희귀의약품 지정 기준 확대…대체약보다 개선입증 자료 생략

• 식약처, 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정안 행정예고

[데일리팜=이탁순 기자] 앞으로 대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선됐음을 입증하는 자료를 제출하지 않아도 희귀의약품으로 신속 지정 받을 수 있게 된다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀질환자에게 다양한 치료 기회를 제공할 수 있도록 희귀의약품 지정 기준을 확대하는 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정'(식약처고시) 개정안을 4일 행정예고했다고 밝혔다.

'식의약 안심 50대 대표 과제'로 추진되는 이번 개정안은 '희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품'에 해당하면 기존의 희귀의약품 지정을 위해 필요한 '대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선되었음을 입증하는 자료'를 제출하지 않아도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있도록 지정 기준을 확대했다.

희귀질환은 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 질병관리청에서 지정·공고한다.

또한, 업체가 희귀의약품 지정 신청 시 제출하는 자료 요건을 지정 기준별로 명확히 마련해 예측가능성을 높였다.

식약처는 올해 7월부터 희귀의약품 관련 제도개선을 위해 '희귀의약품 제도개선 협의체'를 운영해 지정 기준 완화를 포함한 다양한 개선 방안에 대해 충분한 논의 과정을 거쳐 왔다.

식약처는 이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회'를 만드는 데 도움을 줄 것으로 기대한다고 밝혔다.

고시 개정안에 대한 자세한 행정예고 내용은 ‘식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 입법/행정예고’에서 확인할 수 있다.