의사들, 희귀난치성 혈액질환 치료 급여화에 사활

• 혈액학회, 정부-학회-제약사 공동 워크숍 추진

대한혈액학회 이종욱 의료정책이사(서울성모병원 혈액내과 교수)

대한혈액학회가 골수섬유증, 혈소판감소증 등 치료제가 비급여 항목인 질환의 급여화를 위해 움직이기 시작했다.

지난 1월 대한혈액학회는 무임소이사 였던 서울성모병원 이종욱 내과 교수에게 의료정책이사직을 맡겼다.

정부가 4대 중증질환 보장성 강화에 희귀난치성 질환을 포함한 만큼, 희귀 혈액질환에 대한 보장성 강화와 당위성을 알릴 목적이었다.

12일 데일리팜과 만난 이종욱 의료정책이사는 "내년 1월 쯤 심평원, 복지부, 학회, 제약회사가 모두 참여하는 간담회나 워크숍을 기획하고 있다"며 "신약이 나왔음에도 불구하고 경제효용성평가 때문에 보험등재가 안되는 문제점 등을 일괄적으로 논의하자는 취지"라고 말했다.

최근 이슈가 되고 있는 신약은 골수섬유증 치료제 ' 자카비'다. 골수에서 혈액을 만들지 못하면서 생기는 희귀 혈액암 골수섬유증.

확률이 높지 않은 골수이식 기회가 주어지기 전까지, 환자들은 평생 수혈이나 비대해진 비장을 잘라내며 살아가야 한다. 이들은 배가 만삭처럼 부풀어 오르는 비장비대증과 심각한 만성빈혈, 극도 피로감, 급격한 체중감소, 야간발한 등 각종 증상을 겪고 있다.

하지만 이 마저도 운이 좋은 경우다. 골수섬유증 환자 4명 중 1명은 급성골수성백혈병으로 악화돼 3개월 이내 사망할 수도 있다.

이 같은 상황에서 비장비대증 감소는 물론, 생존기간 연장과 질환의 원인인 골수섬유화 개선효과까지 입증된 최초의 치료제가 국내에 출시됐다.

한국노바티스의 골수섬유증 치료제 '자카비'. 미국임상종양학회서 발표된 임상시험 결과에 따르면 자카비 24개월 치료시점에서 57% 환자의 골수 섬유화가 안정됐다.

나아가 15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인됐다.

하지만 지난 6월 심평원 약제급여평가위원회가 자카비 보험등재를 받아들이지 않으면서 환자들은 좌절하기에 이른다.

정부가 4대 중증질환 보장성 확대를 이야기하면서도 희귀 난치성 질환인 골수섬유증 신약의 보험등재가 이뤄지지 않았기 때문이다. 결국 환자단체를 중심으로 골수섬유증 신약보험적용 추진위원회가 구성됐다.

이종욱 의료정책이사는 "골수섬유증, 혈소판감소증 등 혈액질환을 치료할 수 있는 신약이 나와서 오프라벨로 사용 중"이라며 "대체약물이 없고, 약에 대한 에비던스가 확실한 상태에서 환자들은 억울하고 답답할 수 밖에 없다는 것을 잘 알고 있다"고 말했다.

이 이사는 "정부는 경제효용성을 봐야하기 때문에 급여 등재도 쉽지 않을 것"이라며 "리스크쉐어링 같은 다양한 모델을 개발하거나, 찾아서 실행해야 하지 않겠느냐"고 언급했다.

이어 그는 "환자들이 평생 먹어야 하는 약인 만큼 정부와 제약사가 머리를 맞대고 고민했으면 한다"며 "제약사는 이윤을 줄이고, 정부는 재정 보따리를 풀어보자고 제안할 계획"이라고 덧붙였다.