출구없는 제약산업 "희귀질환치료제를 선점하라"

• 녹십자·메디포스트 등 앞다퉈 임상 착수

고혈압, 당뇨 등 만성질환치료제 시장에 혁신 신약 개발이 어려워지자 새로운 시장으로 눈을 돌리는 제약사들이 늘고 있다.

그 중 하나가 '니치버스터 시장(틈새 블록버스터시장)'으로 불리는 희귀질환치료제다.

희귀질환치료제의 경우 환자 수는 적지만 개발된 치료제가 많지 않아 시장성이 높다는 장점이 있다. 또 개발된 신약은 해외 시장 진출이 일반 신약보다 용이하다.

이에 따라 국내에서도 희귀질환치료제 개발에 관심을 보이는 제약사들이 늘고 있다.

아직까지 전통제약사보다 바이오 기업이 개발을 주도하고 있지만 전반적으로 희귀약 개발에 나서는 곳이 늘어나는 추세다.

제약사 희귀병치료제 임상 현황

전통제약사 중 희귀약 개발에 가장 적극적인 곳은 녹십자다.

녹십자는 전 세계 두 번째로 헌터증후군 치료제인 헌터라제에 품목 허가를 마친 상태다. 또 파브리병치료제 임상 1상을 올해 초 승인받은 바 있다.

한올바이오파마와 영진약품은 아토피치료제를 개발 중이다. 한올바이오파마는 임상 3상을 준비 중이며, 영진약품은 3상을 마치고 신약 허가를 기다리고 있다. 아토피 치료의 경우 증상 완화용 의약품은 개발돼 있지만, 치료 목적의 약은 아직 없다.

SK케미칼은 미국과 유럽에서 혈우병치료제 개발 임상을 진행 중이다.

바이오벤처 기업은 메디포스트, 알엔엘바이오, 파미셀 등이 희귀병 임상 중이다.

메디포스트는 미숙아 기관지폐 이형성증 치료제 2상, 알츠하이머 치료제 1상 임상을 진행하고 있다.

바이오제약사 희귀약 임상 현황

이수앱지스는 파브리병치료제 2상 임상을 승인받았으며, 고셔병치료제에 대한 임상을 마치고 품목 허가를 진행하고 있다.

또 알엔엘바이오는 척수손상치료제 1상을 완료한 상태다. 또 버거씨병 치료제 1·2상을 하고 있다.

이밖에 파미셀은 만성척수손상 치료제 2·3상, 차바이오엔디오스텍은 스타가르트병과 황반변성 치료제 임상에 착수했다.

또 코아스템과 호미오세라피는 각각 근위축성측삭경화증, 이식편대숙주질환 1상을 진행하고 있다.

희귀질환치료제의 경우 최근 개발되고 있는 만성질환치료제보다 시장성이 높다는 점에서 국내사들의 개발이 점차 늘어날 것으로 보인다.

한편 전세계 희귀질환치료제 시장은 지난해 23억달러 규모로 2018년에는 3배 가량 성장한 60억달러까지 성장할 것으로 예측된다.