 첫 발작을 겪지만 대다수가 '진단 방랑'을 거쳐 성인이 된 이후에야 정확한 진단에 이른다. 국내 추정 환자 수가 약 1000명임에도 작년 기준 진단 사례가 200~250명에 불과한 이유다.

실제로 진단 받기까지 평균 19년이 소요되며, 진단 이후에도 환자들은 예측 불가능한 발작과 응급상황에 상시 노출된다.

그러나 그간 국내에선 근본적인 치료를 받을 수 있는 약물에 대한 접근성이 낮았다. 따라서 의료현장에서는 탁자이로의 급여 등재 필요성이 지속 제기돼 왔다.

치료제가 부족한 유전성혈관부종 영역에서 탁자이로가 건강보험공단과 약가협상을 타결하고 새로운 치료옵션으로 등극할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 탁자이로는 3상 HELP 연구를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 탁자이로는 2주기 투약군은 위약군 대비 유전성혈관부종의 월평균 발작 횟수를 87%, 4주마다 투여한 군은 74% 감소시킨 것으로 나타났다.