청소년 원형탈모증 신약 '리트풀로' 백반증 임상 3상

• 지난해 미국·일본·유럽 승인 이후 추가 적응증 확대 시도

원형탈모 자료사진.

[데일리팜=이혜경 기자] 지난해 미국, 일본, 유럽에서 성인 및 청소년 원형탈모 치료 신약으로 허가를 받은 '리트풀로(리틀레시티닙)'이 국내에서 비분절형 백반증 환자를 대상으로 임상시험 3상을 진행한다.

리프툴로의 주적응증인 '성인 및 원형탈모증 시험 대상자'를 대상으로 2020년 1월부터 2025년 12월까지 제3상 임상시험을 진행 중인데, 여기에 추가 적응증 확대를 위한 임상시험도 국내에서 진행되는 것이다.

식품의약품안전처는 15일 한국화이자제약이 신청한 비분절형 백반증이 있는 성인 및 청소년 시험대상자에서 '리틀레시티닙'의 안전성, 유효성, 내약성을 조사하는 제3상 무작위 배정 참여 중단 및 용량 상향 적정, 다기관 연장 임상시험 3상을 승인했다.

이번 임상시험은 아주대병원, 세브란스병원, 성빈센트병원이 참여한다.

리트풀로는 12세 이상 중증 원형탈모증 환자를 대상으로 개발한 전신 치료제로, 지난해 6월 미국 FDA로부터 청소년용으로 허가받은 원형탈모증 최초의 치료제다.

미국 허가 과정에서 임상 시험을 진행하며 혁신치료제로 지정되기도 했는데, 미국에 이어 같은 달 일본 후생노동성(MHLW)의 허가를 받은 지 3개월 만에 유럽의약품청(EMA)에서도 줄이어 허가를 받으면서 기대를 모았다.

원형 탈모증은 두피, 얼굴 또는 신체에 반점형 또는 완전 탈모가 나타나는 자가면역질환으로 면역 염증 병인이 있으면서 면역 체계가 신체의 모낭을 공격해 모발이 빠지게 될 때 발생한다.

리틀레시티닙은 새로운 종류의 경구용 고선택적 키나아제 중 최초의 경구 1일 1회 치료제로, JAK3 및 TEC 계열 키나아제 억제제로 원형 탈모증의 발병에 관여하는 사이토카인의 신호 전달과 T세포의 세포 용해 활동을 차단하는 기전을 가진다.

화이자는 전 세계적으로 약 1억4700만명의 원형탈모 환자가 있다고 보고 있으며, 유럽과 아시아 지역에서도 원형탈모 시장 진출을 서두르고 있다.

성인 및 청소년 원형탈모 환자, 백반증에 이어 크론병, 궤양성 대장염을 대상으로 추가 적응증 확대를 위한 임상시험도 전 세계적으로 진행 중이다.