데시타빈 등 희귀의약품 4종 추가 신설

• 식약청, 리포좀시타라빈 등 개정...총 109품목으로 조정

국내 환자수가 2만명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용되는 희귀의약품이 총 109개 성분으로 조정됐다.

식약청은 5일 '희귀의약품 지정에 관한 규정 중 개정안'을 통해 일차성 및 이차성 골수이형성증후군에 쓰이는 데시타빈 등 4종을 추가 신설한다고 밝혔다.

이에 따라 국내 환자수가 2만명 이하이면서 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 100만달러 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 10억원 이하인 희귀의약품은 총 109종으로 확정됐다.

이번에 신설된 성분은 리포좀시타라빈(림포종성 뇌수막염), 페닐부틸산나트륨 안식향산나트륨(효소결핍을 수반하는 요소회로이상증), 알글루코시다제알파(폼페이환자), 데시타빈 등이다.

이중 알글루코시다제알파의 경우 "폼페병(Pompe disease)환자(acid alpha-glucosidase결핍)에게 쓰인다"는 조항과 함께 "영아 발현형(infantile-onset form) 폼페병 환자에서 이약으로 치료받지 않은 과거대조군과 비교했을때, 인공호흡기를 사용하지 않은 경우의 생존율(ventilator-free survival)을 높이는 것으로 나타났다"는 항도 추가했다.

이어 "영아기 이후의 연령에서 발현하는 폼페병 환자에 대한 안전성과 유효성에 관하여서는 충분히 연구된 바 없다"는 점도 명시했다.