희귀약 105개 통합...리루졸 등 재지정

• 식약청, 전문약 전환된 메실산이매티닙 등 2개 삭제

국내 환자수가 2만명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용되는 희귀의약품이 총 105개로 조정됐다.

식품의약품안전청은 20일 환자수가 적고 치료방법과 대체의약품이 없어 국내에 긴급한 도입이 필요한 프로티렐린 등 희귀의약품 총 105개 성분을 통합 고시했다고 밝혔다.

이번 고시는 매년 전년도 생산(수입) 실적 등을 토대로 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 희귀의약품을 통합 지정한데 따른 조치다.

개정된 고시에서는 지난해 수입실적이 100만불을 초과한 7개 성분 중 신약 또는 전문의약품으로 허가 전환된 '메실산이매티닙'과 '인터페론베타-1b' 등 2개 성분을 삭제했다.

그러나 현 시점에서 대체의약품이 없어 지정해제시 희귀질환 치료에 차질이 발생할 수 있고, 일부 신약허가 전환절차가 진행중인 '리루졸' 등 5개 성분은 재지정했다.

최근에 신규 지정된 '오마리주맙'은 "성인 및 청소년(12세이상) 에서의 중증 지속성 알레르기 천식에 쓰이는 약물로 통년성 대기 알러젠에 대한 in vitro 반응 또는 피부 반응에 양성을 보일 경우" 쓸 수 있도록 했다.

'티로트로핀알파'의 경우 갑상선암의 재발 가능성 및 전이 여부 진단을 위한 갑상선글로불린테스트 또는 전신 스캐닝 시, 단시간내 갑상선자극호르몬의 적정 혈중 농도 유지를 위해 사용토록 했다.

식약청 관계자는 "현재 희귀의약품으로 지정된 성분은 모두 105품목"이라며 "희귀의약품으로 지정될 경우 이후 진행될 품목 허가신청시 안전성·유효성심사자료 일부와 기준및시험방법 등의 제출이 면제돼 신속한 허가가 가능하다"고 전했다.

한편 희귀의약품 지정요건은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로서 국내 환자수가 2만명 이하이고, 동일제제의 연간 총 생산(수입)실적이 백만불(10억원) 이하인 품목으로 규정하고 있다.

식약청장은 1년마다 전년도 수입생산 실적을 토대로 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 이미 지정된 희귀의약품을 통합 갱신 지정하고 있다.

또 현 의약품 수급체계에 비춰 제한적으로 공급되는 경우 환자 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 인정되는 경우에도 지정한다고 밝혔다.