희귀질환치료제 '일라리스', 또 사후자료 조건부 급여

• 사후 근거자료 등 제출 조건 '발목'...노바티스 수용여부가 관건
• 지난 2월 결과 '이의신청' 후 재심의 진행됐지만 같은 결과

[데일리팜=이혜경 기자] 한국노바티스의 희귀질환치료제 '일라리스주사액(카나키누맙)'의 급여 적정성 논의가 두 달만에 진행됐지만 결과는 같았다.

건강보험심사평가원이 4일 공개한 '2024년 제4차 약제급여평가위원회 심의결과'에 따르면 일라리스는 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등의 적응증에서 급여 적정성을 인정 받았다.

하지만 조건이 붙었다. 급여로 평가 받아 사용하려면 CAPS, TRAPS, FMF 등 3개의 적응증에 대한 향후 근거자료를 제출해야 한다.

지난 2월 열린 약평위에서도 일라리스는 향후 근거자료 등 제출을 조건으로 급여적정성을 인정 받았지만 노바티스가 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류됐다.

이후 노바티스는 재평가를 요청해 두 달만에 약평위 심사를 받았지만, 결과는 변함이 없었다.

엔허투주와 함께 급여적정성을 인정받은 일라리스는 국내 13명밖에 없는 희귀질환인 유전재발열증후군 치료제이다. 지난 10월 국정감사에서 강중구 심평원장이 빠른 시일 내 급여가 되도록 노력하겠다고 밝힌 약제다.

일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내를 비롯해 미국FDA, 유럽EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다. 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여 개국에 급여 적용되고 있다.

다만 국내에서는 급여 적용에 어려움을 겪고 있다. 일라리스는 지난 2017년과 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 이번이 세 번째 도전인 셈이다.

일라리스 역시 8주 1회 복용으로 연간 800만원에서 1억원이 소요되는 고가 약제다. 노바티스가 이번 결정을 수용하면 일라리스 급여는 급물살을 타게 되지만, 불수용한다면 급여논의는 다시 멈추게 된다.

한편 일라리스와 함께 급여 평가를 받은 한국쿄와기린의 이차성 부갑상선 기능 항진증 치료제 '올케디아정1, 2mg(에보칼세트)는 급여 적정성을 인정 인정 받았으며, 한국산텐제약의 개방각 녹내장, 고안압증 치료제 '로프레사점안액0.02%(네타르수딜메실산염)' 평가금액 이하를 수용해야 급여 다음 단계를 밟을 수 있다.

한국다케다제약의 난소암 치료제 제줄라캡슐100mg(니라파립토실산염일수화물)은 RSA 약제 사용범위 확대 심의를 받았지만 적정성이 불분명으로 판정 받았다.